Harmony Biosciences ในงาน Piper Sandler Virtual CNS Symposium: ผลักดันไปป์ไลน์ใหม่

เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 13 ส.ค. 2026 Harmony Biosciences (HRMY) ได้ใช้เวที Virtual CNS Symposium ของ Piper Sandler เพื่อนําเสนอแผนการดําเนินธุรกิจในระยะยาวที่ครอบคลุมมากกว่าการพึ่งพา WAKIX ซึ่งเป็นยารักษาโรคนอนหลับผิดปกติ (narcolepsy) ที่ยังคงทํายอดขายสูงสุดเป็นประวัติการณ์ ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทใช้กระแสเงินสดจากการดําเนินงานในปัจจุบันเพื่อสนับสนุนไปป์ไลน์ที่กําลังเติบโต อย่างไรก็ตาม นักลงทุนยังต้องรอนานสําหรับตัวเร่งปฏิกิริยาสําคัญถัดไปหลายรายการ

การนําเสนอเน้นความพยายามหลักสามด้าน ได้แก่ การขยายแฟรนไชส์ pitolisant ด้วยสูตรยาใหม่, การพัฒนา BP-205 ในฐานะตัวกระตุ้นตัวรับ orexin 2 รุ่นถัดไป และการพัฒนา clemizole hydrochloride หรือ EPX-100 สําหรับโรคลมชักชนิดหายาก หุ้นปิดในช่วงซื้อขายปกติที่ $38.5 ลดลง 3.19% จากราคาปิดก่อนหน้า และไม่เปลี่ยนแปลงในช่วงหลังตลาด

ประเด็นสําคัญ

• WAKIX บันทึกผลประกอบการรายไตรมาสสูงสุดเป็นประวัติการณ์ในปีที่เจ็ดบนตลาด และยังคงเป็นเครื่องยนต์ทางการเงินของบริษัท
• Harmony กําลังสร้างกลยุทธ์ CNS ที่กว้างขึ้นรอบ pitolisant, BP-205 และ EPX-100
• BP-205 แสดงให้เห็นถึงความแรงสูง การดูดซึมที่รวดเร็ว และไม่มีสัญญาณความปลอดภัยด้านหัวใจและหลอดเลือด ตับ หรือการมองเห็นในการศึกษาระยะแรก
• Pitolisant GR มีวันที่ PDUFA คือ 27 เม.ย. ในขณะที่ pitolisant HD มุ่งเป้าข้อมูลปี 2027 และการยื่นขออนุมัติในปี 2028
• EPX-100 แสดงให้เห็นการลดลงของอาการชักในโรค Dravet syndrome และกําลังถูกศึกษาทั้งใน Dravet และ Lennox-Gastaut syndrome

ผลประกอบการทางการเงิน

Harmony ระบุว่า WAKIX บันทึกผลประกอบการรายไตรมาสสูงสุดเป็นประวัติการณ์ ซึ่งถือเป็นความสําเร็จที่น่าจับตาในปีที่เจ็ดของยาตัวนี้บนตลาด ฝ่ายบริหารอธิบายว่าผลิตภัณฑ์นี้เป็นแหล่งเงินสดหลักที่ช่วยให้บริษัทสามารถสนับสนุนงานวิจัย การพัฒนา และการพัฒนาธุรกิจได้

• WAKIX บันทึกผลประกอบการรายไตรมาสที่แข็งแกร่งที่สุดจนถึงปัจจุบัน
• บริษัทระบุว่ายาตัวนี้ยังคงพิสูจน์ให้เห็นถึงความสามารถในการดําเนินงานเชิงพาณิชย์ในตลาด narcolepsy
• ยอดขายที่แข็งแกร่งช่วยสนับสนุนโปรแกรม BP-205 และไปป์ไลน์อื่น ๆ
• ฝ่ายบริหารยังระบุว่ากระแสเงินสดสนับสนุนธุรกรรมการพัฒนาธุรกิจในอนาคต ซึ่งถือเป็นลําดับความสําคัญสูง

COO Peter Anastasiou กล่าวว่าผลการดําเนินงานของผลิตภัณฑ์ "ช่วยให้เราสามารถนําผลิตภัณฑ์อย่าง BP-205 มาสู่ตลาด" และยังสนับสนุนงานไปป์ไลน์อื่น ๆ และการทําข้อตกลงทางธุรกิจด้วย

อัปเดตการดําเนินงาน

Harmony นําเสนอตัวเองในฐานะบริษัทที่พยายามสร้างการมีอยู่ที่ใหญ่ขึ้นในกลุ่มความผิดปกติด้านการนอนหลับ-ตื่น และสภาวะ CNS อื่น ๆ กลยุทธ์ดังกล่าวมุ่งเน้นแนวทางพอร์ตโฟลิโอมากกว่าการพึ่งพายาตัวเดียว

• บริษัทกําลังดําเนินการเพิ่มประสิทธิภาพแฟรนไชส์ pitolisant
• บริษัทยังพัฒนา BP-205 ร่วมกับพันธมิตร Bioprojet
• EPX-100 ยังคงอยู่ในระหว่างการพัฒนาสําหรับ Dravet syndrome และ Lennox-Gastaut syndrome
• ฝ่ายบริหารระบุว่าต้องการให้บริการทั้งความผิดปกติด้านการนอนหลับชนิดหายากและการใช้งาน CNS ที่กว้างขึ้น เช่น อารมณ์ การรับรู้ ความสนใจ และความเหนื่อยล้า

Harmony ระบุว่าวางแผนเริ่มการศึกษา Phase II หลายรายการในข้อบ่งชี้ CNS ที่กว้างขึ้นในช่วงกลางปี 2027 บริษัทยังระบุว่ากําลังพัฒนาสารประกอบ orexin สํารองในฐานะส่วนหนึ่งของกลยุทธ์ความร่วมมือที่กว้างขึ้นกับ Bioprojet

BP-205: โปรแกรม orexin ได้รับแรงผลักดัน

BP-205 เป็นตัวกระตุ้นตัวรับ orexin 2 ชั้นนําของ Harmony และเป็นส่วนสําคัญของแผนการเติบโตระยะยาว Dr. Kumar Budur กล่าวว่าเป็นตัวกระตุ้นตัวรับ orexin 2 ที่มีความแรงสูงสุดในการพัฒนาทางคลินิก โดยมีโครงสร้างโมเลกุลใหม่และมีความจําเพาะสูง

• ความแรงรายงานอยู่ที่ 0.015 นาโนโมลาร์
• สารประกอบมีครึ่งชีวิต 25 ชั่วโมง รองรับการให้ยาวันละครั้ง
• ข้อมูลการให้ยาขนาดเดียวที่เพิ่มขึ้นมาจากอาสาสมัครสุขภาพดี 72 คน
• ขนาดยาอยู่ในช่วง 0.2 มก. ถึง 6 มก. ซึ่งเป็นช่วง 30 เท่า
• เภสัชจลนศาสตร์เป็นสัดส่วนกับขนาดยาตลอดช่วงดังกล่าว
• Tmax อยู่ในช่วง 30 ถึง 75 นาที ซึ่งบ่งชี้ถึงการออกฤทธิ์ที่รวดเร็ว
• ไม่พบความผิดปกติด้านหัวใจและหลอดเลือด ตับ หรือการมองเห็นในการศึกษาระยะแรก

เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ในการศึกษาการให้ยาขนาดเดียวที่เพิ่มขึ้น ได้แก่ อาการปวดหัวใน 10% ของผู้เข้าร่วม ความเหนื่อยล้าใน 4% และท้องเสียใน 3% ในการศึกษาการให้ยาหลายขนาดที่เพิ่มขึ้น การให้ยาเสร็จสิ้นแล้ว และพบผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับเป้าหมาย เช่น นอนไม่หลับและปัสสาวะบ่อย แม้ว่าจะไม่รุนแรงหรือต่อเนื่อง

Harmony ได้ยื่นคําขออนุมัติยาใหม่เพื่อการวิจัยในสหรัฐอเมริกา และวางแผนการศึกษาในอาสาสมัครสุขภาพดีที่อดนอน โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลหลักในช่วงต้นปี 2027 บริษัทระบุว่าตั้งใจจะเริ่มการศึกษา Phase II หลายรายการในช่วงกลางปี 2027 ในข้อบ่งชี้ CNS ที่กว้างขึ้น

Budur กล่าวว่าข้อมูลในระยะแรก "ยืนยันความเชื่อของเราว่า BP-205 มีศักยภาพที่จะเป็นตัวกระตุ้นตัวรับ orexin 2 ที่ดีที่สุดในกลุ่ม"

แฟรนไชส์ pitolisant: สูตรยาใหม่และการใช้งานที่กว้างขึ้น

Harmony ยังได้ระบุถึงสูตรยา pitolisant ใหม่สองรูปแบบที่ออกแบบมาเพื่อขยายอายุของแฟรนไชส์ก่อนที่ WAKIX จะสิ้นสุดสิทธิ์การผูกขาด

Pitolisant GR

สูตรที่ทนต่อกรดในกระเพาะอาหารนี้ออกแบบมาเพื่อลดผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหาร ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าส่งผลกระทบต่อผู้ป่วย narcolepsy 80% ถึง 90% นอกจากนี้ยังมุ่งให้ผู้ป่วยสามารถเริ่มต้นด้วยขนาดยาที่มีฤทธิ์รักษาแทนขนาดยาที่ต่ํากว่าที่ใช้กับ WAKIX

• วันที่ PDUFA คือ 27 เม.ย.
• สูตรนี้ใช้การเคลือบที่ทนต่อกรดในกระเพาะอาหาร
• มีจุดประสงค์เพื่อรองรับการเริ่มต้นที่ขนาด 17.8 มก.
• Harmony วางแผนใช้เครือข่ายร้านขายยาเฉพาะทางและโมเดล hub เพื่อการจําหน่ายเชิงพาณิชย์
• สิทธิบัตรอรรถประโยชน์ขยายการผูกขาดไปจนถึงทศวรรษ 2040

Pitolisant HD

เวอร์ชันขนาดสูงเป็นสูตรที่ปรับปรุงแล้วซึ่งไม่เทียบเท่ากับ WAKIX แบบมิลลิกรัมต่อมิลลิกรัม สามารถให้ยาได้สูงสุดถึง 60 มก. ของ pitolisant hydrochloride และยังมีการเคลือบที่ทนต่อกรดในกระเพาะอาหารด้วย

• วางแผนการศึกษา Phase III ใน narcolepsy และ idiopathic hypersomnia
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลหลักในปี 2027
• คาดว่า PDUFA จะอยู่ในปี 2028
• จุดสิ้นสุดเพิ่มเติม ได้แก่ ความเหนื่อยล้าใน narcolepsy และ sleep inertia ใน idiopathic hypersomnia
• สิทธิบัตรอรรถประโยชน์มีจุดประสงค์เพื่อขยายการผูกขาดไปจนถึงปี 2040

ฝ่ายบริหารระบุว่าผลิตภัณฑ์ทั้งสองควรอยู่ร่วมกับ WAKIX ได้ โดยให้ทางเลือกมากขึ้นแก่แพทย์ เวอร์ชันขนาดสูงยังเปิดประตูสู่ idiopathic hypersomnia ซึ่งเป็นกลุ่มผู้ป่วยที่ WAKIX ยังไม่ได้ให้บริการในปัจจุบัน

EPX-100: โปรแกรมโรคลมชักชนิดหายากก้าวหน้า

Harmony ใช้เวลาอย่างมากกับ EPX-100 ซึ่งเป็นโปรแกรม clemizole hydrochloride สําหรับ Dravet syndrome และ Lennox-Gastaut syndrome บริษัทระบุว่ายาตัวนี้กําลังถูกทดสอบในตลาดที่ยากลําบาก ซึ่งผู้ป่วยจํานวนมากกําลังใช้ยาต้านการชักหลายชนิดอยู่แล้วและยังคงควบคุมอาการได้ไม่ดี

• การศึกษา Phase II และ Phase III กําลังดําเนินอยู่
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลหลักในปี 2027
• คาดว่าจะได้รับหลักฐานแนวคิดในปี 2028
• ยาตัวนี้กําลังถูกศึกษาในฐานะการรักษาเสริม
• ผู้ป่วยในการทดลองกําลังใช้ยาต้านการชักอย่างน้อยสี่ชนิดอยู่แล้ว

ในการประชุม American Epilepsy Society Harmony นําเสนอข้อมูลการขยายระยะเปิดจากการศึกษา Dravet syndrome ในผู้ป่วยที่ได้รับยาอย่างน้อยหกเดือน บริษัทระบุว่าพบการลดลงของอาการชักแบบ countable motor seizures ที่ค่ามัธยฐาน 50% ใน 28 วัน และยังระบุว่า 50% ของผู้ป่วยบรรลุการลดความถี่ของอาการชัก 50%

Budur กล่าวว่าข้อมูลดังกล่าวมีความหมายทางคลินิกและชี้ให้เห็นถึงความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างชัดเจน นอกจากนี้ยังระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยเป็นที่น่าพอใจ โดยไม่จําเป็นต้องตรวจ echocardiogram หรือตรวจการทํางานของตับ ท้องเสียรายงานในผู้ป่วยประมาณ 2%

Harmony ระบุว่า clemizole มีกําหนดการให้ยาวันละสองครั้ง ซึ่งถือว่าเป็นข้อได้เปรียบเหนือคู่แข่งบางรายที่ต้องให้ยาสามครั้งต่อวัน บริษัทยังระบุว่าสารประกอบหลัก clemastine ถูกจําหน่ายในตลาดเป็นเวลาสองทศวรรษในฐานะยาแก้แพ้รุ่นแรกโดยไม่มีปัญหาด้านความปลอดภัยหรือความทนทาน

หน่วยงานกํากับดูแลในสหรัฐอเมริกา ยุโรป อินเดีย และจีน ได้ตรวจสอบเอกสารนักวิจัยและข้อมูลพิษวิทยาแล้ว และไม่ได้ขอการตรวจติดตามหัวใจเพิ่มเติม บริษัทระบุ

ตําแหน่งทางการตลาดและกลยุทธ์

Harmony ระบุว่าต้องการคงความเป็นผู้นําใน narcolepsy และความผิดปกติด้านการนอนหลับ-ตื่น ขณะที่ขยายเข้าสู่ตลาด CNS ที่อยู่ใกล้เคียง บริษัทใช้เครือข่ายการจัดจําหน่ายแบบปิดกับร้านขายยาเฉพาะทางและโมเดล hub สําหรับ WAKIX และผลิตภัณฑ์ในอนาคต

• บริษัทกําลังสร้างโครงสร้างพื้นฐานด้านการขายและการตลาดสําหรับการเปิดตัวหลายรายการ
• ต้องการเสนอผลิตภัณฑ์ที่แตกต่างกันสําหรับความต้องการของผู้ป่วยที่แตกต่างกัน
• มองว่าการพัฒนาธุรกิจเป็นลําดับความสําคัญสูงสุด
• กลยุทธ์ orexin กําลังได้รับการพัฒนาร่วมกับ Bioprojet

ฝ่ายบริหารระบุว่าแผน orexin ที่กว้างขึ้นสะท้อนถึงความแตกต่างในทางปฏิบัติระหว่างความผิดปกติด้านการนอนหลับชนิดหายากและตลาด CNS ที่ใหญ่กว่า รวมถึงการตั้งราคา แรงกดดันจากผู้จ่ายเงิน และความต้องการด้านการจัดจําหน่าย โดยระบุว่าโมเลกุลที่แยกจากกันอาจมีประโยชน์สําหรับกลุ่มผู้ป่วยและสภาพแวดล้อมเชิงพาณิชย์ที่แตกต่างกัน

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงคําถาม ฝ่ายบริหารกลับมาพูดถึง BP-205 แฟรนไชส์ pitolisant และ EPX-100 หลายครั้ง

• BP-205: ฝ่ายบริหารระบุว่าจนถึงขณะนี้ยังไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ด้านการมองเห็น ซึ่งช่วยแยกแยะยาตัวนี้จากโปรแกรม orexin ที่แข่งขันกันบางรายการ
• การให้ยาวันละครั้ง: Harmony ระบุว่าการให้ยาวันละครั้งควรช่วยด้านความสะดวกและการปฏิบัติตาม โดยอ้างถึงการยอมรับการให้ยา pitolisant ในตอนเช้า
• การใช้ BP-205 ในวงกว้าง: บริษัทระบุว่าต้องการพัฒนายาตัวนี้ไม่เพียงแต่สําหรับ narcolepsy และ idiopathic hypersomnia แต่ยังรวมถึงการรับรู้ ความสนใจ อารมณ์ และความเหนื่อยล้า
• สารประกอบ orexin หลายชนิด: ฝ่ายบริหารระบุว่าเป็นเรื่องปกติที่จะพัฒนาสารประกอบสํารอง และจะแบ่งปันไทม์ไลน์เมื่อโปรแกรมก้าวหน้า
• EPX-100: บริษัทระบุว่าตลาดโรคลมชักยังคงขาดแคลนการรักษาที่เพียงพอแม้จะมีการบําบัดที่มีอยู่แล้ว โดยเฉพาะด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัย
• การเปรียบเทียบกับ bexicaserin: Harmony ระบุว่ากําลังใช้ "แนวทางที่บริสุทธิ์" โดยดําเนินการ Dravet syndrome และ Lennox-Gastaut syndrome ในการศึกษา Phase III สองรายการ
• ความปลอดภัยของ clemizole: ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลโดยรวมไม่สนับสนุนการตรวจติดตามหัวใจเพิ่มเติม

Budur กล่าวว่าครึ่งชีวิตของ BP-205 รองรับการให้ยาวันละครั้ง และ Anastasiou กล่าวว่าบริษัทต้องการพอร์ตโฟลิโอ orexin ที่กว้างเพื่อครอบคลุมทั้งข้อบ่งชี้ชนิดหายากและข้อบ่งชี้ที่ใหญ่กว่า

แนวโน้มในอนาคต

ไทม์ไลน์ระยะสั้นและระยะกลางของ Harmony มีความหนาแน่น แต่เหตุการณ์สําคัญถัดไปส่วนใหญ่ยังอยู่ข้างหน้า

• 27 เม.ย.: การตัดสินใจ PDUFA สําหรับ pitolisant GR
• ต้นปี 2027: ข้อมูลหลักจากการศึกษา BP-205 ในอาสาสมัครสุขภาพดีที่อดนอน
• 2027: คาดว่าการศึกษา Phase II หลายรายการในข้อบ่งชี้ CNS ที่กว้างขึ้นจะเริ่มต้น
• 2027: คาดว่าจะได้ร

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน