Denali นําเสนอในงานประชุม Cantor Global Healthcare: การเปิดตัวผลิตภัณฑ์สร้างแรงผลักดัน

วันพุธที่ 9 กันยายน 2026 — Denali Therapeutics (DNLI) ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อนําเสนอภาพรวมของบริษัทที่กําลังอยู่ในช่วงเปลี่ยนผ่าน โดยยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติเริ่มวางจําหน่ายในตลาดแล้ว ขณะที่ pipeline ที่กว้างขึ้นยังต้องใช้เวลาอีกหลายปีกว่าจะถึงจุดอ่านผลสําคัญ ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงแรงผลักดันเชิงพาณิชย์ในระยะแรกของ AVLAYAH พร้อมกับความเสี่ยงด้านกฎระเบียบ การผลิต และการดําเนินงานที่ยังคงรออยู่ข้างหน้า

ประเด็นสําคัญ

• Denali ระบุว่า AVLAYAH มีการเริ่มต้นที่แข็งแกร่ง โดยมีรายได้ในไตรมาสที่สองอยู่ที่ 3.6 ล้านดอลลาร์ และให้แนวทางรายได้ไตรมาสที่สามอยู่ที่ 10 ล้านถึง 12 ล้านดอลลาร์
• บริษัทอธิบายกลยุทธ์ของตนว่าสร้างขึ้นบนเสาหลักสี่ประการ ได้แก่ ผลิตภัณฑ์ Platform pipeline และทุน โดยมีเงินสดประมาณ 1.1 พันล้านดอลลาร์เพื่อสนับสนุนการดําเนินงานจนถึงปี 2029
• ฝ่ายบริหารมองว่าแฟรนไชส์การบําบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์มีโอกาสสร้างยอดขายสูงสุดที่ 7 พันล้านถึง 9 พันล้านดอลลาร์ ครอบคลุมโรคหายากหลายชนิด
• การทดลองทางคลินิก COMPASS Phase III สําหรับ AVLAYAH ได้รับผู้เข้าร่วมครบแล้ว และคาดว่าจะสนับสนุนการขยายตลาดในยุโรปและการขยายขอบเขตฉลากที่เป็นไปได้ โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลภายในกลางปี 2028
• โปรแกรมในระยะคลินิกอีกห้าโปรแกรมคาดว่าจะสร้างผลการอ่านข้อมูลสําคัญในปี 2027 ซึ่งจะสร้างตัวเร่งมูลค่าที่มีศักยภาพหลายประการ

ผลประกอบการทางการเงิน

Denali ระบุว่า AVLAYAH สร้างรายได้ 3.6 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสที่สอง ซึ่งเป็นไตรมาสเชิงพาณิชย์แรกหลังจากได้รับการอนุมัติจาก FDA ฝ่ายบริหารให้แนวทางรายได้ไตรมาสที่สามอยู่ที่ 10 ล้านถึง 12 ล้านดอลลาร์ ซึ่งบ่งชี้ถึงการเติบโตแบบต่อเนื่องอย่างรวดเร็วเมื่อการเปิดตัวขยายวงกว้างขึ้น

• บริษัทระบุว่ายอดขายในช่วงแรกขับเคลื่อนโดยผู้ป่วยรายใหม่เป็นหลัก ไม่ใช่ผู้ป่วยที่ออกจากการทดลองทางคลินิก
• ผู้ป่วยรายใหม่ส่วนใหญ่เป็นการเปลี่ยนมาจาก Elaprase ซึ่งเป็นมาตรฐานการรักษาปัจจุบันสําหรับโรค Hunter syndrome
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปิดตัวยังอยู่ในระยะเริ่มต้น โดยคาดว่าผู้ป่วยจํานวนมากจะเปลี่ยนจากการใช้ในการทดลองมาเป็นการรักษาเชิงพาณิชย์ภายในสิ้นปีนี้
• Denali ระบุว่ามีเงินสดประมาณ 1.1 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งเชื่อว่าเพียงพอสําหรับสนับสนุนแผนงานจนถึงปี 2029

ฝ่ายบริหารยังเน้นย้ําถึงเศรษฐศาสตร์ของโปรแกรมนี้ด้วย AVLAYAH ใช้เทคโนโลยี Fc-fusion ที่บริษัทระบุว่าควรช่วยลดต้นทุนการผลิตเมื่อเทียบกับการบําบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์มาตรฐาน Denali เสริมว่าโรงงานผลิตภายในที่สร้างขึ้นใหม่จะช่วยลดต้นทุนเพิ่มเติมและสนับสนุนการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ในอนาคต

อัปเดตการดําเนินงาน

AVLAYAH หรือที่รู้จักในชื่อ tividenofusp alfa ได้รับการอนุมัติสําหรับผู้ป่วยเด็กที่เป็นโรค Hunter syndrome ที่มีอาการทางระบบประสาท Ryan Watts ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Denali กล่าวว่าขอบเขตของฉลากกว้างกว่าการแบ่งแยกแบบง่ายระหว่าง neuronopathic และ non-neuronopathic

"คําสําคัญในฉลากที่ทําให้แตกต่างอย่างชัดเจน ผมคิดว่า จากมาตรฐานการรักษาที่มีอยู่ คือ ’อาการทางระบบประสาท’" Watts กล่าว "นี่ไม่ได้หมายความว่า neuronopathic และ non-neuronopathic แต่หมายความว่ายานี้ได้รับการอนุมัติสําหรับอาการทางระบบประสาท ซึ่งครอบคลุมผู้ป่วย Hunter syndrome โดยพื้นฐานแล้วทุกราย"

• Denali ประเมินว่ามีผู้ป่วยเด็กที่เป็นโรค Hunter syndrome ในสหรัฐฯ ประมาณ 375 รายที่มีสิทธิ์ได้รับ AVLAYAH
• จํานวนผู้ป่วย Hunter syndrome ทั่วโลกอยู่ที่ประมาณ 2,000 ราย
• บริษัทระบุว่ามีการวินิจฉัยใหม่ประมาณ 30 รายต่อปีในสหรัฐฯ
• ประมาณ 90% ถึง 95% ของผู้ป่วยที่มีสิทธิ์กําลังใช้ Elaprase อยู่ในปัจจุบัน
• ส่วนที่เหลืออีก 5% ถึง 10% ส่วนใหญ่อยู่ในการดูแลแบบประคับประคอง

ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปิดตัวในระยะแรกแสดงให้เห็นความสนใจในกลุ่มผู้ป่วยที่หลากหลาย รวมถึงผู้ป่วยที่มีอาการน้อย ซึ่งเป็นสิ่งที่น่าสังเกตเพราะนักลงทุนบางส่วนกังวลว่าผู้ป่วยที่มีอาการเบากว่าอาจยังคงใช้ Elaprase ต่อไป Denali ระบุว่าอาการทางระบบประสาท เช่น การสูญเสียการได้ยิน การเสื่อมถอยทางสติปัญญา สมองล้า และการเปลี่ยนแปลงทางสายตา กําลังช่วยกระตุ้นการเข้ารับการรักษาและการหารือเรื่องการรักษา

บริษัทยังอธิบายถึงด้านปฏิบัติของการให้ยาและการบริหารยาด้วย AVLAYAH คํานวณตามน้ําหนัก ครอบคลุมผู้ป่วยตั้งแต่เด็กที่มีน้ําหนักประมาณ 10 กิโลกรัมจนถึงผู้ที่อายุ 16 ปี ผู้ป่วยมักผ่านช่วงการปรับขนาดยาที่คลินิกเป็นเวลา 3 ถึง 6 เดือน ก่อนที่จะเปลี่ยนมาเป็นการให้ยาทางหลอดเลือดดําที่บ้าน

ในด้านการเข้าถึงผู้จ่ายเงิน Denali ระบุว่านโยบาย Medicaid มีผลบังคับใช้แล้วใน 14 รัฐ ฝ่ายบริหารคาดว่าสัดส่วนผู้จ่ายเงินในที่สุดจะแบ่งเกือบเท่าๆ กันระหว่างประกันเอกชนและ Medicaid

เส้นทางทางคลินิกและกฎระเบียบ

Denali ระบุว่าการทดลองทางคลินิก COMPASS Phase III ได้รับผู้เข้าร่วมครบแล้ว 65 ราย รวมถึง 44 รายในกลุ่ม A ซึ่งครอบคลุมผู้ป่วย Hunter syndrome ชนิด neuronopathic ที่มีอายุ 2 ถึง 6 ปี การศึกษานี้ออกแบบมาเพื่อสนับสนุนการขยายฉลากที่กว้างขึ้น รวมถึงผู้ป่วยผู้ใหญ่ และเพื่อช่วยเปิดตลาดหลักในยุโรป

• จุดสิ้นสุดหลักร่วมของการทดลองคือ heparan sulfate ในน้ําไขสันหลังและมาตราส่วนพฤติกรรม Vineland
• จุดสิ้นสุดรองที่สําคัญคือมาตราส่วนความรู้ความเข้าใจ Bayley
• คาดว่าการศึกษาจะเสร็จสิ้นในปลายปี 2027
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลภายในกลางปี 2028

Watts กล่าวว่าหน่วยงานกํากับดูแลอาจต้องมีความยืดหยุ่นในเรื่องเกณฑ์ทางสถิติ เนื่องจากกลุ่มผู้ป่วยมีขนาดเล็ก เขากล่าวว่าบริษัทคาดว่าหน่วยงานต่างๆ จะพิจารณาหลักฐานทั้งหมดอย่างครบถ้วน รวมถึงข้อมูล Phase I และ Phase II หลักฐานในโลกแห่งความเป็นจริง และผลลัพธ์ Phase III

"ความเป็นจริงคือ เราจะทําได้หรือไม่ได้ และคําถามคือ เราใช้ขนาดยาที่สูงพอหรือไม่?" Watts กล่าว "นี่คือพลวัตอื่นๆ แต่เส้นทางเร่งรัดที่แท้จริงต้องขึ้นอยู่กับไบโอมาร์กเกอร์ที่น่าเชื่อถือบางอย่าง เช่น NfL"

Denali ยังระบุว่าข้อมูลในโลกแห่งความเป็นจริงอาจมีความสําคัญในการแสดงผลของ AVLAYAH ต่อภาวะแทรกซ้อนทางหัวใจ ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็นสาเหตุหลักของการเสียชีวิตก่อนวัยอันควรในโรค Hunter syndrome ฝ่ายบริหารเชื่อว่าการซึมผ่านเนื้อเยื่อส่วนปลายในขนาดสูงของยาอาจช่วยจัดการความเสี่ยงดังกล่าวได้

Pipeline และ Platform

นอกเหนือจาก AVLAYAH แล้ว Denali วางกรอบธุรกิจของตนรอบ Platform ยานพาหนะขนส่งที่สามารถส่งเอนไซม์ แอนติบอดี และโอลิโกนิวคลีโอไทด์ข้ามอุปสรรคเลือด-สมองได้ ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีเสาหลักสี่ประการ ได้แก่ ผลิตภัณฑ์ Platform pipeline และทุน

Watts กล่าวว่า "เรามีผลิตภัณฑ์ Platform pipeline และจุดที่สี่คือการมีทุนในตอนนี้เพื่อดําเนินงานจนถึงปี 2029 ซึ่งก็คือเงินสดประมาณ 1.1 พันล้านดอลลาร์"

เขายังกล่าวด้วยว่าแฟรนไชส์เอนไซม์สามารถยืนหยัดได้ด้วยตัวเองในฐานะธุรกิจ

"ผมคิดว่าวิธีมองสิ่งนี้คือ เอนไซม์มีความน่าจะเป็นของความสําเร็จสูง" Watts กล่าว "เราสามารถมุ่งสู่การทํากําไรด้วยแฟรนไชส์เอนไซม์โดยรวม จากนั้นแน่นอน เรามีโปรแกรม Alzheimer’s ซึ่งใหญ่กว่ามาก มีลักษณะ binary และให้ทางเลือกแก่เรามากมาย โดยจะอ่านผลในปี 2027 เช่นกัน"

• Denali ระบุว่าแฟรนไชส์การบําบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์อาจถึงยอดขายสูงสุดที่ 7 พันล้านถึง 9 พันล้านดอลลาร์ ครอบคลุมโรค Sanfilippo, Pompe, Gaucher และ Hurler
• บริษัทระบุว่า Zafi ซึ่งเป็นโปรแกรม MPS IIIA จะเป็นผลิตภัณฑ์แรกที่เปิดตัวจากโรงงานผลิตภายใน
• Sanfilippo มีผู้ป่วย 20 รายที่ลงทะเบียนในการศึกษาเพื่อยื่น BLA โดยการล็อคฐานข้อมูลเสร็จสมบูรณ์แล้ว
• Denali วางแผนยื่น BLA ในปี 2027 และนําเสนอข้อมูลที่ WORLDSymposium 2027
• การออกแบบ Sanfilippo Phase III ไม่ใช้กลุ่มควบคุมด้วยยาหลอกและใช้แนวทางการเริ่มต้นที่ล่าช้า ซึ่งสะท้อนข้อมูลจาก FDA และ European Medicines Agency

สําหรับโปรแกรม FTD-GRN หรือที่รู้จักในชื่อ DNL593 Denali ระบุว่าได้รับสิทธิ์คืนมาทั้งหมดแล้ว บริษัทได้เพิ่มโปรโตคอลการติดตามผลแบบขยายเพื่อติดตาม neurofilament light chain หรือ NfL และคาดว่าจะได้รับข้อมูลในกลางปี 2027 Watts กล่าวว่าโปรแกรมนี้ตั้งอยู่บนแนวคิดที่ว่า NfL อาจลดลงช้าแม้หลังจากที่ตัวชี้วัดอื่นๆ ดีขึ้น โดยอ้างอิงประสบการณ์จาก AVLAYAH

"หกเดือนแรก ไม่มีอะไรเกิดขึ้นมากนัก และหลังจากหกเดือน ก็มีการลดลงที่แข็งแกร่งและสม่ําเสมออย่างแท้จริง" Watts กล่าว "ในที่สุดมันลดลงประมาณ 75% และ NfL กลับสู่ระดับปกติ รวมถึงผู้ป่วยที่อาจมี NfL สูงมาเป็นเวลาสิบปี"

Denali ระบุว่าโปรแกรม Pompe ยังคงใช้แนวทางการกําหนดเป้าหมายตัวรับ transferrin โดยข้อมูลจากสัตว์แสดงให้เห็นการดูดซึมกล้ามเนื้อที่แข็งแกร่งเมื่อเทียบกับการบําบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์ GAA มาตรฐาน รวมถึง NEXVIAZYME บริษัทระบุว่าการออกแบบของตนแตกต่างจากสถาปัตยกรรมของ Avidity Biosciences และใช้แนวทาง monovalent ที่มีความสัมพันธ์ปานกลาง

บริษัทยังมีโปรแกรม Alzheimer’s สองโปรแกรม โปรแกรมหนึ่งมุ่งเป้าที่ amyloid beta และอีกโปรแกรมมุ่งเป้าที่ tau ทั้งสองใช้ Platform ยานพาหนะขนส่งเพื่อส่งการบําบัดด้วยแอนติบอดีและโอลิโกนิวคลีโอไทด์ โดยคาดว่าจะได้รับผลการอ่านไบโอมาร์กเกอร์ในปี 2027

ไฮไลต์จากช่วงถาม-ตอบ

ในระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารให้รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการเปิดตัวและขนาดตลาด

• Denali ระบุว่ากลุ่มผู้ป่วย Hunter syndrome ที่สามารถเข้าถึงได้ในสหรัฐฯ อยู่ที่ประมาณ 375 รายในเด็ก โดยมีการวินิจฉัยใหม่ประมาณ 30 รายต่อปี
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวทางไตรมาสที่สามสะท้อนทั้งการปรับขนาดยาในผู้ป่วยที่มีอยู่และจํานวนผู้ป่วยรายใหม่ที่มีนัยสําคัญ
• ผู้ป่วยรายใหม่ส่วนใหญ่เป็นการเปลี่ยนมาจาก Elaprase ไม่ใช่การแปลงจากการทดลอง
• บริษัทระบุว่า 14 รัฐมีนโยบายครอบคลุม Medicaid แล้ว และคาดว่าจะมีการแบ่งสัดส่วน 50/50 ระหว่างประกันเอกชนและ Medicaid ในระยะยาว
• Watts กล่าวว่าผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ส่วนใหญ่ใช้ Elaprase อยู่แล้ว โดยข้อยกเว้นส่วนใหญ่เป็นผู้ป่วยที่ใกล้สิ้นชีวิต

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีตัวแทนทั้งในสหรัฐฯ และต่างประเทศอย่างมีนัยสําคัญในการศึกษา Phase I และ Phase II รวมถึงใน COMPASS แม้ว่าจะไม่ได้ให้สัดส่วนที่แน่ชัด

เกี่ยวกับผู้ป่วยที่มีอาการน้อย Watts กล่าวว่าข้อมูลการเปิดตัวในระยะแรกแสดงให้เห็นความสนใจในกลุ่มผู้ป่วยที่มีโรคในระดับต่างๆ เขากล่าวว่าบริษัทเห็นผู้ป่วยมาปรับขนาดยาเนื่องจากอาการที่อาจถูกมองข้ามก่อนหน้านี้ รวมถึงการสูญเสียการได้ยินและปัญหาด้านความรู้ความเข้าใจ

เกี่ยวกับยุโรป Denali ระบุว่าตลาดหลักอย่างฝรั่งเศสและเยอรมนีมีแนวโน้มที่จะรอผลลัพธ์ COMPASS ก่อนตัดสินใจยื่นขอ บริษัทอธิบายการเปิดตัวทั่วโลกของตนเป็นกระบวนการสามขั้นตอน ได้แก่ การเปิดตัวในสหรัฐฯ เป็นหนึ่งในสามแรกของตลาด ตลาดกลางเป็นหนึ่งในสามที่สอง และตลาดหลักในยุโรปเป็นหนึ่งในสามสุดท้าย

สําหรับ Sanfilippo ฝ่ายบริหารระบุว่าความชุกของโรคแตกต่างกันตามภูมิภาคและอาจใกล้เคียงหรือสูงกว่า Hunter syndrome ในบางพื้นที่ แต่ต่ํากว่าในกลุ่มประชากรเอเชีย บริษัทระบุว่าไม่มีมาตรฐานการรักษาที่กําหนดไว้ ซึ่งทําให้การประเมินขนาดตลาดทําได้ยากขึ้น บริษัทปฏิเสธที่จะพูดถึงเรื่องราคา โดยกล่าวเพียงว่าเป้าหมายอาจเป็นการชดเชยฐานผู้

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน