BridgeBio ในงาน Cantor Global Healthcare Conference: จับตาแผนเปิดตัวผลิตภัณฑ์ใหม่

BridgeBio (BBIO) กล่าวในวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 ในงาน Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี ว่าบริษัทกําลังเข้าสู่ช่วงการเติบโตครั้งสําคัญ โดยมียาที่วางจําหน่ายแล้วหนึ่งรายการและอีกสามรายการที่ใกล้จะเปิดตัว บริษัทยังเตือนด้วยว่าการที่แพทย์นํายาไปใช้ต้องใช้เวลา และบางโปรแกรมยังคงเผชิญกับความเสี่ยงด้านกฎระเบียบและการดําเนินการเชิงพาณิชย์

ประเด็นสําคัญ

• BridgeBio ระบุว่ามีศักยภาพยอดขายสูงสุดรายปีรวมประมาณ 8 พันล้านดอลลาร์ จากโปรแกรมโรคทางพันธุกรรมหลักสี่รายการ นําโดย Attruby
• ยอดขาย Attruby แบบคํานวณรายปีแตะระดับเกิน 1 พันล้านดอลลาร์ในไตรมาสที่สองของปี 2024 และบริษัทระบุว่าครองส่วนแบ่งตลาด ATTR-CM แนวหน้าในสหรัฐฯ มากกว่า 25%
• มีการเปิดตัวผลิตภัณฑ์เพิ่มเติมอีกสามรายการในอนาคต ได้แก่ BBP-418 สําหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง limb-girdle, infigratinib สําหรับโรค achondroplasia และ encaleret สําหรับ ADH1
• ฝ่ายบริหารระบุว่ามีเงินสดในมือ 1.7 พันล้านดอลลาร์ และวางแผนใช้ความแข็งแกร่งของงบดุลเพื่อการขยายตัวเชิงพาณิชย์ทั่วโลก
• ผู้บริหารระบุว่าสินทรัพย์หลักแต่ละรายการมีความได้เปรียบทางคลินิกที่ชัดเจน แต่ยังระบุด้วยว่าการให้ความรู้ตลาด การยอมรับจากผู้จ่ายเงิน และการขยายตัวในต่างประเทศจะต้องใช้เวลา

ผลประกอบการทางการเงิน

BridgeBio ระบุว่าฐานเชิงพาณิชย์ของบริษัทขณะนี้ยึดโยงกับ Attruby ซึ่งเป็นยาทําให้ transthyretin คงตัวสําหรับ ATTR-CM โดยบริษัทประเมินว่าเป็นโอกาสทางยาที่มีมูลค่าประมาณ 4 พันล้านดอลลาร์

• ยอดขาย Attruby แบบคํานวณรายปีเกิน 1 พันล้านดอลลาร์ในไตรมาสที่สองของปี 2024
• บริษัทระบุว่ามีเงินสดมากกว่า 1.7 พันล้านดอลลาร์บนพื้นฐาน pro forma ณ วันที่ 1 ก.ค. 2024
• ฝ่ายบริหารคาดว่ายอดขาย Attruby จะเติบโตไตรมาสต่อไตรมาสในช่วง 25 ล้านดอลลาร์ถึง 30 ล้านดอลลาร์ในสามถึงสี่ไตรมาสข้างหน้า
• BridgeBio ระบุว่าพอร์ตโฟลิโอโดยรวมอาจมียอดขายสูงสุดรายปีประมาณ 8 พันล้านดอลลาร์ จาก Attruby, BBP-418, infigratinib และ encaleret
• บริษัทระบุว่ามูลค่าเพิ่มเติมอาจมาจากโปรแกรมขยายตัวด้านภาวะต่อมพาราไทรอยด์ทํางานน้อย และจากสินทรัพย์ในระยะเริ่มต้นของบริษัทในเครือ GondolaBio

ฝ่ายบริหารระบุว่าสถานะเงินสดเปิดโอกาสให้สร้างทีมเชิงพาณิชย์และสนับสนุนการเปิดตัวในสหรัฐฯ และต่างประเทศ นอกจากนี้ยังระบุว่าบริษัทเปิดรับการเป็นพันธมิตรหากมีประโยชน์เชิงกลยุทธ์ แต่แผนพื้นฐานคือการนําผลิตภัณฑ์สามรายการถัดไปออกสู่ตลาดด้วยตนเอง

อัปเดตการดําเนินงาน

Attruby และตลาด ATTR-CM

BridgeBio ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการหารือเกี่ยวกับ Attruby ซึ่งระบุว่าได้กลายเป็นการรักษาที่มีความแตกต่างใน ATTR-CM หลังจากการนําเสนอข้อมูล CARDIO-TTRansform

• บริษัทระบุว่า Attruby เป็นยาทําให้ TTR คงตัวได้เกือบสมบูรณ์ และเป็นตัวแทนเดียวในสาขานี้ที่มีภาษาฉลากดังกล่าว
• ฝ่ายบริหารระบุว่ายาออกฤทธิ์เร็วกว่าการบําบัดแบบ knockdown โดยใช้เวลาประมาณหนึ่งเดือน เทียบกับประมาณ 18 เดือนสําหรับการบําบัดแบบ knockdown
• ผู้บริหารระบุว่า Attruby ยังแสดงผลในการปกป้องไตและการแยกตัวที่เร็วกว่าในผลลัพธ์ที่สําคัญ
• BridgeBio ระบุว่ามีส่วนแบ่งตลาดมากกว่า 25% ในผู้ป่วย ATTR-CM แนวหน้าในสหรัฐฯ และตั้งเป้าไว้ที่ 30% ถึง 40% ในระยะสูงสุด
• ในบางตลาดยุโรป รวมถึงเยอรมนี การเจาะตลาดแซงระดับ 50% แล้ว บริษัทระบุ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการบําบัดแบบผสมผสานกับยา knockdown ไม่ได้ผลในการทดลอง CARDIO-TTRansform
• บริษัทระบุว่าพลวัตช่องทางยาที่มีตราสินค้าและการใช้ร้านยาเฉพาะทางสนับสนุนการเติบโตต่อเนื่องก่อนที่ยาสามัญ Vyndamax จะเข้าตลาด ซึ่งบริษัทระบุว่าจะไม่เกิดขึ้นก่อนกลางปี 2031

Chinmay Shukla รองประธานอาวุโสฝ่ายนักลงทุนสัมพันธ์และการเงินเชิงกลยุทธ์ กล่าวว่า "การบําบัดด้วยยาทําให้คงตัว ซึ่งเป็นประเภทการบําบัดที่ Attruby ใช้ จะกลายเป็นการรักษาที่เลือกใช้สําหรับผู้ป่วย ATTR-CM แนวหน้า หากมีผู้ป่วยใหม่เข้ามา ซึ่งเป็นผู้ป่วยส่วนใหญ่ในปัจจุบัน พวกเขาจะได้รับการรักษาด้วยยาทําให้คงตัว การบําบัดแบบ knockdown ใช้เวลาประมาณหนึ่งปีครึ่งจึงจะออกฤทธิ์ ในขณะที่ Attruby ใช้เวลาประมาณหนึ่งเดือน"

BBP-418 สําหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง limb-girdle 2I/R9

BridgeBio ระบุว่า BBP-418 ยังคงเป็นไปตามกําหนดสําหรับวัน PDUFA ในวันที่ 27 พ.ย. 2024 และคาดว่าจะได้รับการอนุมัติแบบดั้งเดิมโดยไม่ต้องมีการศึกษายืนยัน

• ข้อมูลระยะที่ 3 แสดงให้เห็นการปรับปรุงการทํางานในด้านการทํางานของปอดและการวัดการเดิน
• บริษัทประเมินตลาดสหรัฐฯ ที่ผู้ป่วยประมาณ 2,000 ถึง 2,500 ราย โดยมีประมาณ 500 รายที่ระบุตัวตนและยืนยันทางพันธุกรรมแล้ว
• BridgeBio ระบุว่าตลาดที่สามารถเข้าถึงได้รวมในสหรัฐฯ และยุโรปมีผู้ป่วยประมาณ 7,000 ราย
• การระบุตัวผู้ป่วยยังคงเพิ่มขึ้นทุกเดือนผ่านการทดสอบทางพันธุกรรมและการสํารวจภาคสนาม
• รหัส ICD-10 ใหม่ที่ได้รับในเดือน ต.ค. 2023 ยังคงอยู่ในช่วงพัฒนาแต่ถูกนํามาใช้บ่อยขึ้น
• บริษัทระบุว่าผู้ป่วยที่ระบุตัวตนแล้วส่วนใหญ่จากจํานวน 500 รายควรเป็นผู้มีสิทธิ์รับการรักษา
• การกําหนดราคาเปรียบเทียบกับยา exon-skipping ในโรค Duchenne muscular dystrophy โดยอาจมีราคาสูงกว่าเนื่องจาก BBP-418 มีข้อมูลผลลัพธ์การทํางานแทนที่จะเป็นเพียงผลลัพธ์จากไบโอมาร์กเกอร์เท่านั้น

Infigratinib สําหรับโรค achondroplasia

BridgeBio ระบุว่า infigratinib ถูกวางตําแหน่งเป็นการรักษาแบบรับประทานรายการแรกและรายการเดียวในโรค achondroplasia ซึ่งตัวเลือกปัจจุบันเป็นแบบฉีด

• บริษัทระบุว่ายาแสดงประโยชน์นอกเหนือจากการเจริญเติบโตของส่วนสูงภายใน 52 สัปดาห์
• ในกลุ่มประชากรการศึกษาโดยรวม ความรุนแรงของภาวะหยุดหายใจขณะหลับเพิ่มขึ้น 10% ด้วย infigratinib เทียบกับ 49% ด้วยยาหลอก
• ในเด็กอายุ 3 ถึงต่ํากว่า 8 ปี ภาวะหยุดหายใจขณะหลับไม่มีการเปลี่ยนแปลงด้วย infigratinib เทียบกับการเพิ่มขึ้น 63% ด้วยยาหลอก
• อัตราการเกิดโรคหูชั้นกลางอักเสบลดลง 37% โดยรวมและ 47% ในกลุ่มอายุน้อยกว่า
• BridgeBio ระบุว่าเป็นบริษัทเดียวที่แสดงให้เห็นประโยชน์ด้านสัดส่วนร่างกายที่มีนัยสําคัญทางสถิติภายใน 52 สัปดาห์ในการทดลองแบบสุ่ม ปกปิดสองทาง ควบคุมด้วยยาหลอก
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการเจาะตลาดในสหรัฐฯ อยู่ที่ประมาณ 30% ในขณะที่ยุโรปอยู่ที่ประมาณ 75% ซึ่งยังมีช่องว่างสําหรับการเติบโตในสหรัฐฯ
• บริษัทระบุว่าคาดว่าจะได้ลูกค้าจากผู้ป่วยที่เปลี่ยนมาจาก VOXZOGO หรือ Yuviwel จากครอบครัวที่ยังไม่ได้รับการรักษา และจากผู้ป่วยที่หยุดหรือปฏิเสธการบําบัดก่อนหน้า

Julie Miller ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายปฏิบัติการของ BridgeBio Skeletal Dysplasias กล่าวว่า "เราแสดงให้เห็นภายใน 52 สัปดาห์ว่าในกลุ่มประชากร infigratinib โดยรวมบนดัชนี apnea-hypopnea กลุ่ม infigratinib แสดงการเพิ่มขึ้นเพียง 10% บนมาตราส่วนนั้น มาตราส่วนภาวะหยุดหายใจ ในขณะที่กลุ่มยาหลอกแสดงการเพิ่มขึ้น 49% ภายใน 52 สัปดาห์ แต่ที่น่าประทับใจยิ่งกว่า เมื่อดูที่เด็กอายุ 3 ถึงต่ํากว่า 8 ปี กลุ่มอายุน้อยกว่าที่สามารถเริ่มการแทรกแซงได้เร็วกว่า กลุ่ม infigratinib ไม่มีการเปลี่ยนแปลงในภาวะหยุดหายใจขณะหลับ ในขณะที่กลุ่มยาหลอกมีความรุนแรงของภาวะหยุดหายใจขณะหลับเพิ่มขึ้น 63%"

Encaleret สําหรับ ADH1 และการขยายตัวในภาวะต่อมพาราไทรอยด์ทํางานน้อย

BridgeBio ระบุว่า encaleret ให้ผลการทดลองระยะที่ 3 ที่แข็งแกร่งในภาวะ autosomal dominant hypocalcemia ชนิดที่ 1 หรือ ADH1 และ FDA ได้เปลี่ยนการพิจารณาเป็นการพิจารณาแบบเร่งด่วนหลังจากบริษัทขอทบทวน

• บริษัทระบุว่า 76% ของผู้ป่วยมีการแก้ไขความผิดปกติของแคลเซียมในเลือดและปัสสาวะทั้งสองอย่าง
• ฝ่ายบริหารอธิบายผลลัพธ์นั้นว่าเป็นการหายจากโรค ไม่ใช่เพียงการชะลอการเสื่อมถอย
• วัน PDUFA ไม่มีการเปลี่ยนแปลง และบริษัทระบุว่ายังคงคาดว่าจะได้รับการอนุมัติภายในวันนั้น
• BridgeBio ระบุว่า encaleret ควรใช้ได้กับผู้ป่วยภาวะต่อมพาราไทรอยด์ทํางานน้อยเรื้อรังทุกราย รวมถึงผู้ที่ไม่มีกิจกรรมของต่อมเหลืออยู่
• การศึกษาระยะที่ 2 แสดงให้เห็นการแก้ไขแคลเซียมในเลือดและปัสสาวะแม้ในผู้ป่วยที่ไม่มีกิจกรรมของต่อม PTH
• บริษัทระบุว่าการทดลองขยายตัวในภาวะต่อมพาราไทรอยด์ทํางานน้อยอาจอ่านผลได้ในปลายปี 2027 หรือปลายปี 2028

Chinmay Shukla กล่าวว่า "ใน encaleret เรามีการแก้ไข 76% ทั้งแคลเซียมในเลือดและปัสสาวะ ซึ่งโดยพื้นฐานแล้วคือการหายจากโรค ซึ่งไม่ใช่สิ่งที่คุณมักเห็นกับยา คุณเห็นการหยุดยั้งโรคหรือการชะลอการเสื่อมถอย แต่ที่นี่เราแสดงให้เห็นด้วยยาตัวเดียวว่าโรคหาย"

แนวโน้มในอนาคต

BridgeBio ระบุว่าแผนระยะใกล้คือการเปลี่ยนไปป์ไลน์ระยะปลายให้กลายเป็นแฟรนไชส์ระดับโลกในโรคทางพันธุกรรมหายาก

• แผนพื้นฐาน: การนํา BBP-418, infigratinib และ encaleret ออกสู่ตลาดทั่วโลก
• บริษัทระบุว่าได้จ้างผู้นําด้านเชิงพาณิชย์ การแพทย์ การเข้าถึงตลาด และกฎระเบียบสําหรับตลาดต่างประเทศ
• ระบุว่าผู้จัดการประจําประเทศและทีมภาคสนามอยู่ในตําแหน่งแล้วในตลาดยุโรปหลัก
• BridgeBio ระบุว่ากลยุทธ์ระหว่างประเทศมีโครงสร้างที่กระชับ แต่จะลงทุนตามความจําเป็น
• บริษัทระบุว่าฐานการทดลองทางคลินิกที่มีอยู่และความสัมพันธ์กับผู้นําทางความคิดเห็นหลักควรช่วยในการดําเนินการเปิดตัวนอกสหรัฐฯ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อตกลงราคา Medicaid ของ Attruby ที่ได้รับสิทธิ์ประเทศที่ได้รับความโปรดปรานมากที่สุดจากรัฐบาลสหรัฐฯ สนับสนุนการกําหนดราคาที่แข่งขันได้ในตลาดอื่นและช่วยสนับสนุนการพัฒนาในอนาคต

สําหรับ Attruby ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่าเรื่องราวส่วนแบ่งตลาดจะดีขึ้นเมื่อข้อมูลเพิ่มเติมถึงมือแพทย์และผู้จ่ายเงิน บริษัทระบุว่าการแปลจากข้อมูลการเรียกร้องสิทธิ์เป็นใบสั่งยาและรายได้มักใช้เวลาประมาณ 12 เดือน เนื่องจากแพทย์ต้องการการรับรู้หลักฐานซ้ําๆ

• BridgeBio ระบุว่าคาดว่าการศึกษาอิสระเกี่ยวกับ Attruby เทียบกับ Vyndamax จะถูกนําเสนอที่ HFSA
• บริษัทระบุว่าข้อมูลการแย่ลงทางคลินิก เช่น การเพิ่มยาขับปัสสาวะและการเข้าโรงพยาบาล ควรช่วยสนับสนุนกรณีของบริษัท
• ฝ่ายบริหารระบุว่ามั่นใจว่าบริษัทสามารถสร้างกรณีความแตกต่างที่แข็งแกร่งก่อนที่ยาสามัญ Vyndamax จะเข้าตลาด
• บริษัทระบุว่าเพดานส่วนแบ่งตลาด 30% ที่กําลังพูดถึงอาจสูงขึ้นเมื่อหลักฐานสะสมมากขึ้น

สําหรับ BBP-418 ฝ่ายบริหารระบุว่าการระบุตัวผู้ป่วยควรเพิ่มขึ้นต่อเนื่องเมื่อการทดสอบขยายตัวและรหัส ICD-10 เป็นที่ยอมรับมากขึ้น สําหรับ infigratinib ระบุว่าเส้นทางการรับประทานและประโยชน์ทางคลินิกที่กว้างขึ้นควรช่วยขับเคลื่อนการนําไปใช้ สําหรับ encaleret ระบุว่าความต้องการเร่งด่วนใน ADH1 สนับสนุนการเปิดตัวที่รวดเร็วและโอกาสในอนาคตที่กว้างขึ้นในภาวะต่อมพาราไทรอยด์ทํางานน้อยเรื้อรัง

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ส่วนแบ่งตลาด Attruby และการยอมรับของแพทย์

เมื่อถูกถามว่าทําไม BridgeBio จึงตั้งเป้าส่วนแบ่งตลาดสูงสุดที่ 30% ถึง 40% แทนที่จะเป็นตัวเลขที่สูงกว่ามาก ฝ่ายบริหารระบุว่าต้องการความสมจริงในขณะที่ตลาดรับข้อมูลใหม่

• บริษัทระบุว่าระบบ buy-and-bill ในสหรัฐฯ และวงจรการให้ความรู้แพทย์ทําให้การยอมรับเป็นไปอย่างค่อยเป็นค่อยไป

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน