Arcturus Therapeutics ในงาน Citi Summit: สองตัวเร่ง หนึ่งปีสําคัญ

เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 Arcturus Therapeutics (ARCT) ได้ใช้เวที Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026 เพื่อนําเสนอภาพรวมของบริษัทในช่วงหัวเลี้ยวหัวต่อสําคัญ ฝ่ายบริหารได้เน้นย้ําถึงความก้าวหน้าของแพลตฟอร์มยา messenger RNA พร้อมชี้ให้เห็นถึงการทดสอบทางคลินิกและกฎระเบียบในระยะใกล้ที่อาจกําหนดทิศทางของธุรกิจในระยะต่อไป

บริษัทระบุว่าแฟรนไชส์วัคซีนยังคงสร้างรายได้แบบ non-dilutive อย่างต่อเนื่อง ขณะที่ไปป์ไลน์ด้านการรักษากําลังเผชิญกับผลลัพธ์สําคัญสองประการ ได้แก่ ข้อมูลระยะที่ II สําหรับภาวะบกพร่อง OTC ในช่วงปลายเดือนนี้ และการตัดสินใจดําเนินการต่อหรือหยุดโครงการโรคซิสติกไฟโบรซิสในไตรมาสที่สี่ ราคาหุ้นล่าสุดอยู่ที่ $15.14 ลดลง 3.14% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $15.63

ประเด็นสําคัญ

• Arcturus กล่าวว่ากําลังเข้าใกล้ตัวเร่งสําคัญสองประการ ได้แก่ ข้อมูลระยะที่ II ของ OTC และการตัดสินใจเกี่ยวกับระยะที่ III ของโรคซิสติกไฟโบรซิส
• บริษัทอธิบายว่าแพลตฟอร์ม mRNA แบบสูดดมของตนมีความแตกต่างเพราะสามารถแก้ปัญหาด้านความปลอดภัยและการทนต่อยาที่จํากัดสาขานี้มาอย่างยาวนาน
• ข้อตกลงกับ Thermo Fisher Scientific มูลค่า 40 ล้านดอลลาร์ มอบการสนับสนุนแบบ non-dilutive แก่ Arcturus สําหรับการพัฒนาโรคซิสติกไฟโบรซิสในระยะที่ III แลกกับสิทธิ์ผลิตเฉพาะ
• ธุรกิจวัคซีนที่นําโดย KOSTAIVE ได้รับการอนุมัติใน 32 ประเทศ และช่วยสนับสนุนเงินทุนสําหรับไปป์ไลน์การรักษา
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทยังอยู่ระหว่างการกําหนดนิยามของความสําเร็จในโรคซิสติกไฟโบรซิส เนื่องจากเป็นหนึ่งในผู้บุกเบิกยา mRNA แบบสูดดมสําหรับโรคนี้

ภาพรวมเชิงกลยุทธ์

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Joe Payne และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ Alan Cohen อธิบายว่า Arcturus เป็นบริษัทยา messenger RNA ที่มีธุรกิจหลักสองส่วน ส่วนแรกคือแพลตฟอร์มวัคซีน mRNA แบบขยายตัวเอง และส่วนที่สองคือไปป์ไลน์การรักษาที่สร้างขึ้นจากโปรแกรม RNA สําหรับตับและการสูดดม

• ธุรกิจวัคซีนได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบใน 32 ประเทศ และให้เงินทุนแบบ non-dilutive
• ธุรกิจการรักษามีโปรแกรมระยะที่ II เชิงลึกสองโปรแกรม โดยคาดว่าจะมีหมุดหมายสําคัญในเร็วๆ นี้
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทใช้แฟรนไชส์วัคซีนเพื่อช่วยสนับสนุนเงินทุนสําหรับไปป์ไลน์การรักษาที่มีมูลค่าสูงกว่า

Payne กล่าวว่า "เราใช้ส่วนนั้นเพื่อสนับสนุนเงินทุนแบบ non-dilutive ให้กับส่วนที่สร้างมูลค่าขององค์กร ซึ่งก็คือไปป์ไลน์การรักษาของเรา"

เขายังกล่าวอีกว่าบริษัทเชื่อว่าได้แก้ปัญหาหลักที่ขัดขวางยา RNA แบบสูดดมมาหลายปีแล้ว "เหตุผลที่ผมเน้นย้ําเรื่องนี้ก็คือ สิ่งที่ทําให้สาขายา RNA แบบสูดดมทั้งหมดประสบปัญหามาตลอดคือความปลอดภัยและการทนต่อยา และโชคดีที่เราเชื่อว่าเราได้แก้ไขความท้าทายนั้นแล้ว"

ผลประกอบการทางการเงินและโครงสร้างทุน

Arcturus ไม่ได้นําเสนอการอัปเดตผลประกอบการเต็มรูปแบบในบทสรุปนี้ แต่ได้หารือเกี่ยวกับโครงสร้างการจัดหาเงินทุนที่ฝ่ายบริหารเรียกว่าผิดปกติสําหรับอุตสาหกรรมนี้

• Thermo Fisher Scientific ให้คํามั่นสนับสนุนเงินทุนสูงสุด 40 ล้านดอลลาร์ สําหรับการพัฒนาโรคซิสติกไฟโบรซิสในระยะที่ III
• เงินทุนจะถูกเบิกใช้หาก Arcturus ตัดสินใจดําเนินการในระยะที่ III
• ในทางกลับกัน Thermo Fisher จะได้รับสิทธิ์ผลิตเชิงพาณิชย์แบบเฉพาะ
• ข้อตกลงนี้ไม่รวมค่าสิทธิ์หรือการเพิ่มหุ้น
• ฝ่ายบริหารระบุว่าโครงสร้างนี้ออกแบบมาเพื่อสนับสนุนการพัฒนาโดยไม่ลดทอนสัดส่วนการถือหุ้นของบริษัท

Cohen เรียกข้อตกลงนี้ว่าผิดปกติอย่างมาก "นี่เป็นข้อตกลงที่ไม่เหมือนใคร เป็นสิ่งที่มีเพียงหนึ่งเดียว ไม่เคยมีข้อตกลงแบบนี้ในอุตสาหกรรมเภสัชกรรมมาก่อน นั่นแสดงให้เห็นว่ามันพิเศษเพียงใด"

ฝ่ายบริหารระบุว่าโอกาสด้านการผลิตมีความสําคัญ เนื่องจากโปรแกรมโรคซิสติกไฟโบรซิสใช้ขนาดยาต่อวันที่สูงกว่าธุรกิจวัคซีนมาก วัคซีนใช้ขนาด 5 ไมโครกรัมปีละครั้ง ในขณะที่โปรแกรมโรคซิสติกไฟโบรซิสใช้ 10,000 ไมโครกรัมต่อวัน

อัปเดตการดําเนินงาน

โปรแกรมภาวะบกพร่อง OTC

Arcturus ระบุว่าโปรแกรมภาวะบกพร่อง ornithine transcarbamylase หรือ OTC ยังคงเป็นไปตามแผนสําหรับการอ่านข้อมูลระยะที่ II ในช่วงปลายเดือนกันยายน บริษัทอธิบายว่าโปรแกรมนี้เป็นสินทรัพย์หลักของแพลตฟอร์มตับ และเป็นตัวยาเพื่อการรักษาอันดับหนึ่งในกลุ่มความผิดปกติของวงจรยูเรีย

• การให้ยาและการลงทะเบียนผู้ป่วยเสร็จสมบูรณ์แล้ว
• การศึกษาอยู่ในขั้นตอนการรวบรวมข้อมูลแล้ว
• การประชุม FDA Type C สองครั้งเสร็จสิ้นแล้ว และถูกอธิบายว่าเป็นไปในเชิงบวกและมีประสิทธิผล
• การศึกษารวมทั้งผู้ใหญ่ที่มีอาการคงที่และผู้ป่วยเด็ก โดยมีเส้นทางด้านกฎระเบียบที่แตกต่างกันสําหรับแต่ละกลุ่ม
• มีการรวบรวมข้อมูลเพิ่มเติมหลังจากการประชุม FDA ตามข้อเสนอแนะของหน่วยงาน

บริษัทระบุว่าจะเปิดเผยเส้นทางด้านกฎระเบียบในอนาคตพร้อมกับการอ่านข้อมูล และยังวางแผนอัปเดตแพลตฟอร์มในวงกว้างนอกเหนือจาก OTC รวมถึงแพลตฟอร์ม mRNA ตับแบบให้ทางหลอดเลือดดําด้วย

ฝ่ายบริหารระบุว่าตัวชี้วัดทางชีวภาพหลักที่อยู่ระหว่างการพิจารณา ได้แก่:

• แอมโมเนีย ซึ่งยังคงเป็นตัวชี้วัดแทนหลัก
• กลูตามีน ซึ่งมีความสําคัญเพราะสามารถเปลี่ยนกลับเป็นแอมโมเนียได้แม้ว่าแอมโมเนียจะถูกควบคุมแล้ว
• กรดโอโรติกในปัสสาวะ ซึ่งเป็นข้อมูลสนับสนุนแต่มีความแปรปรวน
• การทดสอบ 15N-ureagenesis ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นการสํารวจและอยู่ในขั้นตอนเริ่มต้น

Payne กล่าวว่าแอมโมเนียมีความสําคัญเป็นพิเศษในเด็กเนื่องจากความเสี่ยงของการโจมตีรุนแรงและการเสียชีวิต ในขณะที่กลูตามีนอาจมีความสําคัญมากกว่าในผู้ใหญ่ที่มีอาการคงที่เนื่องจากความกังวลด้านคุณภาพชีวิต เขากล่าวว่าบริษัทคาดว่าจะอธิบายเส้นทางข้างหน้าสําหรับทั้งสองกลุ่มประชากรพร้อมกับข้อมูล

โปรแกรมโรคซิสติกไฟโบรซิส

Arcturus ยังได้ให้การอัปเดตโดยละเอียดเกี่ยวกับโปรแกรม messenger RNA แบบสูดดมสําหรับโรคซิสติกไฟโบรซิส ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าได้ลดความเสี่ยงลงอย่างมีนัยสําคัญทั้งจากความก้าวหน้าทางคลินิกและข้อตกลง Thermo Fisher

• บริษัทได้ดําเนินการศึกษาการกําหนดขนาดยาโดยใช้ 5, 10 และ 15 มิลลิกรัมต่อวันเป็นเวลา 28 วัน
• เลือกขนาดยา 10 มิลลิกรัมสําหรับการศึกษา 12 สัปดาห์ปัจจุบัน
• การศึกษาแบบ open-label 12 สัปดาห์เริ่มต้นในเดือนมีนาคม 2024 และมีผู้ป่วยลงทะเบียนประมาณ 20 ราย
• การศึกษาปัจจุบันมีสถานที่ในสหรัฐอเมริกา ตุรกี และอิสราเอล
• ไม่มีรายงานเหตุการณ์ด้านความปลอดภัยที่ไม่พึงประสงค์ และคณะกรรมการติดตามความปลอดภัยข้อมูลไม่ได้หยุดการลงทะเบียน

ฝ่ายบริหารระบุว่าการตัดสินใจขยายไปยังตุรกีและอิสราเอลสะท้อนให้เห็นถึงสัดส่วนที่สูงกว่าของการกลายพันธุ์แบบ null ในประเทศเหล่านั้น ในตลาดเหล่านั้น การกลายพันธุ์แบบ null คิดเป็นประมาณ 35% ถึง 40% ของผู้ป่วย เมื่อเทียบกับประมาณ 5% ถึง 10% ที่ศูนย์ในสหรัฐอเมริกาทั่วไป

บริษัทกําลังประเมินจุดสิ้นสุดที่เป็นไปได้ห้าประการ:

• เปอร์เซ็นต์ FEV1 ที่คาดการณ์
• ดัชนีการระบายอากาศในปอด หรือ LCI
• การสแกน CT ความละเอียดสูง หรือ HRCT
• มาตรวัดคุณภาพชีวิต CFQ-R
• มาตรวัดคุณภาพชีวิต EQ-5D

ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมแสดงสัญญาณที่น่าสนใจ รวมถึงการปรับปรุงในการลดปลั๊กเมือกในผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่ได้รับขนาดยา 10 มิลลิกรัม และยังระบุว่างานก่อนคลินิกในเฟอร์เรตที่ดัดแปลงพันธุกรรมแสดงให้เห็นความเหนือกว่าตัวควบคุมเชิงบวก

บริษัทระบุว่าสาขานี้ต่อสู้กับยา RNA แบบสูดดมมาอย่างยาวนานเนื่องจากความปลอดภัยและการทนต่อยา ไม่ใช่เพราะขาดกิจกรรมทางชีวภาพ Payne กล่าวว่า "เหตุผลหลักที่บริษัท RNA ทั้งหมดเหล่านี้ล้มเหลวมาหลายทศวรรษคือความปลอดภัยและการทนต่อยา ไม่ใช่ประสิทธิผล"

แนวโน้มในอนาคต

Arcturus ระบุว่าสามถึงหกเดือนข้างหน้าอาจเป็นช่วงเวลาชี้ขาดสําหรับบริษัท

• ข้อมูลระยะที่ II ของ OTC และข้อเสนอแนะจาก FDA คาดว่าจะได้รับในช่วงปลายเดือนกันยายน
• การตัดสินใจดําเนินการต่อหรือหยุดโรคซิสติกไฟโบรซิสคาดว่าจะมีในไตรมาสที่สี่
• ข้อมูลประวัติธรรมชาติ CF Foundation REACH คาดว่าจะมีในเดือนตุลาคมที่แอตแลนตา
• ข้อมูลโรคซิสติกไฟโบรซิสที่มีนัยสําคัญมากขึ้นคาดว่าจะมีในช่วงต้นปี 2025

สําหรับ OTC ฝ่ายบริหารระบุว่าเส้นทางด้านกฎระเบียบอาจแตกต่างกันสําหรับผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ และยังระบุว่ากลุ่มประชากรเด็กอาจมีโอกาสทางการค้าที่ใหญ่กว่าเนื่องจากความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูงกว่า

สําหรับโรคซิสติกไฟโบรซิส บริษัทระบุว่ายังอยู่ระหว่างการกําหนดนิยามของความสําเร็จเนื่องจากเป็นหนึ่งในผู้บุกเบิกการรักษาด้วย mRNA แบบสูดดมสําหรับ CF Class I Payne กล่าวว่า "หากข้อมูลโดยรวมเป็นไปในเชิงบวกโดยทั่วไป ผมคิดว่าจะง่ายที่จะเจรจา โน้มน้าว แบ่งปัน และได้รับความสอดคล้องกับไม่เพียงแต่ชุมชน CF หน่วยงานกํากับดูแล นักวิจัยหลักที่เกี่ยวข้อง พันธมิตรของเรา และแน่นอนทีมผู้บริหารอาวุโสและคณะกรรมการของเราเพื่อทราบว่าความสําเร็จมีหน้าตาอย่างไร"

ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาระยะที่ III หากได้รับการอนุมัติ น่าจะเป็นแบบปกปิดและยาวนานกว่าการศึกษาระยะที่ II แบบ open-label ปัจจุบัน และยังระบุว่าการศึกษา REACH ควรช่วยสร้างฐานข้อมูลเชิงบรรทัดฐานสําหรับกลุ่มประชากรที่มีการกลายพันธุ์แบบ null และสนับสนุนการออกแบบการศึกษา

บริษัทระบุว่าจะไม่ดําเนินการในระยะที่ III เว้นแต่โครงการจะถือว่าเป็นไปได้และสมเหตุสมผล แม้จะมีเงินทุนจาก Thermo Fisher ก็ตาม Arcturus ระบุว่า 40 ล้านดอลลาร์ของ Thermo Fisher จะครอบคลุมประมาณครึ่งหนึ่งของงบประมาณระยะที่ III โดยบริษัทต้องรับผิดชอบส่วนที่เหลือ

ฝ่ายบริหารยังระบุว่ากําลังสร้างโครงสร้างพื้นฐาน AI ที่อาจส่งผลต่อหลายโปรแกรม รวมถึงการออกแบบ mRNA การออกแบบแอนติเจน การเลือกเป้าหมาย และการออกแบบโปรตีน โดยคาดว่าจะมีการอัปเดตที่ครอบคลุมมากขึ้นในช่วงปลายปี 2024

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารได้ขยายความในประเด็นทางเทคนิคและด้านกฎระเบียบหลายประการ

• แอมโมเนียถูกอธิบายว่าเป็นตัวชี้วัดแทนที่ได้รับการยอมรับเพราะสามารถผ่านด่านกั้นเลือด-สมองและก่อให้เกิดภาวะแทรกซ้อนทางระบบประสาท
• กลูตามีนถูกอธิบายว่าเป็นตัวชี้วัดรองเพราะสามารถเปลี่ยนกลับเป็นแอมโมเนียได้แม้ว่าแอมโมเนียจะถูกลดลงด้วยสารดักจับ
• กรดโอโรติกในปัสสาวะยังคงวัดได้แต่มีความแปรปรวน ดังนั้นจึงเป็นข้อมูลสนับสนุนมากกว่าจะเป็นศูนย์กลาง
• การทดสอบ 15N-ureagenesis ถูกเรียกว่าเป็นเครื่องมือสํารวจและไม่น่าจะเป็นจุดสิ้นสุดหลัก แม้ว่าฝ่ายบริหารจะระบุว่าเป็นเทคโนโลยีที่มีประโยชน์
• สําหรับโรคซิสติกไฟโบรซิส FEV1 ยังคงเป็นจุดสิ้นสุดที่เป็นที่คุ้นเคยมากที่สุดสําหรับผู้กํากับดูแล
• LCI อาจมีประโยชน์สําหรับทางเดินหายใจขนาดเล็ก ในขณะที่ HRCT อาจช่วยสนับสนุนการเปลี่ยนแปลงใน LCI แม้ว่า FDA จะไม่ได้ใช้ HRCT เป็นจุดสิ้นสุดหลักในโรคสําคัญ
• มาตรวัดคุณภาพชีวิตเช่น CFQ-R และ EQ-5D ได้รับการตรวจสอบความถูกต้องแล้ว แต่การออกแบบแบบ open-label ทําให้ยากต่อการแยกผลของยาหลอกออกจากประโยชน์ที่แท้จริง

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทไม่ได้ทํางานจากเกณฑ์ความสําเร็จที

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน