Verastem ในงาน Cantor Conference: เติบโตสองทาง พร้อมเดิมพันครั้งใหญ่

วันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 — Verastem (VSTM) ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare รายปี ครั้งที่ 12 เพื่อนําเสนอแผนธุรกิจที่ขับเคลื่อนด้วยสองแนวทาง ได้แก่ ยารักษามะเร็งเชิงพาณิชย์ที่กําลังได้รับความนิยมเพิ่มขึ้น และสารยับยั้ง G12D ในระยะทดลองที่ฝ่ายบริหารระบุว่าอาจกลายเป็นแรงขับเคลื่อนการเติบโตสําคัญในอนาคต บริษัทชี้ให้เห็นถึงแรงส่งด้านยอดขายที่ดีขึ้นและสถานะเงินสดที่แข็งแกร่งขึ้น พร้อมเน้นย้ําว่าการทดสอบครั้งสําคัญถัดไปคือการเปิดเผยข้อมูลในวันที่ 14 ต.ค. สําหรับไปป์ไลน์ระยะเริ่มต้น

ประเด็นสําคัญ

• Verastem ระบุว่าการเปิดตัว CO-PACK เชิงพาณิชย์มีพัฒนาการที่ดีขึ้น โดยมีการได้มาซึ่งผู้ป่วยและการรักษาผู้ป่วยไว้ดีขึ้น หลังจากการปรับเปลี่ยนกลยุทธ์ภายหลังไตรมาสแรก
• สารยับยั้ง G12D ของบริษัทได้รับการรักษาผู้ป่วยมากกว่า 200 รายในการศึกษาของ Verastem และผู้ป่วยเพิ่มเติมอีกกว่า 300 รายผ่านพันธมิตร GenFleet ในจีน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการออกแบบแบบ dual on/off ระยะเวลาการจับกับเป้าหมายที่ยาวนาน และความจําเพาะสูงของยา อาจทําให้มีความได้เปรียบเหนือโปรแกรม KRAS ของคู่แข่ง
• Verastem คาดว่าจะมีการนําเสนอข้อมูลสําคัญในวันที่ 14 ต.ค. และวางแผนหารือกับ FDA เกี่ยวกับการออกแบบการทดลองระยะที่ III ในปี 2024
• ข้อตกลง Oberland ช่วยเพิ่มความยืดหยุ่นทางการเงินให้กับบริษัทในขณะที่แสวงหาพันธมิตรและการทดลองในอนาคต

อัปเดตเชิงพาณิชย์: CO-PACK ได้รับความนิยมเพิ่มขึ้น

Verastem ระบุว่ายาผสม avutometinib และ defactinib ที่ได้รับการอนุมัติแล้ว ซึ่งจําหน่ายในชื่อ CO-PACK กําลังแสดงให้เห็นถึงแรงส่งเชิงบวกในมะเร็งรังไข่ชนิด low-grade serous ซึ่งเป็นจุดมุ่งเน้นเชิงพาณิชย์ในปัจจุบันของบริษัท ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปิดตัวดีขึ้นหลังจากการเปลี่ยนแปลงเชิงกลยุทธ์ภายหลังไตรมาสแรก โดยมีการได้มาซึ่งผู้ป่วยที่แข็งแกร่งขึ้นและการรักษาผู้ป่วยไว้ได้ดีขึ้น

• จํานวนผู้ป่วยรายใหม่ที่เริ่มการรักษาเพิ่มขึ้นทั้งในมะเร็งรังไข่ชนิด low-grade serous และมะเร็งตับอ่อน
• การรักษาผู้ป่วยไว้ดีขึ้นเมื่อผ่านพ้นช่วงเปิดตัวระยะแรก และกลุ่มผู้ป่วยที่มีอาการหนักกว่าผ่านระบบไปแล้ว
• บริษัทระบุว่าพบการชะลอตัวตามฤดูกาลในช่วงฤดูร้อน ซึ่งถือว่าเป็นสิ่งที่คาดการณ์ได้สําหรับข้อบ่งชี้มะเร็งที่ไม่เฉียบพลัน
• ในมะเร็งท่อตับอ่อน (pancreatic ductal adenocarcinoma) การเบิกจ่ายยังไม่สมบูรณ์แบบ แต่ Verastem ระบุว่าการสนับสนุนจากร้านยาเฉพาะทางและชุดข้อมูลช่วยได้

ฝ่ายบริหารยังระบุด้วยว่าความต้องการยาในมะเร็งตับอ่อนสูงกว่าที่คาดไว้ ได้รับแรงหนุนจากข้อมูลของ RAMP 205 ที่แสดงอัตราการตอบสนอง 52% ในกลุ่มย่อยมะเร็งตับอ่อน บริษัทระบุว่าผลลัพธ์ด้านการรอดชีวิตเทียบเคียงได้กับที่พบในสารยับยั้ง pan-RAS ที่ได้รับการอนุมัติของ Revolution Medicines

Verastem ประเมินตลาดมะเร็งรังไข่ชนิด low-grade serous ไว้ที่ระหว่าง 200 ล้านดอลลาร์ถึง 800 ล้านดอลลาร์ ขึ้นอยู่กับนักวิเคราะห์ บริษัทยังแสวงหาการขยายข้อบ่งชี้ไปยังกลุ่มประชากร wild-type ผ่าน RAMP 301 ซึ่งเป็นการศึกษาที่ขับเคลื่อนด้วยเหตุการณ์ โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลราวกลางปี 2025

จุดสนใจของไปป์ไลน์: สารยับยั้ง G12D อยู่ในสปอตไลต์

ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการพูดคุยเกี่ยวกับโปรแกรมสารยับยั้ง G12D ซึ่งอธิบายว่าเป็นโอกาสที่อาจสร้างรายได้มหาศาลในมะเร็งหลายชนิด Dan Paterson ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่าบริษัทเป็น "เรื่องราวของสองเมือง" โดยด้านหนึ่งคือผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ และอีกด้านคือสินทรัพย์ในไปป์ไลน์

Verastem ระบุว่าการศึกษาของบริษัทได้รักษาผู้ป่วยมากกว่า 200 รายแล้ว ขณะที่พันธมิตร GenFleet ได้รักษาผู้ป่วยมากกว่า 300 รายในจีน บริษัทกําลังเตรียมการอัปเดตสําคัญสําหรับวันที่ 14 ต.ค. ซึ่งจะรวมข้อมูลระยะที่ I และระยะที่ II ในมะเร็งตับอ่อน ปอด และลําไส้ใหญ่

• มะเร็งตับอ่อน: ผู้ป่วยมากกว่า 20 รายที่ขนาดยา 900 มิลลิกรัม โดยหลายรายได้รับการรักษาเป็นเวลา 6 เดือนขึ้นไป
• มะเร็งปอด: ผู้ป่วยมากกว่า 20 รายที่ขนาดยา 600 มิลลิกรัมในระยะที่ I โดยระยะที่ II ปรับขึ้นเป็น 900 มิลลิกรัม
• มะเร็งลําไส้ใหญ่: ผู้ป่วยประมาณ 10 ราย ทั้งหมดใช้ร่วมกับการรักษาด้วย anti-EGFR เช่น cetuximab หรือ panitumumab

Verastem ระบุว่า 900 มิลลิกรัมเป็นขนาดยาที่วางแผนไว้สําหรับทุกข้อบ่งชี้เนื่องจากความทนทานที่ดี บริษัทเพิ่มเติมว่าได้ดําเนินการให้ยาที่ขนาด 1,200 มิลลิกรัมเสร็จสิ้นแล้วโดยไม่มีความเป็นพิษที่จํากัดขนาดยา ซึ่งเปิดโอกาสสําหรับปฏิกิริยาระหว่างยาในการศึกษาแบบผสม

Verastem อธิบายความแตกต่างของยา

Jonathan ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ระบุว่าโมเลกุลนี้ได้รับการออกแบบเป็นสารยับยั้งแบบ dual on/off หมายความว่ามันกําหนดเป้าหมายทั้งสถานะที่ถูกกระตุ้น (GTP-bound) และสถานะที่ไม่ถูกกระตุ้น (GDP-bound) ของ mutant KRAS G12D เขากล่าวว่าคู่แข่งบางรายกําหนดเป้าหมายเพียงสถานะเดียวและในมุมมองของเขายังไม่แสดงให้เห็นถึงกิจกรรมที่มีความหมายในฐานะยาเดี่ยว

• ยานี้กล่าวกันว่าจับอยู่นาน 18 ถึง 24 ชั่วโมง เทียบกับประมาณ 1 ชั่วโมงสําหรับคู่แข่งบางราย
• ฝ่ายบริหารระบุว่าโมเลกุลนี้มีความจําเพาะสูงต่อการกลายพันธุ์ G12D ซึ่งอาจลดความเป็นพิษนอกเป้าหมาย
• Verastem ระบุว่าความจําเพาะดังกล่าวควรจํากัดการยับยั้ง wild-type KRAS และลดความเสี่ยง เช่น ผื่นและแผลในปาก
• บริษัทระบุว่าเภสัชจลนศาสตร์ของยาสนับสนุนการยับยั้งเป้าหมายอย่างเต็มที่ที่ขนาดยา 900 มิลลิกรัม

Verastem ยังโต้แย้งว่าโปรไฟล์ของตนเปรียบเทียบได้ดีกับสารยับยั้ง G12D ของ Incyte ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่ามีประสิทธิภาพน้อยกว่าประมาณ 25 เท่าทั้งในสถานะ on และ off บริษัทตั้งข้อสังเกตว่า Incyte รายงานปัญหาปอดอักเสบ (pneumonitis) Verastem ยังเปรียบเทียบโปรแกรมของตนกับสารยับยั้ง pan-RAS ที่ได้รับการอนุมัติของ Revolution Medicines โดยระบุว่ายา pan-RAS อาจมีความเป็นพิษมากกว่า รวมถึงผื่น แผลในปาก และการกดการแพร่กระจายของ T-cell

เกณฑ์ทางคลินิกและเส้นทางสู่การกํากับดูแล

ฝ่ายบริหารกําหนดเป้าหมายอัตราการตอบสนองที่เชื่อว่าสามารถสนับสนุนการยื่นขออนุมัติในอนาคต ในมะเร็งตับอ่อน บริษัทระบุว่าเกณฑ์อยู่ที่ประมาณ 30% โดยอ้างอิงจาก zoldonrasib และ divarasib Verastem ระบุว่าคาดว่าผลลัพธ์จะ "สูงกว่า 30% อย่างมีนัยสําคัญ"

• มะเร็งตับอ่อน: บริษัทมุ่งเป้าเกินเกณฑ์การอนุมัติแบบเร่งด่วนที่ 30% โดยมีความคงทนของการตอบสนอง 6 เดือนขึ้นไป
• มะเร็งปอด: ฝ่ายบริหารระบุว่าเกณฑ์การแข่งขันอยู่ใกล้ 50% โดยไม่รวมผู้ป่วยที่เคยได้รับ docetaxel มาก่อน
• มะเร็งลําไส้ใหญ่: บริษัทมุ่งเน้นการใช้ร่วมกับ anti-EGFR ซึ่งอัตราการตอบสนอง 30% ถือเป็นเกณฑ์อ้างอิงที่เกี่ยวข้อง

สําหรับมะเร็งปอด Verastem ระบุว่าคาดว่าอัตราการตอบสนองจะอยู่ในช่วง 50% แม้แต่ในผู้ป่วยที่เคยได้รับ docetaxel มาแล้ว บริษัทยังระบุด้วยว่ายาอาจมีข้อได้เปรียบในการรักษาการแพร่กระจายไปยังสมอง เนื่องจากสารยับยั้งแบบ triplet บางชนิดไม่สามารถผ่านกําแพงเลือด-สมองได้

Verastem ระบุว่าวางแผนจะพบกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ในปี 2024 เพื่อหารือเกี่ยวกับการออกแบบการทดลองระยะที่ III ในมะเร็งปอด ลําไส้ใหญ่ และตับอ่อน บริษัทคาดว่าการทดลองระยะที่ III แนวหน้าจะเริ่มต้นในครึ่งแรกของปี 2025 การทดลองเหล่านั้นอาจทําหน้าที่เป็นการทดลองยืนยันหากได้รับการอนุมัติแบบเร่งด่วน หรือเป็นการทดลองเพื่อการอนุมัติครั้งแรกหากไม่ได้รับ

ฝ่ายบริหารยังระบุด้วยว่าการกําหนดสถานะ breakthrough therapy designation อยู่ระหว่างการหารือกับ FDA

พันธมิตร การจัดหาเงินทุน และกลยุทธ์

Verastem ระบุว่าข้อตกลงการจัดหาเงินทุน Oberland ได้รับการออกแบบมาเพื่อให้บริษัทมีระยะเวลาดําเนินงานที่ยาวนานขึ้นและลดแรงกดดันในการจัดหาเงินทุนแบบ dilutive ในระยะสั้น ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทยังคงมองหาพันธมิตรที่สามารถสนับสนุนการพัฒนาในรูปแบบที่ไม่ลดสัดส่วนการถือหุ้น ขณะที่ยังคงรักษาโอกาสในการเติบโต

Dan Paterson กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่า "ผลประโยชน์โดยรวมจะเพิ่มขึ้นจริงๆ เมื่อมีพันธมิตรรายใหญ่" โดยเพิ่มเติมว่าผู้ร่วมมือรายใหญ่สามารถช่วยด้านการดําเนินงานและการจัดหาเงินทุน เขากล่าวว่า Verastem ต้องการโครงสร้างข้อตกลงที่ปกป้องมูลค่าขณะสนับสนุนการทดลอง

• Verastem ระบุว่าอยู่ในระหว่างการหารือกับพันธมิตรรายใหญ่ที่มีศักยภาพ
• บริษัทเปิดรับการร่วมมือในการใช้ร่วมกับ pan-RAS รวมถึงการทํางานร่วมกับ Erasca
• บริษัทยังสํารวจการใช้ร่วมกับ PRMT5 โดยอ้างถึงข้อมูลก่อนคลินิกที่น่าสนใจ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้สมัคร PRMT5 บางรายอาจมีปัญหาปฏิกิริยาระหว่างยากับสารยับยั้ง RAS ดังนั้นการเลือกพันธมิตรจึงมีความสําคัญ

บริษัทระบุว่าคาดว่าจะมีการประกาศความร่วมมือที่เป็นไปได้ในระหว่างปี 2024 ไม่ว่าจะเป็นกับ Erasca หรือพันธมิตรที่มุ่งเน้น PRMT5 บริษัทยังระบุด้วยว่ากําลังแบ่งปันข้อมูลแบบเรียลไทม์กับพันธมิตรที่มีศักยภาพเพื่อสนับสนุนการหารือเหล่านั้น

โอกาสหลัง RAS ในมะเร็งตับอ่อน

Verastem ยังอธิบายถึงโอกาสที่สองในมะเร็งตับอ่อน ได้แก่ การรักษาหลังจากการใช้สารยับยั้ง RAS บริษัทระบุว่ามีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสําคัญในการรักษาแนวที่สองหลังจากยาที่กําหนดเป้าหมาย RAS โดยเฉพาะอย่างยิ่งเนื่องจากสารยับยั้ง pan-RAS อาจทําให้เกิดผื่นรุนแรงและความเป็นพิษอื่นๆ

บริษัทระบุว่าสูตรยา CO-PACK ของตน เมื่อใช้ร่วมกับ gemcitabine และ Abraxane อาจเป็นตัวเลือกที่ดีกว่าหลังจากการใช้สารยับยั้ง RAS ฝ่ายบริหารอ้างถึงอัตราการตอบสนอง 52% ใน RAMP 205 อีกครั้ง และระบุว่าผลลัพธ์ด้านการรอดชีวิตคล้ายคลึงกับที่พบในสารยับยั้ง pan-RAS ของ Revolution Medicines

• Verastem ระบุว่ากําลังดําเนินงานก่อนคลินิกเพื่อสนับสนุนการใช้ CO-PACK หลังจากการใช้สารยับยั้ง RAS
• มีการวางแผนการทดลองที่ได้รับการสนับสนุนจากนักวิจัยเพื่อสร้างหลักฐานสําหรับการตั้งค่าดังกล่าว
• บริษัทระบุว่ากลไกปลายน้ําของตนอาจช่วยหลีกเลี่ยงรูปแบบการดื้อยาที่พบกับสารยับยั้ง RAS
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วยมะเร็งท่อตับอ่อนประมาณ 40% มีการกลายพันธุ์ G12D ทําให้โปรแกรม G12D มีความเกี่ยวข้องเป็นพิเศษ

Paterson กล่าวว่า KOL (ผู้นําทางความคิดเห็นทางการแพทย์) เริ่มแนะนํามากขึ้นว่ายาที่จําเพาะต่อการกลายพันธุ์อาจเป็นตัวเลือกแนวหน้าที่ดีกว่าในผู้ป่วยกลุ่มนั้น เขาเพิ่มเติมว่าภารกิจของบริษัทคือการพิสูจน์ประสิทธิภาพ

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการอภิปราย ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นเดิมหลายครั้ง ได้แก่ ความแตกต่าง ความทนทาน และความยืดหยุ่นในการใช้ร่วมกัน Jonathan กล่าวว่าระยะเวลาการจับที่ยาวนานและความจําเพาะสูงของสารยับยั้ง G12D ควรสนับสนุนโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีกว่าแนวทาง RAS ที่กว้างกว่า

Paterson กล่าวว่าบริษัทเลือกที่จะไม่สร้างสารยับยั้ง pan-RAS ภายใน โดยเลือกที่จะมองหาพันธมิตรที่สามารถลดความเป็นพิษขณะรักษาประสิทธิภาพไว้ เขากล่าวว่าการรักษาแนวหน้าน่าจะเป็นแบบ variant-selective หรือ pan-RAS แต่ Verastem เชื่อว่ายาที่จําเพาะต่อ G12D ของตนมีตําแหน่งที่ดีในสาขานั้น

ฝ่ายบริหารยังระบุด้วยว่ากลยุทธ์ของบริษัทได้รับการกําหนดโดยชีววิทยาของการดื้อยา บริษัทโต้แย้งว่าการกลายพันธุ์ KRAS เดี่ยวมักเป็นตัวขับเคลื่อนมะเร็ง ดังนั้นแนวทาง variant-selective อาจหลีกเลี่ยงความเป็นพิษที่ไม่จําเป็นโดยไม่สูญเสียประสิทธิภาพที่มี

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน