Rigel Pharmaceuticals ที่งาน Cantor: การเปิดตัว VEPPANU นําการเติบโต

เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Rigel Pharmaceuticals (RIGL) ได้ใช้เวที 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอแผนการเติบโตที่มีศูนย์กลางอยู่ที่การเปิดตัวผลิตภัณฑ์ใหม่อย่างรวดเร็ว ธุรกิจหลักที่ทํากําไรได้ และไปป์ไลน์ที่ยังคงมีความเสี่ยงอยู่บ้าง ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังสร้างแรงขับเคลื่อน แต่ก็ต้องเผชิญกับความท้าทายในการเปลี่ยนแรงขับเคลื่อนนั้นให้กลายเป็นรายได้ที่ยั่งยืนและความก้าวหน้าทางคลินิก

ประเด็นสําคัญ

• Rigel ระบุว่า VEPPANU หรือ vepdegestrant ได้เปิดตัวในสหรัฐฯ ภายใน 60 วันหลังจากการซื้อกิจการเสร็จสิ้น ทําให้กลายเป็นผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ลําดับที่สี่ของบริษัท
• บริษัทรายงานผลกําไรต่อเนื่องแปดไตรมาสติดต่อกัน และสิ้นสุดไตรมาสที่สองด้วยเงินสด 95 ล้านดอลลาร์
• รายได้สุทธิในไตรมาสที่สองของปี 2024 เพิ่มขึ้น 14% จากปีก่อนหน้า อยู่ที่ 67 ล้านดอลลาร์ โดยได้รับแรงหนุนจากยอดขายผลิตภัณฑ์ 55.3 ล้านดอลลาร์ และรายได้จากความร่วมมือ 11.7 ล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารระบุว่า VEPPANU อาจกลายเป็นผลิตภัณฑ์ที่ใหญ่ที่สุดของ Rigel และสามารถเข้าถึงตลาดที่มีมูลค่ามากกว่า 1,000 ล้านดอลลาร์
• R289 ยาทดลองของ Rigel สําหรับ MDS ความเสี่ยงต่ํา ยังคงเป็นตัวเร่งสําคัญในไปป์ไลน์ โดยคาดว่าจะมีการเปิดเผยข้อมูลการขยายขนาดยาที่อัปเดตภายในสิ้นปี

ผลประกอบการทางการเงิน

Rigel ระบุว่าฐานะทางการเงินของบริษัทยังคงแข็งแกร่งเพียงพอที่จะรองรับทั้งการดําเนินงานและการทําข้อตกลงใหม่ บริษัทรายงาน:

• รายได้สุทธิรวมในไตรมาสที่สองของปี 2024 อยู่ที่ 67 ล้านดอลลาร์
• ยอดขายผลิตภัณฑ์สุทธิ 55.3 ล้านดอลลาร์
• รายได้จากความร่วมมือ 11.7 ล้านดอลลาร์
• กําไรก่อนภาษี 24 ล้านดอลลาร์
• กําไรหลังภาษี 17 ล้านดอลลาร์
• เงินสดและรายการเทียบเท่าเงินสด 95 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาส

บริษัทระบุว่ามีผลกําไรต่อเนื่องแปดไตรมาสติดต่อกัน ฝ่ายบริหารยังระบุด้วยว่าการชําระเงินล่วงหน้า 70 ล้านดอลลาร์ สําหรับการซื้อกิจการ VEPPANU นั้นได้รับการชําระทั้งหมดจากเงินสด

Rigel ได้ปรับเพิ่มประมาณการสําหรับปี 2024 เมื่อสิ้นสุดไตรมาสที่สอง บริษัทคาดการณ์ว่า:

• รายได้สุทธิรวม 285 ล้านดอลลาร์ ถึง 295 ล้านดอลลาร์ ไม่รวม VEPPANU
• ยอดขายผลิตภัณฑ์สุทธิ 255 ล้านดอลลาร์ ถึง 265 ล้านดอลลาร์ ไม่รวม VEPPANU เช่นกัน
• รายได้จากสัญญา 30 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้นจากประมาณการก่อนหน้า

รายได้จากความร่วมมือยังคงมาจากพันธมิตรหลายราย ได้แก่:

• การขาย TAVALISSE นอกสหรัฐฯ ผ่าน Grifols ในยุโรป, Kissei ในญี่ปุ่น, Medison ในแคนาดาและอิสราเอล และ Knight ในละตินอเมริกา
• ความร่วมมือระหว่างประเทศของ REZLIDHIA กับ Kissei และ Dr. Reddy’s

ฝ่ายบริหารระบุว่าเงื่อนไขทางเศรษฐกิจของข้อตกลง VEPPANU นั้นเอื้ออํานวยเมื่อเทียบกับขนาดของโอกาสทางธุรกิจ ธุรกรรมดังกล่าวประกอบด้วย:

• เงินล่วงหน้า 70 ล้านดอลลาร์ ที่ชําระแล้ว
• เงินรางวัลระยะใกล้ 15 ล้านดอลลาร์ ในช่วงหลายไตรมาสข้างหน้า
• เงินรางวัลด้านกฎระเบียบที่อาจได้รับ 60 ล้านดอลลาร์
• เงินรางวัลเชิงพาณิชย์ที่อาจได้รับ 260 ล้านดอลลาร์
• อัตราค่าสิทธิบัตรในช่วงกลางถึงสูงของช่วงร้อยละสิบถึงยี่สิบ
• การศึกษาที่ Rigel ให้ทุนสนับสนุนสูงสุด 40 ล้านดอลลาร์ ในช่วงสี่ปี

ความคืบหน้าด้านการดําเนินงาน

VEPPANU เป็นเรื่องราวหลักด้านการดําเนินงาน Rigel ระบุว่าธุรกรรมปิดตัวในกลางเดือน มิ.ย. 2024 และผลิตภัณฑ์พร้อมจําหน่ายในวันที่ 13 ส.ค. 2024 ผู้ป่วยเริ่มได้รับยาภายใน 60 วันหลังจากการปิดข้อตกลง

ฝ่ายบริหารอธิบายการเปิดตัวครั้งนี้ว่าเป็นการเปิดตัวผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ลําดับที่สี่ของบริษัท และระบุว่าองค์กรเชิงพาณิชย์พร้อมดําเนินการอย่างเต็มที่ โครงสร้างพื้นฐานสําหรับการเปิดตัวประกอบด้วย:

• ตัวแทนขาย 40 คน ที่มุ่งเน้นการดูแลในชุมชน
• ตัวแทนภาคสนาม 10 คน ที่มุ่งเน้นศูนย์วิชาการ
• เว็บไซต์เฉพาะ veppanu.com
• ทีมขาย บริการผู้ป่วย และทีมสนับสนุนที่ผ่านการฝึกอบรม

Rigel ระบุว่าได้ดําเนินการมีส่วนร่วมกับลูกค้าหลักและผู้นําทางความคิดเห็นหลักก่อนที่ผลิตภัณฑ์จะพร้อมจําหน่าย บริษัทยังระบุด้วยว่าพันธมิตรความร่วมมือ ได้แก่ Arvinas และ Pfizer มีความสอดคล้องกันตลอดกระบวนการเปิดตัว

ฝ่ายบริหารนําเสนอ VEPPANU ในฐานะการบําบัดที่มีความแตกต่าง โดยระบุว่ายานี้เป็น PROTAC ตัวแรกและตัวเดียวที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ซึ่งย่อมาจาก proteolysis targeting chimera บริษัทอธิบายกลไกดังกล่าวว่าเป็นตัวย่อยสลายโปรตีนแบบ heterobifunctional ที่มีการรีไซเคิลเชิงเร่งปฏิกิริยา ซึ่งหมายความว่าโมเลกุลเดียวสามารถย่อยสลายตัวรับเอสโตรเจนได้หลายตัวอย่างต่อเนื่อง

Rigel อ้างอิงผลลัพธ์จากการทดลองระยะที่ III ของ VERITAC-2 โดยระบุว่า VEPPANU แสดงให้เห็น:

• การปรับปรุงอัตราการรอดชีวิตโดยไม่มีการลุกลามของโรค 2.4 เท่า หรือเพิ่มขึ้น 2.9 เดือน เมื่อเทียบกับ fulvestrant
• อัตราการตอบสนองโดยรวมและอัตราประโยชน์ทางคลินิกที่ดีกว่า
• อัตราการหยุดใช้ยาและการลดขนาดยาต่ํา ที่ 2% และ 3%
• ความเป็นพิษต่อระบบทางเดินอาหารต่ํา

ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วยทุกรายใน VERITAC-2 ได้รับทั้งการบําบัดด้วยฮอร์โมนและสาร CDK4/6 inhibitor มาก่อน และยังระบุด้วยว่า VEPPANU ถูกรวมอยู่ในแนวทาง NCCN โดยอิงจากหลักฐานโดยรวม

บริษัทระบุว่าตลาดที่สามารถเข้าถึงได้มีขนาดใหญ่ Rigel ประเมินว่า:

• มีผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะแพร่กระจายประมาณ 1.70 แสนราย
• ประมาณ 70% มีโรคที่ตรวจพบ ER-positive, HER2-negative
• ประมาณ 40% ที่พัฒนาการกลายพันธุ์ ESR1 หรือประมาณ 4.70 หมื่นราย
• ประมาณ 60% ของผู้ป่วยเหล่านั้นได้รับการระบุตัวตนและรักษา
• ประมาณ 2.00 หมื่นรายในกลุ่มการรักษาสายที่สองและสาม

Rigel ระบุว่าแพทย์เปิดรับการรักษาใหม่ในด้านนี้มากขึ้น และ oral SERDs ได้รับการนํามาใช้อย่างรวดเร็ว บริษัทระบุว่ามุ่งเน้นเป็นพิเศษที่แพทย์ในชุมชน เนื่องจากผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะแพร่กระจายประมาณ 80% ได้รับการรักษาในสถานพยาบาลชุมชน

ไปป์ไลน์และแผนการพัฒนา

นอกเหนือจาก VEPPANU แล้ว Rigel ยังเน้นย้ําว่า R289 เป็นโปรแกรมการพัฒนาที่สําคัญที่สุด ยาดังกล่าวกําลังถูกศึกษาในกลุ่ม myelodysplastic syndrome หรือ MDS ความเสี่ยงต่ํา และได้รับการออกแบบมาเพื่อยับยั้ง IRAK1/4 ซึ่งเป็นเส้นทางที่เกี่ยวข้องกับสัญญาณการอักเสบ

ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลระยะการเพิ่มขนาดยาได้ถูกนําเสนอในการประชุม American Society of Hematology เมื่อปีที่แล้ว ระยะการขยายขนาดยาในปัจจุบันกําลังรับสมัครผู้ป่วยมากกว่า 20 รายในกลุ่มที่รับยาวันละครั้งและสองครั้ง โดยมุ่งเน้นที่กลุ่ม 500 มิลลิกรัมวันละครั้งขึ้นไป

Rigel คาดว่าจะเลือกขนาดยาที่แนะนําและแบ่งปันข้อมูลที่อัปเดตภายในสิ้นปี 2024 นอกจากนี้ยังวางแผนที่จะเริ่มกลุ่มสํารวจในผู้ป่วยหลัง ESA หรือผู้ป่วยที่ยังไม่เคยได้รับการรักษา และเปิดการหารือกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) เกี่ยวกับการทดลองเพื่อการขึ้นทะเบียนหลังจากการขยายขนาดยาเสร็จสิ้น

ฝ่ายบริหารระบุว่า R289 โดยทั่วไปได้รับการยอมรับได้ดี โดยมีอุบัติการณ์ต่ําของ cytopenias และการติดเชื้อระดับ Grade 3 หรือ 4 ในกลุ่ม 500 มิลลิกรัมวันละครั้งขึ้นไป ผู้ป่วย 6 ใน 18 รายตอบสนอง คิดเป็นอัตราการตอบสนอง 33% Rigel ระบุว่าผู้ป่วยโดยเฉลี่ยในกลุ่มนั้นได้รับการบําบัดก่อนหน้านี้สามครั้ง และส่วนใหญ่เคยได้รับ luspatercept และ hypomethylating agents

บริษัทเปรียบเทียบผลลัพธ์เหล่านั้นกับตัวเลือกการรักษาปัจจุบันใน MDS ความเสี่ยงต่ํา โดยระบุว่า:

• ESAs ยังคงเป็นการรักษาแนวหน้าหลัก
• Luspatercept ยังใช้ในผู้ป่วยบางราย
• Lenalidomide ใช้สําหรับผู้ป่วยที่มีการลบ del(5q)
• ผู้ป่วยหลัง ESA หรือที่ไม่เหมาะสมกับ ESA อาจได้รับ luspatercept หรือ imetelstat
• Hypomethylating agents ได้ผลในผู้ป่วยประมาณ 18% ถึง 20%
• ประมาณ 60% ของผู้ป่วยไม่ตอบสนองต่อ luspatercept หรือ imetelstat

Rigel ระบุว่าตลาด MDS ความเสี่ยงต่ําแสดงถึงความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสําคัญ โดยมีผู้ป่วยประมาณ 1.22 หมื่นราย และโอกาสทางการตลาดรวมสําหรับ luspatercept และ imetelstat มีมูลค่ามากกว่า 2,000 ล้านดอลลาร์

งานด้านไปป์ไลน์อื่นๆ ยังคงดําเนินต่อไปเช่นกัน Rigel ระบุว่า:

• การศึกษาการรวม VEPPANU กับ abemaciclib, ribociclib และยาอื่นๆ กําลังดําเนินอยู่ โดยนําโดย Pfizer และ Arvinas
• การทดลอง VERITAC-2 ยังคงเก็บรวบรวมข้อมูลการรอดชีวิตโดยรวม
• การศึกษาตับสําหรับ VEPPANU กําลังดําเนินอยู่
• การศึกษาหลายชิ้นร่วมกับ MD Anderson กําลังก้าวหน้าในโรค mIDH1 ทั้งแบบเดี่ยวและแบบรวมในสถานะโรคต่างๆ
• การศึกษา CONNECT Consortium กําลังเดินหน้าในกลุ่มโรค glioma
• ความร่วมมือ MyeloMATCH มีแผนสําหรับ AML และ MDS

แนวโน้มในอนาคต

ฝ่ายบริหารระบุว่ากลยุทธ์ของบริษัทอยู่บนสี่เสาหลัก ได้แก่ การขยายธุรกิจเชิงพาณิชย์ การอนุญาตใช้สิทธิ์และการพัฒนาธุรกิจ การพัฒนาไปป์ไลน์ และการรักษาวินัยทางการเงิน

ในด้านเชิงพาณิชย์ Rigel ระบุว่าธุรกิจหลักก่อน VEPPANU ยังคงเติบโต 14% เมื่อเทียบรายปี และควรจะขยายตัวต่อไป บริษัทคาดว่า VEPPANU จะกลายเป็นตัวขับเคลื่อนรายได้หลักและอาจเป็นผลิตภัณฑ์ที่ใหญ่ที่สุดของบริษัท แซงหน้า TAVALISSE

ในด้านการพัฒนาธุรกิจ Rigel ระบุว่าได้แสดงให้เห็นแล้วว่าสามารถระบุ ปิดข้อตกลง และนําสินทรัพย์ที่ได้รับอนุญาตมาใช้ในเชิงพาณิชย์ได้ โดยอ้างถึง REZLIDHIA, GAVRETO และ VEPPANU ในปัจจุบัน ฝ่ายบริหารระบุว่าจะยังคงมองหาโอกาสที่คล้ายกัน และเชื่อว่าทีมขาย ทีมเข้าถึงตลาด และประสบการณ์การเปิดตัวทําให้บริษัทเป็นพันธมิตรที่น่าสนใจสําหรับเจ้าของสินทรัพย์

ในด้านไปป์ไลน์ ตัวเร่งสําคัญในระยะใกล้คือการอัปเดตข้อมูล R289 ที่คาดว่าจะมีภายในสิ้นปี บริษัทยังวางแผนที่จะดําเนินการศึกษาการรวม VEPPANU ต่อไป และตัดสินใจว่าการพัฒนาในอนาคตควรนําโดย Rigel หรือการทดลองที่ผู้วิจัยเป็นผู้สนับสนุน

ในด้านการจัดสรรทุน Rigel ระบุว่ามีเจตนาที่จะรักษาผลกําไรในขณะที่ให้ทุนสนับสนุนการเติบโต บริษัทระบุว่าการสร้างเงินสดและยอดเงินสด 95 ล้านดอลลาร์ ให้พื้นที่เพียงพอในการรองรับการชําระเงินรางวัล การศึกษาพัฒนา และการซื้อกิจการในอนาคต

ความเห็นของฝ่ายบริหาร

Dean Schorno ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินของ Rigel กล่าวว่า VEPPANU ตอบสนองตลาดขนาดใหญ่ในสถานการณ์ที่แพทย์เปิดรับการบําบัดใหม่ เขายังเน้นย้ําถึงกลไกของผลิตภัณฑ์และความแตกต่างจาก oral SERDs

เขากล่าวว่า "นี่คือ PROTAC ตัวแรกและตัวเดียวที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA และผมจะอธิบายกลไกการออกฤทธิ์ของ PROTAC ซึ่งมีความแตกต่างจาก oral SERDs และยารักษาโรคอื่นๆ ซึ่งเป็นตัวสร้างความแตกต่างหลักในการเข้าถึงตลาดนี้ของเรา"

เกี่ยวกับกลไกของยา เขาเสริมว่า "สิ่งที่เป็นเอกลักษณ์ของ VEPPANU คือโมเลกุลจะถูกปล่อยออกมาหลังการย่อยสลาย จากนั้นสามารถดึงดูดตัวรับเอสโตรเจนอื่นๆ และดําเนินกระบวนการเชิงเร่งปฏิกิริยานี้ต่อไปได้"

เกี่ยวกับ R289 Schorno กล่าวว่า "R289 โดยทั่วไปได้รับการยอมรับได้ดี โดยเฉพาะอย่างยิ่ง มีอุบัติการณ์ต่ําของ cytopenias และการติดเชื้อระดับ Grade 3/4 ซึ่งเป็นตัวชี้วัดสําคัญสําหรับแพทย์ในมุมมองของเรา"

เขายังกล่าวด้วยว่า Rigel คาดหวังเศรษฐศาสตร์ที่แข็งแกร่งจากข้อตกลง VEPPANU โดยเสริมว่า "เราได้เห็นในธุรกรรม REZLIDHIA และธุรกรรม GAVRETO ของเรา ว่าสิ่งเหล่านั้นสร้างผลกําไรได้อย่างรวดเร

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน