Arcturus Therapeutics นําเสนอในงานประชุม Cantor Global Healthcare: ข้อมูลสําคัญกําลังจะมาถึง

เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Arcturus Therapeutics (ARCT) ได้ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อนําเสนอภาพรวมของไปป์ไลน์ที่ประกอบด้วยโปรแกรมสามรายการซึ่งอาจกําหนดทิศทางการเติบโตในระยะต่อไปของบริษัท ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Joseph Payne กล่าวว่าบริษัทกําลังเข้าใกล้ช่วงเวลาสําคัญของการรายงานผลหลายรายการ พร้อมทั้งชี้ให้เห็นถึงความเสี่ยงที่มาพร้อมกับโปรแกรมทางคลินิกที่ยังไม่ได้รับการพิสูจน์และสภาพแวดล้อมที่มีการแข่งขันสูง

เรื่องราวระยะใกล้ของบริษัทมุ่งเน้นไปที่การบําบัดภาวะพร่องเอนไซม์ OTC การรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิสแบบสูดพ่น และแพลตฟอร์ม mRNA แบบขยายตัวเองซึ่งเริ่มสร้างแรงดึงดูดทางการค้าแล้ว นักลงทุนกําลังรอผลการอ่านข้อมูลในระยะที่ II ในช่วงปลายเดือนนี้ การตัดสินใจในไตรมาสที่สี่เกี่ยวกับการพัฒนาโรคซิสติกไฟโบรซิส และความชัดเจนเพิ่มเติมเกี่ยวกับมุมมองของหน่วยงานกํากับดูแลต่อเส้นทางข้างหน้าของบริษัท

ประเด็นสําคัญ

• Arcturus ระบุว่าตัวเร่งปฏิกิริยาที่ใกล้ที่สุดคือการรายงานผลข้อมูลระยะที่ II สําหรับ ARCT-810 ในภาวะพร่องเอนไซม์ OTC ซึ่งคาดว่าจะมีขึ้นในช่วงปลายเดือนนี้ พร้อมกับข้อเสนอแนะจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA)
• บริษัทเน้นย้ําถึงเหตุการณ์สําคัญด้านความปลอดภัยในโรคซิสติกไฟโบรซิส โดยระบุว่าได้ให้ยาในโปรแกรม mRNA แบบสูดพ่นในขนาด 15 มิลลิกรัมต่อวันเป็นเวลา 28 วัน และขยายการศึกษาออกไปเป็น 12 สัปดาห์
• แพลตฟอร์ม mRNA แบบขยายตัวเองได้รับการอนุมัติแล้วใน 32 ประเทศผ่านวัคซีน COVID ชื่อ KOSTAIVE และอาจช่วยสนับสนุนเงินทุนสําหรับโปรแกรมอื่นๆ ผ่านการเป็นพันธมิตร
• ฝ่ายบริหารอธิบายว่า Arcturus มีตําแหน่งที่ดีในพื้นที่ที่มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองขนาดใหญ่ แต่ขั้นตอนต่อไปขึ้นอยู่กับข้อมูลทางคลินิก ความทนทานต่อยา และการตัดสินใจของหน่วยงานกํากับดูแล
• บริษัทเน้นย้ําถึงความแตกต่างทางเทคโนโลยี รวมถึงอนุภาคนาโนไขมันที่ย่อยสลายได้ทางชีวภาพ การทําให้ mRNA บริสุทธิ์ที่ดีขึ้น และเครื่องพ่นยาแบบกําหนดเองสําหรับการส่งยาไปยังปอด

ภาพรวมเชิงกลยุทธ์

Payne กล่าวว่า Arcturus เป็นบริษัทยา mRNA ที่มี "เทคโนโลยีรุ่นถัดไป" ซึ่ง "มีความแตกต่างและมักอยู่ในรูปแบบที่น่าสนใจ" เขากล่าวว่าบริษัทมุ่งเน้นไปที่การทดแทนโปรตีนที่ขาดหายหรือทํางานผิดปกติ แทนที่จะเพียงแค่จัดการกับอาการ

ข้อความดังกล่าวมีความชัดเจนที่สุดในโปรแกรมภาวะพร่องเอนไซม์ OTC Payne กล่าวว่าเป้าหมายไม่ใช่การกําจัดแอมโมเนียต่อไป แต่เพื่อฟื้นฟูเอนไซม์ ornithine transcarbamylase ที่ขาดหายไปในเซลล์ตับ ในคําพูดของเขา แนวทางนี้อาจ "รักษาโรคได้อย่างสมบูรณ์" และช่วยให้ผู้ป่วยสามารถรับประทานอาหารได้ตามปกติอีกครั้ง

Arcturus ยังนําเสนอโรคซิสติกไฟโบรซิสในฐานะความท้าทายทางวิทยาศาสตร์ที่ยาวนาน Payne กล่าวว่าอุตสาหกรรมใช้เวลาเกือบสามทศวรรษในการพยายามส่ง RNA ไปยังปอดและล้มเหลวซ้ําแล้วซ้ําเล่าเนื่องจากปัญหาความเป็นพิษและความทนทานต่อยา เขากล่าวว่า Arcturus เชื่อว่าได้เอาชนะอุปสรรคสําคัญเหล่านี้แล้ว

เสาหลักที่สามของบริษัทคือแพลตฟอร์ม mRNA แบบขยายตัวเอง ซึ่งใช้เป็นแหล่งเงินทุนที่ไม่ทําให้หุ้นเจือจางในขณะที่พัฒนาไปป์ไลน์การรักษา แพลตฟอร์มดังกล่าวได้ผลิตวัคซีนที่ได้รับการอนุมัติแล้ว และอาจสนับสนุนข้อตกลงด้านโรคติดเชื้อและมะเร็งในอนาคต

ประเด็นทางการเงินและการค้า

Arcturus ไม่ได้ให้ข้อมูลอัปเดตผลประกอบการเต็มรูปแบบในสรุปการประชุม แต่ได้ระบุถึงเหตุการณ์สําคัญด้านการค้าและการระดมทุนหลายประการ:

• ตลาดภาวะพร่องเอนไซม์ OTC ประมาณการไว้ที่ประมาณ 10,000 ราย ทั่วสหรัฐอเมริกาและยุโรป
• การรักษามาตรฐานในปัจจุบัน ซึ่งส่วนใหญ่เป็นสารกําจัดแอมโมเนีย อาจมีค่าใช้จ่ายหลายแสนดอลลาร์ถึงมากกว่า 1 ล้านดอลลาร์ต่อปีต่อผู้ป่วยหนึ่งราย
• ข้อตกลงกับ Thermo Fisher ในเดือน ก.ค. 2024 อาจให้เงินสูงถึง 40 ล้านดอลลาร์สําหรับโปรแกรมระยะที่ III ของโรคซิสติกไฟโบรซิส หาก Arcturus ตัดสินใจดําเนินการต่อ
• KOSTAIVE วัคซีน COVID แบบ mRNA ขยายตัวเองของบริษัท ได้รับการอนุมัติใน 32 ประเทศ รวมถึงยุโรป สหราชอาณาจักร และญี่ปุ่น
• Arcturus กล่าวว่าแพลตฟอร์มขยายตัวเองให้การแสดงออกของโปรตีนสูงกว่า mRNA แบบทั่วไปประมาณ 30 เท่า ซึ่งบริษัทเชื่อว่าอาจช่วยปรับปรุงการกระตุ้น T-cell ในสภาพแวดล้อมของมะเร็ง

ฝ่ายบริหารอธิบายโรคซิสติกไฟโบรซิสว่าเป็นโอกาสของ "อวัยวะมูลค่าล้านล้านดอลลาร์" ซึ่งหมายถึงขนาดของตลาดการรักษาระยะยาวหากสามารถสร้างแพลตฟอร์มการส่งยาไปยังปอดที่ใช้งานได้จริง

อัปเดตการดําเนินงาน

ARCT-810 และภาวะพร่องเอนไซม์ OTC

Arcturus กล่าวว่าโปรแกรม OTC ได้เสร็จสิ้นการศึกษาระยะที่ I และระยะที่ I-B แล้ว และปัจจุบันได้สิ้นสุดการรับสมัครผู้เข้าร่วมในการศึกษาระยะที่ II ในยุโรป สหราชอาณาจักร และสหรัฐอเมริกา

• การศึกษาในยุโรปและสหราชอาณาจักรรับสมัครผู้เข้าร่วมประมาณ 8 ราย และใช้ยา 6 โดสแบบสองสัปดาห์ครั้ง
• การศึกษาในสหรัฐอเมริการับสมัครผู้เข้าร่วมประมาณ 8 ราย และใช้การบริหารยา 5 ครั้ง
• กลุ่มในยุโรปมุ่งเน้นไปที่ผู้ป่วยสูงอายุที่มีอาการคงที่กว่า
• กลุ่มในสหรัฐอเมริกามุ่งเน้นไปที่ผู้ป่วยวัยรุ่นที่อายุน้อยกว่าและมีอาการรุนแรงกว่า
• ในการทดลองในสหรัฐอเมริกา ช่วงขนาดยาถูกจํากัดให้แคบลงเหลือ 0.3 ถึง 0.5 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม

Payne กล่าวว่าบริษัทได้จัดการประชุมประเภท C สองครั้งกับ FDA และได้รับข้อเสนอแนะที่เป็นบวกและเป็นประโยชน์ เขากล่าวว่าหน่วยงานได้ให้คําแนะนําเกี่ยวกับวิธีการนําเสนอข้อมูลและวิธีการรวบรวมข้อมูลย้อนหลังบางส่วนจากกลุ่มในสหรัฐอเมริกาและยุโรป

บริษัทกล่าวว่าตัวบ่งชี้ทางชีวภาพหลักแตกต่างกันตามประเภทผู้ป่วย แอมโมเนียเป็นตัวชี้วัดหลักสําหรับกรณีในเด็กและกรณีรุนแรง ในขณะที่กลูตามีนมีความสําคัญมากกว่าในผู้ใหญ่ที่มีอาการคงที่ Arcturus ยังวางแผนที่จะใช้การทดสอบ N-15 ureagenesis เพื่อวัดการทํางานของวงจรยูเรีย

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าพบการทําให้ตัวบ่งชี้ทางชีวภาพเป็นปกติและการลดลงในขนาดยาต่ําถึง 0.3 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม นอกจากนี้ยังกล่าวว่าอนุภาคนาโนไขมันของบริษัทสามารถย่อยสลายได้ทางชีวภาพและไม่สะสม ซึ่งถือเป็นข้อได้เปรียบด้านความปลอดภัยเมื่อเทียบกับแนวทางก่อนหน้าบางส่วน

บริษัทคาดว่าจะมีการรายงานผลข้อมูลระยะที่ II และความชัดเจนเพิ่มเติมเกี่ยวกับเส้นทางกํากับดูแลในช่วงปลายเดือนนี้

ARCT-032 และโรคซิสติกไฟโบรซิส

Arcturus กล่าวว่าโปรแกรม mRNA แบบสูดพ่นสําหรับโรคซิสติกไฟโบรซิสได้บรรลุระดับการให้ยาที่ความพยายามก่อนหน้านี้หลายรายการไม่เคยทําได้ Payne กล่าวว่าบริษัทประสบความสําเร็จในการให้ยาแก่ผู้ป่วยในขนาด 15 มิลลิกรัมต่อวันเป็นเวลา 28 วันติดต่อกัน

เขากล่าวว่านั่นเป็นก้าวสําคัญในสาขาที่โปรแกรมก่อนหน้านี้มักถูกจํากัดให้ใช้ยาในขนาดหลักหน่วยมิลลิกรัมที่ให้รายสัปดาห์เนื่องจากข้อกังวลด้านความปลอดภัย Arcturus ขยายการศึกษาระยะที่ II จาก 4 สัปดาห์เป็น 12 สัปดาห์ของการให้ยารายวัน และการทดลองเริ่มต้นในเดือน มี.ค. 2024 บริษัทกล่าวว่าไม่มีการประกาศด้านความปลอดภัยหรือความทนทานต่อยาจนถึงเดือน ก.ย.

Arcturus กล่าวว่าโปรแกรมนี้อาศัยคุณสมบัติทางเทคนิคหลักสามประการ:

• อนุภาคนาโนไขมันที่ย่อยสลายได้ทางชีวภาพและไม่เป็นอันตราย
• การทําให้ mRNA บริสุทธิ์ที่ดีขึ้น ซึ่งบริษัทอธิบายว่าดีกว่าวิธีการก่อนหน้าอย่างเป็นลําดับขนาด
• เครื่องพ่นยาแบบกําหนดเองที่ออกแบบมาเพื่อป้องกันการรวมตัวของอนุภาค

บริษัทกําลังรวบรวมชุดข้อมูลที่ครอบคลุมเพื่อกําหนดความสําเร็จ ซึ่งรวมถึงปริมาตรการหายใจออกแบบบังคับ ดัชนีการกวาดล้างปอด มาตรวัดคุณภาพชีวิตสองรายการ การสแกน CT ความละเอียดสูง และการเปรียบเทียบกับการศึกษาเชิงบรรทัดฐาน REACH

Payne กล่าวว่า Arcturus ไม่ได้พยายามกําหนดเกณฑ์ความสําเร็จที่ไม่เป็นธรรมชาติล่วงหน้า แต่เขากล่าวว่าบริษัทกําลังสร้างมาตรฐานสําหรับสิ่งที่ความสําเร็จควรมีลักษณะอย่างไร การตัดสินใจในไตรมาสที่สี่ว่าจะดําเนินการต่อไปยังระยะที่ III หรือไม่จะกําหนดว่าเงินทุนจาก Thermo Fisher จะถูกเปิดใช้งานหรือไม่

แพลตฟอร์ม mRNA แบบขยายตัวเอง

Arcturus ยังเน้นย้ําถึงธุรกิจ mRNA แบบขยายตัวเองในฐานะทั้งสายผลิตภัณฑ์และแหล่งเงินทุน วัคซีน COVID ชื่อ KOSTAIVE ของบริษัทได้รับการอนุมัติใน 32 ประเทศ รวมถึงตลาดในยุโรป สหราชอาณาจักร และญี่ปุ่น

• Meiji ดูแลการจัดจําหน่ายในญี่ปุ่น
• โอกาสการขายครั้งต่อไปคาดว่าจะมีขึ้นในฤดูใบไม้ผลิปี 2025 ในตลาด 32 ประเทศที่ได้รับการอนุมัติ
• บริษัทกําลังสํารวจการเป็นพันธมิตรเพิ่มเติมในด้านโรคติดเชื้อ
• บริษัทยังพิจารณาการประยุกต์ใช้ในด้านมะเร็งวิทยา โดยระบุว่าการแสดงออกของโปรตีนที่สูงกว่าของแพลตฟอร์มอาจเป็นประโยชน์

Payne กล่าวว่าการแสดงออกของโปรตีนที่สูงกว่า mRNA แบบทั่วไป 30 เท่าของแพลตฟอร์มอาจช่วยกระตุ้นการตอบสนองของ T-cell ที่แข็งแกร่งขึ้น ซึ่งเป็นคุณสมบัติที่อาจมีความสําคัญในการบําบัดภูมิคุ้มกันมะเร็ง เขากล่าวว่า Arcturus ไม่ได้วางตําแหน่งตัวเองเป็นบริษัทมะเร็งวิทยา แต่เป็นผู้ให้บริการเทคโนโลยีที่สามารถเป็นพันธมิตรกับผู้อื่นและสร้างเงินทุนสําหรับงานการรักษาหลักของตน

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารให้รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการออกแบบการศึกษา OTC และโปรแกรมโรคซิสติกไฟโบรซิส

เกี่ยวกับภาวะพร่องเอนไซม์ OTC Payne กล่าวว่าการศึกษาในยุโรปและสหราชอาณาจักรใช้ผู้ป่วยสูงอายุที่มีอาการคงที่กว่า ในขณะที่การศึกษาในสหรัฐอเมริกามุ่งเน้นไปที่วัยรุ่นที่อายุน้อยกว่าและมีอาการรุนแรงกว่า เขากล่าวว่า FDA เน้นย้ําว่ากลุ่มผู้ป่วยที่แตกต่างกันต้องการลําดับความสําคัญของตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่แตกต่างกัน บริษัทกล่าวว่าแอมโมเนียและกลูตามีนเป็นตัวบ่งชี้หลัก โดยมียูเรียและโปรไฟล์กรดอะมิโนเป็นข้อมูลสนับสนุน

เกี่ยวกับความปลอดภัย Payne กล่าวว่าผลลัพธ์ขนาดยาต่ํามีความสําคัญเพราะช่วยลดความเสี่ยงของผลข้างเคียงทั่วไปของอนุภาคนาโนไขมัน รวมถึงการเพิ่มขึ้นของเอนไซม์ตับ เขากล่าวว่าคู่แข่งที่ใช้ siRNA ก่อนหน้านี้ต้องใช้เวลาหลายปีในการพัฒนาเพื่อให้ถึงระดับขนาดยาต่ําที่คล้ายกัน

เกี่ยวกับโรคซิสติกไฟโบรซิส Payne กล่าวว่าบริษัทยังไม่ได้กําหนดเกณฑ์ความสําเร็จที่ระบุไว้ล่วงหน้า แต่กําลังรวบรวมการวัดหลายรายการเพื่อแสดงว่าการบําบัดได้ผลหรือไม่ เขาเปรียบเทียบกับการอนุมัติของ Vertex Pharmaceuticals ในปี 2003 ซึ่งเขากล่าวว่าอาศัยข้อมูลการทํางานของปอดที่จํากัดและไม่รวมชุดการวัดที่กว้างขึ้นที่ Arcturus กําลังใช้อยู่ในปัจจุบัน

เขายังกล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าแนวทางของตนอาจช่วยผู้ป่วยโรคซิสติกไฟโบรซิสกลุ่มหนึ่งที่การบําบัดด้วยตัวปรับเปลี่ยนในปัจจุบันไม่สามารถเข้าถึงได้ ในมุมมองของเขา การรักษาอาจสร้างสภาพแวดล้อมปอดที่ดีขึ้นสําหรับแนวทางการบําบัดยีนหรือการตัดต่อยีนในภายหลัง

แนวโน้มในอนาคต

Arcturus เข้าสู่ช่วงหลายเดือนข้างหน้าด้วยชุดตัวเร่งปฏิกิริยาที่อาจส่งผลต่อทั้งวิทยาศาสตร์และการเงินของบริษัท

• ปลายเดือนนี้: การรายงานผลข้อมูลระยะที่ II สําหรับ ARCT-810 และรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับเส้นทาง FDA
• ไตรมาสที่สี่ปี 2024: การตัดสินใจว่าจะดําเนินการต่อด้วย ARCT-032 ไปสู่

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน