Stoke Therapeutics ในงาน Canaccord Growth Conference: ความคืบหน้าของการทดลองทางคลินิก

เมื่อวันพุธที่ 12 ส.ค. 2026 Stoke Therapeutics (STOK) ได้ใช้เวที Canaccord Genuity’s 46th Annual Growth Conference เพื่อนําเสนอความคืบหน้าในโปรแกรมหลักสําหรับโรค Dravet syndrome ซึ่งเป็นโรคลมชักทางพันธุกรรมที่รุนแรง ฝ่ายบริหารได้อธิบายถึงช่วงเวลาสําคัญของ zorevunersen โดยมีการดําเนินการทดลองที่แข็งแกร่งและข้อมูลระยะยาวที่สนับสนุนแนวคิดการปรับเปลี่ยนโรค พร้อมทั้งระบุว่าการอนุมัติยังคงขึ้นอยู่กับผลการทดลองระยะที่ III ที่กําลังจะมาถึงและแผนการตรวจสอบของ FDA

ประเด็นสําคัญ

• Stoke ระบุว่าการทดลอง EMPEROR ระยะที่ III ดําเนินไปได้เร็วกว่าแผน โดยมีผู้ป่วยลงทะเบียนแล้ว 162 ราย ซึ่งสูงกว่าเป้าหมายที่ 150 ราย และยังไม่มีผู้ป่วยถอนตัวแม้แต่รายเดียว
• บริษัทกําลังวางตําแหน่ง zorevunersen ให้มากกว่าแค่ยาลดอาการชัก โดยชี้ให้เห็นถึงพัฒนาการระยะยาวในด้านการสื่อสาร ทักษะการเคลื่อนไหว และการทํางานทางสังคม
• Stoke วางแผนยื่นคําขอรับการอนุมัติยาใหม่แบบต่อเนื่องในปี 2027 โดยคาดว่าข้อมูลระยะที่ III จะพร้อมในไตรมาสที่สามของปีนั้น
• โปรแกรมโรคตาแยกต่างหากชื่อ OSPREY สําหรับโรค autosomal dominant optic atrophy คาดว่าจะได้รับข้อมูลประสิทธิภาพในช่วงครึ่งแรกของปี 2027
• ฝ่ายบริหารระบุว่าความสนใจของผู้จ่ายเงินน่าจะขึ้นอยู่กับข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิภาพระยะยาว โดยเฉพาะอย่างยิ่งหากยาแสดงให้เห็นถึงประโยชน์เชิงหน้าที่ที่ยั่งยืน

ผลทางการเงินและการลงทะเบียนในการทดลอง

การประชุมทางโทรศัพท์มุ่งเน้นไปที่ความคืบหน้าทางคลินิกมากกว่าผลทางการเงิน อย่างไรก็ตาม บริษัทได้ให้ข้อมูลอัปเดตโดยละเอียดเกี่ยวกับการลงทะเบียนและการดําเนินการของ EMPEROR ซึ่งเป็นการศึกษาระยะที่ III ในโรค Dravet syndrome

• EMPEROR มีผู้ป่วยลงทะเบียนแล้ว 162 ราย ซึ่งเกินเป้าหมายเดิมที่ 150 ราย
• ผู้ป่วย 145 ราย หรือคิดเป็น 89.5% ได้ผ่านสัปดาห์ที่ 8 แล้ว
• ผู้ป่วยประมาณ 80 ราย หรือคิดเป็น 49.4% ได้ผ่านสัปดาห์ที่ 24 แล้ว
• ผู้ป่วย 60 ราย หรือคิดเป็น 37.0% ได้ผ่านจุดสิ้นสุดหลักที่สัปดาห์ที่ 28 แล้ว
• การศึกษาไม่มีผู้ป่วยถอนตัวแม้แต่รายเดียวจนถึงปัจจุบัน แม้จะใช้การออกแบบการเจาะน้ําไขสันหลังแบบหลอก

ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาได้คํานวณขนาดตัวอย่างโดยสมมติอัตราการหยุดการรักษา 15% ซึ่งจะทําให้เหลือผู้ป่วยที่ประเมินได้ประมาณ 125 ถึง 130 รายจากผู้ลงทะเบียน 150 ราย การไม่มีผู้ถอนตัวนั้น บริษัทระบุว่าควรจะช่วยเพิ่มพลังทางสถิติ

การออกแบบการทดลองประกอบด้วย:

• การศึกษาระยะที่ III แบบควบคุมด้วยการเจาะน้ําไขสันหลังหลอก มีผู้ป่วย 162 ราย
• จุดสิ้นสุดหลักที่สัปดาห์ที่ 28 มุ่งเน้นที่การลดอาการชัก
• จุดสิ้นสุดรองที่สัปดาห์ที่ 52 โดยใช้มาตราส่วน Vineland-3 เพื่อประเมินการรับรู้และพฤติกรรม
• การรักษาพื้นฐานด้วยยาต้านอาการชัก 3 ถึง 5 ชนิด โดยคงที่ตลอดช่วงคัดกรอง 8 สัปดาห์
• ยาขนาด 70 มิลลิกรัม 2 ครั้งในสัปดาห์ที่ 0 และ 4 ตามด้วยยาขนาด 45 มิลลิกรัม 2 ครั้งตลอดช่วงที่เหลือของระยะเวลา 52 สัปดาห์

Stoke ระบุว่าการศึกษาได้คํานวณขนาดตัวอย่างเพื่อตรวจจับประโยชน์จากการรักษา 40% ถึง 45% ในการลดอาการชักเพิ่มเติมจากการดูแลมาตรฐาน แต่บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงข้อมูลระยะที่ I/II ก่อนหน้าและข้อมูลการขยายแบบเปิดเผยนาน 4 ปี ที่แสดงการลดอาการชัก 70% ถึง 80% ในกลุ่มที่ได้รับยาขนาดสูงกว่า

อัปเดตการดําเนินงาน

Ian Smith ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่าการทดลองดําเนินไปได้ดีและการไม่มีผู้ถอนตัวสะท้อนให้เห็นทั้งความทนทานของยาและการทํางานของบริษัทร่วมกับผู้ป่วย ผู้ดูแล และสถานที่ทดลอง

"ณ ขณะนี้เราไม่มีผู้ถอนตัวแม้แต่รายเดียว ยาชัดเจนว่าทนทานได้ดี ซึ่งยังได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลทั้งหมดที่เราได้รับจากการศึกษา OLE ที่ Now ขยายการให้ยาออกไปถึงระยะเวลา 4 ปีแล้ว" Smith กล่าว

• Stoke ให้เครดิตการมีส่วนร่วมและการให้ความรู้ของสถานที่ทดลองที่แข็งแกร่งสําหรับการดําเนินการทดลองที่ราบรื่น
• ผู้อํานวยการทางการแพทย์และทีมภาคสนามได้ทํางานอย่างใกล้ชิดกับสถานที่ทดลองทางคลินิก
• สถานที่ทดลองได้รับการให้ความรู้เกี่ยวกับประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นของยาโดยใช้ข้อมูลที่นําเสนอในการประชุมทางการแพทย์
• ผู้ป่วยและผู้ดูแลกล่าวกันว่ามีส่วนร่วมด้วยความเป็นไปได้ของการรักษาแบบขยายแบบเปิดเผยหลังสัปดาห์ที่ 52

บริษัทระบุว่าการขยายแบบเปิดเผย ซึ่งผู้ป่วยทุกรายได้รับการรับประกันยาที่ออกฤทธิ์จริงหลังสัปดาห์ที่ 52 ได้ช่วยสนับสนุนการรักษาผู้ป่วยไว้ในการศึกษา ฝ่ายบริหารยังระบุว่าการดําเนินการทดลองและความทนทานของยาได้เสริมสร้างความเชื่อมั่นในโปรแกรม

Jason Hoitt ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายผู้ป่วยของ Stoke กล่าวว่าข้อความของบริษัทถึงครอบครัวต่างๆ มุ่งเน้นไปที่ตัวเลือกที่จํากัดที่มีอยู่ Now ในโรค Dravet syndrome

"ความจริงที่ว่าผู้ป่วยน้อยมากที่จะหายจากอาการชักได้ และไม่นานหลังจากนั้น คุณจะได้ยินเรื่องคุณภาพชีวิตหรือผลกระทบทางระบบประสาทและการรับรู้ที่เราเห็นผลกระทบจากการแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมพื้นฐานของโรค" Hoitt กล่าว

เหตุใดบริษัทจึงระบุว่ายาตัวนี้แตกต่าง

Stoke นําเสนอ zorevunersen ในฐานะการเปลี่ยนแปลงจากการจัดการอาการไปสู่การรักษาสาเหตุทางพันธุกรรมพื้นฐานของโรค Dravet syndrome บริษัทระบุว่าความแตกต่างนั้นมีความสําคัญสําหรับทั้งแพทย์และผู้จ่ายเงิน

• การดูแลในปัจจุบันมุ่งเน้นไปที่การลดอาการชักเป็นหลัก
• Zorevunersen มีวัตถุประสงค์เพื่อแก้ไขตัวขับเคลื่อนทางพันธุกรรมหลักของโรค
• บริษัทระบุว่ายาอาจช่วยปรับปรุงการรับรู้และพฤติกรรมเมื่อเวลาผ่านไปด้วย
• ฝ่ายบริหารอธิบายโอกาสนี้ว่าเป็นผลกระทบในระดับกลุ่มอาการที่กว้างขึ้น ไม่ใช่แค่ผลกระทบต่ออาการชักเท่านั้น

Smith กล่าวว่าเด็กที่เป็นโรค Dravet syndrome มักพัฒนาได้ค่อนข้างปกติจนถึงอายุประมาณ 24 เดือน จากนั้นก็หยุดพัฒนา เขากล่าวว่าการให้ยาเรื้อรังอาจสร้างการเพิ่มขึ้นของการทํางานที่มีความหมายเมื่อเวลาผ่านไป

"เด็กเหล่านี้เติบโตตามปกติ ค่อนข้างปกติ อื่นๆ จากอาการชักจนถึงอายุ 24 เดือน แต่จากนั้นก็หยุดพัฒนาอย่างมีประสิทธิภาพ หากคุณสามารถให้ยาที่สร้างการเพิ่มขึ้นของการทํางานบนพื้นฐานเรื้อรัง ปีที่หนึ่งที่ใช้ยา ปีที่สองที่ใช้ยา ปีที่สามที่ใช้ยา มันค่อนข้างน่าทึ่ง" Smith กล่าว

Stoke ระบุว่าข้อมูลการขยายแบบเปิดเผยนาน 4 ปีแสดงให้เห็นการเพิ่มขึ้นทีละปีในด้านการสื่อสารแบบรับและแสดงออก ทักษะการเคลื่อนไหว และทักษะทางสังคม บริษัทระบุว่าเด็กบางคนที่ไม่สามารถพูดได้มาก่อนเริ่มพูดได้ ในขณะที่บางคนที่ไม่สามารถเดินได้เริ่มเคลื่อนไหวได้มากขึ้น

ฝ่ายบริหารระบุว่าคะแนน Vineland-3 ในโดเมนเหล่านี้ถึงระดับวัยรุ่น ประมาณ 14 ถึง 16 คะแนน หลังจากการให้ยาเรื้อรัง 4 ปี เมื่อเทียบกับความก้าวหน้าเกือบเป็นศูนย์ในประวัติธรรมชาติของโรค

แนวโน้มในอนาคต

Stoke ได้วางแผนด้านกฎระเบียบที่อาจทําให้บริษัทเริ่มกระบวนการตรวจสอบก่อนที่การศึกษาระยะที่ III จะเสร็จสมบูรณ์

• บริษัทวางแผนเริ่มยื่นคําขอรับการอนุมัติยาใหม่แบบต่อเนื่องในไตรมาสแรกของปี 2027
• การยื่นจะเริ่มต้นด้วยเคมี การผลิต และการควบคุม ตามด้วยโมดูลก่อนคลินิก
• ข้อมูลทางคลินิกจาก EMPEROR จะถูกเพิ่มในไตรมาสที่สามของปี 2027
• Stoke คาดว่าจะเสร็จสิ้นการยื่นแบบต่อเนื่องภายในไตรมาสที่สามของปี 2027
• มีการวางแผนการประชุมก่อน NDA กับ FDA เพื่อยืนยันแนวทาง

ฝ่ายบริหารระบุว่ากลยุทธ์นี้ออกแบบมาเพื่อเร่งกระบวนการตรวจสอบ บริษัทสังเกตว่ายาที่ก้าวล้ําพร้อมการยื่นแบบต่อเนื่องมักได้รับการตัดสินใจภายใน 6 เดือนหลังจากการยื่นขั้นสุดท้าย และบางครั้งเร็วกว่านั้น Smith อ้างถึง Spinraza ยารักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงของ Biogen เป็นบรรทัดฐาน โดยระบุว่าได้รับการอนุมัติใน 59 วันหลังจากการยื่นเสร็จสมบูรณ์

Stoke ระบุว่าวางแผนใช้หลักฐานทางคลินิก 5 ปี รวมถึงข้อมูลระยะที่ I/II และการขยายแบบเปิดเผยนาน 4 ปี ในแพ็คเกจ NDA และการหารือเกี่ยวกับฉลาก บริษัทระบุว่า FDA โดยทั่วไปคาดหวังให้หลักฐานทางคลินิกทั้งหมดสะท้อนอยู่ในฉลากผลิตภัณฑ์

ฝ่ายบริหารยังระบุว่าข้อมูลระยะยาวจะมีความสําคัญในการอธิบายประโยชน์ของการให้ยาเรื้อรัง โดยเฉพาะอย่างยิ่งหากยายังคงแสดงผลการปรับเปลี่ยนโรคมากกว่าแค่การควบคุมอาการชักในระยะสั้น

กลยุทธ์การตั้งราคาและการพาณิชย์

Stoke ระบุว่าได้ทําการวิจัยผู้จ่ายเงินแล้วและเชื่อว่าข้อมูลระยะยาวจะเป็นศูนย์กลางของการตัดสินใจด้านความครอบคลุม บริษัทกําลังคิดเรื่องการตั้งราคาในบริบทของการบําบัดทางพันธุกรรมและโรคหายากที่มีมูลค่าสูงอื่นๆ

• ตัวเปรียบเทียบราคาที่อาจเป็นไปได้ ได้แก่ Spinraza จาก Biogen การบําบัดแบบ exon-skipping จาก Sarepta และ Daybue จาก Acadia
• รายงานระบุว่าผู้จ่ายเงินต้องการข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิภาพระยะยาวก่อนตัดสินใจด้านความครอบคลุม
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแพทย์และผู้จ่ายเงินกําลังพิจารณาหลักฐานทั้งหมด ไม่ใช่แค่การลดอาการชัก
• บริษัทเชื่อว่าฉลากที่ปรับเปลี่ยนโรคอาจสนับสนุนข้อเสนอคุณค่าระดับพรีเมียม

Hoitt กล่าวว่าผลกระทบที่กว้างขึ้นต่อชีวิตของเด็กๆ อาจเป็นเรื่องยากที่จะวัดปริมาณในแบบจําลองราคาที่เรียบง่าย

"การแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมพื้นฐานของโรค ซึ่งแตกต่างจากการรักษาอื่นๆ ที่มีอยู่ในตลาด Now และผลกระทบที่ดูเหมือนจะเกิดขึ้นในหลายๆ การแสดงออกของกลุ่มอาการนั้น โดยนิยามแล้วถือเป็นข้อเสนอคุณค่าที่ดีกว่าสิ่งที่มีอยู่ในปัจจุบัน" เขากล่าว

เขายังระบุว่าข้อมูลแบบเปิดเผยระยะยาวน่าจะมีความสําคัญมากที่สุดสําหรับการตัดสินใจสั่งจ่ายยาและนโยบายทางการแพทย์

"แพทย์และผู้จ่ายเงินกําลังพิจารณาหลักฐานทั้งหมด และข้อมูล OLE ระยะยาวน่าจะเป็นตัวขับเคลื่อนที่ใหญ่ที่สุดของทั้งการสั่งจ่ายยาและนโยบายทางการแพทย์ที่สะท้อนถึงการรักษาที่ปรับเปลี่ยนโรค" Hoitt กล่าว

ความร่วมมือกับ Biogen นอกอเมริกาเหนือ

Stoke ยังได้หารือถึงความร่วมมือกับ Biogen ซึ่งได้รับการคัดเลือกหลังจากกระบวนการแข่งขันประมาณ 18 เดือนก่อน เพื่อช่วยพัฒนาและทําการพาณิชย์ zorevunersen นอกอเมริกาเหนือ

• Biogen มีความสามารถในการผลิตและประสบการณ์กับการบําบัดด้วย antisense oligonucleotide
• บริษัทยังมีฐานการพาณิชย์ระหว่างประเทศและความเชี่ยวชาญด้านกฎระเบียบ
• ความร่วมมือรวมถึงคณะกรรมการกํากับดูแล คณะกรรมการพัฒนา คณะกรรมการพาณิชย์ และการกํากับดูแลการผลิต
• Stoke ระบุว่าการสื่อสารกับ Biogen เกิดขึ้นทุกวันถึงทุกสัปดาห์
• คณะกรรมการกํากับดูแลมี Dawn Kalmar หัวหน้าฝ่ายกิจการองค์กรของ Stoke เป็นประธาน

Stoke ระบุว่า Biogen ยังได้พูดในเชิงบวกเกี่ยวกับโอกาสนี้ในการสื่อสารกับนักลงทุนของตนเอง

OSPREY และโปรแกรม ADOA

นอกเหนือจากโรค Dravet syndrome Stoke กําลังพัฒนา OSPREY ซึ่งเป็นโปรแกรมระยะที่ I/II ในโรค autosomal dominant optic atrophy หรือ ADOA

• การศึกษาเป็นการทดลองการเพิ่มขนาดยาแบบครั้งเดียว
• การเพิ่มขนาดยา 4 กลุ่มได้เสร็จสิ้นแล้ว
• โปรแกรมกําลังอยู่ในกลุ่มที่สองของการให้ยา
• มุ่งเป้าไปที่การเพิ่มการแสดงออกของยีน OPA1 เพื่อปรับปรุงการทํางานของไมโตคอนเดรียในดวงตา
• เป้าหมายหลักคือการปรับปรุงการมองเห็น วัดโดยความคมชัดในการมองเห็นแบบคอนทราสต์ต่ําและกิจกรรมของโปรตีนเรืองแสง
• ข้อมูลประสิทธิภาพจากกลุ่มที่ 3 และ 4 คาดว่าจะได้รับในช่วงครึ่งแรกของปี 2027

หากข้อมูลเป็นบ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน