Inovio ที่งาน H.C. Wainwright: การพิจารณาของ FDA และการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ใกล้เข้ามา

วันศุกร์ที่ 11 ก.ย. 2026 — Inovio เภสัชกรรม (INO) ใช้การนําเสนอในงาน H.C. Wainwright 28th รายปี Global Invest Conference เพื่อเน้นย้ําถึงช่วงเวลาสําคัญของบริษัท ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมหลักอย่าง INO-3107 อยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA สําหรับโรค recurrent respiratory papillomatosis ขณะที่บริษัทกําลังเตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ที่อาจเกิดขึ้น และยังคงพัฒนาไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้นผ่านพันธมิตรทางธุรกิจ

ข้อความโดยรวมเป็นไปในเชิงบวก แต่ความเสี่ยงก็ชัดเจน Inovio ชี้ให้เห็นข้อมูลทางคลินิกที่น่าสนับสนุนและแพลตฟอร์มที่มีความแตกต่าง อย่างไรก็ตาม บริษัทยังคงเผชิญกับการตัดสินใจด้านกฎระเบียบที่รอดําเนินการ กระแสเงินสดที่จํากัด และตลาดที่มีการแข่งขันสูง ซึ่งการผ่าตัดยังคงเป็นการรักษามาตรฐานสําหรับผู้ป่วยส่วนใหญ่

ประเด็นสําคัญ

• INO-3107 อยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA ภายใต้โครงการ Accelerated Approval Program โดยมีวันเป้าหมาย PDUFA คือ 30 ต.ค. 2024
• ข้อมูลทางคลินิกแสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยจํานวนมากที่เป็นโรค recurrent respiratory papillomatosis หรือ RRP ซึ่งเป็นโรคหายากที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 14,000 คนในสหรัฐฯ ต้องเข้ารับการผ่าตัดน้อยลง
• Inovio กําลังสร้างโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์ในขณะนี้ ซึ่งรวมถึงทีมภาคสนาม พันธมิตรด้านการขาย แคมเปญการตลาด และศูนย์สนับสนุนผู้ป่วย
• บริษัทพึ่งพาพันธมิตรในการพัฒนาโปรแกรมอื่น ๆ รวมถึง VGX-3100 ในจีน และ INO-5401 สําหรับมะเร็ง glioblastoma
• กระแสเงินสดขยายออกไปถึงปลายไตรมาสแรกของปี 2025 ซึ่งทําให้กรอบเวลาของ FDA มีความสําคัญเป็นพิเศษ

INO-3107 และการพิจารณาของ FDA

ดร. Jacqueline Shea ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่า INO-3107 โปรแกรมหลักของ Inovio สําหรับ RRP กําลังได้รับการพิจารณาจาก FDA ภายใต้โครงการ Accelerated Approval Program บริษัทมีใบสมัคร biologics license application ที่ยื่นไว้แล้ว และมีวันดําเนินการเป้าหมายคือ 30 ต.ค. 2024

Shea กล่าวว่าบริษัทได้ดําเนินการประชุม late-cycle review กับหน่วยงานเสร็จสิ้นแล้ว รวมถึงการตรวจสอบของ FDA ตามกําหนดการทั้งหมด และการประชุมทางคลินิกแบบไม่เป็นทางการในเดือน ก.ค. 2024 หลังจากมีการเปลี่ยนแปลงผู้นําในแผนกยาและชีววัตถุของ FDA เธอเสริมว่าการเจรจาเกี่ยวกับฉลากคาดว่าจะเกิดขึ้นในเดือน ก.ย. 2024 และข้อเสนอแนะเกี่ยวกับการออกแบบการทดลองเพื่อยืนยันผลควรจะตามมา

Inovio ยังระบุด้วยว่า INO-3107 ได้รับการกําหนดให้เป็น orphan drug designation และ breakthrough therapy designation จาก FDA รวมถึงสถานะ orphan drug ในสหภาพยุโรป

เหตุใดบริษัทจึงมองว่ายานี้มีความสําคัญ

RRP เป็นโรคหายากแต่ร้ายแรงที่เกิดจาก HPV 6 และ HPV 11 Inovio ระบุว่าโรคนี้ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 14,000 คนในสหรัฐฯ โดยมีผู้ป่วยผู้ใหญ่รายใหม่ประมาณ 1.8 รายต่อ 100,000 คนต่อปี

โรคนี้ทําให้เกิดการเจริญเติบโตคล้ายหูดในระบบทางเดินหายใจ โดยเฉพาะในกล่องเสียงและสายเสียง ซึ่งอาจทําให้การพูด การหายใจ และการกลืนเป็นเรื่องยาก การรักษามาตรฐานในปัจจุบันคือการผ่าตัดซ้ํา ๆ และผู้ป่วยบางรายต้องเข้ารับการผ่าตัดหลายร้อยครั้งตลอดชีวิต

Inovio กล่าวว่า INO-3107 ได้รับการออกแบบมาเพื่อสร้างการตอบสนองของ T cell ที่จําเพาะต่อแอนติเจนต่อไวรัสที่เป็นสาเหตุของโรค โดยมุ่งเป้าไปที่สาเหตุเบื้องต้นแทนที่จะเพียงแค่กําจัดการเจริญเติบโตออกไป

ข้อมูลทางคลินิกจากการศึกษา RRP

ฝ่ายบริหารเน้นย้ําผลลัพธ์จากการทดลอง RRP-001 Phase I/II ที่สําคัญ และการศึกษาการขยายความทนทาน RRP-002

• RRP-001 รับสมัครผู้ป่วยที่ต้องการการผ่าตัดอย่างน้อย 2 ครั้งในปีก่อนหน้าสําหรับ RRP ที่เกิดจาก HPV 6 หรือ HPV 11
• ผู้ป่วยได้รับ INO-3107 จํานวน 4 โดส
• มาตรการประสิทธิภาพหลักคือการเปลี่ยนแปลงจํานวนการผ่าตัดใน 12 เดือนก่อนการรักษาเทียบกับ 12 เดือนหลังการรักษา
• ในปีที่ 1 ผู้ป่วย 72% มีการลดลงของการผ่าตัด 50% ถึง 100%
• ในปีที่ 2 ตัวเลขดังกล่าวปรับตัวดีขึ้นเป็น 86%
• ผู้ป่วย 28% ไม่ต้องการการผ่าตัดเลยใน 12 เดือนแรกหลังการรักษา
• อัตราการไม่ต้องผ่าตัดนี้เพิ่มขึ้นเป็น 50% ใน 12 เดือนที่สอง
• การศึกษาความทนทานมีระยะเวลาติดตามผลเฉลี่ย 2.8 ปีหลังการรักษา โดยไม่มีการรักษาเพิ่มเติมในระหว่างการติดตามผล

Shea กล่าวว่าความปลอดภัยเป็นจุดสนใจหลักในการศึกษา Phase I/II และไม่มีรายงานข้อกังวลด้านความปลอดภัยที่ร้ายแรง

Inovio ยังระบุด้วยว่าโปรแกรมนี้ไม่ต้องการการผ่าตัด minimal residual disease ในระหว่างช่วงการรักษา ซึ่งแตกต่างจากผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติเปรียบเทียบ บริษัทระบุว่าผู้ป่วย 83% ในการทดลอง Phase I/II ของผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติต้องการการผ่าตัดดังกล่าวในระหว่างการให้ยา

วิธีที่ Inovio วางตําแหน่ง INO-3107 เทียบกับการผ่าตัดและ Papzimeos

Inovio กล่าวว่าเชื่อว่า INO-3107 อาจมีข้อได้เปรียบเหนือมาตรฐานการรักษาในปัจจุบันและเหนือ Papzimeos ซึ่งเป็นการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติสําหรับ RRP

• ไม่ได้รับผลกระทบจาก neutralizing antibodies ที่มีอยู่ก่อน ซึ่ง Inovio กล่าวว่าอาจมีความสําคัญสําหรับแนวทางที่ใช้ viral vector

- ไม่ถูกจํากัดโดยสภาพแวดล้อม immunosuppressive papilloma ที่อาจลดผลของการบําบัดบางประเภท

• ไม่ต้องการการผ่าตัด minimal residual disease ในระหว่างช่วงการให้ยา
• ไม่ต้องการการจัดเก็บในห่วงโซ่ความเย็นแบบอุณหภูมิต่ํามาก
• อาจง่ายกว่าในการใช้งานในสภาพแวดล้อมทางคลินิกที่แตกต่างกัน

ฝ่ายบริหารกล่าวว่า Papzimeos ได้รักษาผู้ป่วยประมาณ 200 รายนับถึงไตรมาสที่สองของปี 2024 ในขณะที่การผ่าตัดยังคงเป็นการรักษาหลักสําหรับผู้ป่วย RRP ส่วนใหญ่

การเตรียมพร้อมเชิงพาณิชย์สําหรับการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ที่อาจเกิดขึ้น

แม้ก่อนที่ FDA จะมีการตัดสินใจ Inovio กล่าวว่ากําลังสร้างโครงสร้างเชิงพาณิชย์สําหรับ INO-3107

• กําลังรวบรวมทีมภาคสนามที่มีประสบการณ์ร่วมกับองค์กรขายตามสัญญา
• กําลังพัฒนาแคมเปญการตลาดที่มุ่งเป้าหมายร่วมกับเอเจนซี่ที่ได้รับการแต่งตั้ง
• กําลังจัดตั้ง patient hub เพื่อให้บริการสนับสนุน
• บริษัทต้องการสร้างความต้องการจากแพทย์และผู้ป่วยผ่านโปรไฟล์ที่แตกต่างของผลิตภัณฑ์
• ฝ่ายบริหารมุ่งเป้าให้มีการเข้าถึงอย่างกว้างขวางกับผู้ชําระเงินและระบบโรงพยาบาล
• การให้ความรู้แก่ผู้ป่วยและผู้ดูแลเป็นส่วนหนึ่งของแผนการสร้างตลาด

Shea กล่าวว่า "เราเชื่อว่ามีโอกาสที่แท้จริงในการสถาปนา INO-3107 ให้เป็นมาตรฐานการรักษาใหม่สําหรับ RRP"

ผลประกอบการทางการเงินและโปรไฟล์การระดมทุน

Inovio ไม่ได้ให้ตัวเลขรายได้ในการนําเสนอครั้งนี้ ซึ่งสอดคล้องกับสถานะในระยะทางคลินิก การอัปเดตทางการเงินหลักคือสถานะเงินสดของบริษัท

• กระแสเงินสดขยายออกไปถึงปลายไตรมาสแรกของปี 2025
• บริษัทระบุว่ากระแสเงินสดดังกล่าวครอบคลุมช่วงเวลาจนถึงการเปิดตัว INO-3107 ที่อาจเกิดขึ้น
• กลยุทธ์การระดมทุนดูเหมือนจะมุ่งเน้นไปที่การชําระเงิน milestone และค่าลิขสิทธิ์จากพันธมิตร มากกว่าการขายผลิตภัณฑ์ในระยะใกล้

กรอบเวลาดังกล่าวเพิ่มแรงกดดันต่อกระบวนการของ FDA การเปิดตัวผลิตภัณฑ์อาจปรับปรุงแนวโน้มทางการเงินของบริษัท ในขณะที่การล่าช้าใด ๆ จะทําให้ Inovio ต้องพึ่งพาการระดมทุนจากภายนอกและความคืบหน้าของพันธมิตร

การอัปเดตไปป์ไลน์นอกเหนือจาก INO-3107

Inovio กล่าวว่าทรัพยากรส่วนใหญ่ขณะนี้มุ่งเน้นไปที่ INO-3107 แต่ยังคงพัฒนาโปรแกรมอื่น ๆ ส่วนใหญ่ผ่านพันธมิตร

VGX-3100 ในจีน

บริษัทกล่าวว่าพันธมิตร ApolloBio รายงานข้อมูล Phase III เชิงบวกในจีนสําหรับ VGX-3100 ในโรค cervical dysplasia การทดลองบรรลุ primary endpoint และ Inovio กล่าวว่าผลลัพธ์ดังกล่าวอาจนําไปสู่การชําระเงิน milestone ด้านกฎระเบียบและการขาย รวมถึงค่าลิขสิทธิ์หากผลิตภัณฑ์ได้รับการอนุมัติในจีน

Inovio กล่าวว่า ApolloBio กําลังวางแผนยื่นขอการอนุมัติด้านกฎระเบียบในจีนและดินแดนที่เกี่ยวข้อง

INO-5401 ในมะเร็ง glioblastoma

Inovio ยังประกาศความร่วมมือกับ Akeso, Inc. เพื่อประเมิน INO-5401 ร่วมกับ bispecific checkpoint inhibitor ของ Akeso สําหรับมะเร็ง glioblastoma การศึกษาจะดําเนินการผ่านการทดลอง INSIGhT ของ Dana-Farber Cancer Institute โดย Dana-Farber ทําหน้าที่เป็นผู้สนับสนุน

เป้าหมายคือการปรับปรุงการอยู่รอดและชะลอการดําเนินของโรคในมะเร็งที่มีทางเลือกการรักษาจํากัด

แพลตฟอร์มเทคโนโลยีและโปรแกรมในระยะเริ่มต้น

Shea ยังได้อธิบายแพลตฟอร์ม DNA medicines ของบริษัท Inovio กล่าวว่ากระบวนการเริ่มต้นด้วยการระบุยีนเป้าหมาย ปรับลําดับด้วยอัลกอริทึมที่เป็นกรรมสิทธิ์ วางไว้ในวงกลม plasmid DNA และส่งไปยังเซลล์ผิวหนังหรือกล้ามเนื้อด้วยอุปกรณ์ CELLECTRA จากนั้น DNA จะถูกถอดรหัสเป็น RNA ในนิวเคลียสของเซลล์ ซึ่งนําไปสู่การผลิตโปรตีนเพื่อการรักษา

แพลตฟอร์มนี้ถูกนําไปใช้ในหลายด้าน:

• การสร้าง T cell ที่จําเพาะต่อแอนติเจนสําหรับโรคไวรัสและมะเร็งวิทยา
• การผลิต antibody และ T cell สําหรับโรคติดเชื้อ
• การผลิต monoclonal antibody ภายในร่างกายเพื่อการป้องกันและการรักษา
• การผลิตโปรตีนเพื่อการรักษาสําหรับโปรตีนที่ขาดหายไปหรือบกพร่อง

ในโปรแกรม direct monoclonal antibody หรือ dMAb Inovio กล่าวว่าการทดลองในมนุษย์ Phase I แสดงให้เห็น proof of concept บริษัทกล่าวว่าผลิต monoclonal antibodies สองชนิดต่อ SARS-CoV-2 ในระดับที่อาจเป็นประโยชน์ทางการรักษา ยาวนานถึง 96 สัปดาห์ โดยมีระดับที่เสถียรในเลือด ไม่มี anti-drug antibodies และมีความทนทานที่ดี ปฏิกิริยาที่บริเวณฉีดเป็นผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด

ในโปรแกรม direct protein หรือ dProt Inovio กล่าวว่ากําลังต่อยอดจากงานดังกล่าวด้วยความพยายามก่อนทางคลินิกในโรค hemophilia A โรค Fabry และ hypophosphatasia และกําลังแสวงหาพันธมิตรเพื่อผลักดันโปรแกรมเหล่านั้นต่อไป

ไฮไลต์จาก Q&A และความคิดเห็นของฝ่ายบริหาร

ระหว่างการอภิปราย Shea กลับมาที่ข้อความหลักของบริษัท: ว่า INO-3107 แก้ไขสาเหตุเบื้องต้นของ RRP และอาจลดความจําเป็นในการผ่าตัดซ้ํา ๆ

เธอกล่าวว่า "RRP เป็นโรคหายาก แต่ไม่ได้หายากมากนัก โรคนี้ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 14,000 คนในสหรัฐฯ โดยมีผู้ป่วยผู้ใหญ่รายใหม่ประมาณ 1.8 รายต่อ 100,000 คนต่อปี... การผ่าตัดซ้ํา ๆ ยังคงเป็นมาตรฐานการรักษา และเนื่องจากการผ่าตัดไม่ได้แก้ไขสาเหตุเบื้องต้นของโรค ซึ่งก็คือไวรัส papilloma เหล่านี้จึงเติบโตกลับมาซ้ําแล้วซ้ําเล่าหลังจากการผ่าตัดแต่ละครั้ง"

เกี่ยวกับข้อมูลการทดลอง เธอกล่าวว่า "ในแง่ของสิ่งที่เรามุ่งเน้นนั้น เห็นได้ชัดว่าเป็นความปลอดภัย เนื่องจากนี่เป็นการทดลอง Phase I/II ในแง่ของ efficacy endpoint ของเรา สิ่งที่เรามองหาคือการเปลี่ยนแปลงจํานวนการผ่าตัดใน 12 เดือนก่อนการรักษาเทียบกับ 12 เดือนหลังจากนั้น... ผู้ป่วย 72% ในปีที่ 1 บรรลุ endpoint นี้ และปรับตัวดีขึ้นเป็น 86% ในปีที่ 2"

เธอยังกล่าวด้วยว่าการศึกษา dMAb ในมนุษย์ Phase I ของบริษัทแสดงให้เห็นว่าสามารถผลิต functional antibodies ในระดับที่คงอยู่ได้นานถึง 96 สัปดาห์

แนวโน้ม

Inovio เข้าสู่ช่วงเดือนถัดไปโดยมุ่งเน้นไปที่เหตุการณ์เดียวอย่างชัดเจน: การตัดสินใจของ FDA เกี่ยวกับ INO-3107 การตัดสินในเชิงบวกจะเปิดประตูสู่ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ชิ้นแรก และอาจสนับสนุนแผนของบริษัทในการปรับเปลี่ยนการรักษา RRP

ในขณะเดียวกัน ไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้นของบริษัทยังคงผูกติดกับพันธมิตร และสถานะเงินสดของบริษัทเหลือพื้นที่น้อยมากสําหรับความล่าช้า นักลงทุนจะจับตาดูการเจรจาเกี่ยวกับฉลาก วันที่ PDUFA และแนวท

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน