CervoMed ในงานประชุม Cantor Healthcare: มุ่งเน้นเส้นทางสู่การทดลองระยะที่ 3

เมื่อวันศุกร์ที่ 11 ก.ย. 2026 CervoMed (CRVO) ได้ใช้เวที 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอรายละเอียดเกี่ยวกับ neflamapimod ซึ่งเป็นยาตัวเด่นสําหรับโรคสมองเสื่อมชนิด Lewy bodies พร้อมทั้งยอมรับว่าบริษัทยังต้องการเงินทุนจากภายนอกหรือพันธมิตรเชิงกลยุทธ์เพื่อนําโครงการเข้าสู่การทดลองระยะที่ 3 ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงข้อมูลเชิงบวกจากการทดลองในระยะกลาง เส้นทางด้านกฎระเบียบที่ชัดเจน และไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้น แต่ยังระบุด้วยว่าบริษัทยังต้องหาแหล่งเงินทุนสําหรับการศึกษาครั้งสําคัญถัดไป

ประเด็นสําคัญ

• CervoMed ระบุว่าได้ตกลงเส้นทางการลงทะเบียนสําหรับการทดลองระยะที่ 3 กับ FDA และหน่วยงานกํากับดูแลทั่วโลกสําหรับ neflamapimod ในโรคสมองเสื่อมชนิด Lewy bodies
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําถึงข้อมูลเชิงบวกจากการทดลองระยะ IIA และผลลัพธ์ที่แข็งแกร่งยิ่งขึ้นจากการทดลองต่อเนื่องในระยะ IIB หลังจากปัญหาด้านการผลิตส่งผลกระทบต่อระยะการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุม
• บริษัทระบุว่าได้รับการรับรอง ILAP จากสหราชอาณาจักร ซึ่งถือเป็นการยืนยันจากภายนอกถึงศักยภาพของยา
• CervoMed ยังพัฒนาโครงการสําหรับโรค non-fluent variant primary progressive aphasia และโรค amyotrophic lateral sclerosis
• ตัวเร่งปฏิกิริยาที่สําคัญในระยะใกล้ยังคงเป็นการหาพันธมิตรเชิงกลยุทธ์และหรือแหล่งเงินทุนเพื่อสนับสนุนการทดลองระยะที่ 3

ภาพรวมของการประชุม

John Alam ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่า CervoMed มุ่งหวังที่จะเป็นบริษัทแรกที่มีการบําบัดเฉพาะสําหรับโรคสมองเสื่อมชนิด Lewy bodies ซึ่งเป็นโรคระบบประสาทเสื่อมที่บริษัทประเมินว่ามีผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยแล้วประมาณ 150,000 ถึง 175,000 รายในสหรัฐฯ และมีจํานวนใกล้เคียงกันในยุโรปและญี่ปุ่น

Alam กล่าวว่าสถานะของบริษัทนั้นผิดปกติ เนื่องจากมีข้อมูลเชิงบวกจากการทดลองระยะที่ 2 แล้ว มีเส้นทางด้านกฎระเบียบที่กําหนดไว้ชัดเจน และดําเนินงานครบถ้วนในด้านคลินิก ไม่ใช่คลินิก เคมี การผลิตและการควบคุม รวมถึงด้านกฎระเบียบ ขณะเดียวกันก็กล่าวว่าบริษัทยังต้องการเงินทุนหรือพันธมิตรเพื่อสนับสนุนการทดลองหลัก

ผลประกอบการทางการเงิน

ไม่มีการเปิดเผยผลประกอบการทางการเงิน ตัวเลขรายได้ หรือรายละเอียดงบดุลในระหว่างการประชุม การหารือมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาทางคลินิก กลยุทธ์ด้านกฎระเบียบ และการขยายไปป์ไลน์ มากกว่าผลการดําเนินงานรายไตรมาสหรือแนวทาง

โครงการทางคลินิกในโรคสมองเสื่อมชนิด Lewy bodies

ยาตัวเด่นของ CervoMed อย่าง neflamapimod เป็นสารยับยั้ง p38 alpha แบบเลือกสรร ที่ออกแบบมาเพื่อ Target การอักเสบของระบบประสาทในสมอง ฝ่ายบริหารระบุว่ายาตัวนี้ยับยั้งสัญญาณที่เชื่อมโยงกับ interleukin-1 beta และช่วยควบคุม interleukin-6 ซึ่งบริษัทเชื่อว่ามีความสําคัญต่อกระบวนการของโรค

บริษัทระบุว่าโรคสมองเสื่อมชนิด Lewy bodies เกิดจากความเป็นพิษของ alpha-synuclein และการอักเสบของระบบประสาท และงานวิจัย plasma proteomics ล่าสุดแสดงให้เห็นสัญญาณการอักเสบที่รุนแรงในโรคนี้เมื่อเทียบกับโรคอัลไซเมอร์ โรคพาร์กินสัน และโรค frontotemporal dementia

• ข้อมูลจากการทดลองระยะ IIA แสดงให้เห็นการชะลอความก้าวหน้าทางคลินิกประมาณ 60% บนตัวชี้วัด Clinical Dementia Rating Sum of Boxes
• การทดลองระยะ IIB REWIND ในระยะการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลัก หลังจากปัญหาด้านการผลิตลดการดูดซึมของยา
• ฝ่ายบริหารระบุว่าปัญหาดังกล่าวเกี่ยวข้องกับแคปซูลที่เกินอายุการเก็บรักษา
• ระยะต่อเนื่องที่ใช้ยาที่ผลิตอย่างถูกต้องแสดงให้เห็นผลตามที่คาดหวังและสอดคล้องกับสัญญาณจากการทดลองระยะ IIA
• บริษัทระบุว่าข้อมูลจากระยะต่อเนื่องให้ข้อมูลสําคัญเกี่ยวกับการตอบสนองต่อขนาดยาสําหรับการวางแผนในระยะที่ 3

Alam กล่าวว่าบริษัทเป็นเพียงรายเดียวที่มีข้อมูลเชิงบวกจากการทดลองระยะที่ 2 ในโรคสมองเสื่อมชนิด Lewy bodies และมีเส้นทางการลงทะเบียนที่ตกลงกับ FDA และหน่วยงานกํากับดูแลทั่วโลก เขากล่าวว่าเป้าหมายคือการได้รับการอนุมัติสําหรับสิ่งที่จะเป็นการรักษาเฉพาะครั้งแรกสําหรับโรคนี้

ไบโอมาร์กเกอร์ การถ่ายภาพ และการเลือกขนาดยา

CervoMed ระบุว่างานทางคลินิกได้รับการสนับสนุนจากผลการค้นพบด้านไบโอมาร์กเกอร์และการถ่ายภาพ บริษัทรายงานความสัมพันธ์ระหว่างประโยชน์ทางคลินิกและ plasma glial fibrillary acidic protein หรือ GFAP ทั้งในการศึกษาระยะ IIA และระยะ IIB

บริษัทยังระบุว่าการศึกษาย่อยในระยะ IIB แสดงให้เห็นการฟื้นตัวของความผิดปกติของเซลล์ประสาทในสมองส่วน basal forebrain บน MRI ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นสัญญาณที่เซลล์ประสาทกําลังฟื้นตัวมากขึ้นแทนที่จะเสื่อมสภาพต่อไป

• การเปลี่ยนแปลงของ GFAP สอดคล้องกับประสิทธิภาพทางคลินิก
• ข้อมูล MRI ชี้ให้เห็นการปรับปรุงในภาวะ basal forebrain atrophy
• บริษัทระบุว่าผลการถ่ายภาพได้รับการนําเสนอในงาน Alzheimer’s Association International Conference เมื่อฤดูร้อนปี 2024
• การทดลองระยะที่ 3 วางแผนที่ขนาดยา 450 mg สามครั้งต่อวัน ซึ่งสูงกว่าขนาดยาก่อนหน้า
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการเลือกขนาดยาอ้างอิงจากข้อมูลความเข้มข้นในพลาสมาจากระยะต่อเนื่องของการทดลองระยะ IIB

Alam กล่าวว่าขนาดยาที่ปรับปรุงแล้วมีจุดประสงค์เพื่อลดความเสี่ยงทางคลินิกที่เหลืออยู่ก่อนการทดลองระยะที่ 3 เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าขณะนี้มีความเข้าใจเกี่ยวกับการตอบสนองต่อขนาดยาที่จําเป็นสําหรับการศึกษาครั้งต่อไปแล้ว

สถานะด้านกฎระเบียบและความปลอดภัย

CervoMed ระบุว่าเพิ่งได้รับการรับรอง Innovative Licensing and Access Pathway จากหน่วยงานของสหราชอาณาจักร บริษัทระบุว่ามีเพียงประมาณ 20% ถึง 25% ของผู้สมัครเท่านั้นที่ได้รับการรับรองดังกล่าว ซึ่งถือเป็นสัญญาณของการยืนยันจากภายนอก

ฝ่ายบริหารระบุว่าการรับรองดังกล่าวอาจช่วยให้บริษัทสอดคล้องกับหน่วยงานกํากับดูแล National Institute for Health and Care Excellence และ National Health Service ในด้านการพัฒนาและการวางแผนการเข้าถึง

• บริษัทระบุว่า FDA และหน่วยงานกํากับดูแลอื่นๆ ได้ตกลงเส้นทางที่ชัดเจนสําหรับการทดลองระยะที่ 3
• CervoMed ระบุว่าการศึกษาพิษวิทยาระยะยาวในสุนัขแสดงให้เห็นระยะห่างด้านความปลอดภัย 30 เท่าที่ขนาดยาที่วางแผนสําหรับการทดลองระยะที่ 3
• ฝ่ายบริหารระบุว่าสิ่งนี้ตอบสนองต่อความกังวลในอดีตเกี่ยวกับสารยับยั้ง p38 ในฐานะกลุ่มยา
• บริษัทอธิบายว่างานด้านเคมี การผลิตและการควบคุมเสร็จสมบูรณ์เป็นส่วนใหญ่แล้ว

การคัดเลือกผู้ป่วยและโอกาสทางการตลาด

ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในช่วงถามตอบเพื่ออธิบายว่าเหตุใดจึงเชื่อว่าโรคสมองเสื่อมชนิด Lewy bodies เป็น Target ที่แข็งแกร่งสําหรับการทดลองทางคลินิก Alam กล่าวว่าโรคนี้ดําเนินไปเร็วกว่าโรคอัลไซเมอร์ ซึ่งอาจทําให้ตรวจพบผลของการรักษาได้ง่ายขึ้นในสามถึงหกเดือน แทนที่จะเป็น 18 เดือนหรือนานกว่านั้นที่มักต้องการในการศึกษาโรคอัลไซเมอร์

บริษัทยังเน้นย้ําว่าการทดสอบเลือดสําหรับ phosphorylated tau-181 หรือ pTau181 สามารถช่วยระบุผู้ป่วยที่มีโรคสมองเสื่อมชนิด Lewy bodies แบบบริสุทธิ์ แทนที่จะเป็นผู้ที่มีพยาธิสภาพร่วมของโรคอัลไซเมอร์ด้วย

• ค่าตัดสินที่ใช้ในงานของบริษัทคือ 21 pg/mL
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดสอบสามารถระบุกลุ่ม DLB แบบบริสุทธิ์ได้ด้วยความแม่นยําประมาณ 80% ถึง 90% สําหรับการมีอยู่ของพยาธิสภาพอัลไซเมอร์
• บริษัทระบุว่าผู้ป่วย DLB แบบบริสุทธิ์มีการสูญเสียเซลล์ประสาทน้อยกว่าและอาจมีแนวโน้มที่จะฟื้นตัวได้มากกว่า
• CervoMed ระบุว่าโรคนี้ส่วนใหญ่ได้รับการดูแลโดยนักประสาทวิทยาและผู้เชี่ยวชาญด้านประสาทวิทยาบางกลุ่ม
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการขาดการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติสร้างอํานาจในการกําหนดราคาในตลาด

Pete Stavropoulos ผู้ดําเนินรายการตั้งข้อสังเกตว่าการทดสอบเลือดช่วยแยกแยะสองกลุ่มประชากรและช่วยให้การศึกษาทางคลินิกมุ่งเน้นไปที่ผู้ป่วย DLB แบบบริสุทธิ์

การอัปเดตไปป์ไลน์นอกเหนือจากโรคสมองเสื่อมชนิด Lewy bodies

CervoMed ยังให้การอัปเดตเกี่ยวกับโครงการอื่นอีกสองโครงการที่สร้างขึ้นรอบ neflamapimod

Non-fluent variant primary progressive aphasia

บริษัทระบุว่ากําลังศึกษา neflamapimod ใน non-fluent variant primary progressive aphasia ซึ่งเป็นโรคย่อยของ frontotemporal dementia ที่ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 15,000 รายในสหรัฐฯ ฝ่ายบริหารระบุว่าภาวะนี้เชื่อมโยงกับพยาธิสภาพของ tau และเกี่ยวข้องกับการขาดดุลของระบบ cholinergic basal forebrain ที่คล้ายกับที่พบในโรคสมองเสื่อมชนิด Lewy bodies

• มีผู้ป่วยประมาณ 25 รายที่ลงทะเบียนเข้าร่วมจนถึงขณะนี้
• การทดลองใช้การรักษาแบบ open-label เป็นเวลาหกเดือน ตามด้วยการสุ่มสามเดือนเพื่อรับยาหลอกหรือการรักษาต่อเนื่อง
• มุ่งเน้นไปที่ไบโอมาร์กเกอร์ โดยเฉพาะ neurofilament light chain และ plasma GFAP
• บริษัทระบุว่าการลงทะเบียนดําเนินไปเร็วกว่าที่คาดไว้
• ข้อมูลไบโอมาร์กเกอร์ 12 สัปดาห์เริ่มต้นจากผู้ป่วยแปดรายมีกําหนดนําเสนอในเดือน ต.ค. 2024 ที่การประชุม International Society of Frontotemporal Dementias ในเมืองฟิลาเดลเฟีย
• การอัปเดตไบโอมาร์กเกอร์ 24 สัปดาห์วางแผนไว้สําหรับเดือน พ.ย. 2024 ที่การประชุม CTAD
• ข้อมูลทางคลินิก รวมถึงผลลัพธ์ของระยะยาหลอก คาดว่าจะได้รับในไตรมาสที่สองถึงกลางปี 2025

Alam กล่าวว่าบทคัดย่อสําหรับโครงการได้รับการยกระดับจากโปสเตอร์เป็นการนําเสนอแบบปากเปล่าในกระบวนการ late-breaker ซึ่งเขากล่าวว่าสะท้อนถึงความสนใจในการตรวจสอบโดยผู้เชี่ยวชาญต่อข้อมูล

Amyotrophic lateral sclerosis

บริษัทระบุว่าวางแผนที่จะเริ่มการศึกษา ALS ในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 กับกลุ่มนักวิชาการในสหราชอาณาจักรและ 17 ศูนย์ ฝ่ายบริหารระบุว่าพันธมิตรทางวิชาการมีประวัติการลงทะเบียนที่แข็งแกร่งและการศึกษาควรจะรับสมัครได้อย่างรวดเร็ว

• โครงการ ALS อ้างอิงจากกลไกระดับโมเลกุลที่ระบุโดยพันธมิตรทางวิชาการ
• Neurofilament light chain จะเป็นจุดสนใจหลักของไบโอมาร์กเกอร์
• ฝ่ายบริหารระบุว่ามีเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนสําหรับ ALS โดยอ้างอิงจากข้อมูล neurofilament light chain เพียงอย่างเดียว
• คาดว่าจะได้รับผลการอ่านข้อมูลในช่วงครึ่งหลังของปี 2025

แนวโน้มในอนาคตและการจัดหาเงินทุน

บริษัทระบุว่าตัวขับเคลื่อนมูลค่าที่สําคัญที่สุดในระยะใกล้คือการหาพันธมิตรเชิงกลยุทธ์และหรือแหล่งเงินทุนเพื่อสนับสนุนการทดลองระยะที่ 3 ในโรคสมองเสื่อมชนิด Lewy bodies Alam กล่าวว่า CervoMed "อยู่ในตําแหน่งที่ดีอย่างเหลือเชื่อสําหรับพันธมิตรเชิงกลยุทธ์" เนื่องจากบริษัทได้ดําเนินการแพ็คเกจงานสําคัญที่มักมีความสําคัญในการเจรจาการอนุญาตใช้สิทธิ์เสร็จสมบูรณ์แล้ว

• ข้อมูลทางคลินิกอยู่ในมือแล้ว
• งานที่ไม่ใช่คลินิกเสร็จสมบูรณ์แล้ว
• งานด้านเคมี การผลิตและการควบคุมเสร็จสมบูรณ์เป็นส่วนใหญ่แล้ว
• การปรับให้สอดคล้องกับกฎระเบียบอยู่ในที่แล้ว

ฝ่ายบริหารระบุว่า 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้าอาจนํามาซึ่งตัวเร่งปฏิกิริยาหลายประการ รวมถึงการอัปเดตไบโอมาร์กเกอร์และทางคลินิกจากโครงการ nfvPPA การเริ่มต้นการทดลอง ALS และข้อมูลในภายหลัง รวมถึงความคืบหน้าสู่การทดลองระยะที่ 3 ในโรคสมองเสื่อมชนิด Lewy bodies

Alam กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าการจัดหาเงินทุนสําหรับการทดลองระยะที่ 3 ยังไม่ได้สะท้อนอยู่ในมูลค่าของบริษัท ซึ่งชี้ให้เห็นว่าการหาพันธมิตรหรือข้อตกลงด้านเงินทุนอาจเป็นเหตุการณ์สําคัญที่ปรับมูลค่าใหม่หากสําเร็จ

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างการถามคําถาม ฝ่ายบริหารกลับมาพูดถึงชีววิทยาของโรคสมองเสื่อมชนิด Lewy bodies และเหตุผลของการออกแบบการทดลอง Alam กล่าวว่า Lewy bodies ประกอบด้วย alpha-synuclein ซึ่งมีแนวคิดคล้ายกับ amyloid plaques และ tau tangles ในโรคอัลไซเมอร์ แต่พยาธิสภาพนั้นกระจุก

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน