Moleculin Biotech ในงาน H.C. Wainwright: ความหวังในการรักษา AML กําลังเติบโต

เมื่อวันศุกร์ที่ 11 ก.ย. 2026 Moleculin Biotech (MBRX) ได้ใช้เวที H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference นําเสนอกรณีสนับสนุน Annamycin ซึ่งเป็นยามะเร็งหลักของบริษัทและเป็นทางเลือกที่อาจไม่ก่อให้เกิดพิษต่อหัวใจแทนยากลุ่ม anthracycline รุ่นเก่า บริษัทได้เน้นย้ําข้อมูลที่น่าพึงพอใจจากการทดลองระยะที่ III ในผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด myeloid (AML) ที่กลับมาเป็นซ้ําหรือดื้อต่อการรักษา อย่างไรก็ตาม บริษัทยังต้องเผชิญกับเส้นทางการกํากับดูแลที่ยาวนานและความเสี่ยงที่มาพร้อมกับโปรแกรมในระยะปลายที่ยังไม่ได้รับการพิสูจน์

ประเด็นสําคัญ

• Moleculin กล่าวว่า Annamycin ให้อัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์ที่ 43% และ 36% ในสองกลุ่มขนาดยา เทียบกับ 12% สําหรับกลุ่มควบคุม จากการวิเคราะห์ระหว่างกาลในผู้ป่วย 45 ราย
• บริษัทรายงานว่าไม่พบพิษต่อหัวใจเลยในผู้ป่วย 90 รายที่ได้รับการตรวจสอบอย่างอิสระ ซึ่งเป็นส่วนสําคัญของการนําเสนอยานี้
• ฝ่ายบริหารได้ระบุโอกาสทางการค้าขนาดใหญ่ รวมถึงรายได้จาก AML สายที่สองมากกว่า 600 ล้านดอลลาร์ต่อปี และประมาณ 900 ล้านดอลลาร์สําหรับ AML โดยรวม
• การทดลอง MIRACLE Phase III ยังคงดําเนินอยู่ โดยมีผู้ป่วย 75 จาก 90 รายในส่วน A ที่ลงทะเบียนแล้ว และคาดว่าจะมีการอ่านผลครั้งที่สองในช่วงปลายปี 2026 หรือต้นปี 2027
• หุ้นซื้อขายอยู่ที่ $0.767 ลดลง 7.63% จากราคาปิดก่อนหน้า และยังคงต่ํากว่าระดับสูงสุดใน 52 สัปดาห์ที่ $15.75 อย่างมาก

จุดเน้นของการนําเสนอ

Walter Klemp ประธาน ประธานาธิบดี และประธานเจ้าหน้าที่บริหาร ได้บรรยาย Annamycin ว่าเป็นความก้าวหน้าที่มีศักยภาพในการรักษา AML ซึ่งเป็นมะเร็งเลือดที่การรักษาในปัจจุบันอาจเป็นพิษและมักให้ผลลัพธ์ที่ค่อนข้างจํากัด เขากล่าวว่ายานี้อาจกลายเป็น anthracycline ชนิดแรกที่ไม่ก่อให้เกิดพิษต่อหัวใจ และเป็นแกนหลักที่ทนต่อการรักษาได้ดีกว่าทั้งสําหรับการรักษาแบบ salvage และการรักษาสายแรกในรูปแบบผสม

Klemp ยังเน้นย้ําว่าบริษัทได้สร้างโปรแกรมนี้ด้วยทีมงานที่มีประสบการณ์ เขากล่าวว่า Moleculin มีประสบการณ์การพัฒนายารวมกันมากกว่า 200 ปี การอนุมัติจาก FDA จํานวน 7 ครั้ง และการออกจากบริษัทยาขนาดใหญ่ 2 ครั้งในประวัติความเป็นผู้นําของบริษัท

ในขณะเดียวกัน การนําเสนอได้ชี้ให้เห็นอย่างชัดเจนว่าบริษัทยังต้องแปลงข้อมูลเบื้องต้นให้เป็นผลลัพธ์ที่ประสบความสําเร็จในระยะที่ III และการอนุมัติในที่สุด การทดลอง MIRACLE ยังคงดําเนินอยู่ และไทม์ไลน์ของบริษัทขยายไปถึงการอนุมัติจาก FDA ที่เป็นไปได้ในปี 2030

ข้อมูลทางคลินิกจาก MIRACLE

Moleculin กล่าวว่าหลักฐานที่แข็งแกร่งที่สุดจนถึงขณะนี้มาจากการวิเคราะห์ระหว่างกาลในเดือน มิ.ย. 2026 ของผู้ป่วย 45 รายที่ลงทะเบียนในการศึกษา MIRACLE Phase III การทดลองกําลังทดสอบ Annamycin ในผู้ป่วย AML ที่กลับมาเป็นซ้ําหรือดื้อต่อการรักษา ซึ่งเป็นสถานการณ์ที่ผู้ป่วยมักมีทางเลือกจํากัด

• ที่ขนาด 190 mg/m² Annamycin ให้อัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์ที่ 43% และอัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์แบบรวม 50%
• ที่ขนาด 230 mg/m² ยาแสดงอัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์ที่ 36% และอัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์แบบรวม 57%
• กลุ่มควบคุมที่ได้รับ cytarabine ขนาดสูงบวก placebo มีอัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์ที่ 12% และอัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์แบบรวม 29%
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่ากลุ่ม Annamycin มีผลลัพธ์เหนือกว่ากลุ่มควบคุม 300% หรือมากกว่าในจุดสิ้นสุดหลัก
• ผลลัพธ์เกิดขึ้นหลังจากรอบการรักษาเพียงหนึ่งรอบ ในขณะที่การศึกษาในอดีตหลายชิ้นอนุญาตให้มีมากกว่าหนึ่งรอบ

Klemp กล่าวว่ากลุ่มผู้ป่วยไม่ได้ถูกคัดเลือกเพื่อทําให้ยาดูดีกว่าความเป็นจริง ผู้ป่วยมากกว่า 75% มีอายุมากกว่า 60 ปี มากกว่าครึ่งหนึ่งล้มเหลวในการรักษาด้วยเคมีบําบัด 7+3 แล้ว และ 31% ล้มเหลวในการรักษาด้วย venetoclax บวก hypomethylating agent ในกลุ่มย่อยของผู้ป่วย 17 รายที่ได้รับ venetoclax Moleculin กล่าวว่า Annamycin ให้อัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์ที่ 29% และอัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์แบบรวม 47%

โปรไฟล์ความปลอดภัย

ส่วนสําคัญของข้อความของบริษัทคือความปลอดภัย Moleculin กล่าวว่า Annamycin ไม่แสดงพิษต่อหัวใจในผู้ป่วย 90 รายที่ได้รับการตรวจสอบอย่างอิสระ แม้ในขนาดสะสมที่เข้าใกล้ 3,000 mg/m² เพื่อเปรียบเทียบ Klemp อ้างถึงอัตราภาวะหัวใจล้มเหลวที่สูงกว่ามากสําหรับ doxorubicin ที่การสัมผัสสะสมที่ต่ํากว่า

• ไม่พบพิษต่อหัวใจในผู้ป่วย 90 รายที่ได้รับการตรวจสอบอย่างอิสระ
• มีรายงานผมร่วงในผู้ป่วยประมาณ 7% ซึ่งต่ํากว่าอัตราที่มักพบกับ anthracycline แบบดั้งเดิม
• ในการศึกษา Phase II พบ mucositis รุนแรงใน 0 จาก 22 ผู้ป่วย เทียบกับ 16% ถึง 26% สําหรับการรักษาแบบเข้มข้น 7+3 ตามข้อมูลของบริษัท
• คณะกรรมการติดตามข้อมูลอิสระแนะนําให้ดําเนินการศึกษาต่อไปโดยไม่มีการเปลี่ยนแปลงโปรโตคอล

Klemp กล่าวว่าการไม่มีสัญญาณความปลอดภัยด้านหัวใจอาจมีความสําคัญใน AML ซึ่งผู้ป่วยจํานวนมากมีอายุมากและมีสภาพร่างกายที่เปราะบางอยู่แล้ว

ความคืบหน้าของการทดลองและเส้นทางการกํากับดูแล

การศึกษา MIRACLE เป็นการทดลอง Phase III แบบปรับตัวระดับโลกที่วางแผนไว้สําหรับผู้ป่วยทั้งหมด 282 ราย Moleculin กล่าวว่าการศึกษานี้รวมผู้ป่วย 90 รายในส่วน A และ 222 รายในส่วน B โดยมีสถานที่ลงทะเบียน 11 แห่งใน 7 ประเทศ

• การลงทะเบียนส่วน A อยู่ที่ 75 จาก 90 ผู้ป่วย หรือประมาณ 83% เสร็จสมบูรณ์
• บริษัทคาดว่าจะลงทะเบียนส่วน A ครบถ้วนในไตรมาสที่สามของปี 2026
• การอ่านผลครั้งที่สองที่ไม่ปิดบังวางแผนไว้สําหรับผู้ป่วย 90 รายในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 หรือไตรมาสแรกของปี 2027
• บริษัทวางแผนที่จะยื่นขอการกําหนด Breakthrough Therapy ในไตรมาสที่สามของปี 2026
• สถานะ Fast Track จะอนุญาตให้ยื่น NDA แบบต่อเนื่อง
• Moleculin กําหนดเป้าหมายการยื่น NDA ในปี 2028 และการอนุมัติที่เป็นไปได้ในปี 2030

Klemp กล่าวว่าบริษัทออกแบบการศึกษาด้วยคําแนะนําจาก FDA และ European Medicines Agency เขายังกล่าวด้วยว่าโครงสร้างของการศึกษาช่วยลดความเสี่ยงเนื่องจากการวิเคราะห์ระหว่างกาลจะรวมเข้ากับชุดข้อมูลสุดท้าย

ผลลัพธ์ทางการเงินและโอกาสทางการตลาด

Moleculin ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการนําเสนอเพื่อกล่าวถึงกรณีทางการค้าสําหรับ Annamycin ฝ่ายบริหารกล่าวว่ายานี้สามารถตอบสนองตลาด AML ขนาดใหญ่และในที่สุดอาจขยายไปยังมะเร็งชนิดอื่น

• จํานวนผู้ป่วย AML รายปีในสหรัฐฯ และตลาดต่างประเทศที่เข้าถึงได้: ประมาณ 51,000 ราย
• ส่วนแบ่งที่คาดว่าจะกลับมาเป็นซ้ําหรือดื้อต่อการรักษา: ประมาณ 60%
• รายได้สูงสุดจาก AML สายที่สอง: มากกว่า 600 ล้านดอลลาร์ต่อปี โดยอิงจากสมมติฐานส่วนแบ่งตลาด 25% การให้ยาทางหลอดเลือดดําสี่ครั้งต่อผู้ป่วย และราคาในสหรัฐฯ ที่ $30,000 หรือประมาณ $15,000 นอกสหรัฐฯ
• รายได้รวมจาก AML รวมถึงการใช้สายแรก: ประมาณ 900 ล้านดอลลาร์ต่อปี
• รายได้สูงสุดรวมของ pipeline: เกือบ 10,000 ล้านดอลลาร์ในมะเร็งหลายประเภท

บริษัทกล่าวว่าราคาที่ได้รับการสนับสนุนจากผู้จ่ายเงินอาจอยู่ในช่วง $27,000 ถึง $35,000 ต่อการให้ยาทางหลอดเลือดดํา ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็นส่วนเพิ่มที่พอประมาณเมื่อเทียบกับ Vyxeos ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าปัญหาต้นทุนหลักสําหรับผู้จ่ายเงินคือต้นทุนการดูแลรักษาทั้งหมด ไม่ใช่แค่ราคายา

ตามข้อมูลของบริษัท ระยะเวลาการรักษาที่สั้นลง การเข้าถึงการปลูกถ่ายได้เร็วขึ้นสําหรับผู้ป่วยที่เข้าสู่ระยะหายจากโรค และความต้องการติดตามหัวใจที่น้อยลงอาจช่วยชดเชยต้นทุนของยาได้

การจัดแนวของฝ่ายบริหารและข้อเสนอแนะจากแพทย์

Klemp กล่าวว่าฝ่ายบริหารได้ลงทุนอย่างหนักในโปรแกรมนี้ เขากล่าวว่าการถือหุ้นที่เป็นประโยชน์โดยฝ่ายบริหารเกิน 18% และผู้นําบริษัทได้นําเงินทุนหลังหักภาษีประมาณ 2 ล้านดอลลาร์ไปลงทุนในการพัฒนา Annamycin เขาเสริมว่าการลงทุนนี้ขยายไปถึงระดับรองประธาน ซึ่งเขานําเสนอเป็นสัญญาณของการจัดแนวภายใน

บริษัทยังชี้ให้เห็นการวิจัยแพทย์และผู้จ่ายเงินที่ดําเนินการในฤดูใบไม้ผลิปี 2026

• มีการสํารวจนักเนื้องอกวิทยา 19 คน รวมถึงผู้นําความคิดเห็นหลัก นักเนื้องอกวิทยาโลหิตวิทยาในชุมชน และนักเนื้องอกวิทยาเด็ก
• มีเพียง 1 ใน 19 คนที่กล่าวว่าพวกเขาพึงพอใจอย่างมากกับทางเลือก AML สายที่สองในปัจจุบัน
• แพทย์ให้คะแนนความน่าจะเป็นในการสั่งจ่าย Annamycin ที่ 6 จาก 7
• แพทย์กล่าวว่าพวกเขาสนใจการใช้งานที่ไม่ขึ้นกับการกลายพันธุ์ การขจัดพิษต่อหัวใจ และความลึกและความคงทนของการตอบสนอง

ในส่วนของผู้จ่ายเงิน Moleculin กล่าวว่าได้พูดคุยกับบริษัทประกัน 5 แห่งและผู้บริหารโรงพยาบาล 5 แห่ง บริษัทกล่าวว่ากลุ่มเหล่านั้นมุ่งเน้นไปที่ต้นทุนการดูแลรักษาทั้งหมด โดยเฉพาะค่าใช้จ่ายของการพักรักษาตัวในโรงพยาบาลนานและข้อจํากัดของการชดเชยตามกลุ่มการวินิจฉัย ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการรักษาห้าวันอาจลดเวลาในโรงพยาบาลและลดต้นทุนที่ตามมา

Pipeline นอกเหนือจาก AML

Moleculin กล่าวว่า Annamycin อาจมีการใช้งานที่กว้างขึ้นหากโปรแกรม AML ประสบความสําเร็จ บริษัทชี้ให้เห็นมะเร็งเนื้อเยื่ออ่อน มะเร็งตับอ่อน และ AML ในเด็กเป็นพื้นที่การพัฒนาในปัจจุบัน นอกจากนี้ยังอธิบายถึงการใช้งานในอนาคตที่เป็นไปได้ในโรคมะเร็งที่แพร่กระจายไปยังอวัยวะเฉพาะ รวมถึงมะเร็งตับ เต้านม ลําไส้ใหญ่และทวารหนัก ปอด เซลล์ไต และมะเร็งเยื่อบุโพรงมดลูก

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการออกแบบของยาอาจช่วยให้หลีกเลี่ยงรูปแบบการดื้อยาที่จํากัด anthracycline ในปัจจุบัน และอาจช่วยให้ทํางานร่วมกับการรักษาแบบกําหนดเป้าหมายเช่น FLT3, IDH, NPM1 และ menin inhibitors Klemp โต้แย้งว่า Annamycin สามารถทําหน้าที่เป็นแกนหลักที่เป็นพิษต่อเซลล์ที่ทนต่อการรักษาได้ดีกว่าในสูตรการรักษาแบบผสม

ทรัพย์สินทางปัญญาและสถานะการพัฒนา

บริษัทกล่าวว่าการคุ้มครองสิทธิบัตรเป็นส่วนสําคัญของกรณีการลงทุน สิทธิบัตรองค์ประกอบของสารมีอายุถึงปี 2040 โดยมีการขยายที่เป็นไปได้ถึงปี 2045 Moleculin กล่าวว่าการคุ้มครองครอบคลุมโครงสร้างทางเคมีของยาและระบบการส่งยาแบบไขมัน

ฝ่ายบริหารยังกล่าวด้วยว่าโปรแกรมที่เกี่ยวข้อง WP1066 และ WP1122 กําลังก้าวหน้าผ่านงานที่ริเริ่มโดยนักวิจัยที่ Northwestern, Emory และ UNC Chapel Hill โดยใช้เงินทุนจาก Moleculin เองเพียงเล็กน้อย บริษัทกล่าวว่าเทคโนโลยีทั้งสามชนิดถูกค้นพบครั้งแรกที่ MD Anderson Cancer Center

คําพูดจากฝ่ายบริหาร

Klemp กล่าวว่า "Annamycin มีตําแหน่งที่จะกลายเป็น anthracycline ชนิดแรกที่ไม่ก่อให้เกิดพิษต่อหัวใจ ซึ่งขณะนี้อยู่ในการทดลอง Phase III ที่ได้รับคําแนะนําจาก FDA สําหรับ AML ที่กลับมาเป็นซ้ํา/ดื้อต่อการรักษา ในเดือน มิ.ย. เราได้รับการมองเห็นเบื้องต้นที่ไม่ปิดบังในผู้เข้าร่วม 45 รายแรก และกลุ่ม Annamycin ให้อัตราการหายจากโรคอย่างสมบูรณ์สูงกว่ากลุ่มควบคุมถึงสามเท่า"

เขายังกล่าวด้วยว่า "ในด้านความปลอดภัย ไม่พบพิษต่อหัวใจในผู้ป่วย 90 รายที่ได้รับการตรวจสอบอย่างอิสระ และ Annamycin โดยทั่วไปทนต่อการรักษาได้ดีกว่า anthracycline ที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบัน"

เกี่ยวกับระยะเวลาของบริษัท Klemp กล่าวว่า "ต่างจากเมื่อปีที่แล้ว นี่ไม่ใช่เรื่องของสิ่งที่ Phase III อาจแสดงให้เห็น เรามีข้อมูลในมือแล้ว โดยมีการอ่านผลครั้งที่สองในช่วงปลายปี นี่คือตลาดพันล้านดอลลาร์ที่การออกจากตลาดล่าสุดแสดงให้เห็นถึงตัวคูณรายได้ที่แข็งแกร่ง"

เขาเสริมว่า "ฉันเชื่อมั่นอย่างแน่วแน่ว่ามีบริษัท

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน