Alumis ในงาน Morgan Stanley: ข้อมูลโรคสะเก็ดเงินหนุนแนวโน้มบริษัท

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 Alumis (ALMS) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อนําเสนอข้อมูลสนับสนุน envudeucitinib ซึ่งเป็นยาหลักในกลุ่ม oral TYK2 inhibitor ของบริษัท พร้อมกับเปิดเผยภาพรวมที่มีทั้งด้านบวกและด้านลบของโปรแกรมรักษาโรคลูปัส บริษัทเน้นย้ําข้อมูลที่แข็งแกร่งในการรักษาโรคสะเก็ดเงินและแนวทางที่เป็นไปได้สู่การยื่นขออนุมัติ แต่ยังระบุด้วยว่าการศึกษาโรคลูปัสในระยะ IIb ที่ชื่อว่า LUMUS ไม่บรรลุเป้าหมายหลักในกลุ่มประชากรโดยรวม

ประเด็นสําคัญ

• Envudeucitinib แสดงอัตรา PASI 100 ที่ 40% หรือมากกว่าในสัปดาห์ที่ 24 โดยอยู่ที่ประมาณ 54% ในการทดลอง ONWARD3 และใกล้เคียง 50% ในการวิเคราะห์แบบ intent-to-treat เต็มรูปแบบผ่านสัปดาห์ที่ 48
• Alumis วางแผนยื่น new drug application ในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024 ตามกรอบเวลาการพิจารณาแบบมาตรฐานของ FDA
• การทดลองโรคลูปัส LUMUS ไม่บรรลุ primary endpoint โดยรวม แต่แสดงผลตอบสนองที่ดีในผู้ป่วยที่มี interferon signature ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าคิดเป็นประมาณ 75% ของผู้ป่วยลูปัสที่มีอาการปานกลางถึงรุนแรง
• บริษัทระบุว่ามีเงินสดมากกว่า 500 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิ.ย. 2024 โดยมีเงินทุนเพียงพอถึงหรือเข้าสู่ไตรมาสที่ 4 ของปี 2027 ภายใต้แผนพื้นฐาน
• ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังพิจารณาความร่วมมือและทางเลือกการระดมทุนอื่นๆ พร้อมเปิดกว้างต่อความเป็นไปได้ในการเปิดตัวอิสระในสหรัฐฯ

โปรแกรมโรคสะเก็ดเงินยังคงเป็นจุดสนใจหลัก

Alumis ระบุว่า envudeucitinib ให้ผลลัพธ์ที่บริษัทมองว่าสามารถแข่งขันได้ในตลาดโรคสะเก็ดเงินระดับปานกลางถึงรุนแรง ซึ่งเป็นตลาดที่ Takeda และ Johnson & Johnson ให้ความสนใจอยู่แล้ว ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Martin Babler กล่าวว่าบริษัทพบอัตรา PASI 100 หรือการหายของผื่นผิวหนังอย่างสมบูรณ์ ที่ 40% หรือมากกว่าในผู้ป่วยในสัปดาห์ที่ 24 อย่างสม่ําเสมอ

• การทดลอง ONWARD3: อัตรา PASI 100 ประมาณ 54% ในสัปดาห์ที่ 24
• การวิเคราะห์แบบ intent-to-treat เต็มรูปแบบของ ONWARD: ใกล้เคียง 50% บรรลุ PASI 100 ผ่านสัปดาห์ที่ 48
• การบรรเทาอาการคัน: ผู้ป่วยมากกว่า 70% มีการปรับปรุงอย่างน้อย 4 คะแนนบน Numeric Rating Scale ซึ่ง FDA ถือว่ามีนัยสําคัญทางคลินิก
• การเริ่มออกฤทธิ์: ฝ่ายบริหารระบุว่าอาการคันดีขึ้นเร็วกว่าการหายของผื่น

Babler กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าความสม่ําเสมอของโมเลกุลนี้เป็นข้อได้เปรียบสําคัญ "สิ่งที่เราเห็นกับ envudeucitinib คือเราเห็นอัตรา PASI 100 ที่ 40% หรือมากกว่าในสัปดาห์ที่ 24 อย่างสม่ําเสมอ" เขากล่าว "เราเชื่อจริงๆ ว่าความสามารถในการคาดการณ์ของโมเลกุลและความสม่ําเสมอของข้อมูลเป็นแง่มุมที่สําคัญ"

เขายังชี้ให้เห็นถึงผลของยาต่ออาการคัน ซึ่งอาจเป็นภาระสําคัญสําหรับผู้ป่วย "สําหรับผู้ป่วย นั่นเป็นอาการที่สําคัญมาก และเราได้แสดงให้เห็นอย่างสม่ําเสมอในชุดข้อมูลของเราว่าสําหรับอาการคัน เรามีการเริ่มออกฤทธิ์ที่แข็งแกร่งมาก" เขากล่าว

เส้นทางการกํากับดูแลและความคาดหวังต่อฉลากยา

Alumis ระบุว่ายังคงอยู่ในเส้นทางที่จะยื่น new drug application ในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024 โดยใช้เส้นทางการพิจารณาแบบมาตรฐานของ FDA ฝ่ายบริหารระบุว่าสิ่งสุดท้ายที่จําเป็นสําหรับการยื่นคือข้อมูลความปลอดภัยขั้นสุดท้ายจากการศึกษาโรคลูปัส LUMUS

• การยื่น NDA: วางแผนสําหรับไตรมาสที่ 4 ของปี 2024
• เส้นทางการพิจารณา: กรอบเวลามาตรฐานของ FDA
• การอนุมัติที่อาจเกิดขึ้น: อาจเกิดขึ้นในปี 2025

บริษัทยังโต้แย้งว่า envudeucitinib อาจได้รับฉลากที่ดีกว่า SOTYKTU ของ Takeda โดยระบุว่าไม่พบสัญญาณการยับยั้ง JAK ไม่มีการกลับมาของวัณโรค และไม่มีปัญหาความปลอดภัยสําคัญที่ต้องติดตามอย่างต่อเนื่อง ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดสอบวัณโรคอาจเป็นเพียงคําแนะนํามากกว่าข้อกําหนด ขึ้นอยู่กับภาษาฉลากขั้นสุดท้าย

Alumis ระบุว่าไม่พบความผิดปกติของเซลล์เลือด การเพิ่มขึ้นของไขมัน เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ทางหัวใจและหลอดเลือดที่สําคัญ มะเร็ง หรือการเพิ่มขึ้นของค่าเคมีในเลือดที่ต้องติดตามในการทดลองของบริษัท

การพัฒนาสูตรยาวันละครั้งยังคงดําเนินต่อไป

ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังพัฒนาสูตรยาวันละครั้งด้วย แต่งานดังกล่าวยังอยู่ระหว่างดําเนินการ Babler กล่าวว่าบริษัทได้ระบุวิธีแก้ปัญหาสําหรับปัญหาสูตรยาก่อนหน้าและกําลังนําสูตรยาหลายรูปแบบเข้าสู่การพัฒนาทางคลินิก

• งาน PK และ PD: คาดว่าจะใช้เวลาหลายไตรมาส ไม่ใช่หลายเดือน
• การเลือกสูตรยา: จะตามหลังการทดสอบทางคลินิก
• กรอบเวลาที่จะพร้อมใช้งาน: ยังไม่ได้กําหนด

ข้อมูลโรคลูปัสแสดงผลลัพธ์แบบแยกส่วน

Alumis ให้ข้อมูลอัปเดตที่ระมัดระวังมากขึ้นเกี่ยวกับ LUMUS ซึ่งเป็นการทดลองโรคลูปัสแบบ dose-ranging ระยะ IIb 48 สัปดาห์ การศึกษาไม่บรรลุ primary endpoint คือ BICLA ในสัปดาห์ที่ 48 ในกลุ่มประชากรโดยรวม แต่บริษัทระบุว่าข้อมูลดูดีขึ้นอย่างมีนัยสําคัญในผู้ป่วยที่มี interferon signature ซึ่งเป็น biomarker ที่พบบ่อยในโรคลูปัส

ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ Jörn Drappa กล่าวว่า interferon signature พบในผู้ป่วยลูปัสที่มีอาการปานกลางถึงรุนแรงประมาณ 75% ในกลุ่มย่อยนั้น บริษัทระบุว่าเห็นผลลัพธ์เชิงบวกใน BILAG, SRI-4, ผื่นผิวหนัง จํานวนข้อที่อักเสบ และอัตราการหายของโรค ในผู้ป่วยที่ไม่มี signature ไม่พบประโยชน์ใดๆ

• กลุ่มประชากรโดยรวม: ไม่บรรลุ primary และ key secondary endpoints
• กลุ่มย่อยที่มี interferon signature เป็นบวก: มีการแยกตัวออกจากยาหลอกอย่างชัดเจน
• กลุ่มย่อยที่มี interferon signature เป็นลบ: ไม่มีประโยชน์ทางคลินิก
• การตอบสนองต่อยาหลอกในผู้ป่วยที่มี signature เป็นบวก: อยู่ในช่วง 20% กว่าๆ ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าสอดคล้องกับการทดลองโรคลูปัส

Drappa กล่าวว่าบทเรียนสําคัญจากการศึกษาคือการคัดเลือกผู้ป่วย "สิ่งสําคัญอีกครั้งคือการคัดเลือก biomarker" เขากล่าว "การตอบสนองต่อยาหลอกในการทดลองนี้สูง แต่ขับเคลื่อนทั้งหมดโดยผู้ป่วยที่มี signature เป็นลบ"

เขาเสริมว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยยังคงสะอาด โดยไม่มีสัญญาณความปลอดภัยใหม่ ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ทางหัวใจและหลอดเลือดที่สําคัญ ไม่มีมะเร็ง และไม่มีการเพิ่มขึ้นของค่าเคมีในเลือดที่ต้องติดตาม

ขั้นตอนต่อไปสําหรับการพัฒนาโรคลูปัส

Alumis ระบุว่าวางแผนจะยื่นเอกสาร end-of-Phase II ต่อ FDA ภายในสิ้นปี 2024 และคาดว่าจะมีการประชุมกับหน่วยงานในต้นปี 2025 หลังช่วงวันหยุด บริษัทต้องการหารือเกี่ยวกับการเพิ่มคุณภาพ biomarker การออกแบบ Phase III การเลือกขนาดยา และแผนทางสถิติ

• เอกสาร end-of-Phase II: ภายในสิ้นปี 2024
• การประชุม FDA: คาดในต้นปี 2025
• ประเด็นสําคัญ: การเพิ่มคุณภาพ biomarker การออกแบบการทดลอง การเลือกขนาดยา และแผนการวิเคราะห์

ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังพิจารณาสองแนวทางหลักสําหรับ Phase III ได้แก่ การทดลองที่จํากัดเฉพาะผู้ป่วยที่มี interferon signature เป็นบวกตั้งแต่ต้น หรือการทดลองแบบรับผู้ป่วยทุกประเภทโดยมีการจํากัดจํานวนผู้ป่วยที่มี signature เป็นลบ และการวิเคราะห์หลักที่มุ่งเน้นกลุ่มที่มี biomarker เป็นบวก

Drappa กล่าวว่าบริษัทไม่เห็นเหตุผลที่จะเพิ่มขนาดยาใน Phase III "ไม่" เขากล่าวเมื่อถูกถามเกี่ยวกับช่องว่างของขนาดยา "ถ้ามีอะไร คําถามคือขนาดยาที่ต่ํากว่าจะก้าวหน้าต่อไปหรือไม่"

ภูมิทัศน์การแข่งขันในยารักษาโรคสะเก็ดเงินและลูปัสแบบรับประทาน

ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเปรียบเทียบ Alumis กับบริษัทยาขนาดใหญ่ ในตลาดโรคสะเก็ดเงิน Babler กล่าวว่า Johnson & Johnson มองเห็นโอกาสมูลค่า 6,000 ล้านดอลลาร์สําหรับ ICOTYDE ขณะที่ Takeda มองเห็นประมาณ 3,000 ล้านดอลลาร์สําหรับโรคสะเก็ดเงินเพียงอย่างเดียว เขากล่าวว่า envudeucitinib มีประสิทธิภาพที่เปรียบเทียบได้ดีกว่า

ในตลาดโรคลูปัส Alumis ระบุว่า TYK2 inhibitor รุ่นแรกของ Bristol-Myers Squibb อาจให้ผลลัพธ์ที่หลากหลายใน Phase III โดยอิงจากข้อมูล Phase II ที่ผสมปนเปกัน Babler กล่าวว่าผลลัพธ์ที่อ่อนแอกว่าจาก Bristol-Myers จะสนับสนุนแนวทางของ Alumis ขณะที่ผลลัพธ์ที่แข็งแกร่งกว่าจะทําให้สนามแข่งขันดุเดือดมากขึ้น เนื่องจาก Bristol-Myers มีความได้เปรียบในการเริ่มต้นก่อนหลายปี

บริษัทยังตั้งข้อสังเกตว่ายังไม่ชัดเจนว่า Bristol-Myers จะใช้การเพิ่มคุณภาพ biomarker ใน Phase III หรือไม่

โปรแกรมยาอื่นๆ และกลยุทธ์

นอกเหนือจากโรคสะเก็ดเงินและลูปัส Alumis ได้หารือเกี่ยวกับโปรแกรมและข้อบ่งชี้อื่นๆ หลายรายการ

• Cutaneous lupus erythematosus: บริษัทระบุว่าเห็นการแยกตัวของ interferon signature แบบเดียวกันและจะนําบทเรียนจาก LUMUS มาใช้
• โรค Sjögren’s syndrome: ฝ่ายบริหารระบุว่าต้องการงานเพิ่มเติมก่อนตัดสินใจว่าจะยกเว้นผู้ป่วยที่มี signature เป็นลบหรือไม่
• IBD: บริษัทไม่ได้ให้ความสําคัญกับการใช้ envudeucitinib เป็นยาเดี่ยว และกําลังสํารวจการบําบัดแบบผสมผสานที่สมเหตุสมผล โดยเฉพาะยารับประทานร่วมกับยารับประทาน
• A-005: โปรแกรมได้ถูกเปลี่ยนทิศทางจากโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งไปสู่โรคพาร์กินสัน โดยมีการศึกษา biomarker ระยะ IIA วางแผนไว้สําหรับปี 2027
• โมเลกุลอื่น: สินทรัพย์ระยะเริ่มต้นเพิ่มเติมหนึ่งรายการวางแผนเริ่มทดลองทางคลินิกในปี 2025

เกี่ยวกับโรคพาร์กินสัน ฝ่ายบริหารระบุว่าได้ระบุ biomarker ที่เกี่ยวข้องอย่างใกล้ชิดกับโรคและต้องการทดสอบว่า A-005 เปลี่ยนแปลง biomarker นั้นในเลือดและน้ําไขสันหลังหรือไม่ การศึกษาที่วางแผนไว้จะรวมถึงการเจาะน้ําไขสันหลังและมุ่งเน้นการมีส่วนร่วมของเป้าหมายและการปรับ biomarker มากกว่าผลลัพธ์ทางคลินิก

สถานะเงินสดและทางเลือกการระดมทุน

Alumis ระบุว่ามีเงินสดมากกว่า 500 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิ.ย. 2024 ภายใต้แผนพื้นฐาน บริษัทคาดว่าเงินสดดังกล่าวจะเพียงพอถึงหรือเข้าสู่ไตรมาสที่ 4 ของปี 2027

• เงินสด ณ วันที่ 30 มิ.ย. 2024: มากกว่า 500 ล้านดอลลาร์
• ระยะเวลาที่เงินทุนเพียงพอ: ถึงหรือเข้าสู่ไตรมาสที่ 4 ของปี 2027
• แนวทางปัจจุบัน: ไม่เปลี่ยนแปลงจากสิ้นเดือนมิถุนายน

บริษัทระบุว่าแผนของบริษัทสมมติว่าจะเสร็จสิ้นงานด้านโรคลูปัสและโรคสะเก็ดเงิน การเตรียมการสําหรับการทดลอง A-005 และงานด้าน Sjögren’s, CLE และ Research pipeline ที่กว้างขึ้น ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังทบทวนทางเลือกเชิงกลยุทธ์ รวมถึงความร่วมมือและเครื่องมือการเงินอื่นๆ และ "ทุกอย่างอยู่บนโต๊ะ" เพื่อเสริมความแข็งแกร่งให้งบดุล

Babler กล่าวว่าจังหวะเวลาของความร่วมมือใดๆ มีความสําคัญ เพราะความล่าช้าสามารถจํากัดความยืดหยุ่นได้ "โดยพื้นฐานแล้ว ยิ่งรอนานเท่าไร คุณก็จะยิ่งตัดสินใจมากขึ้นในสิ่งที่ไม่สามารถย้อนกลับได้" เขากล่าว

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

• เกี่ยวกับการสร้างความแตกต่างของฉลากเทียบกับ SOTYKTU ฝ่ายบริหารระบุว่า envudeucitinib ควรมีโปรไฟล์ที่ดีกว่าเนื่องจากไม่มีสัญญาณที่เกี่ยวข้องกับ JAK และการกลับมาของวัณโรค
• เกี่ยวกับการให้ยาวันละครั้ง บริษัทระบุว่างานพัฒนาสูตรยาจะใช้เวลาหลายไตรมาสมากกว่าหลายเดือน
• เกี่ยวกับการตอบสนองต่อยาหลอกในโรคลูปัส ฝ่ายบริหารระบุว่าการคัดเลือก biomarker เป็นวิธีหลักในการลดสัญญาณรบกวนใน Phase III
• เกี่ยวกับการทดสอบ interferon บริษัทระบุว่าพร้อมให้บริการเชิงพาณิชย์แล้วผ่านห้องปฏิบัติการหลัก และอาจกลายเป็นส่วนหนึ่งของการตรวจโรคลูปัสตามปกติในอนาคต
• เกี่ยวกับการผสมผสานยาสําหรับ IBD ฝ่ายบริหารระบุว่าได้ทํางานภายในอย่างมากแต่ไม่เปิดเผยเส้นทางที่กําลังพิจารณา
• เกี่ยวกับการระดมทุน บริษัทระบุว่าความร่วมมือยังคงเป็นจุดสนใจหลัก แต่การเปิดตัวอิสระในสหรัฐฯ ยังคงเป็นทางเลือก

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน