ความกังวลด้าน AI กลายเป็นประเด็นร้อนในการเลือกตั้งกลางเทอมสหรัฐฯ
NewAmsterdam Pharma (NAMS) ใช้เวที Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 ประจําปี เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 เพื่อชี้แจงช่วงเวลาสําคัญของยาหลักอย่าง obicetrapib ขณะที่บริษัทเตรียมรับมือกับข้อมูลด้านหัวใจและหลอดเลือดครั้งสําคัญ การเปิดตัวในยุโรปที่อาจเกิดขึ้น และการขยายสู่การดําเนินงานเชิงพาณิชย์ในวงกว้าง ฝ่ายบริหารแสดงความมั่นใจต่อประสิทธิภาพของยา แต่ราคาหุ้นปรับตัวลง 2.85% มาอยู่ที่ $22.14 ใกล้กับระดับต่ําสุดของช่วง 52 สัปดาห์ที่ $21.955 ถึง $42.205 สะท้อนให้เห็นถึงความระมัดระวังของนักลงทุนก่อนการประกาศผลครั้งถัดไป
ประเด็นสําคัญ
- NewAmsterdam ระบุว่า obicetrapib กําลังเข้าสู่ช่วงเวลาสําคัญ โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลกลางการทดลอง PREVAIL ในไตรมาสแรกของปี 2025 และผลลัพธ์ขั้นสุดท้ายภายในสิ้นปี 2024
- บริษัทเน้นย้ําถึงผลทางคลินิกในวงกว้างที่เกินกว่าการลด LDL รวมถึงประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นต่อ Lp(a) การทํางานของไต การเกิดโรคเบาหวานใหม่ และไบโอมาร์กเกอร์ของโรคอัลไซเมอร์
- ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูล PREVAIL แบบปิดบังกําลังติดตามอย่างใกล้ชิดกับการทดลอง BROADWAY ซึ่ง obicetrapib แสดงให้เห็นการลดลง 21% ของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ทางหัวใจและหลอดเลือดที่สําคัญ (MACE) ภายในหนึ่งปี
- การอนุมัติในยุโรปดูเหมือนจะใกล้เข้ามาแล้วหลังจากได้รับคําแนะนําเชิงบวกจาก CHMP โดยคาดว่าพันธมิตรอย่าง Menarini จะเริ่มเปิดตัวในแต่ละประเทศ
- บริษัทกําลังเตรียมพร้อมสําหรับการดําเนินงานเชิงพาณิชย์ในขณะที่ควบคุมการใช้จ่ายอย่างมีวินัย และคาดว่าค่าใช้จ่าย Research จะลดลงเมื่อการศึกษาสําคัญสิ้นสุดลงภายในปี 2027
ผลประกอบการทางการเงิน
NewAmsterdam ไม่ได้ให้ข้อมูลทางการเงินฉบับสมบูรณ์ระหว่างการประชุม แต่ฝ่ายบริหารได้อธิบายถึงแนวทางการใช้เงินทุนและการใช้จ่ายอย่างรอบคอบ
- บริษัทระบุว่ามีทรัพยากรเงินทุนเพียงพอ แต่ยังคงดําเนินงานด้วยปรัชญาการใช้จ่ายอย่างมีวินัย
- ฝ่ายบริหารระบุว่าธุรกิจถูกสร้างขึ้นโดยมุ่งเน้นการใช้ประโยชน์สูงสุดจากทุกยูโรและหลีกเลี่ยงต้นทุนที่ไม่จําเป็น
- คาดว่าค่าใช้จ่าย Research และพัฒนาจะลดลงเมื่อการศึกษา PREVAIL, RUBENS และ REMBRANDT สิ้นสุดลงภายในปี 2027
- คาดว่าค่าใช้จ่ายรวมของบริษัทจะเพิ่มขึ้นเพียงเล็กน้อยเมื่อ NewAmsterdam เปลี่ยนจากบริษัทที่มุ่งเน้น R&D ไปสู่บริษัทเชิงพาณิชย์
- การขยายทีมขายมีแผนดําเนินการเป็นขั้นตอนเล็กๆ ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นการเพิ่มทีละหนึ่งหรือสองคน แทนที่จะเป็นการขยายครั้งใหญ่
- ฟังก์ชันสนับสนุน เช่น การเงิน กฎหมาย ทรัพยากรบุคคล และเทคโนโลยีสารสนเทศ กําลังได้รับการพัฒนาก่อนการเปิดตัว
ความคืบหน้าด้านการดําเนินงาน
การอภิปรายส่วนใหญ่มุ่งเน้นไปที่ obicetrapib ซึ่งเป็นยายับยั้ง CETP หลักของ NewAmsterdam และแพ็คเกจทางคลินิกที่กําลังเติบโตรอบๆ ยาดังกล่าว
- Obicetrapib ลดคอเลสเตอรอล LDL ได้ 35% ถึง 40% เมื่อใช้เป็นยาเดี่ยว
- การรวมยาขนาดคงที่กับ ezetimibe ช่วยลด LDL ได้มากกว่า 50%
- ฝ่ายบริหารระบุว่ายาดังกล่าวยังดูเหมือนจะลด Lp(a) ปรับปรุงการทํางานของไต ลดอัตราการเกิดโรคเบาหวานใหม่ และแทบจะกําจัดอนุภาค LDL ขนาดเล็กที่เชื่อมโยงกับความเสี่ยงโรคหัวใจและหลอดเลือดที่เหลืออยู่
- การทดลอง BROADWAY แสดงให้เห็นการลดลง 21% ของ MACE ภายในหนึ่งปี ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็นตัวแทนที่สําคัญสําหรับ PREVAIL
- ข้อมูล PREVAIL แบบปิดบังผ่านปีที่สองกล่าวกันว่าติดตามอย่างใกล้ชิดกับ BROADWAY และต่ํากว่าความคาดหวังตามการศึกษาร่วมสมัย
- บริษัทได้เปลี่ยนแผนการวิเคราะห์ทางสถิติโดยเปลี่ยนจากการผ่าตัดหลอดเลือดเร่งด่วนเป็นการผ่าตัดหลอดเลือดทั้งหมดในคํานิยาม MACE สี่จุด ซึ่งเพิ่มเหตุการณ์ที่ใช้ได้ประมาณ 20%
- PREVAIL ได้รับการออกแบบเพื่อรองรับประโยชน์ MACE ที่ 20% โดยมีเกณฑ์ p-value ที่ 0.01 สําหรับจุดสิ้นสุดหลัก ซึ่งสอดคล้องกับความคาดหวังของ FDA สําหรับเส้นทางการอนุมัติจากการทดลองเดียว
- การศึกษา RUBENS กําลังประเมินทั้ง obicetrapib เพียงอย่างเดียวและผลิตภัณฑ์รวมยาขนาดคงที่
- REMBRANDT ซึ่งเป็นการศึกษาภาพถ่ายโดยใช้ CT angiography กําลังทดสอบการลดภาระของคราบพลัคด้วย obicetrapib ร่วมกับ ezetimibe โดยอาจได้รับข้อมูลภายในสิ้นปี 2025
- บริษัทยังเตรียมเริ่มต้น SPINOZA ซึ่งเป็นการศึกษาอัลไซเมอร์ระยะ II-B ในผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงก่อนแสดงอาการทางคลินิกที่มีเครื่องหมายทางพันธุกรรมและระดับ p-tau สูง
ฝ่ายบริหารระบุว่างานวิจัยด้านอัลไซเมอร์กําลังกลายเป็นส่วนสําคัญมากขึ้นของเรื่องราวนี้
- การศึกษาย่อยอัลไซเมอร์ใน BROADWAY แสดงให้เห็นประโยชน์ในไบโอมาร์กเกอร์ประมาณหกตัว
- ไบโอมาร์กเกอร์เหล่านั้นรวมถึง neurofilament light หรือ NfL และ p-tau217 ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่ามีความสําคัญเนื่องจากแนวทางอื่นๆ ไม่ได้แสดงให้เห็นการปรับปรุงที่คล้ายกัน
- SPINOZA จะวัดไบโอมาร์กเกอร์และการรับรู้ตามเวลา
- PREVAIL ยังรวมถึงประชากรที่เกี่ยวข้องกับอัลไซเมอร์ โดยมีผู้เข้าร่วมประมาณ 25% ถึง 30% ที่มียีน APOE4 ซึ่งเป็นปัจจัยเสี่ยงที่ทราบกันดี
- ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษา PREVAIL สี่ปีให้ชุดข้อมูลที่ยาวนานและใหญ่กว่าแก่บริษัทในการประเมินผลกระทบทางการรับรู้ที่อาจเกิดขึ้น
ตําแหน่งทางการแข่งขัน
NewAmsterdam ใช้เวลาส่วนใหญ่ในช่วงถามตอบเพื่อโต้แย้งว่า obicetrapib แตกต่างจากยายับยั้ง CETP รุ่นก่อนที่ล้มเหลวในการพัฒนา
- ฝ่ายบริหารระบุว่า obicetrapib เป็นยายับยั้ง CETP เพียงตัวเดียวที่อยู่ในการพัฒนาและมีประวัติความปลอดภัยที่ "บริสุทธิ์"
- ยาดังกล่าวรับประทานวันละครั้งทางปาก ซึ่งบริษัทระบุว่าเหมาะกับสภาพแวดล้อมการดูแลเบื้องต้นที่ผู้ป่วยไขมันในเลือดสูงจํานวนมากได้รับการรักษา
- ที่ขนาด 10 มิลลิกรัม obicetrapib บรรลุการยับยั้ง CETP 97% ถึง 98% ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่ามีประสิทธิภาพมากกว่ายารุ่นก่อนในกลุ่มนี้มาก
- บริษัทโต้แย้งว่าประโยชน์ของยามาจากผล "LDL plus" ไม่ใช่แค่การลด LDL เพียงอย่างเดียว
- ฝ่ายบริหารอ้างถึง anacetrapib ของ Merck เป็นหลักฐานทางประวัติศาสตร์ โดยระบุว่ายาดังกล่าวแสดงให้เห็นประโยชน์ต่อหัวใจและหลอดเลือดที่เกินกว่าสิ่งที่การลด LDL เพียงอย่างเดียวจะคาดการณ์ได้
- บริษัทยังระบุด้วยว่าการเพิ่ม HDL อาจมีความสําคัญในบริบท โดยเฉพาะเมื่อจับคู่กับการลด LDL ในผู้ป่วยที่มี ApoB สูง
- ฝ่ายบริหารระบุว่าประวัติความปลอดภัยอาจสนับสนุนการรวมยาในอนาคตกับยายับยั้ง PCSK9 ชนิดรับประทานและยากลุ่ม GLP-1
แนวโน้มในอนาคต
NewAmsterdam ระบุว่ามีหลายเหตุการณ์สําคัญที่กําลังจะเกิดขึ้นในอีกหลายไตรมาสข้างหน้า
- คาดว่าการวิเคราะห์กลางการทดลอง PREVAIL จะเกิดขึ้นในไตรมาสแรกของปี 2025 โดยคาดว่าจะได้รับผลลัพธ์ขั้นสุดท้ายภายในสิ้นปี 2024
- คาดว่าจะได้รับการอนุมัติอย่างเป็นทางการจาก European Medicines Agency ในเร็วๆ นี้หลังจากได้รับคําแนะนําเชิงบวกจาก CHMP
- คาดว่าพันธมิตรอย่าง Menarini จะเปิดตัว obicetrapib ในยุโรปทีละประเทศ โดยเริ่มจากเยอรมนีและสหราชอาณาจักร
- Menarini จะกําหนดราคาในยุโรป ในขณะที่ NewAmsterdam ระบุว่าไม่คาดว่าราคาในยุโรปจะส่งผลกระทบอย่างมีนัยสําคัญต่อราคาในสหรัฐฯ เนื่องจากข้อตกลง most-favored-nation ที่ลงนามโดยบริษัทมากกว่าหนึ่งโหล
- บริษัทระบุว่ากําลังติดตามการเปิดตัว PCSK9 ชนิดรับประทานของ Merck เพื่อเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับการกําหนดราคา การเข้าถึงของผู้จ่ายเงิน และพฤติกรรมตลาด
- ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปิดตัว PCSK9 ชนิดรับประทานอาจช่วยขยายตลาดสําหรับการลด LDL และการบําบัดแบบผสม
- NewAmsterdam ยังพิจารณากลยุทธ์การรวมยาในอนาคตที่เกินกว่า ezetimibe รวมถึงงานที่อาจเกิดขึ้นกับพันธมิตรยาสามัญและยาต้นแบบ
- บริษัทระบุว่าเส้นทางการกํากับดูแลสําหรับการอนุมัติการรวมยาได้รับการกําหนดไว้แล้วผ่านการศึกษาเภสัชจลนศาสตร์หรือการศึกษาเปรียบเทียบที่คล้ายกับ TANDEM
- คาดว่า RUBENS และ PREVAIL จะดําเนินต่อไปจนถึงปี 2027 ในขณะที่ข้อมูล REMBRANDT อาจมาถึงภายในสิ้นปี 2025
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ระหว่างการอภิปราย ฝ่ายบริหารกลับมาที่ธีมเดิมซ้ําๆ ได้แก่ ประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และขอบเขตของผล
- เกี่ยวกับคุณค่าของยา Ian Somaiya กล่าวว่า: "เป็นเรื่องหายากที่จะมียาที่ทําได้มากขนาดนี้"
- เขากล่าวว่าจุดเริ่มต้นของ obicetrapib คือการลด LDL แต่ยาดังกล่าวยังส่งผลต่อ HDL, Lp(a) และการทํางานของไตด้วย
- เกี่ยวกับ PREVAIL Somaiya กล่าวว่าข้อมูลแบบปิดบังและข้อมูล BROADWAY ที่ปิดบังใหม่ "อยู่ด้านบนของกันและกัน" โดยอัตราเหตุการณ์ติดตามอย่างใกล้ชิดในทั้งสองการศึกษา
- เขากล่าวว่าบริษัทมีความโปร่งใสเกี่ยวกับแผนสถิติที่ปรับปรุงและเปิดเผยรายละเอียดให้กับนักลงทุน
- เกี่ยวกับกลไก เขากล่าวว่า: "แนวคิดของ LDL plus เป็นความจริงสําหรับกลไกนี้"
- เขาเสริมว่าประสิทธิภาพของ obicetrapib นําไปสู่การลด LDL ที่ "ดีมากกว่าสองเท่า" เมื่อเทียบกับยายับยั้ง CETP รุ่นก่อน พร้อมกับประโยชน์อื่นๆ
- เกี่ยวกับการใช้เงินทุน เขากล่าวว่าบริษัทได้ "ใช้ประโยชน์สูงสุดจากทุกยูโรที่สามารถใช้จ่ายได้"
- เกี่ยวกับอัลไซเมอร์ เขากล่าวว่าการศึกษาย่อยของ BROADWAY มีความโดดเด่นเพราะแสดงให้เห็นประโยชน์ในไบโอมาร์กเกอร์ประมาณหกตัว โดยเฉพาะ NfL
NewAmsterdam ระบุว่ากําลังเข้าสู่ช่วงเวลาที่ข้อมูลทางคลินิก การตัดสินใจด้านกฎระเบียบ และขั้นตอนเชิงพาณิชย์เบื้องต้นจะมีความสําคัญพร้อมกัน ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างเพื่อดูรายละเอียดเพิ่มเติม
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
