เกาหลีใต้ขยายเวลาซื้อขายหุ้นเพื่อดึงดูดนักลงทุนต่างชาติ
เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Celldex Therapeutics (CLDX) ได้ใช้เวที 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอยาหลัก barzolvolimab และกรณีเชิงพาณิชย์สําหรับแนวทางที่มุ่งเป้าไปที่เซลล์มาสต์ในโรคลมพิษเรื้อรังชนิดเกิดเอง บริษัทชี้ให้เห็นถึงข้อมูลระยะกลางที่แข็งแกร่งและโปรแกรมระยะปลายที่ครอบคลุม พร้อมระบุว่าผลลัพธ์สําคัญจากการทดลองระยะที่ 3 ยังอยู่ข้างหน้า และการพนันในไปป์ไลน์บางรายการ รวมถึงโรคผิวหนังอักเสบจากภูมิแพ้ ยังไม่ได้รับการพิสูจน์
ประเด็นสําคัญ
- Celldex ระบุว่า barzolvolimab อยู่ในการทดสอบระยะที่ 3 สําหรับโรคลมพิษเรื้อรังชนิดเกิดเอง (CSU) โรคผิวหนังลายจากการเกา (symptomatic dermatographism) และลมพิษจากความเย็น (cold urticaria) โดยคาดว่าจะมีข้อมูล CSU ในช่วงปลายปี 2026
- บริษัทเน้นผลการทดลองระยะที่ 2 ที่แสดงให้เห็นว่า 65% ของผู้ป่วยไม่มีอาการบวมน้ํา (angioedema) ที่สัปดาห์ที่ 12 เทียบกับ 25% ในกลุ่มยาหลอก ซึ่งเป็นช่องว่าง 40 จุดที่บริษัทระบุว่ากว้างกว่าการบําบัดของคู่แข่ง
- Celldex มุ่งเป้าไปที่จุดเข้าตลาดเชิงพาณิชย์สองจุด ได้แก่ ผู้ป่วย CSU รุนแรงที่ยังไม่ได้รับการรักษาขั้นสูง และผู้ป่วยที่ยังคงมีอาการแม้ได้รับการบําบัดขั้นสูงในปัจจุบัน
- ฝ่ายบริหารระบุว่า 40% ของผู้ป่วยยังคงมีการตอบสนองอย่างสมบูรณ์เจ็ดเดือนหลังจากได้รับยาครั้งสุดท้าย ซึ่งสนับสนุนเรื่องความทนทานที่อาจมีความสําคัญในการเจรจากับผู้จ่ายเงิน
- บริษัทยังพัฒนา CDX-622 ซึ่งเป็นโปรแกรม bispecific พร้อมกับรอผลการอ่านค่าสําหรับโรคผิวหนังอักเสบจากภูมิแพ้ในฐานะจุดตัดสินใจดําเนินการต่อหรือหยุดในช่วงปลายปี 2026
ผลประกอบการทางการเงิน
Celldex ไม่ได้เปิดเผยผลประกอบการทางการเงิน ตัวเลขรายได้ หรือตัวชี้วัดการดําเนินงานอื่นๆ ในระหว่างการนําเสนอ การอภิปรายมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาทางคลินิก กลยุทธ์ทางการตลาด และไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้นของบริษัท
อัปเดตการดําเนินงาน
ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการพูดคุยเกี่ยวกับ barzolvolimab ซึ่งเป็นแอนติบอดีที่มุ่งเป้าไปที่ตัวรับ c-Kit และออกแบบมาเพื่อกําจัดเซลล์มาสต์ซึ่งเป็นศูนย์กลางของอาการลมพิษ
- บริษัทเสร็จสิ้นการศึกษา CSU ระยะที่ 3 ในเดือน ก.พ. 2025 และคาดว่าจะนําเสนอข้อมูลในเดือน ก.ย. หรือ ต.ค. 2025
- โปรแกรม CSU ระยะที่ 3 มีผู้ป่วยเกือบ 2,000 รายในสองการศึกษา ทําให้เป็นหนึ่งในการทดลอง CSU ที่ใหญ่ที่สุดที่เคยดําเนินการ
- การออกแบบระยะที่ 3 ยังคงเกณฑ์คุณสมบัติเดียวกับการศึกษาระยะที่ 2 ที่ประสบความสําเร็จ แต่เพิ่มขนาดยาเริ่มต้น (loading dose) เพื่อทําให้ตัวรับ KIT อิ่มตัวเร็วขึ้นและเร่งการยับยั้งเซลล์มาสต์
- Celldex ระบุว่าการศึกษา CSU มีพลังทางสถิติ 90% เพื่อตรวจจับความแตกต่าง 10 จุดใน UAS7 พร้อมกําลังทางสถิติเพียงพอในการวิเคราะห์กลุ่มย่อยที่ดื้อต่อ omalizumab
- จุดสิ้นสุดหลัก: การเปลี่ยนแปลงของ UAS7 จากค่าพื้นฐานที่สัปดาห์ที่ 12
- จุดสิ้นสุดรอง ได้แก่ คะแนนอาการคันและลมพิษแยกกัน UAS7 เป็นศูนย์ โรคที่ควบคุมได้ดีมาก การวิเคราะห์อาการบวมน้ํา และกลุ่มย่อยที่ดื้อต่อ omalizumab
ดร. Tibor Keler หัวหน้าเจ้าหน้าที่วิทยาศาสตร์ของบริษัท กล่าวว่าการศึกษานี้มีขนาดใหญ่โดยตั้งใจ "การศึกษานี้มีพลังทางสถิติ 90% เพื่อตรวจจับความแตกต่าง 10 จุดในคะแนน UAS7" เขากล่าว "สําหรับประชากรโดยรวม มีพลังทางสถิติสูงกว่านั้นมาก มันมีพลังมากเกินไปด้วยซ้ํา"
Celldex ยังระบุว่าแนวคิด loading dose ได้รับการทดสอบแล้วในการศึกษา prurigo nodularis ซึ่งให้ผลตามที่คาดหวังต่อ tryptase ในกระแสเลือดและการยับยั้งเซลล์มาสต์โดยไม่มีข้อกังวลด้านความปลอดภัยใหม่
- ผู้ป่วยประมาณ 700 รายได้รับการรักษาในการศึกษาระยะที่ 1 และระยะที่ 2
- ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยยังคงสอดคล้องกันในทุกระดับขนาดยาและกลุ่มผู้ป่วย
- ไม่พบปัญหาด้านความปลอดภัยที่จะจํากัดการใช้ในกลุ่มผู้ป่วยวงกว้าง
ข้อมูลระยะที่ 2 และความแตกต่าง
Celldex อาศัยข้อมูลระยะที่ 2 อย่างมากเพื่อโต้แย้งว่า barzolvolimab โดดเด่นกว่าการรักษา CSU ในปัจจุบัน
- ที่สัปดาห์ที่ 12 ผู้ป่วย 65% ที่ได้รับ barzolvolimab ไม่มีอาการบวมน้ํา เทียบกับ 25% ในกลุ่มยาหลอก
- บริษัทระบุว่าความแตกต่าง 40 จุดนั้นมากกว่าสองเท่าของช่องว่างที่เห็นกับการบําบัดอื่นๆ ที่บริษัทอ้างถึง
- เพื่อเปรียบเทียบ dupilumab ไม่แสดงความแตกต่างเทียบกับยาหลอกในจุดสิ้นสุดอาการบวมน้ํา ตามที่บริษัทระบุ
- ผู้ป่วยระยะที่ 2 ประมาณ 36% มีทั้งอาการบวมน้ํารุนแรงและ CSU รุนแรง
- มีรายงานประสิทธิภาพสูงโดยไม่คํานึงถึงการใช้ยาชีวภาพก่อนหน้าหรือระดับ IgE
Teri Lawver หัวหน้าเจ้าหน้าที่เชิงพาณิชย์ กล่าวว่าข้อมูลอาการบวมน้ํามีความสําคัญเป็นพิเศษ "หากคุณดูการทดลองระยะที่ 2 ของเราที่สัปดาห์ที่ 12 ผู้ป่วย 65% ไม่มีอาการบวมน้ําเมื่อใช้ barzolvolimab เทียบกับ 25% ในกลุ่มยาหลอก" เธอกล่าว "ความแตกต่าง 40% นั้นมากกว่าสองเท่าของความแตกต่างที่เคยเห็นกับการบําบัดอื่นๆ"
อีกประเด็นที่ Celldex เน้นคือความทนทานหลังหยุดการรักษา
- ผู้ป่วย 40% ยังคงมีการตอบสนองอย่างสมบูรณ์เจ็ดเดือนหลังจากได้รับยาครั้งสุดท้าย
- สิ่งนี้เกิดขึ้นแม้ว่าจํานวนเซลล์มาสต์จะกลับสู่ระดับปกติแล้ว โดยอ้างอิงจากการวัด tryptase
- ฝ่ายบริหารระบุว่าอัตราการตอบสนองหลังหยุดการรักษาตรงกับอัตราการตอบสนองระหว่างการรักษาที่เห็นกับยาของคู่แข่ง
- Anthony Marucci ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่ายาอาจ "รีเซ็ตระบบภูมิคุ้มกัน"
กลยุทธ์เชิงพาณิชย์และโอกาสทางการตลาด
Celldex ระบุสองวิธีหลักที่คาดว่า barzolvolimab จะเข้าสู่ตลาด
- การบําบัดขั้นสูงแนวแรกสําหรับผู้ป่วยที่มีโรครุนแรงและ/หรืออาการบวมน้ํารุนแรง
- การบําบัดขั้นสูงแนวที่สองสําหรับผู้ป่วยที่ยังคงมีอาการแม้ได้รับ omalizumab, dupilumab หรือ remibrutinib
ฝ่ายบริหารระบุว่ากลุ่มผู้ป่วยรุนแรงแนวแรกอาจคิดเป็นประมาณ 20% ของตลาดที่กว้างขึ้น แม้ว่าประชากรในโลกแห่งความเป็นจริงจะมีความรุนแรงน้อยกว่ากลุ่มการทดลองระยะที่ 2 ก็ตาม บริษัทยังระบุด้วยว่าตลาดแนวที่สองอาจใหญ่กว่าตลาดแนวแรกในช่วงปีแรกหลังการเปิดตัว โดยอ้างอิงจากรูปแบบการลดลงที่เห็นในหมวดหมู่ภูมิคุ้มกันและการอักเสบอื่นๆ
บริษัทโต้แย้งว่าโปรไฟล์ของ barzolvolimab สามารถสนับสนุนกลยุทธ์การกําหนดราคาระดับพรีเมียมได้
- Celldex ระบุว่าการบําบัดที่แพงที่สุดสําหรับผู้จ่ายเงินคือการบําบัดที่ไม่ได้ผล
- ฝ่ายบริหารระบุว่าการหารือเบื้องต้นกับผู้จ่ายเงินสนับสนุนแนวทางที่อิงกับคุณค่า
- บริษัทกําลังสร้างทีมเชิงพาณิชย์ที่มีตัวแทนภาคสนาม กิจการทางการแพทย์ การสนับสนุนผู้ป่วย และงานหลักฐานในโลกแห่งความเป็นจริง
- บริษัทระบุว่าข้อมูลความทนทานสามารถเสริมสร้างกรณีคุณค่าได้เนื่องจากประโยชน์ยังคงอยู่หลังสิ้นสุดการรักษา
Lawver กล่าวว่าบริษัทเห็นข้อความที่ชัดเจนสําหรับผู้จ่ายเงิน "เมื่อคุณมีประสิทธิภาพที่สอดคล้องกันในแบบที่ barzolvolimab มอบให้ และวางตําแหน่งการบําบัดสําหรับกลุ่มผู้ป่วยที่ไม่สามารถรับการรักษาด้วยการบําบัดอื่นๆ ได้ นั่นคือข้อเสนอคุณค่าที่แข็งแกร่งมากที่เราสามารถยึดถือได้" เธอกล่าว
การยอมรับของแพทย์และแนวโน้มตลาด
Celldex ยังพูดถึงการเปลี่ยนแปลงของตลาด CSU โดยเฉพาะในหมู่แพทย์ผิวหนัง
- ผู้ป่วยระยะที่ 3 ในสหรัฐฯ มากกว่าครึ่งหนึ่งได้รับการลงทะเบียนโดยแพทย์ผิวหนัง
- ผู้ป่วย CSU ปัจจุบันแบ่งเกือบเท่าๆ กันระหว่างแพทย์ผิวหนังและแพทย์โรคภูมิแพ้ในสถานพยาบาล
- การบําบัด CSU ขั้นสูงยังคงกระจุกตัวอยู่ในชุมชนแพทย์โรคภูมิแพ้ แต่ Celldex ระบุว่าสิ่งนี้กําลังเปลี่ยนแปลง
- ฝ่ายบริหารระบุว่าแพทย์ผิวหนังไม่ได้มีส่วนร่วมอย่างหนักในช่วงการเปิดตัว omalizumab และตอนนี้เปิดรับการสั่งจ่ายยา CSU มากขึ้น
- บริษัทระบุว่าแพทย์ผิวหนังคุ้นเคยกับการฉีดในคลินิกและไม่ถูกขัดขวางโดยคําเตือนกล่องดํา
Celldex ระบุว่าการวิจัยตลาดชี้ให้เห็นว่าแพทย์ผิวหนังเปิดรับ barzolvolimab และพวกเขากําลังรับผู้ป่วย CSU กลับมามากขึ้นจากรูปแบบการส่งต่อ บริษัทยังระบุด้วยว่าใบสั่งยาใหม่สําหรับแบรนด์ในการบําบัด CSU ทั้งหมดเพิ่มขึ้นเกือบสองเท่าจากปลายปี 2024 ถึงกลางปี 2026 ในขณะที่อัตราการวินิจฉัยโดยรวมยังคงอยู่ที่เพียง 32% เท่านั้น ซึ่งยังมีพื้นที่สําหรับการเติบโต
ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปิดตัวการบําบัดขั้นสูงมากกว่าหนึ่งรายการ รวมถึงผลิตภัณฑ์จาก Novartis และ Sanofi กําลังขยายหมวดหมู่แทนที่จะทําให้หดตัว บริษัทคาดว่าตัวเลือกที่มากขึ้นจะทําให้ผู้ป่วยผ่านกระบวนการรักษาได้เร็วขึ้น และอาจทําให้แพทย์ใช้การบําบัดขั้นสูงเร็วขึ้นแทนที่จะเป็นทางเลือกสุดท้าย
ไปป์ไลน์และมุมมองในอนาคต
นอกเหนือจาก barzolvolimab แล้ว Celldex ได้อธิบายโปรแกรมที่สอง CDX-622 ว่าเป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์ไปป์ไลน์ระยะยาว
- CDX-622 เป็นโมเลกุล bispecific ที่มุ่งเป้าไปที่ stem cell factor และ TSLP
- บริษัทระบุว่าการออกแบบรวมการยับยั้งเซลล์มาสต์กับการยับยั้งเส้นทาง TSLP
- มุ่งเป้าไปที่โรคที่เซลล์มาสต์มีความสําคัญ แต่ไม่ใช่ตัวขับเคลื่อนโรคเพียงอย่างเดียว
- Celldex ระบุว่าส่วนประกอบ TSLP มีพฤติกรรมในการทดสอบในห้องปฏิบัติการในลักษณะที่คล้ายกับ tezepelumab
- การศึกษาโรคหืดระยะที่ 1 กําลังดําเนินอยู่ส่วนใหญ่ในฐานะการศึกษาไบโอมาร์กเกอร์เพื่อตรวจสอบการยับยั้ง TSLP
ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวทาง bispecific อาจมีข้อได้เปรียบด้านความจําเพาะเนื่องจากมุ่งเป้าไปที่ stem cell factor ที่ละลายได้แทนที่จะเป็น stem cell factor ที่ผูกกับเยื่อหุ้มเซลล์ ซึ่งเชื่อมโยงกับ hematopoiesis, melanogenesis และ spermatogenesis มากกว่า
บริษัทยังระบุว่าได้ศึกษา barzolvolimab ในโรคผิวหนังอักเสบจากภูมิแพ้ โดยคาดว่าจะมีผลการอ่านค่าในช่วงปลายปี 2026 แต่ได้ชี้แจงอย่างชัดเจนว่าโปรแกรมจะดําเนินต่อไปก็ต่อเมื่อข้อมูลแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ทางคลินิกที่มีความหมาย โดยพิจารณาจากภูมิทัศน์การแข่งขันในโรคนั้น
Marucci กล่าวว่า Celldex ต้องการดําเนินงานในฐานะบริษัทที่บูรณาการอย่างสมบูรณ์ทั้งผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์และไปป์ไลน์ เขากล่าวว่าความพยายามทั้งสองสนับสนุนซึ่งกันและกันโดยช่วยในด้านความสัมพันธ์กับผู้จ่ายเงิน การสรรหาบุคลากรภาคสนาม และการสร้างบริษัทในระยะยาว
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ระหว่างการอภิปราย ฝ่ายบริหารกลับมาที่ธีมเดิมหลายครั้ง ได้แก่ ความแตกต่าง ความทนทาน และความพร้อมเชิงพาณิชย์
- เกี่ยวกับการออกแบบระยะที่ 3 Celldex ระบุว่า loading dose ที่เพิ่มเข้ามาควรช่วยให้ตัวรับอิ่มตัวเร็วขึ้นและยับยั้งเซลล์มาสต์ได้เร็วขึ้นในผู้ป่วยประเภทต่างๆ
- เกี่ยวกับการแข่งขัน บริษัทระบุว่าข้อมูลอาการบวมน้ําของ barzolvolimab เปรียบเทียบได้ดีกับ dupilumab และการบําบัดอื่นๆ
- เกี่ยวกับความปลอดภัย ฝ่ายบริหารระบุว่าประสบการณ์จากผู้ป่วยประมาณ 700 รายจนถึงขณะนี้ไม่ได้ก่อให้เกิดข้อกังวลที่จะจํากัดการใช้งานในวงกว้าง
- เกี่ยวกับการกําหนดราคา บริษัทระบุว่าการกําหนดราคาระดับพรีเมียมที่อิงกับคุณค่าเหมาะสมกับยาที่อาจได้ผลในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการบริการที่ดีจากตัวเลือกปัจจุบัน
- เกี่ยวกับกลยุทธ์ที่กว้างขึ้น Celldex ระบุว่าแผนเชิงพาณิชย์
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
