Viridian ในงาน Wells Fargo: ความคืบหน้าการเปิดตัวและการสร้าง Pipeline

วันอังคารที่ 8 ก.ย. 2026 — Viridian Therapeutics (VRDN) ใช้เวที Wells Fargo 21st Annual การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อนําเสนอภาพรวมการเปิดตัวผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ที่ก้าวหน้าอย่างรวดเร็ว พร้อมยอมรับว่ายังต้องใช้เวลาอีกระยะหนึ่งกว่าที่รายรับจะตามทันสัญญาณความต้องการในช่วงต้น ฝ่ายบริหารระบุว่า Lumvoa ได้รับการตอบรับที่ดีจากทีมภาคสนามและผู้จ่ายเงิน แต่บริษัทยังคงเผชิญกับกระบวนการขออนุมัติล่วงหน้าที่ล่าช้าและตลาดที่ยังพัฒนาไม่เต็มที่

บริษัทยังได้วางกลยุทธ์ที่ครอบคลุมมากขึ้นสําหรับโรคตาจากต่อมไทรอยด์ (Thyroid Eye Disease หรือ TED) โดยมีแผนยื่นขอผลิตภัณฑ์แบบฉีดใต้ผิวหนังในปี 2027 และโปรแกรมในระยะเริ่มต้นอีกหลายรายการที่มุ่งสร้างแฟรนไชส์ที่กว้างขึ้น ผู้บริหารมองโอกาสนี้ทั้งในแง่การแข่งขันกับ TEPEZZA และการขยายตลาดที่เชื่อมโยงกับการสร้างความตระหนักรู้เกี่ยวกับโรคเรื้อรังและการให้ยาที่สะดวกยิ่งขึ้น

ประเด็นสําคัญ

• การเปิดตัว Lumvoa เริ่มต้นได้อย่างแข็งแกร่ง โดยมีการติดต่อแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาหลัก 2,000 รายถึง 95% ภายในหกสัปดาห์
• Viridian ระบุว่าผู้จ่ายเงินคาดหวังความครอบคลุมที่เทียบเท่ากับ TEPEZZA และประมาณ 85% ของชีวิตที่ได้รับความคุ้มครองอยู่ภายใต้โครงสร้างผู้จ่ายเงินของ TEPEZZA แล้ว
• บริษัทมองเห็นความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในตลาด TED โดยเฉพาะในกลุ่มผู้ป่วยเรื้อรัง ซึ่งประเมินไว้ที่ประมาณ 160,000 รายในสหรัฐฯ
• ผลิตภัณฑ์แบบฉีดใต้ผิวหนัง elegrobart อยู่ในแผนการยื่น BLA ในไตรมาสแรกของปี 2027
• โปรแกรม Pipeline เพิ่มเติมประกอบด้วย TSHR antagonist และสินทรัพย์ FcRn ที่มีครึ่งชีวิตขยาย ซึ่งมุ่งขยายโอกาสในระยะยาว

การเปิดตัวเชิงพาณิชย์และการจัดเตรียมทางการเงิน

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Steve Mahoney กล่าวว่า Viridian "อยู่ในช่วงสองเดือนของการเปิดตัว Lumvoa IV" พร้อมเสริมว่า "ทุกอย่างดําเนินไปได้ดี" บริษัทได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับ Lumvoa เมื่อ 26 มิ.ย. 2024 ซึ่งเร็วกว่ากําหนด PDUFA วันที่ 30 มิ.ย. สี่วัน ทําให้มีข้อได้เปรียบด้านเวลาในการเบิกจ่ายรหัส J-code

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทได้ยื่นขอรหัส J-code แล้ว โดยคาดว่าจะได้รหัสถาวรในวันที่ 1 ม.ค. 2025 ในระหว่างนี้ Viridian กําลังดําเนินการผ่านการเบิกจ่ายชั่วคราวและแก้ไขปัญหากระแสเงินสดกับศูนย์ให้ยาทางหลอดเลือดโดยเสนอเงื่อนไขการชําระเงินแบบขยายระยะเวลา

• ราคาปัจจุบันถูกกําหนดให้เทียบเท่ากับ TEPEZZA ตามที่ผู้จ่ายเงินระบุว่าคาดหวัง
• TEPEZZA ยังคงครอบคลุมประมาณ 85% ของชีวิตที่ได้รับความคุ้มครอง ทําให้ Viridian มีฐานผู้จ่ายเงินที่มีอยู่แล้วรองรับ
• การรับรู้รายรับจะล่าช้ากว่าตัวชี้วัดการเปิดตัว เนื่องจากยอดขายจะถูกบันทึกเมื่อผลิตภัณฑ์ถูกจัดส่งไปยังผู้จัดจําหน่ายเฉพาะทาง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าสัญญาณแรกของความต้องการปรากฏให้เห็นแล้วในแบบฟอร์มลงทะเบียนและการสั่งจ่ายยาซ้ําต่อแพทย์

Viridian ระบุว่ากระบวนการขออนุมัติล่วงหน้าอาจใช้เวลา 60 ถึง 90 วันผ่านกระบวนการยกเว้นทางการแพทย์ โดย Lumvoa มีแนวโน้มจะอยู่ใกล้ปลายช่วงที่ช้ากว่าในช่วงแรก บริษัทยังระบุด้วยว่าใช้โมเดลสินค้าคงคลังแบบ just-in-time โดยมีการสต็อกสินค้าน้อยที่สุดที่ศูนย์ให้ยา

อัปเดตการดําเนินงาน

ผู้บริหารอธิบายว่าโครงสร้างพื้นฐานการเปิดตัวทํางานอย่างเต็มที่ครอบคลุมทีมขาย กิจการทางการแพทย์ การเข้าถึงผู้ป่วย ห่วงโซ่อุปทาน และทีมสนับสนุน โปรแกรมบริการผู้ป่วย ViridianCares เริ่มดําเนินการตั้งแต่วันแรกหลังการเปิดตัว

Shan Wu ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายธุรกิจ กล่าวว่าแบบฟอร์มลงทะเบียนได้รับการออกแบบให้เรียบง่ายและคุ้นเคยสําหรับแพทย์ เขากล่าวว่า "แบบฟอร์มลงทะเบียนเปิดใช้งานโปรแกรม ViridianCares ของเรา ซึ่งเป็นโปรแกรมบริการผู้ป่วยที่เราสร้างขึ้นเพื่อดูแลและนําทางผู้ป่วย สํานักงานแพทย์ และศูนย์ให้ยาผ่านกระบวนการนําผู้ป่วยเข้ารับการรักษาและตลอดการรักษาอย่างเฉพาะเจาะจง"

• Viridian ระบุว่าแบบฟอร์มถูกสร้างขึ้นให้สอดคล้องกับขั้นตอนการทํางานของแพทย์ที่มีอยู่และลดความยุ่งยาก
• บริษัทมีความสัมพันธ์กับเครือข่ายศูนย์ให้ยาระดับประเทศที่ครอบคลุมหลายร้อยสถานที่
• ทีมภาคสนาม ทีมการแพทย์ และผู้ประสานงานด้านการเข้าถึงล้วนทํางานอย่างเต็มที่ในการเปิดตัว
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทได้เจรจาเงื่อนไขการชําระเงินเพื่อช่วยให้ศูนย์ให้ยาบริหารจัดการช่วงเปลี่ยนผ่านก่อนที่การเบิกจ่ายถาวรจะมีผล

Mahoney กล่าวว่าการดําเนินงานภาคสนามแข็งแกร่งเป็นพิเศษ "เราได้กล่าวไว้ในรายงานผลประกอบการไตรมาส 2 ว่าเราได้ติดต่อกับ 95% ของกลุ่มแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาหลัก 2,000 รายภายใน 6 สัปดาห์หลังการเปิดตัว ซึ่งถือเป็นการดําเนินงานภาคสนามที่ดีมาก น่ายินดีมาก นี่คือตัวชี้วัดที่สําคัญมากสําหรับเรา และนี่คือการมีส่วนร่วมจริงๆ ไม่ใช่แค่การส่งอีเมล แต่เป็นการพูดคุยจริงๆ" เขากล่าว

โอกาสทางตลาดและตําแหน่งทางการแข่งขัน

Viridian ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเพื่อยืนยันว่าตลาด TED ยังคงมีการเข้าถึงต่ํากว่าศักยภาพ Mahoney กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่ามีผู้ป่วย TED ระดับปานกลางถึงรุนแรงในสหรัฐฯ ประมาณ 200,000 ราย ในจํานวนนั้นเขาประเมินว่าประมาณ 40,000 รายอยู่ในระยะกําเริบและประมาณ 160,000 รายอยู่ในระยะเรื้อรัง

เขากล่าวว่ากลุ่มผู้ป่วยเรื้อรังเป็นโอกาสสําคัญ เนื่องจากผู้ป่วยจํานวนมากอยู่กับโรคนี้มาแล้ว พยายามจัดการกับมัน หรือเห็นอาการที่ "ขึ้นๆ ลงๆ" เขายังเสริมว่ายอดขาย TEPEZZA ในกลุ่มผู้ป่วยเรื้อรังประเมินไว้ที่ประมาณ 500 ล้านดอลลาร์ต่อปี ซึ่งบ่งชี้ถึงพื้นที่สําหรับการขยายตัวหากอัตราการวินิจฉัยและการรักษาดีขึ้น

• Viridian ประเมินว่ามีผู้ป่วยเพียงประมาณ 6,000 รายที่ได้รับการรักษาในแต่ละปี ในตลาดที่มีผู้ป่วย TED ระดับปานกลางถึงรุนแรงประมาณ 200,000 ราย
• ฝ่ายบริหารระบุว่าสัดส่วนตลาดปัจจุบันอยู่ที่ประมาณ 80% ผู้ป่วยระยะกําเริบและ 20% ผู้ป่วยเรื้อรังหรือที่ได้รับการรักษาซ้ํา
• บริษัทมองว่า TED เรื้อรังเป็นกลุ่มที่ยังไม่ได้รับความสนใจเพียงพอ โดยได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลทางคลินิกที่ครอบคลุมมากขึ้นในฉลากของ Lumvoa
• Viridian ระบุว่าข้อมูลของบริษัทครอบคลุมช่วง Clinical Activity Score ทั้งหมด ซึ่งเชื่อว่าช่วยสร้างความมั่นใจให้แพทย์

ในด้านการแข่งขัน ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่คาดว่าตลาดจะเป็นเกมที่ผู้ชนะได้ทั้งหมด แต่มองเห็นพื้นที่สําหรับความพยายามสร้างความตระหนักรู้เกี่ยวกับโรค รวมถึงการทํางานร่วมกับ Amgen เพื่อขยายตลาดโดยรวม บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงคําสั่ง consent decree ของ Amgen ซึ่งจํากัดการรวมผลิตภัณฑ์ Horizon เดิมกับยา Amgen อื่นๆ

Viridian ระบุว่าโมเดลศูนย์ให้ยายังจํากัดกลยุทธ์แบบส่วนลด เนื่องจากไม่มีเศรษฐศาสตร์แบบ buy-and-bill ในลักษณะเดียวกับบางสถานการณ์อื่นๆ ฝ่ายบริหารเปรียบเทียบ Lumvoa ในเชิงบวกกับคู่แข่งที่ใช้อุปกรณ์ให้ยาแบบติดตัว โดยระบุว่าอุปกรณ์ดังกล่าวดูสะดวกน้อยกว่าเนื่องจากใช้เวลาให้ยานานกว่า ระยะเวลาการรักษายาวนานกว่า และความไม่ชัดเจนเกี่ยวกับการใช้งานที่บ้าน

กลยุทธ์ผลิตภัณฑ์และ Pipeline

นอกเหนือจากการเปิดตัวแบบ IV แล้ว Viridian กําลังเตรียมผลิตภัณฑ์บําบัด TED แบบฉีดใต้ผิวหนัง elegrobart Mahoney กล่าวว่าบริษัทคาดว่าจะยื่น BLA ในไตรมาสแรกของปี 2027 หลังจากได้รับข้อมูลผู้ป่วยรายสุดท้าย การเยี่ยมครั้งสุดท้ายจากการศึกษา 52 สัปดาห์ ข้อมูลประสิทธิภาพและความปลอดภัยหลักที่ 24 สัปดาห์ได้รับการเปิดเผยแล้ว

บริษัทระบุว่าผู้ป่วยหยุดใช้ยาในสัปดาห์ที่ 21 ในขณะที่ยังคงเก็บรวบรวมข้อมูลการติดตามความปลอดภัยและความคงทนต่อไป Viridian มองว่าผลิตภัณฑ์แบบฉีดใต้ผิวหนังเป็นก้าวสําคัญด้านความสะดวก โดยสามารถฉีดที่บ้านผ่านปากกาฉีดยาอัตโนมัติในเวลาไม่ถึง 10 วินาที

• Viridian กําลังพัฒนาสูตรการให้ยาใต้ผิวหนังแบบ Q4 รายสัปดาห์และ Q8 รายสัปดาห์
• ตัวเลือก Q8 รายสัปดาห์มุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วยที่มีอาการตาโปนเป็นปัญหาหลัก
• ตัวเลือก Q4 รายสัปดาห์แสดงผลลัพธ์ที่แข็งแกร่งด้านตาโปนและภาพซ้อนสําหรับผู้ป่วยที่ต้องการควบคุมอาการในวงกว้างมากขึ้น
• ฝ่ายบริหารระบุว่ารูปแบบฉีดใต้ผิวหนังอาจเป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตหลักเนื่องจากความสะดวกและการใช้งานที่บ้าน

Viridian ยังได้หารือเกี่ยวกับโปรแกรม TSHR antagonist บริษัทคาดว่าจะยื่น IND ในไตรมาสสี่ของปี 2024 และเข้าสู่การทดลองทางคลินิกในต้นปี 2025 ฝ่ายบริหารอธิบายโมเลกุลนี้ว่าเป็นตัวยับยั้ง TSHR ที่ดีที่สุดในระดับเดียวกัน พร้อมการขยายครึ่งชีวิต สูตรฉีดใต้ผิวหนัง และความสามารถใช้กับปากกาฉีดยาอัตโนมัติ

โปรแกรมนี้กําลังพัฒนาสําหรับทั้ง TED และโรค Graves’ disease Viridian ระบุว่าข้อบ่งชี้เหล่านั้นทับซ้อนกันในเชิงพาณิชย์ ซึ่งอาจสนับสนุนกลยุทธ์การขายแบบรวม ฝ่ายบริหารระบุว่าคําถามสําคัญคือ TSHR antagonism จะสามารถเทียบประสิทธิภาพกับการยับยั้ง IGF-1R ได้หรือไม่

โปรแกรม FcRn ที่มีครึ่งชีวิตขยายของบริษัทก็กําลังดําเนินไปข้างหน้าเช่นกัน อยู่ในการทดลองในมนุษย์ครั้งแรก โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลในปี 2024 Viridian ระบุว่าเป้าหมายคือการให้ยารายเดือน ซึ่งจะมีความถี่น้อยกว่าโปรแกรมรายสัปดาห์ในปัจจุบันในหมวดหมู่นี้

• โปรแกรม FcRn ต้องแสดงการกดการสร้าง IgG ที่แข็งแกร่งในขณะที่รักษาอัลบูมิน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการรักษาอัลบูมินมีความสําคัญหลังจากบทเรียนที่ได้รับจาก batocimab
• บริษัทจะตัดสินใจเลือกข้อบ่งชี้หลังจากได้รับข้อมูลการทดลองในมนุษย์ครั้งแรก
• Viridian ยังระบุว่าได้เสร็จสิ้นโปรแกรม Fc fragment ที่คล้ายกับแนวทางของ VYVGART แต่การตัดสินใจขั้นสุดท้ายยังอยู่ระหว่างการพิจารณา

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นการขยายตลาดแทนการทดแทนโดยตรงหลายครั้ง ผู้บริหารระบุว่าไม่คาดว่าตลาด TED จะมีขนาดคงที่ โดยเฉพาะอย่างยิ่งหากอัตราการวินิจฉัยเพิ่มขึ้นและแพทย์มากขึ้นเริ่มสบายใจกับการรักษาโรคเรื้อรัง

Mahoney กล่าวว่าบริษัทต้องการ "คําตอบสําหรับทุกคนที่เดินเข้ามา" พร้อมเสริมว่าชุดผลิตภัณฑ์มีความสําคัญต่อเป้าหมายของบริษัทในการเป็นผู้นําในโรคนี้

• ฝ่ายบริหารระบุว่ากลุ่มผู้ป่วย TED เรื้อรังอาจมีขนาดใหญ่กว่ากลุ่มผู้ป่วยระยะกําเริบ
• ผู้บริหารระบุว่าผู้ป่วยเรื้อรังอาจเคยได้รับการรักษามาก่อนหรืออาจปรับตัวให้อยู่กับอาการได้
• Viridian ระบุว่าข้อมูลเรื้อรังของบริษัทแข็งแกร่งกว่าแนวทาง phase IV ก่อนหน้าของ TEPEZZA
• บริษัทระบุว่าการตอบสนองและการหายของภาพซ้อนในผู้ป่วยเรื้อรังเป็นผลลัพธ์ที่โดดเด่นซึ่งไม่เคยแสดงให้เห็นมาก่อน

สําหรับโปรแกรมฉีดใต้ผิวหนัง ผู้บริหารระบุว่าปากกาฉีดยาอัตโนมัติที่ใช้ที่บ้านอาจเป็นข้อได้เปรียบด้านความสะดวกที่สําคัญ พวกเขายังระบุว่าคู่แข่งที่ใช้อุปกรณ์ให้ยาแบบติดตัวดูน่าสนใจน้อยกว่าเนื่องจากเวลาให้ยา 30 นาที กําหนดการให้ยาทุกสองสัปดาห์เป็นเวลา 24 สัปดาห์ และความไม่แน่นอนเกี่ยวกับการบริหารยาที่บ้าน

สําหรับโปรแกรม FcRn ฝ่ายบริหารระบุว่าวงการกําลังถกเถียงว่ามีเกณฑ์สําหรับการกดการสร้าง IgG หรือว่าการกดให้ลึกกว่าจะดีกว่า Viridian ระบุว่ามุ่งเน้นการพิสูจน์การถ่ายโอนผลจากข้อมูลไพรเมตสู่มนุษย์และการรักษาโปรไฟล์อัลบูมินให้สะอาด

เป้าหมายระยะใกล้

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน