Syndax Pharmaceuticals ในงาน Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026: Revuforj เติบโตแกร่ง

นิวยอร์ก — ในวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Syndax Pharmaceuticals (SNDX) ได้ใช้เวที Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026 เพื่อเน้นย้ําถึงธุรกิจที่กําลังเติบโตอย่างรวดเร็วในตลาดมะเร็งเลือด แม้ยังคงมีความเสี่ยงด้านการดําเนินงานในตลาดใหม่ที่สําคัญ ฝ่ายบริหารระบุว่ายาหลักอย่าง Revuforj กําลังได้รับส่วนแบ่งตลาดเพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็ว แต่บริษัทยังต้องพิสูจน์ว่าผลิตภัณฑ์ดังกล่าวสามารถขยายไปสู่การรักษาในระยะก่อนหน้าได้ และไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้นจะสามารถสร้างผลลัพธ์ที่ดีได้

ประเด็นสําคัญ

• Revuforj มีรายได้รายปีที่สูงกว่า 200 ล้านดอลลาร์อย่างชัดเจนในปีที่สองของการวางตลาด โดยมีรายได้รายไตรมาสอยู่ที่ 55 ล้านดอลลาร์ และมีส่วนแบ่งตลาดประมาณ 85% ในกลุ่มผู้ป่วย AML ที่กลับมาเป็นซ้ําหรือดื้อยา ทั้งในกลุ่มการกลายพันธุ์ KMT2A และ NPM1
• Syndax กําลังดําเนินการศึกษาแบบ Pivotal สําหรับการรักษาแนวหน้าของ Revuforj จํานวนสองการศึกษา ได้แก่ การศึกษาสําหรับผู้ป่วยที่ไม่เหมาะสมกับการรักษาเข้มข้น และสําหรับผู้ป่วยที่เหมาะสม เพื่อขยายการใช้ยาไปสู่ระยะก่อนหน้าของการรักษา
• Niktimvo กําลังมีความคืบหน้าในโรคพังผืดในปอดชนิดไม่ทราบสาเหตุ (Idiopathic Pulmonary Fibrosis) และโรค Chronic Graft-versus-Host Disease โดยคาดว่าจะมีผลการอ่านค่าสําคัญสําหรับ IPF ในไตรมาสที่ 4 ปี 2024
• บริษัทกําลังสร้างไปป์ไลน์ระยะยาวในมะเร็งปอดและ Myelofibrosis โดยคาดว่าทั้งสองโปรแกรมใหม่จะเข้าสู่การทดสอบทางคลินิกในปี 2027
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแพทย์มองว่า Revuforj เป็นยายับยั้ง Menin ที่เป็นตัวเลือกหลัก แต่การเติบโตในอนาคตจะขึ้นอยู่กับการดําเนินงานด้านคลินิกและเชิงพาณิชย์อย่างต่อเนื่อง

ผลประกอบการทางการเงินและผลการดําเนินงานเชิงพาณิชย์

Syndax ระบุว่า Revuforj กลายเป็นเครื่องยนต์หลักของการเติบโตของบริษัท ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Michael Metzger กล่าวว่ายาดังกล่าวมี "รายได้รายปีที่สูงกว่า 200 ล้านดอลลาร์อย่างชัดเจน" ในปีที่สองของการเปิดตัว

• Revuforj สร้างรายได้ 55 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสล่าสุด
• คู่แข่งในหมวดหมู่เดียวกันมีรายได้ประมาณ 9 ล้านดอลลาร์ในช่วงเวลาเดียวกัน ตามข้อมูลของฝ่ายบริหาร
• บริษัทระบุว่า Revuforj มีส่วนแบ่งตลาดประมาณ 85% ในข้อบ่งชี้ KMT2A และ NPM1 ในกลุ่มผู้ป่วย AML ที่กลับมาเป็นซ้ําหรือดื้อยา
• Syndax ระบุว่าบริษัทส่งมอบผลการเติบโตแบบ Double-digit ที่มีนัยสําคัญติดต่อกันหกไตรมาสแล้ว
• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูล Medicare และข้อมูลใบสั่งยาล่าสุดยืนยันตําแหน่งผู้นําในการเริ่มใช้ยาสําหรับผู้ป่วยรายใหม่ทั้งสองกลุ่มการกลายพันธุ์

Metzger กล่าวว่าแพทย์เรียก Revuforj ว่าเป็น "ยายับยั้ง Menin ที่เป็นตัวเลือกหลัก" มากขึ้นเรื่อยๆ และเขาโต้แย้งว่าความได้เปรียบของบริษัทควรจะดําเนินต่อไปเมื่อมีข้อมูลเพิ่มเติมออกมา Syndax ยังระบุด้วยว่าโปรไฟล์เชิงพาณิชย์ของยาสนับสนุนโอกาสรายได้สูงสุดในสหรัฐฯ ที่มากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์ โดยสมมติว่าสามารถเข้าถึงกลุ่มผู้ป่วยที่กลับมาเป็นซ้ําหรือดื้อยา กลุ่มผู้ป่วยที่เหมาะสม และกลุ่มผู้ป่วยที่ไม่เหมาะสมกับการรักษาเข้มข้นได้

อัปเดตการดําเนินงาน

บริษัทระบุว่าการดําเนินงานเชิงพาณิชย์ในกลุ่ม AML ที่กลับมาเป็นซ้ําหรือดื้อยากําลังดีขึ้นในหลายด้าน:

• ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Revuforj ประมาณ 50% กําลังดําเนินการปลูกถ่ายอวัยวะ
• Syndax มุ่งเป้าอัตราการเริ่มการบํารุงรักษาหลังการปลูกถ่ายอีกครั้งที่ 70% ถึง 80%
• ผู้ป่วยที่อยู่ในการบํารุงรักษาหลังการปลูกถ่ายมีระยะเวลาการรักษาเฉลี่ยมากกว่า 9 เดือน
• ระยะเวลาการรักษาเพิ่มขึ้นทุกไตรมาส ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นตัวชี้วัดเชิงบวกในอนาคต
• สําหรับการตั้งค่าที่กลับมาเป็นซ้ําหรือดื้อยา บริษัทคาดว่าระยะเวลาการรักษาจะอยู่ในช่วง 6 ถึง 12 เดือนในปีนี้

Metzger กล่าวว่าอัตราการปลูกถ่ายมีแนวโน้มที่จะอยู่ที่ประมาณ 50% หรืออาจสูงกว่าเล็กน้อย แต่เขาไม่คาดว่าจะมีการเปลี่ยนแปลงที่มีนัยสําคัญเกินกว่าระดับนั้น เขายังกล่าวด้วยว่าผู้ป่วยบางรายไม่ได้เริ่มการบํารุงรักษาอีกครั้งเนื่องจากภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้องกับกระบวนการปลูกถ่าย ไม่ใช่เพราะตัวยาเอง

ในด้านการพัฒนา Syndax ระบุว่ามีการศึกษา Phase III แบบ Pivotal สําหรับการรักษาแนวหน้าของ Revuforj สองการศึกษาที่กําลังดําเนินอยู่:

• EVOLVE-2 ดําเนินการร่วมกับกลุ่ม HOVON สําหรับผู้ป่วยที่ไม่เหมาะสมกับการรักษาเข้มข้น เริ่มในเดือน พ.ค. 2025 และมีการลงทะเบียนผู้ป่วยเป็นไปด้วยดี
• REVEAL สําหรับผู้ป่วยที่เหมาะสมที่ได้รับเคมีบําบัดแบบเข้มข้น กําลังดําเนินไปด้วยดีและมีสถานที่ทดสอบในหลายภูมิภาค
• ทั้งสองการศึกษามีจุดสิ้นสุดหลักคู่และมีพลังงานทางสถิติอิสระ
• EVOLVE-2 ออกแบบโดยมุ่งเน้นที่การตอบสนองสมบูรณ์และการอยู่รอดโดยรวม
• REVEAL ออกแบบโดยมุ่งเน้นที่การตอบสนองสมบูรณ์ที่ตรวจไม่พบโรคขั้นต่ํา (MRD-negative) และการอยู่รอดปลอดเหตุการณ์

ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาเหล่านี้มีขนาดเล็กกว่าการทดลองของคู่แข่งบางรายเนื่องจากความแข็งแกร่งของชุดข้อมูลที่มีอยู่ REVEAL ใช้การออกแบบสองกลุ่ม แทนที่จะเป็นสามกลุ่ม ซึ่งบริษัทระบุว่าเป็นการเลือกโดยเจตนาเพื่อให้โปรแกรมมีประสิทธิภาพ

Syndax ระบุว่ามีสถานที่ทดสอบหลายร้อยแห่งทั่วโลกที่เปิดใช้งานแล้ว รวมถึงสถานที่ในสหรัฐฯ ยุโรป จีน ญี่ปุ่น และเกาหลี นอกจากนี้ยังระบุว่าการศึกษา MaxBio ในโรคพังผืดในปอดชนิดไม่ทราบสาเหตุมีการลงทะเบียนผู้ป่วยเกินเป้าหมายประมาณ 10 คน แสดงให้เห็นถึงแรงผลักดันที่แข็งแกร่งในโปรแกรมนั้น

ไปป์ไลน์และกลยุทธ์ทางคลินิก

นอกเหนือจาก Revuforj บริษัทได้สรุปชุดการศึกษาและโปรแกรมที่กว้างขึ้นซึ่งมุ่งเป้าไปที่โรคที่มีความต้องการทางการแพทย์สูง

Revuforj และการขยายตัวใน AML

• การทดลอง SAVE ที่ทดสอบการรวม Venetoclax ได้ผลิตข้อมูลที่นําหน้าในหมวดหมู่นี้
• ข้อมูล BEAT AML ยังถูกอธิบายว่าน่าสนใจสําหรับการรวม Venetoclax และ 7-plus-3
• การทดลอง Phase I และ II ได้รับการขยายขนาด โดยฝ่ายบริหารเรียกผลลัพธ์ว่า "ยอดเยี่ยม"
• คาดว่าจะมีการอัปเดตข้อมูลเพิ่มเติมภายในสิ้นปี 2024
• บริษัทวางแผนที่จะนําเสนออัปเดตในการประชุม American Society of Hematology รวมถึงข้อมูล SAVE, BEAT AML และการรวม 7-plus-3

Syndax ยังศึกษากลยุทธ์ที่เฉพาะเจาะจงมากขึ้นหลายอย่าง:

• RAVEN ซึ่งออกแบบสําหรับผู้ป่วย KMT2A โดยใช้ Venetoclax ร่วมกับ Revuforj เพื่อช่วยให้พวกเขาเข้าถึงการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกําเนิดโดยไม่ต้องมีโรคร่วมจากเคมีบําบัดแบบเข้มข้น
• MenTain ซึ่งถูกอธิบายว่าเป็นการศึกษาแบบสุ่มเชิงคาดการณ์ครั้งแรกที่มุ่งเน้นการบํารุงรักษาหลังการปลูกถ่าย ร่วมมือกับ Dana-Farber Cancer Institute
• โปรแกรมการกลายพันธุ์ NUP98 ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าอาจครอบคลุมผู้ป่วย AML 3% ถึง 5% และแสดงอัตราการตอบสนองมากกว่า 25% เล็กน้อยในชุดข้อมูลผู้ป่วย 28 รายที่นําเสนอใน EHA

ฝ่ายบริหารระบุว่ากลุ่มประชากร NUP98 มีความต้านทานต่อเคมีบําบัดสูงและมีตัวเลือกน้อยมาก กําลังเตรียมต้นฉบับสําหรับการตีพิมพ์ และบริษัทระบุว่างานดังกล่าวอาจสนับสนุนการพิจารณาในแนวทาง NCCN ในอนาคต

Niktimvo และโรคอักเสบ

Niktimvo หรือที่รู้จักในชื่อ Axatilimab กําลังได้รับการพัฒนาร่วมกับ Incyte และได้รับการอนุมัติแล้วในข้อบ่งชี้ปัจจุบัน Syndax ระบุว่าขณะนี้กําลังทดสอบยาดังกล่าวในโรคพังผืดในปอดชนิดไม่ทราบสาเหตุและโรค Chronic Graft-versus-Host Disease

• การศึกษา MaxBio IPF เป็นการทดลอง Phase II แบบพิสูจน์แนวคิด ควบคุมด้วยยาหลอก แบบปกปิดสองทาง สุ่ม 2 ต่อ 1 ในผู้ป่วย 135 คน
• การศึกษามีการลงทะเบียนผู้ป่วยเกินเป้าหมายประมาณ 10 คน
• จุดสิ้นสุดหลักคือความจุปอดแบบบังคับ (Forced Vital Capacity) ที่ 26 สัปดาห์ คํานวณเป็นรายปีถึง 52 สัปดาห์
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจะมีผลการอ่านค่าในไตรมาสที่ 4 ปี 2024
• บริษัทระบุว่าการศึกษาดําเนินไปตามกําหนดเวลาพร้อมคุณภาพข้อมูลที่ดี
• กําลังพัฒนาสูตรยาฉีดใต้ผิวหนังเป็นแผนระยะยาว

Nick Botwood ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์และหัวหน้าฝ่าย Research และพัฒนา กล่าวว่างาน IPF อาจเป็น "ผลลัพธ์ที่แปลกใหม่และก้าวล้ําสําหรับรูปแบบการรักษาใหม่ทั้งหมด" ในโรคนี้ เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าการยับยั้ง CSF1R อาจส่งผลต่อแมคโครฟาจที่มาจากโมโนไซต์ ซึ่งบริษัทมองว่าเป็นส่วนสําคัญของพยาธิสภาพพื้นฐาน

สําหรับโรค Chronic Graft-versus-Host Disease Syndax อธิบายถึงการศึกษา Phase II แบบพิสูจน์แนวคิดร่วมกับ Incyte ที่มีสามกลุ่ม ได้แก่ Dexamethasone, Jakafi และ Jakafi ร่วมกับ Axatilimab นอกจากนี้ยังมีการศึกษา Phase III แบบ Pivotal แยกต่างหากที่กําลังดําเนินอยู่ ทดสอบ Axatilimab ร่วมกับ Dexamethasone โดยมีจุดสิ้นสุดด้านการอยู่รอดปลอดเหตุการณ์

โปรแกรมใหม่ในมะเร็งปอดและ Myelofibrosis

Syndax ยังได้หารือเกี่ยวกับสินทรัพย์ไปป์ไลน์ใหม่สองรายการที่คาดว่าจะเข้าสู่การทดสอบทางคลินิกในปี 2027:

• SNDX-4321 ยายับยั้ง EGFR แบบ Allosteric ชนิดแรกในกลุ่มสําหรับมะเร็งปอดที่ดื้อต่อ Osimertinib
• SNDX-62122 ยายับยั้ง Menin ชนิดใหม่ที่ได้รับการปรับให้เหมาะสมสําหรับ Myelofibrosis และเนื้องอกไมอีโลโพรลิเฟอเรทีฟอื่นๆ

Botwood กล่าวว่า SNDX-4321 มุ่งเป้าไปที่ตําแหน่งการจับที่แตกต่างจากยา EGFR มาตรฐาน และแสดงให้เห็นกิจกรรมก่อนทางคลินิกต่อการกลายพันธุ์ที่ต้านทาน รวมถึง C797S, L858R และ L861 เขากล่าวว่าโปรแกรมนี้สามารถใช้เพียงอย่างเดียวหรือร่วมกับ Osimertinib และอาจแสดงกิจกรรมในระยะแรกในมะเร็งปอดและการแพร่กระจายไปยังระบบประสาทส่วนกลาง

เขาอธิบายโปรแกรมนี้ว่าเป็น "โอกาสที่น่าทึ่งในการตรวจสอบสมมติฐานใหม่ทั้งหมด" ในมะเร็งปอด Syndax ระบุว่าการศึกษาในมนุษย์ครั้งแรกจะดําเนินการผ่านการเพิ่มขนาดยาอย่างรวดเร็วไปสู่ขนาดยาที่ให้ผลการรักษา

สําหรับ SNDX-62122 บริษัทระบุว่าเป้าหมายคือการสร้างยายับยั้ง Menin ที่เหมาะสมกว่าสําหรับ Myelofibrosis และความผิดปกติที่เกี่ยวข้อง โดยมีโปรไฟล์ที่อาจช่วยในเรื่อง Thrombocytopenia, ความผิดปกติของเกล็ดเลือด, โลหิตจาง และ Splenomegaly โปรแกรมนี้กําลังได้รับการพัฒนาร่วมกับ MPN Research Consortium และ John Mascarenhas

แนวโน้มในอนาคต

ฝ่ายบริหารระบุว่าการมุ่งเน้นระยะใกล้คือการดําเนินงาน การสร้างข้อมูล และการขยาย Revuforj ไปสู่แนวการรักษาก่อนหน้าของ AML บริษัทเชื่อว่าตลาดการรักษาแนวหน้าอาจเปลี่ยนแปลงภูมิทัศน์การรักษาอย่างมีนัยสําคัญหากการศึกษาที่กําลังดําเนินอยู่ประสบความสําเร็จ

• คาดว่า Revuforj จะได้รับประโยชน์จากความได้เปรียบในฐานะผู้บุกเบิกและโปรไฟล์ประสิทธิภาพที่ดีที่สุดในกลุ่มตามที่ฝ่ายบริหารอธิบาย
• บริษัทระบุว่าคาดว่าจะมีส่วนแบ่งที่โดดเด่นในการตั้งค่าการรักษาแนวหน้าเช่นกัน
• ข้อมูลการอยู่รอดโดยรวมระยะยาวควรช่วยลดความเสี่ยงของการศึกษาแนวหน้า
• มีการวางแผนนําเสนอข้อมูลในโลกแห่งความเป็นจริงที่ ASH
• บริษัทระบุว่าไปป์ไลน์เริ่มให้ผลหลังจากการพัฒนาหลายปี

เกี่ยวกับ Niktimvo ใน IPF ฝ่ายบริหารระบุว่าผลการศึกษา MaxBio ที่เป็นบวกจะน่าสนใจหากแสดงให้เห็นการรักษาความจุปอดแบบบังคับสัมบูรณ์ประมาณ 30 ถึง 40 มิลลิลิต

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน