BioMarin ในงาน Canaccord Genuity Growth Conference ครั้งที่ 46: การเติบโตและผลตอบแทนจากดีล

วันพุธที่ 12 ส.ค. 2026 — BioMarin Pharmaceutical (BMRN) ใช้เวที Canaccord Genuity Annual Growth Conference ครั้งที่ 46 เพื่อนําเสนอภาพธุรกิจที่กําลังเติบโตเร็วขึ้น ใหญ่ขึ้น และมีความหลากหลายมากขึ้น แม้จะอยู่ระหว่างการดําเนินการเข้าซื้อกิจการครั้งใหญ่และบริหารจัดการภาระหนี้ ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงโมเมนตัมรายได้ที่แข็งแกร่ง การปรับเพิ่มแนวโน้มรายได้ทั้งปี และเส้นทางที่เร็วขึ้นสู่การลดภาระหนี้ พร้อมทั้งระบุถึงความเสี่ยงด้านการดําเนินงานที่เกี่ยวข้องกับการบูรณาการ การกําหนดราคา และการขยายผลิตภัณฑ์

ประเด็นสําคัญ

• BioMarin เปิดเผยว่ารายได้ไตรมาสที่สองใกล้แตะ 1,000 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 20% จากปีก่อน และปรับเพิ่มแนวโน้มรายได้ทั้งปี 2024 เป็น 3.875 พันล้านดอลลาร์ ถึง 3.925 พันล้านดอลลาร์
• บริษัทเสร็จสิ้นการเข้าซื้อกิจการ Amicus Therapeutics มูลค่าประมาณ 5 พันล้านดอลลาร์ในไตรมาสที่สอง โดยเพิ่ม Galafold และ Pombiliti/Opfolda เข้าสู่พอร์ตโฟลิโอโรคหายากของบริษัท
• ฝ่ายบริหารคาดว่าอัตราหนี้สินจะลดลงต่ํากว่า 2.5 เท่าภายในกลางปี 2025 ซึ่งเร็วกว่าแผนเดิมประมาณหนึ่งปี
• VOXZOGO ยาสําหรับโรค achondroplasia ของ BioMarin มีแนวโน้มรายได้ปี 2024 อย่างน้อย 1,000 ล้านดอลลาร์ โดยได้ยื่นขอจดทะเบียนสําหรับโรค hypochondroplasia ต่อหน่วยงานกํากับดูแลแล้ว
• BioMarin ยังเน้นย้ําถึง BMN 820 ซึ่งเป็นโปรแกรมสําหรับโรคไต ในฐานะสินทรัพย์การเติบโตระยะยาวที่มีศักยภาพ หลังจากการทบทวนดีล Amicus อย่างละเอียด

ผลประกอบการทางการเงิน

Bryan Mueller ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินกล่าวว่าธุรกิจหลักของ BioMarin ยังคงดําเนินไปได้ดี ก่อนที่การบูรณาการ Amicus จะเริ่มสะท้อนในผลประกอบการอย่างเต็มที่

• รายได้ไตรมาสที่สองปี 2024 ใกล้แตะ 1,000 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 20% จากช่วงเดียวกันของปีก่อน
• แนวโน้มรายได้ทั้งปี 2024 ถูกปรับเพิ่มเป็น 3.875 พันล้านดอลลาร์ ถึง 3.925 พันล้านดอลลาร์
• แนวโน้มกําไรต่อหุ้นแบบ Non-GAAP ถูกปรับเพิ่มเป็น $4.90 ถึง $5.10
• บริษัทระบุว่ารายได้ปี 2024 คาดว่าจะใกล้แตะ 4,000 ล้านดอลลาร์
• แนวโน้มรายได้ VOXZOGO สําหรับปี 2024 ถูกปรับเพิ่มเป็นอย่างน้อย 1,000 ล้านดอลลาร์

Mueller กล่าวว่ารูปแบบการดําเนินงานของบริษัทได้รับการปรับปรุงอย่างมีนัยสําคัญในช่วงสองปีที่ผ่านมา ช่วยให้สร้างกระแสเงินสดและ EBITDA ที่แข็งแกร่งขึ้น แม้กระทั่งก่อนที่ดีล Amicus จะปิดตัวลง

• BioMarin ดําเนินงานในกว่า 80 ประเทศทั่วโลก
• บริษัทระบุว่ามียาที่เป็นผู้บุกเบิกในโรคนั้นๆ เป็นรายแรก 6 ชนิด และยาที่ได้รับการอนุมัติทั้งหมด 9 ชนิด
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการมุ่งเน้นของบริษัทในโรคหายากที่กําหนดโดยพันธุกรรมช่วยสนับสนุนอัตราความสําเร็จที่สูงกว่าค่าเฉลี่ยในการพัฒนาชีวเภสัชภัณฑ์

การเข้าซื้อกิจการและการบูรณาการ Amicus

การเคลื่อนไหวเชิงกลยุทธ์ที่สําคัญที่สุดในไตรมาสนี้คือการที่ BioMarin เสร็จสิ้นการเข้าซื้อกิจการ Amicus Therapeutics ซึ่งเป็นธุรกรรมที่ประกาศในเดือน ธ.ค. 2023 และปิดตัวในไตรมาสที่สอง BioMarin อธิบายดีลนี้ว่าเป็นการเปลี่ยนแปลงครั้งสําคัญ

• ราคาซื้ออยู่ที่ประมาณ 5 พันล้านดอลลาร์
• BioMarin ระดมหนี้ 3.6 พันล้านดอลลาร์เพื่อช่วยจัดหาเงินทุนสําหรับธุรกรรมนี้
• หุ้นกู้แปลงสภาพมูลค่า 600 ล้านดอลลาร์ยังคงอยู่ในงบดุลและครบกําหนดในเดือน พ.ค. 2025
• ดีลนี้เพิ่ม Galafold สําหรับโรค Fabry และ Pombiliti/Opfolda สําหรับโรค Pompe เข้ามา

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการเข้าซื้อกิจการนี้มอบยาที่มีการเติบโตสูงสองชนิดให้แก่ BioMarin พร้อมพื้นที่ขยายตัวทั่วเครือข่ายเชิงพาณิชย์ระดับโลก Amicus เคยจําหน่าย Galafold ในประมาณ 40 ประเทศ และ Pombiliti ในประมาณ 15 ประเทศ ในขณะที่ BioMarin ดําเนินงานอยู่แล้วในกว่า 80 ประเทศ

• BioMarin คาดรายได้สูงสุดของ Galafold ที่ 1.4 พันล้านดอลลาร์ในช่วงกลางถึงปลายทศวรรษ 2030
• คาดรายได้สูงสุดของ Pombiliti/Opfolda ที่ 1.2 พันล้านดอลลาร์ในช่วงเวลาเดียวกัน
• บริษัทเชื่อว่าสามารถลดฐานต้นทุนการดําเนินงานของ Amicus เดิมได้ประมาณ 50%
• การประหยัดส่วนใหญ่คาดว่าจะมาจากค่าใช้จ่ายทั่วไปและการบริหาร และฟังก์ชันสนับสนุนอื่นๆ
• ความสามารถด้านการขายและการตลาดได้รับการรักษาไว้และยังคงลงทุนต่อเนื่อง เนื่องจากผลิตภัณฑ์ทั้งสองยังอยู่ในช่วงการเติบโตสูง

Mueller กล่าวว่าธุรกิจรวมควรบรรลุอัตรากําไรจากการดําเนินงาน 60% ภายในปี 2030 โดยได้รับการสนับสนุนจากการเติบโตของรายได้และการประหยัดจากการทํางานร่วมกัน เขายังเสริมว่าโปรไฟล์กําไรที่แข็งแกร่งขึ้นทําให้ BioMarin สามารถเร่งแผนการลดหนี้ได้

• BioMarin คาดว่าอัตราหนี้สินจะต่ํากว่า 2.5 เท่าภายในกลางปี 2025
• ซึ่งเร็วกว่าที่บริษัทคาดไว้เดิมตอนประกาศดีลประมาณหนึ่งปี
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าธุรกิจหลักของบริษัทสร้างกระแสเงินสดจากการดําเนินงานและ EBITDA ในระดับที่ดีอยู่แล้ว ซึ่งสนับสนุนการลดภาระหนี้ที่เร็วขึ้น

อัปเดตการดําเนินงาน

BioMarin อธิบายการบูรณาการ Amicus ว่าเป็นโอกาสในการใช้โครงสร้างพื้นฐานขนาดใหญ่ขึ้นเพื่อผลักดันยาทั้งสองชนิดเข้าสู่ตลาดและผู้ป่วยมากขึ้น

• สําหรับ Galafold บริษัทวางแผนใช้การระบุตัวผู้ป่วยด้วย AI การคัดกรองทารกแรกเกิด และการคัดกรองพันธุกรรมในครอบครัว
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโรค Fabry ยังได้รับการวินิจฉัยน้อยกว่าความเป็นจริงมาก ซึ่งเปิดพื้นที่สําหรับการรักษาที่กว้างขึ้น
• สําหรับ Pombiliti/Opfolda บริษัทมุ่งเน้นการเปลี่ยนผู้ป่วยจากการบําบัดด้วยเอนไซม์คู่แข่ง โดยได้รับการสนับสนุนจากหลักฐานจากโลกแห่งความเป็นจริงที่กําลังเกิดขึ้น
• BioMarin กล่าวว่าจะยังคงลงทุนในความสามารถด้านการแพทย์ กฎระเบียบ และการเข้าถึงตลาดเพื่อสนับสนุนผลิตภัณฑ์ทั้งสอง

บริษัทยังกล่าวด้วยว่าดีล Amicus สอดคล้องกับรูปแบบที่กว้างขึ้นของการซื้อหรือออกใบอนุญาตสินทรัพย์ในระยะเริ่มต้น แล้วใช้แพลตฟอร์มการพัฒนาและเชิงพาณิชย์ของตนเองในการสร้างมูลค่า

• BioMarin กล่าวว่าดีลทางคลินิกในระยะเริ่มต้นและการร่วมมือยังคงเป็นสิ่งสําคัญ แม้จะอยู่ระหว่างการลดภาระหนี้
• เมื่อเร็วๆ นี้บริษัทประกาศความร่วมมือกับมูลนิธิ n-Lorem สําหรับโรค renew
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าบริษัทเปิดรับดีลในอนาคตในด้านโรคหายากและภาวะที่กําหนดโดยพันธุกรรม
• บริษัทกล่าวว่าสามารถดําเนินงานได้ทั้งในด้านชีววิทยา โอลิโกนิวคลีโอไทด์ และโมเลกุลขนาดเล็ก

การเติบโตของ VOXZOGO และการขยายข้อบ่งใช้

ธุรกิจดั้งเดิมของ BioMarin ยังคงเป็นส่วนสําคัญของเรื่องราว VOXZOGO ที่ได้รับการอนุมัติในปี 2021 สําหรับโรค achondroplasia ยังคงแสดงให้เห็นถึงความต้องการที่แข็งแกร่งในช่วงครึ่งแรกของปี 2024

• รายได้ VOXZOGO ไตรมาสที่หนึ่งปี 2024 เพิ่มขึ้น 14% เมื่อเทียบกับปีก่อน
• จํานวนผู้ป่วยใหม่ทั่วโลกเพิ่มขึ้น 20% ในช่วงครึ่งแรกของปี 2024
• ฝ่ายบริหารปรับเพิ่มแนวโน้มรายได้ปี 2024 สําหรับ VOXZOGO เป็นอย่างน้อย 1,000 ล้านดอลลาร์

BioMarin กล่าวว่าได้ยื่นคําขอยาใหม่เสริม (supplemental new drug application) สําหรับโรค hypochondroplasia ซึ่งเป็นความผิดปกติของการเจริญเติบโตที่เกี่ยวข้องกัน และทําได้ในเวลาที่สั้นที่สุดเป็นประวัติการณ์

• บริษัทกล่าวว่าระยะเวลาการยื่นขออยู่ในกลุ่มสูงสุด (top quartile) ในบรรดาบริษัทชั้นนํา นับจากข้อมูลระยะที่ III ถึงการยื่น
• ข้อมูลระยะที่ III เกินความคาดหมายภายใน
• ข้อมูลที่ได้รับการสนับสนุนจากนักวิจัย Dr. Dauber แสดงให้เห็นประสิทธิภาพที่ยั่งยืนตลอดสามปี
• FDA ยังคงทบทวนการยื่น และคาดว่าจะมีการอัปเดตในการประชุมไตรมาสที่สามปี 2024
• การอนุมัติและการเปิดตัวคาดว่าจะเกิดขึ้นในปี 2025 หากการทบทวนดําเนินไปในทิศทางที่ดี

BioMarin ประมาณการว่ามีผู้ป่วยโรค achondroplasia ประมาณ 24,000 รายทั่วโลก และผู้ป่วยโรค hypochondroplasia ประมาณ 14,000 รายทั่วโลก ฝ่ายบริหารกล่าวว่าตลาด hypochondroplasia จะต้องการการศึกษาทางการแพทย์มากขึ้น เนื่องจากภาวะนี้วินิจฉัยได้ยากกว่าโรค achondroplasia

• บริษัทกําลังเตรียมตลาดในขณะนี้ แม้ว่าจะยังไม่สามารถส่งเสริมยาก่อนได้รับการอนุมัติ
• บริษัทกล่าวว่าความไว้วางใจที่สร้างขึ้นรอบ VOXZOGO ในโรค achondroplasia ควรช่วยสนับสนุนการเปิดตัวครั้งต่อไป
• ฝ่ายบริหารอธิบายโอกาสนี้ว่าเป็นการเพิ่มข้อบ่งใช้ใหม่ให้กับระบบนิเวศที่มีอยู่แล้ว แทนที่จะสร้างตลาดจากศูนย์

BMN 820 และไปป์ไลน์

BioMarin ยังเน้นย้ําถึง BMN 820 ซึ่งเดิมรู้จักในชื่อ DMX-200 ซึ่งเป็นการรักษาด้วยโมเลกุลขนาดเล็กสําหรับโรค focal segmental glomerulosclerosis หรือ FSGS ซึ่งเป็นความผิดปกติของไต

• สินทรัพย์นี้ได้มาจากธุรกรรม Amicus
• BioMarin ถือสิทธิ์ในสหรัฐอเมริกาเท่านั้น ในขณะที่ Dimerix ยังคงเป็นผู้พัฒนา
• บริษัทกล่าวว่าโปรแกรมนี้ได้รับการประเมินมูลค่าน้อยในตอนแรก เนื่องจากยังอยู่ในระยะเริ่มต้นของการพัฒนา
• หลังจากการทบทวนอย่างละเอียด ฝ่ายบริหารกล่าวว่าตอนนี้เห็นศักยภาพที่มีนัยสําคัญ
• ประมาณการจํานวนผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกาอยู่ที่ประมาณ 30,000 ราย

ฝ่ายบริหารกล่าวว่า FDA ตกลงที่จะใช้ proteinuria เป็น primary endpoint ซึ่งถือว่าเป็นสัญญาณที่น่าพอใจ โปรแกรมนี้อยู่ในการศึกษาสองปีที่ได้รับการลงทะเบียนครบถ้วนแล้ว

• BioMarin และ Amicus ไม่ได้ดําเนินงาน R&D เชิงปฏิบัติการในการศึกษานี้
• บริษัทกําลังติดตามโปรแกรมอย่างใกล้ชิด
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าสินทรัพย์นี้อาจรองรับประชากรผู้ป่วยที่กว้างกว่าการบําบัดของคู่แข่งที่มีอยู่ซึ่งมีข้อบ่งใช้ที่แคบกว่า

แนวโน้มในอนาคต

มองไปข้างหน้า BioMarin กล่าวว่าคาดว่าจะมีการเติบโตในด้านรายได้ กําไร และกระแสเงินสด เมื่อสินทรัพย์ Amicus ได้รับการบูรณาการและธุรกิจหลักยังคงขยายตัว

• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าลําดับความสําคัญสูงสุดในการจัดสรรทุนคือการลงทุนในการเติบโตในอนาคตต่อเนื่อง
• บริษัทอธิบายกลยุทธ์ของตนว่าเป็น "วงจรที่ดี" ของการเติบโตและการลงทุนซ้ําในสินทรัพย์ที่เหมาะสม
• ซึ่งรวมถึงทั้งนวัตกรรมภายในและการพัฒนาธุรกิจภายนอก
• BioMarin กล่าวว่าจะยังคงแสวงหาดีลทางคลินิกในระยะเริ่มต้น พร้อมเปิดพื้นที่สําหรับธุรกรรมขนาดใหญ่ขึ้นในภายหลัง เมื่อภาระหนี้ลดลง

Mueller กล่าวว่าหน่วยธุรกิจหลักสองหน่วยของบริษัทคือภาวะเมตาบอลิกและภาวะโครงกระดูก เขากล่าวว่า BioMarin เห็นพื้นที่ขยายตัวนอกเหนือจากสองด้านนั้น ในที่ที่โครงสร้างพื้นฐานของบริษัทสามารถนํามาใช้ได้อย่างมีประสิทธิภาพ

• ภาวะเมตาบอลิกรวมถึงการบําบัดด้วยเอนไซม์แบบดั้งเดิม Galafold และ Pombiliti/Opfolda
• ภาวะโครงกระดูกรวมถึง VOXZOGO การเปิดตัว hypochondroplasia ที่วางแผนไว้ และ BMN 333 ซึ่งเป็นโปรแกรม CNP รุ่นต่อไป
• บริษัทกล่าวว่าขนาดของตนช่วยให้สามารถรองรับผลิตภัณฑ์หลายประเภทและเส้นทางการพัฒนาได้

ไฮไลต์จากช่วงถาม-ตอบ

ระหว่างการตอบคําถาม Mueller กล่าวว่ามีปัจจัยหลายประการที่ขับเคลื่อนแนวโน้มการลดภาระหนี้ที่เร็วขึ้น

• ธุรกิจหลักที่เปลี่ยนแปลงไปแล้วกําลังสร้างกระแสเงินสดจากการดําเนินงานและกระแสเงินสดอิสระที่มีนัยสําคัญอยู่แล้ว
• ธุรกิจ Amicus คาดว่าจะเพิ่มการเติบโตและการประหยัดต้นทุนในช่วง 12 เดือนข้างหน้า
• เป้าหมายอัตราหนี้สินเดิมมีการสร้างส่วนเผื่อไว้บ้าง
• หุ้นกู้แปลงสภาพมูลค่า 600 ล้านดอลลาร์ที่ครบกําหนดในเดือน พ.ค. 2025 ยังส่งผลต่อเส้นทางสู่อัตราหนี้สินที่ต่ําลงด้วย

เขายังกล่าวด้วยว่าแนวโน้มรายได้ของ Galafold และ Pombiliti/Op

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน