เกาหลีใต้ขยายเวลาซื้อขายหุ้นเพื่อดึงดูดนักลงทุนต่างชาติ
เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 Aquestive Therapeutics (AQST) ได้ใช้เวที Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อนําเสนอความคืบหน้าของ Anaphylm ซึ่งเป็นแผ่นฟิล์มอีพิเนฟรินชนิดอมใต้ลิ้นสําหรับรักษาอาการแพ้รุนแรงและภาวะ anaphylaxis ฝ่ายบริหารระบุว่า FDA ได้ตอบคําถามทางคลินิกหลักแล้ว แต่บริษัทยังคงต้องเผชิญกับอุปสรรคด้านบรรจุภัณฑ์และฉลาก และคาดว่าการพิจารณาจะใช้เวลานานกว่าระยะเวลาสั้นที่บริษัทร้องขอ
ประเด็นสําคัญ
- Aquestive ระบุว่าข้อกังวลหลักของ FDA ในจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ก่อนหน้านี้เน้นไปที่บรรจุภัณฑ์และคําแนะนําการใช้งาน ไม่ใช่โปรไฟล์ทางคลินิกหลักของผลิตภัณฑ์
- บริษัทรายงานผลการศึกษาปัจจัยมนุษย์ครั้งที่สอง ซึ่งพบว่าเวลาเฉลี่ยในการเปิดและให้ยาอยู่ที่ 17 วินาที
- ฝ่ายบริหารระบุว่า Anaphylm แสดงให้เห็นผลทางเภสัชพลศาสตร์อย่างรวดเร็ว โดยมีการเปลี่ยนแปลงที่วัดได้ภายใน 2 นาที และผลสูงสุดระหว่าง 5 ถึง 11 นาที
- Aquestive ระบุว่ามีเงินทุนที่ผูกพันแล้วประมาณ 100 ล้านดอลลาร์เพื่อสนับสนุนการเปิดตัว รวมถึงเงินทุนจาก RTW Investments และ Oaktree Capital
- แผนเชิงพาณิชย์มุ่งเน้นไปที่แพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านภูมิแพ้และแพทย์เด็กที่คัดเลือกมา โดยการหารือกับผู้จ่ายค่ารักษาพยาบาลได้เริ่มต้นขึ้นแล้ว
ความคืบหน้าด้านกฎระเบียบ
Dan Barber ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่าบริษัทได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์เมื่อประมาณแปดเดือนก่อน และประเด็นหลักคือความยากในการเปิดบรรจุภัณฑ์และความชัดเจนของคําแนะนําการใช้งานในสถานการณ์ฉุกเฉิน
- Barber กล่าวว่า FDA แจ้งบริษัทว่าคําถามทางคลินิกหลักได้รับการตอบแล้วในแง่ของการอนุมัติ
- บริษัทได้ดําเนินการศึกษาปัจจัยมนุษย์ครั้งที่สองเพื่อแก้ไขปัญหาบรรจุภัณฑ์
- ในการศึกษาดังกล่าว ผู้เข้าร่วม 100 คนสามารถเปิดซอง นําผลิตภัณฑ์ออก และให้ยาได้ในเวลาเฉลี่ย 17 วินาที
- ฝ่ายบริหารระบุว่าระยะเวลาดังกล่าวเป็นที่น่าพอใจเมื่อเทียบกับข้อมูลที่เผยแพร่สู่สาธารณะสําหรับอุปกรณ์ฉีดยาอัตโนมัติและอุปกรณ์ทางการแพทย์อื่น ๆ
- Aquestive วางแผนที่จะยื่นใบสมัครใหม่ต่อ FDA ในไตรมาสที่สามของปี 2024 โดยมีวันที่ 9 ก.ย. เป็นวันเป้าหมาย
- บริษัทขอระยะเวลาการพิจารณาแบบ Class 1 ซึ่งหมายความว่าจะใช้เวลาพิจารณาสองเดือน แต่คาดว่าจะได้รับการกําหนดเป็น Class 2 ซึ่งจะใช้เวลาประมาณหกเดือน
โปรไฟล์ทางคลินิกและความแตกต่างของผลิตภัณฑ์
ดร. Matt Greenhawt ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายปฏิบัติการของบริษัท กล่าวว่า Anaphylm ได้รับการออกแบบมาเพื่อส่งมอบอีพิเนฟรินอย่างรวดเร็วโดยไม่มีข้อเสียของการฉีดแบบดั้งเดิม เขากล่าวว่าการออกแบบ prodrug ของผลิตภัณฑ์ช่วยหลีกเลี่ยงการหดตัวของหลอดเลือดในปากและช่วยให้ยาเข้าสู่กระแสเลือดได้อย่างมีประสิทธิภาพ
- ฝ่ายบริหารระบุว่าความดันโลหิตและอัตราการเต้นของหัวใจเพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็วภายใน 2 นาทีหลังการให้ยา ซึ่งเป็นจุดเวลาแรกที่วัดได้ในการศึกษา
- ผลสูงสุดพบระหว่าง 5 ถึง 11 นาที ขึ้นอยู่กับตัวชี้วัด
- บริษัทระบุว่าการออกฤทธิ์อย่างรวดเร็วสะท้อนถึงความสามารถของผลิตภัณฑ์ในการหลีกเลี่ยงการหดตัวของหลอดเลือดที่เป็นผลเสียซึ่งพบในการส่งมอบอีพิเนฟรินมาตรฐานในช่องปาก
- Greenhawt กล่าวว่าผลิตภัณฑ์สนับสนุนการฟื้นฟูระบบไหลเวียนโลหิตและการยับยั้ง mast cell ผ่านตัวรับ alpha และ beta
- บริษัทระบุว่าโปรไฟล์ดังกล่าวเหมาะสมกับหน้าต่างการสังเกตอาการ 5 ถึง 15 นาทีที่ใช้ในแนวทางทางคลินิก ซึ่งอาจลดความจําเป็นในการให้ยาครั้งที่สอง
- Aquestive ระบุว่าไม่มีคู่แข่งทางคลินิกรายใดมีโปรไฟล์ที่เทียบเท่า
Greenhawt ยังกล่าวอีกว่าบริษัทได้ดําเนินการศึกษาเภสัชจลนศาสตร์ 12 ครั้งเพื่อเชื่อมโยงผลิตภัณฑ์อย่างสม่ําเสมอกับเส้นทางการให้ยาแบบอุปกรณ์ฉีดยาอัตโนมัติและการฉีดเข้ากล้ามเนื้อด้วยตนเอง
- การศึกษาการให้ยานอกฉลาก ซึ่งวางผลิตภัณฑ์ไว้บนลิ้นแทนที่จะอยู่ใต้ลิ้น ยังคงแสดงให้เห็นการตอบสนองทางเภสัชพลศาสตร์ที่มีนัยสําคัญ
- ฝ่ายบริหารระบุว่าผลลัพธ์ดังกล่าวบ่งชี้ว่าผลิตภัณฑ์สามารถทํางานได้แม้เมื่อใช้ไม่ถูกต้องทั้งหมด
- บริษัทระบุว่าการผลิตพร้อมแล้ว โดยมีกําลังการผลิต 150 ล้านโดสรายปีสําหรับบริษัทอื่น และมีการอนุมัติจาก FDA มาแล้วหกครั้งก่อนหน้านี้ที่สถานที่ผลิต
กลยุทธ์เชิงพาณิชย์
Aquestive อธิบาย Anaphylm ว่าเป็นผลิตภัณฑ์ที่มุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วยที่มีอุปกรณ์ฉีดยาอีพิเนฟรินอัตโนมัติอยู่แล้วแต่ไม่ได้พกพาอย่างสม่ําเสมอหรือไม่ชอบใช้งาน Barber กล่าวว่าผู้ป่วยเหล่านั้นอาจเป็นกลุ่มที่เปลี่ยนใจได้ง่ายที่สุด เพราะพวกเขารู้อยู่แล้วว่าต้องการการรักษาแต่พบว่ารูปแบบอุปกรณ์ยุ่งยาก
- บริษัทระบุว่าเป้าหมายเริ่มต้นคือผู้ใช้ EpiPen ที่ "รู้สึกไม่สะดวก" ซึ่งพกอุปกรณ์อย่างไม่เต็มใจหรือไม่พกเลย
- ฝ่ายบริหารระบุว่าการยอมรับในวงกว้างจะมาจากการให้ความรู้แก่แพทย์และผู้ป่วย
- Aquestive อ้างข้อมูลการสํารวจที่แสดงให้เห็นว่าผู้ป่วย 52 จาก 54 คน หรือ 96% เลือกแผ่นฟิล์มเมื่อแสดงเวอร์ชันยาหลอกของอุปกรณ์ฉีดยาอัตโนมัติ สเปรย์จมูก และแผ่นฟิล์ม
แผนการขายในช่วงแรกมีขอบเขตแคบและมุ่งเน้นไปที่ผู้เชี่ยวชาญที่สั่งจ่ายยาอีพิเนฟรินส่วนใหญ่
- บริษัทวางแผนจัดตั้งทีมขาย 75 คน
- ตัวแทนเหล่านั้นจะครอบคลุมแพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านภูมิแพ้ 4,000 ถึง 6,000 คน
- Aquestive ระบุว่าแพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านภูมิแพ้เหล่านั้นคิดเป็นประมาณ 35% ของตลาดอีพิเนฟริน
- บริษัทระบุว่าการเพิ่มทีมขายเป็นสองเท่าจะเพิ่มการครอบคลุมเพียงประมาณ 40% ถึง 42% ซึ่งบริษัทมองว่าเป็นสัญญาณว่าแผนปัจจุบันมีประสิทธิภาพ
- บริษัทยังคาดว่าจะขยายไปยังแพทย์เด็กด้วย
- ความพยายามด้านกิจการทางการแพทย์นําโดย Karen Rance รองประธานซึ่งเป็นพยาบาลผู้เชี่ยวชาญด้านภูมิแพ้ เพื่อสร้างความไว้วางใจจากผู้สั่งจ่ายยาผ่านการให้ความรู้โดยอิงข้อมูล
สถานะทางการเงินและเงินทุนสําหรับการเปิดตัว
Aquestive ระบุว่าได้รับเงินทุนที่ผูกพันแล้วประมาณ 100 ล้านดอลลาร์เพื่อสนับสนุนกิจกรรมการเปิดตัวหาก Anaphylm ได้รับการอนุมัติ
- 75 ล้านดอลลาร์มาจาก RTW Investments ผ่านการแบ่งค่าลิขสิทธิ์
- 20 ล้านดอลลาร์มาจากสินเชื่อของ Oaktree Capital ที่จะพร้อมใช้งานเมื่อได้รับการอนุมัติ
- บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงเงินสดในมือ
- เงินทุนเพิ่มเติมอาจมาจากข้อตกลงการอนุญาตสิทธิ์สําหรับ Libervant ในสหรัฐฯ และ Anaphylm นอกสหรัฐฯ
ฝ่ายบริหารระบุว่าความสําเร็จในช่วงแรกของการเปิดตัวจะวัดจากประสิทธิภาพด้านเงินสด การขยายความครอบคลุมจากผู้จ่ายค่ารักษาพยาบาลจนถึงปี 2027 และผลตอบรับเชิงบวกจากผู้ให้บริการและผู้ป่วย
- บริษัทคาดว่าการบอกต่อจะมีความสําคัญหากผลิตภัณฑ์ได้รับโปรไฟล์ความชื่นชอบที่แข็งแกร่ง
- บริษัทยังคาดว่าชัยชนะด้านการชดเชยค่ารักษาพยาบาลจะสะสมขึ้นเมื่อเวลาผ่านไป
กลยุทธ์ด้านผู้จ่ายค่ารักษาพยาบาลและโอกาสทางตลาด
Aquestive ระบุว่ากําลังอยู่ในการหารือก่อนการอนุมัติกับผู้จ่ายค่ารักษาพยาบาลแล้ว และเน้นย้ําผลลัพธ์ทางคลินิกมากกว่าความสะดวกสบายเพียงอย่างเดียว ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าการออกฤทธิ์อย่างรวดเร็วอาจช่วยหลีกเลี่ยงค่าใช้จ่ายในการดูแลที่ตามมาได้
- บริษัทระบุว่าข้อความหลักที่ส่งถึงผู้จ่ายค่ารักษาพยาบาลคือการรักษาที่รวดเร็วขึ้นอาจลดการเข้าห้องฉุกเฉิน การขนส่งด้วยรถพยาบาล และการรับเข้าโรงพยาบาล
- ฝ่ายบริหารประมาณการว่ามีการเข้าห้องฉุกเฉินประมาณ 1 ล้านครั้งรายปีสําหรับอาการแพ้
- บริษัทระบุว่ายังมีการเข้ารับบริการที่คลินิกเร่งด่วนและการรับเข้าโรงพยาบาลจํานวนมากที่เกี่ยวข้องกับอาการแพ้
- Aquestive ระบุว่าผลิตภัณฑ์อีพิเนฟรินแบบมีตราสินค้าเคยเผชิญกับการต่อต้านจากผู้จ่ายค่ารักษาพยาบาลเนื่องจากราคาพรีเมียมไม่ได้รับการพิสูจน์อย่างดี
- บริษัทเชื่อว่า Anaphylm สามารถสนับสนุนราคาพรีเมียมได้หากพิสูจน์ได้ว่าสามารถลดต้นทุนการดูแลโดยรวม
- มีการวางแผนเก็บข้อมูลการประหยัดต้นทุนในโลกแห่งความเป็นจริงหลังการเปิดตัวเพื่อช่วยสนับสนุนการหารือด้านการชดเชยค่ารักษาพยาบาล
Barber กล่าวว่าบริษัทไม่ได้มองว่าการครองตลาดของอุปกรณ์ฉีดยาอัตโนมัติแบบยาสามัญเป็นสิ่งที่หลีกเลี่ยงไม่ได้
- เขากล่าวว่าประวัติในพื้นที่การรักษาอื่น ๆ บ่งชี้ว่าผลิตภัณฑ์แบบมีตราสินค้าสามารถกลับมาครองส่วนแบ่งตลาดได้เมื่อเวลาผ่านไป
- ฝ่ายบริหารคาดว่าตลาดส่วนใหญ่อาจเปลี่ยนไปสู่ผลิตภัณฑ์แบบมีตราสินค้าภายในสามถึงห้าปี หากผู้ป่วยและผู้ให้บริการยอมรับข้อโต้แย้งทางคลินิก
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบและความคิดเห็นของฝ่ายบริหาร
ระหว่างการอภิปราย ฝ่ายบริหารกลับมาพูดถึงแนวคิดที่ว่าคุณค่าของผลิตภัณฑ์อยู่ที่ความเร็ว ความง่ายในการใช้งาน และพฤติกรรมของผู้ป่วยที่ชะลอการฉีดยาซ้ําแล้วซ้ําเล่า
- Barber กล่าวว่าเป้าหมายแรกของบริษัทคือการเข้าถึงผู้ป่วยที่รู้อยู่แล้วว่าต้องการอีพิเนฟรินแต่ไม่ได้ใช้อุปกรณ์อย่างน่าเชื่อถือ
- Greenhawt กล่าวว่ายิ่งอาการแพ้ดําเนินต่อไปนานเท่าใด ก็ยิ่งรุนแรงมากขึ้นเท่านั้น ดังนั้นควรเริ่มการรักษาโดยเร็วที่สุด
- เขากล่าวว่าการออกฤทธิ์อย่างรวดเร็วของผลิตภัณฑ์ช่วยให้ผู้ป่วยนํายาออกจากบรรจุภัณฑ์และเข้าสู่ร่างกายได้อย่างรวดเร็ว
- เขายังกล่าวอีกว่าอีพิเนฟรินชนิดอมใต้ลิ้นไม่ใช่แนวคิดใหม่ แต่แนวทาง prodrug แก้ปัญหาการที่ยาหดตัวของหลอดเลือดในปากก่อนที่จะถูกดูดซึม
Barber สรุปจุดยืนของบริษัทโดยกล่าวว่า "เราเป็นบริษัทยาเชิงพาณิชย์ที่กําลังเติบโต" และตั้งข้อสังเกตว่า Anaphylm จะเป็นจุดสนใจหลักหากได้รับการอนุมัติจาก FDA
แนวโน้ม
Aquestive เข้าสู่ขั้นตอนต่อไปด้วยเส้นทางด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนกว่าหลังจากได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ แต่บริษัทยังคงต้องโน้มน้าวหน่วยงานกํากับดูแล ผู้จ่ายค่ารักษาพยาบาล และแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาว่าโปรไฟล์ทางคลินิกของผลิตภัณฑ์นั้นสมควรได้รับตําแหน่งในตลาดที่ถูกกําหนดโดยอุปกรณ์ฉีดยาอัตโนมัติมาอย่างยาวนาน
- เหตุการณ์สําคัญในระยะใกล้ของบริษัทคือการยื่นใบสมัครใหม่ต่อ FDA
- การทดสอบในระยะยาวคือการออกฤทธิ์อย่างรวดเร็วและความชื่นชอบของผู้ป่วยสามารถแปลงเป็นการยอมรับเชิงพาณิชย์ในวงกว้างได้หรือไม่
- ฝ่ายบริหารระบุว่าเชื่อว่าการผสมผสานของข้อมูลทางคลินิก ความพร้อมด้านการผลิต และเงินทุนที่ผูกพันทําให้บริษัทพร้อมสําหรับการเปิดตัวหากได้รับการอนุมัติ
ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับสมบูรณ์ด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติมจากการประชุม
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
