นักลงทุนรายย่อยเกาหลีแห่ซื้อตราสารให้ผลตอบแทนสูง 40% หลังตลาดหุ้นดิ่ง
เมื่อวันพุธที่ 12 ส.ค. 2026 Wave Life Sciences (WVE) ได้ใช้เวที Canaccord Genuity’s 46th Annual Growth Conference เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ยา RNA ที่ครอบคลุมทั้งโรคอ้วน ภาวะพร่องอัลฟา-1 แอนติทริปซิน และโรคทางระบบประสาทและกล้ามเนื้อที่หายาก ฝ่ายบริหารได้อธิบายถึงแพลตฟอร์มที่มีวงจรการพัฒนาที่รวดเร็วและมีหลักฐานทางพันธุกรรมที่แข็งแกร่ง พร้อมยอมรับว่าโปรแกรมสําคัญบางส่วนยังต้องการหลักฐานทางคลินิกเพิ่มเติมก่อนที่จะบรรลุเป้าหมายด้านกฎระเบียบและเชิงพาณิชย์ที่ใหญ่ขึ้น
หุ้นของบริษัทปรับตัวขึ้น 6.34% มาอยู่ที่ $5.365 เทียบกับราคาปิดก่อนหน้าที่ $5.045 แม้ว่าราคาหุ้นยังคงต่ํากว่าระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ที่ $21.73 อย่างมาก โดยช่วงราคา 52 สัปดาห์อยู่ระหว่าง $5.01 ถึง $21.73
ประเด็นสําคัญ
- Wave ระบุว่ากําลังพัฒนาสิ่งที่เรียกว่ายา RNA แบบโปรแกรมได้ที่ผ่านการตรวจสอบทางคลินิกในหลายรูปแบบ โดยมีแพลตฟอร์มที่สร้างขึ้นเพื่อเคลื่อนจากการคัดเลือกเป้าหมายไปสู่ข้อมูลในมนุษย์ภายในประมาณ 18 เดือน
- โปรแกรมโรคอ้วนหลักอย่าง WVE-007 แสดงให้เห็นการยับยั้งเป้าหมายที่ยั่งยืน การลดไขมัน และการเพิ่มมวลกล้ามเนื้อในการทดสอบระยะแรก และบริษัทกําลังรับสมัครผู้เข้าร่วมการศึกษา Phase IIa ในผู้ป่วยโรคอ้วนและภาวะที่เกี่ยวข้อง
- WVE-006 โปรแกรมภาวะพร่องอัลฟา-1 แอนติทริปซินของบริษัท สามารถฟื้นฟูระดับโปรตีนให้สูงกว่าเกณฑ์การป้องกันที่สําคัญหลังจากได้รับยาขนาดต่ําสุดเพียงครั้งเดียว และฝ่ายบริหารวางแผนหารือกับ FDA เกี่ยวกับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนในช่วงปลายฤดูร้อนนี้
- Wave ระบุว่าโปรแกรมโรค Huntington ได้รับความสนใจเชิงกลยุทธ์หลังจาก Roche ยุติโปรแกรมที่มีลักษณะเฉพาะ allele ที่แข่งขันกัน ขณะที่งานด้านโรค Duchenne muscular dystrophy ยังอยู่ในขั้นตอนการหารือเป็นพันธมิตรในระยะเริ่มต้น
- ฝ่ายบริหารนําเสนอกลยุทธ์โรคอ้วนของบริษัทว่ามากกว่าแค่การลดน้ําหนัก โดยเน้นการลดไขมัน การรักษามวลกล้ามเนื้อ และการใช้เพื่อการบํารุงรักษาที่เป็นไปได้หลังจากการรักษาด้วย incretin สิ้นสุดลง
กลยุทธ์และแพลตฟอร์มของบริษัท
Paul Bolno ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่า Wave กําลังทํางานอยู่ที่ "จุดเปลี่ยนสําคัญของยา RNA แบบโปรแกรมได้ที่ผ่านการตรวจสอบทางคลินิก" และโต้แย้งว่าแพลตฟอร์มเคมีของบริษัทสามารถรองรับโปรแกรมต่างๆ ทั้งแนวทาง siRNA, splicing และ editing
เขากล่าวว่าบริษัทเข้าสู่ปี 2026 ด้วยเงินทุน 600 ล้านดอลลาร์ ซึ่งกําลังถูกจัดสรรทั่วทั้งเครื่องมือแพลตฟอร์มและโปรแกรมทางคลินิก พื้นที่การรักษาหลักที่มีการหารือ ได้แก่:
- โรคอ้วนผ่านการยับยั้ง INHBE
- ภาวะพร่องอัลฟา-1 แอนติทริปซินผ่านการตัดต่อ RNA
- โรคตับทางพันธุกรรมผ่านการกําหนดเป้าหมาย PNPLA3
- โรค Huntington และโรค Duchenne muscular dystrophy ผ่านการหารือเป็นพันธมิตรที่กําลังดําเนินอยู่
Bolno กล่าวว่าแนวทางของบริษัทสร้างขึ้นบนหลักฐานทางพันธุกรรมของมนุษย์ รวมถึงข้อมูลจาก UK Biobank เขากล่าวว่าเป้าหมายคือการเคลื่อนอย่างรวดเร็วจากข้อมูลเชิงลึกทางพันธุกรรมไปสู่การทดสอบทางคลินิก โดยมีวงจรเวลาประมาณ 18 เดือนจากการคัดเลือกเป้าหมายไปสู่ข้อมูลในมนุษย์
ผลการดําเนินงานทางการเงิน
Wave ไม่ได้หารือเกี่ยวกับรายได้ กําไร หรือผลการดําเนินงานทางการเงินรายไตรมาสโดยละเอียดในระหว่างการประชุม แต่ฝ่ายบริหารมุ่งเน้นไปที่การใช้เงินทุนและความคืบหน้าของ pipeline
- Wave เข้าสู่ปี 2026 ด้วยเงินทุน 600 ล้านดอลลาร์
- เงินทุนดังกล่าวถูกใช้เพื่อพัฒนาแพลตฟอร์มและโปรแกรมทางคลินิกหลายโปรแกรมพร้อมกัน
- ไม่มีการให้ตัวเลขรายได้ อัตรากําไร หรือการเผาผลาญเงินสดในสรุปการหารือ
อัปเดตการดําเนินงาน
WVE-007 และโปรแกรมโรคอ้วน INHBE
จุดสนใจทางคลินิกที่เร่งด่วนที่สุดคือ WVE-007 ซึ่งเป็น siRNA ที่กําหนดเป้าหมาย INHBE หรือที่เรียกว่า Inhibin E ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรแกรมนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อนําเสนอแนวทางที่แตกต่างจากยาโรคอ้วนที่ใช้ incretin
ประเด็นสําคัญจากข้อมูลระยะแรกและการศึกษาที่กําลังดําเนินอยู่:
- การทดสอบ Phase I ในอาสาสมัครสุขภาพดีแสดงให้เห็นความปลอดภัยและเภสัชวิทยา
- ยาขนาดเดียวทําให้เกิดการยับยั้งเป้าหมายนานอย่างน้อย 7.5 เดือน
- การศึกษาแสดงให้เห็นการลดไขมันในช่องท้องเกือบ 15%
- ไขมันใต้ผิวหนังก็ลดลงด้วย โดยรอบเอวลดลง 3.3%
- มวลกล้ามเนื้อเพิ่มขึ้นประมาณ 3% ในสามเดือนแรก
- ไม่มีรายงานผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหาร
- ไม่พบความผิดปกติของการทดสอบการทํางานของตับ
Bolno กล่าวว่าผลลัพธ์ Phase I นั้นน่าสังเกตเพราะการลดน้ําหนักเกิดจากการลดไขมันมากกว่าการสูญเสียกล้ามเนื้อ เขากล่าวว่าผลดังกล่าวสามารถรองรับการให้ยาปีละครั้งหรือสองครั้ง
บริษัทกําลังรับสมัครผู้เข้าร่วมการศึกษา Phase IIa ในผู้ป่วยที่มีดัชนีมวลกาย 35 ถึง 50 และมีโรคร่วม เช่น ไขมันในเลือดสูงและฮีโมโกลบิน A1c สูง การศึกษาออกแบบมาเพื่อวัด:
- การลดน้ําหนักตัวรวม
- การเปลี่ยนแปลงองค์ประกอบของร่างกาย
- ไขมันในตับโดยใช้ MRI-PDFF
- ฮีโมโกลบิน A1c
- โปรไฟล์ไขมัน
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าคาดว่าการศึกษาจะแสดงให้เห็นการลดน้ําหนักตัวรวมมากกว่า 5% โดยการลดลงนั้นขับเคลื่อนด้วยการลดไขมัน
Wave ยังวางแผนการศึกษาโรคอ้วนเพิ่มเติมอีกสองรายการในช่วงครึ่งแรกของปี 2026:
- การศึกษาร่วมกับการรักษาด้วย incretin
- การศึกษาการบํารุงรักษาหลัง incretin
Bolno กล่าวว่าการตั้งค่าการบํารุงรักษาเป็นส่วนที่ถูกมองข้ามในการดูแลโรคอ้วน เพราะอาจช่วยลดการกลับมาของน้ําหนักหลังจากผู้ป่วยหยุดการรักษาด้วย incretin เขากล่าวว่าแนวทางนี้ยังสามารถลดความกังวลเกี่ยวกับ anhedonia การร่วงของเส้นผม ผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหาร และการสูญเสียมวลกล้ามเนื้อในกระดูกและกล้ามเนื้อในระยะยาว
WVE-006 และภาวะพร่องอัลฟา-1 แอนติทริปซิน
Wave กล่าวว่า WVE-006 เป็นโปรแกรมที่ก้าวหน้าที่สุดของบริษัท เป็นการรักษาด้วยการตัดต่อ RNA สําหรับภาวะพร่องอัลฟา-1 แอนติทริปซิน หรือ AATD ที่มุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ ZZ บริษัทประมาณการว่าประชากรกลุ่มนั้นมีประมาณ 200,000 คนในสหรัฐอเมริกาและยุโรป
ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ การรักษาทํางานโดยการแก้ไข transcript ของโปรตีนอัลฟา-1 แอนติทริปซินที่พับผิดรูปและแปลงกลับเป็นการทํางานของโปรตีน M ปกติ บริษัทกล่าวว่าวิธีนี้หลีกเลี่ยงการดัดแปลง DNA และไม่มีความกังวลเกี่ยวกับการตัดต่อนอกเป้าหมายเช่นเดียวกับบางแนวทางอื่น
ข้อมูลทางคลินิกแสดงให้เห็นว่ายาขนาดต่ําสุดเพียงครั้งเดียวสามารถฟื้นฟูระดับอัลฟา-1 แอนติทริปซินในซีรั่มให้สูงกว่า 20 ไมโครโมลาร์ภายในสองสัปดาห์ Wave กล่าวว่านั่นสูงกว่าระดับ 11 ไมโครโมลาร์ที่เกี่ยวข้องกับการป้องกันโรคปอดและตับ
บริษัทวางแผนที่จะพบกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ในช่วงปลายฤดูร้อนปี 2026 เพื่อหารือเกี่ยวกับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนที่เป็นไปได้ ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการหารือจะมุ่งเน้นไปที่ endpoint ที่ขับเคลื่อนด้วย biomarker รวมถึงการแปลง Z-to-M และการออกแบบเส้นทางการลงทะเบียน
WVE-003 ในโรค Huntington
Wave กล่าวว่าโปรแกรมโรค Huntington อย่าง WVE-003 ยังคงอยู่ในการหารือเป็นพันธมิตร ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรแกรมนี้เป็นตัวเลือกการรักษารายไตรมาสที่เฉพาะ allele เพียงตัวเดียวหลังจาก Roche ยุติโปรแกรมที่แข่งขันกัน
Wave กล่าวว่า WVE-003 แสดงให้เห็นการลดโปรตีน huntingtin ที่กลายพันธุ์ได้มากที่สุดในบรรดาโปรแกรมที่แข่งขันกัน บริษัทกล่าวว่าสิ่งนั้นได้เพิ่มความสนใจจากภายนอกในสินทรัพย์นี้
โรค Duchenne muscular dystrophy
บริษัทยังได้หารือเกี่ยวกับงานในระยะแรกในโรค Duchenne muscular dystrophy ฝ่ายบริหารกล่าวว่ากําลังมีการหารือกับบริษัทที่มีพันธมิตรการจัดจําหน่ายเชิงพาณิชย์ในพื้นที่โรคนี้ แต่สภาพแวดล้อมด้านกฎระเบียบและเชิงพาณิชย์ยังคงพัฒนาอยู่
เมื่อเทียบกับโรค Huntington กระบวนการหาพันธมิตรสําหรับ DMD อยู่ในระยะเริ่มต้นกว่า
แนวโน้มในอนาคต
ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการหารือเกี่ยวกับสิ่งที่จะเกิดขึ้นต่อไปสําหรับ pipeline และแพลตฟอร์ม
- Wave คาดว่าการศึกษา Phase IIa โรคอ้วนจะแสดงให้เห็นการลดน้ําหนักมากกว่า 5% โดยการลดไขมันเป็นตัวขับเคลื่อนหลัก
- การศึกษาร่วมกับ incretin มีจุดมุ่งหมายเพื่อแสดงให้เห็นการลดไขมันเพิ่มเติมบน incretin therapy
- การศึกษาการบํารุงรักษามีจุดมุ่งหมายเพื่อทดสอบว่าการยับยั้ง INHBE สามารถช่วยให้ผู้ป่วยรักษาน้ําหนักหลังจากหยุด incretin ได้หรือไม่
- การหารือกับ FDA สําหรับ WVE-006 มีแผนในช่วงปลายฤดูร้อนปี 2026
- บริษัทหวังที่จะพัฒนากลยุทธ์การอนุมัติแบบเร่งด่วนที่ใช้ biomarker เป็นพื้นฐานใน AATD
- การหารือเป็นพันธมิตรในโรค Huntington ได้เร่งตัวขึ้นหลังจากการตัดสินใจของ Roche ที่จะยุติโปรแกรมที่แข่งขันกัน
- Wave ยังคงแสวงหาพันธมิตรสําหรับ DMD ในขณะที่ตลาดและบริบทด้านกฎระเบียบกําลังพัฒนา
Bolno กล่าวว่าความสนใจเชิงกลยุทธ์ในโปรแกรม INHBE ยังคงแข็งแกร่ง และบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพขนาดใหญ่ได้ยอมรับถึงความแข็งแกร่งของพันธุศาสตร์มนุษย์ที่อยู่เบื้องหลังเป้าหมายนี้
ไฮไลต์จากช่วงถาม-ตอบ
ในระหว่างช่วงถาม-ตอบ ฝ่ายบริหารได้ให้รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับวิทยาศาสตร์เบื้องหลัง INHBE และการวางตําแหน่งในการแข่งขันของบริษัท
เกี่ยวกับชีววิทยาของ INHBE Bolno กล่าวว่าข้อมูลการสูญเสียการทํางานของมนุษย์จาก UK Biobank แสดงให้เห็นว่าผู้ที่มีกิจกรรม INHBE ต่ํากว่ามักมี:
- ไขมันในช่องท้องต่ํา
- ไขมันใต้ผิวหนังต่ํา
- LDL และไตรกลีเซอไรด์ต่ํากว่า
- HDL สูงกว่า
- ผลลัพธ์ด้านหัวใจและหลอดเลือดที่ดีกว่า
- ผลลัพธ์โรคเบาหวานประเภท 2 ที่ดีกว่า
เขากล่าวว่า Wave กําหนดเป้าหมายที่ ligand INHBE มากกว่าตัวรับ ALK7 เพราะแนวทาง ligand มีความเฉพาะเจาะจงกับ adipocyte มากกว่าและหลีกเลี่ยงกิจกรรมที่กว้างกว่าของแนวทางที่ใช้ตัวรับ
Bolno ยังได้เปรียบเทียบโปรแกรมนี้กับงานก่อนคลินิกและทางคลินิกจากคู่แข่ง เขากล่าวว่าในหนูที่เป็นโรคอ้วน ยาขนาดเดียวของแนวทางบริษัทให้การลดน้ําหนักที่คล้ายกับยา GLP-1 แต่การลดลงทั้งหมดมาจากไขมันและมีการสร้างกล้ามเนื้อแทนที่จะสูญเสียกล้ามเนื้อในระยะแรก
เขากล่าวว่าการรวมกันของ INHBE และการรักษาด้วย GLP-1 ทําให้การลดน้ําหนักเพิ่มขึ้นเป็นสองเท่าในแบบจําลองก่อนคลินิกโดยการลดไขมันเพิ่มเติม เขายังกล่าวว่าการให้ INHBE ล่วงหน้าก่อนหยุดการรักษาด้วย incretin ช่วยป้องกันการกลับมาของน้ําหนักโดยการปิดกั้น lipolysis และทําให้น้ําหนักคงที่ที่จุดตั้งค่าใหม่
เกี่ยวกับการเปลี่ยนผ่านจาก Phase I ไปสู่ Phase IIa ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการศึกษาระยะแรกอยู่ในอาสาสมัครสุขภาพดีที่มีดัชนีมวลกายสูงกว่าและไม่มีโรคร่วม ในขณะที่การศึกษา Phase IIa ปัจจุบันรวมถึงผู้ป่วยโรคอ้วนและปัญหาเมตาบอลิกที่เกี่ยวข้อง Bolno กล่าวว่าทําให้กลุ่มปัจจุบันเทียบได้กับผู้ป่วยในระยะปลายในการศึกษาโรคอ้วนอื่นๆ มากขึ้น
เขายังกล่าวว่า FDA ได้กําหนดการเปลี่ยนแปลงน้ําหนักตัวรวมมากกว่า 5% เมื่อสิ้นสุดการศึกษาเป็นเกณฑ์การยื่น แต่องค์ประกอบของร่างกายก็มีความสําคัญเช่นกัน Wave กล่าวว่าคาดว่าจะแสดงทั้งการลดน้ําหนักและองค์ประกอบของร่างกายที่ดีขึ้น โดยการลดไขมันเป็นตัวขับเคลื่อนหลักของผลลัพธ์
Bolno อ้างถึงการศึกษา BELIEVE ของ bimagrumab โดยกล่าวว่าแสดงให้เห็นการเปลี่ยนแปลงน้ําห
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
