Oculis ในงาน H.C. Wainwright: กลยุทธ์ไบโอมาร์กเกอร์และการขยายสู่ระบบประสาท

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 Oculis (OCS) ได้ใช้เวทีสนทนาในงาน H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference เพื่อนําเสนอกลยุทธ์สองแนวทาง ได้แก่ การผลักดันโปรแกรมโรคตาแห้งที่อิงไบโอมาร์กเกอร์ และการขยายท่อยาด้านระบบประสาทที่มีศักยภาพเชิงพาณิชย์ในวงกว้าง ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร ดร. Riad Sherif กล่าวว่าบริษัทยังคงมีความเชื่อมั่นหลังจากการทดลอง DIAMOND แต่ยอมรับว่าการดําเนินงาน การคัดเลือกผู้ป่วย และการศึกษาต่อเนื่องจะยังคงเป็นบทพิสูจน์สําคัญในอนาคต

ราคาหุ้นล่าสุดอยู่ที่ $10.615 เพิ่มขึ้น 0.52% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $10.56 แต่ยังคงอยู่ใกล้ระดับต่ําสุดของช่วง 52 สัปดาห์ที่ $10.5 ถึง $34.475

ประเด็นสําคัญ

• Oculis ระบุว่าการทดลอง DIAMOND ไม่ได้เปลี่ยนแปลงกฎการคัดเลือกโปรแกรม แต่ช่วยเสริมความเชื่อมั่นในการดําเนินงาน
• Licaminlimab กําลังได้รับการพัฒนาในฐานะยาแม่นยําสําหรับผู้ป่วยโรคตาแห้งที่มีผล TNFR1 เป็นบวก ไม่ใช่ผลิตภัณฑ์สําหรับโรคตาแห้งในวงกว้าง
• Privosegtor กําลังดําเนินการผ่านชุดการทดลอง PIONEER สําหรับโรคเส้นประสาทตาอักเสบ โรคเส้นประสาทตาอักเสบที่เกี่ยวข้องกับ MS และ NAION โดยฝ่ายบริหารระบุว่าการตั้งค่านี้น่าสนใจอย่างมากหากผลการทดลองระยะที่ II ซ้ํารอยเดิม
• บริษัทระบุว่ายอดเงินสด 282 ล้านดอลลาร์ รองรับการทดลอง PREDICT-1 และ PIONEER ที่ประกาศไว้จนถึงครึ่งหลังของปี 2029
• Oculis มองเห็นโอกาสในการขยายสู่ตลาดการกําเริบเฉียบพลันของ MS ที่ใหญ่กว่ามากในอนาคต แต่ระบุว่าการศึกษาเพิ่มเติมและโปรแกรมที่กว้างขึ้นยังไม่มีเงินทุนรองรับ

กลยุทธ์ทางคลินิกหลัง DIAMOND

ดร. Sherif กล่าวว่า Oculis ไม่ได้เปลี่ยนแปลงเกณฑ์ทางคลินิกหรือการเงินสําหรับการผลักดันโปรแกรมอย่างมีนัยสําคัญหลังจากผลการทดลอง DIAMOND แต่บริษัทเชื่อว่าการดําเนินการทดลองระยะที่ III ดีกว่าระยะที่ II และบทเรียนสําคัญคือการมุ่งเน้นวินัยในการดําเนินงานอย่างต่อเนื่อง

เขากล่าวว่าบริษัทยังคงพัฒนาต่อเนื่องรอบความพยายามด้านการรักษาหลักสามด้าน ได้แก่

• Licaminlimab ซึ่งเป็นยายับยั้ง TNF สําหรับโรคตาแห้ง
• Privosegtor ซึ่งเป็นสารโมเลกุลใหม่ที่กําลังพัฒนาสําหรับโรคตาแห้งและระบบประสาท
• ชุดการทดลอง PIONEER ที่มุ่งเป้าไปที่โรคเส้นประสาทตาอักเสบเฉียบพลัน โรคเส้นประสาทตาอักเสบที่เกี่ยวข้องกับ MS และ NAION

ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวทางของบริษัทคือการลดความเสี่ยงในการพัฒนาให้มากที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้ผ่านการเพิ่มคุณภาพผู้ป่วย การใช้ไบโอมาร์กเกอร์ และการดําเนินการทดลองที่เข้มงวดยิ่งขึ้น ขณะยอมรับว่าการพัฒนายายังคงมีความไม่แน่นอนที่มีนัยสําคัญ

ผลประกอบการทางการเงินและสถานะงบดุล

Oculis ระบุว่ามีเงินสด 282 ล้านดอลลาร์ในช่วงที่รายงานล่าสุด ฝ่ายบริหารกล่าวว่าจํานวนดังกล่าวให้บริษัทมีระยะเวลาดําเนินงานถึงครึ่งหลังของปี 2029 และรองรับการทดลอง PREDICT-1, PIONEER-1, PIONEER-2 และ PIONEER-3 ที่ประกาศไว้อย่างครบถ้วน

ในขณะเดียวกัน บริษัทระบุว่างานในอนาคตบางส่วนยังอยู่นอกแผนการจัดหาเงินทุนปัจจุบัน ได้แก่

• การศึกษาต่อเนื่องของ PREDICT เพิ่มเติมยังไม่มีเงินทุนรองรับ
• โปรแกรม PIONEER ใดๆ นอกเหนือจากการทดลองที่ประกาศไว้ก็ยังไม่มีเงินทุนรองรับเช่นกัน
• กิจกรรมก่อนการพาณิชย์นอกเหนือจากระยะเวลาดําเนินงานปัจจุบันอาจต้องการเงินทุนเพิ่มเติมหรือการเป็นพันธมิตร

Oculis ยังระบุด้วยว่าการซื้อกิจการสิทธิ์ Privosegtor จาก Accure เมื่อเร็วๆ นี้ได้ขจัดภาระค่าลิขสิทธิ์สองหลักและยกเลิกเงื่อนไขด้านกฎระเบียบและยอดขายที่ผูกกับข้อตกลงการอนุญาตก่อนหน้า ฝ่ายบริหารอธิบายว่าเงื่อนไขการปิดดีลที่เหลืออยู่เป็นเรื่องของการบริหารและกระบวนการ

Licaminlimab: กลยุทธ์ยาแม่นยําสําหรับโรคตาแห้ง

การอภิปรายที่ละเอียดที่สุดมุ่งเน้นไปที่ Licaminlimab และแผนของบริษัทในการมุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วยโรคตาแห้งที่มีผล TNFR1 เป็นบวก ดร. Sherif กล่าวว่าข้อมูลระยะที่ II แสดงให้เห็นความแตกต่าง 4 คะแนนบนมาตราวัดแบบอะนาล็อกในประชากรโดยรวม แต่มีความแตกต่างถึง 28 คะแนนในผู้ป่วยที่มีผล TNFR1 เป็นบวก

เขากล่าวว่าบริษัทมองยาตัวนี้ไม่ใช่ในฐานะผลิตภัณฑ์สําหรับโรคตาแห้งในวงกว้าง แต่เป็นการรักษาสําหรับประชากรที่มีไบโอมาร์กเกอร์เป็นบวกที่กําหนดไว้ชัดเจน

ประเด็นสําคัญของโปรแกรมนี้ ได้แก่

• PREDICT-1 คือการทดลองระยะที่ III ที่กําลังรับสมัครผู้ป่วยอยู่ในขณะนี้
• จุดสิ้นสุดหลักคือความไม่สบายตาโดยรวมในวันที่ 29
• ผู้ป่วยที่ลงทะเบียนประมาณสองในสามคาดว่าจะมีผล TNFR1 เป็นบวก
• ฝ่ายบริหารระบุว่าความแตกต่าง 8 คะแนนจะมีความหมายทางคลินิกและสามารถแข่งขันได้
• ไบโอมาร์กเกอร์ TNFR1 ได้รับการสนับสนุนจากสิ่งพิมพ์ในโรคอักเสบ รวมถึงโรคโครห์น และจากการศึกษาของ Oculis

ดร. Sherif กล่าวว่าบริษัทมองว่าไบโอมาร์กเกอร์นี้มีคุณสมบัติในการทํานาย ไม่ใช่แค่การอธิบาย โดยอิงจากทั้งวรรณกรรมภายนอกและข้อมูลของบริษัทเอง เขายังกล่าวด้วยว่าการทดสอบ qPCR จากน้ําลายสามารถระบุจีโนไทป์ด้วยผลลัพธ์แบบไบนารี โดยปกติภายใน 48 ชั่วโมงในการทดลองและอาจภายในหนึ่งวันในการปฏิบัติทางคลินิก

ในด้านกฎระเบียบ Oculis ระบุว่า FDA ไม่ได้กําหนดให้ต้องมีการอนุมัติแยกต่างหากสําหรับการทดสอบวินิจฉัยร่วม แต่การทดสอบจะต้องได้รับการตรวจสอบความถูกต้องในระหว่างระยะที่ III หากจะนําไปใช้ในทางปฏิบัติในอนาคต

ฝ่ายบริหารยังระบุด้วยว่าฉลากที่จํากัดเฉพาะผู้ป่วยที่มีผล TNFR1 เป็นบวกจะไม่ถือเป็นความล้มเหลว ดร. Sherif เรียกสิ่งนี้ว่าเป็นข้อดี เพราะจะสนับสนุนรูปแบบยาแม่นยําที่แท้จริงและอาจช่วยให้กําหนดราคาได้สูงขึ้นและการเข้าถึงที่มีเป้าหมายชัดเจนยิ่งขึ้น

Privosegtor และโปรแกรมระบบประสาท PIONEER

Privosegtor เป็นเสาหลักที่สองของกลยุทธ์บริษัท Oculis ระบุว่ายาตัวนี้แสดงความแตกต่างด้านความคมชัดในการมองเห็น 18 ตัวอักษรเมื่อเทียบกับยาหลอกในการทดลองระยะที่ II สําหรับโรคตาแห้ง ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าแข็งแกร่งมาก

โอกาสที่ใหญ่กว่าอยู่ในชุดการทดลอง PIONEER ซึ่งออกแบบมาเพื่อก้าวจากโรคเส้นประสาทตาอักเสบเฉียบพลันไปสู่การใช้งานด้านระบบประสาทในวงกว้างขึ้น ได้แก่

• PIONEER-1: โรคเส้นประสาทตาอักเสบเฉียบพลันในผู้ป่วยทุกราย
• PIONEER-2: โรคเส้นประสาทตาอักเสบที่เกี่ยวข้องกับ MS
• PIONEER-3: NAION หรือโรคเส้นประสาทตาขาดเลือดเฉียบพลันชนิดไม่ใช่หลอดเลือดแดง

สําหรับ PIONEER-1 ผู้ป่วยต้องได้รับการระบุตัวตนและรักษาภายใน 12 วันหลังจากเริ่มมีอาการ และได้รับการให้ยาทางหลอดเลือดดําทุกวันเป็นเวลาห้าวัน จุดสิ้นสุดหลักคือการปรับปรุงความคมชัดในการมองเห็นแบบคอนทราสต์ต่ํา Oculis ระบุว่าการออกแบบนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อสะท้อนการทดลองระยะที่ II ของ ACUITY ซึ่งรับสมัครผู้ป่วย 36 ราย รวมถึง 15 รายที่ขนาดยา 3 มก./กก.

ดร. Sherif กล่าวว่าหาก PIONEER-1 ทําซ้ําผลของ ACUITY ได้ ความน่าจะเป็นของความสําเร็จจะสูงกว่า 95%

เขายังกล่าวด้วยว่าบริษัทกําลังสร้างเครือข่ายการระบุตัวผู้ป่วยที่เรียกว่า TRIAD ซึ่งเกี่ยวข้องกับแผนกฉุกเฉิน จักษุแพทย์ระบบประสาท และนักประสาทวิทยา ห้องฉุกเฉินมักเป็นจุดติดต่อแรกเพราะโรคเส้นประสาทตาอักเสบทําให้เจ็บปวดและอาจทําให้สูญเสียการมองเห็นอย่างกะทันหัน

ไบโอมาร์กเกอร์สนับสนุน เช่น ชั้น ganglion cell inner plexiform layer ชั้นเส้นใยประสาทจอตา และ serum neurofilaments เป็นส่วนหนึ่งของโปรแกรม แม้ว่า Oculis จะระบุว่า FDA มุ่งเน้นไปที่จุดสิ้นสุดด้านการทํางานสําหรับการอนุมัติ ฝ่ายบริหารระบุว่าไบโอมาร์กเกอร์เหล่านี้จะช่วยเสริมความแข็งแกร่งให้กับกรณีการปกป้องระบบประสาทสําหรับการใช้งานในอนาคต

การขยายจากโรคเส้นประสาทตาอักเสบสู่การกําเริบเฉียบพลันของ MS

Oculis ระบุว่าโปรแกรม PIONEER อาจสนับสนุนข้อบ่งชี้การกําเริบเฉียบพลันของ MS ในวงกว้างขึ้นในที่สุด บริษัทประมาณการว่าโรคเส้นประสาทตาอักเสบเพียงอย่างเดียวมีผู้ป่วยในสหรัฐฯ ประมาณ 30,000 รายต่อปี ในขณะที่ตลาดการกําเริบเฉียบพลันของ MS ในวงกว้างอาจมีผู้ป่วย 150,000 ถึง 170,000 รายต่อปี

ฝ่ายบริหารระบุว่า FDA ได้ให้ข้อเสนอแนะเชิงบวกเกี่ยวกับการใช้ขนาดยาและสูตรการรักษาเดียวกันสําหรับการพัฒนาการกําเริบเฉียบพลันของ MS บริษัทยังระบุด้วยว่าสามารถใช้ประโยชน์จากฐานข้อมูลความปลอดภัยของ PIONEER-1 ได้ เนื่องจากหน่วยงานกํากับดูแลกําหนดให้มีผู้ป่วย 300 รายที่ใช้ขนาดยาและสูตรการรักษาเดียวกัน

ตามที่บริษัทระบุ เส้นทางการขยายตัวคาดว่าจะเป็นแบบเป็นขั้นตอน แต่โปรแกรมต่างๆ อาจดําเนินการควบคู่กันในที่สุด Oculis ระบุว่าการอนุมัติครั้งแรกที่เป็นไปได้น่าจะมาจาก PIONEER-1 และ PIONEER-2

แนวทางเชิงพาณิชย์และแผนทางภูมิศาสตร์

Oculis ระบุว่ากําลังใช้แนวทางเชิงพาณิชย์ที่มีวินัย สําหรับข้อบ่งชี้ระบบประสาทที่หายาก บริษัทวางแผนที่จะเปิดตัวในสหรัฐฯ เท่านั้นและเป็นพันธมิตรนอกสหรัฐฯ สําหรับโรคเส้นประสาทตาอักเสบ บริษัทระบุว่ากลุ่มเป้าหมายคือจักษุแพทย์ระบบประสาทประมาณ 450 รายในสหรัฐฯ

สําหรับโอกาสการกําเริบเฉียบพลันของ MS ในวงกว้าง ฝ่ายบริหารระบุว่าโครงสร้างพื้นฐานการรักษา MS ที่มีอยู่ รวมถึงศูนย์ให้ยาทางหลอดเลือดดําแบบผู้ป่วยนอกที่นักประสาทวิทยาใช้ สามารถสนับสนุนการเปิดตัวได้ บริษัทระบุว่าสิ่งนี้จะช่วยให้สามารถเปลี่ยนจากการเปิดตัวสําหรับโรคหายากในวงแคบไปสู่ตลาดที่ใหญ่ขึ้นได้ในช่วงเวลาหนึ่ง

อัปเดตการดําเนินงาน

ฝ่ายบริหารระบุว่าการรับสมัครผู้ป่วยสําหรับ PREDICT-1 กําลังดําเนินอยู่และการศึกษาออกแบบมาเพื่อทําซ้ําวิธีการของระยะที่ II ขณะเพิ่มคุณภาพสําหรับผู้ป่วยที่มีผล TNFR1 เป็นบวก บริษัทอธิบายว่านี่เป็นตัวเร่งปฏิกิริยาสําคัญในระยะใกล้

สําหรับ PIONEER-1 Oculis ระบุว่าการเปิดใช้งานสถานที่ทดลองเสร็จสมบูรณ์แล้วและผู้ป่วยรายแรกที่ได้รับการรักษาได้รับการลงทะเบียนแล้ว บริษัทระบุว่ากําลังเรียนรู้จากเส้นทางการส่งต่อและประสบการณ์เบื้องต้นสอดคล้องกับการทดลอง ACUITY

ประเด็นการดําเนินงานอื่นๆ ได้แก่

• การซื้อกิจการ Accure เสร็จสมบูรณ์เป็นส่วนใหญ่แล้ว โดยเหลือเพียงรายการปิดดีลด้านการบริหาร
• ACT-02 ซึ่งเป็นโปรแกรมก่อนคลินิกจากการซื้อกิจการ จะได้รับการทบทวนหลังจากมีข้อมูลแรก
• บริษัทมุ่งเน้นไปที่ Privosegtor และ Licaminlimab ก่อน แทนที่จะขยายโปรแกรมก่อนคลินิกในวงกว้าง

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นเดิมซ้ําหลายครั้ง ได้แก่ ความเชื่อมั่นในข้อมูล คุณค่าของการคัดเลือกไบโอมาร์กเกอร์ และความสําคัญของการดําเนินงาน

เมื่อถูกถามว่าการทดลอง DIAMOND เปลี่ยนมาตรฐานของบริษัทสําหรับการผลักดันโปรแกรมหรือไม่ ดร. Sherif กล่าวว่าไม่ เขากล่าวว่าการทดลองยืนยันว่า Oculis สามารถดําเนินการทดลองระยะที่ III ได้ดี

เมื่อถูกถามว่าอะไรจะถือเป็นผลลัพธ์ที่มีความหมายใน PREDICT-1 เขากล่าวว่าความแตกต่าง VAS 4 คะแนนคล้ายกับผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติ ในขณะที่ความแตกต่าง 8 คะแนนจะมีความหมายและสามารถแข่งขันได้ เขาเสริมว่าผลลัพธ์ 28 คะแนนในผู้ป่วยที่มีผล TNFR1 เป็นบวกแสดงให้เห็นคุณค่าของการเพิ่มคุณภาพ

เกี่ยวกับไบโอมาร์กเกอร์ TNFR1 เขากล่าวว่าหลักฐานมีความแข็งแกร่งและมาจากทั้งงานวิจัยโรคอักเสบที่ตีพิมพ์และการศึกษาของ Oculis เอง รวมถึงการวิเคราะห์เชิงสํารวจและที่กําหนดไว้ล่วงหน้า

เกี่ยวกับขั้นตอนด้านกฎระเบียบสําหรับ Licaminlimab

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน