Nuvation Bio ในงาน Citigroup Biopharma Summit: การเติบโตบน 3 เสาหลัก

เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 Nuvation Bio (NUVB) ได้ใช้เวที Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026 เพื่อนําเสนอกลยุทธ์สามส่วนที่ครอบคลุมยา IBTROZI ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ของบริษัท ยาต้านมะเร็งสมองกลีโอมา safusidenib และแพลตฟอร์ม dual-directed conjugate ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงความก้าวหน้าที่แข็งแกร่งและยอดเงินสดจํานวนมาก พร้อมยอมรับว่าการขยายตลาดในวงกว้าง ระยะเวลาการอนุมัติจากหน่วยงานกํากับดูแล และการพัฒนาแพลตฟอร์มยังคงมีความเสี่ยงที่มีนัยสําคัญ

ประเด็นสําคัญ

• IBTROZI กลายเป็นยายับยั้ง ROS1 tyrosine kinase อันดับหนึ่งในตลาดประมาณ 13 เดือนหลังจากได้รับการอนุมัติจาก FDA
• ผู้ป่วย IBTROZI ในปัจจุบันประมาณ 85% อยู่ในการรักษาแนวแรก แต่การเติบโตขึ้นอยู่กับการทดสอบ ROS1 ที่ดีขึ้นและการลดการใช้ภูมิคุ้มกันบําบัด-เคมีบําบัดในโรคที่มีผล ROS1 เป็นบวก
• Safusidenib แสดงข้อมูล 3 ปี โดยมีอัตราการไม่ลุกลามของโรค 79% อัตราการตอบสนอง 52% และอัตราการหยุดยา 7% เนื่องจากผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับยา
• Nuvation Bio ระบุว่ามีเงินสดประมาณ 700 ล้านดอลลาร์ ซึ่งให้ระยะเวลาดําเนินงานที่เพียงพอในขณะที่บริษัทขับเคลื่อนโครงการเชิงพาณิชย์และทางคลินิก
• แพลตฟอร์ม DDC ของบริษัทยังอยู่ในระหว่างการพัฒนาหลังการศึกษาในมนุษย์ครั้งแรก โดยคาดว่าจะมีการออกแบบใหม่และอัปเดตเพิ่มเติมในช่วงปลายปี 2024

ฐานะทางการเงินและระยะเวลาดําเนินงาน

Nuvation Bio ระบุว่ายังคงมีเงินทุนเพียงพอ โดยมีเงินสดประมาณ 700 ล้านดอลลาร์ ฝ่ายบริหารกล่าวว่าจํานวนดังกล่าวควรสนับสนุนกิจกรรมเชิงพาณิชย์และการพัฒนาทางคลินิกที่กําลังดําเนินอยู่ พร้อมมอบความยืดหยุ่นสําหรับโอกาสในการพัฒนาธุรกิจที่อาจเกิดขึ้น

• ยอดเงินสด: ประมาณ 700 ล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีเงินทุนเพียงพอสําหรับโครงการปัจจุบัน
• ไม่มีการเปิดเผยตัวเลขรายได้ระหว่างการประชุม
• ผู้บริหารกล่าวว่างบดุลมีระยะเวลาเพียงพอจนถึงจุดทํากําไร

การเปิดตัว IBTROZI และอัปเดตเชิงพาณิชย์

IBTROZI หรือที่รู้จักในชื่อ taletrectinib ยังคงเป็นตัวขับเคลื่อนเชิงพาณิชย์ที่ใกล้เคียงที่สุดของบริษัท David Hung ผู้ก่อตั้ง ประธาน และประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Nuvation Bio กล่าวว่ายาดังกล่าวกลายเป็น ROS1 TKI ชั้นนําในตลาดประมาณ 13 เดือนหลังจากได้รับการอนุมัติจาก FDA

Hung อธิบายว่าการเปิดตัวมีความแข็งแกร่งและกล่าวว่าโปรไฟล์ของผลิตภัณฑ์ช่วยสนับสนุนการนําไปใช้ เขาอ้างถึงอัตราการตอบสนอง 90% ระยะเวลาการตอบสนองเฉลี่ยมากกว่า 15 เดือน และโปรไฟล์ความปลอดภัยที่เขากล่าวว่านําไปสู่อัตราการหยุดยาที่ต่ํามาก

• การอนุมัติจาก FDA เกิดขึ้นประมาณ 13 เดือนก่อนการประชุม
• IBTROZI เป็น ROS1 TKI อันดับหนึ่งในตลาดในขณะนี้
• ผู้ป่วยปัจจุบันประมาณ 85% เป็นผู้ป่วยแนวแรก
• ข้อมูลทางคลินิกแสดงอัตราการตอบสนอง 90%
• ระยะเวลาการตอบสนองเฉลี่ยมากกว่า 15 เดือน โดยมีการสังเกตทางคลินิกมากกว่า 4 ปี
• ในบรรดาผลข้างเคียงหลัก 6 อันดับแรกในกลุ่มผู้ป่วย 337 ราย มีผู้ป่วยเพียงรายเดียวที่หยุดการรักษา
• ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดคือการเพิ่มขึ้นของการทดสอบการทํางานของตับ ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าไม่มีอาการทางคลินิก
• ข้อมูลในโลกแห่งความเป็นจริงไม่พบสิ่งผิดปกติ ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ

Hung กล่าวว่า "IBTROZI มีการเปิดตัวที่แข็งแกร่งมาก เราเป็น ROS1 TKI อันดับหนึ่งในตลาดแล้วในวันนี้ ผมคิดว่าการเติบโตของ IBTROZI สอดคล้องกับสิ่งที่เราเชื่อว่าเป็นโปรไฟล์ที่ดีที่สุดในระดับเดียวกัน ระยะเวลาและการตอบสนองที่ไม่มีใครเทียบได้มากกว่า 4 ปี โปรไฟล์ความปลอดภัยที่ทนได้ดีมาก พร้อมอัตราการหยุดยาที่ต่ําอย่างยิ่ง"

เขายังกล่าวอีกว่า "ไม่มียาใดในประวัติศาสตร์ที่มี DOR 15 เดือนและอัตราการตอบสนอง 90% เรารู้สึกสบายใจในด้านประสิทธิภาพ เราอาจไม่มีวันพ่ายแพ้ ในด้านความปลอดภัย ผู้ป่วยรับยาเพราะอัตราการหยุดยาค่อนข้างต่ํา เรารู้สึกดีมากกับการเปิดตัวครั้งนี้"

โอกาสทางการตลาดและอุปสรรคการนํา IBTROZI ไปใช้

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าตลาด ROS1 ยังคงมีการเจาะตลาดไม่เพียงพอ บริษัทประเมินว่าการเปลี่ยนแปลง ROS1 ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยมะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์เล็กประมาณ 2% โดยอ้างอิงจากการวิเคราะห์เวชระเบียน 39,000 รายที่แสดงผล ROS1 เป็นบวก 2.1% ซึ่งแปลเป็นผู้ป่วยใหม่ที่สามารถรักษาได้ประมาณ 3,000 รายต่อปี

ที่ราคาประมาณ 350,000 ดอลลาร์ต่อปี Nuvation Bio กล่าวว่าตลาดอาจมีขนาดใหญ่แม้ก่อนจะคํานึงถึงระยะเวลาการรักษาที่ยาวนาน ฝ่ายบริหารประเมินโอกาสสูงสุดเชิงทฤษฎีที่ประมาณ 1,000 ล้านดอลลาร์ต่อปีสําหรับผู้ป่วยใหม่ เพิ่มขึ้นเป็น 4,000 ล้านถึง 5,000 ล้านดอลลาร์เมื่อรวมระยะเวลาการตอบสนองที่ยาวนาน ด้วยการทดสอบ RNA บริษัทกล่าวว่าขนาดตลาดรวมเชิงทฤษฎีสูงสุดอาจเกิน 5,000 ล้านดอลลาร์ต่อปี

• ความชุกของ ROS1: ประมาณ 2% ของมะเร็งปอดชนิดไม่ใช่เซลล์เล็ก
• กลุ่มผู้ป่วยใหม่ที่สามารถรักษาได้ต่อปี: ประมาณ 3,000 ราย
• ราคายาต่อปี: ประมาณ 350,000 ดอลลาร์
• ตลาดสูงสุดเชิงทฤษฎีสําหรับผู้ป่วยใหม่: ประมาณ 1,000 ล้านดอลลาร์
• ตลาดที่มีศักยภาพรวมระยะเวลาการตอบสนอง: 4,000 ล้านถึง 5,000 ล้านดอลลาร์
• ตลาดรวมที่มีศักยภาพด้วยการทดสอบ RNA: มากกว่า 5,000 ล้านดอลลาร์

ความท้าทายหลัก ฝ่ายบริหารกล่าวว่าไม่ใช่โปรไฟล์ของยา แต่เป็นพฤติกรรมของตลาด Nuvation Bio กล่าวว่าผู้ป่วย ROS1 เป็นบวกจํานวนมากยังคงได้รับการรักษาด้วยภูมิคุ้มกันบําบัดร่วมกับเคมีบําบัด แม้ว่าแนวทาง NCCN จะห้ามใช้วิธีดังกล่าวในโรค ROS1 อัตราการทดสอบยังแตกต่างกันอย่างมาก โดยอยู่ที่ประมาณ 100% ในศูนย์วิชาการ แต่เพียง 30% ถึง 40% ในบางชุมชน

บริษัทกล่าวว่าความพยายามด้าน Education กําลังช่วยได้แล้ว ที่ศูนย์ชุมชนขนาดใหญ่แห่งหนึ่ง การให้ Education แก่แพทย์ทําให้การใช้ ROS1 TKI เพิ่มขึ้นสองเท่า ในขณะที่อีกศูนย์หนึ่งเพิ่มขึ้นสามเท่าหลังจากการเผยแพร่ในลักษณะเดียวกัน ฝ่ายบริหารยังกล่าวว่าอัตราการทดสอบในญี่ปุ่นและจีนอยู่ใกล้ 100% โดยมีการใช้ภูมิคุ้มกันบําบัด-เคมีบําบัดน้อย ในขณะที่ยุโรปดูเหมือนจะใกล้เคียงกับรูปแบบดังกล่าวมากกว่าสหรัฐอเมริกา Nuvation Bio กล่าวว่าความร่วมมือกับ Eisai มีวัตถุประสงค์เพื่อสนับสนุนการขยายตัวในยุโรป

• อุปสรรคหลักในการนําไปใช้: การใช้ภูมิคุ้มกันบําบัด-เคมีบําบัดต่อเนื่องในโรคที่มีผล ROS1 เป็นบวก
• อัตราการทดสอบ: ประมาณ 100% ในศูนย์วิชาการ 30% ถึง 40% ในบางศูนย์ชุมชน
• โปรแกรม Education ช่วยเพิ่มการใช้ ROS1 TKI ในบางศูนย์ได้ 2 ถึง 3 เท่า
• ญี่ปุ่นและจีนมีอัตราการทดสอบสูงและการใช้ภูมิคุ้มกันบําบัด-เคมีบําบัดต่ํา
• ยุโรปดูเหมือนจะมีความท้าทายน้อยกว่าสหรัฐอเมริกา ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ

ข้อมูล Safusidenib และโอกาสในกลีโอมา

Nuvation Bio ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการประชุมกับ safusidenib หรือ SAFU ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นโอกาสที่อาจใหญ่กว่า IBTROZI มาก บริษัทกล่าวว่าข้อมูล 3 ปีของยาดังกล่าวมีความแข็งแกร่งผิดปกติสําหรับกลีโอมา ซึ่งเป็นพื้นที่โรคที่มีตัวเลือกการรักษาจํากัด

ฝ่ายบริหารเน้นย้ําอัตราการตอบสนอง 52% ที่ 3 ปี อัตราการไม่ลุกลามของโรค 79% ที่ 3 ปี และอัตราการหยุดยา 7% เนื่องจากผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับยา บริษัทยังกล่าวว่าผู้ป่วยกลีโอมาระดับสูงประมาณ 6% มีการตอบสนองสมบูรณ์ รวมถึงผู้ป่วย glioblastoma รายหนึ่งที่มีการตอบสนองสมบูรณ์นาน 3.5 ปี และผู้ป่วย high-grade oligodendroglioma รายหนึ่งที่มีการตอบสนองสมบูรณ์ประมาณ 2 ปี

• อัตราการตอบสนองที่ 3 ปี: 52%
• อัตราการไม่ลุกลามของโรคที่ 3 ปี: 79%
• การหยุดยาเนื่องจากผลข้างเคียง: 7%
• อัตราการตอบสนองสมบูรณ์ในกลีโอมาระดับสูง: ประมาณ 6%
• การตอบสนองสมบูรณ์ของ GBM รายหนึ่งนาน 3.5 ปี
• การตอบสนองสมบูรณ์ของ high-grade oligodendroglioma รายหนึ่งนานประมาณ 2 ปี

Hung กล่าวว่า "ที่ 3 ปี หากคุณดูอัตราการไม่ลุกลามของโรคสําหรับกลุ่ม SAFU ในขณะนี้ อยู่ที่ 79% ที่ 3 ปี นั่นเป็นสิ่งที่ไม่เคยเห็นมาก่อนจริงๆ นั่นเป็นการตอบสนองที่ยั่งยืนมากสําหรับเนื้องอกในสมองที่ไม่มีการรักษาจริงๆ จนกระทั่ง vorasidenib"

การเปรียบเทียบกับ vorasidenib และขนาดตลาด

Nuvation Bio เปรียบเทียบ safusidenib กับ vorasidenib ซ้ําๆ ซึ่งอ้างถึงในชื่อ Survive ฝ่ายบริหารกล่าวว่าข้อมูลของ safusidenib ดูแข็งแกร่งกว่าในหลายมาตรการ รวมถึงอัตราการตอบสนองและการลุกลามของโรค

• อัตราการตอบสนองของกลีโอมาระดับต่ํา: 44% สําหรับ SAFU เทียบกับ 11% สําหรับ vorasidenib
• อัตราการตอบสนองของกลีโอมาระดับสูง: 17% สําหรับ SAFU เทียบกับ 0% สําหรับ vorasidenib
• อัตราการลุกลามของโรคที่ 1 ปี: 4% สําหรับ SAFU เทียบกับ 23% สําหรับ vorasidenib
• อัตราการลุกลามของโรคที่ 2 ปี: 12% สําหรับ SAFU เทียบกับ 41% สําหรับ vorasidenib
• ราคา vorasidenib: 40,000 ดอลลาร์ต่อเดือน สูงกว่า IBTROZI ประมาณ 30%

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าประชากรผู้ป่วยกลีโอมามีขนาดใกล้เคียงกับประชากร ROS1 แต่โอกาสเชิงพาณิชย์อาจใหญ่กว่ามาก เนื่องจากผู้ป่วยกลีโอมาระดับต่ําสามารถมีชีวิตอยู่ได้ 20 ปีหรือมากกว่าโดยไม่ต้องรับการรักษา บริษัทกล่าวว่าตลาดสูงสุดเชิงทฤษฎีสําหรับ ivosidenib ในกลีโอมาระดับต่ําอาจอยู่ที่ประมาณ 5,000 ล้านดอลลาร์ต่อปีด้วยการทดสอบ RNA และ safusidenib อาจเข้าถึงระดับประมาณ 5 เท่าของนั้นเนื่องจากระยะเวลาการตอบสนองที่ยาวนานกว่ามาก

Hung กล่าวว่า "หากเป็นเช่นนั้น นั่นจะเป็นหนึ่งในโอกาสเชิงพาณิชย์ที่ใหญ่ที่สุดที่เคยเห็นในด้านมะเร็งวิทยา ผมกล่าวว่า ivosidenib หากคุณดู TAM ที่นั่น ด้วยการทดสอบ RNA อาจเป็น TAM สูงสุด 5,000 ล้านดอลลาร์ต่อปี ในกลีโอมาระดับต่ํา อาจเป็น 5 เท่าของนั้น เพราะ DOR ยาวกว่า 5 เท่า ใช่ไหม?"

บริษัทยังกล่าวว่า vorasidenib มีอัตราการดําเนินงานรายปีประมาณ 2,000 ล้านดอลลาร์หลังจากอยู่ในตลาดประมาณ 18 เดือน โดยมีผู้ป่วยได้รับการรักษามากกว่า 5,500 รายในช่วงเวลาดังกล่าว Nuvation Bio ประเมินว่าผู้ป่วยประมาณ 1,250 ราย หรือประมาณ 25% ของผู้ป่วยเหล่านั้น มีโรคที่ลุกลามแล้วหรือกําลังลุกลาม ซึ่งสร้างประชากรที่สามารถรักษาได้สําหรับ safusidenib

แผนการพัฒนาและกลยุทธ์การขออนุมัติสําหรับ safusidenib

Nuvation Bio กล่าวว่าการศึกษาหลักสําคัญ SYGMA เป็นการทดลองการรักษาต่อเนื่องสําหรับผู้ป่วยที่ล้มเหลวจากการรักษามาตรฐาน การศึกษาใช้การอยู่รอดโดยไม่มีการลุกลามของโรคเป็นจุดสิ้นสุด และยังคงอยู่ในเส้นทางสําหรับการอ่านผลในปี 2029

ในขณะเดียวกัน บริษัทได้ระบุเส้นทางที่เป็นไปได้หลายเส้นทางที่อาจเร็วกว่า:

• การศึกษา grade 3 oligodendroglioma ซึ่งผู้ป่วยทุกรายมีโรคที่วัดได้และสามารถใช้อัตราการตอบสนองเป็นจุดสิ้นสุดได้
• การศึกษาหลังจากล้มเหลวจาก vorasidenib มุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วยที่โรคลุกลามบน Survive
• การวิเคราะห์อัตราการเติบโตของเนื้องอกที่แสดงการเปลี่ยนแปลงจากความชันบวกเป็นลบในผู้ป่วยที่ตอบสนอง
• การศึกษากลีโอมาระดับต่ํานอกสหรัฐอเมริกาในภูมิภาคที่ไม่มี vorasidenib

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผู้นําทางความคิดเห็นสําคัญมีความคิดเห็นเชิงบวกมาก โดยหลายคนบอกบริษัทว่า safusidenib ดูเหนือกว่า vorasidenib แม้ไม่มีการทดลองเปรียบเทียบโดยตรง Nuvation Bio กล่าวว่า

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน