Vertex ในงาน Cantor Healthcare Conference: กลยุทธ์กระจายธุรกิจและการพัฒนาไปป์ไลน์

เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Vertex เภสัชกรรม (VRTX) ได้ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ที่กว้างขึ้นนอกเหนือจากโรคซิสติกไฟโบรซิส พร้อมทั้งชี้ให้เห็นถึงความเสี่ยงที่มาพร้อมกับการขยายตัวสู่ตลาดใหม่

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังต่อยอดแรงผลักดันทางการค้าในด้านการบรรเทาปวดและโลหิตวิทยา เตรียมเปิดตัวผลิตภัณฑ์สําหรับโรคไต และเพิ่มแฟรนไชส์ด้านต่อมไร้ท่อหายากผ่านการเข้าซื้อกิจการ Crinetics

ประเด็นสําคัญ

• Vertex ระบุว่า CASGEVY และ JOURNAVX อยู่ในเส้นทางที่จะสร้างรายได้รวมกันมากกว่า 500 ล้านดอลลาร์ในปี 2025
• บริษัทเน้นย้ําว่า povetacicept เป็นปัจจัยสําคัญในระยะใกล้ โดยมีวันที่ PDUFA คือ 30 พ.ย. 2025 สําหรับ IgAN
• JOURNAVX มียอดใบสั่งยาถึง 1.6 ล้านใบในปี 2025 และปัจจุบันครอบคลุมผู้ได้รับสิทธิประกัน 260 ล้านคน
• ดีล Crinetics เพิ่ม PALSONIFY และ atumelnant เข้ามา โดย Vertex มองว่าพอร์ตโฟลิโอนี้มีศักยภาพยอดขายสูงสุดที่ 5 พันล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าธุรกิจด้านการบรรเทาปวดยังคงเป็นความพยายามทางการค้าที่ซับซ้อนที่สุด และตลาดยังคงมองแฟรนไชส์นี้ด้วยความระมัดระวัง

การเปลี่ยนแปลงเชิงกลยุทธ์นอกเหนือจากซิสติกไฟโบรซิส

Vertex ระบุว่าบริษัทได้เปลี่ยนจากองค์กรที่มุ่งเน้นโรคซิสติกไฟโบรซิสเป็นหลัก ไปสู่องค์กรที่มีเสาหลักหลายด้านของโรค

• ซิสติกไฟโบรซิสยังคงเป็นรากฐานของธุรกิจ
• โลหิตวิทยาขณะนี้ครอบคลุม CASGEVY และ JOURNAVX
• โรคต่อมไร้ท่อหายากกําลังขยายตัวผ่าน PALSONIFY
• โรคไตกําลังกลายเป็นจุดสนใจหลักผ่าน povetacicept และ inaxaplin

ผู้บริหารด้านนักลงทุนสัมพันธ์ Susie Lisa และ Manisha Pai ระบุว่าบริษัทใช้เกณฑ์ที่เข้มงวดในการเลือกโปรแกรมหรือการเข้าซื้อกิจการ เกณฑ์เหล่านั้นได้แก่ ชีววิทยาเชิงสาเหตุในมนุษย์ ไบโอมาร์กเกอร์ที่ผ่านการรับรอง ตลาดเฉพาะทาง และเส้นทางการกํากับดูแลที่ง่ายกว่า

Lisa กล่าวว่า Vertex มองหาสินทรัพย์ที่ช่วยเร่งโปรแกรมที่มีอยู่หรือเปิดพื้นที่โรคใหม่ด้วยผลิตภัณฑ์ที่มีความแตกต่าง โดยยกตัวอย่างดีลล่าสุดอย่าง Entrada, Alpine และ Crinetics เป็นตัวอย่างของแนวทางดังกล่าว

ผลประกอบการทางการเงินและผลการดําเนินงานทางการค้า

Vertex ไม่ได้นําเสนอการอัปเดตผลประกอบการเต็มรูปแบบในการประชุม แต่ได้ให้ตัวชี้วัดทางการค้าหลายรายการที่บ่งชี้ถึงการเติบโตนอกเหนือจากซิสติกไฟโบรซิส

• CASGEVY และ JOURNAVX คาดว่าจะสร้างรายได้รวมกันมากกว่า 500 ล้านดอลลาร์ในปี 2025
• JOURNAVX สร้างยอดใบสั่งยา 1.6 ล้านใบในปี 2025
• ตลาดยาแก้ปวดเฉียบพลันในสหรัฐฯ ที่สามารถเข้าถึงได้มีประมาณ 80 ล้านใบสั่งยารายปี
• JOURNAVX มีการเข้าถึงที่ได้รับการชดเชยสําหรับผู้ได้รับสิทธิประกัน 260 ล้านคน ณ ต้นเดือน ส.ค. 2025
• Vertex ระบุว่าคาดว่ายอดใบสั่งยา JOURNAVX จะเพิ่มขึ้นประมาณ 3 เท่าในปี 2026 จากฐานปี 2025

บริษัทระบุว่าโมเดลทางการค้าของบริษัทได้เติบโตอย่างรวดเร็วในช่วงสองถึงสามปีที่ผ่านมา โดยขยายทีมภาคสนาม สร้างระบบสนับสนุนผู้ป่วย และเพิ่มความสามารถด้านการขายสําหรับผลิตภัณฑ์ใหม่

Vertex ยังระบุด้วยว่ากําลังพิจารณาวิธีการรายงานรายได้เมื่อธุรกิจพึ่งพาซิสติกไฟโบรซิสน้อยลง ฝ่ายบริหารระบุว่าปีหน้าอาจมีการเติบโตในเชิงสัมบูรณ์นอกเหนือจาก CF มากกว่าภายใน CF

JOURNAVX: การเติบโต การเข้าถึง และ Marketing

Vertex อธิบาย JOURNAVX ว่าเป็นการเปิดตัวที่ซับซ้อนที่สุด แต่ก็เป็นหนึ่งที่มีแรงขับเคลื่อนในช่วงต้นที่แข็งแกร่ง

• บริษัทขยายกําลังพลภาคสนามในเดือน มี.ค. และ เม.ย. 2025
• บริษัทได้กําหนดเป้าหมายฐานผู้สั่งจ่ายยาที่กว้าง รวมถึงแพทย์ห้องฉุกเฉิน ผู้เชี่ยวชาญด้านการบาดเจ็บ วิสัญญีแพทย์ สูตินรีแพทย์ ศัลยแพทย์พลาสติก ทันตแพทย์ และศัลยแพทย์กระดูกและข้อ
• บริษัทใช้พาร์ทเนอร์ที่มีชื่อเสียง เช่น Jayson Tatum และ Lindsey Vonn
• Marketing ยังรวมถึงเนื้อหาสตรีมมิ่งสําหรับผู้ป่วยผ่าตัดเปลี่ยนข้อเข่าทั้งหมด การปรากฏตัวบนบอร์ด Stanley Cup และการสนับสนุนทัวร์พิกเกิลบอลอาชีพ

ฝ่ายบริหารระบุว่าเรื่องราวการเติบโตถูกขับเคลื่อนโดยหลายปัจจัยพร้อมกัน ได้แก่ ประสิทธิภาพของยา ข้อเสนอแนะเชิงบวกจากแพทย์และผู้ป่วย การชดเชยที่กว้างขึ้น การครอบคลุมภาคสนามที่มากขึ้น และการเพิ่มเข้าสู่สูตรยาและโปรโตคอลการดูแลอย่างต่อเนื่อง

Vertex ชี้ให้เห็นข้อมูลการผ่าตัดกระดูกและข้อในระยะต้นที่แสดงผลลัพธ์ปลอดโอปิออยด์ 80% ถึง 90% ในชุดการผ่าตัดเปลี่ยนข้อเข่าทั้งหมดในศูนย์เดียว บริษัทระบุว่ากําลังพยายามสร้างแฟรนไชส์ในระยะยาวแทนที่จะพึ่งพาความเชี่ยวชาญเพียงด้านเดียว

ไปป์ไลน์โรคไต: povetacicept และ inaxaplin

Vertex ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเรื่องโรคไต ซึ่งบริษัทมองเห็นโอกาสทางการค้าที่สําคัญ

Povetacicept ใน IgAN

บริษัทระบุว่า povetacicept อยู่ในเส้นทางสําหรับวันที่ PDUFA คือ 30 พ.ย. 2025 สําหรับโรคไต IgA หรือ IgAN และเรียกการมีปฏิสัมพันธ์กับ FDA ว่าเป็นไปในเชิงสร้างสรรค์

• ข้อมูลระยะทดลองแสดงให้เห็นการลดลง 52% ใน UPCR ที่ 36 สัปดาห์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผลลัพธ์ดูดีที่สุดในกลุ่มเมื่อเทียบกับคู่แข่ง
• ยายังแสดงให้เห็นการแก้ไขภาวะเม็ดเลือดแดงในปัสสาวะที่แข็งแกร่งและการลดลงของ Gd-IgA1
• Vertex ระบุว่าผู้ป่วยจํานวนมากขึ้นบรรลุเป้าหมาย KDIGO ของการลดโปรตีนในปัสสาวะ 0.5 กรัม
• บริษัทเน้นย้ําถึงอุปกรณ์ฉีดอัตโนมัติรายเดือนและขนาดยาต่ํา 0.46 มล.

Vertex ระบุว่าผลิตภัณฑ์นี้อาจใช้งานง่ายกว่าคู่แข่งรายสัปดาห์ที่ต้องการขนาดยาที่ใหญ่กว่าและกระบอกฉีดยาที่บรรจุไว้ล่วงหน้า นอกจากนี้ยังระบุว่าโปรไฟล์การฉีดไม่เจ็บปวดและโปรไฟล์ความปลอดภัยดูแข็งแกร่ง

ฝ่ายบริหารกําหนดกรอบการลดลงของ UPCR ว่าเป็นตัวแทนของการรักษาเสถียรภาพ eGFR ซึ่งในทางกลับกันเชื่อมโยงกับการชะลอความก้าวหน้าสู่โรคไตระยะสุดท้าย การฟอกไต การปลูกถ่าย หรือการเสียชีวิต Vertex ระบุว่าสหรัฐฯ มีผู้ป่วย IgAN ที่ได้รับการยืนยันจากการตรวจชิ้นเนื้อมากกว่า 130,000 ราย ซึ่งหลายรายยังอายุน้อยและมีสุขภาพดีในด้านอื่น

VOYXACT ของ Otsuka ถูกอธิบายว่าเป็นผู้เข้าตลาดรายแรกที่มีการยอมรับที่แข็งแกร่ง แต่ Vertex ระบุว่าตลาดยังคงมีขนาดเล็กเมื่อเทียบกับกลุ่มผู้ป่วยทั้งหมด บริษัทระบุว่ามุ่งเป้าไปที่การได้ส่วนแบ่งตลาดในระยะยาวและอาจดําเนินกลยุทธ์การดึงผู้ป่วยจากคู่แข่ง

Povetacicept นอกเหนือจาก IgAN

Vertex ยังได้วางแผนด้านไตและภูมิคุ้มกันตนเองที่กว้างขึ้นสําหรับ povetacicept

• โรค primary membranous nephropathy อยู่ในการศึกษาระยะ II/III ที่ใช้เวลา 104 สัปดาห์
• บริษัทเลือกขนาดยา 80 มก. จากการศึกษาช่วงขนาดยา
• Myasthenia gravis อยู่ในการศึกษาระยะ II กับผู้ป่วยประมาณ 30 รายในช่วง 12 สัปดาห์
• Warm autoimmune hemolytic anemia หรือ wAIHA ยังอยู่ระหว่างการพิจารณาหลังจากข้อมูล RUBY-4

ฝ่ายบริหารระบุว่า myasthenia gravis น่าสนใจเนื่องจากเป็นโรคที่เกิดจากเซลล์ B และเนื่องจากข้อมูลเฉพาะจีนดูน่าสนใจ Vertex ยังระบุว่าการออกแบบ TACI ที่ผ่านการวิศวกรรมอาจปรับปรุงการกระจายตัวในเนื้อเยื่อเมื่อเทียบกับตัวเปรียบเทียบแบบ wild-type และอาจหลีกเลี่ยงข้อกําหนดการหมุนเวียนที่เห็นในสารยับยั้ง FcRN

Inaxaplin ในโรคไตที่เกิดจาก APOL1

Vertex ระบุว่า inaxaplin ยังคงอยู่ในเส้นทางในการศึกษาระยะ III AMPLITUDE ซึ่งออกแบบมาเพื่อรับสมัครผู้ป่วยประมาณ 150,000 รายในช่วงหลายปี

• คาดว่าการรับสมัครเต็มรูปแบบจะแล้วเสร็จภายในสิ้นปี 2025
• จุดสิ้นสุดหลักคือการแยกความชันของ eGFR จากยาหลอก
• การศึกษาระยะ II แสดงให้เห็นการลดลงของ UPCR 47.6% ในช่วง 13 สัปดาห์
• คาดว่าข้อมูลการวิเคราะห์ระหว่างกาลจาก AMPLIFIED ซึ่งเป็นการศึกษาพิสูจน์แนวคิด จะได้รับก่อนสิ้นปี 2025
• คาดว่าข้อมูลระหว่างกาลของ AMPLITUDE จะได้รับในต้นปี 2027

Vertex ระบุว่าโรคไตที่เกิดจาก APOL1 มีความก้าวหน้าในอัตราประมาณสองเท่าของโรคไตแบบดั้งเดิม นอกจากนี้ยังระบุว่าประชากรที่เป็นเนื้อเดียวกันมากขึ้นใน AMPLITUDE เป็นทางเลือกที่ถูกต้อง โดยเฉพาะอย่างยิ่งหลังจากที่เรียกว่าข้อมูลคู่แข่งที่มีสัญญาณรบกวน

ฝ่ายบริหารอธิบายการศึกษา AMPLIFIED ว่าเป็นการสํารวจมากกว่า โดยเฉพาะในกลุ่มโรคเบาหวานชนิดที่ 2 ซึ่งยากกว่าที่จะแยกผลของ APOL1 ออกจากความเสียหายของไตที่เกี่ยวข้องกับภาวะน้ําตาลในเลือดสูง ผลลัพธ์ที่เป็นบวกอาจเปิดประตูสู่ผู้ป่วยเพิ่มเติมประมาณ 100,000 ราย บริษัทกล่าว

การเข้าซื้อกิจการ Crinetics และการขยายตัวด้านต่อมไร้ท่อ

Vertex ระบุว่าการเข้าซื้อกิจการ Crinetics สอดคล้องกับกลยุทธ์ของบริษัทในการเข้าสู่พื้นที่ที่สามารถใช้ประสบการณ์ด้านโรคหายากและการค้าระดับโลก

• PALSONIFY หรือ paltusotine กําลังถูกเปิดตัวในโรค acromegaly
• Atumelnant อยู่ในระยะ III สําหรับโรคต่อมหมวกไตแต่กําเนิด หรือ CAH
• Vertex ระบุว่าพอร์ตโฟลิโอมีศักยภาพยอดขายสูงสุดที่ 5 พันล้านดอลลาร์
• บริษัทระบุว่าตลาดต่อมไร้ท่อหายากมีความเสี่ยงที่ค่อนข้างต่ําเนื่องจากจุดสิ้นสุดของระยะ II และระยะ III มีแนวโน้มที่จะสอดคล้องกันดี

Vertex ระบุว่ามีแพทย์ต่อมไร้ท่อประมาณ 3,000 รายในสหรัฐฯ ที่รักษาโรค acromegaly ทําให้ตลาดจัดการได้ นอกจากนี้ยังระบุว่ามีประสบการณ์ด้านการชดเชย การขยายตัวระดับโลก และการค้าโรคหายากที่ควรช่วยเร่งการเปิดตัว

สําหรับ atumelnant Vertex ระบุว่าเป้าหมายคือการทําให้ระดับแอนโดรเจนเป็นปกติใน CAH ในขณะที่ให้ขนาดยา glucocorticoid ลดลงสู่ระดับสรีรวิทยามากขึ้น บริษัทระบุว่าข้อมูลระยะ II แสดงให้เห็นการเพิ่มขึ้นของ AST และ ALT ที่กลับคืนได้หนึ่งราย โดยไม่มีการเพิ่มขึ้นของ bilirubin และไม่มีกรณี Hy’s law ผู้กํากับดูแลตรวจสอบข้อมูลโดยไม่ขอให้มีการเปลี่ยนแปลงการติดตาม

แฟรนไชส์การบรรเทาปวด: โอกาสและความสงสัย

Vertex ระบุว่าธุรกิจการบรรเทาปวดยังคงเป็นโอกาสการเติบโตที่สําคัญ แต่ก็เป็นส่วนที่ซับซ้อนที่สุดของพอร์ตโฟลิโอด้วย

Jasper van Grunsven ได้รับการแต่งตั้งเป็นรองประธานบริหารเพื่อมุ่งเน้นที่แฟรนไชส์การบรรเทาปวดและผลิตภัณฑ์ใหม่ โดยทํางานร่วมกับประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการค้า Duncan McKechnie ฝ่ายบริหารระบุว่าการเคลื่อนไหวนี้สะท้อนถึงความซับซ้อนของธุรกิจ

การบรรเทาปวดเฉียบพลัน

JOURNAVX เป็นผลิตภัณฑ์บรรเทาปวดเฉียบพลันหลัก Vertex ระบุว่าแฟรนไชส์เติบโตผ่านฐานผู้สั่งจ่ายยาที่กว้างขึ้น การชดเชยที่มากขึ้น และ Marketing ที่มากขึ้น บริษัทระบุว่าได้ขยายขอบเขตอย่างตั้งใจเพื่อสร้างธุรกิจในระยะเวลา

การบรรเทาปวดเรื้อรัง

Vertex ยังได้หารือเกี่ยวกับการศึกษาระยะ III สองรายการในโรคเส้นประสาทส่วนปลายจากเบาหวาน หรือ DPN

• การศึกษาหนึ่งจะรับสมัครผู้ป่วยประมาณ 1,100 ราย และเปรียบเทียบ suzetrigine ยาหลอก และ pregabalin
• การศึกษาที่สองจะรับสมัครผู้ป่วยประมาณ 700 ราย และเปรียบเทียบกับยาหลอกเท่านั้น
• ทั้งสองการศึกษามีระยะเวลา 12 สัปดาห์
• Vertex ระบุว่าต้องการการศึกษาสองรายการสําหรับข้อบ่งชี้ความเจ็บปวดจากเส้นประสาทส่วนปลายใดๆ
• คาดว่าข้อมูลจะได้รับประมาณกลางปี 2027

บริษัทระบุว่าเลือก DPN เนื่องจากเข้าใจได้ดีกว่า มีศูนย์ทดลองที่มีประสบการณ์มากกว่า และมีความเข้าใจที่ดีกว่าเกี่ยวกับผลของย

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน