Abeona ในงาน Cantor Healthcare Conference: เปิดตัวช้า แต่เดิมพันใหญ่กับโรคหายาก

เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 Abeona Therapeutics (ABEO) ได้ใช้เวที 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference นําเสนออัปเดตโดยละเอียดเกี่ยวกับ ZEVASKYN ซึ่งเป็นเซลล์บําบัดในระยะเชิงพาณิชย์สําหรับโรค recessive dystrophic epidermolysis bullosa ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปิดตัวกําลังคืบหน้า แต่ยังเน้นย้ําว่าเส้นทางสู่ยอดขายสูงสุดจะถูกกําหนดโดยโลจิสติกส์ของโรคหายาก ข้อจํากัดด้านการผลิต และการดําเนินงานด้านการชดเชยค่ารักษา มากกว่าการเริ่มต้นที่รวดเร็ว

บริษัทชี้ให้เห็นถึงความคืบหน้าในการเข้าถึงในช่วงแรกที่แข็งแกร่ง การครอบคลุมของผู้ชําระเงินในวงกว้าง และผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจของผู้ป่วย ในขณะเดียวกัน ผู้บริหารกล่าวว่าตลาดยังอยู่ในช่วงการสร้างโครงสร้างพื้นฐาน โดยต้องเปิดใช้งานศูนย์รักษาเพิ่มเติม เพิ่มกําลังการผลิต และเส้นทางการรักษาของผู้ป่วยยังคงมีความซับซ้อน

ประเด็นสําคัญ

• ZEVASKYN ได้เปลี่ยนจากการพัฒนาทางคลินิกสู่การใช้งานเชิงพาณิชย์ โดยมีผู้ป่วยประมาณหนึ่งโหลที่ได้รับการรักษา และมีศูนย์รักษาที่ผ่านการรับรอง 7 แห่งที่เปิดใช้งานอยู่
• Abeona ระบุว่าได้รับการครอบคลุมสําหรับชีวิตเชิงพาณิชย์มากกว่า 95% การครอบคลุม Medicaid พื้นฐานใน 51 เขตอํานาจศาล และยังไม่มีการปฏิเสธขั้นสุดท้ายใดๆ จนถึงขณะนี้
• กําลังการผลิตในปัจจุบันรองรับ 6 สล็อตต่อเดือน และบริษัทกําลังมุ่งสู่ 10 สล็อตต่อเดือนภายในปี 2027
• ฝ่ายบริหารอธิบายว่าปี 2026 และต้นปี 2027 เป็นช่วงปีพื้นฐานที่มุ่งเน้นการเปิดใช้งานไซต์ การให้ความรู้แก่ผู้ป่วย และการขยายขนาดการดําเนินงาน
• โปรแกรมที่เป็นพันธมิตร รวมถึง UX111 งาน Rett syndrome ของ Taysha และ Beacon Therapeutics อาจเพิ่มมูลค่าโดยมีภาระ R&D น้อยสําหรับ Abeona

การเปิดตัวเชิงพาณิชย์และตําแหน่งในตลาด

Abeona ระบุว่า ZEVASKYN ซึ่งเปิดตัวในช่วงปลายปี 2024 กําลังถูกใช้ในทางปฏิบัติเชิงพาณิชย์ตามปกติหลังจากช่วงการทดลองทางคลินิก การบําบัดนี้ออกแบบมาสําหรับผู้ป่วยที่มีโรค recessive dystrophic epidermolysis bullosa ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่รุนแรงและหายากมาก ทําให้ผิวหนังเปราะบางและมีบาดแผลเรื้อรัง

• บริษัทระบุว่าได้เปิดใช้งานศูนย์รักษาที่ผ่านการรับรอง 7 แห่ง รวมถึง Cincinnati Children’s ซึ่งเป็นการเพิ่มล่าสุด
• เครือข่ายครอบคลุม California, Colorado, Chicago, Texas และภูมิภาคชายฝั่งตะวันออก
• มีผู้ป่วยประมาณหนึ่งโหลที่ได้รับการรักษาเชิงพาณิชย์จนถึงปัจจุบัน
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการเปิดตัวควรมองผ่านมุมมองที่ไม่ใช่แบบดั้งเดิม เนื่องจากความเร็วไม่จําเป็นต้องแปลเป็นรายได้สูงสุดในตลาดที่หายากมาก

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Vish Seshadri กล่าวว่าความน่าสนใจของการบําบัดอยู่ที่การรักษาบาดแผลที่ยั่งยืนและการลดความเจ็บปวด ซึ่งอาจลดภาระของการเปลี่ยนผ้าพันแผลรายวันและปรับปรุงคุณภาพชีวิต ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพาณิชย์ Madhav Vasanthavada กล่าวว่าบริษัทยังคงสร้างรากฐานที่จําเป็นสําหรับการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ขนาดใหญ่ขึ้น

ผลลัพธ์ทางการเงินและการเข้าถึง

Abeona ระบุว่า ZEVASKYN มีราคา 3.1 ล้านดอลลาร์ต่อรอบการรักษา และตลาดที่สามารถระบุได้ในสหรัฐฯ มีมูลค่ามากกว่า 4 พันล้านดอลลาร์ การประมาณการของบริษัทอิงจากผู้ป่วย RDEB ที่มีสิทธิ์ตามลักษณะทางฟีโนไทป์ประมาณ 750 ราย ที่มีบาดแผลเรื้อรังขนาดใหญ่ ซึ่งหลายรายอาจต้องการรอบการรักษาประมาณ 2 รอบ

• ได้รับการครอบคลุมสําหรับชีวิตเชิงพาณิชย์มากกว่า 95%
• เขตอํานาจศาล Medicaid ทั้ง 51 แห่งมีการครอบคลุมพื้นฐานอยู่แล้ว
• บริษัทระบุว่าได้รับการชําระเงินเพิ่มเติมสําหรับเทคโนโลยีใหม่จาก Centers for Medicare and Medicaid Services
• ยังไม่มีการปฏิเสธขั้นสุดท้ายสําหรับการสมัครของผู้ป่วยรายใดจนถึงขณะนี้
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าระยะเวลาการชดเชยค่ารักษายังคงเป็นคอขวดหลักในการไหลของผู้ป่วย

ผู้บริหารกล่าวว่ากระบวนการชดเชยค่ารักษามีความซับซ้อนจากขั้นตอนการรักษาเอง ซึ่งรวมถึงการตัดชิ้นเนื้อ การผ่าตัด การดูแลผู้ป่วยใน และการหารือกับผู้ชําระเงินเป็นรายกรณี พวกเขายังตั้งข้อสังเกตว่าผู้ป่วยจากต่างรัฐมักต้องการการจัดการประกันภัยพิเศษ ซึ่งเพิ่มชั้นของงานด้านการบริหารอีกชั้นหนึ่ง

อัปเดตการดําเนินงาน

Abeona อธิบายกระบวนการเปิดตัวที่ยังอยู่ในช่วงแรกแต่กําลังขยายตัว บริษัทระบุว่าศูนย์รักษาแต่ละแห่งกําลังดูแลผู้ป่วยหนึ่งถึงสองรายต่อเดือนในช่วงแรก และคาดว่าจะมีศูนย์อีกสามแห่งที่จะเริ่มรักษาผู้ป่วยภายในสิ้นปีนี้

• กําลังการผลิตปัจจุบันอยู่ที่ 6 สล็อตต่อเดือน
• กําลังพัฒนาห้องผลิตที่สองเพื่อเพิ่มอีก 4 สล็อต
• บริษัทตั้งเป้าที่ 10 สล็อตต่อเดือนภายในปี 2027
• กระบวนการผลิตใช้เวลาประมาณ 25 วันจากการตัดชิ้นเนื้อถึงการนําผลิตภัณฑ์ไปใช้
• ZEVASKYN มีอายุการเก็บรักษา 84 ชั่วโมงหลังการผลิต

ฝ่ายบริหารระบุว่าแบทช์เฉลี่ยให้ผลผลิตประมาณ 9 แผ่น โดยแบทช์ที่ให้ผลผลิตต่ํา 3 แผ่นยังคงพบได้น้อย บริษัทระบุว่าพบกรณีการผลิตสองกรณีที่ต้องการคําอธิบาย ได้แก่ แบทช์ที่ให้ผลผลิตต่ําซึ่งยังคงผลิตผลิตภัณฑ์ที่มีประสิทธิภาพทางคลินิก และกรณีการทดสอบเอกลักษณ์ที่ไม่เป็นไปตามข้อกําหนดซึ่งผู้ป่วยยังคงได้รับ 11 ถึง 12 แผ่น

โลจิสติกส์ของผู้ป่วยยังคงเป็นส่วนสําคัญของความพยายามเชิงพาณิชย์ Abeona ระบุว่าได้สร้างโปรแกรมสนับสนุนการเดินทาง Abeona Assist และ Strong Together Network ซึ่งเป็นกลุ่มสนับสนุนเพื่อนที่ประกอบด้วยผู้ป่วยที่ได้รับ ZEVASKYN หลายครั้งแล้ว

• Strong Together Network มีวัตถุประสงค์เพื่อช่วยแก้ไขความลังเลของผู้ป่วยเกี่ยวกับขั้นตอนการรักษา
• อายุของผู้ป่วยที่รับการรักษาได้ขยายจากขั้นต่ํา 6 ปีในการทดลอง VIITAL ไปจนถึงอายุน้อยถึง 2 ปี
• ผู้ป่วยเชิงพาณิชย์ที่มีอายุมากที่สุดที่รับการรักษาจนถึงขณะนี้มีอายุ 24 ปี
• ประมาณ 40% ของกลุ่มผู้ป่วยที่สามารถระบุได้ทั้งหมดอยู่ในรัฐที่มีศูนย์รักษาที่ผ่านการรับรองที่ใช้งานอยู่

ข้อมูลทางคลินิกและความคิดเห็นของแพทย์

บริษัทระบุว่าผู้ป่วยเชิงพาณิชย์แสดงผลลัพธ์การรักษาบาดแผลที่น่าพึงพอใจและการลดความเจ็บปวด แพทย์นําเสนอข้อมูลเชิงบวกในงาน debra Care Conference และฝ่ายบริหารกล่าวว่าผู้นําทางความคิดหลักกําลังหารือถึงศักยภาพของการบําบัดสําหรับประโยชน์ระยะยาวมากขึ้น

• ข้อมูลติดตามผล 5 ปีจากการศึกษา phase 3 VIITAL ได้รับการเผยแพร่แล้ว
• ผู้ป่วยรายแรกที่รับการรักษาในการทดลองทางคลินิกมีข้อมูลติดตามผล 12 ปีแล้ว
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแพทย์บางรายเชื่อว่าหากกราฟต์ติดดี ประโยชน์อาจคงอยู่ตลอดชีวิต
• การหารือได้เปลี่ยนจากภาระของขั้นตอนการรักษาในปีที่แล้วมาเป็นประโยชน์ทางการรักษาในปีนี้ ตามที่บริษัทระบุ

บริษัทระบุว่าผลลัพธ์เหล่านี้มีความสําคัญเนื่องจากความเชื่อมั่นของผู้ป่วยและแพทย์อาจกลายเป็นตัวขับเคลื่อนหลักของการนําไปใช้เมื่อเวลาผ่านไป โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อศูนย์รักษาเพิ่มเติมได้รับประสบการณ์จริง

แนวโน้มในอนาคต

Abeona ระบุว่าคาดว่ารายได้จะเพิ่มขึ้นทีละไตรมาสในระยะใกล้ถึงกลาง แต่ไม่คาดว่าจะเป็นการเปิดตัวแบบเส้นตรง ฝ่ายบริหารอธิบายว่าปี 2026 และต้นปี 2027 เป็นช่วงเวลาเร่งเร้าที่มุ่งเน้นการสร้างฐานสําหรับการเติบโตในอนาคต

• บริษัทวางแผนที่จะเพิ่มประสิทธิภาพประสบการณ์ของศูนย์รักษาในปี 2026
• คาดว่าจะมีศูนย์รักษาที่ผ่านการรับรองเพิ่มเติมเข้ามา
• การใช้จ่ายด้านทุนจะถูกกําหนดตามความต้องการมากกว่าการสร้างเชิงคาดการณ์
• การขยายการผลิตเชื่อมโยงกับการไหลของผู้ป่วยจริง
• ฝ่ายบริหารยังสํารวจข้อบ่งชี้การหดตัวของมือ ซึ่งได้รับความสนใจจากผู้สนับสนุนผู้ป่วยและแพทย์

ผู้บริหารระบุว่าเส้นทางรายได้ระยะยาวขึ้นอยู่กับประสบการณ์เชิงบวกของผู้ป่วยที่สร้างแรงผลักดันภายในศูนย์รักษา พวกเขายังกล่าวว่ามูลค่าตลาดของบริษัทอาจไม่สะท้อนโอกาสเชิงพาณิชย์ระยะยาวของการบําบัดอย่างเต็มที่

ไปป์ไลน์และโปรแกรมที่เป็นพันธมิตร

นอกเหนือจาก ZEVASKYN Abeona ได้เน้นย้ําโปรแกรมที่เป็นพันธมิตรหลายโปรแกรมที่อาจสร้างมูลค่าโดยไม่ต้องใช้การวิจัยภายในจํานวนมาก

• UX111 ซึ่งเป็นพันธมิตรกับ Ultragenyx มีกําหนดการตัดสินใจ PDUFA ในสัปดาห์ถัดไป
• อัตราค่าลิขสิทธิ์สําหรับ UX111 ถูกกําหนดเป็นขั้นบันไดสูงสุดถึง 8% พร้อมเหตุการณ์สําคัญด้านยอดขายเพิ่มเติม
• โปรแกรม Taysha Gene Therapies ในโรค Rett syndrome กําลังคืบหน้าและครอบคลุมกลุ่มผู้ป่วยที่ใหญ่กว่า RDEB
• ความร่วมมือกับ Beacon Therapeutics ครอบคลุมเป้าหมายสูงสุด 5 รายการ และรวมถึงการชําระเงินตามเหตุการณ์สําคัญและค่าลิขสิทธิ์

ฝ่ายบริหารระบุว่าพันธมิตรเหล่านี้น่าสนใจเนื่องจากแทบไม่มีภาระ R&D สําหรับ Abeona ในขณะที่ยังคงรักษาโอกาสผ่านค่าลิขสิทธิ์และเหตุการณ์สําคัญ

โปรแกรม CER-T ในมะเร็งต่อมลูกหมาก

Abeona ยังได้หารือเกี่ยวกับโปรแกรม CER-T ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของตน ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ PSMA ในมะเร็งต่อมลูกหมากขั้นสูง และคาดว่าจะเข้าสู่คลินิกในปี 2025

• PSMA ถูกอธิบายว่าเป็นเป้าหมายที่ผ่านการตรวจสอบแล้วโดยมีการแสดงออกเกือบทั่วไปในมะเร็งต่อมลูกหมาก
• ฝ่ายบริหารชี้ไปที่ PLUVICTO ซึ่งเป็นการบําบัดด้วยรังสีที่กําหนดเป้าหมาย PSMA เป็นหลักฐานของความต้องการในตลาด
• โปรแกรม CER-T ออกแบบมาเพื่อปรับแต่งความสัมพันธ์เพื่อลดความเป็นพิษนอกเป้าหมาย
• บริษัทระบุว่าแนวทางนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อปรับปรุงความคงอยู่ของเซลล์ T และขยายหน้าต่างการรักษา
• Abeona ระบุว่าโปรแกรมนี้มีวัตถุประสงค์เพื่อแก้ไขข้อจํากัดของการบําบัดด้วย CAR-T แบบดั้งเดิมในเนื้องอกแข็ง

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ผู้บริหารได้ขยายความเกี่ยวกับการเลือกศูนย์รักษา การชดเชยค่ารักษา และการผลิต

• ศูนย์รักษาที่ผ่านการรับรองถูกเลือกจากชื่อเสียง ประสบการณ์ RDEB ที่มีอยู่ และความสามารถในการจัดการโรคร่วมที่ซับซ้อน
• ผู้ป่วยถูกจับคู่กับศูนย์รักษาตามความชอบ ความสัมพันธ์ของแพทย์ผู้ส่งต่อ และสถานะเครือข่ายประกันภัย
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการขยายทางภูมิศาสตร์ควรลดภาระการเดินทางและปัญหาประกันภัยข้ามพรมแดน
• บริษัทระบุว่าแบทช์ที่ให้ผลผลิตต่ํามักเกี่ยวข้องกับเทคนิคการตัดชิ้นเนื้อ ตําแหน่งการตัดชิ้นเนื้อ และคุณภาพของวัสดุเริ่มต้น
• ผู้บริหารระบุว่าการปรับปรุงกระบวนการผลิตยังคงดําเนินต่อไป และปัญหาข้อกําหนดไม่ได้เป็นเรื่องเฉพาะของ Abeona ในสาขาเซลล์บําบัด

Vasanthavada กล่าวว่าควรแยกความเร็วในการเปิดตัวออกจากจุดสูงสุดในที่สุดของผลิตภัณฑ์ เขาตั้งข้อสังเกตว่าอายุการเก็บรักษา 84 ชั่วโมงของการบําบัด ความซับซ้อนในการผลิต และขั้นตอนการชดเชยค่ารักษาทําให้การเปิดตัวแตกต่างจากการเปิดตัวยาแบบมาตรฐาน

Seshadri กล่าวว่าบริษัทมองว่า ZEVASKYN เป็นการรักษาที่สามารถเสนอการรักษาบาดแผลที่ยั่งยืนและลดภาระรายวันสําหรับผู้ป่วยและครอบครัว เขายังกล่าวว่าไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้นให้โอกาสเพิ่มเติมแก่ Abeona ในการสร้างมูลค่า

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างเพื่อดูรายละเอียดเพิ่มเติมจากการประชุม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน