Dyne Therapeutics ในงาน Morgan Stanley: แผนเปิดตัวผลิตภัณฑ์เป็นจุดสนใจหลัก

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 Dyne Therapeutics (DYN) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อนําเสนอภาพรวมของบริษัทที่กําลังเข้าใกล้จุดสําคัญสองประการ ได้แก่ การรอการอนุมัติ DMD และแผนการเปิดตัว DM1 ในปีถัดไป ฝ่ายบริหารแสดงความมั่นใจ พร้อมทั้งระบุถึงความเสี่ยงตามปกติที่เกี่ยวข้องกับการกํากับดูแล การคุ้มครองจากผู้จ่ายเงิน และการขยายกําลังการผลิต

ประเด็นสําคัญ

• Dyne ระบุว่าบริษัทกําลังเข้าสู่ช่วงเชิงพาณิชย์ที่สําคัญ โดยมีวันที่ PDUFA ในเดือนมกราคม 2024 สําหรับ DYNE-101 ในโรค Duchenne muscular dystrophy และแผนเปิดตัว DM1 ในปีถัดไป
• บริษัทเน้นย้ําถึงเงินสดตามสมมติฐาน (pro forma) มูลค่า 1.3 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งระบุว่าเพียงพอสําหรับการเปิดตัวผลิตภัณฑ์หลายรายการและกลยุทธ์การขยายตัวที่มีประสิทธิภาพด้านทุน
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําถึง Platform FORCE ซึ่งใช้ Fab ที่กําหนดเป้าหมายตัวรับ transferrin receptor 1 และ antisense oligonucleotide payload เพื่อเข้าถึงกล้ามเนื้อ และในบางกรณีระบบประสาทส่วนกลาง
• Dyne อ้างถึงข้อมูลเชิงหน้าที่ใน DMD และ DM1 เป็นหลักฐานว่าแนวทางของบริษัทแตกต่างจากคู่แข่ง รวมถึง Novartis
• บริษัทวางแผนขยายขอบเขตเกินกว่า exon 51 ใน DMD และใช้แนวทาง basket-trial เพื่อสร้างแฟรนไชส์ที่กว้างขึ้น

ภาพรวมของงานประชุม

ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหาร John Cox และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน Erick Lucera ได้บรรยาย Dyne ว่าเป็นบริษัทไบโอเทคด้านระบบประสาทและกล้ามเนื้อแบบ pure-play ที่บูรณาการครบวงจรและเตรียมพร้อมสําหรับการนําออกสู่เชิงพาณิชย์ Cox กล่าวว่าบริษัทใช้เวลาสองปีที่ผ่านมาในการสร้างทีมและโครงสร้างพื้นฐานที่จําเป็นสําหรับการเปิดตัว

• Dyne ระบุว่าได้สร้างทีมผู้นําที่มีผู้บริหารซึ่งมีประสบการณ์เปิดตัวและนําผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาดในด้านโรคหายากและพื้นที่การรักษาที่คล้ายคลึงกัน
• Johanna Friedl-Naderer เป็นผู้นําองค์กรเชิงพาณิชย์
• บริษัทระบุว่ามีทีมการเข้าถึงตลาด บริการผู้ป่วย และฝ่ายกิจการทางการแพทย์พร้อมแล้ว
• งานด้านการผลิตและห่วงโซ่อุปทานกําลังดําเนินการอยู่ รวมถึงการสร้างสต็อกสินค้าคงคลังและการขยายกระบวนการผลิต

Cox กล่าวว่า "บริษัทนี้ในช่วงสองสามปีที่ผ่านมา ได้เตรียมพร้อมสําหรับช่วงเวลาที่อยู่ตรงหน้าเรา นั่นคือการเปิดตัวยาที่สําคัญมากใน DMD และนั่นคือต้นปีหน้า ตามด้วย DM1 ในปีถัดไป"

ผลลัพธ์ทางการเงิน

Dyne ไม่ได้หารือเกี่ยวกับรายได้รายไตรมาส แต่ได้เน้นย้ําถึงงบดุลและโครงสร้างทุนว่าเป็นหัวใจสําคัญของกลยุทธ์

• เงินสดตามสมมติฐาน (pro forma) อยู่ที่ 1.3 พันล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสล่าสุด
• บริษัทเพิ่งเสร็จสิ้นการระดมทุนที่ประสบความสําเร็จ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าสถานะเงินสดมีไว้เพื่อรองรับการเปิดตัวผลิตภัณฑ์มากกว่าหนึ่งรายการในเวลาเดียวกัน
• Dyne อธิบายโมเดลการดําเนินงานว่ามีประสิทธิภาพด้านทุน โดยมีโครงสร้างพื้นฐานร่วมกันในทุกโปรแกรม

Lucera กล่าวว่าโอกาสใน DMD ของบริษัทนั้นใหญ่กว่าที่ตลาดอาจกําหนดราคาไว้ "สําหรับผมเป็นการส่วนตัว ผมตื่นเต้นมากกับแฟรนไชส์ DMD" เขากล่าว "เมื่อคุณนับผู้ป่วยทั้งหมดที่เราตั้งเป้าหมาย เริ่มจาก 51 นั่นคือ 13% ของเด็กชาย เพิ่ม exon อีกสี่ตัว นั่นคือ 39% ของเด็กชาย"

อัปเดตการดําเนินงาน

โปรแกรม DMD: DYNE-101 และการเปิดตัว exon 51

Dyne ระบุว่าโปรแกรม DMD ยังคงเป็นไปตามแผนสําหรับการตัดสินใจ PDUFA ในเดือนมกราคม 2024 โดยมีการตรวจสอบแบบเร่งด่วนและไม่คาดว่าจะมีการประชุมคณะที่ปรึกษาตามจดหมายยืนยันการยื่นของ FDA

• กลุ่มขยายการลงทะเบียนแสดงให้เห็นการปรับปรุงเชิงหน้าที่ในตัวชี้วัดหลักทั้งหกประการใน DMD
• ความเร็วในการลุกขึ้นจากพื้นดีขึ้นที่หกเดือน ซึ่งฝ่ายบริหารเรียกว่าเร็วกว่าที่คาดไว้สําหรับโรคที่ดําเนินไปช้า
• การแสดงออกของ dystrophin อยู่ที่ประมาณ 5.5% ของระดับปกติที่หกเดือน โดยปรับตามปริมาณกล้ามเนื้อ
• การตรวจชิ้นเนื้อโดยสมัครใจในระยะยาวแสดงให้เห็นว่าระดับ dystrophin เพิ่มขึ้นสามเท่าจากจุดนั้น
• การปรับปรุงเชิงหน้าที่ยังคงดําเนินต่อไปจนถึง 18 ถึง 24 เดือนหลังการรักษา
• การทํางานของหัวใจและปอดดูเหมือนจะคงที่ทั้งในเด็กชายที่เดินได้และเดินไม่ได้
• ยาให้ในรูปแบบการให้ทางหลอดเลือดดํารายเดือน เทียบกับการให้ยารายสัปดาห์สําหรับ EXONDYS 51
• Dyne ระบุว่าการผลิต dystrophin ของบริษัทสูงกว่า EXONDYS 51 ประมาณ 10 เท่า

Cox กล่าวว่าข้อมูลเชิงหน้าที่ในระยะแรกนั้นน่าสังเกต เพราะปรากฏขึ้นก่อนที่ผู้สังเกตการณ์หลายคนจะคาดว่าจะเห็นสัญญาณ "ที่ 6 เดือน คุณคงไม่คิดว่าความเร็วในการลุกขึ้นจากพื้นจะดีขึ้นใน 6 เดือน" เขากล่าว "เป็นโรคที่คนส่วนใหญ่คาดว่าเนื่องจากดําเนินไปค่อนข้างช้า จะต้องใช้เวลา"

เขายังเสริมว่าบริษัทได้รับความสนใจจากแพทย์อย่างมาก รวมถึงความสนใจในการเปลี่ยนผู้ป่วยจากการรักษาแบบเก่า เช่น EXONDYS 51

โปรแกรม DM1: zeleciement basivarsen

Dyne ระบุว่าโปรแกรม DM1 กําลังมุ่งสู่การเปิดตัวที่วางแผนไว้ในปีถัดจาก DMD โดยมีทั้งเส้นทางการพัฒนาแบบเร่งด่วนและแบบยืนยัน

• การศึกษา ACHIEVE แสดงให้เห็น DMPK knockdown และการแก้ไข splicing ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นหลักฐานของการกําหนดเป้าหมายพยาธิสรีรวิทยาหลัก
• พบการปรับปรุงเชิงหน้าที่ใน five-times sit-to-stand, hand myotonia ที่วัดด้วย VHOT และผลลัพธ์ที่รายงานโดยผู้ป่วยใน MDHI ใน 6 subscales
• กลุ่มขยายการลงทะเบียนประกอบด้วยผู้ป่วย 71 ราย
• Dyne ใช้ VHOT เป็น intermediate clinical endpoint ที่หกเดือนสําหรับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วน
• การทดลอง Phase III HARMONIA กําลังเปิดรับสมัครอยู่ โดยมี five-times sit-to-stand เป็น primary endpoint
• ข้อมูลการขยายระยะยาวจะรวมผู้ป่วย 25 รายที่ได้รับการรักษาอย่างน้อย 12 เดือน เปรียบเทียบกับข้อมูลประวัติธรรมชาติที่จับคู่ด้วย propensity
• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูล 12 เดือนจะนําเสนอในงานประชุม AANEM และ World Muscle
• ข้อมูลกลุ่มขยายการลงทะเบียนคาดว่าจะออกในไตรมาสแรกของปีหน้า

Dyne ประมาณการว่าประชากรผู้ป่วย DM1 มีมากกว่า 30,000 คน และระบุว่าโรคนี้ทําให้อายุขัยสั้นลงประมาณสองทศวรรษ

Platform และการผลิต

ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการหารือเกี่ยวกับ Platform FORCE ซึ่งออกแบบมาเพื่อส่ง oligonucleotide payloads ไปยังเนื้อเยื่อในวงกว้าง

• Platform ดังกล่าวรวม Fab ที่กําหนดเป้าหมาย transferrin receptor 1 เข้ากับ antisense oligonucleotide payload
• Dyne ระบุว่า Fab สามารถผ่าน blood-brain barrier และเข้าถึงกล้ามเนื้อในวงกว้าง
• Payload เข้าถึงนิวเคลียส ซึ่งบริษัทระบุว่ามีความสําคัญสําหรับโรค nuclear spliceopathy
• ขณะนี้มีผลิตภัณฑ์เจ็ดรายการในการทดลองทางคลินิก ครอบคลุม DM1, DMD, เป้าหมาย exon อื่นๆ และ FSHD
• การผลิตได้รับการออกแบบให้ใช้ Fab เดียวกัน linker เดียวกัน และเคมี oligonucleotide ที่คล้ายกันในทุกโปรแกรม

แนวโน้มในอนาคต

Dyne ได้วางแผนเหตุการณ์สําคัญในระยะใกล้ที่อาจส่งผลต่อหุ้นในหลายไตรมาสข้างหน้า

• มกราคม 2024: การตัดสินใจ PDUFA สําหรับ DYNE-101 ใน DMD exon 51
• ต้นปี 2024: การเตรียมการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ DMD
• ไตรมาสแรกของปีหน้า: ข้อมูลกลุ่มขยายการลงทะเบียน ACHIEVE ใน DM1
• ปลายปี 2024 หรือต้นปี 2025: ข้อมูล ACHIEVE 12 เดือนในงานประชุม AANEM และ World Muscle
• ปี 2025: แผนการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ DM1
• ต่อเนื่อง: การลงทะเบียนใน HARMONIA การทดลองทั่วโลกที่มุ่งสนับสนุนการลงทะเบียนในสหรัฐฯ ยุโรป และญี่ปุ่น

นอกเหนือจาก exon 51 Dyne ระบุว่าต้องการขยายแฟรนไชส์ DMD อย่างรวดเร็ว

• Exon 51 ครอบคลุมประมาณ 13% ของประชากร DMD
• Exon เพิ่มเติมอีกสี่ตัวสามารถเข้าถึงผู้ป่วยอีก 26% หรือ 39% รวมกับ exon 51
• การศึกษา CMC และ IND-enabling toxicology สําหรับ exon เพิ่มเติมได้รับการสนับสนุนด้านเงินทุนและกําลังดําเนินการในปี 2024
• บริษัทวางแผนใช้แนวทาง basket-trial หลังจากได้รับการอนุมัติ exon 51 โดยมีสี่กลุ่มที่ใช้ยาจริงและหนึ่งกลุ่มยาหลอก
• ข้อมูลก่อนทางคลินิกสําหรับ exon เพิ่มเติมคาดว่าจะออกภายในไม่กี่สัปดาห์

ฝ่ายบริหารระบุว่าความเร็วในการเปิดตัวจะขึ้นอยู่กับการคุ้มครองจากผู้จ่ายเงิน ซึ่งเป็นรูปแบบทั่วไปในโรคหายาก แม้ว่าบริษัทจะคาดว่าจะมีความต้องการที่สะสมอยู่

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

คําถามส่วนใหญ่ในช่วงถามตอบมุ่งเน้นไปที่ตําแหน่งการแข่งขันของ Dyne หลังจาก Novartis รายงานว่าการทดลอง HARBOR ไม่บรรลุ primary endpoint ใน VHOT หรือ video hand opening time

• Dyne ระบุว่าผลลัพธ์ดังกล่าวสนับสนุนมุมมองของบริษัทที่ว่า VHOT เหมาะสมกว่าในฐานะ intermediate endpoint มากกว่าเป็น primary endpoint ของ Phase III
• บริษัทระบุว่า five-times sit-to-stand เป็น primary endpoint ที่มีความหมายทางคลินิกมากกว่า เพราะครอบคลุมความแข็งแรง ความสมดุล การประสานงาน ความเหนื่อยล้า และความแข็งแรงของลําตัว
• Cox ระบุว่าการเลือก endpoint นั้นอิงจากข้อมูลประวัติธรรมชาติ ข้อมูลจากผู้เชี่ยวชาญหลัก ข้อมูลของบริษัท และการหารือกับ FDA
• เขาระบุว่า FDA ได้ปรับแนวทางให้สอดคล้องกับกลยุทธ์ endpoint ของ Dyne ใน Phase III

Cox ยังได้ขีดเส้นแบ่งที่ชัดเจนระหว่างแนวทางของ Dyne และ Novartis "การเข้าถึงพยาธิสรีรวิทยาหลักของโรคเป็นสิ่งสําคัญ" เขากล่าว "ยาตัวนั้นจาก Novartis ใช้ siRNA ซึ่งไม่เข้าถึงนิวเคลียส ผมคิดว่าเราต้องตระหนักว่าเรามีโมเลกุลที่แตกต่างกันมาก"

เขากล่าวว่าการที่ Dyne ใช้ Fab แทนที่จะเป็น monoclonal antibody ช่วยให้สามารถให้ยา oligonucleotide ในขนาดที่สูงขึ้นโดยไม่เกิดภาวะโลหิตจางที่จํากัดขนาดยาซึ่งพบในบางแนวทางของคู่แข่ง

• Dyne ระบุว่าระดับขนาดยาที่สูงขึ้นช่วยขับเคลื่อนการกระจายตัวในเนื้อเยื่อในวงกว้างขึ้น
• บริษัทระบุว่าข้อมูล ACHIEVE 12 เดือนจะมีความสําคัญเพราะรวมผู้ป่วย 25 ราย เทียบกับผู้ป่วย 6 รายที่รายงานก่อนหน้านี้
• ข้อมูลเหล่านั้นจะเปรียบเทียบผลการดําเนินงานกับ baseline และประวัติธรรมชาติที่จับคู่ด้วย propensity
• Dyne ระบุว่าการนําเสนอนั้นถูกกําหนดเวลาเพื่อให้มุมมองที่ครบถ้วนยิ่งขึ้นเกี่ยวกับตัวชี้วัดเชิงหน้าที่หลังจากการประกาศของ Novartis

ตําแหน่งทางการตลาดและความเสี่ยง

Dyne นําเสนอตัวเองในฐานะบริษัทที่มีโอกาสขนาดใหญ่ แต่ยังคงเผชิญกับความเสี่ยงในการดําเนินงานที่ชัดเจน

• การเปิดตัว DMD ขึ้นอยู่กับการตัดสินใจเชิงบวกของ FDA ในเดือนมกราคม
• DM1 ยังต้องเสร็จสิ้นการลงทะเบียนและแสดงให้เห็นว่า primary endpoint สามารถสนับสนุนการลงทะเบียนได้
• การคุ้มครองจากผู้จ่ายเงินจะส่งผลต่อความเร็วของยอดขายในปีแรก
• การขยายกําลังการผลิตยังคงเป็นงานปฏิบัติการที่สําคัญ
• การแข่งขันทั้งใน DMD และ DM1 ยังคงพัฒนาต่อไป

อย่างไรก็ตาม ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทอยู่ในตําแหน่งที่ดีในการเปลี่ยนจากการพัฒนาสู่การนําออกสู่เชิงพาณิชย์ด้วย Platform ที่สามารถรองรับผลิตภัณฑ์หลายรายการพร้อมกัน

สําหรับบทถอดความฉบับเต็ม โปรดดูเอกสารด้านล่าง

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน