Trevi Therapeutics ในงานประชุม Cantor Global Healthcare: เดิมพันกับกลไกไอจากสมอง

วันศุกร์ที่ 11 ก.ย. 2026 — Trevi Therapeutics (TRVI) ใช้เวที Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อนําเสนอแนวคิดว่ายาหลักของบริษัทอย่าง Haduvio มุ่งเป้าไปที่ต้นเหตุของอาการไอจากส่วนกลาง (สมอง) ไม่ใช่จากปอดโดยตรง ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวคิดดังกล่าวทําให้บริษัทมีความได้เปรียบในการรักษาโรคพังผืดในปอดชนิดไม่ทราบสาเหตุ (IPF) โรคปอดเนื้อเยื่อระหว่างช่องว่าง (ILD) และอาการไอเรื้อรังที่ดื้อต่อการรักษา (RCC) แม้ว่าบริษัทยังต้องเผชิญกับความเสี่ยงปกติของการพัฒนายา การตรวจสอบจากผู้ชําระเงิน และการรอข้อมูลจากการทดลองระยะท้ายเป็นเวลานาน

ประเด็นสําคัญ

• Trevi ระบุว่าอาการไอใน IPF, ILD และ RCC เป็นปัญหาของสมอง ไม่ใช่แค่ปอด และ Haduvio มุ่งเป้าไปที่กลไกส่วนกลางนั้น
• บริษัทมีเงินสดอยู่ที่ 319 ล้านดอลลาร์ และระบุว่าไม่จําเป็นต้องระดมทุนในระยะใกล้เพื่อบรรลุเป้าหมายทางคลินิกสําคัญ
• การศึกษา IPF ระยะที่ III สองรายการ ได้แก่ OCEAN-1 และ OCEAN-2 อยู่ระหว่างดําเนินการ ขณะที่การทดลอง LAKE สําหรับ RCC จะมีการประเมินขนาดกลุ่มตัวอย่างใหม่ภายในสิ้นปี 2024
• ฝ่ายบริหารระบุว่า FDA จะพบกับบริษัทในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 เพื่อช่วยกําหนดแนวทางโปรแกรม ILD
• Trevi ระบุว่าความล้มเหลวล่าสุดของ camlipixant ในการศึกษา RCC ระยะที่ III สนับสนุนการออกแบบการทดลองและแนวทางการคัดเลือกผู้ป่วยของบริษัทเอง

สารจากงานประชุม

สารหลักของบริษัทคือ Haduvio ซึ่งเป็นรูปแบบออกฤทธิ์นานของ nalbuphine ชนิดรับประทาน ถูกสร้างขึ้นบนแนวคิดทางวิทยาศาสตร์ที่แตกต่างจากยาแก้ไอแบบส่วนปลายที่ล้มเหลวในการพัฒนา CEO กล่าวว่า "ผู้คนมองอาการไอว่าเป็นปัญหาของปอด แต่จริงๆ แล้วมันเป็นปัญหาของสมอง"

ฝ่ายบริหารระบุว่าความแตกต่างนี้มีความสําคัญ เพราะ Trevi เชื่อว่าตนเองเป็นบริษัทเดียวที่เหลืออยู่ซึ่งมีกลไกส่วนกลางในสามพื้นที่ที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองขนาดใหญ่ CEO กล่าวว่า "เราอยู่ในสามพื้นที่ที่มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองขนาดใหญ่มาก และตอนนี้เราอยู่คนเดียว"

Trevi ยังระบุด้วยว่ากลยุทธ์ของบริษัทถูกกําหนดโดยสัญญาณจากการทดลองระยะที่ II ซ้ําแล้วซ้ําเล่า และจากการล่มสลายของแนวทางส่วนปลายของคู่แข่ง โดยเฉพาะในกลุ่ม P2X3 บริษัทระบุว่าความล้มเหลวเหล่านั้นไม่ได้ทําให้กรณีของตนอ่อนแอลง แต่กลับเน้นย้ําถึงความสําคัญของการคัดเลือกผู้ป่วย การควบคุมยาหลอก และขนาดผลของยาที่จําเป็นในการศึกษาเหล่านี้

ผลประกอบการทางการเงิน

Trevi ระบุว่าสิ้นสุดช่วงเวลาดังกล่าวด้วยเงินสด 319 ล้านดอลลาร์ ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเพียงพอสําหรับการดําเนินแผนปัจจุบันจนถึงการอ่านผลสําคัญที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในปี 2027 บริษัทระบุว่าความแข็งแกร่งของงบดุลนี้ขจัดความจําเป็นในการระดมทุนภายนอกในระยะใกล้

• เงินสดในมือ: 319 ล้านดอลลาร์
• แนวโน้มการระดมทุน: เพียงพอที่จะบรรลุข้อมูลระยะที่ III สําคัญโดยไม่ต้องใช้ทุนใหม่
• ระยะเวลาดําเนินงาน: คาดว่าจะครอบคลุมโปรแกรมทางคลินิกที่วางแผนไว้จนถึงการอ่านผลในช่วงครึ่งหลังของปี 2027

ฝ่ายบริหารยังระบุด้วยว่าบริษัทไม่ได้สร้างโครงสร้างเชิงพาณิชย์หรือระหว่างประเทศในวงกว้างในปัจจุบัน ซึ่งช่วยให้การใช้จ่ายมุ่งเน้นไปที่ Haduvio และไปป์ไลน์ด้านระบบทางเดินหายใจ

อัปเดตการดําเนินงาน

Trevi ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการพูดคุยเกี่ยวกับโปรแกรมทางคลินิก ซึ่งมุ่งเน้นไปที่โอกาสที่เกี่ยวข้องกับอาการไอสามประการ ได้แก่ อาการไอใน IPF อาการไอใน ILD ที่ไม่ใช่ IPF และอาการไอเรื้อรังที่ดื้อต่อการรักษา

โปรแกรม IPF cough

• OCEAN-1: ผู้ป่วย 300 ราย การศึกษา 52 สัปดาห์ โดยมีจุดสิ้นสุดด้านประสิทธิภาพที่ 24 สัปดาห์
• OCEAN-2: ผู้ป่วย 200 ราย จุดสิ้นสุดด้านประสิทธิภาพที่ 12 สัปดาห์
• ทั้งสองการศึกษาได้รับการออกแบบโดยสอดคล้องกับ FDA และมีพลังงานเพียงพอผ่านจุดสิ้นสุดรองหลายจุด
• มาตรการรองรวมถึงอาการหายใจลําบากและหายใจไม่ออก

ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลระยะที่ IIb ใน IPF มีความแข็งแกร่ง โดยมีขนาดผลประมาณ 36% ในการออกแบบแบบขนาน บริษัทระบุว่าสองในสามของผู้ป่วยมีการตอบสนองมากกว่า 50% ขณะที่ 40% มีการตอบสนองมากกว่า 75% ผู้ป่วยจํานวนมากถึงระดับการไอที่ต่ํามาก ซึ่งกําหนดไว้ที่ห้าครั้งต่อชั่วโมงหรือน้อยกว่า

Trevi ระบุว่าประมาณ 85% ของผู้ป่วย IPF มีอาการไอเป็นหนึ่งในข้อร้องเรียนหลัก ทําให้ข้อบ่งชี้นี้มีความสําคัญทางคลินิกและน่าสนใจในเชิงพาณิชย์หากข้อมูลระยะที่ III ยืนยันผล

โปรแกรม ILD

• การประชุม FDA วางแผนไว้ในไตรมาสที่สี่ของปี 2024
• เป้าหมาย: ช่วยกําหนดเส้นทางด้านกฎระเบียบสําหรับโปรแกรม ILD ที่ไม่ใช่ IPF
• ประมาณ 50% ของผู้ป่วย ILD ที่ไม่ใช่ IPF มีอาการไอที่ยังไม่ได้รับการรักษา
• แพทย์ปอดระบุว่าอาการไออาจรุนแรงกว่าใน ILD มากกว่าใน IPF

ฝ่ายบริหารระบุว่าหมวดหมู่ ILD ครอบคลุมโรคพื้นฐานมากกว่า 200 โรค ซึ่งทั้งหมดเชื่อมโยงกันด้วยองค์ประกอบของปอดที่มีพังผืด บริษัทระบุว่าโปรแกรมนี้ยังไม่ได้สะท้อนอยู่ในความคาดหวังของนักลงทุนอย่างเต็มที่

การทดลอง RCC LAKE

• การออกแบบระยะที่ IIb: ผู้ป่วย 100 ราย ใน 4 กลุ่ม
• กลุ่มประกอบด้วย 54 มก. วันละสองครั้ง, 27 มก. วันละสองครั้ง, 27 มก. วันละครั้ง และยาหลอก
• สมมติฐานขนาดผลที่อนุรักษ์นิยม 30%
• การศึกษาแบบ crossover ระยะที่ IIa แสดงขนาดผล 56%
• การลงทะเบียนดําเนินไปเร็วกว่ากําหนด

Trevi ระบุว่าการทดลอง LAKE ใช้สมมติฐานที่อนุรักษ์นิยมกว่างานก่อนหน้า เนื่องจากการศึกษาใหม่เป็นการออกแบบแบบขนาน ซึ่งโดยปกติมีความแปรปรวนมากกว่าการศึกษาแบบ crossover บริษัทระบุว่าจะประเมินขนาดกลุ่มตัวอย่างใหม่ภายในสิ้นปี 2024

ฝ่ายบริหารได้สรุปผลลัพธ์ที่เป็นไปได้สามประการจากการทบทวนนั้น ได้แก่ การออกแบบเดิมอาจคงอยู่, การศึกษาอาจขยายขนาดขึ้นได้ถึง 50 ราย หากพลังงานแบบมีเงื่อนไขอยู่ระหว่าง 40% ถึง 80% หรือโปรแกรมอาจถูกพิจารณาว่าไม่มีประโยชน์หากพลังงานแบบมีเงื่อนไขลดลงต่ํากว่า 40%

หากจําเป็นต้องขยาย Trevi ระบุว่าการเพิ่มผู้ป่วยเหล่านั้นน่าจะใช้เวลาสามถึงหกเดือน หรือประมาณหนึ่งไตรมาส บริษัทยังระบุด้วยว่าสูตรยาขนาดต่ํากว่าอาจสร้างทรัพย์สินทางปัญญาใหม่และสนับสนุนกลยุทธ์แบรนด์แยกต่างหาก

ภูมิทัศน์การแข่งขัน

Trevi ชี้ให้เห็นซ้ําแล้วซ้ําเล่าถึงความล้มเหลวของ camlipixant จาก GSK และ Bellus ในการศึกษา RCC ระยะที่ III สองรายการเมื่อ ก.ค. 2024 ฝ่ายบริหารระบุว่ายาล้มเหลวเนื่องจากประสิทธิภาพที่อ่อนแอ ไม่ใช่เพราะปัญหายาหลอก และสังเกตว่าการศึกษาหนึ่งมีผลแย่กว่ายาหลอก

บริษัทระบุว่าผลลัพธ์นั้นมีความสําคัญเพราะแสดงให้เห็นว่าการศึกษาเกี่ยวกับอาการไอนั้นยากเพียงใด ขณะเดียวกันก็ชี้ให้เห็นว่าการเลือกออกแบบของ Trevi เองมีความสําคัญ ฝ่ายบริหารระบุว่าได้นําบทเรียนจากความล้มเหลวนั้นมาปรับใช้แล้ว รวมถึงการคัดเลือกผู้ป่วยที่ดีขึ้นและการทํางานที่รอบคอบมากขึ้นเกี่ยวกับผลของยาหลอก

• Camlipixant ถูกทดสอบในการศึกษาที่มีผู้ป่วย 1,000 รายสองรายการ
• Trevi ระบุว่ากลไกส่วนกลางของตนมีขนาดผลประมาณสองเท่าของแนวทาง P2X3 แบบส่วนปลาย
• Trevi ระบุว่าเป็นคู่แข่งที่มีกลไกส่วนกลางเพียงรายเดียวที่เหลืออยู่ในสามพื้นที่ไอหลัก
• บริษัทระบุว่าโปรแกรม RCC ของตนต้องการการศึกษาเพียงหนึ่งรายการที่มีผู้ป่วยประมาณ 300 ราย เทียบกับการศึกษาขนาดใหญ่สองรายการของ GSK

ความปลอดภัยและโปรไฟล์ยา

ฝ่ายบริหารยังได้ตอบข้อกังวลของนักลงทุนเกี่ยวกับการจัดประเภทยาเสพติดของ nalbuphine Trevi ระบุว่า Haduvio ใช้โอปิออยด์ที่ไม่ถูกจัดประเภทซึ่งบล็อกตัวรับ mu และทํางานที่ตัวรับ kappa ซึ่งบริษัทระบุว่าลดความเสี่ยงการติดยาเมื่อเทียบกับยาที่กระตุ้น mu แบบดั้งเดิม เช่น fentanyl และ morphine

บริษัทระบุว่าการทดสอบศักยภาพการใช้ในทางที่ผิดในมนุษย์และการศึกษาการกดการหายใจไม่แสดงสัญญาณที่จะเปลี่ยนแปลงโปรไฟล์ความปลอดภัย ฝ่ายบริหารระบุว่า FDA ได้ตอบคําถามเกี่ยวกับปัญหาการจัดประเภทโอปิออยด์เสร็จสิ้นแล้ว และยาดังกล่าวยังคงไม่ถูกจัดประเภทมาหลายทศวรรษ

กลยุทธ์เชิงพาณิชย์

Trevi ระบุว่าแผนเชิงพาณิชย์ขึ้นอยู่กับการใช้งานที่นําโดยผู้เชี่ยวชาญและประชากรที่ดื้อต่อการรักษาในวงแคบ สําหรับ RCC บริษัทต้องการมุ่งเน้นไปที่ผู้ป่วยที่ล้มเหลวจากการรักษาก่อนหน้าอย่างน้อยสองรายการและได้รับการดูแลโดยแพทย์ปอด แนวทางดังกล่าว ฝ่ายบริหารระบุว่า ลดตลาดที่สามารถเข้าถึงได้จากประมาณ 2 ล้านถึง 3 ล้านราย เหลือประมาณ 650,000 ถึง 1 ล้านราย

บริษัทระบุว่ารูปแบบการแก้ไขขั้นตอนนี้ควรช่วยในการครอบคลุมของผู้ชําระเงินในขณะที่รักษาราคาไว้ Trevi ประมาณการราคารายปีประมาณ 75,000 ถึง 125,000 ดอลลาร์ สําหรับ IPF และ ILD ซึ่งเศรษฐศาสตร์ของโรคหายากสนับสนุนราคาที่สูงกว่า สําหรับ RCC ที่ดื้อต่อการรักษา บริษัทพูดถึงช่วงประมาณ 15,000 ถึง 20,000 ดอลลาร์ต่อปี

ฝ่ายบริหารระบุว่าการสร้างโครงสร้างเชิงพาณิชย์จะมีขนาดเล็ก โดยอธิบายรูปแบบการเปิดตัวที่มีพนักงานขายประมาณ 50 ถึง 100 คนสําหรับ IPF และ ILD บวกกับอีก 25 คนสําหรับ RCC โดยใช้ศูนย์ปอดเดียวกันสําหรับทั้งสามข้อบ่งชี้

• ราคา IPF และ ILD: 75,000 ถึง 125,000 ดอลลาร์ต่อปี
• ราคา RCC: ประมาณ 15,000 ถึง 20,000 ดอลลาร์ต่อปี
• กลุ่มเป้าหมาย RCC: ผู้ป่วยที่ดื้อต่อการรักษา 650,000 ถึง 1 ล้านราย
• แผนพนักงานขาย: 50 ถึง 100 คนสําหรับ IPF และ ILD บวกกับ 25 คนสําหรับ RCC

CEO กล่าวว่าโอกาสของ RCC ยังคงใหญ่มากแม้จะใช้สมมติฐานที่อนุรักษ์นิยม "ด้วยผู้ป่วย 20,000 รายที่ราคา 100,000 ดอลลาร์ นี่คือยาที่มีมูลค่า 2 พันล้านดอลลาร์ นั่นเป็นโอกาสที่ใหญ่มากจนผมคิดว่ามันเป็นสิ่งที่เราต้องทํางานต่อไป"

แนวโน้มในอนาคต

Trevi ระบุว่า 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้าจะถูกขับเคลื่อนโดยเป้าหมายด้านกฎระเบียบและการทดลองมากกว่าการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ บริษัทเน้นย้ําสามจุดสําคัญในปฏิทิน:

• ไตรมาสที่สี่ของปี 2024: การประชุม FDA เกี่ยวกับโปรแกรม ILD
• สิ้นปี 2024: การประเมินขนาดกลุ่มตัวอย่าง RCC ใหม่
• ครึ่งหลังของปี 2027: การอ่านผลระยะที่ III สําคัญสําหรับ OCEAN-2 และการศึกษา RCC ฉบับเต็ม

ฝ่ายบริหารระบุว่าต้องการรักษาสิทธิ์นอกสหรัฐฯ ไว้และหลีกเลี่ยงการยกผลประโยชน์ระหว่างประเทศออกไปเร็วเกินไป บริษัทระบุว่าไม่มีแผนที่จะสร้างโครงสร้างพื้นฐานของตนเองในยุโรป และการเปิดตัวที่นั่นน่าจะต้องใช้พันธมิตร บริษัทยังระบุด้วยว่าญี่ปุ่นอาจเป็นโอกาสเนื่องจากความสนใจในยาแก้ไอที่นั่น

Trevi ระบุว่ากําลังยื่นขอทรัพย์สินทางปัญญาเกี่ยวกับการใช้งานที่เป็นไปได้อื่นๆ รวมถึงมะเร็งปอดและ bronchiectasis และกําลังพิจารณาการใช้งานบางอย่างที่ไม่ใช่ระบบทางเดินหายใจด้วย อย่างไรก็ตาม ฝ่ายบริหารระบุว่าจุดมุ่งเน้นหลักของบริษัทยังคงอยู่ที่ Haduvio และโปรแกรมอาการไอจนกว่าการดําเนินการระยะที่ III จะเสร็จสมบูรณ์

CEO ระบุว่าบริษัทต้องการมุ่งเน้นมากกว่าการกระจายความเสี่ยงเร็วเกินไป โดยอธิบายแนวทางของตนว่ามีขนาดเล็กและการขยายพอร์ตโฟลิโอถูกเลื่อนออกไปจนกว่าโปรแกรมปัจจุบันจะลดความเสี่ยงได้มากขึ้น

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่หัวข้อหลายประเด็นที่ได้

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน