United Therapeutics บุกตลาด Pulmonary Fibrosis ในงานประชุม Cantor Healthcare

เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 United Therapeutics (UTHR) ได้ใช้เวที 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference เพื่อประกาศการเปลี่ยนแปลงเชิงกลยุทธ์ครั้งสําคัญ โดยมุ่งขยายธุรกิจจากตลาด pulmonary hypertension ไปสู่ตลาด pulmonary fibrosis ที่มีขนาดใหญ่กว่ามาก ฝ่ายบริหารนําเสนอข้อมูลทางคลินิกที่แข็งแกร่งและแผนการพัฒนาผลิตภัณฑ์ระยะยาว แต่บริษัทยังต้องเผชิญกับกระบวนการพิจารณาของ FDA ตามมาตรฐาน ความเสี่ยงจากการทดลองในอนาคต และความท้าทายในการแปลงแผนงานอันทะเยอทะยานให้เป็นผลลัพธ์ทางการค้า

ประเด็นสําคัญ

• United Therapeutics ประกาศเปลี่ยนทิศทางจากบริษัทด้าน pulmonary hypertension สู่บริษัทด้าน pulmonary fibrosis โดยฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดที่สามารถเข้าถึงได้ขยายตัวถึง 10 เท่า
• บริษัทเน้นย้ําข้อมูลจาก TETON-1 และ TETON-2 สําหรับ nebulized Tyvaso โดยเรียกว่าเป็นผลลัพธ์ที่ดีที่สุดในการรักษา pulmonary fibrosis ในรอบ 30 ปี
• FDA ยอมรับ NDA สําหรับ nebulized Tyvaso และกําหนดวัน PDUFA ไว้ที่ 26 เม.ย. 2027 ขณะที่ข้อมูล Phase III สําหรับ progressive pulmonary fibrosis คาดว่าจะได้รับในช่วงครึ่งหลังของปี 2027
• ฝ่ายบริหารประกาศโครงการซื้อหุ้นคืนแบบเร่งด่วนมูลค่า 500 ล้านดอลลาร์ โดยระบุว่าราคาหุ้นยังไม่สะท้อนโปรไฟล์การเติบโตใหม่ของบริษัท
• บริษัทระบุว่ามีแผนเปิดตัวผลิตภัณฑ์ 14 รายการในช่วงปี 2027 ถึง 2029 รวมถึงสูตรใหม่ของ Tyvaso และผลิตภัณฑ์ ralinepag แบบรับประทานวันละครั้ง

การเปลี่ยนแปลงเชิงกลยุทธ์สู่ตลาด Pulmonary Fibrosis

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Martine Rothblatt กล่าวว่าบริษัทกําลังอยู่ในจุดเปลี่ยนสําคัญ เมื่อขยายธุรกิจจาก pulmonary hypertension ที่มีขอบเขตจํากัด ไปสู่แฟรนไชส์ด้านระบบทางเดินหายใจที่กว้างขึ้น

• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังเปลี่ยนจากโมเดล pulmonary hypertension ไปสู่โมเดล pulmonary fibrosis
• บริษัทอธิบายการเปลี่ยนแปลงนี้ว่าเป็นการขยายตลาดที่สามารถเข้าถึงได้ถึง 10 เท่า
• Rothblatt กล่าวว่า "เป็นเรื่องที่หายากมากในชีวิตของบริษัทที่จะได้อยู่ในช่วงเวลาที่บริษัทเปลี่ยนผ่านจากบริษัทขนาดเล็กไปสู่บริษัทที่เติบโตเต็มที่ นั่นคือจุดที่ United Therapeutics อยู่ในตอนนี้"
• เธอยังกล่าวด้วยว่าบริษัทอยู่ใน "สถานะที่ดีที่สุดเท่าที่บริษัทเคยมีมาตลอดประวัติศาสตร์"

ฝ่ายบริหารระบุว่าโอกาสทางธุรกิจในปัจจุบันขยายออกไปไกลเกินกว่าตลาด pulmonary hypertension เดิมที่มีผู้ป่วยประมาณ 25,000 ราย

• IPF และ PPF รวมกันถูกอธิบายว่าเป็นตลาดที่มีผู้ป่วยในสหรัฐฯ ประมาณ 400,000 ราย
• COPD ที่มี pulmonary hypertension ร่วมด้วยประเมินไว้ที่ผู้ป่วยในสหรัฐฯ ระหว่าง 400,000 ถึง 800,000 ราย
• ซึ่งจะทําให้ตลาดรวมที่สามารถเข้าถึงได้ในสหรัฐฯ อยู่ที่ประมาณ 1 ล้านราย
• เปรียบเทียบกับโมเดลเดิมที่เน้นเฉพาะ pulmonary hypertension ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่ามีศักยภาพรายได้สูงสุดประมาณ 10,000 ล้านดอลลาร์

ข้อมูลทางคลินิกและสถานะด้านกฎระเบียบ

กรณีการขยายธุรกิจของบริษัทอาศัยโปรแกรม TETON เป็นหลัก ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าให้ผลลัพธ์ที่โดดเด่นผิดปกติใน pulmonary fibrosis

• TETON-1 และ TETON-2 ถูกอธิบายว่าเป็นผลลัพธ์ที่ดีที่สุดที่เคยรายงานจากยาใดๆ ในการรักษา pulmonary fibrosis ในช่วง 30 ปีที่ผ่านมา
• Rothblatt กล่าวว่า "เป็นผลลัพธ์ที่ดีที่สุดที่เคยรายงานจากยาใดๆ จากบริษัทใดๆ ในรอบ 30 ปีในด้าน pulmonary fibrosis อย่างไม่ต้องสงสัย ซึ่งสร้างความแตกต่างอย่างแท้จริง"
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการปรับปรุง forced vital capacity ของ Tyvaso แข็งแกร่งกว่าผลการทํางานของ Jascayd จาก Boehringer Ingelheim
• Rothblatt กล่าวว่าการปรับปรุง FVC จาก Jascayd "ไม่ได้ใกล้เคียง" กับผลลัพธ์ของ TETON เลย
• บริษัทระบุว่าข้อมูล TETON แสดงให้เห็นถึงการทํางานร่วมกันที่แข็งแกร่งกับยาต้านพังผืด เช่น nintedanib และ pirfenidone

ในด้านกฎระเบียบ United Therapeutics ระบุว่า FDA ได้ยอมรับ NDA สําหรับ nebulized Tyvaso แล้ว

• วัน PDUFA คือ 26 เม.ย. 2027
• การพิจารณาเป็นแบบมาตรฐาน ไม่ใช่แบบเร่งด่วน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าความแตกต่างสี่เดือนนี้ไม่มีนัยสําคัญต่อแผนการเปิดตัวผลิตภัณฑ์
• FDA แนะนําให้ทําการศึกษา IPF และ PPF แยกกัน เนื่องจาก PPF มีสาเหตุของโรคที่หลากหลายกว่า
• ฝ่ายบริหารระบุว่าหน่วยงานดังกล่าวบ่งชี้ว่าการศึกษา PPF เพียงหนึ่งครั้งก็เพียงพอหลังจากได้รับผลลัพธ์ IPF ที่แข็งแกร่ง

โปรแกรม PPF ของบริษัทก็กําลังก้าวหน้าเช่นกัน

• TETON-3 ได้ลงทะเบียนผู้ป่วยประมาณ 700 ราย
• การศึกษามีกําลังทางสถิติ 90% สําหรับการปรับปรุง FVC ที่ 80 มล.
• ข้อมูล Phase III คาดว่าจะได้รับในช่วงครึ่งหลังของปี 2027
• ฝ่ายบริหารระบุว่ามีข้อมูลทางชีววิทยาที่สนับสนุนการนําผลจากการศึกษา IPF มาใช้กับการทดลอง PPF

แผนการค้าและการเตรียมการเปิดตัวผลิตภัณฑ์

United Therapeutics ระบุว่ากําลังเตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัวเชิงพาณิชย์อย่างรวดเร็ว หาก FDA อนุมัติ nebulized Tyvaso

• บริษัทระบุว่าได้เพิ่มจํานวนทีมขายเป็นสองเท่า
• และเพิ่มเติมว่าทีมดังกล่าวประกอบด้วยผู้เชี่ยวชาญด้าน pulmonary fibrosis ที่มีประสบการณ์
• ทีมขายกําลังสั่งสมประสบการณ์ผ่านข้อบ่งชี้ PH-ILD อยู่แล้ว
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจะมีผู้ป่วย 10,000 รายใช้ nebulized Tyvaso ในปีแรกของการเปิดตัว
• บริษัทอธิบายเป้าหมายดังกล่าวว่าเป็นตัวเลขที่สําคัญสําหรับการบําบัดแบบสูดพ่น

ฝ่ายบริหารยังชี้ให้เห็นถึงข้อเสนอแนะจากแพทย์เมื่อเร็วๆ นี้

• ในงานประชุม European Respiratory Society ข้อมูลดังกล่าวได้รับการตอบรับเป็นอย่างดี
• แพทย์ตอบสนองในเชิงบวกต่อการแยกตัวของเส้นโค้ง FVC ที่พบในการศึกษา
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแพทย์ดูเหมือนจะกระตือรือร้นที่จะมีทางเลือกการรักษาเพิ่มเติมสําหรับ pulmonary fibrosis

บริษัทยังระบุว่ากําลังวางแผนสําหรับการใช้ร่วมกับ Jascayd ของ Boehringer Ingelheim

• การศึกษาแบบ open-label extension กําลังลงทะเบียนผู้ป่วยที่ใช้ nebulized Tyvaso ร่วมกับ Jascayd
• เป้าหมายคือการสร้างข้อมูลความปลอดภัยในโลกแห่งความเป็นจริงสําหรับการบําบัดแบบผสมผสาน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลดังกล่าวไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อเปลี่ยนแปลง NDA เพื่อหลีกเลี่ยงความล่าช้า
• บริษัทระบุว่ากําลังดําเนินกลยุทธ์ polypharmacy โดยมีผลิตภัณฑ์ผสมในอนาคตที่อาจรวมหลายตัวยาเข้าเป็นหนึ่งสูตรการรักษา

ไปป์ไลน์และการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ในอนาคต

United Therapeutics ระบุว่ามีแผนเปิดตัวผลิตภัณฑ์ 14 รายการในช่วงปี 2027 ถึง 2029 ครอบคลุมหลายสูตรและข้อบ่งชี้

• Nebulized Tyvaso คาดว่าจะเปิดตัวในช่วงกลางปี 2027 หลังจากวัน PDUFA ที่ 26 เม.ย. 2027
• Tyvaso DPI คาดว่าจะตามมาไม่นานหลังจากเวอร์ชัน nebulized
• ผลิตภัณฑ์ DPI ได้รับการอนุมัติแล้วสําหรับ pulmonary hypertension และ PH-ILD และมีประวัติความปลอดภัยที่แข็งแกร่ง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการขยาย DPI น่าจะต้องการเพียงการศึกษา bioequivalence แบบง่าย
• มีแผนยื่น Tyvaso soft mist inhaler แบบไม่ก่อให้เกิดอาการไอในช่วงปลายปี 2027
• การศึกษาในอาสาสมัครมนุษย์รายงานว่าผู้ป่วยไม่มีอาการไอเลย

Ralinepag เป็นอีกส่วนสําคัญของไปป์ไลน์

• Ralinepag แบบสูดพ่นวันละครั้ง หรือที่เรียกว่า Ralpi คาดว่าจะพร้อมในช่วงปี 2028 ถึง 2029
• กําลังพัฒนาเป็น DPI สําหรับ IPF, PPF และอาจรวมถึงข้อบ่งชี้อื่นๆ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผลิตภัณฑ์ได้รับการคุ้มครองสิทธิบัตรจนถึงปี 2040
• Genraldi ซึ่งเป็นโปรแกรม ralinepag วันละครั้งสําหรับ pulmonary hypertension กําลังถูกวางตําแหน่งเป็นการบําบัดแนวหน้า
• บริษัทยังกําลังพัฒนายาผสมสามตัวที่จะจับคู่ ralinepag กับสาร PDE5 inhibitor และ ERA

งานพัฒนาอื่นๆ ครอบคลุม COPD ที่มี pulmonary hypertension ร่วมด้วย

• การลงทะเบียนคาดว่าจะเริ่มในปี 2027
• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อบ่งชี้นี้อาจเปิดกลุ่มผู้ป่วยเพิ่มเติมขนาดใหญ่
• บริษัทยังระบุว่าโมเดลปอดดิจิทัล AI ของบริษัทชี้ให้เห็นว่า ralinepag แบบสูดพ่นอาจทํางานได้ดีกว่า treprostinil แบบสูดพ่น

มุมมองทางการเงินและการจัดสรรทุน

ฝ่ายบริหารควบคู่ข้อความการเติบโตกับโปรแกรมซื้อหุ้นคืนใหม่

• United Therapeutics ประกาศข้อตกลงซื้อหุ้นคืนแบบเร่งด่วนมูลค่า 500 ล้านดอลลาร์ในงานประชุม
• Rothblatt กล่าวว่าราคาหุ้นยังไม่สะท้อนการเปลี่ยนแปลงของบริษัทจากธุรกิจ pulmonary hypertension มูลค่าไม่กี่พันล้านดอลลาร์ ไปสู่บริษัท pulmonary fibrosis ที่มีมูลค่าหลายสิบพันล้านดอลลาร์
• เธอกล่าวว่าการซื้อหุ้นคืนอย่างต่อเนื่องเป็นการใช้ทุนที่ "สมเหตุสมผลทางเศรษฐกิจ" จนกว่าการประเมินมูลค่าจะตามทัน

บริษัทยังวางกรอบรายได้แบบง่ายสําหรับโอกาสใน pulmonary fibrosis

• ฝ่ายบริหารระบุว่าการครองตลาด 50% ที่ราคาประมาณ 200,000 ดอลลาร์ต่อผู้ป่วยต่อปี อาจรองรับรายได้รายปีได้ถึง 100,000 ล้านดอลลาร์
• การประมาณการดังกล่าวอิงจากโอกาสรวมของ IPF, PPF และ COPD ที่มี pulmonary hypertension
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทอาจพัฒนาเป็นบริษัทยาที่มีรายได้ 50,000 ถึง 100,000 ล้านดอลลาร์ในช่วงต้นทศวรรษ 2030

การวางตําแหน่งทางการแข่งขัน

United Therapeutics เปรียบเทียบผลิตภัณฑ์ของตนกับคู่แข่งในปัจจุบันและอนาคตใน pulmonary fibrosis และ pulmonary hypertension อย่างต่อเนื่อง

• ฝ่ายบริหารระบุว่า nebulized Tyvaso เป็นผลิตภัณฑ์ที่ดีที่สุดในกลุ่มสําหรับ pulmonary fibrosis
• และยังเรียก treprostinil ว่าเป็นผลิตภัณฑ์ที่ดีที่สุดในกลุ่มสําหรับ pulmonary hypertension
• Ralinepag ถูกอธิบายว่าเป็น "treprostinil แต่ดีกว่า"
• ฝ่ายบริหารระบุว่า ralinepag แสดงความน่าจะเป็นมากกว่า 50% ของการปรับปรุงทางคลินิกใน pulmonary hypertension
• ซึ่งตัดกันกับทางเลือกยาสามัญ ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าส่วนใหญ่เพียงแค่ชะลออัตราการเสื่อมถอย

เกี่ยวกับ Jascayd ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปิดตัวของยาดังกล่าวสะท้อนให้เห็นถึงความต้องการการรักษา pulmonary fibrosis ที่ทนได้ดีกว่า

• มีรายงานว่าผู้ป่วย IPF ที่ได้รับการวินิจฉัยเพียงส่วนน้อยเท่านั้นที่ได้รับการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติตามฉลาก
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการปฏิบัติตามการรักษาที่ไม่ดีเกิดจากผลข้างเคียงของ pirfenidone และ nintedanib
• และระบุว่าผู้ป่วยที่หยุดการบําบัดเหล่านั้นมีจํานวนมากกว่าผู้ที่ยังคงใช้ต่อเนื่องถึงสามเท่า
• บริษัทโต้แย้งว่าบริบทดังกล่าวสร้างพื้นที่สําหรับ Tyvaso หาก FDA อนุมัติ

ปรัชญาการดําเนินงาน

ผู้บริหารระบุว่าโมเดลการดําเนินงานของบริษัทสร้างขึ้นบนพื้นฐานของการพัฒนาซ้ําอย่างรวดเร็วและผลิตภัณฑ์หลายรูปแบบ

• คติประจําบริษัทคือ "อนุมัติแล้วพัฒนาต่อ"
• ฝ่ายบริหารระบุว่ามีพนักงาน 2,000 คนที่มุ่งเน้นการดําเนินงาน
• บริษัทเน้นย้ําทักษะด้านการกําหนดสูตรยาและผลิตภัณฑ์ผสมระหว่างยากับอุปกรณ์ว่าเป็นจุดแข็งหลัก
• บริษัทระบุว่าต้องการเสนอทางเลือกหลายรูปแบบ รวมถึงแบบ nebulized, DPI, soft mist inhaler และผลิตภัณฑ์แบบวันละครั้ง
• ฝ่ายบริหารอธิบายแนวทางนี้ว่าเป็น "ไม่ทิ้งผู้ป่วยไว้เบื้องหลัง"

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในคําถามจากนักวิเคราะห์ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นการเข้าถึงผู้ป่วย การออกแบบการทดลอง และการกําหนดราคา

• เกี่ยวกับช่องว่างในการรักษา IPF ผู้บริหารระบุว่าผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยเพียงส่วนน้อยใช้การบําบัดที่ได้รับการอนุมัติตามฉลาก เนื่องจากยาในปัจจุบันทนได้ยาก
• พวกเขาระบุว่าการรักษาต้องทําให้ผู้ป่วยรู้สึกดีขึ้น ไม่ใช่แย่ลง จึงจะได้รับการใช้อย่างแพร

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน