4D Molecular Therapeutics บุก AMD อย่างกล้าหาญในงานประชุม Cantor Healthcare

วันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 — 4D Molecular Therapeutics (FDMT) ใช้เวที 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอแผนการขยายตัวครั้งใหญ่ในด้านโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียก (wet age-related macular degeneration) และโรคจุดภาพชัดบวมจากเบาหวาน (diabetic macular edema) พร้อมยอมรับถึงมาตรฐานสูงที่ยาในกลุ่มมาตรฐานการรักษาปัจจุบันได้กําหนดไว้ รวมถึงความล้มเหลวที่เกิดขึ้นในวงการเมื่อเร็วๆ นี้ ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมหลักอย่าง 4D-150 อาจสามารถลดภาระการรักษาได้อย่างมีนัยสําคัญมากกว่ายาใหม่ๆ ที่มีอยู่ในตลาด แต่บริษัทยังคงต้องเผชิญกับความท้าทายในการพิสูจน์ศักยภาพดังกล่าวในการทดลองทางคลินิกระยะที่ III

ประเด็นสําคัญ

• 4D-150 อยู่ในการทดลองระยะที่ III สําหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียก โดยทั้ง 4FRONT-1 และ 4FRONT-2 ได้รับผู้เข้าร่วมครบแล้ว และคาดว่าจะได้รับข้อมูลผลการทดลองในปี 2025
• บริษัทวางแผนที่จะประกาศการเริ่มต้นการทดลองระยะที่ III ในโรคจุดภาพชัดบวมจากเบาหวานภายในสิ้นเดือนนี้
• 4D ระบุว่ามีเงินสดอยู่ที่ 458 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิ.ย. 2024 โดยมีเงินทุนเพียงพอสําหรับการดําเนินงานไปจนถึงครึ่งหลังของปี 2028
• ฝ่ายบริหารยืนยันว่า 4D-150 แตกต่างจากโปรแกรมที่ล้มเหลวในช่วงที่ผ่านมา เนื่องจากมีการแสดงออกของ aflibercept ซึ่งเป็นสารออกฤทธิ์ใน EYLEA
• บริษัทมองเห็นตลาดเชิงพาณิชย์ที่มีความเข้มข้นสูง และเชื่อว่าสามารถเปิดตัวในสหรัฐฯ และยุโรปด้วยทีมงานขนาดเล็กโดยไม่จําเป็นต้องมีพันธมิตร

กลยุทธ์ทางคลินิกและไปป์ไลน์

ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการพูดคุยเกี่ยวกับ 4D-150 ซึ่งเป็นโปรแกรมยีนบําบัดหลักของบริษัทสําหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียก การบําบัดนี้แสดงออกซึ่ง aflibercept ซึ่งเป็นสารออกฤทธิ์ใน EYLEA ที่ยังคงเป็นมาตรฐานการรักษาในโรคดังกล่าว Kristian Humer ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน กล่าวว่าโปรแกรมนี้แตกต่างจากคู่แข่งรายล่าสุดใน "เชิงวิทยาศาสตร์" และตั้งข้อสังเกตว่า EYLEA ได้กําหนดมาตรฐานสูงไว้ เนื่องจากมีประสิทธิภาพที่ได้รับการพิสูจน์แล้วและการใช้งานที่ยาวนาน

• 4FRONT-1 เป็นการทดลองในอเมริกาเหนือที่มุ่งเน้นผู้ป่วยที่ยังไม่เคยได้รับการรักษามาก่อนทั้งหมด โดยส่วนใหญ่อยู่ในสหรัฐฯ และมีสถานที่ทดลองในแคนาดา
• 4FRONT-2 รวมทั้งผู้ป่วยที่ยังไม่เคยได้รับการรักษาและผู้ป่วยที่เคยได้รับการรักษามาก่อน เพื่อให้เป็นไปตามข้อกําหนดด้านกฎระเบียบของยุโรป
• การทดลองระยะที่ III สําหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียกทั้งสองรายการได้รับผู้เข้าร่วมครบแล้ว
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลผลการทดลองครั้งแรกจาก 4FRONT-1 ในไตรมาสที่ 2 ของปี 2025
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลผลการทดลองครั้งที่สองในครึ่งหลังของปี 2025
• จุดสิ้นสุดหลักคือความไม่ด้อยกว่า EYLEA แบบ Q8-week ในด้านความคมชัดของการมองเห็นที่ได้รับการแก้ไขดีที่สุดที่สัปดาห์ที่ 52
• จุดสิ้นสุดรองที่สําคัญคือการลดการฉีด EYLEA เสริม

4D ยังกล่าวด้วยว่าวางแผนที่จะประกาศการเริ่มต้นการทดลองระยะที่ III ในโรคจุดภาพชัดบวมจากเบาหวานภายในสิ้นเดือนนี้ นอกจากนี้ บริษัทยังคาดว่าจะมีการอัปเดตด้านการดําเนินงานสําหรับโปรแกรม 4D-710 สําหรับโรคซีสติกไฟโบรซิสภายในสิ้นปีนี้

วิธีที่ฝ่ายบริหารนําเสนอความแตกต่างของผลิตภัณฑ์

บริษัทยืนยันว่า 4D-150 ไม่ควรถูกมองว่าเป็นผลิตภัณฑ์ที่เพิ่มความทนทานเพียงเล็กน้อย Humer กล่าวว่าเป้าหมายไม่ใช่แค่การขยายช่วงเวลาการรักษาเพียงเล็กน้อย แต่เพื่อสร้าง "การเปลี่ยนแปลงกระบวนทัศน์" ผ่านการบําบัดแบบต่อเนื่องที่ทํางานตลอดเวลา

ข้อความดังกล่าวมาท่ามกลางความผิดหวังในตลาดโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียกเมื่อเร็วๆ นี้ รวมถึง ABBV-RGX-314 และ DURAVYU ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมเหล่านั้นไม่สามารถเปรียบเทียบได้ เนื่องจาก 4D-150 ใช้กลไกที่แตกต่างกันและส่ง aflibercept โดยตรงผ่านยีนบําบัด

• ข้อมูลระยะที่ II จาก PRISM แสดงให้เห็นการลดภาระการรักษาโดยรวมมากกว่า 80%
• ผู้ป่วยที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยแสดงให้เห็นการลดลงในช่วงกลาง 80%
• ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามานานกว่าแสดงให้เห็นการลดลงในช่วงกลาง 70%
• ฝ่ายบริหารเปรียบเทียบกับ VABYSMO และ EYLEA HD ซึ่งระบุว่าแต่ละตัวได้ลดการฉีดรายปีลงประมาณหนึ่งครั้งต่อปี
• ข้อมูลในโลกแห่งความเป็นจริงที่บริษัทอ้างถึงแสดงให้เห็นว่าประมาณ 50% ของผู้ป่วย EYLEA ได้รับการรักษาบ่อยกว่าช่วง Q8-week ที่ระบุในฉลาก
• บริษัทยังระบุด้วยว่ามากกว่า 40% ของผู้ป่วย VABYSMO ไม่สามารถบรรลุการให้ยาแบบ Q8-week ได้

ตามข้อมูลของบริษัท ประมาณ 80% ถึง 85% ของผู้ป่วยโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียกอาจเป็นผู้สมัครสําหรับการบําบัดแบบออกฤทธิ์นาน เนื่องจากต้องการการฉีดมากกว่าสองถึงสามครั้งต่อปี ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วยที่เหลืออีก 15% ถึง 20% อาจมีความสําคัญน้อยกว่า เนื่องจากพวกเขาได้รับการรักษาไม่บ่อยนักอยู่แล้ว

สถานะทางการเงิน

4D ระบุว่างบดุลของบริษัทเปิดโอกาสให้สามารถพัฒนาโปรแกรมต่อไปได้โดยไม่มีแรงกดดันด้านการจัดหาเงินทุนในระยะใกล้

• เงินสดและรายการเทียบเท่าเงินสดรวมอยู่ที่ 458 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิ.ย. 2024
• บริษัทระบุว่าเงินสดดังกล่าวควรสนับสนุนการดําเนินงานไปจนถึงครึ่งหลังของปี 2028
• ฝ่ายบริหารระบุว่าระยะเวลาดังกล่าวควรสนับสนุนการพัฒนาระยะที่ III ผ่านการอ่านข้อมูลผลการทดลองและเข้าสู่ช่วงเริ่มต้นการวางจําหน่ายเชิงพาณิชย์
• มีการจัดทําความร่วมมือด้านการผลิตกับบุคคลที่สามไว้แล้ว พร้อมกําลังการผลิตสําหรับความต้องการในช่วงเริ่มต้นที่คาดการณ์ไว้

กลยุทธ์เชิงพาณิชย์และการชดเชยค่าใช้จ่าย

บริษัทใช้เวลาอย่างมากในการนําเสนอกรณีเชิงพาณิชย์สําหรับ 4D-150 โดยเฉพาะในโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียก ซึ่งผู้ป่วยมากกว่า 90% เป็นผู้รับสิทธิ Medicare ฝ่ายบริหารอธิบายว่าตลาดมีความเข้มข้นสูงและระบุว่าโมเดล buy-and-bill ที่มีอยู่ควรทําให้การนํามาใช้ง่ายขึ้น หากการบําบัดพิสูจน์ได้ถึงคุณค่าของมัน

Chris Simms ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการพาณิชย์ กล่าวว่า Research ของผู้ชําระเงินบ่งชี้ถึงความสนใจอย่างแรงกล้าในการบําบัดที่รักษาการมองเห็นและลดภาระของการฉีดซ้ําๆ เขากล่าวว่าแผน Medicare Advantage และผู้ชําระเงินรายอื่นๆ ให้ความสําคัญกับผลลัพธ์ระยะยาวอยู่แล้ว

• ประมาณ 50% ของส่วนผสมผู้ชําระเงินเป็น Medicare Advantage และ 50% เป็น Medicare แบบจ่ายตามบริการ
• ใน Research ของบริษัท 80% ของผู้ตอบแบบสอบถาม Medicare Advantage ระบุว่าการรักษาการมองเห็นในระยะยาวมีความสําคัญมาก
• ผู้ตอบแบบสอบถามทั้งหมดระบุว่ามีความต้องการการบําบัดขั้นสูงใหม่ๆ สําหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียก
• 93% ระบุว่ากังวลเกี่ยวกับผู้ป่วยที่สูญเสียการมองเห็นเมื่อเวลาผ่านไปเนื่องจากการยึดมั่นในการรักษาที่ไม่ดี
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการกําหนดราคาไม่ได้มุ่งเป้าไปที่ระดับการบําบัดที่มีมูลค่าหนึ่งล้านดอลลาร์หรือมากกว่า 100,000 ดอลลาร์
• บริษัทเชื่อว่าสามารถสร้างมูลค่าได้หลายปี อาจถึงห้าปี เนื่องจากการรักษาเป็นแบบต่อเนื่องและการรักษาการมองเห็นมีประโยชน์ที่ยั่งยืน

ในส่วนของผู้ให้บริการ 4D ระบุว่าแพทย์อาจได้รับประโยชน์จากการชดเชยล่วงหน้าที่เชื่อมโยงกับการบําบัดที่มีราคาสูงกว่า แม้ว่าจํานวนการฉีดจะลดลงเมื่อเวลาผ่านไป ฝ่ายบริหารระบุว่าสิ่งนี้อาจช่วยชดเชยแรงกดดันต่อกําไรของคลินิกจากขั้นตอนการรักษาซ้ําที่น้อยลง

โมเดลการเปิดตัวและการเข้าถึงตลาด

4D ระบุว่าวางแผนที่จะนํา 4D-150 ออกสู่ตลาดด้วยตัวเองในสหรัฐฯ และยุโรป โดยไม่จําเป็นต้องมีพันธมิตรเชิงกลยุทธ์ ฝ่ายบริหารระบุว่าทีมงานขนาดเล็กที่มีสมาชิก 100 ถึง 150 คนควรเพียงพอ เนื่องจากตลาดจอประสาทตามีความเข้มข้นสูง

• บริษัทระบุว่ามีผู้เชี่ยวชาญด้านจอประสาทตาประมาณ 2,500 ถึง 3,000 รายในตลาด
• ระบุว่าผู้เชี่ยวชาญประมาณ 2,500 ถึง 2,600 รายในจํานวนนั้นคิดเป็น 95% ของการรักษา VEGF
• ฝ่ายบริหารเปรียบเทียบโมเดลนี้กับการเปิดตัวของบริษัทไบโอเทคขนาดเล็กรายอื่นๆ และอ้างถึง IZERVAY เป็นหลักฐานว่าการเปิดตัวด้วยทีมงานขนาดเล็กสามารถทําได้
• คาดว่าข้อกําหนดด้านการจัดจําหน่าย การจัดเก็บ และการฉีดในคลินิกจะสอดคล้องกับรูปแบบการปฏิบัติงาน anti-VEGF ในปัจจุบัน
• กระบอกฉีดยาที่บรรจุไว้ล่วงหน้าถือว่าเป็นไปได้ แต่ไม่ใช่ลําดับความสําคัญ เนื่องจากคาดว่าความถี่ในการรักษาจะต่ํากว่าการบําบัดแบบ bolus

Simms ยังกล่าวด้วยว่าบริษัทมุ่งหมายที่จะรักษาข้อความให้ใกล้เคียงกับฉลากและหลักฐาน เขาตั้งข้อสังเกตว่าแพทย์มักตอบสนองโดยบอกว่าพวกเขาเข้าใจข้อมูลแล้วและตัดสินใจว่าจะนําไปใช้ในทางปฏิบัติอย่างไร

บริบทการแข่งขัน

การพูดคุยกลับมาที่สภาพแวดล้อมการแข่งขันในโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียกซ้ําๆ ฝ่ายบริหารระบุว่า EYLEA ยังคงเป็นมาตรฐานการรักษาที่ได้รับการพิสูจน์แล้วมานานกว่าหนึ่งทศวรรษ ซึ่งหมายความว่าการบําบัดใหม่ใดๆ จะต้องแสดงให้เห็นทั้งประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่แข็งแกร่ง บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงผลประโยชน์ที่จํากัดจากการบําบัดแบบ bolus ที่ใหม่กว่า โดยระบุว่าส่วนใหญ่ได้ลดความถี่ในการรักษาลงประมาณหนึ่งครั้งต่อปีเท่านั้น

ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่านั่นคือเหตุผลที่ 4D-150 อาจมีความสําคัญหากทํางานได้ตามที่ตั้งใจไว้ Humer กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่ามีศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงกระบวนทัศน์การรักษาในโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียกและ DME และโอกาสนี้จะไม่ใช่เพียงกลุ่มเฉพาะหากกิจกรรมในปัจจุบันยังคงดําเนินต่อไป

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างการตอบคําถาม ฝ่ายบริหารระบุว่าการออกแบบการทดลองระยะที่ III เป็นไปตามบรรทัดฐานการทดลองจอประสาทตาที่กําหนดไว้ แต่เพิ่มคุณสมบัติการคัดเลือกผู้ป่วยเพื่อเพิ่มโอกาสในการเห็นการตอบสนองที่แข็งแกร่ง

• 4FRONT-1 มุ่งเน้นผู้ป่วยที่ยังไม่เคยได้รับการรักษาเพื่อเพิ่มโอกาสในการได้รับสัญญาณที่ชัดเจน
• 4FRONT-2 รวมทั้งผู้ป่วยที่ยังไม่เคยได้รับการรักษาและผู้ป่วยที่เคยได้รับการรักษามาก่อนเพื่อตอบสนองความคาดหวังด้านกฎระเบียบของยุโรป
• เกณฑ์การรักษาเสริมได้รับการพัฒนาร่วมกับผู้นําทางความคิดที่สําคัญเพื่อสร้างสมดุลระหว่างความเข้มงวดทางคลินิกและความเกี่ยวข้องในโลกแห่งความเป็นจริง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการตัดสินใจรักษาซ้ําในโลกแห่งความเป็นจริงมีความหลากหลายอย่างมาก แม้แต่ภายใต้แนวทาง treat-and-extend
• ระบุว่าข้อกําหนดการบําบัดนํามีความยืดหยุ่นและสามารถตอบสนองได้โดยการตอบสนองต่อ VABYSMO หรือ EYLEA HD ไม่เฉพาะ EYLEA เท่านั้น
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทไม่จําเป็นต้องมีพันธมิตรในการนําออกสู่ตลาดในสหรัฐฯ หรือยุโรป
• ยังระบุด้วยว่าผู้ผลิตบุคคลที่สามมีกําลังการผลิตเพียงพอสําหรับความต้องการในช่วงเริ่มต้น

เหตุการณ์สําคัญในระยะใกล้

ขณะนี้นักลงทุนมีเหตุการณ์หลายอย่างที่ต้องติดตามในปีหน้า

• ภายในสิ้นเดือนนี้: การประกาศการเริ่มต้นการทดลองระยะที่ III ในโรคจุดภาพชัดบวมจากเบาหวาน
• 21 ต.ค.: วัน Investor Day เชิงพาณิชย์พร้อมรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Research ของผู้ชําระเงินและการวางแผนการเปิดตัว
• ไตรมาสที่ 2 ของปี 2025: ข้อมูลระยะที่ III สําหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียกชุดแรกจาก 4FRONT-1
• ครึ่งหลังของปี 2025: ข้อมูลระยะที่ III สําหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียกชุดที่สองจาก 4FRONT-2
• สิ้นปีนี้: การอัปเดตด้านการดําเนินงานสําหรับโปรแกรม 4D-710 สําหรับโ

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน