Vertex ในงานประชุมด้านการดูแลสุขภาพของ Morgan Stanley: ธุรกิจโรคไตกลายเป็นจุดสนใจหลัก

Vertex Pharmaceuticals (VRTX) ใช้โอกาสในวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 ในงาน Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอแผนการเติบโตที่กว้างขึ้นนอกเหนือจากโรคซิสติกไฟโบรซิส พร้อมทั้งยอมรับถึงความเสี่ยงด้านกฎระเบียบและเชิงพาณิชย์ที่ยังคงอยู่ข้างหน้า ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Reshma Kewalramani กล่าวว่าบริษัทใช้เวลากว่าหนึ่งทศวรรษในการสร้างพอร์ตโฟลิโอที่หลากหลาย แต่ยังระบุด้วยว่าโปรแกรมสําคัญยังคงต้องเผชิญกับอุปสรรคด้านการอนุมัติ การทดลอง และการชดเชยค่ารักษาพยาบาล

หุ้นของบริษัทปรับตัวลดลงในการซื้อขายก่อนตลาดเปิด โดยร่วงลง 1.06% มาอยู่ที่ $510 จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $515.44

ประเด็นสําคัญ

• Vertex ระบุว่ากําลังพัฒนาจากบริษัทที่เน้นโรคซิสติกไฟโบรซิสไปสู่ผู้ผลิตยาแบบหลายเสาหลัก ครอบคลุมยาโรคไต การตัดต่อยีน การบรรเทาอาการปวดเฉียบพลัน และโปรแกรมโรคต่อมไร้ท่อหายาก
• กลุ่มผลิตภัณฑ์โรคไตเป็นจุดสนใจหลัก นําโดย pove ในโรค IgA nephropathy และ inaxaplin ในโรคไตที่เกิดจาก APOL1
• ฝ่ายบริหารระบุว่าได้พูดคุยกับผู้จ่ายเงินในสหรัฐอเมริกามากกว่า 70% เกี่ยวกับ pove แล้ว และคาดว่าการชดเชยค่ารักษาจะสอดคล้องกับการรักษาโรคไตในปัจจุบัน
• Vertex เน้นย้ําถึงตัวเร่งปฏิกิริยาในระยะใกล้หลายประการ รวมถึงวันที่ PDUFA สําหรับ pove ในวันที่ 30 พ.ย. และการอ่านผลข้อมูลหลายครั้งสําหรับ inaxaplin
• แม้จะมีกลยุทธ์ที่ดูดี บริษัทยังคงเน้นย้ําว่าการอนุมัติ ผลการทดลอง และการยอมรับของผู้จ่ายเงินยังคงมีความไม่แน่นอน

การเปลี่ยนแปลงเชิงกลยุทธ์นอกเหนือจากโรคซิสติกไฟโบรซิส

Kewalramani กล่าวว่า Vertex ใช้เวลากว่า 10 ปีในการสร้างเสาหลักด้านการรักษาสี่ประการ:

• โรคซิสติกไฟโบรซิส ซึ่งยังคงเป็นรากฐานของธุรกิจ
• การตัดต่อยีน นําโดย CASGEVY
• การบรรเทาอาการปวดเฉียบพลัน นําโดย JOURNAVX
• ยาโรคไต โดยมี pove และ inaxaplin เป็นสินทรัพย์หลัก

เธอยังชี้ให้เห็นถึงโรคต่อมไร้ท่อหายากผ่านการซื้อกิจการ Crinetics รวมถึง PALSONIFY สําหรับโรค acromegaly และ atumelnant สําหรับโรค congenital adrenal hyperplasia และ Cushing’s disease

ข้อความของบริษัทคือไม่ต้องการพึ่งพาพื้นที่โรคเดียวอีกต่อไป แต่กําลังสร้างแพลตฟอร์มที่มีผลิตภัณฑ์หลายรายการและหลายข้อบ่งชี้ มุ่งเป้าไปที่การเติบโตในระยะยาวและมูลค่าสําหรับผู้ถือหุ้น

ยาโรคไตกลายเป็นเรื่องราวการเติบโตหลัก

การอภิปรายที่ละเอียดที่สุดมุ่งเน้นไปที่พอร์ตโฟลิโอโรคไตของ Vertex ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นโอกาสเชิงพาณิชย์และวิทยาศาสตร์ที่สําคัญ

Pove ในโรค IgA nephropathy

• Pove หรือที่รู้จักในชื่อ pegcetacoplan มีวันที่ PDUFA คือ 30 พ.ย.
• Vertex กําลังวางตําแหน่งให้เป็นยาที่แตกต่างในฐานะผู้เข้าสู่ตลาดรายที่สามในกลุ่ม APRIL และ BAFF
• Kewalramani กล่าวว่ายาแสดงประสิทธิภาพเชิงตัวเลขที่แข็งแกร่งในด้าน proteinuria, hematuria และระดับ Gd-IgA1
• เธอกล่าวว่าโปรไฟล์ความปลอดภัย "ดีมาก"
• บริษัทเน้นย้ําการให้ยาเดือนละครั้งผ่าน auto-injector ขนาด 0.46 มล. ซึ่งอธิบายว่าเป็นมิตรกับผู้ป่วยอย่างมาก

Vertex กล่าวว่าได้พูดคุยกับผู้จ่ายเงินในสหรัฐอเมริกามากกว่า 70% ตั้งแต่ฤดูร้อนปี 2023 แล้ว การพูดคุยเหล่านั้นถูกอธิบายว่า "มีประสิทธิผลและเป็นบวก" โดยผู้จ่ายเงินดูเหมือนจะคุ้นเคยกับโรค จุดสิ้นสุด proteinuria และคุณค่าของการรักษาที่ชะลอการดําเนินโรค

บริษัทประเมินโอกาสของโรค IgA nephropathy ที่ประมาณ 150,000 ราย ในสหรัฐอเมริกาและยุโรป โดยมีผู้ป่วยอีก 1 ล้านรายในเอเชียผ่านความร่วมมือกับ Zai Pharma ในจีน และ Ono Pharmaceutical ในญี่ปุ่น

Vertex ยังกล่าวว่ากําลังสร้างหนึ่งในกองกําลังขายโรคไตที่ใหญ่ที่สุด ออกแบบมาเพื่อเข้าถึงทั้งศูนย์ความเป็นเลิศและแพทย์โรคไตในชุมชน

เหตุใด Vertex จึงไม่เปิดเผยข้อมูล GFR ก่อนกําหนด

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าบริษัทเลือกที่จะไม่เปิดเผยข้อมูล GFR หนึ่งปีก่อนกําหนด แม้ว่า FDA จะระบุว่าข้อมูลหนึ่งปีอาจเป็นที่ยอมรับได้ เหตุผลที่ Vertex ระบุคือเพื่อรักษาชุดข้อมูลทั้งหมดสําหรับหน่วยงานกํากับดูแลทั่วโลก เช่น European Medicines Agency, MHRA และหน่วยงานในเอเชีย ซึ่งยังคงต้องการข้อมูล GFR สองปี

Kewalramani กล่าวว่าการตัดสินใจนี้ปกป้องกลยุทธ์ระหว่างประเทศในระยะยาวของ Vertex แม้ว่าจะทําให้การตัดข้อมูลที่เป็นไปได้ในระยะใกล้ล่าช้าออกไป

ข้อบ่งชี้ต่อเนื่องสําหรับ pove

• Membranous nephropathy: โปรแกรมระยะที่ III โดยคณะกรรมการติดตามข้อมูลเลือกขนาด 80 มก. ที่ใช้ในการทดลอง RUBY-3 ระยะที่ II
• Myasthenia gravis: โปรแกรมระยะที่ II ที่สร้างขึ้นรอบโครงสร้าง TACI ที่ผ่านการดัดแปลง

เธอกล่าวว่าทั้งสองข้อบ่งชี้มีความน่าสนใจทางชีววิทยาเนื่องจากบทบาทของเส้นทาง B-cell ใน membranous nephropathy Vertex เห็นความคล้ายคลึงของ biomarker ใน PLA2R คล้ายกับ Gd-IgA1 ใน IgA nephropathy ใน myasthenia gravis เธอกล่าวว่าข้อมูล TACI wild-type จากการศึกษาระยะที่ II เฉพาะในจีน "ดีมาก" และบริษัทเชื่อว่าแนวทางการให้ยาอย่างต่อเนื่องอาจมีประโยชน์เมื่อเทียบกับการรักษาแบบเป็นรอบ

Inaxaplin ในโรคไตที่เกิดจาก APOL1

Vertex กล่าวว่า inaxaplin เป็นสินทรัพย์โรคไตหลักที่สองและเป็นโอกาสในการเป็นผู้เข้าสู่ตลาดรายแรกในกลุ่มประชากรที่ยังขาดการรักษา

• กลุ่มผู้ป่วยเป้าหมายในสหรัฐอเมริกาอยู่ที่ประมาณ 100,000 ถึง 150,000 ราย
• การทดลอง AMPLITUDE ระยะที่ III อยู่ในเส้นทางสําหรับการวิเคราะห์ระหว่างกาลในต้นปี 2025 โดยอิงจากการลดลงของ GFR หนึ่งปี
• การศึกษา AMPLIFY ระยะที่ II คาดว่าจะรายงานผลในฤดูใบไม้ร่วงปี 2024
• AMPLIFY กําลังศึกษาผู้ป่วยที่มี proteinuria ระดับปานกลางและผู้ป่วยที่มีโรคเบาหวานชนิดที่ II ร่วมด้วย

ฝ่ายบริหารกล่าวว่า FDA ได้ตกลงในเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนที่เป็นไปได้โดยอิงจาก GFR หนึ่งปี แม้ว่า proteinuria ยังไม่ได้รับการยอมรับเป็นจุดสิ้นสุดในโรคนี้ สําหรับการศึกษาระยะที่ II Vertex กล่าวว่าการปรับปรุง proteinuria 20% ถึง 30% จะถูกมองในแง่บวก และแม้แต่การปรับปรุงสองหลักก็อาจมีความสําคัญ บริษัทตั้งข้อสังเกตว่าหลักฐานทางประวัติศาสตร์ชี้ให้เห็นว่าการปรับปรุง proteinuria 14% ถึง 15% ยังคงสามารถเชื่อมโยงกับผลลัพธ์ที่ดีขึ้นได้

Vertex กล่าวว่าโรคไตที่เกิดจาก APOL1 มีการดําเนินโรคอย่างรวดเร็ว โดยผู้ป่วยที่มี APOL1 alleles สองตัวมีความเสี่ยงในการดําเนินโรคสูงกว่าผู้ที่ไม่มีตัวแปรถึงห้าถึงหกเท่า และยังกล่าวอีกว่าในปัจจุบันยังไม่มีการรักษาแบบกําหนดเป้าหมายที่ได้รับการอนุมัติ

เพื่อสนับสนุนความพร้อมในการเปิดตัว Vertex กล่าวว่าได้ทํางานร่วมกับ Natera ในโปรแกรมการทดสอบทางพันธุกรรมเป็นเวลาสามถึงสี่ปี โดยเสนอการทดสอบฟรีให้กับแพทย์โรคไต บริษัทกล่าวว่าสิ่งนี้ช่วยระบุผู้ป่วยได้แล้วและควรช่วยให้การนําไปใช้เชิงพาณิชย์เร็วขึ้นหากยาได้รับการอนุมัติ

ฝ่ายบริหารยังกล่าวว่าประมาณ 70% ของฐานแพทย์มีความทับซ้อนกันระหว่างโรค IgA nephropathy และโรคไตที่เกิดจาก APOL1 ซึ่งควรช่วยให้ทีมขายชุดเดียวกันครอบคลุมทั้งสองผลิตภัณฑ์ Vertex อธิบาย AMKD ว่าเป็น "โอกาสแรกของการแพทย์แม่นยําในสาขาโรคไต"

กลุ่มผลิตภัณฑ์ CF ยังคงสร้างรายได้และมีพื้นที่เติบโต

แม้ว่าบริษัทจะขยายไปสู่พื้นที่ใหม่ โรคซิสติกไฟโบรซิสยังคงเป็นส่วนสําคัญของธุรกิจและเป็นแหล่งของการเติบโตอย่างต่อเนื่อง

Vertex กล่าวว่า ALYFTREK ซึ่งเป็นการรักษา CF รุ่นต่อไป ได้รับการอนุมัติในส่วนใหญ่ของภูมิภาคแล้วและกําลังเปิดตัวทั่วโลก บริษัทยังดําเนินการใน:

• การขยายอายุสําหรับเด็กอายุ 2 ถึง 5 ปี
• การขยายทางภูมิศาสตร์ไปยังตลาดเช่น บราซิล และตุรกี
• การเปลี่ยนผู้ป่วยจาก TRIKAFTA เป็น ALYFTREK ตามความเหมาะสม
• การเข้าถึงผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์หายากมากในตลาดขนาดเล็กเช่น อิตาลี

Kewalramani กล่าวว่า Vertex กําลังดําเนินการพัฒนายา CF รุ่นต่อๆ ไป รวมถึง Next Gen 3.0, 4.0 และต่อจากนั้น โดยมีเป้าหมายเพื่อผลักดันระดับ sweat chloride ให้ใกล้เคียงกับที่พบในผู้ที่เป็น carrier ที่มีสุขภาพดี เธอกล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าได้บรรลุจุดอิ่มตัวสําหรับ ppFEV1 หรือเปอร์เซ็นต์ปริมาตรอากาศที่หายใจออกแรงใน 1 วินาทีที่คาดการณ์แล้ว

Vertex ยังกล่าวว่าข้อมูลในโลกจริงแสดงให้เห็นการรักษาการทํางานของปอดที่แข็งแกร่งกว่าที่การทดลองทางคลินิกแนะนํา และสิ่งนี้ช่วยให้บริษัทรักษาราคาให้คงที่ในบางประเทศ เธอกล่าวว่าสิ่งนี้ไม่สามารถทําได้ทุกที่ แต่สนับสนุนกรณีของบริษัทกับผู้จ่ายเงิน

อัปเดตเชิงพาณิชย์และไปป์ไลน์อื่นๆ

CASGEVY

• Vertex กล่าวว่าการรักษาด้วยการตัดต่อยีนยังคงขยายตัวในหลายภูมิภาค
• บริษัทกล่าวว่าขณะนี้สามารถมองเห็นเส้นทางของผู้ป่วยได้ชัดเจนขึ้น ตั้งแต่การเก็บรวบรวมจนถึงการให้ยา
• Kewalramani ย้ําว่าเธอเชื่อว่า CASGEVY "จะเติบโตเป็นสินทรัพย์มูลค่าหลายพันล้านดอลลาร์"

JOURNAVX

• Vertex อธิบาย JOURNAVX ว่าเป็นการรักษาอาการปวดแบบไม่ใช้โอปิออยด์รายแรกที่เปิดตัวในรอบกว่าสองทศวรรษ
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผลการดําเนินงานเชิงพาณิชย์ในช่วงต้นเป็นไปในทางบวก

การรักษาด้วยเซลล์ Semma สําหรับโรคเบาหวานชนิดที่ I

• Vertex กล่าวว่าโปรแกรมยังคงอยู่ในการพัฒนาระยะที่ I/II
• บริษัทอธิบายว่าเป็นการรักษาที่อาจ "รักษาได้ครั้งเดียวหายขาด"
• กล่าวว่าโปรแกรม Type O ผ่านการตรวจสอบยาใหม่เพื่อการสืบสวน ซึ่งอาจขยายฐานผู้ป่วยนอกเหนือจาก Type A

Atumelnant จากข้อตกลง Crinetics

• Vertex กล่าวว่า atumelnant อยู่ในระยะที่ III สําหรับโรค congenital adrenal hyperplasia
• ยังอยู่ในระยะที่ I/II สําหรับโรค Cushing’s disease
• บริษัทกล่าวว่าทั้งสองข้อบ่งชี้อาจสนับสนุนโอกาสมูลค่าหลายพันล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารประเมินประชากร CAH ในสหรัฐอเมริกาที่ 15,000 ถึง 20,000 ราย โดยมีอีก 15,000 รายนอกสหรัฐอเมริกา

โปรแกรมความเจ็บปวด NaV1.7 และ NaV1.8

• Vertex กล่าวว่าโปรแกรมการรวมกันอยู่ในการพัฒนาก่อนคลินิกขั้นสูง
• บริษัทกล่าวว่าได้ระบุสารเคมีและกําลังดําเนินขั้นตอนมาตรฐานสู่การทดสอบทางคลินิก

แนวโน้มในอนาคตและตัวเร่งปฏิกิริยาในระยะใกล้

Vertex ชี้ให้เห็นถึงเหตุการณ์หลายอย่างในช่วง 6 ถึง 12 เดือนข้างหน้าที่อาจกําหนดความสนใจของนักลงทุน:

• วันที่ PDUFA สําหรับ pove ในโรค IgA nephropathy คือ 30 พ.ย.
• ข้อมูลระยะที่ II ของ AMPLIFY สําหรับ inaxaplin ในฤดูใบไม้ร่วงปี 2024
• การวิเคราะห์ระหว่างกาลระยะที่ III ของ AMPLITUDE สําหรับ inaxaplin ในต้นปี 2025
• การยื่นขอ ALYFTREK สําหรับเด็กอายุ 2 ถึง 5 ปีอย่างต่อเนื่อง
• การเปิดตัว ALYFTREK ในตลาดเกิดใหม่อย่างต่อเนื่อง

ในช่วงหนึ่งถึงสองปีข้างหน้า บริษัทคาดว่าจะมีข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ pove ใน membranous nephropathy และ myasthenia gravis พร้อมกับความคืบหน้าเพิ่มเติมในโปรแกรม CF รุ่นต่อไปและการสร้างทีมขายโรคไต

อย่างไรก็ตาม ฝ่ายบริหารย้ําซ้ําๆ ว่าเส้นทางนี้ไม่ปราศจากความเสี่ยง Pove ยังไม่ได้รับการอนุมัติ ข้อมูลของ inaxaplin ยังคงรอดําเนินการ การยอมรับของผู้จ่ายเงินยังไม่ได้รับการรับรอง และเส้นทางกฎระเบียบสําหรับข้อบ่งชี้ที่ขยายออกไปบางส่วนยังคงเปิดอยู่

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ Kewalramani กลับมาที่ธีมเดิมหลายครั้ง ได้แก่ การสร้างความแตกต่าง กลยุทธ์ระดับโลก และการดําเนินงานเชิงพาณิชย์

• เกี่ยวกับวิธีที่ pove โดดเด่นในฐานะผู้เข้าสู่ตลาดรายที่สามในพื้นที่ APRIL และ BAFF เธอชี้ให

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน