Disc Medicine ในงาน Wells Fargo: สองโปรแกรมยาใกล้ถึงจุดทดสอบสําคัญ

วันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 — Disc Medicine (IRON) ใช้เวทีสนทนาในงาน Wells Fargo การดูแลสุขภาพ รายปี ครั้งที่ 21 เพื่อนําเสนอความคืบหน้าของโปรแกรมยาสองตัวที่ได้รับความสนใจอย่างใกล้ชิด ได้แก่ โปรแกรมสําหรับโรค polycythemia vera และโรค erythropoietic protoporphyria บริษัทได้เปิดเผยข้อมูลทางคลินิกในระยะเริ่มต้นที่น่าสนใจและแนวทางด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนขึ้น พร้อมทั้งยอมรับถึงอุปสรรคที่ส่งผลต่อกลยุทธ์การพัฒนาของบริษัท

ราคาหุ้นปรับตัวขึ้นในช่วงก่อนตลาดเปิดทําการมาอยู่ที่ $77.36 เพิ่มขึ้น 1.11% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $76.51 โดยในช่วง 52 สัปดาห์ที่ผ่านมา หุ้นมีการซื้อขายในช่วง $40 ถึง $99.5

ประเด็นสําคัญ

• Disc ระบุว่า DISC-3405 ซึ่งเป็นแอนติบอดีต่อ TMPRSS6 สําหรับโรค polycythemia vera สามารถลดความจําเป็นในการเจาะเลือดได้อย่างมีนัยสําคัญในการทดลองระยะที่ II และแทบไม่พบภาวะโลหิตจางหรืออาการระคายเคืองบริเวณที่ฉีด
• Bitopertin ซึ่งเป็นโปรแกรมที่พัฒนาไกลที่สุดของบริษัท ยังคงอยู่ในเส้นทางสู่การอ่านผลการทดลองระยะที่ III หลังจากที่ FDA ออกหนังสือตอบรับฉบับสมบูรณ์ (Complete Response Letter) ในช่วงต้นปี 2024
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลอง APOLLO มีผู้เข้าร่วม 183 ราย ซึ่งสูงกว่าเป้าหมายเดิม และการทบทวนแบบปิดบังข้อมูลสนับสนุนสมมติฐานด้านพลังสถิติของการศึกษา
• บริษัทมองว่าทั้งสองตลาดมีขนาดใหญ่ โดย PV มีกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับการจัดการด้วยการเจาะเลือดในวงกว้าง ส่วน EPP มีกลุ่มผู้ป่วยที่มีส่วนร่วมในการรักษาขนาดเล็กกว่าแต่ยังมีนัยสําคัญ
• ไม่มีการหารือเกี่ยวกับผลประกอบการทางการเงิน การพูดคุยมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาทางคลินิก กฎระเบียบ และการเตรียมความพร้อมทางการค้า

ผลประกอบการทางการเงิน

Disc Medicine ไม่ได้หารือเกี่ยวกับรายได้ กําไร หรือตัวชี้วัดทางการเงินอื่นๆ ในระหว่างการประชุม การพูดคุยมุ่งเน้นไปที่ความคืบหน้าของไปป์ไลน์ยา กลยุทธ์ด้านกฎระเบียบ และโอกาสทางการตลาด

DISC-3405 ในโรค polycythemia vera

ซีอีโอ John Quisel กล่าวว่า DISC-3405 เป็นแอนติบอดีโมโนโคลนัลต่อ TMPRSS6 ที่ออกแบบมาเพื่อจํากัดธาตุเหล็ก ซึ่งเป็นกลไกที่ได้รับการพิสูจน์แล้วว่าสามารถควบคุมการผลิตเม็ดเลือดแดงส่วนเกินในโรค polycythemia vera ได้

บริษัทระบุว่าการศึกษาระยะที่ II มีการรับสมัครผู้เข้าร่วมได้ตามกําหนดการ ทําให้สามารถเผยแพร่ข้อมูลได้เร็วกว่าที่คาดไว้ โปรแกรมนี้ประกอบด้วยสองกลุ่มย่อย กลุ่มละ 20 คน โดยกลุ่ม A ทดสอบขนาดยาสูงสุดโดยให้ยาทุกสองสัปดาห์และมีการปรับขนาดยาในช่วงเริ่มต้น

ผลการค้นพบสําคัญจากระยะที่ II ในกลุ่ม A ได้แก่:

• อัตราการเจาะเลือดลดลงจากประมาณ 4 ครั้งต่อหน่วยเวลาเหลือ 0.6 ครั้ง ซึ่งเป็นการปรับปรุงประมาณ 85%
• ผู้ป่วยประมาณ 60% ไม่ต้องเจาะเลือดในบางช่วงระหว่างการทดลอง
• ในบรรดาผู้ป่วยที่ได้รับขนาดยาคงที่นานพอที่จะประเมินความคงทนได้ 7 ใน 9 ราย หรือ 78% ไม่ต้องเจาะเลือด
• ยาแทบไม่ก่อให้เกิดภาวะโลหิตจางและแทบไม่มีปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีด

Quisel กล่าวว่าเป้าหมายคือ "การควบคุมฮีมาโตคริตที่ปราศจากผลข้างเคียงมากที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้สําหรับผู้ป่วยเหล่านี้" เขายังเสริมว่าบริษัทมองว่าความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองหลักคือประสบการณ์การใช้ยาที่ดีขึ้น ซึ่งหมายถึงความสะดวกและผลข้างเคียงที่น้อยลง

Disc ระบุว่าระดับประสิทธิภาพโดยรวมของยาที่จํากัดธาตุเหล็กดูเหมือนจะใกล้เคียงกัน รวมถึงผลลัพธ์ที่เห็นกับ rusfertide บริษัทเชื่อว่าวิธีหลักในการสร้างความโดดเด่นจะอยู่ที่ความปลอดภัยและความง่ายในการใช้งาน ฝ่ายบริหารยังกล่าวด้วยว่าแนวทางแอนติบอดีอาจช่วยหลีกเลี่ยงภาวะโลหิตจาง ซึ่งอาจพบได้กับยาบางชนิดที่แข่งขันกัน

โปรแกรมที่แข่งขันในเป้าหมายเดียวกันรวมถึงยาที่ใช้กรดนิวคลีอิกซึ่งกําลังศึกษาด้วยการให้ยาทุกสี่สัปดาห์และทุก 12 สัปดาห์ Disc ระบุว่าตารางการให้ยาทุกสองสัปดาห์ของบริษัทมีความสามารถในการแข่งขัน และรูปแบบอุปกรณ์ฉีดยาอัตโนมัติอาจทําให้ความถี่ในการให้ยามีความสําคัญน้อยลงในทางปฏิบัติ

บริษัทยังกล่าวด้วยว่าตลาด PV อาจมีขนาดใหญ่กว่าที่นักลงทุนหลายคนคาดการณ์ โดยประมาณว่ามีผู้ป่วยประมาณ 150,000 รายในสหรัฐฯ โดย 50,000 ถึง 100,000 รายได้รับการจัดการด้วยการเจาะเลือดในปัจจุบัน Disc ระบุว่ากลุ่มนี้อาจเป็นตลาดที่สามารถเข้าถึงได้หลักสําหรับยาที่จํากัดธาตุเหล็ก

ฝ่ายบริหารระบุว่าวางแผนจะนําเสนอข้อมูลกลุ่ม B ภายในสิ้นปี จากนั้นจะจัดการประชุมสิ้นสุดระยะที่ II และดําเนินการสู่ระยะที่ III บริษัทระบุว่าเส้นทางด้านกฎระเบียบมีความชัดเจนมากขึ้นเนื่องจากบรรทัดฐานที่กําหนดโดยการอนุมัติ rusfertide

Bitopertin ในโรค erythropoietic protoporphyria

Bitopertin เป็นโปรแกรมที่พัฒนาไกลที่สุดของ Disc Medicine และใกล้ถึงการอ่านผลการทดลองสําคัญมากที่สุด บริษัทคาดว่าจะได้รับข้อมูลเบื้องต้นจากการทดลอง APOLLO ระยะที่ III ในไตรมาสที่สี่ของปี 2024

โปรแกรมนี้มีประวัติด้านกฎระเบียบที่ยากลําบาก Disc ดําเนินการศึกษาระยะที่ II สองครั้ง ครั้งหนึ่งเป็นแบบเปิดเผยในออสเตรเลีย และอีกครั้งเป็นแบบควบคุมด้วยยาหลอกในสหรัฐฯ และดําเนินการขออนุมัติแบบเร่งด่วน FDA ออกหนังสือตอบรับฉบับสมบูรณ์ในต้นปี 2024 โดยระบุว่าจุดสิ้นสุดแทน (surrogate endpoint) ซึ่งก็คือ protoporphyrin IX ไม่ได้ทํานายประโยชน์ทางคลินิกได้อย่างชัดเจน

Quisel กล่าวว่าบริษัทได้เรียนรู้ว่าการอนุมัติแบบเร่งด่วนเป็น "เส้นทางที่มีข้อโต้แย้งสูง" เขากล่าวว่าการทดลอง APOLLO ได้รับการออกแบบมาเพื่อสนับสนุนเส้นทางการอนุมัติแบบดั้งเดิม และ Disc ได้ปรับแนวทางให้สอดคล้องกับ FDA ในแนวทางนั้นแล้ว

APOLLO มีผู้เข้าร่วม 183 ราย ซึ่งสูงกว่าที่วางแผนไว้ที่ 150 ราย ผู้ป่วยรายสุดท้ายเข้าร่วมในเดือน มี.ค. 2024 และการเยี่ยมผู้ป่วยครั้งสุดท้ายเกิดขึ้นในเดือน ก.ย. 2024 หลังจากช่วงการรักษาหกเดือน

การศึกษามีจุดสิ้นสุดหลักร่วมกัน:

• Protoporphyrin IX
• เวลาที่อยู่ในแสงที่เดือนที่ 6

Disc ระบุว่าการเลือกช่วงเวลาเดือนที่ 6 เพื่อลดผลของยาหลอกที่เห็นในระยะที่ II บริษัทอธิบายว่าเวลาที่อยู่ในแสงวัดผ่านอุปกรณ์พกพาและแอปพลิเคชัน iPhone โดยผู้ป่วยบันทึกการรับแสงรายวันระหว่าง 17:00 น. ถึง 01:00 น. (ตามเวลาไทย ซึ่งตรงกับ 10:00 น. ถึง 18:00 น. ตามเวลาท้องถิ่นของผู้ป่วย) โดยวันที่เกิดอาการปวดจะถูกยกเว้นจากการคํานวณ

ฝ่ายบริหารระบุว่าจุดสิ้นสุดนี้มีความแปรปรวนสูงเนื่องจากขึ้นอยู่กับพฤติกรรมของผู้ป่วย ในระยะที่ II ค่าเบี่ยงเบนมาตรฐานอยู่ที่ประมาณ 24 ชั่วโมง Disc ระบุว่าขนาดผลในระยะที่ II ที่เดือนที่ 4 อยู่ที่ 14.9 ชั่วโมง และใช้ขนาดผล 11 ชั่วโมง หรือส่วนลดประมาณ 26% สําหรับการวางแผนระยะที่ III การศึกษาได้รับการออกแบบให้ตรวจจับขนาดผลประมาณ 50% โดยมีพลังสถิติมากกว่า 80% ที่ผู้ป่วย 150 ราย

บริษัทยังดําเนินการประมาณขนาดตัวอย่างแบบปิดบังข้อมูลในเดือน ม.ค. 2024 โดยทบทวนผู้ที่ทําการศึกษาครบ 50 รายแรก หรือประมาณหนึ่งในสามของประชากรที่ตั้งใจไว้ Disc ระบุว่าการวิเคราะห์ยืนยันว่าความแปรปรวนในระยะที่ III สอดคล้องกับความคาดหวังในระยะที่ II โดยไม่มีการเปิดเผยข้อมูลการศึกษาหรือข้อมูลขนาดผล

Quisel กล่าวว่าบริษัทรู้สึก "มั่นใจมากว่าการทดลองนี้มีพลังสถิติเพียงพอที่จะแปลงสัญญาณที่เราเห็นในระยะที่ II ให้เป็นสัญญาณที่สะอาดและมีนัยสําคัญทางสถิติสําหรับระยะที่ III"

โอกาสทางการตลาดและการวางแผนการเปิดตัว

Disc Medicine ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการพูดคุยเกี่ยวกับขนาดของสองตลาดและวิธีที่บริษัทวางแผนจะเข้าถึงผู้ป่วยหากข้อมูลเป็นบวก

สําหรับโรค erythropoietic protoporphyria บริษัทระบุว่าตลาดในสหรัฐฯ อาจมีผู้ป่วยประมาณ 20,000 ราย อ้างอิงจากการประมาณความชุกทางพันธุกรรมของโรงพยาบาล Massachusetts General Hospital การประมาณการทางวิชาการก่อนหน้านี้ต่ํากว่า โดยอยู่ที่ประมาณ 3,000 ถึง 4,000 ราย Disc ระบุว่าข้อมูลการเรียกร้องสิทธิ์ระบุผู้ป่วยประมาณ 14,000 รายที่มีรหัสการวินิจฉัย แต่หลายรายดูเหมือนจะมีส่วนร่วมในการดูแลน้อยกว่า

จากการวิเคราะห์นั้น บริษัทประมาณว่ากลุ่มผู้ป่วยหลักที่เข้าถึงได้มีประมาณ 3,000 ถึง 6,000 ราย โดยระบุว่าผู้ป่วยประมาณ 8,000 รายจากที่ระบุในข้อมูลการเรียกร้องสิทธิ์มีเพียงรหัสเดียวและอาจพบแพทย์ทั่วไปหรือแพทย์ผิวหนังแทนที่จะเป็นผู้เชี่ยวชาญ

Disc ระบุว่าความพร้อมในการเปิดตัวอยู่ระหว่างดําเนินการแล้ว โดยบริษัทได้รักษาพนักงานขายเชิงพาณิชย์และผู้ประสานงานวิทยาศาสตร์การแพทย์ไว้ประมาณ 50% งานภาคสนามในปัจจุบันมุ่งเน้นไปที่การให้ความรู้เกี่ยวกับโรค การระบุผู้ป่วย และการสร้างความตระหนักในการวินิจฉัย

บริษัทได้วางแผนการเปิดตัว bitopertin สามขั้นตอน:

• เปลี่ยนผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาอยู่แล้ว รวมถึงผู้ที่อยู่ในการศึกษาแบบขยาย
• ชนะการยอมรับอย่างรวดเร็วในศูนย์ความเป็นเลิศ ซึ่งแพทย์คุ้นเคยกับกลไกการออกฤทธิ์อยู่แล้ว
• ขยายสู่ตลาดที่กว้างขึ้นอย่างช้าๆ เมื่อความตระหนักของแพทย์เพิ่มขึ้น

Disc ระบุว่าผู้ป่วยประมาณ 150 รายได้รับยาอยู่แล้วผ่านการศึกษาแบบขยาย โดยมีความต้องการเพิ่มเติมในโปรแกรมการเข้าถึงแบบขยาย นอกจากนี้ยังระบุว่าผู้ป่วยประมาณ 600 รายได้รับการดูแลที่ศูนย์ความเป็นเลิศที่เชื่อมโยงกับสถานที่ทดลอง

สําหรับโรค polycythemia vera ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดในสหรัฐฯ มีผู้ป่วยประมาณ 150,000 ราย โดย 50,000 ถึง 100,000 รายได้รับการจัดการด้วยการเจาะเลือด บริษัทระบุว่ากลุ่มนั้นอาจเปลี่ยนมาใช้การบําบัดที่จํากัดธาตุเหล็กในที่สุด และอธิบายตลาดนี้ว่า "น่าจะถูกประเมินต่ํากว่าความเป็นจริง"

Quisel กล่าวว่าบริษัทหวังว่า DISC-3405 อาจแข่งขันในฐานะตัวเลือกแนวหน้าในที่สุด โดยอาจแทนที่ hydroxyurea ในผู้ป่วยบางราย เขากล่าวว่าการบําบัดระยะยาว เช่น interferon และ JAK inhibitors โดยทั่วไปสงวนไว้สําหรับโรคที่รุนแรงกว่า

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างการตั้งคําถาม ฝ่ายบริหารกลับมาที่หัวข้อการสร้างความแตกต่าง ความสะดวก และความชัดเจนด้านกฎระเบียบ

เกี่ยวกับ DISC-3405 Quisel กล่าวว่าความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองที่ใหญ่ที่สุดคือประสบการณ์การใช้ผลิตภัณฑ์ที่ดีที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้ ซึ่งรวมความง่ายในการใช้งานกับผลข้างเคียงที่น้อยลง เขาชี้ให้เห็นถึงปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีดกับยาบางชนิดและภาวะโลหิตจางกับยาชนิดอื่นเป็นจุดเปรียบเทียบที่เป็นไปได้

เขายังกล่าวด้วยว่าแนวทางแอนติบอดีของบริษัทอาจช่วยหลีกเลี่ยงภาวะโลหิตจาง และเมื่อยาถูกส่งผ่านอุปกรณ์ฉีดยาอัตโนมัติ ความแตกต่างระหว่างการให้ยาทุกสองสัปดาห์และทุกสี่สัปดาห์อาจมีความสําคัญน้อยลงสําหรับผู้ป่วย

เกี่ยวกับภูมิทัศน์การรักษา PV Quisel กล่าวว่าการทดลองรวมผู้ป่วยที่ใช้ hydroxyurea และ interferon และการจํากัดธาตุเหล็กดูเหมือนจะได้ผลในกลุ่มเหล่านั้น เขากล่าวว่าบริษัทมองว่าหมวดหมู่นี้มีขนาดใหญ่และมีการแข่งขัน แต่ยังเป็นโอกาสที่ใหญ่ที่สุดในไปป์ไลน์ของ Disc

เกี่ยวกับ bitopertin ฝ่ายบริหารระบุว่าจุดสิ้นสุดเวลาในแสงมีความแปรปรวนโดยธรรมชาติเนื่องจากสะท้อนพฤติกรรมของผู้ป่วยและรูปแบบตามฤดูกาล บริษัทระบุว่าใช้การแบ่งชั้นตามภูมิภาคและความรุนแรงพื้นฐานเพื่อช่วยจัดการความแปรปรวนนั้น

Disc ยังกล่าวด้วยว่าการเลือกจุดสิ้นสุดได้รับการกําหนดโดยบทเรียนจากระยะที่ II ในการศึกษาก่อนหน้า ผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกมีอาการดีขึ้นในช่วงแรกก่อนที่จะลดลง ในขณะที่ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษายังคงดีขึ้นตามเวลา

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน