Rhythm Pharmaceuticals ที่งาน Canaccord Genuity: การเปิดตัวสร้างแรงส่งต่อเนื่อง

วันพุธที่ 12 สิงหาคม 2026 — ในงาน Canaccord Genuity’s 46th Annual Growth Conference, Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) เปิดเผยว่าการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ล่าสุดในสหรัฐฯ กําลังได้รับการตอบรับที่ดี ขณะที่บริษัทยังคงขยายแฟรนไชส์โรคอ้วนหายากในวงกว้าง Hunter Smith ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินชี้ให้เห็นถึงความต้องการในช่วงต้นที่แข็งแกร่งสําหรับ IMCIVREE ในการรักษาภาวะอ้วนจากไฮโปทาลามัสที่เกิดขึ้นภายหลัง แต่เขายังระบุถึงอุปสรรคทั่วไป ได้แก่ การเข้าถึงสิทธิ์ประกัน ศักยภาพของแพทย์ และการชดเชยค่ารักษาในต่างประเทศที่ยังเป็นไปแบบทยอย

ประเด็นสําคัญ

• Rhythm ระบุว่าการเปิดตัวในสหรัฐฯ สําหรับภาวะอ้วนจากไฮโปทาลามัสที่เกิดขึ้นภายหลังมีจุดเริ่มต้นที่แข็งแกร่ง โดยมีแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษามากกว่า 400 ฉบับในช่วง 14 สัปดาห์ และมีแพทย์มากกว่า 300 รายที่สั่งจ่ายยา
• บริษัทระบุว่าประมาณสองในสามของคําขออนุมัติล่วงหน้าได้รับการอนุมัติภายในสิ้นไตรมาส ขณะที่นโยบายการชดเชยครอบคลุมผู้ใช้ประกันเชิงพาณิชย์ 25% และผู้ใช้ Medicaid 35%
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปิดตัวในระยะต้นดูมีความยั่งยืน ไม่ได้ขับเคลื่อนด้วยกระแสระยะสั้น และระบุว่าได้ระบุผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยหรือสงสัยว่าเป็นโรคอ้วนจากไฮโปทาลามัสมากกว่า 2,000 รายในคลินิกแพทย์
• Rhythm กําลังพัฒนาไปป์ไลน์ของยากลุ่ม MC4R agonist รวมถึง bivamelagon และ RM-718 และวางแผนจะประกาศกลยุทธ์การทดลองระยะที่ 3 สําหรับโรค Prader-Willi syndrome ก่อนสิ้นปี 2025
• บริษัทสิ้นสุดไตรมาสที่ 2 ปี 2025 ด้วยเงินสดประมาณ 330 ล้านดอลลาร์ และระบุว่าไม่คาดว่าจะต้องการเงินทุนจากการออกหุ้นเพิ่มเติม

ผลประกอบการทางการเงิน

Rhythm ไม่ได้ให้ข้อมูลอัปเดตผลประกอบการเต็มรูปแบบในการสนทนาในงานประชุม แต่ได้หารือเกี่ยวกับฐานะทางการเงินและฐานรายได้

• รายได้ในไตรมาสที่ 1 ปี 2025 อยู่ที่ประมาณ 60 ล้านดอลลาร์ต่อไตรมาส ขับเคลื่อนหลักโดยยอดขาย Bardet-Biedl syndrome และ POMC/LEPR โดยมีส่วนสนับสนุนบางส่วนจากภาวะอ้วนจากไฮโปทาลามัส
• เงินสด ณ สิ้นไตรมาสที่ 2 ปี 2025 อยู่ที่ประมาณ 330 ล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าเงินสดดังกล่าวควรเพียงพอสําหรับการดําเนินงานประมาณ 24 เดือน
• Smith กล่าวว่าบริษัทสบายใจที่จะหลีกเลี่ยงการระดมทุนจากการออกหุ้นเพิ่มเติม
• เขาเสริมว่าการระดมทุนผ่านหนี้ในอนาคตใดๆ น่าจะถูกนําไปใช้เพื่อปรับโครงสร้างงบดุล ไม่ใช่เพื่อเติมเต็มช่องว่างของเหตุการณ์สําคัญในระยะใกล้

อัปเดตการดําเนินงาน

จุดเน้นเชิงพาณิชย์หลักของ Rhythm คือการเปิดตัว IMCIVREE ในสหรัฐฯ สําหรับภาวะอ้วนจากไฮโปทาลามัสที่เกิดขึ้นภายหลัง หรือ AHO Smith กล่าวว่าการเปิดตัวมีความกว้างขวาง เกิดขึ้นในช่วงต้น และไม่ได้กระจุกตัวอยู่ในแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาจํานวนน้อย

• มีแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษามากกว่า 400 ฉบับถูกเขียนขึ้นใน 14 สัปดาห์นับจากการอนุมัติจนถึงสิ้นไตรมาสที่ 2
• แพทย์มากกว่า 300 รายสั่งจ่ายยา
• แพทย์ส่วนใหญ่เขียนใบสั่งยาเพียง 2 ถึง 3 ใบ ซึ่งบ่งชี้ถึงการเจาะตลาดในระยะต้นมากกว่าการกระจุกตัวอย่างหนัก
• ประมาณสองในสามของคําขออนุมัติล่วงหน้าได้รับการอนุมัติภายในสิ้นไตรมาส
• นโยบายการชดเชยครอบคลุมผู้ใช้ประกันเชิงพาณิชย์ 25% และผู้ใช้ Medicaid 35% ภายในสิ้นไตรมาส
• Smith กล่าวว่าไม่มี "การพุ่งสูงชั่วคราว" ในผลลัพธ์ และแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษาที่เข้ามายังคงดําเนินต่อหลังสิ้นไตรมาส

เขากล่าวว่าบริษัทได้ระบุผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยหรือสงสัยว่าเป็นโรคอ้วนจากไฮโปทาลามัสมากกว่า 2,000 รายแล้ว ผ่านการทํางานแบบพบหน้ากับแพทย์ระดับ tier 1 และ tier 2 Rhythm เชื่อว่าตลาดในสหรัฐฯ อาจเข้าถึงผู้ป่วย 10,000 ราย และ Smith กล่าวว่าบริษัทรู้สึกมั่นใจมากขึ้นในตัวเลขประมาณการด้านบนของช่วงนั้น

• ฝ่ายบริหารระบุว่าการประมาณการของตนสะท้อนความเข้าใจที่ดีขึ้นเกี่ยวกับประเภทของเนื้องอกที่อาจนําไปสู่ AHO
• ยังอ้างถึงสมมติฐานการรอดชีวิตที่อนุรักษ์นิยมมากขึ้นในงานระบาดวิทยาเก่า
• ระบุว่าสาเหตุที่ไม่ใช่เนื้องอกของ AHO ยังมีส่วนสนับสนุนต่อตลาดที่สามารถเข้าถึงได้
• Rhythm ระบุว่ามีศูนย์การแพทย์เชิงวิชาการเฉพาะทางด้านเนื้องอกต่อมใต้สมอง 45 แห่งในสหรัฐฯ และยังไม่ได้เข้าถึงหรือเปิดใช้งานทั้งหมด
• บริษัทยังมองเห็นโอกาสจากแพทย์ในชุมชนที่ยังอยู่ในระยะต้น

บริษัทระบุว่าการเปิดตัวได้รับการช่วยเหลือจากประสบการณ์อันยาวนานกับเส้นทาง MC4R Smith ย้อนนึกถึงผู้ป่วย POMC รายแรกของบริษัทในปี 2015 ซึ่งมีการลดลงของดัชนีมวลกายมากกว่า 40% ในช่วง 12 ถึง 18 เดือน เขากล่าวว่ากรณีดังกล่าวได้รับการตีพิมพ์ในภายหลังในวารสาร New England Journal of Medicine

Rhythm ยังระบุว่าได้ส่งทีมผู้จัดการภาคสนาม 10 เขตพื้นที่เฉพาะสําหรับ Bardet-Biedl syndrome เพื่อแก้ไขข้อจํากัดด้านศักยภาพในทีมขายที่มีอยู่ ขณะที่สนับสนุนการเปิดตัว AHO BBS ยังคงเป็นฐานรายได้ที่สําคัญ แม้ว่าการเติบโตจะช้ากว่าโอกาส AHO ใหม่

แผนไปป์ไลน์และการพัฒนา

นอกเหนือจาก IMCIVREE แล้ว Rhythm กําลังสร้างพอร์ตโฟลิโอรอบเส้นทาง MC4R บริษัทระบุว่าขั้นตอนต่อไปได้รับการออกแบบมาเพื่อเสนอความสะดวกสบายมากขึ้น และในบางกรณีมีความจําเพาะมากขึ้นกว่าการบําบัดในปัจจุบัน

• Bivamelagon ซึ่งเป็นยา MC4R agonist ชนิดรับประทานรายวัน คาดว่าจะเข้าสู่การทดลองระยะที่ 3 ระดับโลกก่อนสิ้นปี 2025
• กําลังดําเนินการเพื่อทําให้เม็ดยามีขนาดเล็กลงและพัฒนาเวอร์ชันเคี้ยวได้สําหรับผู้ป่วยเด็ก
• กลุ่มแรกของการทดลองระยะที่ 3 คาดว่าจะเริ่มต้นด้วยผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไป โดยเด็กอายุน้อยกว่าจะตามมาเมื่อรูปแบบเคี้ยวได้พร้อม
• RM-718 ซึ่งเป็นยา MC4R agonist ชนิดฉีดรายสัปดาห์ เพิ่งมีการประกาศข้อมูลการทดลองระยะที่ 3 และบริษัทยังคงประเมินว่าจะเริ่มการศึกษาครั้งต่อไปเมื่อใด
• Smith กล่าวว่าระยะเวลาสําหรับ RM-718 มีความยืดหยุ่นเนื่องจาก bivamelagon กําลังเดินหน้าต่อไป

Rhythm ยังเตรียมขยายไปสู่ Prader-Willi syndrome ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ทําให้เกิดโรคอ้วนแยกต่างหาก บริษัทระบุว่าการศึกษาแบบเปิดในผู้ป่วย 18 ราย โดยมีผู้ป่วยที่ประเมินได้ 17 ราย แสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่น่าส่งเสริมในหลายมาตรการ

• ข้อมูล 6 เดือนแสดงให้เห็นการตอบสนองดัชนีมวลกายในเชิงบวก
• คะแนน Hyperphagia ดีขึ้น
• ไขมันในร่างกายลดลง
• มาตรการด้านความวิตกกังวลก็ดีขึ้นเช่นกัน

Smith กล่าวว่าบริษัทวางแผนจะประกาศกลยุทธ์การทดลองระยะที่ 3 สําหรับ Prader-Willi syndrome ก่อนสิ้นปี 2025 การอัปเดตดังกล่าวคาดว่าจะรวมถึงการเลือกตัวยา ไม่ว่าจะเป็น setmelanotide, bivamelagon หรือ RM-718 และการออกแบบการศึกษา Rhythm ระบุว่าการทดลองน่าจะรวมทั้งจุดสิ้นสุดของ hyperphagia และน้ําหนัก และ hyperphagia เพียงอย่างเดียวจะถือว่ามีความหมาย

บริษัทยังระบุว่าการศึกษาอาจมีขนาดเทียบได้กับ หรือใหญ่กว่าเล็กน้อยจากงานการทดลองระยะที่ 3 ภาวะอ้วนจากไฮโปทาลามัส โดยประมาณการว่าประชากร Prader-Willi ที่เป็นโรคอ้วนในสหรัฐฯ อยู่ที่ 8,000 ถึง 12,500 ราย และระบุว่าอัตราการวินิจฉัยสูง ที่ประมาณ 85% ถึง 90% ของผู้ป่วย PWS ทั้งหมด ผู้ป่วยจํานวนมากกระจุกตัวอยู่ในบ้านกลุ่ม ซึ่งอาจช่วยในการประสานงานการรักษา

Rhythm ระบุว่าโปรแกรมก่อนคลินิกใน congenital hyperinsulinism ยังคงดําเนินต่อไป

แนวโน้มในอนาคต

ฝ่ายบริหารวางไทม์ไลน์ที่ครอบคลุมสหรัฐฯ ยุโรป และญี่ปุ่น บริษัทระบุว่ามองเห็นตัวเร่งปฏิกิริยาหลายอย่างในระยะใกล้ แต่ยังยอมรับว่าแต่ละตลาดมีจังหวะของตัวเอง

• เยอรมนี: Rhythm คาดว่าจะได้รับการยกเว้นการชดเชยภายในสิ้นปี 2025 ซึ่งจะสนับสนุนการเปิดตัวในไตรมาสที่ 1 ปี 2026
• สหราชอาณาจักร: การอนุมัติได้รับการประกาศในวันก่อนการประชุม
• ฝรั่งเศส: บริษัทมีการเข้าถึงล่วงหน้าแบบชําระเงินสําหรับประชากรผู้ป่วยที่มีนัยสําคัญ โดยอิงจากข้อมูลระยะที่ 2
• อิตาลี: การเข้าถึงล่วงหน้าแบบชําระเงินมีให้สําหรับผู้ป่วยอายุไม่เกิน 24 ปีที่มีภาวะอ้วนจากไฮโปทาลามัสที่เกี่ยวข้องกับ craniopharyngioma
• ประเทศยุโรปอื่นๆ: การชดเชยจะดําเนินการเป็นรายประเทศ

ญี่ปุ่นเป็นจุดเน้นพิเศษ Smith กล่าวว่าประเทศนี้มีอุบัติการณ์ของ craniopharyngioma ที่สูง ซึ่งหมายความว่าความชุกของภาวะอ้วนจากไฮโปทาลามัสอาจอยู่ที่ 50% ถึง 80% ของระดับสหรัฐฯ แม้ว่าญี่ปุ่นจะมีประชากรน้อยกว่า

• Rhythm คาดว่าจะได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบและการชดเชยประมาณสิ้นปี 2025
• บริษัทระบุว่ามีทีมงานที่พร้อมทํางานเต็มรูปแบบอยู่แล้ว
• ผู้ประสานงานด้านกิจการโรงพยาบาลกําลังทํางานร่วมกับศูนย์การรักษาหลัก
• คาดว่าจะมีการควบคุมการเปิดตัวในช่วงต้น เช่น ขีดจํากัดใบสั่งยา 14 วันและค่าร่วมจ่าย
• Smith กล่าวว่านักลงทุนไม่ควรคาดหวัง "การพุ่งสูงชั่วคราว" ของการเปิดตัวในญี่ปุ่นในไตรมาสแรกหรือไตรมาสที่สองหลังการเปิดตัว

เขายังอธิบายว่าญี่ปุ่นมีความน่าดึงดูดจากมุมมองด้านราคา โดยกล่าวว่าการชดเชยระดับชาติเกิดขึ้นเมื่อได้รับการอนุมัติ และการกําหนดราคาถูกอ้างอิงกับสหรัฐฯ และบางประเทศอื่นๆ ผ่านระบบต้นทุนบวกที่มีคุณสมบัติการกําหนดราคาสําหรับโรคหายาก

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ Smith กลับมาที่ประเด็นหลายครั้งว่าการเปิดตัว AHO ดูมีความยั่งยืนมากกว่าชั่วคราว

• เขากล่าวว่าบริษัทไม่เห็นการชะลอตัวของแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษาที่เข้ามาตั้งแต่สิ้นไตรมาส
• เขากล่าวว่าความกว้างของแพทย์ผู้สั่งจ่ายยามากกว่า 300 รายสําหรับใบสั่งยามากกว่า 400 ใบ บ่งชี้ถึงการยอมรับในวงกว้าง
• เขากล่าวว่าความลึกของแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาที่ต่ํา โดยแพทย์ส่วนใหญ่เขียนใบสั่งยาเพียง 2 ถึง 3 ใบ ชี้ให้เห็นถึงระยะการเปิดตัวในช่วงต้น
• เขากล่าวว่าการเจาะตลาดศูนย์เฉพาะทางยังไม่สมบูรณ์ เปิดพื้นที่สําหรับการเติบโตเพิ่มเติม
• เขากล่าวว่าแพทย์ในชุมชนเป็นแหล่งผู้ป่วยที่ยังไม่ได้ถูกใช้ประโยชน์อีกแหล่งหนึ่ง

เกี่ยวกับขนาดของตลาด AHO Smith กล่าวว่าบริษัทมีความมั่นใจมากขึ้นในการประมาณการด้านบนที่ 10,000 ราย เนื่องจากการเรียนรู้สามประการ ได้แก่ ประเภทของเนื้องอกที่หลากหลายขึ้น สมมติฐานการรอดชีวิตในประวัติศาสตร์ที่อนุรักษ์นิยมมากขึ้น และสาเหตุที่ไม่ใช่เนื้องอกของโรค เขากล่าวว่า Rhythm ไม่วางแผนที่จะอัปเดตจํานวนการระบุผู้ป่วยในขณะนี้

เกี่ยวกับ Prader-Willi syndrome เขากล่าวว่าบริษัทมองว่าข้อมูลมีการสนับสนุนทางชีววิทยา แม้ว่าการตอบสนองจะไม่ดราม่าเท่ากับในภาวะอ้วนจากไฮโปทาลามัส

• เขากล่าวว่าผลลัพธ์สนับสนุนแนวคิดที่ว่าเส้นทาง MC4R มีบทบาทในการรักษาโรค
• เขากล่าวว่าการทดลองระยะที่ 3 น่าจะทดสอบทั้งน้ําหนักและ hyperphagia
• เขากล่าวว่าบริษัทยังคงตัดสินใจว่าจะพัฒนาโมเลกุลใด

Smith ยังกล่าวถึงการเงิน เขากล่าวว่า Rhythm "สบายใจมาก" ที่มีเงินสดเพียงพอเพื่อหลีกเลี่ยงการออกหุ้นเพิ่มเติม การระดมทุนเพิ่มเติมใดๆ เขากล่าวว่า น่าจะเป็นเพื่อสภาพคล่องของงบดุลมากกว่าเพื่อบรรลุเหตุการณ์สําคัญในการพัฒนาเฉพาะ

สรุป

Rhythm ออกจากงานประชุมด้วยข้อความเกี่ยวกับแรงส่งเชิงพาณิชย์ ความกว้างของไปป์ไลน์ และฐานะเงินสดที่แข็งแกร่ง ขณะที่ยังคงเผชิญกับข้อจํากัดในทางปฏิบัติด้านการเข้าถึงและการดําเนินงาน ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็ม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน