Krystal Biotech ในงานประชุม Cantor Healthcare: ไปป์ไลน์เร่งตัว

Krystal Biotech (KRYS) ใช้โอกาสในวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 ในงาน Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อนําเสนอภาพธุรกิจที่ไม่ได้ถูกนิยามด้วยยาตัวแรกเพียงอย่างเดียวอีกต่อไป ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทได้สร้างแพลตฟอร์มยาพันธุกรรมที่ทํากําไรได้แล้ว พร้อมกันนั้นยังยอมรับว่าการเติบโตของยอดขาย VYJUVEK ในสหรัฐฯ กําลังชะลอตัวลงเมื่อการเปิดตัวผลิตภัณฑ์เข้าสู่ช่วงเติบโตเต็มที่ และราคาในตลาดต่างประเทศยังคงเป็นอุปสรรคในระยะสั้น

หุ้นปิดที่ $345.55 ลดลง 0.73% ในช่วงการซื้อขายปกติ และร่วงลงสู่ $345 ในการซื้อขายหลังตลาด ราคาหุ้นยังคงอยู่ใกล้จุดสูงสุดของช่วง 52 สัปดาห์ที่ $137.02 ถึง $382.54

ประเด็นสําคัญ

• Krystal ระบุว่าบริษัทมีกําไรต่อหุ้น (EPS) เป็นบวกติดต่อกันสามปี ซึ่งถือเป็นผลลัพธ์ที่หาได้ยากในอุตสาหกรรมไบโอเทค และไม่คาดว่าจะต้องระดมทุนเพิ่มเพื่อสนับสนุนงานด้านไปป์ไลน์
• ยอดขาย VYJUVEK ในสหรัฐฯ คงตัวอยู่ที่ประมาณ 85 ถึง 95 ล้านดอลลาร์ต่อไตรมาส แต่การอนุมัติการเบิกจ่ายใหม่และการใช้งานของผู้ป่วยยังคงสนับสนุนการเติบโต
• การเปิดตัวในต่างประเทศในยุโรปและญี่ปุ่น คาดว่าจะกลายเป็นแรงขับเคลื่อนหลักในช่วง 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้า แม้จะมีแรงกดดันด้านราคาและการตั้งสํารองทางบัญชี
• บริษัทมีผลการทดลองทางคลินิกหลายรายการที่รอการประกาศ รวมถึงโรค Hailey-Hailey โปรแกรมด้านดวงตา และโปรแกรมมะเร็งปอด
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวทางแพลตฟอร์มที่ใช้เวกเตอร์ไวรัสเริม (herpes simplex virus) ชนิดเดียวกันในทุกโปรแกรม จะช่วยเร่งการพัฒนาและลดปัญหาคอขวดด้านการผลิต

ผลประกอบการทางการเงินและผลการดําเนินงานเชิงพาณิชย์

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Krish Krishnan กล่าวว่า Krystal ได้พัฒนาตัวเองเป็นบริษัทยาพันธุกรรมเชิงพาณิชย์แบบครบวงจร โดยมีการวิจัย การผลิต และการบรรจุภัณฑ์ภายในองค์กร บริษัทซึ่งมีสํานักงานใหญ่ในเมืองพิตต์สเบิร์ก มีพนักงานทั่วโลกประมาณ 340 ถึง 350 คน

Krishnan กล่าวว่าโปรไฟล์ทางการเงินของบริษัทถือเป็นเรื่องผิดปกติสําหรับอุตสาหกรรมไบโอเทค โดยระบุว่า Krystal มีกําไรต่อหุ้น (EPS) เป็นบวกติดต่อกันสามปีที่ผ่านมา ซึ่งเขาอธิบายว่าเป็นความแตกต่างที่มีนัยสําคัญในอุตสาหกรรมที่มักพึ่งพาการระดมทุนซ้ําๆ

• VYJUVEK ซึ่งเป็นรากฐานเชิงพาณิชย์ของ Krystal เปิดตัวในสหรัฐฯ เมื่อสามปีที่แล้ว
• รายได้รายไตรมาสในสหรัฐฯ คงตัวอยู่ที่ประมาณ 85 ถึง 95 ล้านดอลลาร์
• บริษัทบันทึกการอนุมัติการเบิกจ่ายสะสมในสหรัฐฯ แล้ว 730 ราย
• การอนุมัติการเบิกจ่ายใหม่อยู่ที่ประมาณ 40 ถึง 45 รายต่อไตรมาส ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นการเติบโตของความต้องการที่แท้จริง
• การใช้งานคงตัวอยู่ที่ประมาณ 50% ถึง 60% เนื่องจากผู้ป่วยหยุดการรักษาเมื่อแผลหายและเริ่มใหม่เมื่อมีแผลใหม่เกิดขึ้น

ฝ่ายบริหารระบุว่ารายได้ควรจะยังคงเพิ่มขึ้นต่อเนื่อง แต่ในอัตราที่ช้ากว่าช่วงเปิดตัวในระยะแรก บริษัทไม่คาดว่าจะมีตัวเร่งปฏิกิริยาแบบก้าวกระโดดในตลาดสหรัฐฯ แต่มองว่าจะมีการขยายตัวอย่างค่อยเป็นค่อยไปเมื่อผลิตภัณฑ์เติบโตเต็มที่

การขยายตัวในต่างประเทศและแรงกดดันด้านราคา

Krystal ระบุว่าการเติบโตในระยะต่อไปจะมาจากยุโรปและญี่ปุ่น VYJUVEK เปิดตัวในเยอรมนีและฝรั่งเศสแล้ว ขณะที่สเปนและอิตาลีคาดว่าจะตามมาในไตรมาสนี้และหลังจากนั้น ญี่ปุ่นก็เป็นส่วนหนึ่งของแผนการเปิดตัวด้วยเช่นกัน

• ฝ่ายบริหารเชื่อว่ายุโรปอาจรองรับประชากรผู้ป่วยได้ประมาณสองเท่าของตลาดสหรัฐฯ
• ราคาในยุโรปคาดว่าจะต่ํากว่าในสหรัฐฯ
• แม้กระนั้น ฝ่ายบริหารระบุว่าภูมิภาคนี้อาจสร้างรายได้เทียบเท่าหรือเกินกว่าสหรัฐฯ ในระยะยาว
• ญี่ปุ่นถูกมองว่าน่าสนใจเนื่องจากพลวัตด้านราคาของโรคหายากที่เอื้ออํานวย
• Krystal คาดว่าการเติบโตในต่างประเทศจะเร่งตัวขึ้นในช่วง 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้า

ในขณะเดียวกัน บริษัทกําลังรับมือกับความไม่แน่นอนด้านราคา ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังติดตามแรงกดดันด้านราคา Most Favored Nation และเชื่อว่านโยบายดังกล่าวอาจไม่บังคับใช้กับโรคหายากที่มีระดับความชุกเกินเกณฑ์บางอย่าง Krystal ไม่ได้เป็นคู่สัญญาในข้อตกลง MFN ของทําเนียบขาว แต่กําลังติดตามประเด็นนี้อย่างใกล้ชิด

เยอรมนีเป็นแหล่งที่มาของแรงกดดันทางบัญชีในไตรมาสที่สอง เมื่อบริษัทตั้งสํารองเนื่องจากความไม่แน่นอนด้านราคา ฝ่ายบริหารระบุว่าแรงกดดันดังกล่าวควรจะลดลงเมื่อราคาได้รับการสรุปแล้ว ฝรั่งเศสคาดว่าจะยังคงอยู่ภายใต้การตั้งสํารองจนกว่าราคาจะได้รับการตกลงราวกลางปี 2025 สเปน อิตาลี และญี่ปุ่นคาดว่าจะเปิดตัวหลังจากที่ข้อตกลงด้านราคาเสร็จสิ้น ซึ่งควรจะลดความผันผวนทางบัญชี

Krystal ยังระบุด้วยว่าคาดว่าเส้นโค้งการนําไปใช้ในยุโรปจะมีลักษณะเป็นเส้นตรงมากกว่าในสหรัฐฯ บริษัทระบุว่าภูมิภาคนี้เผชิญกับความท้าทายด้านโลจิสติกส์ เนื่องจากยาพันธุกรรมที่ใช้ที่บ้านต้องการการให้ความรู้แก่เภสัชกรและโรงพยาบาล รวมถึงโครงสร้างพื้นฐานใหม่ในระบบสุขภาพบางแห่ง แม้กระนั้น ฝ่ายบริหารระบุว่าระดับการนําไปใช้ขั้นสุดท้ายควรจะเทียบเคียงกับสหรัฐฯ ในระยะยาว

อัปเดตไปป์ไลน์และความคืบหน้าด้านการดําเนินงาน

ฝ่ายบริหารระบุว่าไปป์ไลน์ของบริษัทเป็นแหล่งที่มาหลักของศักยภาพการเติบโตระยะยาว โปรแกรมทั้งหมดของ Krystal ใช้แพลตฟอร์มเวกเตอร์ไวรัสเริม (herpes simplex virus) ชนิดเดียวกัน ซึ่งบริษัทระบุว่าได้รับการรับรองจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) แล้ว การรับรองดังกล่าว ฝ่ายบริหารกล่าวว่า ช่วยลดระยะเวลาการพัฒนาและลดปัญหาคอขวดด้านเคมี การผลิต และการควบคุม

โรค Hailey-Hailey

โปรแกรมด้านผิวหนังที่ได้รับความสนใจมากที่สุดคือ KB803 สําหรับโรค Hailey-Hailey Suma Krishnan ประธานฝ่าย Research และการพัฒนา กล่าวว่าโรคนี้เป็นโรคทางพันธุกรรมแต่มักไม่ปรากฏตั้งแต่แรกเกิด โดยมักเริ่มในช่วงวัยรุ่นหรือวัยแรกรุ่น เมื่ออาการถูกกระตุ้น

เธอกล่าวว่าโรคนี้เป็นแบบ dominant และเกี่ยวข้องกับ haploinsufficiency หมายความว่าอัลลีลหนึ่งผลิตโปรตีนที่ทํางานได้แต่อีกอัลลีลหนึ่งไม่สามารถทําได้ ผู้ป่วยมักมีรอยโรคในรอยพับของผิวหนัง เช่น บริเวณอวัยวะเพศ ใต้เต้านม และหลัง ส่งผลต่อพื้นที่ผิวร่างกายประมาณ 15% ถึง 20% เธออธิบายว่าประชากรผู้ป่วยมีความทุพพลภาพอย่างรุนแรง พร้อมกับผลกระทบด้านสุขภาพจิตที่สําคัญ

• การศึกษาประวัติธรรมชาติของโรคลงทะเบียนผู้ป่วยได้มากกว่า 50 รายภายในสามสัปดาห์หลังการประชาสัมพันธ์
• การศึกษาระยะที่ 1 กําลังดําเนินการอยู่ โดยมีผู้ป่วยลงทะเบียนจํานวนหนึ่ง
• ข้อมูลประสิทธิภาพเบื้องต้นคาดว่าจะได้รับภายในสิ้นปีนี้
• บริษัทได้จัดการประชุม FDA IND แล้วและได้หารือเกี่ยวกับการออกแบบการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียน
• Krystal ระบุว่าได้พัฒนาและตรวจสอบความถูกต้องของมาตราการประเมินเฉพาะโรคร่วมกับ FDA
• ฝ่ายบริหารเชื่อว่าประชากรที่สามารถเข้าถึงได้มีขนาดอย่างน้อยสองเท่าของตลาด epidermolysis bullosa และอาจมากกว่านั้นเนื่องจากการวินิจฉัยที่ต่ํากว่าความเป็นจริง
• ในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับการทดสอบทางพันธุกรรม 80% ถึง 90% ได้รับการยืนยันว่าเป็น Hailey-Hailey

Krishnan กล่าวว่ารูปแบบการถ่ายทอดทางพันธุกรรมแบบ dominant ของโรคอาจช่วยระบุผู้ป่วยผ่านครอบครัว ซึ่งอาจสนับสนุนการลงทะเบียนและการวินิจฉัย

โปรแกรมด้านดวงตา

Krystal ยังได้หารือเกี่ยวกับโปรแกรมที่เกี่ยวข้องกับดวงตาสองโปรแกรม ได้แก่ neurotrophic keratitis หรือ NK และ ocular VYJUVEK ฝ่ายบริหารระบุว่าทั้งสองโปรแกรมได้ก้าวเข้าสู่การทดลองเพื่อการขึ้นทะเบียนหลังจากที่การศึกษาระยะที่ 2 ที่วางแผนไว้ถูกเปลี่ยนเป็นการศึกษาระยะที่ 3 แบบ pivotal

Suma Krishnan กล่าวว่าบริษัทมีความมั่นใจเพียงพอที่จะก้าวเข้าสู่การพัฒนาเพื่อการขึ้นทะเบียนโดยตรง เนื่องจากรู้จักกลไกของ OXERVATE เข้าใจโปรไฟล์เภสัชจลนศาสตร์ของตนเอง และมีข้อมูลผู้ป่วยสนับสนุน เธอกล่าวว่า FDA ยอมรับแผนทางสถิติโดยไม่มีการคัดค้าน

• กรณีผู้ป่วยที่ตีพิมพ์รายหนึ่งแสดงให้เห็นรอยโรคเปิดเรื้อรังในระดับ NK 3 ที่ตอบสนองต่อการรักษา
• Krystal ระบุว่าแนวทางของตนมุ่งเสนอประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่ดีกว่า OXERVATE
• บริษัทยังต้องการการให้ยาวันละครั้ง เทียบกับการให้ยาวันละหกครั้งของ OXERVATE
• มีการจัดตั้งศูนย์ในยุโรปเพื่อเร่งการพัฒนาในพื้นที่ที่ไม่มีทางเลือกการรักษาในปัจจุบัน
• ฝ่ายบริหารระบุว่ามีตัวแทนขาย 60 ถึง 100 คนที่กําลังให้รายละเอียดแก่แพทย์ผู้สั่งจ่ายยา NK อยู่ในปัจจุบัน ซึ่งบ่งชี้ถึงฐานจักษุแพทย์ที่กว้างขวาง
• ข้อมูลการเรียกร้องสิทธิชี้ให้เห็นถึงการกระจุกตัวของผู้ป่วยในกลุ่มแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาปริมาณสูงกลุ่มเล็กกว่า
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจะใช้เวลาประมาณ 18 เดือนจนถึงการประกาศผล ซึ่งให้เวลาบริษัทในการเตรียมพร้อมเชิงพาณิชย์

โปรแกรมปอดและมะเร็งวิทยา

โปรแกรมปอดของ Krystal คือ KB407 กําลังถูกศึกษาในการออกแบบแบบ basket ที่มีสามกลุ่ม ได้แก่ การรักษาเดี่ยว การรักษาร่วมกับ KEYTRUDA และการรักษาร่วมกับ docetaxel ฝ่ายบริหารระบุว่ากลุ่มการรักษาเดี่ยวแสดงอัตราการตอบสนองเชิงวัตถุที่น่าประทับใจในกลุ่มผู้ป่วยที่ผ่านการรักษาอย่างเข้มข้นมาแล้ว ซึ่งล้มเหลวในการรักษาสามหรือสี่แนวทางก่อนหน้านี้

ในกลุ่ม KEYTRUDA มีผู้ป่วยลงทะเบียน 6 ถึง 7 ราย และ 3 รายยังคงอยู่ในการศึกษาโดยมีการติดตามผลเกือบสองปี ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วยเหล่านั้นแสดงการตอบสนองบางส่วน การตอบสนองที่ยั่งยืน และการควบคุมโรคที่ต่อเนื่อง

• การรักษาร่วมกับ docetaxel มุ่งเป้าไปที่ประชากรมะเร็งปอดในวงกว้างขึ้น รวมถึงโรคชนิด squamous และ non-squamous
• Krystal ระบุว่าโปรแกรมนี้อาจสนับสนุนการใช้งานในแนวหน้าในผู้ป่วยที่ไม่มีทางเลือกการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ
• บริษัทได้รับการกําหนด RMAT บนพื้นฐานของข้อมูลการตอบสนองและความทนทาน
• โปรโตคอลสําหรับการรักษาร่วมกับ docetaxel ได้ถูกส่งให้ FDA แล้ว
• การออกแบบการทดลองระยะที่ 3 เพื่อยืนยันผลได้รับการวางแผนไว้แล้ว
• Krystal กําลังลงทะเบียนผู้ป่วยอย่างแข็งขันในการศึกษาที่มีเป้าหมาย 60 ถึง 70 ราย

ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่าจะแสวงหาพันธมิตรเชิงกลยุทธ์สําหรับการพัฒนาด้านมะเร็งวิทยาในขั้นตอนที่เหมาะสม ในขณะที่ยังสามารถดําเนินการศึกษาปัจจุบันได้ด้วยตนเอง

Jeune syndrome และโปรแกรมอื่นๆ

Krystal ยังได้กล่าวถึง Jeune syndrome ซึ่งอธิบายว่าเป็นโปรแกรมที่เกี่ยวข้องกับความงามภายใต้กลุ่ม KB803 บริษัทหยุดการทํางานในโปรแกรมนี้เมื่อปีที่แล้วขณะที่มุ่งเน้นไปที่การศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนในโรค cystic fibrosis, NK และ Hailey-Hailey

• Krystal วางแผนที่จะเริ่มโปรแกรม Jeune ใหม่ในปีหน้าด้วยการศึกษาระยะที่ 2
• บริษัทระบุว่าจะแสวงหาพันธมิตรเพื่อช่วยสนับสนุนทุนสําหรับงานระยะที่ 2 และระยะที่ 3 และการนําออกสู่ตลาดในที่สุด
• ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดความงามกําลังเปลี่ยนแปลงเมื่อการบําบัดด้วย GLP-1 มีความสําคัญมากขึ้น
• ยังระบุด้วยว่า Allergan และ Galderma ยังคงเป็นผู้เล่นรายใหญ่ในพื้นที่นี้

แนวโน้มในอนาคต

Krystal ระบุว่า 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้าอาจเป็นช่วงเวลาสําคัญ บริษัทคาดว่าจะมีผลการทดลองทางคลินิกหลายรายการในด้านผิวหนัง จักษุวิทยา และมะเร็งปอด และเชื่อว่าข้อมูลเห

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน