BioMarin ในงาน Citi Summit: VOXZOGO ขับเคลื่อนการเติบโตพร้อมขยายไปป์ไลน์

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) ใช้เวที Citi’s Biopharma Back to School Summit 2026 เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 เพื่อนําเสนอภาพรวมธุรกิจที่กําลังเติบโตอย่างรวดเร็ว แม้ยังต้องเผชิญกับการทดสอบด้านการแข่งขันและกฎระเบียบ ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทผู้เชี่ยวชาญด้านโรคหายากแห่งนี้กําลังได้รับประโยชน์จากความต้องการที่แข็งแกร่งของ VOXZOGO และสินทรัพย์ใหม่จากการเข้าซื้อกิจการ Amicus ขณะเดียวกันยังผลักดันโปรแกรมไปป์ไลน์หลายรายการไปสู่จุดสําคัญของข้อมูลและเหตุการณ์สําคัญด้านการยื่นขออนุมัติ

บริษัทเน้นย้ําถึงความสามารถในการทํากําไรสูง การสร้างกระแสเงินสดที่มั่นคง และฐานการค้าที่กว้างขึ้นใน 80 ประเทศทั่วโลก นอกจากนี้ยังชี้ให้เห็นถึงการยุติข้อพิพาทกับ Ascendis ซึ่งช่วยขจัดความไม่แน่นอนทางกฎหมาย แม้ว่าตลาดสําหรับโรค achondroplasia และภาวะที่เกี่ยวข้องจะมีการแข่งขันมากขึ้น

ประเด็นสําคัญ

• VOXZOGO ยังคงเป็นกลไกการเติบโตหลักของ BioMarin และกําลังมุ่งสู่การเป็นผลิตภัณฑ์ blockbuster ตัวแรกของบริษัท
• การเข้าซื้อกิจการ Amicus เพิ่มผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์สองรายการ ได้แก่ GALAFOLD และ POMBILITI/OPFOLDA ซึ่งมีศักยภาพรายรับระยะยาวสูง
• BioMarin กําลังพัฒนาโปรแกรมไปป์ไลน์หลายรายการ รวมถึง hypochondroplasia, BMN 333, BMN 820 และ ALE-01
• ฝ่ายบริหารระบุว่าเครื่องมือ AI กําลังช่วยเร่งการยื่นเอกสาร การค้นหาผู้ป่วย และการออกแบบยาในระยะเริ่มต้น
• บริษัทระบุว่าสร้างกระแสเงินสดอิสระรายปีประมาณ 1 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งเปิดโอกาสให้ลงทุนได้ในขณะที่ยังคงวินัยทางการเงิน

ผลการดําเนินงานทางการเงินและผลงานเชิงพาณิชย์

BioMarin ระบุว่าธุรกิจยังคงยึดโยงกับการบําบัด 9 รายการที่จัดอยู่ในสองหน่วยงานที่มุ่งเน้นภาวะกระดูกและเมตาบอลิซึม บริษัทระบุว่ามีการจําหน่ายใน 55 ตลาดและเข้าถึงผู้ป่วยใน 80 ประเทศ

• VOXZOGO มีแนวโน้มรายรับเต็มปี 2026 อยู่ที่ 1.0 ถึง 1.05 พันล้านดอลลาร์
• ยาดังกล่าวมีรายรับเติบโต 14% เมื่อเทียบปีต่อปี และความต้องการจากผู้ป่วยเติบโต 20% เมื่อเทียบปีต่อปีในระดับโลก
• ประมาณ 75% ของรายรับ VOXZOGO มาจากนอกสหรัฐฯ
• บริษัทระบุว่าขณะนี้มีผลิตภัณฑ์สี่รายการที่กําลังมุ่งสู่สถานะ blockbuster
• BioMarin อธิบายตัวเองว่ามีความสามารถในการทํากําไรสูง โดยมีกระแสเงินสดที่เพิ่มขึ้นจากความต้องการของผู้ป่วย
• กระแสเงินสดอิสระรายปีอยู่ที่ประมาณ 1 พันล้านดอลลาร์

ฝ่ายบริหารระบุว่าการเข้าซื้อกิจการ Amicus ที่เพิ่งปิดดีลไปเพิ่มผลิตภัณฑ์ที่วางตลาดแล้วสองรายการซึ่งมีศักยภาพระยะยาวที่มีนัยสําคัญ ดังนี้

• GALAFOLD สําหรับโรค Fabry โดยมีศักยภาพรายรับสูงสุดที่ 1.4 พันล้านดอลลาร์ในช่วงกลางทศวรรษ 2030
• POMBILITI และ OPFOLDA สําหรับโรค Pompe โดยมีศักยภาพรายรับสูงสุดรวมกันที่ 1.2 พันล้านดอลลาร์ในช่วงกลางถึงปลายทศวรรษ 2030
• บริษัทคาดว่าดีลดังกล่าวจะเพิ่มกําไรต่อหุ้นแบบ non-GAAP ในปี 2027

BioMarin ยังระบุด้วยว่าสินทรัพย์ที่เข้าซื้อมาควรจะเพิ่มกระแสเงินสดที่สามารถนําไปลงทุนซ้ําในการวิจัยและพัฒนาได้

VOXZOGO: การเติบโต การรักษาลูกค้า และการแข่งขัน

VOXZOGO ซึ่งเป็น CNP analog ของ BioMarin สําหรับโรค achondroplasia ยังคงเป็นผลิตภัณฑ์นําของบริษัทและขณะนี้กําลังมุ่งสู่การเป็น blockbuster ตัวแรก Cristin Hubbard ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพาณิชย์กล่าวว่า "เมื่อเร็วๆ นี้ในการประชุม Q2 ของเรา เราได้ประกาศว่ามีผลิตภัณฑ์ 4 รายการที่กําลังมุ่งสู่สถานะ blockbuster ซึ่งเราตื่นเต้นมาก และ VOXZOGO อยู่ในอันดับนํา"

ฝ่ายบริหารระบุว่าผลิตภัณฑ์ยังคงรับมือกับการแข่งขันจาก YORVIPATH ของ Ascendis ได้ดี ซึ่งเปิดตัวในเดือน ก.พ. 2024

• BioMarin ระบุว่ารักษาผู้ป่วย VOXZOGO ไว้ได้ 90% จนถึงเดือน ก.ค.
• ผู้ป่วยในสหรัฐฯ เพียง 10% เท่านั้นที่เปลี่ยนไปใช้ YORVIPATH ตามที่บริษัทระบุ
• การรักษาผู้ป่วยได้รับการสนับสนุนจากประโยชน์ของการรักษา กิจวัตรประจําวัน และบริการผู้ประสานงานทางคลินิกแบบครบวงจร
• บริษัทระบุว่ากลุ่มประชากรอายุต่ํากว่า 2 ปีเป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตที่สําคัญ
• BioMarin คาดว่าจะยังคงเป็นผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติเพียงรายการเดียวในกลุ่มอายุดังกล่าวในอีกสองสามปีข้างหน้า

บริษัทยังระบุด้วยว่าตลาดนี้ยากต่อการถูกรบกวน เนื่องจากผู้ป่วยกระจายอยู่ในหลายสาขาเฉพาะทาง และการยอมรับการรักษาแตกต่างกันไปตามกลุ่มแพทย์และพื้นที่ทางภูมิศาสตร์ BioMarin เพิ่มเติมว่าแนวทางฉันทามติทางการแพทย์สนับสนุนการรักษาตั้งแต่การวินิจฉัย ซึ่งสามารถยืดระยะเวลาคุณค่าระยะยาวของการบําบัดได้

ในด้านกฎหมาย BioMarin ระบุว่าการยุติข้อพิพาทกับ Ascendis ให้สิทธิ์รับค่าลิขสิทธิ์ 20% จากยอดขายสุทธิ YORVIPATH ในสหรัฐฯ และค่าลิขสิทธิ์ 18% จากยอดขายในสหภาพยุโรป บราซิล และเกาหลีใต้ ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อตกลงดังกล่าวขจัดความไม่แน่นอนจากการฟ้องร้องและช่วยให้บริษัทสามารถรับมูลค่าได้ทันทีแทนที่จะรอกระบวนการพิพาทที่ยาวนานกว่า

อัปเดตไปป์ไลน์

BioMarin ใช้เวทีสัมมนาครั้งนี้เพื่อให้ข้อมูลอัปเดตโดยละเอียดเกี่ยวกับโปรแกรมการพัฒนาหลายรายการในพอร์ตโฟลิโอโรคหายากของบริษัท

Hypochondroplasia และการขยาย VOXZOGO

บริษัทระบุว่าเพิ่งเผยแพร่ข้อมูลเกี่ยวกับ hypochondroplasia ซึ่งเป็นความผิดปกติของการเจริญเติบโตที่เกี่ยวข้อง และผลลัพธ์ดีกว่าที่คาดไว้ทั้งในด้านการเจริญเติบโตและตัวชี้วัดรอง การยื่นต่อ FDA เสร็จสมบูรณ์แล้ว และกําลังรอวันที่ PDUFA

• บริษัทประมาณการว่ามีผู้ป่วยที่สามารถรักษาได้ประมาณ 14,000 รายใน hypochondroplasia เทียบกับ 24,000 รายใน achondroplasia
• BioMarin ระบุว่าอัตราการวินิจฉัยอยู่ที่ประมาณ 30% เท่านั้น และต้องการปรับปรุงการระบุตัวผู้ป่วย
• แพทย์ผู้รักษาและโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์เดียวกันที่ใช้สําหรับ achondroplasia สามารถรองรับการเปิดตัวได้
• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลแสดงให้เห็นประโยชน์ที่มีนัยสําคัญทางสถิติในช่วงแขน นอกเหนือจากการเจริญเติบโตของส่วนสูง
• บริษัทคาดว่าจะเปิดตัวในปีหน้าหากหน่วยงานกํากับดูแลอนุมัติยา

Greg Friberg ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่าย R&D ระบุว่าบริษัทดําเนินการยื่น FDA เสร็จภายใน 79 วันนับจากการล็อกฐานข้อมูล "79 วันระหว่างการล็อกฐานข้อมูลและการยื่นต่อ FDA นั่นทําให้เราอยู่ใน อย่างน้อยตัวเลขของ McKinsey ก็จะจัดให้อยู่ใน quartile สูงสุด" เขากล่าว

BMN 333

BioMarin ยังได้พูดถึง BMN 333 ซึ่งเป็น CNP analog รุ่นใหม่ที่ออกแบบมาให้อยู่ในร่างกายได้นานกว่า VOXZOGO

• ข้อมูล Phase 1 แสดงให้เห็นการเพิ่มขึ้น 13 เท่าของพื้นที่ใต้เส้นโค้งสําหรับ free CNP เทียบกับ VOXZOGO ตามที่บริษัทระบุ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าระดับ cyclic GMP เพิ่มขึ้น 2 ถึง 5 เท่าเมื่อเทียบกับ VOXZOGO
• ครึ่งชีวิตของโมเลกุลอยู่ที่ประมาณ 100 ชั่วโมง เทียบกับน้อยกว่าหนึ่งชั่วโมงสําหรับ VOXZOGO
• การลงทะเบียน Phase 2 กําลังดําเนินการอยู่ใน 7 ประเทศ
• การศึกษาใช้ระดับขนาดยาสามระดับและตัวควบคุม VOXZOGO ภายใน
• Phase 3 วางแผนเป็นการทดลองแบบ superiority เทียบกับ VOXZOGO โดยมีพลังงานเพียงพอในการตรวจจับการปรับปรุง 50% ในความเร็วการเจริญเติบโตรายปี
• คาดว่าจะได้รับข้อมูล Phase 2 ในปี 2027

Friberg ระบุว่าเป้าหมายคือการส่งมอบผลทางเภสัชพลศาสตร์ที่แข็งแกร่งกว่า VOXZOGO เขาอธิบายโปรแกรมนี้ว่าเป็นก้าวสู่การรักษาที่ทนทานและอาจมีประสิทธิภาพมากขึ้น

BMN 820

BioMarin ระบุว่า BMN 820 หรือที่รู้จักในชื่อ DMX-200 กําลังดําเนินการ Phase 3 ในโรค focal segmental glomerulosclerosis หรือ FSGS

• การศึกษาลงทะเบียนครบถ้วนแล้ว
• ผ่านการวิเคราะห์ความไร้ประสิทธิภาพแล้ว
• จุดสิ้นสุดหลักคือการลดโปรตีนในปัสสาวะสองปี ซึ่งบริษัทระบุว่า FDA ยอมรับสําหรับการอนุมัติเต็มรูปแบบ
• BioMarin ระบุว่าการทดลองออกแบบเป็นการเสริมกับการบําบัด ARB
• คาดว่าจะได้รับข้อมูล Phase 3 ในปี 2028
• บริษัทระบุว่ายังคงประเมินว่าเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนอาจเป็นไปได้หรือไม่โดยอิงจากข้อมูลหนึ่งปี

ฝ่ายบริหารระบุว่ายาทํางานผ่านการยับยั้ง CCR2 และมุ่งเป้าไปที่การอักเสบที่ขับเคลื่อนโดย macrophages ซึ่งระบุว่าแตกต่างจากการบําบัดที่มุ่งเป้าไปที่หลอดเลือด

ALE-01

BioMarin ระบุว่าได้ปิดการเข้าซื้อกิจการ ALE-01 จาก Aleta Therapeutics แล้ว โดยเพิ่มแนวทางการลดสารตั้งต้นสําหรับโรค hypophosphatasia

• โปรแกรมกําลังสิ้นสุด Phase 1
• BioMarin คาดว่าจะเผยแพร่ข้อมูล Phase 1 ในปี 2025 รวมถึงข้อมูลอาสาสมัครสุขภาพดีและข้อมูลผู้ป่วย
• บริษัทวางแผนยื่นในสหรัฐฯ หลังจากงานพิษวิทยาเรื้อรังเสร็จสมบูรณ์
• Phase 2 จะศึกษากลุ่มผู้ป่วยต่างๆ รวมถึงโรคที่เริ่มในวัยเด็กและผู้ใหญ่
• BioMarin ระบุว่าการบําบัดแบบรับประทานอาจเข้าถึงอาการกล้ามเนื้อและข้อต่อที่ยาชีวภาพที่มุ่งเป้าไปที่กระดูกในปัจจุบันอาจไม่สามารถรักษาได้ดีนัก

Friberg กล่าวว่าความน่าสนใจของโมเลกุลนี้คือสามารถเข้าถึงส่วนที่ไม่เกี่ยวข้องกับกระดูกได้ เขาเพิ่มเติมว่าผู้ป่วยผู้ใหญ่จํานวนมากที่เป็นโรค hypophosphatasia มีอาการเช่น ความเหนื่อยล้า ความรู้สึกไม่สบาย และปวดกล้ามเนื้อ

ปัญญาประดิษฐ์และประสิทธิภาพการพัฒนา

ฝ่ายบริหารระบุว่า BioMarin กําลังใช้ปัญญาประดิษฐ์ในหลายส่วนของธุรกิจ ตั้งแต่การสร้างเอกสารไปจนถึงการระบุตัวผู้ป่วยและการออกแบบยาในระยะเริ่มต้น

• เครื่องมือ AI ช่วยให้บริษัทดําเนินการยื่น hypochondroplasia เสร็จภายใน 79 วันนับจากการล็อกฐานข้อมูล
• BioMarin ระบุว่ากําลังใช้ข้อมูลทางพันธุกรรม การรับฟังทางสังคม และฐานข้อมูลการเรียกร้องค่าสินไหมเพื่อค้นหาผู้ป่วย
• บริษัทระบุว่าเคยระบุผู้ป่วยในครรภ์ผ่านการตรวจสอบการค้นหาทางอินเทอร์เน็ตเพื่อการลงทะเบียนทดลอง
• กําลังทดสอบเครื่องมือ AI ของบุคคลที่สามสําหรับการสร้างรายงานการศึกษาทางคลินิก
• BioMarin ระบุว่ากําลังทํางานร่วมกับ Veeva ในด้านการจัดการข้อมูลและการจัดแนว
• บริษัทระบุว่า large language models อาจช่วยลดการทดสอบในการค้นพบระยะเริ่มต้น

ฝ่ายบริหารระบุว่ากระแสเงินสดอิสระรายปีประมาณ 1 พันล้านดอลลาร์ของบริษัทเปิดโอกาสให้ลงทุนในเครื่องมือเหล่านี้โดยไม่รับความเสี่ยงเกินควร

แนวโน้มในอนาคต

BioMarin ให้มุมมองเชิงบวกต่อเส้นทางการเติบโตระยะยาว พร้อมทั้งสังเกตว่าผลกําไรที่ใหญ่ที่สุดบางส่วนยังคงขึ้นอยู่กับการตัดสินใจของหน่วยงานกํากับดูแลและการดําเนินการ

• คาดว่าจะได้รับการอนุมัติเต็มรูปแบบสําหรับ VOXZOGO ใน achondroplasia ในปีหน้า
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการอนุมัติเต็มรูปแบบไม่ควรเปลี่ยนแปลงการสั่งจ่ายยามากนัก แต่อาจเพิ่มความเชื่อมั่นของแพทย์
• บริษัทคาดว่าฉลากจะรวมข้อมูลความปลอดภัยมากกว่า 10 ปี และข้อมูลการทดลองทางคลินิกประมาณ 1,200 ปีผู้ป่วย
• BioMarin ยังคาดว่าภาษาบนฉลากจะรวมถึงส่วนสูง สัดส่วน องค์ประกอบร่างกาย ข้อมูล FRAME และ MagNUM และผลลัพธ์คุณภาพชีวิต
• บริษัทระบุว่าการอนุมัติเต็มรูปแบบอาจทําให้การอนุมัติแบบเร่งด่วนใหม่ในข้อบ่งชี้เดียวกันทําได้ยากขึ้น แม้ว่า FDA ยังคงมีดุลพินิจอยู่

สําหรับ hypochondroplasia BioMarin ระบุว่าภารกิจหลักคือการปรับปรุงอัตราการวินิจฉัยและให้ความรู้แพทย์เกี่ยวกับความเร่งด่วนในการรักษาและปัญหาสุขภาพที่

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน