Generate Biomedicines ในงาน Morgan Stanley: ไปป์ไลน์ AI ขยายตัว

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 Generate Biomedicines (GENB) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอภาพลักษณ์ของบริษัทในฐานะมากกว่าแค่บริษัทที่มียาเพียงตัวเดียว โดย Michael Nally ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร และ Jason Silvers ประธานและประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน ได้ชี้แจงว่า Platform ที่ขับเคลื่อนด้วย AI ของบริษัทกําลังสร้างไปป์ไลน์ที่เติบโตขึ้นอย่างต่อเนื่อง แม้จะเผชิญกับความไม่แน่นอนด้านกฎระเบียบ แรงกดดันด้านราคา และการรอคอยข้อมูลระยะปลายที่ยังอีกยาวนาน

ราคาหุ้นในช่วงก่อนตลาดเปิดอยู่ที่ $15.50 ลดลง 1.4% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $15.72 โดยราคาหุ้นยังคงอยู่ในช่วง 52 สัปดาห์ที่ $11 ถึง $22.67

ประเด็นสําคัญ

• Generate Biomedicines ระบุว่ากําลังสร้าง "Platform ที่มีไปป์ไลน์" โดยไม่พึ่งพาสินทรัพย์หลักเพียงตัวเดียว
• โปรแกรมหลัก GB-0895 คือแอนติบอดีต้าน TSLP ออกฤทธิ์ยาวนาน ที่มีศักยภาพในการให้ยาทุก 6 เดือน และมีความสามารถในการจับแน่นกว่า TEZSPIRE
• บริษัทมีเงินสด 457 ล้านดอลลาร์ และระบุว่ามีเงินทุนเพียงพอจนถึงช่วงต้นปี 2028
• การทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 สําหรับโรคหืดจํานวน 2 การทดลอง คาดว่าจะปิดรับสมัครผู้ป่วยภายในสิ้นปี 2027 และคาดว่าจะได้รับข้อมูลผลลัพธ์ในช่วงปลายปี 2028
• ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงเป้าหมายความร่วมมือ โปรแกรมด้านมะเร็งวิทยาและระบบทางเดินหายใจใหม่ รวมถึงการแข่งขันที่เพิ่มขึ้นจากบริษัทไบโอเทคทั้งในสหรัฐฯ และจีน

Platform มาก่อน ไปป์ไลน์ตามมา

Nally กล่าวว่าสารสําคัญหลักของ Generate คือแนวทางการเรียนรู้ของเครื่องจักรกําลังเปลี่ยนแปลงวิธีการค้นพบและพัฒนายา โดยเขาอธิบายบริษัทว่าเป็น "Platform ที่มีไปป์ไลน์" และโต้แย้งว่าโปรแกรมทางคลินิกแรกเป็นเพียงจุดเริ่มต้นของความพยายามที่กว้างขวางกว่านั้น

"ความเป็นจริงคือโปรแกรมแรกของเรา ซึ่งเป็นแอนติบอดีต้าน TSLP นั้นเป็นโมเลกุลที่ยอดเยี่ยมมาก" Nally กล่าว "มันจะเป็นประโยชน์อย่างมากต่อผู้ป่วย ในขณะเดียวกัน มันคือการแสดงออกครั้งแรกของสิ่งที่เราคิดว่าเป็นวิธีการผลิตยาที่เปลี่ยนแปลงโลก"

ฝ่ายบริหารระบุว่าโมเดล Generative ของบริษัท ซึ่งมีมาก่อนกระแส AI ในปัจจุบัน ได้สร้าง GB-0895 ขึ้นเมื่อประมาณ 5 ปีที่แล้ว โดยบริษัทระบุว่าโมเลกุลดังกล่าวแสดงให้เห็น:

• ความสามารถในการจับที่ดีกว่า TEZSPIRE ประมาณ 20 เท่า โดยมีการจับที่ระดับ 100 เฟมโตโมลาร์เทียบกับมาตรฐาน
• ครึ่งชีวิต 98 วัน ซึ่งอาจรองรับการให้ยาทุก 6 เดือน
• ความอิ่มตัวของเป้าหมาย 99.9% ที่ขนาดยา 300 มก. ใกล้เคียงกับขนาดยาที่ได้รับการอนุมัติของ TEZSPIRE ที่ 210 มก.
• การปรับปรุงความแรงประมาณ 5 เท่าในการศึกษาก่อนทางคลินิก

Generate ระบุว่ายาดังกล่าวถูกวางตําแหน่งให้เป็นยาที่มีความสะดวกในการใช้มากกว่าการเน้นประสิทธิภาพ แม้ว่าฝ่ายบริหารจะระบุว่าการปฏิบัติตามการรักษาที่ดีขึ้นยังคงสามารถปรับปรุงผลลัพธ์ในโลกแห่งความเป็นจริงได้

ฐานะทางการเงินและแผนการระดมทุน

Silvers กล่าวว่า Generate มีเงินสด 457 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสที่ 2 ซึ่งทําให้มีเงินทุนเพียงพอจนถึงช่วงต้นปี 2028 โดยระยะเวลาดังกล่าวคาดว่าจะครอบคลุมงานด้านมะเร็งวิทยาในระยะที่ 1 การปิดรับสมัครผู้ป่วยในการทดลองโรคหืด และการพัฒนา Platform อย่างต่อเนื่อง

บริษัทระบุว่ากําลังแสวงหาแหล่งเงินทุนหลายแหล่งพร้อมกัน ได้แก่:

• ความร่วมมือเชิงกลยุทธ์
• ตลาดทุนหุ้น
• การจัดหาเงินทุนเฉพาะผลิตภัณฑ์
• ความร่วมมือเชิงพาณิชย์ที่อาจเกิดขึ้น

Generate ยังระบุด้วยว่าคาดว่าจะมีเงินทุนเพียงพอ ผ่านการผสมผสานตัวเลือกเหล่านี้ เพื่อก้าวข้ามการอ่านผลข้อมูลการทดลองระยะที่ 3 สําหรับโรคหืดในปี 2028

ในด้านความร่วมมือ ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีโปรแกรมร่วมกับ Amgen และ Novartis ที่อาจสร้างเป้าหมายที่มีนัยสําคัญ โดยข้อตกลงมีโครงสร้างที่จ่ายเงินเมื่อบรรลุเป้าหมายทางเทคนิคที่กําหนดไว้ล่วงหน้า โดยมีการชําระเงินเป้าหมายที่อาจสูงถึงระดับกลางถึงบนของ 300 ล้านดอลลาร์ต่อโปรแกรม และค่าลิขสิทธิ์ตั้งแต่ระดับกลางหลักเดียวถึงระดับต่ําสองหลัก

บริษัทระบุว่าได้รับเป้าหมายแรกจาก Amgen แล้ว และคาดว่าจะได้รับการชําระเงินเพิ่มเติมในช่วง 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้าจากทั้งสองพันธมิตร

ความก้าวหน้าของไปป์ไลน์ทางคลินิก

Generate ระบุว่าไปป์ไลน์ของบริษัทขณะนี้มีโปรแกรม 5 โปรแกรมที่เข้าสู่การทดลองทางคลินิกแล้ว ซึ่งช่วยลดความกังวลว่าโมเลกุลที่ออกแบบด้วยคอมพิวเตอร์อาจมีความเสี่ยงสูงเกินไปหรือกระตุ้นภูมิคุ้มกัน ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมเหล่านั้นแสดงให้เห็นถึงภูมิคุ้มกันต่ําและโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดี

GB-0895 ในโรคหืดรุนแรง

GB-0895 คือสินทรัพย์หลักของบริษัทและเป็นโปรแกรมภายในที่ก้าวหน้าที่สุด โดยมุ่งเป้าไปที่ TSLP ซึ่งเป็นเส้นทางที่ได้รับการพิสูจน์แล้วโดย TEZSPIRE ของ AstraZeneca แต่ Generate ระบุว่าโมเลกุลของตนได้รับการออกแบบเพื่อระยะเวลาที่ยาวนานขึ้นและการจับที่แน่นขึ้น

ฝ่ายบริหารเน้นย้ําประเด็นสําคัญหลายประการเกี่ยวกับโปรแกรมโรคหืด:

• การทดลองระยะที่ 3 จํานวน 2 การทดลอง ได้แก่ SOLAIRIA-1 และ SOLAIRIA-2 กําลังดําเนินการในฐานะการศึกษาซ้ํา
• การทดลองแต่ละครั้งออกแบบสําหรับผู้ป่วย 786 ราย
• การศึกษามีพลังทางสถิติที่ 94% สําหรับจุดสิ้นสุดอีโอซิโนฟิลต่ํากว่า 300 และ 99% สําหรับผู้ป่วยทุกราย
• คาดว่าการรับสมัครจะเสร็จสิ้นภายในสิ้นปี 2027
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลผลลัพธ์หลักในช่วงปลายปี 2028 โดยใช้จุดสิ้นสุด 52 สัปดาห์
• ได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบใน 39 จาก 42 ประเทศ ณ เวลาเริ่มต้นการทดลอง

การทดลองรับสมัครผู้ป่วยที่มีการกําเริบที่บันทึกไว้อย่างน้อย 2 ครั้งในปีก่อนเริ่มการศึกษา Generate ระบุว่าข้ามการทดลองประสิทธิภาพระยะที่ 2 และเข้าสู่ระยะที่ 3 โดยตรง โดยอิงจากข้อมูลไบโอมาร์กเกอร์ ความอิ่มตัวของเป้าหมาย และข้อเสนอแนะจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา

ในการประชุม European Respiratory Society บริษัทระบุว่าแสดงให้เห็นถึงการลดลงอย่างต่อเนื่องของอีโอซิโนฟิล IL-5 IL-13 และ FeNO เป็นเวลาประมาณ 1 ปี โดยไม่มีสัญญาณของการลดลงในช่วงปลายระยะเวลาการให้ยาที่ขนาด 300 มก.

Nally กล่าวว่าบริษัทมีความเชื่อมั่นในโอกาสของโปรแกรมนี้ เนื่องจากข้อมูลไบโอมาร์กเกอร์ ความอิ่มตัวของเป้าหมาย และบรรทัดฐานที่กําหนดโดยแนวทางการพัฒนาเชิงรุกของ GSK ในโมเลกุลที่คล้ายคลึงกัน

GB-4362 ในมะเร็งวิทยา

Generate ยังได้หารือเกี่ยวกับ GB-4362 ซึ่งเป็นแอนติบอดีใหม่ที่ออกแบบมาเพื่อทําให้ MMAE payload ที่แยกออกมาจากยาคอนจูเกตแอนติบอดี-ยา (ADC) เป็นกลาง โดยไม่รบกวนยาที่ยังสมบูรณ์

บริษัทระบุว่าโปรแกรมนี้มุ่งเป้าไปที่ผลข้างเคียงสําคัญของ ADC ที่ใช้ MMAE ได้แก่ โรคเส้นประสาทส่วนปลาย Nally กล่าวว่าเป้าหมายคือการแยกความเป็นพิษของ payload ออกจากผลการฆ่าเซลล์มะเร็งของ ADC

รายละเอียดสําคัญ ได้แก่:

• การเพิ่มขนาดยาในระยะที่ 1 เสร็จสิ้นแล้ว
• คาดว่าจะได้รับผลการหาขนาดยาในช่วงต้นปี 2027
• งานก่อนทางคลินิกแสดงให้เห็นการลดลงของ MMAE อิสระสูงถึง 80% ในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์และหนู
• โปรแกรมไม่ได้ลดการฆ่าเนื้องอกในการศึกษาเหล่านั้น
• ยังแสดงให้เห็นการลดลงของความเป็นพิษต่อผิวหนังและภาวะเม็ดเลือดขาวต่ํา
• ได้รับการกําหนดให้เป็น FDA Fast Track
• ข้อบ่งชี้เป้าหมายแรกคือมะเร็งทางเดินปัสสาวะ

Generate ระบุว่าการออกแบบระยะที่ 1 มีเป้าหมายเพื่อหาขนาดยาที่ลด MMAE อิสระได้ 50% แม้ว่า FDA จะระบุว่าการลดลงสูงถึง 80% อาจเป็นที่ยอมรับได้ บริษัทวางแผนที่จะขยายไปสู่กลุ่มผู้ป่วย 40 ถึง 60 รายที่มีโรคเส้นประสาทส่วนปลายระดับ 1 บน PADCEV และ KEYTRUDA เพื่อดูว่ายาสามารถป้องกันการลุกลามไปสู่ระดับ 2 ได้หรือไม่

ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมนี้ไม่มีความสัมพันธ์อย่างเป็นทางการกับ PADCEV และกําลังถูกนํามาใช้เสริมบนการรักษามาตรฐานปัจจุบันของ KEYTRUDA บวก PADCEV บริษัทยังระบุด้วยว่าอาจมีโอกาสในการรวมสูตรยาในอนาคตกับ ADC ที่ใช้ MMAE

ความร่วมมือกับ Amgen และ Novartis

Generate ระบุว่าความร่วมมือกับ Amgen และ Novartis ครอบคลุมเป้าหมายรวม 9 รายการ บริษัทอธิบายโครงสร้างว่าเป็นหนึ่งที่บริษัทสร้างโมเลกุลตามเกณฑ์ที่ตกลงกัน พันธมิตรตรวจสอบ และการชําระเงินเป้าหมายตามมาก่อนที่จะมีการตัดสินใจเกี่ยวกับการก้าวหน้าทางคลินิก

ฝ่ายบริหารระบุว่าความร่วมมือกับ Novartis ได้ผลิตโมเลกุล 40 ตัวแล้ว โดยมีการปรับปรุงความเลือกสรรมากกว่า 10,000 เท่าสําหรับงานการรักษาเสถียรภาพฮอร์โมนธรรมชาติ และงานดังกล่าวเสร็จสิ้นในเวลาประมาณ 4 เดือน

อย่างไรก็ตาม บริษัทระบุว่าไม่ใช่ทุกโมเลกุลที่ประสบความสําเร็จจะกลายเป็นยา เนื่องจากชีววิทยาพื้นฐานอาจพิสูจน์ไม่ได้ว่ามีประโยชน์ ในแง่นั้น การตรวจสอบของพันธมิตรยังคงเป็นปัญหาหลักด้านเวลาสําหรับการชําระเงินเป้าหมาย

AI การแข่งขัน และภูมิทัศน์ R&D ที่เปลี่ยนแปลง

Generate ระบุว่างาน AI ของตนควรมองว่าเป็นเรื่องปฏิบัติ ไม่ใช่มหัศจรรย์ ฝ่ายบริหารระบุว่า AI ไม่ใช่ยาครอบจักรวาลสําหรับการค้นพบยา แต่มีประสิทธิภาพเป็นพิเศษในการสร้างโมเลกุลและในปัญหาการออกแบบที่ซับซ้อนบางอย่าง

Nally กล่าวว่าอุตสาหกรรมมักประเมินต่ําเกินไปว่าการพัฒนายาใช้เวลานานเพียงใด ซึ่งอาจซ่อนความแข็งแกร่งในปัจจุบันของเครื่องมือ AI เขากล่าวว่าโมเลกุลหลักของ Generate ถูกสร้างขึ้นบนโมเดลที่มีอยู่ก่อน ChatGPT และเคมีเชิง Generative ได้พัฒนาในลักษณะที่คล้ายกับโมเดลภาษาขนาดใหญ่

บริษัทยังระบุด้วยว่ากําลังถูกผลักดันโดยการแข่งขันของบริษัทไบโอเทคที่เพิ่มขึ้นจากจีน Nally กล่าวว่าหากนักวิทยาศาสตร์ชั้นนําไม่สามารถแก้ปัญหาทางชีววิทยาบางอย่างได้ Generate ต้องการมุ่งเน้นไปที่คําถามที่ยากกว่าเหล่านั้นและนําโซลูชันไปใช้ในวงกว้างมากขึ้น

พื้นที่ที่มุ่งเน้น ได้แก่:

• การจับที่ขึ้นอยู่กับ pH
• ความเลือกสรรสูงพิเศษ
• ฟังก์ชันทางชีววิทยาที่ซับซ้อนซึ่งยากต่อการแก้ไขด้วยวิธีการแบบ brute-force

ฝ่ายบริหารระบุว่าเครื่องมือแบบดั้งเดิม เช่น error-prone PCR และ Rosetta มีข้อจํากัดอยู่ที่การเปลี่ยนแปลงประมาณ 10% ในบริเวณการจับก่อนที่ฟังก์ชันจะเริ่มเสื่อมลง Generate ระบุว่า Platform ของตนสามารถรองรับการเปลี่ยนแปลงได้สูงถึง 70% ในบริเวณการจับเมื่อได้รับการแนะนําโดยโมเดล Generative ที่แข็งแกร่ง

บริบทตลาดในโรคหืดและ COPD

Generate วาง GB-0895 ไว้ในตลาดที่มีการแข่งขันซึ่งถูกกําหนดรูปแบบโดยยาชีววัตถุที่มีอยู่และโอกาสที่เติบโตใน COPD ฝ่ายบริหารระบุว่า TEZSPIRE แสดงให้เห็นการลดการกําเริบแบบผสมผสาน 56% สําหรับผู้ป่วยทุกราย ประมาณ 70% ในผู้ป่วยที่มีอีโอซิโนฟิลสูง และประมาณ 40% ในผู้ป่วยที่มีอีโอซิโนฟิลต่ํา

บริษัทระบุว่าเกณฑ์การแข่งขันอยู่ที่ประมาณการลดลง 50% สําหรับผู้ป่วยทุกราย โดย 50% ถึง 70% ในกลุ่มอีโอซิโนฟิลสูง นอกจากนี้ยังสังเกตว่ายา IL-5 และ DUPIXENT แสดงช่วงที่คล้ายกันในผู้ป่วยอีโอซิโนฟิลสูง

ใน COPD Generate ระบุว่ายาชีววัตถุในปัจจุบันเข้าถึงตลาดเพียง 2% ถึง 3% เมื่อเทียบกับการเจาะตลาด 40% ถึง 60% ในพื้นที่ภูมิคุ้มกันวิทยาที่เติบโตเต็มที่ DUPIXENT และ NUCALA ได้รับการอนุมัติเฉพาะในกลุ่มอีโอซิโนฟิลสูงกว่า 300 ซึ่งบริษัทระบุว่าคิดเป็นประมาณ 28% ของตลาด COPD

Generate ระบุว่างานระยะที่ 2 ของ TEZSPIRE ชี้ให้เห็นถึงการขยายที

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน