Codexis นําเสนอแพลตฟอร์ม ECO Synthesis ในงาน Cantor Conference

วันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 — Codexis (CDXS) ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อประกาศการรุกเข้าสู่ตลาดการผลิต siRNA โดยนําเสนอแพลตฟอร์ม ECO Synthesis ในฐานะทางออกที่เป็นไปได้สําหรับความท้าทายด้านขนาดการผลิต ต้นทุน และการจัดการตัวทําละลายในอุตสาหกรรมนี้ บริษัทเน้นย้ําถึงความก้าวหน้าทางเทคนิคและการมีส่วนร่วมกับหน่วยงานกํากับดูแล พร้อมยอมรับว่าแพลตฟอร์มดังกล่าวยังต้องพิสูจน์ตัวเองในระดับการผลิตที่ใหญ่ขึ้นและผ่านกระบวนการพิจารณาของ FDA ต่อไป

ประเด็นสําคัญ

• Codexis ระบุว่าแพลตฟอร์ม ECO Synthesis ได้รับการออกแบบมาเพื่อผลิต siRNA โดยใช้เอนไซม์แทนการสังเคราะห์อินทรีย์แบบเฟสแข็งแบบดั้งเดิม ซึ่งบริษัทอธิบายว่ามีต้นทุนสูงและขยายขนาดได้ยาก
• บริษัทประเมินว่าแนวทางของตนมีประสิทธิภาพด้านเงินทุนสูงกว่าวิธีดั้งเดิมประมาณ 70% และใช้กระบวนการในน้ําที่มีของเสียจากตัวทําละลายน้อยกว่ามาก
• Codexis ระบุว่าสามารถผลิตได้ 100 กรัมเป็นประจําในห้องปฏิบัติการนวัตกรรม และตั้งเป้าที่ 500 กรัมภายในปลายปี 2024 หรือต้นปี 2025 โดยมีแผนดําเนินการในระดับกิโลภายในสิ้นปี 2027
• บริษัทระบุว่าได้รับการตอบรับเข้าร่วมโครงการ FDA Emerging Technology Program ตั้งแต่ปี 2024 และมีการประชุมที่กําลังจะมาถึงกับเจ้าหน้าที่ FDA เพื่อหารือเกี่ยวกับข้อกําหนดผลิตภัณฑ์ การควบคุมสเตอริโอเคมี และการจําแนกประเภทวัตถุดิบเริ่มต้น
• ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงตลาด siRNA ที่กําลังเติบโต โดยมีการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติแล้ว 8 รายการ สินทรัพย์ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาประมาณ 400 ถึง 600 รายการ และมากกว่า 100 รายการอยู่ในการทดลองทางคลินิกของ FDA

ภาพรวมการประชุม

ดร. Alison Moore ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่า Codexis ใช้เวลา 15 ปีในการจัดหาเอนไซม์เป็นตันเมตริกให้แก่อุตสาหกรรมเภสัชกรรม และขณะนี้ได้สร้างแพลตฟอร์มที่ใช้เอนไซม์ที่ผ่านการวิศวกรรมเพื่อสร้าง siRNA เธอกล่าวว่าบริษัทพยายามแก้ปัญหาการผลิตที่กลายเป็นเรื่องร้ายแรงมากขึ้นเมื่อโปรแกรม siRNA เคลื่อนจากการทดลองในระยะแรกไปสู่ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์

Moore กล่าวว่ามาตรฐานอุตสาหกรรมในปัจจุบัน ซึ่งก็คือการสังเคราะห์อินทรีย์แบบเฟสแข็ง ใช้ได้ดีสําหรับการผลิตทางคลินิกขนาดเล็ก แต่กลายเป็นข้อจํากัดสําคัญในระดับเชิงพาณิชย์ เธอกล่าวว่าขนาดแบทช์สูงสุดอยู่ที่ประมาณ 7 ถึง 10 กิโลกรัม ซึ่งอาจจัดการได้ในระยะที่ 1 แต่กลายเป็นปัญหาร้ายแรงเมื่อผลิตภัณฑ์ต้องการผลผลิตรายปี 1 ตันเมตริกขึ้นไป

ตามที่ Moore ระบุ การผลิตแบบดั้งเดิมในระดับดังกล่าวอาจต้องใช้เงินลงทุนในเหล็กกล้าไร้สนิมประมาณ 1 พันล้านดอลลาร์สําหรับโรงงานที่สามารถผลิตได้ 1 ตันเมตริกต่อปี Codexis ระบุว่า ECO Synthesis สามารถให้ผลผลิตเท่ากันโดยใช้เงินทุนน้อยกว่าประมาณ 70%

ผลประกอบการทางการเงิน

บริษัทไม่ได้รายงานผลกําไรหรือรายได้ในการประชุมครั้งนี้ แต่มุ่งเน้นไปที่เศรษฐศาสตร์การผลิตและประสิทธิภาพด้านเงินทุนแทน ตัวเลขที่น่าสังเกตมากที่สุดได้แก่:

• การสังเคราะห์แบบ SPOS แบบดั้งเดิมต้องใช้เงินลงทุนในเหล็กกล้าไร้สนิมประมาณ 1 พันล้านดอลลาร์สําหรับผลผลิตรายปี 1 ตันเมตริก
• Codexis ประเมินว่า ECO Synthesis มีประสิทธิภาพด้านเงินทุนสูงกว่าวิธีดั้งเดิมประมาณ 70%
• SPOS แบบดั้งเดิมมีความเข้มข้นของมวลกระบวนการประมาณ 3,000:1 ของปัจจัยนําเข้าต่อผลผลิต โดยมากกว่า 90% ของปัจจัยนําเข้าสิ้นสุดเป็นของเสียจากตัวทําละลาย
• ECO Synthesis มีความเข้มข้นของมวลกระบวนการน้อยกว่า 10% ของ SPOS แบบดั้งเดิม โดยต้องใช้ตัวทําละลายเฉพาะในระหว่างการทําให้บริสุทธิ์เท่านั้น

Moore กล่าวว่าภาระเงินทุนที่ต่ํากว่าอาจมีความสําคัญทั้งสําหรับผู้ผลิตยารายใหญ่และองค์กรพัฒนาและผลิตตามสัญญาที่อาจต้องสร้างหรือขยายสายการผลิตเมื่อความต้องการ siRNA เพิ่มขึ้น

อัปเดตการดําเนินงาน

Codexis ระบุว่าห้องปฏิบัติการนวัตกรรมของบริษัทผลิต siRNA ในระดับ 100 กรัมเป็นประจําอยู่แล้ว เป้าหมายถัดไปของบริษัทได้แก่:

• 500 กรัม หรือประมาณครึ่งกิโลกรัม ภายในสิ้นปี 2024 หรือต้นปี 2025
• การดําเนินการในระดับกิโลภายในสิ้นปี 2027

บริษัทยังระบุว่าได้แสดงให้เห็นถึงความสามารถทางเทคนิคหลายประการ ได้แก่:

• ข้อมูลการผลิตสําหรับ inclisiran ที่แสดงในการประชุม TIDES โดยใช้ลําดับแบบจําลอง
• การทํางานร่วมกับลําดับของบริษัทเภสัชกรรมจํานวนมาก
• ข้อกําหนดคุณภาพผลิตภัณฑ์ รวมถึงการกําจัดเอนไซม์ที่เหลืออยู่
• การควบคุมสเตอริโอเคมีสําหรับการดัดแปลงฟอสโฟโรไทโอเอต
• การเริ่มต้นพอลิเมอไรเซชันด้วยเอนไซม์จากนิวคลีโอไทด์เดี่ยว ซึ่งบริษัทระบุว่าเป็นสิ่งที่ไม่เหมือนใครในสาขาการสังเคราะห์ด้วยเอนไซม์

Moore กล่าวว่าแพลตฟอร์มของ Codexis ทํางานในน้ําทั้งหมด ต่างจาก SPOS ที่พึ่งพาอะซีโตไนไตรล์อย่างมาก เธอกล่าวว่าเรื่องนี้มีความสําคัญทั้งด้านสิ่งแวดล้อมและเพราะอุตสาหกรรมอาจเผชิญกับข้อจํากัดด้านอุปทานเมื่อความต้องการเพิ่มขึ้น

นวัตกรรมทางเทคนิค

Codexis ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับคุณสมบัติทางเทคนิคสองประการที่บริษัทเชื่อว่าจะทําให้ ECO Synthesis โดดเด่น ได้แก่ การควบคุมสเตอริโอเคมีและการเริ่มต้นจากนิวคลีโอไทด์เดี่ยว

ในเรื่องสเตอริโอเคมี Moore กล่าวว่าโมเลกุล siRNA มักมีฟอสโฟโรไทโอเอตที่ปลาย 3’ และ 5’ เพื่อปรับปรุงความเสถียร การสังเคราะห์ทางเคมีแบบดั้งเดิมผลิตการกําหนดค่า R หรือ S แบบสุ่ม ในขณะที่งานวิจัยที่ตีพิมพ์แนะนําว่าการกําหนดค่าบางอย่างอาจปรับปรุงประสิทธิภาพโดยเพิ่มความต้านทานนิวคลีเอสและช่วยในการจับกับคอมเพล็กซ์ RISC

Moore กล่าวว่าบริษัทกําลังทํางานเพื่อ "ปรับแต่งสเตอริโอคอนฟิกูเรชันใดก็ได้ที่จุดใดก็ได้" ในโมเลกุลเหล่านั้น เธอกล่าวว่า Codexis กําลังสร้างข้อมูลทางชีววิทยาเพื่อทดสอบคุณค่าทางการรักษาของการควบคุมดังกล่าว และคาดว่าจะมีข้อมูลอัปเดตภายในสิ้นปีนี้

ในเรื่องการเริ่มต้น Codexis ระบุว่าการพอลิเมอไรเซชันด้วยเอนไซม์สามารถเริ่มต้นจากนิวคลีโอไทด์เดี่ยวแทนที่จะเป็นโอลิโกนิวคลีโอไทด์สตาร์เตอร์ทางเคมีที่แนวทางก่อนหน้านี้มักต้องการ บริษัทระบุว่าสิ่งนี้ทําให้สามารถสร้างชิ้นส่วนทุกขนาดผ่านขั้นตอนเอนไซม์ทั้งหมด

บริบทตลาดและโอกาส

Moore อธิบายว่าตลาด siRNA ยังอยู่ในช่วงเริ่มต้นแต่กําลังเติบโตอย่างรวดเร็ว เธอกล่าวว่าขณะนี้มีการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติแล้ว 8 รายการ สินทรัพย์ siRNA ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาประมาณ 400 ถึง 600 รายการ และมากกว่า 100 รายการในฐานข้อมูลการทดลองทางคลินิกของ FDA

เธอยังชี้ให้เห็นถึงการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ด้านหัวใจและหลอดเลือด 3 รายการเป็นหลักฐานว่าสาขานี้กําลังขยายไปสู่ข้อบ่งชี้ที่ใหญ่ขึ้น ในมุมมองของเธอ การอนุมัติ inclisiran ช่วยขยายตลาดออกไปนอกเหนือจากพื้นที่โรคขนาดเล็กและแสดงให้เห็นว่าการบําบัดด้วย siRNA สามารถรองรับตารางการให้ยารายไตรมาสหรือรายครึ่งปีได้

Codexis ระบุว่าแพลตฟอร์มของตนมุ่งเป้าไปที่ความต้องการหลักของลูกค้าสามประการ:

• ข้อจํากัดด้านขนาด เมื่อนักพัฒนาตระหนักว่าวิธีการผลิตในปัจจุบันอาจไม่รองรับเป้าหมายเชิงพาณิชย์
• การควบคุมคุณภาพผลิตภัณฑ์ โดยเฉพาะเมื่อบริษัทต้องการผลผลิตที่ทําซ้ําได้ในระหว่างการขยายขนาดหรือการถ่ายโอนระหว่างสถานที่
• การควบคุมสเตอริโอเคมี ซึ่งนักพัฒนาบางรายมองเห็นโอกาสในการเพิ่มประสิทธิภาพผ่านการเลือกสเตอริโอไอโซเมอร์ของฟอสโฟโรไทโอเอต

การมีส่วนร่วมกับหน่วยงานกํากับดูแล

Codexis ระบุว่า ECO Synthesis อยู่ในโครงการ FDA Emerging Technology Program ตั้งแต่ปี 2024 Moore กล่าวว่าการหารือก่อนหน้านี้กับหน่วยงานมุ่งเน้นไปที่คุณภาพผลิตภัณฑ์และการควบคุมกระบวนการ

บริษัทมีการประชุมอีกครั้งกับทีม FDA Emerging Technologies ในอีกประมาณสองสัปดาห์ข้างหน้า หัวข้อที่คาดว่าจะหารือ ได้แก่:

• ข้อกําหนดผลิตภัณฑ์
• การควบคุมสเตอริโอเคมีและความสามารถในการเปรียบเทียบ
• การจําแนกประเภทวัตถุดิบเริ่มต้น

Moore กล่าวว่าเป้าหมายคือการรักษาความสอดคล้องกับความคาดหวังของหน่วยงานกํากับดูแลเมื่อแพลตฟอร์มก้าวหน้าไปสู่การใช้งานในระดับที่ใหญ่ขึ้น

กลยุทธ์ลูกค้าและการวางตําแหน่งทางการแข่งขัน

Codexis ระบุว่ากําลังทํางานร่วมกับผู้ผลิตตามสัญญา บริษัทยาที่เป็นผู้คิดค้น และลูกค้าที่อาจต้องการนําการผลิตเข้ามาดําเนินการภายในองค์กร บริษัทระบุว่ากําลังรักษาการอัปเดตทางเทคนิคเป็นประจําในการประชุม TIDES และดําเนินการหารือโดยตรงกับลูกค้าต่อไปเพื่อปรับปรุงแพลตฟอร์ม

Moore กล่าวว่าประวัติ 15 ปีของบริษัทในการจัดหาเอนไซม์ให้แก่อุตสาหกรรมเภสัชกรรมให้ความน่าเชื่อถือเมื่อก้าวเข้าสู่พื้นที่การผลิตที่ซับซ้อนมากขึ้น เธอกล่าวว่าบริษัทกําลังแก้ปัญหาที่ "ก้าวหน้าทางเทคโนโลยีอย่างมาก" ในรูปแบบที่เธออธิบายว่ามีศักยภาพกว้างขวาง

ในสาขาการสังเคราะห์ด้วยเอนไซม์ Codexis ระบุว่ามีเพียงไม่กี่บริษัทที่ดําเนินการอยู่ และเชื่อว่าความสามารถในการเริ่มต้นจากนิวคลีโอไทด์เดี่ยวของตนเป็นสิ่งที่ไม่เหมือนใคร ในเรื่องสเตอริโอเคมี Moore กล่าวว่าประเด็นนี้ได้รับการหารือในวรรณกรรมมาหลายปีแล้ว โดย Wave Life Sciences และต่อมา Alnylam ช่วยนํามาสู่จุดสนใจ เธอกล่าวว่าความท้าทายสําหรับผู้อื่นคือการทําให้การควบคุมสเตอริโอเป็นเรื่องปฏิบัติได้จริงในต้นทุนที่เหมาะสมสําหรับการผลิต

แนวโน้มในอนาคต

Codexis วางแผนเหตุการณ์สําคัญและเป้าหมายระยะยาวหลายประการ:

• การประชุม FDA Emerging Technologies ในอีกประมาณสองสัปดาห์ข้างหน้า
• ข้อมูลทางชีววิทยาอัปเดตเกี่ยวกับการควบคุมสเตอริโอเคมีภายในสิ้นปีนี้
• การผลิตในระดับ 500 กรัมภายในปลายปี 2024 หรือต้นปี 2025
• การดําเนินการในระดับกิโลภายในสิ้นปี 2027

บริษัทระบุว่าโอกาสที่กว้างขึ้นผูกพันกับการเติบโตของรูปแบบยาขั้นสูง โดยเฉพาะ siRNA เมื่อขยายไปสู่กลุ่มผู้ป่วยที่ใหญ่ขึ้นและโปรแกรมเชิงพาณิชย์มากขึ้น Codexis ระบุว่าเห็นเส้นทางรายได้หลายทาง รวมถึงความร่วมมือกับ CDMO การร่วมมือกับบริษัทผู้คิดค้น และการอนุญาตใช้สิทธิ์เทคโนโลยีสําหรับการผลิตภายในองค์กร

Moore กล่าวว่าทางเลือกสําหรับนักพัฒนาอาจเพิ่มขึ้นเรื่อยๆ ระหว่างแพลตฟอร์มของ Codexis และวิธีการผลิตแบบดั้งเดิม เมื่ออุตสาหกรรมมองหาวิธีขยายขนาดโดยไม่ต้องแบกรับต้นทุนและพื้นที่ของเคมีแบบดั้งเดิม

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นที่เกิดขึ้นซ้ําๆ หลายประการ:

• เส้นทางกํากับดูแล: Codexis ระบุว่าโครงการ FDA กําลังช่วยให้บริษัทดําเนินการผ่านข้อกําหนดผลิตภัณฑ์ ความสามารถในการเปรียบเทียบ และคําถามเกี่ยวกับวัตถุดิบเริ่มต้น
• ความได้เปรียบทางการแข่งขัน: บริษัทระบุว่าคุณสมบัติการเริ่มต้นจากนิวคลีโอไทด์เดี่ยวยังไม่มีการเทียบเคียงในที่สาธารณะในสาขาเอนไซม์
• เศรษฐศาสตร์การผลิต: Moore ย้ําว่าความต้องการเงินทุนของแพลตฟอร์มต่ํากว่าโรงงาน SPOS ที่ใช้เหล็กกล้าไร้สนิมมาก
• คุณค่าสําหรับลูกค้า: Codexis ระบุว่านักพัฒนาต้องการกระบวนการที่สามารถขยายขนาด ถ่ายโอนระหว่างสถานที่ได้อย่างราบรื่น และรักษาคุณภาพผลิตภัณฑ์
• พื้นที่โรงงาน: บริษัทระบุว่ากระบวนการในน้ําของตนสามารถลดความต้องการฟาร์มถังตัวทําละลายและโครงสร้างพื้นฐานขนาดใหญ่อื่นๆ

Moore สรุปข้อความของบริษัทโดยกล่าวว่า Codexis มีประวัติยาวนานในการส่งมอบเอนไซม์คุณภาพสูงให้แก่อุตสาหกรรมเภสัชกรรม และขณะนี้กําลังนําประสบการณ์ดังกล่าวมาประยุกต์ใช้กับ siRNA ซึ่งเป็นสาขาที่เธอเรียกว่าหนึ่ง

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน