Disc Medicine นําเสนอในงาน Cantor Fitzgerald Healthcare Conference: ไปป์ไลน์ใกล้ถึงการทดสอบสําคัญ

วันพุธที่ 9 กันยายน 2026 — Disc Medicine (IRON) ใช้เวที Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อนําเสนอไปป์ไลน์ที่มุ่งเน้นความผิดปกติของเม็ดเลือดแดง พร้อมทั้งระบุการทดสอบทางคลินิกและด้านกฎระเบียบที่กําลังจะเกิดขึ้นในอนาคตอันใกล้ บริษัทนําเสนอภาพรวมที่ค่อนข้างเป็นบวก แต่ยังคงขึ้นอยู่กับผลข้อมูลที่รอการอ่านค่า การหารือกับ FDA และการสร้างความตระหนักรู้เกี่ยวกับโรคในวงกว้าง ก่อนที่เส้นทางเชิงพาณิชย์ใดๆ จะชัดเจนขึ้น

ประเด็นสําคัญ

• Disc Medicine ระบุว่าโปรแกรมทางคลินิกทั้งสามของบริษัทมุ่งเน้นที่การสังเคราะห์ฮีมหรือการเผาผลาญธาตุเหล็ก ทําให้บริษัทมีแนวทางทางวิทยาศาสตร์ร่วมกันในโรคต่างๆ
• Bitopertin สําหรับโรค porphyria เป็นตัวเร่งปฏิกิริยาที่ใกล้ที่สุด โดยคาดว่าข้อมูล Phase III APOLLO จะออกมาในไตรมาสหน้า หลังจากการศึกษา Phase II แสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยสามารถอยู่กลางแดดโดยไม่เจ็บปวดได้นานขึ้น 14.9 ชั่วโมงในเดือนสุดท้าย
• Selcodibar สําหรับภาวะโลหิตจางในมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด myelofibrosis กําลังถูกวางตําแหน่งเป็นยารักษาภาวะโลหิตจางในวงกว้าง ที่สามารถใช้ร่วมกับยา JAK inhibitors และสนับสนุนการขอ label ที่ครอบคลุมมากขึ้น หากการออกแบบ Phase III และการหารือกับ FDA ดําเนินไปด้วยดี
• DISC-3405 ซึ่งเป็น anti-TMPRSS6 antibody สําหรับโรค polycythemia vera กําลังสร้างข้อมูลผู้ป่วยรายแรก และถูกนําไปเปรียบเทียบกับการเจาะเลือด (phlebotomy) และ rusfertide ที่เพิ่งได้รับการอนุมัติ
• ไม่มีการเปิดเผยผลทางการเงิน การประชุมมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาทางคลินิก ระยะเวลาด้านกฎระเบียบ และโอกาสทางการตลาด

ภาพรวมไปป์ไลน์

ดร. John Quisel ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่าบริษัทมุ่งเน้นการควบคุมการสร้างเม็ดเลือดแดงโดยกําหนดเป้าหมายที่ส่วนประกอบพื้นฐานที่ขับเคลื่อนกระบวนการดังกล่าว

เขากล่าวว่า "เราเป็นบริษัทมหาชนมาสองสามปีแล้ว ในฐานะบริษัท เรามุ่งเน้นการควบคุมการสร้างเม็ดเลือดแดงโดยการควบคุมส่วนประกอบพื้นฐานบางอย่าง ดังที่คุณจะได้ยิน ผู้สมัครทางคลินิกสามรายที่แตกต่างกันของเรา ล้วนมุ่งเน้นการควบคุมการสังเคราะห์ฮีมหรือการเผาผลาญธาตุเหล็ก"

โปรแกรมทั้งสามครอบคลุมโรคที่แตกต่างกัน แต่มีเป้าหมายร่วมกัน:

• Bitopertin หรือที่เรียกว่า DISC-0974 ในสรุป สําหรับโรค porphyria
• Selcodibar หรือที่เรียกว่า DISC-0974 ในเอกสารสรุปสําหรับภาวะโลหิตจางใน myelofibrosis
• DISC-3405 ซึ่งเป็น anti-TMPRSS6 antibody สําหรับโรค polycythemia vera

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าบริษัทกําลังเข้าสู่ช่วงเวลาที่มีตัวเร่งปฏิกิริยาหลายตัว ซึ่งอาจกําหนดโปรไฟล์เชิงพาณิชย์ในอนาคตของบริษัท

ผลทางการเงิน

Disc Medicine ไม่ได้ให้ข้อมูลรายได้ กําไร หรือตัวชี้วัดทางการเงินอื่นๆ ระหว่างการประชุม การอภิปรายยังคงมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาทางคลินิก ขนาดตลาด และการวางแผนด้านกฎระเบียบ

• ไม่มีการอภิปรายผลทางการเงินรายไตรมาส
• ไม่มีการให้แนวทางรายได้หรือการคาดการณ์ค่าใช้จ่าย
• ไม่มีการอัปเดตการจัดสรรทุนในสรุป

Bitopertin สําหรับโรค porphyria

Bitopertin เป็นตัวเร่งปฏิกิริยาที่ใกล้ที่สุดของบริษัท Disc Medicine กล่าวว่าคาดว่าข้อมูล Phase III APOLLO จะออกมาในไตรมาสหน้า

บริษัทอธิบายการทดลอง Phase II AURORA ก่อนหน้านี้ว่าเป็นการศึกษาที่มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอกเป็นเวลา 4 เดือน โดยมีผู้ป่วยประมาณ 75 รายในสองระดับขนาดยา จุดสิ้นสุดหลักคือเวลาเฉลี่ยรายเดือนทั้งหมดที่อยู่กลางแดดโดยไม่เจ็บปวดในเดือนสุดท้ายของการศึกษา

ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ ข้อมูล Phase II แสดงให้เห็น:

• การปรับปรุง 14.9 ชั่วโมงในเดือนสุดท้ายเมื่อเทียบกับยาหลอก
• ผู้ป่วยประมาณ 50% หรือมากกว่านั้นมีเวลาอยู่กลางแดดเพิ่มขึ้น
• ขนาดผลเฉลี่ยประมาณ 11 ชั่วโมงในสามเดือนสุดท้าย

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการทดลอง Phase III APOLLO ถูกออกแบบอย่างระมัดระวัง โดยใช้การประมาณขนาดผล 11 ชั่วโมง หรือส่วนลดประมาณ 20% ถึง 30% จากการสังเกตสูงสุดใน Phase II การศึกษาลงทะเบียนผู้ป่วย 183 ราย โดยประมาณครึ่งหนึ่งอยู่ในสหรัฐฯ และอีกครึ่งหนึ่งอยู่ในยุโรป รวมถึงผู้ป่วยเพิ่มเติมในแคนาดาและออสเตรเลีย

ศูนย์ยุโรปเปิดรับสมัครในเดือนพฤศจิกายนและปิดรับสมัครในเดือนมีนาคม ซึ่งบริษัทกล่าวว่าควรจะวางการอ่านค่าผลลัพธ์ระหว่างเดือนพฤษภาคมถึงกันยายน ซึ่งเป็นช่วงเวลาที่บริษัทมองว่าดีที่สุดสําหรับการตรวจจับผลของยา

ดร. Quisel กล่าวว่าประโยชน์ที่ผู้ป่วยได้รับนั้นมีความหมายในชีวิตประจําวัน ไม่ใช่แค่ในเชิงสถิติ เขากล่าวว่า "วิธีที่มันแปลงสําหรับผู้ป่วยไม่ใช่แค่ว่า โอ้ ฉันได้เวลาเพิ่มขึ้นเฉลี่ยครึ่งชั่วโมงต่อวัน แต่สิ่งที่พวกเขาพบและรายงานคือพวกเขาสามารถออกไปทํากิจกรรมสําคัญได้ ออกไปบนเรือ ไปชายหาดกับครอบครัว ไปงานแต่งงาน สิ่งที่พวกเขาไม่เคยทําได้ในชีวิต"

ประเด็นปฏิบัติการอื่นๆ เกี่ยวกับ bitopertin ได้แก่:

• ผู้ป่วยต้องมีค่า ALT พื้นฐานไม่เกินสามเท่าของขีดจํากัดบนปกติ
• การติดตามเอนไซม์ตับยังคงดําเนินต่อไป แม้ว่าไม่คาดว่าจะมีการระบุข้อมูลตับใน label ในช่วงแรก
• อาจต้องมีการศึกษาติดตามผลสําหรับการอ้างสิทธิ์ที่เกี่ยวกับตับ
• โปรแกรมการเข้าถึงแบบขยาย (expanded access program) มีความต้องการสูงมาก ส่งผลให้ต้องปิดรับสมัครทั้งในสหรัฐฯ และยุโรป

Disc Medicine กล่าวว่าโปรแกรมการเข้าถึงแบบขยายใช้มาตรฐานการคัดกรองและคุณสมบัติแพทย์เดียวกันกับการทดลองทางคลินิก ฝ่ายบริหารประมาณการว่าผู้ป่วย 100 ถึง 150 รายในการศึกษาระยะยาว รวมถึงผู้ป่วยที่เข้าถึงแบบขยายเพิ่มเติม อาจเป็นกลุ่มผู้ป่วยที่พร้อมจะเปลี่ยนไปใช้ยาเชิงพาณิชย์หากยาได้รับการอนุมัติ

ตลาด porphyria และแผนการเปิดตัว

บริษัทกล่าวว่าข้อมูลการเรียกร้องสิทธิ์ชี้ให้เห็นว่ามีผู้ป่วย porphyria ประมาณ 14,000 รายในสหรัฐฯ แต่มากกว่าครึ่งหนึ่งของผู้ป่วยที่ระบุตัวตนได้ดูเหมือนจะมีการมีส่วนร่วมกับระบบการดูแลสุขภาพน้อยมาก โดยบางรายได้รับการรักษาเพียงครั้งเดียวในช่วงเจ็ดถึงแปดปีที่ผ่านมา

Disc Medicine ระบุกลยุทธ์การเปิดตัวที่สร้างขึ้นในรูปแบบวงกลมซ้อนกัน:

• คลื่นแรก: ผู้ป่วยที่ได้รับยาอยู่แล้วผ่านการทดลองและการเข้าถึงแบบขยาย รวมถึงประมาณ 100 ถึง 150 รายในการศึกษาระยะยาว
• คลื่นที่สอง: ผู้ป่วยมากกว่า 1,000 รายที่ศูนย์ความเป็นเลิศ
• คลื่นที่สาม: ผู้ป่วยที่มีส่วนร่วมประมาณ 3,000 ถึง 6,000 ราย
• ระยะยาว: กลุ่มผู้ป่วยในวงกว้างที่มี 14,000 ราย

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผู้ป่วยประมาณ 6,000 รายแสดงให้เห็นการมีส่วนร่วมกับระบบการดูแลสุขภาพอย่างสม่ําเสมอ ซึ่งบ่งชี้ว่าตลาดอาจขยายตัวอย่างค่อยเป็นค่อยไปเมื่อการรับรู้เกี่ยวกับโรคดีขึ้น

Selcodibar สําหรับภาวะโลหิตจางใน myelofibrosis

โปรแกรมหลักที่สองของ Disc Medicine คือ selcodibar ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ภาวะโลหิตจางใน myelofibrosis บริษัทกล่าวว่าตลาดในสหรัฐฯ มีผู้ป่วย myelofibrosis ที่มีภาวะโลหิตจางประมาณ 22,000 ราย ซึ่งเป็นโอกาสขนาดใหญ่เนื่องจากผู้ป่วย myelofibrosis ประมาณ 80% มีภาวะโลหิตจาง

มุมมองของบริษัทคือตัวเลือกการรักษาในปัจจุบันยังคงมีจํากัด ยากระตุ้นการสร้างเม็ดเลือดแดง (erythropoiesis-stimulating agents) โดยทั่วไปไม่ได้ผล และ luspatercept พลาดจุดสิ้นสุดหลักในการตั้งค่านี้

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าปัญหาการรักษาหลักคือ JAK inhibitors แม้จะมีความสําคัญสําหรับขนาดม้ามและอาการ แต่สามารถทําให้ภาวะโลหิตจางแย่ลงโดยการปิดกั้นสัญญาณ EPO ที่ผ่าน JAK2 ดร. Quisel อธิบายกลไกดังนี้:

"JAK2 รับผิดชอบโดยตรงในการส่งสัญญาณ EPO เมื่อร่างกายพยายามสร้างเม็ดเลือดแดง จําเป็นต้องกระตุ้น EPO คุณจะเห็นว่าผู้ป่วยเหล่านี้มีระดับ EPO สูงมาก แสดงว่าพวกเขากําลังพยายามกระตุ้นการผลิตเม็ดเลือดแดงมากขึ้น แต่เมื่อคุณมี JAK inhibitor อยู่ คุณกําลังปิดสัญญาณนั้น ดังนั้นเม็ดเลือดแดงจึงไม่ส่งสัญญาณและล้มเหลวในการผลิต คุณจึงเกิดภาวะโลหิตจางที่ลึกขึ้นด้วยการรักษาด้วย JAK inhibitor"

Disc Medicine กล่าวว่า selcodibar ช่วยระดมธาตุเหล็กให้พร้อมใช้งานสําหรับเม็ดเลือดแดง และอาจฟื้นฟูความไวต่อสัญญาณ EPO บริษัทเชื่อว่านั่นอาจทําให้แพทย์ใช้ยา JAK inhibitor ในขนาดที่แรงขึ้นโดยไม่ทําให้ภาวะโลหิตจางแย่ลง

ประเด็นการพัฒนาหลักสําหรับ selcodibar ได้แก่:

• Phase II RALLY-MF แสดงให้เห็นการปรับปรุงฮีโมโกลบินที่มีนัยสําคัญในกลุ่มผู้ป่วยที่หลากหลาย
• พบการตอบสนองในผู้ป่วยที่ใช้และไม่ใช้ JAK inhibitors
• ผู้ป่วยประมาณ 10 รายที่รักษาด้วย momelotinib หรือ pacritinib ในกลุ่มเฉพาะแสดงการตอบสนองที่แข็งแกร่ง
• คาดว่าข้อมูลที่อัปเดตจะออกมาในช่วงปลายปี
• บริษัทวางแผนการประชุม end-of-Phase II กับ FDA ในช่วงปลายปีเพื่อสรุปการออกแบบ Phase III

Disc Medicine กล่าวว่าแผน Phase III มีแนวโน้มที่จะรักษาผู้ป่วย myelofibrosis ที่มีภาวะโลหิตจางทั้งหมด โดยมีเป้าหมายเพื่อสนับสนุน label ที่กว้าง ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการตอบสนองที่ดีที่สุดใน Phase II ดูเหมือนจะมาจากผู้ป่วยแนวหน้าที่ยังไม่ได้รับการรักษา myelofibrosis ก่อนหน้านี้

บริษัทยังกล่าวด้วยว่ายาอาจมีประโยชน์ในช่วงต้นของโรค ทันทีหลังการวินิจฉัย เนื่องจากภาวะโลหิตจางเป็นส่วนหนึ่งของกระบวนการที่กว้างขึ้น ซึ่งรวมถึงการอักเสบ ความเสียหายจากพังผืด และการขยายตัวของม้าม

Selcodibar และการแลกเปลี่ยนกับ JAK inhibitor

ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับการแลกเปลี่ยนที่แพทย์ต้องเผชิญเมื่อเลือกระหว่าง JAK inhibitors Ruxolitinib ถูกมองว่าแข็งแกร่งกว่าสําหรับม้ามและอาการ ในขณะที่ momelotinib ช่วยรักษาภาวะโลหิตจางได้มากกว่าแต่มีประสิทธิภาพน้อยกว่าในฐานะ JAK inhibitor

ข้อโต้แย้งของ Disc Medicine คือ selcodibar สามารถใช้ร่วมกับ JAK inhibitor ใดก็ได้ และขจัดความจําเป็นในการประนีประนอมระหว่างการควบคุมโรคและภาวะโลหิตจาง

บริษัทกล่าวว่านี่แตกต่างจากการพยายามสร้างยาตัวเดียวที่ทําทุกอย่าง แต่ต้องการเสนอยารักษาภาวะโลหิตจางโดยเฉพาะที่สามารถใช้ร่วมกับ JAK inhibitor ที่ดีที่สุดสําหรับผู้ป่วยแต่ละราย

ฝ่ายบริหารยังกล่าวด้วยว่าประสบการณ์กับ momelotinib แสดงให้เห็นว่ายังคงมีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง ผู้ป่วยในกลุ่มที่รักษาด้วย momelotinib ตอบสนองต่อ selcodibar ซึ่งบริษัทกล่าวว่าสนับสนุนแนวคิดที่ว่าภาวะโลหิตจางยังคงเป็นปัญหาแม้จะใช้ JAK inhibitors ที่เป็นมิตรกับภาวะโลหิตจางมากขึ้น

DISC-3405 สําหรับโรค polycythemia vera

โปรแกรมที่สามของ Disc Medicine คือ DISC-3405 ซึ่งเป็น anti-TMPRSS6 antibody ที่กําลังพัฒนาสําหรับโรค polycythemia vera บริษัทกล่าวว่าข้อมูลผู้ป่วยรายแรกกําลังถูกนําเสนอในการประชุม SOHO ระหว่างการประชุม ซึ่งถือเป็นข้อมูลผู้ป่วยรายแรกจากกลไกนี้

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการนําเสนอโปสเตอร์ถูกกําหนดไว้ในช่วงเย็นของวันที่มีการประชุม ตามด้วยการนําเสนอด้วยวาจาในวันถัดไป

บริษัทอธิบายโปรแกรมนี้ว่าเป็นทางเลือกที่เป็นไปได้สําหรับการเจาะเลือด (phlebotomy) และ rusfertide ที่ Protagonist และ Takeda เพิ่งได้รับการอนุมัติ การเจาะเลือดยังคงเป็นมาตรฐานการดูแล แต่ Disc Medicine กล่าวว่าอาจทําให้ผู้ป่วยรู้สึกไม่สบายเพราะจะดึงธาตุเหล็กออกจากร่างกาย

ดร. Quisel กล่าวว่าเป้าหมายคือการจํากัดความพร้อมใช้งานของธาตุเหล็กในช่องเม็ดเลือดแดงโดยไม่ต้องดึงธาตุเหล็กออกจากร่างกาย เขากล่าวว่า "เป้าหมายที่นี่คือการช่วยให้ผู้ป่วยบรรลุสถานะที่จํากัดธาตุเหล็ก แต่เราไม่ได้ดึงธาตุเหล็กออกจากร่างกายจริงๆ คุณแค่กั้นมันออกจากช่องเม็ดเลือดแดง คุณได้ลดการผลิตเม็ดเล

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน