Rani Therapeutics ในงาน Canaccord Genuity: มุ่งพัฒนาชีววัตถุชนิดรับประทาน

เมื่อวันพุธที่ 12 ส.ค. 2026 Rani Therapeutics (RANI) ได้ใช้เวที Canaccord Genuity’s 46th รายปี Growth Conference นําเสนอแนวคิดที่คุ้นเคยแต่ทะเยอทะยาน นั่นคือแพลตฟอร์ม RaniPill ของบริษัทอาจเปลี่ยนชีววัตถุที่ต้องฉีดหลายชนิดให้กลายเป็นยาชนิดรับประทานที่มีการดูดซึมใกล้เคียงกัน ฝ่ายบริหารยังชี้ให้เห็นความเสี่ยงที่ชัดเจน รวมถึงความจําเป็นในการหาพันธมิตร ต้นทุนการขยายกําลังการผลิต และตลาดโรคอ้วนที่มีการแข่งขันสูง

ประเด็นสําคัญ

• Rani กล่าวว่าแพลตฟอร์ม RaniPill สามารถส่งมอบชีววัตถุที่วางจําหน่ายอยู่ในตลาดประมาณ 80% ถึง 85% ในรูปแบบรับประทาน โดยมีชีวประสิทธิผลเทียบเคียงกับการฉีดใต้ผิวหนัง
• บริษัทเน้นย้ําถึงความร่วมมือมูลค่า 1 พันล้านดอลลาร์กับ Chugai Pharmaceutical ว่าเป็นการยืนยันความน่าเชื่อถือของเทคโนโลยีครั้งสําคัญ
• RT-114 ซึ่งเป็นโปรแกรมรักษาโรคอ้วนหลักของ Rani ร่วมกับ ProGen Therapeutics แสดงให้เห็นชีวประสิทธิผลสัมพัทธ์มากกว่า 150% เมื่อเทียบกับการฉีดใต้ผิวหนังในการศึกษาระยะ I-A
• Rani สิ้นสุดไตรมาสล่าสุดด้วยเงินสดและหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาดรวม 43 ล้านดอลลาร์ และระบุว่าสนับสนุนการดําเนินงานได้ถึงไตรมาส 4 ปี 2027
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทจะพึ่งพาพันธมิตรและจะไม่สร้างธุรกิจเชิงพาณิชย์เต็มรูปแบบด้วยตนเอง

ภาพรวมการประชุม

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Talat Imran อธิบายว่า Rani เป็นบริษัทไบโอเทคในระยะคลินิกที่สร้างขึ้นรอบแพลตฟอร์มที่สามารถส่งมอบยาชีววัตถุในรูปแบบรับประทาน เขากล่าวว่าเทคโนโลยีนี้ตอบโจทย์สิ่งที่ถูกเรียกมานานว่าเป็น "จอกศักดิ์สิทธิ์" ของการส่งมอบยา

Imran กล่าวว่าเป้าหมายของบริษัทไม่ใช่การแทนที่ยาฉีดทุกชนิด แต่เพื่อสร้างยาชีววัตถุในรูปแบบรับประทานที่ทํางานได้ดีอยู่แล้วในรูปแบบฉีด เขาเสริมว่าแพลตฟอร์มสามารถรองรับโมเลกุลขนาดใหญ่ รวมถึงโมโนโคลนอลแอนติบอดีและโปรตีนขนาดใหญ่ถึง 300 กิโลดาลตัน

ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน Nicholas Maestas ก็ร่วมการหารือด้วย โดยบริษัทมุ่งเน้นเรื่องระยะเวลาดําเนินงานจากเงินสด ความร่วมมือ และการขยายกําลังการผลิต

ผลประกอบการทางการเงิน

Rani ไม่ได้นําเสนอรายงานผลประกอบการใหม่ในระหว่างการประชุม แต่ได้หารือเกี่ยวกับงบดุลและกลยุทธ์การระดมทุนอย่างละเอียด

• บริษัทรายงานเงินสดและหลักทรัพย์ในความต้องการของตลาด 43 ล้านดอลลาร์ในไตรมาส 1 ปี 2024
• ฝ่ายบริหารระบุว่าสถานะเงินสดดังกล่าวช่วยให้บริษัทดําเนินงานได้ถึงไตรมาส 4 ปี 2027
• คาดว่าระยะเวลาดําเนินงานจะพาบริษัทผ่านตัวเร่งสําคัญทางคลินิกและธุรกิจ โดยมีกันชนบางส่วน
• ข้อตกลงกับ Chugai มูลค่า 1 พันล้านดอลลาร์ให้การสนับสนุนเพิ่มเติมโดยไม่ทําให้หุ้นถูกเจือจาง
• Rani กล่าวว่าความร่วมมือในอนาคตควรเพิ่มทุนโดยไม่บังคับให้บริษัทต้องสร้างทีมขายเชิงพาณิชย์

ฝ่ายบริหารกล่าวว่ารูปแบบธุรกิจผสมผสานระหว่างใบอนุญาตเทคโนโลยีและใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ โดยคาดว่าใบอนุญาตผลิตภัณฑ์จะสร้างผลตอบแทนทางเศรษฐกิจที่ดีกว่า บริษัทระบุว่ากําลังอยู่ระหว่างการหารือในด้านโรคหายาก ภูมิคุ้มกันวิทยา โรคอ้วน และมะเร็งวิทยา

อัปเดตการดําเนินงาน

Rani ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการประชุมอธิบายการทํางานของ RaniPill และเหตุผลที่บริษัทเชื่อว่าแพลตฟอร์มนี้แตกต่างจากความพยายามส่งมอบยาชนิดรับประทานในยุคก่อน

• แคปซูลละลายในลําไส้เล็ก
• บอลลูนขยายตัวและเข็มเจาะผนังลําไส้โดยไม่เจ็บปวด
• จากนั้นเข็มละลายและวัสดุที่เหลือถูกขับออก
• บริษัทระบุว่าระบบสามารถส่งมอบชีววัตถุที่มีชีวประสิทธิผลเทียบเคียงกับการฉีดใต้ผิวหนัง
• ระบุว่าวิธีการที่อาศัยสารเคมีก่อนหน้านี้มักให้ชีวประสิทธิผลน้อยกว่า 1% และมีความแปรปรวนสูง

Imran กล่าวว่าแพลตฟอร์มสามารถส่งมอบ "ชีววัตถุที่วางจําหน่ายในตลาด 80%-85% ในรูปแบบการให้ยาบางอย่างด้วย RaniPill" เขาเสริมว่า "เราไม่สามารถในฐานะบริษัท ไบโอเทคขนาดเล็ก ไล่ตามโอกาสทั้งหมดเหล่านั้นได้ เราต้องการพันธมิตร"

เขายังกล่าวอีกว่า "เราได้รับชีวประสิทธิผลที่เทียบเท่าในกรณีส่วนใหญ่ และความแปรปรวนที่เทียบเท่ากับการฉีดใต้ผิวหนังด้วยโมโนโคลนอลแอนติบอดีที่มีโปรตีน 300 กิโลดาลตัน ไม่สําคัญว่าคุณจะใส่อะไรลงใน RaniPill"

RT-114 และโปรแกรมรักษาโรคอ้วน

ยาต้านโรคอ้วนหลักของ Rani อย่าง RT-114 หรือที่เรียกว่า PG-102 เป็นจุดสนใจหลักของการหารือ โปรแกรมนี้กําลังพัฒนาร่วมกับ ProGen Therapeutics และเป็น GLP-1/GLP-2 Fc fusion protein ขนาดประมาณ 70 กิโลดาลตัน

• ข้อมูลระยะ I-A แสดงให้เห็นชีวประสิทธิผลสัมพัทธ์มากกว่า 150% เมื่อเทียบกับการให้ยาใต้ผิวหนัง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผลลัพธ์นี้สูงกว่าขนาดยาที่มักต้องการสูงกว่า 75 ถึง 150 เท่าสําหรับยาเปปไทด์ชนิดรับประทานมาก
• ไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ใหม่ที่เกิดจาก RaniPill เอง
• ไม่พบการอาเจียนในการศึกษา
• เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ถูกอธิบายว่าสอดคล้องกับระดับการสัมผัสยาที่พบในการศึกษาใต้ผิวหนังก่อนหน้าของ ProGen

Imran กล่าวว่า "ข้อมูลที่เราเผยแพร่เมื่อไม่กี่สัปดาห์ก่อน เราแสดงให้เห็นชีวประสิทธิผลสัมพัทธ์มากกว่า 150% เมื่อเทียบกับการฉีดใต้ผิวหนัง และนี่คือ Fc fusion protein โมเลกุลเกือบ 70 กิโลดาลตัน ไม่ใช่เปปไทด์ขนาดเล็ก สําหรับเรา นี่เป็นเรื่องปกติ"

ฝ่ายบริหารระบุว่าส่วน GLP-2 ของโมเลกุลอาจช่วยรักษามวลกล้ามเนื้อ ปรับปรุงการดูดซึมในลําไส้และสารอาหาร และลดการอักเสบเฉพาะที่ โครงสร้าง Fc fusion ยังสร้างเวลาถึงความเข้มข้นสูงสุดที่นานกว่า semaglutide หรือ tirzepatide ซึ่งบริษัทระบุว่าอาจช่วยลดอาการคลื่นไส้และอาเจียน

Rani วางแผนขยายการศึกษาระยะ I-A ด้วยกลุ่มตัวอย่างเพิ่มเติมเพื่อยืนยันความสัมพันธ์ระหว่างการรับประทานและการฉีดใต้ผิวหนัง คาดว่าจะได้รับข้อมูลก่อนสิ้นปี 2024 มีการวางแผนการศึกษาระยะ I-B ในผู้ป่วยโรคอ้วนในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 โดยมีการลดน้ําหนัก ความปลอดภัย และความทนทานเป็นจุดสิ้นสุดหลัก

บริษัทระบุว่าขนาดยาครั้งต่อไปจะต่ํากว่า 12 มก. ที่ใช้ในระยะ I-A เนื่องจากการสัมผัสยาทางปากแข็งแกร่งกว่าที่คาดไว้

ความร่วมมือและการพัฒนาธุรกิจ

Rani นําเสนอความร่วมมือว่าเป็นแกนหลักของกลยุทธ์ บริษัทระบุว่าไม่ได้พยายามดําเนินการศึกษาในระยะท้ายหรือสร้างการดําเนินงานเชิงพาณิชย์เต็มรูปแบบ

• ข้อตกลงที่ใหญ่ที่สุดที่กล่าวถึงคือข้อตกลงมูลค่า 1 พันล้านดอลลาร์กับ Chugai Pharmaceutical ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของ Roche
• Chugai ใช้เวลาสองปีในการตรวจสอบก่อนลงนาม
• ความร่วมมือเริ่มต้นด้วยโปรแกรมโรคหายากที่เกี่ยวข้องกับโรคฮีโมฟีเลีย
• หลังจากการตรวจสอบในสถานที่ ข้อตกลงขยายไปสู่ 11 เป้าหมาย
• ยังรวมถึงเงื่อนไขทางเศรษฐกิจที่เจรจาล่วงหน้าสําหรับอีก 5 โปรแกรม ส่วนใหญ่อยู่ในภูมิคุ้มกันวิทยาที่มีมูลค่าสูง

ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อตกลง Chugai มีความสําคัญไม่เพียงแต่สําหรับการระดมทุน แต่ยังเป็นการยืนยันจากผู้พัฒนายารายใหญ่ที่มีความเชี่ยวชาญด้านแอนติบอดีอย่างลึกซึ้ง

Rani ยังหารือถึงความร่วมมือกับ PegBio ซึ่งให้สิทธิ์เข้าถึงคลังโมเลกุล incretin รุ่นใหม่ บริษัทระบุว่ามุ่งเน้นไปที่ multi-agonists สําหรับกลุ่มผู้ป่วยต่างๆ รวมถึงผู้หญิงสูงอายุที่อาจต้องการรักษามวลกล้ามเนื้อ ผู้ป่วยที่ต้องการลดน้ําหนักมาก และผู้ป่วยที่มีโรคอื่นๆ เช่น MASH

ฝ่ายบริหารระบุว่าคลังของ PegBio อาจสนับสนุนยาที่ออกฤทธิ์ยาวนานพิเศษที่ให้ยารายเดือนหรือน้อยกว่านั้น ยังระบุด้วยว่าความร่วมมืออาจช่วยให้ PegBio ทําการตลาดยาเวอร์ชันรับประทานของตน โดยเฉพาะในจีน ซึ่งมีกิจกรรมการพัฒนาธุรกิจขนาดใหญ่

ในด้านภูมิคุ้มกันวิทยา Rani ระบุว่ามีข้อตกลงการจัดหาสินค้ากับ Celltrion สําหรับยาชีวเหมือน adalimumab และ STELARA โปรแกรม STELARA ได้เข้าสู่การทดลองทางคลินิกแล้วและสร้างข้อมูล บริษัทระบุว่าการศึกษา 12 สัปดาห์อาจให้ข้อมูลประสิทธิผลหลายขนาดยาในผู้ป่วยโรคสะเก็ดเงิน

สําหรับ HUMIRA Rani ระบุว่าการให้ยาในรูปแบบเม็ดสัปดาห์ละครั้งอาจเป็นไปได้ ฝ่ายบริหารระบุว่าประสิทธิผลและการเริ่มต้นของประสิทธิผลดีขึ้นเมื่อการให้ยาเปลี่ยนจากทุกสองสัปดาห์เป็นรายสัปดาห์

การผลิตและการขยายกําลังการผลิต

Rani ระบุว่าการขยายกําลังการผลิตเป็นส่วนสําคัญของการใช้จ่ายและการวางแผน บริษัทกําลังเตรียมพร้อมสําหรับหมวดหมู่ผลิตภัณฑ์ต่างๆ ด้วยเป้าหมายการผลิตแยกกัน

• สายการผลิต 1,500 เม็ดต่อวันกําลังเปิดตัวในช่วงปีหน้าเพื่อรองรับขนาดการผลิตเชิงพาณิชย์สําหรับโรคหายาก
• สายการผลิต 10,000 เม็ดต่อวันกําลังพัฒนาสําหรับผลิตภัณฑ์ภูมิคุ้มกันวิทยา
• สายการผลิต 50,000 เม็ดต่อวันมีแผนสําหรับข้อบ่งชี้โรคอ้วน

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทไม่ได้เผชิญกับคอขวดด้านการผลิตที่จะจํากัดการใช้แพลตฟอร์ม แต่มองว่าการขยายกําลังการผลิตเป็นส่วนหนึ่งของเส้นทางสู่ความร่วมมือในอนาคตและการเปิดตัวผลิตภัณฑ์

แนวโน้มในอนาคต

แผนระยะใกล้ของ Rani สร้างขึ้นรอบข้อมูลทางคลินิก ความร่วมมือเพิ่มเติม และความคืบหน้าด้านการผลิต

• คาดว่าจะได้รับข้อมูลกลุ่มตัวอย่างขยายของ RT-114 ก่อนสิ้นปี 2024
• ระยะ I-B สําหรับ RT-114 มีแผนในช่วงครึ่งแรกของปี 2027
• การศึกษาระยะ I-B จะดําเนินการประมาณแปดสัปดาห์ในผู้ป่วยโรคอ้วน
• งานยาชีวเหมือน STELARA อาจก้าวเข้าสู่การศึกษาโรคสะเก็ดเงิน 12 สัปดาห์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าอาจมีการประกาศข้อตกลงเพิ่มเติมในเดือนและปีข้างหน้า

บริษัทระบุว่าตลาดโรคอ้วนมีมูลค่ามากกว่า 100 พันล้านดอลลาร์ และกว้างเกินไปสําหรับยาตัวเดียวที่จะรองรับผู้ป่วยทุกราย Rani ระบุว่าแพลตฟอร์มของตนอาจช่วยตอบสนองความต้องการที่แตกต่างกัน รวมถึงการรักษามวลกล้ามเนื้อ การลดน้ําหนักมาก และผู้ป่วยที่มีภาวะที่เกี่ยวข้อง

ฝ่ายบริหารยังระบุว่าตลาดยาชนิดรับประทานได้รับประโยชน์จากความสําเร็จของยา incretin เป็นตัวอย่างของ oral semaglutide เพื่อพิสูจน์ว่าผู้ป่วยและแพทย์ยินดีใช้ยาชนิดรับประทานแม้จะมีข้อจํากัดเช่นผลกระทบจากอาหารและข้อกําหนดขนาดยาสูง

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ธีมของการยืนยันและความแตกต่างของแพลตฟอร์ม

• Rani ระบุว่าได้แสดงให้เห็นความสําเร็จก่อนทางคลินิกแล้วประมาณ 20 ครั้งในเปปไทด์ โปรตีน แอนติบอดี และ bispecifics
• บริษัทระบุว่า RT-114 เป็น Fc fusion protein ตัวแรกและ incretin ตัวแรกที่นําเข้าสู่การทดลองทางคลินิกด้วยเทคโนโลยีของตน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผลลัพธ์สนับสนุนแนวคิดที่ว่าแพลตฟอร์มสามารถเคลื่อนจากงานก่อนทางคลินิกไปสู่การศึกษาในมนุษย์ได้
• Rani ระบุว่าเทคโนโลยีของตนสามารถใช้กับโมโนโคลนอลแอนติบอดีและ bispecifics ในรูปแบบเม็ดยา

Imran กล่าวว่า "ผมคิดว่าถ้าคุณต้องการส่งมอบโมโนโคลนอลแอนติบอดีหรือ bispecific ในรูปแบบเม็ดยา มันคือเราหรือผมไม่รู้ว่าจะเป็นอะไรอีก สิทธิ?"

เขายังโต้แย้งว่าแพลตฟอร์มของ Rani สามารถให้ประโยชน์พื้นฐานเดียวกันกับบริษัทที่พยายามขยายช่วงเวลาการให้ยาฉีด แต่ในรูปแบบรับประทาน เขาอ้างถึงคู่แข่งในพื้นที่ที่กว้างขึ้น รวมถึง Oruka, Spyre และ Apogee ขณะที่ระบุว่าข้อได้เปรียบของ Rani คือรูปแบบเม็ดยา

เกี่ยวกับ GLP-2 ฝ่ายบริหารระบุว่าโมเลกุลนี้ไม่ใช่ยาลดน้ําหนักในตัวเอง แต่อาจม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน