Sarepta ในงาน Morgan Stanley: ข้อมูล Pipeline และการฟื้นตัวของยอดขาย

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 Sarepta Therapeutics (SRPT) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอแผนธุรกิจที่ตั้งอยู่บนสองเสาหลัก ได้แก่ ผลิตภัณฑ์ที่วางจําหน่ายแล้วซึ่งสร้างรายได้ในปัจจุบัน และ pipeline ที่มุ่งเน้นการเติบโตในระยะยาว ประธานเจ้าหน้าที่บริหารคนใหม่ Michael Severino กล่าวว่าบริษัทยังคงรับมือกับผลกระทบที่ตามมาจากเหตุการณ์ด้านความปลอดภัยในปี 2025 ที่เกี่ยวข้องกับ ELEVIDYS แต่เขาก็ชี้ให้เห็นสัญญาณเริ่มต้นของการทรงตัวและชุดผลลัพธ์ทางคลินิกที่คาดว่าจะออกมาในช่วงเดือนข้างหน้า

สารที่ส่งออกมานั้นมีทั้งด้านบวกและด้านลบ Sarepta อธิบายถึงงบดุลที่มั่นคง รายได้ที่ยั่งยืนจากกลุ่มผลิตภัณฑ์ PMO และแพลตฟอร์ม siRNA ที่มีความโดดเด่น พร้อมกันนั้นก็ยอมรับว่าการเติบโตของยอดขาย ELEVIDYS ในระยะใกล้อาจยังคงอยู่ในระดับปานกลางก่อนที่จะปรับตัวดีขึ้นอย่างมีนัยสําคัญในปี 2027

ประเด็นสําคัญ

• Sarepta ระบุว่าผลิตภัณฑ์ที่วางจําหน่ายแล้วช่วยสร้างเสถียรภาพทางการเงิน ขณะเดียวกันก็สนับสนุนการพัฒนา pipeline ที่มีตัวเร่งหลายตัวในระยะใกล้
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําข้อมูลเบื้องต้นที่แข็งแกร่งของ SRP-1001 ในโรค FSHD และ SRP-1003 ในโรค DM1 โดยคาดว่าจะมีข้อมูลการเพิ่มขนาดยาหลายระดับในช่วงครึ่งหลังของปี 2026
• ความต้องการ ELEVIDYS กําลังฟื้นตัวหลังจากเหตุการณ์ด้านความปลอดภัยในปี 2025 แต่บริษัทคาดว่าจะมีการปรับตัวดีขึ้นอย่างค่อยเป็นค่อยไปในระยะใกล้
• กลุ่มผลิตภัณฑ์ PMO ยังคงมีความยั่งยืน โดยมีอัตราการยึดมั่นในการใช้ยาในโลกแห่งความเป็นจริงสูงกว่า 90% และมีหลักฐานที่ตีพิมพ์แล้วเกี่ยวกับประโยชน์ระยะยาวต่อผู้ป่วย
• ผู้บริหารระบุว่า Sarepta เชื่อว่าเทคโนโลยีการส่งยาและระดับการลดการแสดงออกของยีนของบริษัทสามารถเปรียบเทียบได้ดีกับคู่แข่งในโรค FSHD และ DM1

กลยุทธ์: ผลิตภัณฑ์ที่วางจําหน่ายแล้วและ Pipeline

Severino ซึ่งเข้าร่วม Sarepta ประมาณสองเดือนก่อนการประชุม กล่าวว่าบริษัทมีความพิเศษตรงที่มีผลิตภัณฑ์ที่วางจําหน่ายแล้วให้บริการผู้ป่วยอยู่แล้ว ขณะเดียวกันก็กําลังพัฒนา pipeline ที่มีศักยภาพการเติบโตสูง

• ELEVIDYS และกลุ่มผลิตภัณฑ์ PMO สร้างรายได้และสนับสนุนสถานะเงินสดที่แข็งแกร่ง
• กระแสเงินสดดังกล่าวช่วยสนับสนุนการระดมทุนสําหรับโปรแกรมการพัฒนาของบริษัท
• Pipeline มุ่งเน้นที่เทคโนโลยีการส่งยา siRNA ของ Sarepta ซึ่งบริษัทระบุว่าสามารถเข้าถึงกล้ามเนื้อในความเข้มข้นสูงและแม้กระทั่งเจาะเข้าสู่นิวเคลียสสมองส่วนลึกสําหรับการใช้งานด้านระบบประสาทส่วนกลาง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแพลตฟอร์มนี้มีคุณค่าเป็นพิเศษในโรคที่มีเป้าหมายทางพันธุกรรมที่ได้รับการพิสูจน์แล้วเป็นอย่างดี ซึ่งประสิทธิภาพการส่งยาและความปลอดภัยสามารถกําหนดความสําเร็จในระยะท้ายของการพัฒนาได้

Severino กล่าวว่าการจัดวางตัวของบริษัทมอบการผสมผสานที่หาได้ยากระหว่างรายได้ในปัจจุบันและศักยภาพการเติบโตในอนาคต "Sarepta มีเรื่องราวที่ไม่ธรรมดามาก และผมคิดว่าเราสามารถพูดได้จริงๆ ว่าเป็นสิ่งที่ไม่เหมือนใคร" เขากล่าว พร้อมเสริมว่าผลิตภัณฑ์ที่วางจําหน่ายแล้วมอบ "สถานะทางการเงินที่แข็งแกร่งและมั่นคงมาก และงบดุลที่แข็งแกร่งมาก"

อัปเดตเชิงพาณิชย์: การฟื้นตัวของ ELEVIDYS ยังคงค่อยเป็นค่อยไป

Sarepta ระบุว่า ELEVIDYS ยังคงฟื้นตัวจากการหยุดชะงักที่เกี่ยวข้องกับความปลอดภัยในปี 2025 ฝ่ายบริหารได้ทํางานเพื่อปรับสมดุลการสนทนากับแพทย์เพื่อให้พิจารณาความปลอดภัยและประโยชน์ร่วมกัน และได้ขยายขอบเขตการสนับสนุนเชิงพาณิชย์และทางการแพทย์

• บริษัทเผยแพร่ข้อมูลประสิทธิภาพระยะยาว 3 ปีในปี 2026 เพื่อเสริมสร้างโปรไฟล์ความเสี่ยงและประโยชน์
• บริษัทระบุว่าโรค Duchenne muscular dystrophy เป็นโรคที่ลุกลาม ทําให้ทุพพลภาพ และทําให้อายุสั้นลง ซึ่งทําให้ประโยชน์ระยะยาวมีความสําคัญเป็นพิเศษในการตัดสินใจรักษา
• ปริมาณการสนทนากับแพทย์เพิ่มขึ้นอย่างมาก โดยมีการพูดคุยที่สมดุลมากขึ้นเกี่ยวกับความปลอดภัยและประโยชน์
• สัญญาณเริ่มต้นของการทรงตัวได้รับการรายงานก่อนหน้านี้ และฝ่ายบริหารระบุว่าแนวโน้มดังกล่าวยังคงดําเนินต่อไป

อย่างไรก็ตาม บริษัทไม่คาดว่าจะมีการฟื้นตัวอย่างรวดเร็วในทันที Sarepta ระบุว่าช่วงครึ่งแรกของปี 2026 ได้รับประโยชน์จากคิวผู้ป่วยจํานวนมากที่สะสมมาจากปี 2025 เมื่อผู้ป่วยบางรายล่าช้าในการตัดสินใจแม้จะมีเหตุการณ์ด้านความปลอดภัย เนื่องจากเส้นทางจากการลงทะเบียนไปจนถึงการรักษาอาจใช้เวลาประมาณหกเดือน ฝ่ายบริหารจึงคาดว่าช่วงครึ่งหลังของปี 2026 จะอ่อนแอกว่าช่วงครึ่งแรกเล็กน้อย โดยประโยชน์ด้านรายได้ส่วนใหญ่น่าจะปรากฏในปี 2027

Severino กล่าวว่าบริษัทคาดว่าจะมีการสร้างตัวอย่างค่อยเป็นค่อยไปจากฐานที่ทรงตัวแล้ว มากกว่าจุดเปลี่ยนที่เกิดขึ้นอย่างฉับพลัน

กลุ่มผลิตภัณฑ์ PMO: ยั่งยืนและยังคงแข่งขันได้

กลุ่มผลิตภัณฑ์ PMO ยังคงเป็นหนึ่งในธุรกิจที่มั่นคงที่สุดของ Sarepta ฝ่ายบริหารระบุว่าผลิตภัณฑ์เหล่านี้วางจําหน่ายในตลาดมาหลายปีแล้วและได้สร้างหลักฐานจากโลกแห่งความเป็นจริงจํานวนมากที่แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ต่อผู้ป่วย

• ข้อมูลที่ตีพิมพ์แสดงให้เห็นระยะเวลาการเดินที่ยาวนานขึ้น
• การศึกษายังชี้ให้เห็นถึงการลดลงของสมรรถภาพปอดที่ช้าลงและการลดลงของสมรรถภาพหัวใจที่ช้าลง
• ฝ่ายบริหารระบุว่ากลุ่มผลิตภัณฑ์นี้ช่วยปรับปรุงอัตราการรอดชีวิตโดยรวม
• อัตราการยึดมั่นในการใช้ยาในโลกแห่งความเป็นจริงอยู่ที่สูงกว่า 90% ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็นสัญญาณของการรักษาผู้ป่วยที่แข็งแกร่ง

Sarepta ระบุว่ากลุ่มผลิตภัณฑ์นี้ควรจะยังคงอยู่ในตําแหน่งที่ดีเมื่อการแข่งขันเพิ่มขึ้นในปี 2027 รวมถึงจาก Dyne Therapeutics ซึ่งมีวันกําหนด PDUFA ในปีนั้น บริษัทระบุว่าประสบการณ์ที่ยาวนาน เส้นทางการชําระเงินคืน และระบบสนับสนุนผู้ป่วย รวมถึงการให้ยาทางหลอดเลือดที่บ้านและการนําทางผู้ป่วย สร้างฐานเชิงพาณิชย์ที่ยั่งยืน

"เราคิดว่าเราอยู่ในตําแหน่งที่ดีที่จะแข่งขันในตลาดระยะยาวนั้น" Severino กล่าว

Pipeline: FSHD, DM1 และโรค Huntington

บริษัทใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับโปรแกรม siRNA ซึ่งฝ่ายบริหารมองว่าเป็นแหล่งหลักของการสร้างมูลค่าระยะยาว

SRP-1001 ในโรค FSHD

ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ James Richardson กล่าวว่าข้อมูลการเพิ่มขนาดยาครั้งเดียวที่เผยแพร่ก่อนหน้านี้ในปี 2026 แสดงให้เห็นเภสัชจลนศาสตร์ที่ดีและการเพิ่มขึ้นของความเข้มข้นในกล้ามเนื้อตามสัดส่วนของขนาดยา

• ข้อมูลรวมแสดงให้เห็นการแก้ไข DUX4 มากกว่า 90%
• Richardson เปรียบเทียบกับ 40% ถึง 50% ที่เห็นในโปรแกรมของ Avidity
• ไม่พบความเป็นพิษที่จํากัดขนาดยา
• ฝ่ายบริหารอธิบายโปรไฟล์ความปลอดภัยว่าดีมาก
• คาดว่าส่วนการเพิ่มขนาดยาหลายระดับจะรายงานผลในช่วงครึ่งหลังของปี 2026
• คาดว่าการรายงานผลจะรวมถึงการให้ยาสูงถึง 8 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม โดยมีกลุ่มขนาดยาที่สูงกว่าหนึ่งกลุ่มที่ถูกเลื่อนออกไปด้วยเหตุผลด้านเวลา
• ไบโอมาร์กเกอร์ที่หมุนเวียนในกระแสเลือดแบบใหม่สําหรับการแก้ไข DUX4 กําลังได้รับการพัฒนาและตรวจสอบความถูกต้องเพื่อเผยแพร่ในช่วงปลายปี 2026
• คาดว่าจะมีกลุ่มขนาดยาที่สูงขึ้นในช่วงต้นปี 2027

Severino กล่าวว่าวิทยาศาสตร์นั้นน่าสนใจเป็นพิเศษเนื่องจาก DUX4 ไม่ควรแสดงออกหลังการพัฒนา ดังนั้นการแสดงออกที่ผิดปกติจึงเชื่อมโยงโดยตรงกับโรค "นี่คือสภาวะที่เราทราบว่ายิ่งมากยิ่งดีในแง่ของการลดการแสดงออก" เขากล่าว

SRP-1003 ในโรค DM1

สําหรับโรค DM1 Sarepta ระบุว่าข้อมูลการเพิ่มขนาดยาครั้งเดียวยังแสดงให้เห็นเภสัชจลนศาสตร์ที่ดี ความเข้มข้นในกล้ามเนื้อตามสัดส่วนของขนาดยา และไม่มีความเป็นพิษที่จํากัดขนาดยา

• มีหลักฐานเบื้องต้นของการมีส่วนร่วมกับเป้าหมาย
• คาดว่าส่วนการเพิ่มขนาดยาหลายระดับจะรายงานผลในช่วงครึ่งหลังของปี 2026
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการเผยแพร่ควรรวมถึงการลดการแสดงออกของ DMPK และความเชื่อมโยงกับการแก้ไข splicing
• คาดว่าจะมีกลุ่มขนาดยาที่สูงขึ้นในช่วงต้นปี 2027
• บริษัทระบุว่ามีเป้าหมายที่จะบรรลุระดับการลดการแสดงออกที่เหนือกว่าคู่แข่ง โดยอ้างถึงการลดการแสดงออกที่ประมาณ 30% ถึง 40% สําหรับ Novartis

Richardson กล่าวว่าความพ่ายแพ้ในระยะที่ III ของ Novartis ในโรค DM1 อาจสะท้อนถึง "บทลงโทษของผู้บุกเบิก" จากการออกแบบการทดลองมากกว่าความล้มเหลวของเป้าหมายเอง เขากล่าวว่า Sarepta สามารถเรียนรู้จากประสบการณ์นั้น รวมถึงคําถามเกี่ยวกับการเลือก endpoint การแบ่งชั้นของ baseline dystonia และการเลือกประชากรในการศึกษา

"ผมคิดว่าค่อนข้างเป็นไปได้ที่พวกเขาจะต้องจ่ายบทลงโทษของผู้บุกเบิกที่นี่" Richardson กล่าว "เราเคยทําแบบนั้นหลายครั้งใน DMD"

โรค Huntington

Sarepta ยังชี้ให้เห็นโปรแกรมโรค Huntington ของบริษัทเป็นตัวอย่างของวิธีที่แพลตฟอร์มการส่งยา siRNA ของบริษัทสามารถขยายออกไปนอกเหนือจากความผิดปกติของระบบประสาทและกล้ามเนื้อ ฝ่ายบริหารระบุว่าเทคโนโลยีนี้สามารถเข้าถึงนิวเคลียสสมองส่วนลึกได้ ซึ่งอาจขยายขอบเขตการรักษาของบริษัทออกไปตามกาลเวลา

ภูมิทัศน์การแข่งขัน: Sarepta เห็นโอกาสในการสร้างความแตกต่าง

ฝ่ายบริหารโต้แย้งซ้ําแล้วซ้ําเล่าว่าโปรแกรมของบริษัทได้รับการออกแบบมาเพื่อแข่งขันในด้านความลึกของการลดการแสดงออกและคุณภาพการส่งยา

• ในโรค FSHD Sarepta ระบุว่าการแก้ไข DUX4 ที่สูงกว่า 90% ของบริษัทเปรียบเทียบได้ดีกับช่วง 40% ถึง 50% ของ Avidity
• ในโรค DM1 บริษัทระบุว่าการลดการแสดงออกมากขึ้นควรแปลเป็นชีววิทยาที่ดีขึ้น และเชื่อว่าโปรแกรมของบริษัทสามารถเกินระดับที่เห็นในแนวทางการแข่งขัน
• ในด้าน PMO Sarepta ระบุว่าประวัติการดําเนินงานที่ยาวนานและหลักฐานจากโลกแห่งความเป็นจริงควรช่วยปกป้องกลุ่มผลิตภัณฑ์เมื่อตลาดมีการแข่งขันมากขึ้น

ฝ่ายบริหารยังระบุว่าข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้นมีข้อมูลที่เป็นประโยชน์อย่างผิดปกติในโรคเหล่านี้เนื่องจากสาเหตุทางพันธุกรรมเป็นที่เข้าใจดี นั่นทําให้ง่ายขึ้นในการตัดสินว่าโปรแกรมมีแนวโน้มที่จะประสบความสําเร็จในการพัฒนาระยะต่อไปหรือไม่

แนวโน้มในอนาคตและตัวเร่งที่กําลังจะมาถึง

แผนงานระยะใกล้ของ Sarepta สร้างขึ้นรอบๆ การเผยแพร่ข้อมูลและความพยายามขยายฉลากที่เป็นไปได้ในโรค Duchenne muscular dystrophy ในผู้ป่วยที่ไม่สามารถเดินได้

• ข้อมูลการเพิ่มขนาดยาหลายระดับของ SRP-1003 และ SRP-1001 คาดว่าจะมีทั้งคู่ในช่วงครึ่งหลังของปี 2026
• คาดว่าจะมีกลุ่มขนาดยาที่สูงขึ้นสําหรับทั้งสองโปรแกรมในช่วงต้นปี 2027
• ENDEAVOR Cohort 8 กําลังศึกษา sirolimus และความปลอดภัยของตับในผู้ป่วยที่ไม่สามารถเดินได้
• บริษัทหวังว่าการศึกษาจะแสดงให้เห็นการลดลง 50% ของอุบัติการณ์การบาดเจ็บตับเฉียบพลัน
• คาดว่าการลงทะเบียนจะเสร็จสิ้นในปี 2026 โดยมีข้อมูล 12 สัปดาห์ในไตรมาสแรกของปี 2027
• Sarepta วางแผนที่จะพบกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ในไตรมาสแรกของปี 2027 พร้อมข้อมูลเหล่านั้น

ฝ่ายบริหารระบุว่า Cohort 8 อาจกลายเป็นศูนย์กลางของการอภิปรายเกี่ยวกับการขยายฉลากไปยังประชากรที่ไม่สามารถเดินได้

สถานะทางการเงินและผลกระทบต่อตลาด

Sarepta ไม่ได้ให้การอัปเดตผลประกอบการเต็มรูปแบบในการประชุม แต่ผู้บริหารเน้นย้ําถึงความยืดหยุ่นทางการเงินของบริษัท พวกเขากล่าวว่ารายได้จากผลิตภัณฑ์ที่วาง

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน