Zevra Therapeutics ในงาน Cantor: การเติบโต เงินสด และการพนันโรคหายาก

เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 Zevra Therapeutics (ZVRA) ได้ใช้เวที 12th รายปี Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอธุรกิจโรคหายากที่เติบโตเร็วกว่าที่คาดไว้ แต่ยังคงเผชิญกับความเสี่ยงด้านกฎระเบียบและการพัฒนาที่สําคัญ บริษัทระบุว่ายาหลักอย่าง MIPLYFFA ได้เข้าถึงผู้ป่วยโรค Niemann-Pick disease type C (NPC) ที่ได้รับการวินิจฉัยในสหรัฐอเมริกาแล้วมากกว่าครึ่งหนึ่งของตลาด ขณะที่ยุโรปยังอยู่ระหว่างการพิจารณา และโปรแกรมสําหรับโรค vascular Ehlers-Danlos syndrome ยังคงรอเหตุการณ์ทางคลินิกเพิ่มเติม

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมองเห็นโอกาสระยะยาวในตลาด NPC ที่ใหญ่กว่าที่ประเมินไว้ในตอนแรก โดยได้รับแรงหนุนจากการค้นพบที่น่าประหลาดใจว่าผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่จํานวนมากเป็นผู้ใหญ่ Zevra ยังชี้ให้เห็นถึงงบดุลที่แข็งแกร่ง ไม่มีหนี้สิน และการคุ้มครองสิทธิบัตรที่อาจขยายไปถึงปี 2041 ซึ่งเปิดโอกาสให้บริษัทลงทุนในการระบุผู้ป่วย การขยายตลาด และการพัฒนาไปป์ไลน์

ประเด็นสําคัญ

• Zevra ระบุว่า MIPLYFFA มีแบบฟอร์มลงทะเบียนผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกา 184 ราย ซึ่งมากกว่า 50% ของประชากร NPC ที่ได้รับการวินิจฉัยซึ่งประเมินไว้ที่ 300 ถึง 350 ราย
• ฝ่ายบริหารเชื่อในขณะนี้ว่าตลาด NPC ในสหรัฐอเมริกาอาจมีผู้ป่วย 350 ถึง 900 ราย เพิ่มขึ้นจากการประเมินก่อนหน้าที่ 350 ราย
• บริษัทสิ้นสุดไตรมาสที่สองด้วยเงินสด 260 ล้านดอลลาร์ ไม่มีหนี้สิน และมีกระแสเงินสดเป็นบวก
• ยุโรปยังคงเป็นปัจจัยสําคัญที่ส่งผลต่อทิศทาง โดย MIPLYFFA อยู่ระหว่างการพิจารณาใหม่โดย EMA และโปรแกรมการเข้าถึงแบบขยายที่มีผู้ป่วย 132 รายสนับสนุนกรณีดังกล่าว
• โปรแกรม VEDS ที่ใช้ celiprolol ยังคงดําเนินต่อไป แต่มีเหตุการณ์เกิดขึ้นเพียง 3 ครั้งเมื่อสิ้นสุดไตรมาส 2 ซึ่งยังห่างไกลจาก 28 ครั้งที่ต้องการสําหรับการวิเคราะห์ระหว่างกาล

แรงขับเคลื่อนทางการค้าใน NPC

Neil McFarlane ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่าการเปิดตัว MIPLYFFA ในสหรัฐอเมริกาเมื่อเดือนพฤศจิกายน 2022 ดําเนินไปเร็วกว่าที่คาดไว้ Zevra ระบุว่ามีแบบฟอร์มลงทะเบียนผู้ป่วย 184 รายเมื่อสิ้นสุดไตรมาสที่สอง คิดเป็นการเจาะตลาดมากกว่า 50% ของประชากร NPC ที่ได้รับการวินิจฉัยในสหรัฐอเมริกา ซึ่งเดิมประเมินไว้ที่ 300 ถึง 350 ราย

McFarlane กล่าวว่าระดับการเจาะตลาดดังกล่าวเป็นสิ่งที่ยากจะจินตนาการได้เมื่อสามปีก่อน "สามปีก่อนวันนี้ ในปีที่สองของการเปิดตัว ฉันจะจินตนาการได้ไหมว่าจากผู้ป่วยที่ระบุตัวตนได้ 300 ถึง 350 ราย เราจะมีแบบฟอร์มลงทะเบียนผู้ป่วย 184 รายเมื่อสิ้นสุดไตรมาส 2 และเจาะตลาดได้ในเปอร์เซ็นต์นั้น? ฉันจะบอกว่าไม่ ฉันจะบอกว่านั่นคงเป็นแค่ความฝัน" เขากล่าว

บริษัทระบุว่าความพยายามทางการค้ามุ่งเน้นไปที่ศูนย์ความเป็นเลิศประมาณ 40 แห่งทั่วสหรัฐอเมริกา นอกจากนี้ยังใช้แคมเปญสร้างความตระหนักรู้เกี่ยวกับโรค การสนับสนุนการทดสอบทางพันธุกรรม การให้ความรู้แพทย์ผ่านโปรแกรม ExpertConnect และการสนับสนุนบริการผู้ป่วยเพื่อระบุผู้ป่วยและนําพวกเขาเข้าสู่การรักษา

Zevra ระบุว่าผลิตภัณฑ์ดังกล่าวได้รับการระบุฉลากสําหรับการใช้ในการบําบัดแบบผสมผสาน ซึ่งสอดคล้องกับแนวทางทางคลินิกล่าสุด บริษัทยังระบุด้วยว่า OLPRUVA ซึ่งเป็นยารักษาโรค urea cycle disorder มีจําหน่ายในสหรัฐอเมริกาแต่ไม่ได้รับการส่งเสริมการขายอย่างจริงจัง

ตลาดที่ใหญ่กว่าที่คิดในตอนแรก

หนึ่งในข้อความที่ชัดเจนที่สุดจากการประชุมคือ Zevra เชื่อในขณะนี้ว่าตลาด NPC ในสหรัฐอเมริกามีขนาดใหญ่กว่าที่ประเมินไว้ในตอนแรก ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทเดิมคาดการณ์ประชากรที่ได้รับการวินิจฉัยประมาณ 350 ราย แต่แนวโน้มการวินิจฉัยใหม่ชี้ให้เห็นว่าตลาดอาจมีผู้ป่วยตั้งแต่ 350 ถึง 900 ราย

McFarlane กล่าวว่าบริษัทไม่ได้คาดหวังจํานวนผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่กําลังพบเห็นอยู่ในขณะนี้ "เราไม่ได้ตระหนักถึงความจริง และฉันไม่คิดว่าใครตระหนักถึงความจริงที่ว่ามีผู้ใหญ่จํานวนมากเช่นนี้ เรากําลังระบุผู้ป่วยในช่วงอายุ 20, 30, 40, 50 ปี แม้แต่ผู้ป่วยอายุ 60 ปีที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัย นั่นคือความเข้าใจตลาดที่เราไม่รู้มาก่อน" เขากล่าว

เขาเสริมว่าผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ประมาณครึ่งหนึ่งเป็นผู้ใหญ่ ซึ่งเปิดเส้นทางใหม่สําหรับการระบุผู้ป่วยและการเติบโตของตลาด ในมุมมองของฝ่ายบริหาร บริษัทยังอยู่ในช่วงต้นของโอกาสทางการค้า แม้จะเข้าถึงประชากรที่ได้รับการวินิจฉัยในปัจจุบันมากกว่าครึ่งหนึ่งแล้ว

McFarlane กล่าวว่า "เรื่องราวการเติบโตสําหรับเราและการมุ่งเน้นอย่างเต็มที่ของเราอยู่ที่ธุรกิจในสหรัฐอเมริกา เราอยู่ในตําแหน่งที่แบบฟอร์มลงทะเบียนใบสั่งยา 184 รายเป็นจุดเริ่มต้นที่ดีมาก ใช่ไหม? มันมากกว่า 50% ของประชากรผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัย นั่นยิ่งใหญ่มาก แต่ผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ เมื่อเราเห็นพวกเขาเข้ามา และเราเห็นพวกเขาเข้ามาเร็วขึ้นในขณะนี้ผ่านความพยายามของเราและความพยายามของการลงทุนที่กว้างขึ้นที่กําลังเข้าสู่ NPC เราตอนนี้มั่นใจอย่างแท้จริงว่าตลาดมีขนาดใหญ่กว่า 350 ราย"

ผลลัพธ์ทางการเงินและงบดุล

Zevra ระบุว่าสถานะทางการเงินของบริษัทเปิดโอกาสให้สามารถลงทุนต่อเนื่องในสามลําดับความสําคัญหลัก Justin Renz ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินกล่าวว่าบริษัทสิ้นสุดไตรมาสที่สองด้วยเงินสด 260 ล้านดอลลาร์ ไม่มีหนี้สิน และมีกระแสเงินสดเป็นบวก

"เราสิ้นสุดไตรมาสที่สองด้วยเงินสด 260 ล้านดอลลาร์ สิ่งที่น่าประทับใจยิ่งกว่าอาจเป็นวิธีที่ Neil และทีมงานทําให้เรามีงบดุลที่สะอาด เราไม่มีหนี้สินเลย เราสามารถสร้างเงินสดได้มากกว่าที่ใช้จ่ายจริงๆ" Renz กล่าว

ประเด็นทางการเงินที่สําคัญ ได้แก่:

• เงินสด 260 ล้านดอลลาร์เมื่อสิ้นสุดไตรมาส 2
• ไม่มีหนี้สินในงบดุล
• กระแสเงินสดเป็นบวก
• สภาพคล่องเพียงพอที่จะสนับสนุนงานเชิงพาณิชย์ในสหรัฐอเมริกา ความพยายามด้านกฎระเบียบในยุโรป และโปรแกรม VEDS

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทสามารถลงทุนอย่างรอบคอบโดยไม่มีแรงกดดันด้านการเงินในระยะใกล้ นอกจากนี้ยังระบุว่าระยะเวลาสิทธิบัตรที่ยาวนานสนับสนุนการใช้จ่ายด้านการสร้างความตระหนักรู้เกี่ยวกับโรคและการพัฒนาตลาด

กลยุทธ์ยุโรปและการพิจารณาใหม่

ยุโรปยังคงเป็นส่วนสําคัญของเรื่องราว Zevra ระบุว่าโปรแกรมการเข้าถึงแบบขยายในยุโรปมีผู้ป่วยถึง 132 รายเมื่อสิ้นสุดไตรมาสที่สอง และความพยายามการเข้าถึงแบบขยายทั่วโลกที่กว้างขึ้นในขณะนี้รวมถึงตลาดผู้ป่วยที่ได้รับการตั้งชื่อและการใช้ด้วยความเมตตาอื่นๆ

บริษัทกําลังขอการพิจารณาใหม่จาก European Medicines Agency หลังจากการปฏิเสธเบื้องต้น ฝ่ายบริหารระบุว่ามีการแต่งตั้งผู้รายงานใหม่ และมีการวางแผนการประชุม Expert Advisory Group หรือ Scientific Advisory Group เพื่อนําเสนอชุดข้อมูลทางคลินิกในรายละเอียดมากขึ้น

Zevra ระบุว่าไม่สามารถส่งข้อมูลใหม่ในการพิจารณาใหม่ได้ แต่สามารถนําเสนอหลักฐานที่มีอยู่ได้อย่างครบถ้วนมากขึ้น ชุดข้อมูลดังกล่าวรวมถึงแนวทางทางคลินิก ข้อมูลการขยายแบบเปิด ผลลัพธ์ของโปรแกรมการเข้าถึงแบบขยาย และข้อมูลการทดลองหลัก

ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมการเข้าถึงแบบขยายที่เติบโตขึ้นสนับสนุนความเชื่อมั่นในข้อมูล นอกจากนี้ยังระบุว่ามีคําขอเข้ามาจากตลาดยุโรปหลักและมีแผนที่จะขยายไปยังตลาดผู้ป่วยที่ได้รับการตั้งชื่อเพิ่มเติมอีกสองแห่งนอกยุโรป

แม้บริษัทจะมองโลกในแง่ดี แต่ก็ยอมรับว่าผลลัพธ์ยังไม่แน่นอน บริษัทระบุว่าจะยังคงสนับสนุนผู้ป่วยผ่านการเข้าถึงแบบขยายแม้ว่าเส้นทางด้านกฎระเบียบจะยังคงยากลําบาก

โปรแกรม VEDS และเส้นทาง FDA

Zevra ยังได้หารือเกี่ยวกับโปรแกรม vascular Ehlers-Danlos syndrome ที่ใช้ celiprolol ซึ่งกําลังศึกษาในการทดลอง Phase III แบบขับเคลื่อนด้วยเหตุการณ์ บริษัทระบุว่ามีผู้ป่วยลงทะเบียน 66 รายเมื่อสิ้นสุดไตรมาสที่สองหลังจากการเริ่มต้นการทดลองใหม่

อย่างไรก็ตาม การสะสมเหตุการณ์ยังคงช้า Zevra ระบุว่ามีเหตุการณ์ 3 ครั้งเมื่อสิ้นสุดไตรมาส 2 เทียบกับ 28 ครั้งที่ต้องการสําหรับการวิเคราะห์ระหว่างกาล และ 46 ครั้งที่ต้องการสําหรับการวิเคราะห์เต็มรูปแบบ

บริษัทระบุว่า celiprolol มี Breakthrough Therapy Designation และเป็นมาตรฐานการดูแลในยุโรป ญี่ปุ่น และตลาดที่เติบโตเต็มที่อื่นๆ สําหรับ VEDS อยู่แล้ว นอกจากนี้ยังสังเกตว่าการทดลอง BBEST ในยุโรปก่อนหน้านี้ภายใต้ผู้สนับสนุนรายก่อนแสดงให้เห็นการลดลงของเหตุการณ์ 78%

Zevra ระบุว่าได้พบกับ FDA แล้วเกี่ยวกับเส้นทางการพัฒนาแบบเร่งรัดที่เป็นไปได้ การประชุมเหล่านั้นถูกอธิบายว่าให้ข้อมูลและสร้างสรรค์ และบริษัทระบุว่าขณะนี้กําลังดําเนินงานติดตามผลก่อนการมีส่วนร่วมกับ FDA ครั้งต่อไปในช่วงครึ่งหลังของปี

ฝ่ายบริหารระบุว่าประชากรผู้ป่วย VEDS ในสหรัฐอเมริกาประเมินไว้ที่ประมาณ 7,500 ราย นอกจากนี้ยังระบุว่ากําลังพิจารณาอัตราการสะสมเหตุการณ์อย่างรอบคอบ รวมถึงคําถามด้านจริยธรรมหากการทดลองใช้เวลานานเกินไปในการดําเนินการให้เสร็จสิ้น

ทรัพย์สินทางปัญญาและระยะเวลาระยะยาว

Zevra ระบุว่าสถานะทรัพย์สินทางปัญญาของบริษัทแข็งแกร่งขึ้นด้วยการจดทะเบียนใน Orange Book ที่ขยายการคุ้มครองสิทธิบัตรไปถึงปี 2041 บริษัทระบุว่าการขยายระยะเวลาสิทธิบัตรที่รอดําเนินการอาจเพิ่มการคุ้มครองเพิ่มเติมภายในกรอบเวลาเดียวกัน

ฝ่ายบริหารระบุว่าระยะเวลาที่ยาวนานทําให้มีความเชื่อมั่นในการลงทุนด้านการระบุผู้ป่วย การให้ความรู้แพทย์ และการขยายตลาด นอกจากนี้ยังระบุว่ากําลังยื่นสิทธิบัตรเพิ่มเติมต่อเนื่องเพื่อเสริมความแข็งแกร่งให้กับพอร์ตโฟลิโอ

ในมุมมองของบริษัท การคุ้มครองจนถึงปี 2041 ลดความเสี่ยงของการแข่งขันจากยาสามัญในระยะใกล้และสนับสนุนการสร้างธุรกิจเชิงพาณิชย์ที่ยาวนานขึ้นสําหรับ MIPLYFFA

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นหลายครั้งว่าโอกาสใน NPC ในสหรัฐอเมริกามีขนาดใหญ่กว่าและหลากหลายกว่าที่คาดไว้

ประเด็นสําคัญจากการอภิปราย ได้แก่:

• ยุโรปมีการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติมานานกว่าทศวรรษ ซึ่งช่วยเพิ่มอัตราการวินิจฉัยที่นั่น
• สหรัฐอเมริกายังคงตามทัน แต่ความพยายามสร้างความตระหนักรู้กําลังปรับปรุงการระบุผู้ป่วย
• ไม่มีตัวขับเคลื่อนการเติบโตเพียงอย่างเดียว Zevra ระบุว่าใช้การผสมผสานของแนวทาง การสนับสนุนการทดสอบ การให้ความรู้แพทย์ และบริการผู้ป่วย
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติมักจะเพิ่มความตระหนักรู้และการวินิจฉัย โดยอ้างถึงประสบการณ์ของยุโรปกับ miglustat
• ศูนย์อ้างอิงแห่งหนึ่งในเยอรมนีถูกอ้างถึงเป็นตัวอย่างของวิธีที่การดูแลแบบรวมศูนย์และความพร้อมของการรักษาสามารถนําไปสู่กลุ่มผู้ป่วยที่ระบุตัวตนได้ขนาดใหญ่ขึ้น

ในด้านการขาย Zevra ระบุว่าขณะนี้อยู่ในตําแหน่งที่ดีด้วยการมุ่งเน้นไปที่ศูนย์ความเป็นเลิศประมาณ 40 แห่ง แต่ระบุว่าอาจขยายกําลังพลขายหากการวิเคราะห์แสดงให้เห็นโอกาสมากขึ้น โดยเฉพาะในกลุ่มย่อยเช่นผู้ป่วยที่มีอาการ cataplexy และอาการที่เกี่ยวข้อง

ฝ่ายบริหารระบุว่าพบความทับซ้อนอย่างมากระหว่างผู้ป่วย NPC ที่ได้รับการวินิจฉัยในวัยผู้ใหญ่และการวินิจฉัย cataplexy ซึ่งอาจสร้างวิธีอื่นในการค้นหาผู้ป่วย นอกจากนี้ยังระบุว่าพร้อมที่จะเพิ่มโครงสร้างพื้นฐานหากข้อมูลสนับสนุนการเข้าถึงที่กว้างขึ้น

ในด้านการประเมินมูลค่า ฝ่ายบริหารระบุว่

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน