Dianthus Therapeutics ในงาน Cantor: ไปป์ไลน์เร่งความเร็ว

ในวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Dianthus Therapeutics (DNTH) ได้ใช้เวที Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อเน้นย้ําถึงความก้าวหน้าทางคลินิกอย่างรวดเร็วตลอดหนึ่งปีที่ผ่านมา และมูลค่าตลาดที่เพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสําคัญ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Marino Garcia กล่าวว่าบริษัทได้ก้าวจากช่วงเริ่มต้นที่มีแนวโน้มดี สู่เรื่องราวการพัฒนาที่มีความเสี่ยงลดลงมากขึ้น แม้ว่าจะยังคงเผชิญกับความเสี่ยงด้านการดําเนินงาน กฎระเบียบ และการแข่งขัน

ยาหลักของบริษัทอย่าง claseprubart ได้แสดงข้อมูลที่แข็งแกร่งในโรค myasthenia gravis และ chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy หรือ CIDP ซึ่งช่วยผลักดันให้มูลค่าตลาดเพิ่มขึ้นประมาณ 10 เท่าในช่วง 12 เดือนที่ผ่านมา Dianthus ยังได้ระบุถึงโปรแกรมต่อยอดอีกสองรายการ ได้แก่ DNTH312 และ DNTH212 ซึ่งบริษัทเชื่อว่าจะสามารถขยายแฟรนไชส์ออกไปนอกเหนือจากข้อบ่งชี้ทางระบบประสาทและกล้ามเนื้อในระยะแรก

ประเด็นสําคัญ

• Dianthus กล่าวว่า claseprubart ได้แสดงผลลัพธ์ที่มีนัยสําคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกในโรค myasthenia gravis และ CIDP ซึ่งผลักดันโปรแกรมให้ใกล้ชิดกับแผนการยื่นขออนุมัติในระยะปลาย
• บริษัทกล่าวว่าความต้องการผู้เข้าร่วมการศึกษาในโรค CIDP ลดลงอย่างมากหลังจากที่อัตราการตอบสนองอยู่ที่ 75% ในผู้ป่วย 40 รายแรก ซึ่งสูงกว่าที่คาดการณ์ไว้เดิมที่ 40% ถึง 50% อย่างมาก
• ฝ่ายบริหารมองว่า CIDP อาจมีโอกาสทางการค้าในสหรัฐฯ ใหญ่เท่ากับหรือใหญ่กว่า myasthenia gravis
• DNTH312 และ DNTH212 กําลังได้รับการพัฒนาในฐานะตัวขับเคลื่อนมูลค่าระยะยาว โดย DNTH212 อาจมุ่งเป้าไปที่พื้นที่โรคที่ใหญ่กว่า claseprubart
• Garcia กล่าวว่าความก้าวหน้าของบริษัทสะท้อนถึงการดําเนินงานของทีมคลินิก ทีมปฏิบัติการ และทีมกฎระเบียบ ไม่ใช่เพียงแค่การออกแบบการทดลองที่เอื้ออํานวย

ภูมิหลังทางการเงินและตลาด

Dianthus ไม่ได้รายงานผลประกอบการในสรุปการประชุม แต่ได้หารือเกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงอย่างรวดเร็วของมูลค่าตลาดของบริษัท

• มูลค่าตลาดเพิ่มขึ้นจากประมาณ 600 ล้านดอลลาร์ในช่วงต้นปี 2024 มาอยู่ที่เกือบ 6 พันล้านดอลลาร์ในช่วงเวลาของการประชุม
• Garcia อธิบายว่าการเพิ่มขึ้นดังกล่าวเกิดจากความสําเร็จทางคลินิกและการลดความเสี่ยงของ claseprubart เป็นหลัก
• การซื้อขายก่อนตลาดเปิดในวันที่ 10 ก.ย. แสดงให้เห็นว่าหุ้นอยู่ที่ $105.97 ลดลง 1% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $107.04
• ช่วง 52 สัปดาห์อยู่ที่ $32.22 ถึง $117.88 ซึ่งแสดงให้เห็นว่าหุ้นเคลื่อนไหวอย่างรวดเร็วเพียงใดในช่วงปีที่ผ่านมา

Garcia กล่าวว่าความก้าวหน้าของบริษัทได้เปลี่ยนแปลงมุมมองของนักลงทุนและตลาดที่มีต่อสินทรัพย์หลัก เขาอธิบาย claseprubart ว่าเป็นตัวยับยั้ง C1s ที่ออกฤทธิ์แรงพร้อมการขยายครึ่งชีวิตแบบ YTE และกล่าวว่ายาดังกล่าวได้รับการสนับสนุนจากหลักไมล์สําคัญหลายรายการแล้ว

ความก้าวหน้าทางคลินิกของ claseprubart

Myasthenia gravis

Dianthus กล่าวว่าการศึกษา Phase II ในโรค myasthenia gravis ซึ่งประกาศเมื่อประมาณ 12 เดือนที่แล้ว แสดงให้เห็นการปรับปรุงที่มีนัยสําคัญทางสถิติภายในสัปดาห์แรกทั้งในมาตราวัด MG-ADL และ QMG โดยผลประโยชน์ยังคงมีนัยสําคัญทางสถิติตลอด 13 สัปดาห์

• บริษัทได้เริ่มโปรแกรม Phase III แล้ว
• การศึกษาทดสอบการให้ยาทุกสองสัปดาห์และทุกสี่สัปดาห์เทียบกับยาหลอก
• ฝ่ายบริหารยังต้องการทําความเข้าใจว่าการให้ยาเดือนละครั้งสามารถให้ประสิทธิภาพที่ใกล้เคียงกันได้หรือไม่
• ผลลัพธ์ Phase III คาดว่าจะได้รับในช่วงครึ่งหลังของปี 2028

Garcia กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าการยับยั้ง complement อาจถึงเกณฑ์ที่การยับยั้งประมาณ 70% เพียงพอที่จะเพิ่มประสิทธิภาพสูงสุดในโรค myasthenia gravis ซึ่งสนับสนุนแนวคิดที่ว่าการให้ยาน้อยครั้งลงยังคงได้ผลหากยายังคงรักษาการออกฤทธิ์ทางชีววิทยาที่เพียงพอ

CIDP และการศึกษา CAPTIVATE

จุดสนใจหลักของการหารือคือ CIDP ซึ่ง Dianthus กล่าวว่าผลลัพธ์ระหว่างกาลเกินความคาดหมาย

• การศึกษา CAPTIVATE Phase III ใช้การออกแบบสองส่วนที่อิงตามการทดลอง ADHERE ของ argenx แต่มีการเปลี่ยนแปลงหลายประการ
• ส่วน A เป็นการนําเข้าแบบเปิด โดยบริษัทคาดการณ์ผู้ป่วยมากกว่า 400 รายในตอนแรก แต่ได้ลดเป้าหมายลงเหลือ 256 ราย
• ส่วน B เป็นการถอนยาแบบสุ่มที่ปิดบังข้อมูลเป็นเวลา 12 เดือน โดยมีผู้ป่วย 64 รายต่อกลุ่ม หรือ 128 รายทั้งหมด
• ในเดือน มี.ค. Dianthus ประกาศการตัดสินใจดําเนินการต่อก่อนกําหนด ซึ่งเร็วกว่าที่บริษัทวางแผนไว้
• ในเดือน มิ.ย. บริษัทนําเสนอข้อมูลจากผู้ป่วย 40 รายแรกที่แสดงอัตราการตอบสนอง 75% ซึ่งสูงกว่าการประมาณการเดิมที่ 40% ถึง 50% อย่างมาก
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าแนวโน้มปัจจุบันยังคงสอดคล้องกับระดับ 75% นั้น

บริษัทยังได้ทําการเปลี่ยนแปลงการออกแบบหลายประการหลังจากตรวจสอบข้อมูล

• ตัดกลุ่มขนาด 600 mg ออกจากส่วน B
• ลดระยะเวลาของส่วน B ลง
• เพิ่มเกณฑ์การตอบสนองเป็นอย่างน้อย 50%
• กล่าวว่าข้อมูลที่แข็งแกร่งขึ้นอาจช่วยให้สามารถลดจํานวนผู้เข้าร่วมในส่วน A ได้อีก

Garcia กล่าวว่าการทดลองได้รับการออกแบบให้มีความเกี่ยวข้องทางคลินิกมากกว่าการศึกษาของคู่แข่งบางราย เขาตั้งข้อสังเกตว่า Dianthus อนุญาตให้ผู้ป่วยที่ดื้อต่อการรักษาเข้าร่วม ซึ่งต่างจากแนวทางของ argenx และไม่กําหนดให้ผู้ป่วยต้องกําเริบก่อนการสุ่ม เขากล่าวว่าสิ่งนี้ทําให้การศึกษามีจริยธรรมมากขึ้นและให้ข้อมูลการเปลี่ยนยาที่มีประโยชน์มากขึ้นแก่แพทย์

เขายังกล่าวอีกว่าแผนการยื่นของบริษัทยังคงเป็นการยื่นใบสมัครใบอนุญาตชีววัตถุเบื้องต้นสําหรับโรค myasthenia gravis ก่อน ตามด้วยการยื่นเพิ่มเติมสําหรับ CIDP โดยอิงจากการศึกษา Phase III เดียว อย่างไรก็ตาม Dianthus กําลังเตรียมพร้อมสําหรับความเป็นไปได้ที่ CIDP อาจเสร็จสิ้นก่อนโปรแกรม MG

Multifocal motor neuropathy

Dianthus ยังได้หารือเกี่ยวกับงานสํารวจใน multifocal motor neuropathy หรือ MMN

• การศึกษา Phase II คาดว่าจะอ่านผลในเดือน ธ.ค. 2024
• การทดลองทดสอบสองขนาดยาบวกยาหลอก
• การลงทะเบียนวางแผนไว้ที่ 12 รายต่อกลุ่ม แต่การลงทะเบียนจริงอยู่ที่ประมาณ 15 รายต่อกลุ่ม
• Garcia กล่าวว่าการศึกษานี้เป็นการศึกษาด้านความปลอดภัยเป็นหลัก และข้อมูลที่ปิดบังดู "เหมือนกับ MG และ CIDP ทุกประการ" และ "สะอาดมาก"
• ความแข็งแรงในการจับอาจเป็นมาตรวัดประสิทธิภาพหลักและอาจใช้เป็นจุดสิ้นสุดหลักในการศึกษา Phase III ในอนาคต

ฝ่ายบริหารกล่าวว่า MMN ยังคงเป็นตลาดขนาดเล็กแต่มีการวินิจฉัยต่ํากว่าความเป็นจริง โดยมีโอกาสเติบโตอย่างมีนัยสําคัญหากตัวเลือกการรักษาที่ดีขึ้นช่วยเพิ่มอัตราการวินิจฉัย

การอัปเดตด้านการดําเนินงานและการปฏิบัติ

Garcia ยกย่องทีมงานภายในของ Dianthus ซ้ําแล้วซ้ําเล่าสําหรับความเร็วในการพัฒนา

• เขาเน้นย้ําทีมพัฒนาคลินิก ทีมปฏิบัติการคลินิก และทีมกฎระเบียบว่าเป็นปัจจัยที่แตกต่างสําคัญ
• เขากล่าวว่าความสามารถของบริษัทในการเร่งกําหนดเวลาและเกินความคาดหมายด้านการลงทะเบียนสะท้อนถึงการดําเนินงานที่แข็งแกร่ง
• เขาเรียกการเผยแพร่ข้อมูล CIDP ก่อนกําหนดว่าเป็นสัญญาณของการดําเนินงานดังกล่าว เนื่องจากบริษัทเลื่อนการประกาศระหว่างกาลจากไตรมาสที่สองมาเป็นเดือน มี.ค.

บริษัทยังได้อธิบายถึงคุณสมบัติเชิงปฏิบัติหลายประการของ claseprubart ที่อาจมีความสําคัญในเชิงพาณิชย์

• ใช้อุปกรณ์ฉีดอัตโนมัติเดียวกับ Dupixent
• การฉีดด้วยตนเองใช้เวลาประมาณ 5 ถึง 10 วินาที
• ยาคงตัวที่อุณหภูมิห้องเป็นเวลา 2 ถึง 4 สัปดาห์เมื่อแช่เย็น
• สามารถให้ยาแบบฉีดใต้ผิวหนัง ซึ่งรองรับการเดินทางและความสะดวกสบาย
• ต่างจาก IVIG ตรงที่ไม่มีคําเตือนกล่องดําหรือต้องการโปรแกรม REMS

ไปป์ไลน์นอกเหนือจาก claseprubart

DNTH312

Dianthus อธิบาย DNTH312 ว่าเป็นโปรแกรมรุ่นต่อไปที่รวมการยับยั้ง C1s ที่ออกฤทธิ์ของ claseprubart เข้ากับการปรับ BAFF/APRIL หรือตัวยับยั้ง TACI

• บริษัทกล่าวว่าสินทรัพย์นี้คาดว่าจะพร้อมสําหรับ Phase I ภายในสิ้นปี 2025
• ได้รับการออกแบบเพื่อรวมการยับยั้ง complement ต้นน้ําเข้ากับการปรับ B-cell
• Garcia กล่าวว่าเป้าหมายไม่ใช่ผลประโยชน์เสริมอย่างง่าย แต่เป็นผลรวมที่แข็งแกร่งกว่า ซึ่งเขาอธิบายว่า "หนึ่งบวกหนึ่งเท่ากับหนึ่งครึ่ง"
• บริษัทวางแผนที่จะศึกษาใน MG, CIDP และ MMN โดยอาจมีการขยายในภายหลัง
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าอาจช่วยรักษา MG ที่ไม่ใช่ AChR positive และประเภทย่อยอื่นๆ

Garcia กล่าวว่าแนวคิดนี้มาจากการวิจัยภายในและอาศัยโครงสร้างพื้นฐานทางคลินิกที่มีอยู่ของบริษัท ความสัมพันธ์กับผู้นําทางความคิดเห็นหลัก และเครือข่ายสถานที่ เขายังกล่าวอีกว่าข้อมูลเชิงบวกจากคู่แข่ง BAFF/APRIL เช่น Vor และ Vertex อาจช่วยสนับสนุนกรณีของโปรแกรมนี้

DNTH212

Dianthus ยังได้หารือเกี่ยวกับ DNTH212 ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง BDCA2 และ tafapiral ที่ได้มาจาก Nanjing Leads Biolabs ในเซี่ยงไฮ้

• ยาอยู่ในการศึกษา Phase I ขนาดยาเดี่ยวในอาสาสมัครสุขภาพดีในจีน
• คาดว่าจะมีการอัปเดตในช่วงปลายปี 2024
• มีการวางแผนการศึกษาขนาดยาที่เพิ่มขึ้นหลายครั้งสําหรับปี 2027
• ยังไม่ได้กําหนดเวลาการให้ยาในผู้ป่วย
• บริษัทกล่าวว่าสินทรัพย์นี้ปิดกั้นทั้งกิจกรรมภูมิคุ้มกันโดยกําเนิดและแบบปรับตัว และอาจแก้ไขข้อบ่งชี้ที่ใหญ่กว่า claseprubart มาก
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าอาจกลายเป็นตัวขับเคลื่อนมูลค่าที่ใหญ่กว่า claseprubart เมื่อเวลาผ่านไป
• จําเป็นต้องมีการศึกษา PK และ PD ในประชากรตะวันตกก่อนการพัฒนาต่อไป
• ความปลอดภัยยังคงเป็นปัญหาสําคัญเนื่องจากผลกระทบทางภูมิคุ้มกันในวงกว้างของกลไก

โอกาสทางการตลาดและการแข่งขัน

Dianthus ให้มุมมองกว้างๆ เกี่ยวกับภูมิทัศน์เชิงพาณิชย์สําหรับโปรแกรมหลักของตน

• ผู้ป่วย AChR-positive myasthenia gravis ในสหรัฐฯ ประมาณการไว้ที่ประมาณ 100,000 ราย
• CIDP ประมาณการไว้ที่ประมาณ 40,000 ราย
• MMN ประมาณการไว้ที่ประมาณ 10,000 ราย
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่า CIDP และ MMN มีการวินิจฉัยต่ํากว่าความเป็นจริงอย่างมาก และอาจขยายตัวเมื่อตัวเลือกการรักษาปรับปรุงการวินิจฉัย

Garcia กล่าวว่า CIDP อาจมีโอกาสทางการค้าใหญ่เท่ากับหรือใหญ่กว่า myasthenia gravis แล้ว เขาโต้แย้งว่า IVIG ยังคงเป็นมาตรฐานด้านประสิทธิภาพแต่มีข้อเสียด้านความทนทานและความสะดวก ในขณะที่ตัวยับยั้ง FcRn อาจใช้งานง่ายกว่าแต่มีประสิทธิภาพน้อยกว่า IVIG Dianthus กําลังวางตําแหน่ง claseprubart เป็นการบําบัดแนวแรกที่เป็นไปได้และตัวเลือกการเปลี่ยนยาแรกสําหรับผู้ป่วยที่ใช้ IVIG หรือการบําบัด FcRn

บริษัทยังได้กล่าวถึงการแข่งขันจาก argenx Garcia กล่าวว่าการทดลอง MOBILIZE ของ argenx ถูกตัดสั้นในเดือน มิ.ย. ทําให้เกิดความไม่แน่นอนเกี่ยวกับเส้นทางการอนุมัติโดยมีเพียงการทดลองที่ควบคุมด้วยยาหลอกที่เหลืออยู่หนึ่งรายการคือ VITALIZE Dianthus เชื่อว่าการออกแบบและข้อมูล CIDP ของตนเองอาจลดหรือขจัดความได้เปรียบในการเข้าสู่ตลาดก่อนของ argenx

แนวโน้มในอนาคต

Dianthus ได้ระบุปฏิทินการพัฒนาที่ยุ่งวุ่นวายสําหรับหลายปีข้างหน้า

• ข้อมูล MMN Phase II คาดว่าจะได้รับในเดือน ธ.ค. 2024
• คาดว่าจะมีการอัปเดต CIDP เพิ่มเติม รวมถึงข้อกําหนดการลงทะเบียนส่วน A สุดท้ายและกําหนดเวลาสําหรับผลลัพธ์หลักของส่วน B
• DNTH212 คาดว่าจะได้รับการอัปเดต Phase I ในช่วงปลายปี 2024 โดยแผนการพัฒนาปี 2027 ยังคงอยู่
• DNTH312 คาดว่าจะพร้อมสําหรับ Phase I ภายในสิ้นปี 2025
• โปรแกรม MG Phase III กําลังดําเนินอยู่ โดยคาดว่าจะได้รับผลลัพธ์ในช่วงครึ่งหลังของปี 2028
• การศึกษา Phase III ที

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน