Arcturus ในงาน Canaccord Genuity Annual Growth Conference ครั้งที่ 46: เงินสดและตัวเร่งการเติบโต

วันอังคารที่ 11 ส.ค. 2026 — Arcturus Therapeutics (ARCT) ใช้เวทีงาน Canaccord Genuity Annual Growth Conference ครั้งที่ 46 เพื่อนําเสนอกลยุทธ์สองส่วนที่ครอบคลุมธุรกิจวัคซีนและการบําบัดด้วย mRNA สองรายการหลัก บริษัทเน้นย้ําถึงสถานะเงินสดที่แข็งแกร่งและเป้าหมายทางคลินิกในระยะใกล้ พร้อมระบุว่าทั้งสองโปรแกรมยังคงเผชิญกับความเสี่ยงตามปกติของการพัฒนาไบโอเทคในระยะเริ่มต้น

ประเด็นสําคัญ

• Arcturus ระบุว่ามีสภาพคล่องมากกว่า 200 ล้านดอลลาร์ โดยมีเงินทุนเพียงพอถึงปี 2028
• บริษัทคาดว่าจะมีการตัดสินใจในไตรมาสที่ 4 ปี 2024 ว่า ARCT-032 จะก้าวสู่การทดลองระยะที่ 3 ในโรคซิสติกไฟโบรซิสหรือไม่
• ข้อมูลของ ARCT-810 และแนวทางด้านกฎระเบียบมีกําหนดเผยแพร่ก่อนวันที่ 30 ก.ย. 2024
• ธุรกิจวัคซีน รวมถึง KOSTAIVE ได้ถูกนํากลับมาอยู่ภายใต้การควบคุมเชิงกลยุทธ์ 100% แล้ว
• ฝ่ายบริหารอธิบายว่าโปรแกรมหลักทั้งสองเป็นแนวทาง mRNA ที่มีความแตกต่างในพื้นที่ที่มีตัวเลือกการรักษาที่ได้รับการอนุมัติน้อยหรือไม่มีเลย

ภาพรวมของบริษัท

Arcturus เป็นบริษัทยา mRNA ที่ตั้งอยู่ในซานดิเอโก มุ่งเน้นเทคโนโลยีการส่งยารุ่นใหม่และการบําบัดโรคหายาก ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Joseph Payne กล่าวว่าบริษัทดําเนินงานด้วยธุรกิจหลักสองส่วน ได้แก่ แฟรนไชส์วัคซีนและแฟรนไชส์การบําบัด

• ธุรกิจวัคซีนประกอบด้วย KOSTAIVE ซึ่งเป็นวัคซีน COVID ที่ได้รับการอนุมัติใน 32 ประเทศ
• ธุรกิจการบําบัดมุ่งเน้นที่ ARCT-032 สําหรับโรคซิสติกไฟโบรซิส และ ARCT-810 สําหรับภาวะพร่องเอนไซม์ออร์นิทีนทรานส์คาร์บามิเลส (OTC)
• ฝ่ายบริหารระบุว่าหน่วยวัคซีนมีวัตถุประสงค์เพื่อช่วยสนับสนุนเงินทุนสําหรับไปป์ไลน์การบําบัด
• บริษัทระบุว่าเพิ่งได้รับการควบคุมเชิงกลยุทธ์ 100% ของกิจการวัคซีนคืนมา

Payne กล่าวว่าบริษัทมองตลาดวัคซีนเป็นโอกาสทางการค้าขนาดใหญ่ และแนะว่าบริษัทวัคซีนขนาดใหญ่อาจสนใจเป็นพันธมิตรในที่สุด

ผลประกอบการทางการเงินและงบดุล

Arcturus เน้นย้ําถึงสถานะเงินสดว่าเป็นปัจจัยสนับสนุนสําคัญในการพัฒนา

• เงินสดในมือ: 191 ล้านดอลลาร์
• เงินลงทุนเพิ่มเติมจากพันธมิตร: 12 ล้านดอลลาร์
• สภาพคล่องรวม: มากกว่า 200 ล้านดอลลาร์
• ระยะเวลาดําเนินงาน: ถึงปี 2028 หรือมากกว่า 2.5 ปีของกําลังการดําเนินงาน

บริษัทระบุว่างบดุลนี้ให้ความยืดหยุ่นในการพัฒนาโปรแกรมหลักทั้งสองโดยไม่มีแรงกดดันด้านการเงินในทันที ฝ่ายบริหารยังกล่าวอีกว่าอาจใช้การเป็นพันธมิตรเพื่อช่วยสนับสนุนการพัฒนาในระยะหลัง โดยเฉพาะอย่างยิ่งหากทั้งสองโปรแกรมยังคงก้าวหน้าต่อไป

อัปเดตการดําเนินงาน

ARCT-032 สําหรับโรคซิสติกไฟโบรซิส

ARCT-032 เป็นการบําบัดด้วย mRNA แบบสูดดมที่ออกแบบมาสําหรับผู้ป่วยซิสติกไฟโบรซิสระดับ 1 ซึ่งบริษัทระบุว่ามีผู้ป่วยประมาณ 10,000 คน และปัจจุบันยังไม่มีตัวเลือกการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ

• ยาใช้เทคโนโลยีนาโนพาร์ทิเคิลไขมัน LUNAR ของ Arcturus
• ส่งยาผ่านเครื่องพ่นยาไปยังเซลล์เยื่อบุหลอดลม
• ออกแบบมาเพื่อสร้างโปรตีน CFTR ใหม่ที่ทํางานได้ แทนที่จะซ่อมแซมโปรตีนที่เสียหาย
• การลงทะเบียนยังคงดําเนินอยู่ในการทดลองระยะที่ 2 โดยมีผู้เข้าร่วมสูงสุด 20 คนในสหรัฐอเมริกา ตุรกี และอิสราเอล
• ตุรกีและอิสราเอลมีอัตราความชุกของ CF ระดับ 1 สูง โดยมีผู้เข้าร่วมสูงสุด 40% จากสถานที่เหล่านั้น
• ฝ่ายบริหารอธิบายว่าอัตราการลงทะเบียนเป็นที่น่าพอใจ

Payne กล่าวว่าบริษัทไม่ได้พยายามปรับเปลี่ยนตัวขนส่งที่ทํางานผิดปกติ แต่กําลังสร้างตัวใหม่แทน เขากล่าวว่า "เราไม่ได้ปรับเปลี่ยนตัวขนส่งที่เสียหายหรือทํางานผิดปกติ เรากําลังสร้างตัวใหม่ ยาของ Arcturus อย่าง ARCT-032 คือโมเลกุล messenger RNA ที่แสดงออกหรือสร้างโปรตีน CFTR ใหม่ทั้งหมดในปอด"

บริษัทกําลังรวบรวมชุดข้อมูลหลักห้าชุด:

• ปริมาตรอากาศที่หายใจออกแรงสูงสุด (FEV)
• ดัชนีการกวาดล้างปอด (LCI)
• แบบสํารวจคุณภาพชีวิตที่ผ่านการตรวจสอบแล้ว Two ชุด
• การถ่ายภาพ CT ความละเอียดสูง

Arcturus คาดว่าจะมีการตัดสินใจก้าวสู่การทดลองระยะที่ 3 ในไตรมาสที่ 4 ปี 2024 โดยอิงจากข้อมูลระยะที่ 2 ฝ่ายบริหารเน้นย้ําว่านี่คือการตัดสินใจเรื่องการก้าวหน้า ไม่ใช่การสิ้นสุดการลงทะเบียน การตัดสินใจนี้ยังเชื่อมโยงกับพันธะการสนับสนุน 40 ล้านดอลลาร์จาก Thermo Fisher สําหรับการสนับสนุนการทดลองระยะที่ 3

Payne กล่าวว่าโปรแกรมนี้ไม่มีเกณฑ์มาตรฐานทางประวัติศาสตร์ที่ชัดเจน เนื่องจากเป็นรายแรกในประเภทนี้ "เราเป็นการบําบัดรายแรกในประเภทนี้สําหรับ mRNA แบบสูดดมเพื่อรักษา CF ระดับ 1 ดังนั้นจึงไม่มีมาตรฐานให้ดู... Arcturus จะเป็นผู้กําหนดเกณฑ์นั้น ไม่มีเกณฑ์ที่เราต้องบรรลุ สิ่งที่เราได้ยินจากหน่วยงานกํากับดูแลและ CF Foundation และชุมชน คือผลลัพธ์เชิงบวกใดๆ ก็จะเป็นสิ่งที่ดีมาก"

เขายังกล่าวเพิ่มเติมว่าบริษัทกําลังใช้งานเชิงบรรทัดฐานของ CF Foundation ที่ติดตามผู้เข้าร่วมระดับ 1 เป็นเวลาหลายปีเพื่อช่วยเปรียบเทียบผลลัพธ์กับประวัติธรรมชาติ ฝ่ายบริหารระบุว่าชุดข้อมูลมีความครอบคลุมมากกว่าการศึกษา CF รุ่นเก่า และรวมถึงมาตรการที่ไม่มีในโปรแกรมก่อนหน้า

ARCT-810 สําหรับภาวะพร่องเอนไซม์ OTC

ARCT-810 เป็นการบําบัดด้วย mRNA แบบฉีดสําหรับภาวะพร่องเอนไซม์ OTC ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็นความผิดปกติของวงจรยูเรียอันดับหนึ่ง และเป็นภาวะที่ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 10,000 คนในสหรัฐอเมริกาและยุโรป

• โปรแกรมส่ง mRNA ไปยังเฮปาโตไซต์เพื่อผลิตเอนไซม์ OTC ที่ทํางานได้
• เป้าหมายคือการทําให้แอมโมเนียและการทํางานของวงจรยูเรียเป็นปกติ
• การลงทะเบียนและการให้ยาในระยะที่ 2 เสร็จสิ้นแล้วในสหรัฐอเมริกาและยุโรป
• ข้อมูลและแนวทางเส้นทางกฎระเบียบคาดว่าจะได้รับก่อนวันที่ 30 ก.ย. 2024
• Arcturus ระบุว่าได้จัดการประชุม Type C หลายครั้งกับหน่วยงานกํากับดูแลและอธิบายว่าเป็นประโยชน์

บริษัทระบุว่ากําลังติดตามไบโอมาร์กเกอร์สามตัว ได้แก่ แอมโมเนีย กลูตามีน และยูเรีย ฝ่ายบริหารระบุว่าการลดแอมโมเนียเป็นจุดสิ้นสุดหลักในโรคระยะรุนแรงในเด็ก ในขณะที่กลูตามีนก็มีความสําคัญเช่นกัน เนื่องจากอาจยังคงสูงแม้ผู้ป่วยจะได้รับการรักษาด้วยยาดักจับแอมโมเนีย และสามารถผ่านอุปสรรคเลือด-สมองได้

Payne กล่าวว่าโปรแกรมนี้มีความสําคัญเป็นพิเศษสําหรับเด็กชาย X-linked ในวัยเด็กที่เผชิญกับความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองมากที่สุด "ส่วนแบ่งการค้าที่ใหญ่ที่สุดอยู่ในกลุ่มเด็ก ส่วนแบ่งโอกาสที่ใหญ่ที่สุดอยู่ในเด็กชาย X-linked นี่คือความผิดปกติทางพันธุกรรม X-linked ที่อาจถึงแก่ชีวิตสําหรับเพศชายวัยเยาว์ และนั่นคือที่ที่ความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอยู่ นั่นคือที่ที่โอกาสทางการค้าอยู่"

เขายังกล่าวอีกว่า Arcturus Now เป็นผู้เล่น mRNA แบบฉีดรายเดียวที่เหลืออยู่ในพื้นที่ OTC หลังจากโปรแกรม mRNA อื่นๆ ถูกยกเลิก ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าแนวทาง mRNA แบบชั่วคราวเหมาะสมกับตับ เนื่องจากเป็นอวัยวะที่สร้างใหม่ได้และสามารถปรับการบําบัดได้ตามเวลา

กิจการวัคซีน

Arcturus ระบุว่าธุรกิจวัคซีนยังคงเป็นแหล่งสนับสนุนเชิงกลยุทธ์และการเงินที่สําคัญ

• บริษัทเพิ่งได้รับการควบคุมเชิงกลยุทธ์เต็มรูปแบบของหน่วยนี้คืนมา
• KOSTAIVE ได้รับการอนุมัติใน 32 ประเทศ
• Arcturus มีผู้จัดจําหน่ายในญี่ปุ่นสําหรับฤดูกาลปัจจุบัน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าเห็นโอกาสในการขยายการจัดจําหน่ายนอกเหนือจากพื้นที่ปัจจุบัน

Payne กล่าวว่าตลาดวัคซีน COVID ยังคงมีขนาดใหญ่ โดยประเมินไว้ที่ประมาณ 10,000 ล้านดอลลาร์ต่อปี เขายังชี้ให้เห็นตลาดวัคซีนอื่นๆ ได้แก่ RSV ที่ 2,000 ล้านดอลลาร์ งูสวัดที่ 6,000 ล้านดอลลาร์ ปอดบวมที่ 9,000 ล้านดอลลาร์ และไข้หวัดใหญ่ที่ 9,500 ล้านดอลลาร์

"เราเพิ่งได้รับการควบคุม 100% ของกิจการวัคซีนของเราคืนมา... COVID 10,000 ล้านดอลลาร์ มันยังคงอยู่ในปีนี้... ในฐานะนักลงทุน คุณต้องตระหนักว่านี่คือตลาดขนาดใหญ่มากและมีผู้เล่นวัคซีนรายใหญ่จํานวนมากที่อาจสนใจเป็นพันธมิตรกับเรา" เขากล่าว

แนวโน้มในอนาคต

ฝ่ายบริหารระบุเป้าหมายระยะใกล้และตัวเลือกเชิงกลยุทธ์ระยะยาวหลายประการ

• ไตรมาสที่ 4 ปี 2024: การตัดสินใจเรื่องการก้าวหน้าของ ARCT-032 สู่การทดลองระยะที่ 3
• ก่อนวันที่ 30 ก.ย. 2024: การเผยแพร่ข้อมูล ARCT-810 และแนวทางกฎระเบียบ
• การเป็นพันธมิตรที่อาจเกิดขึ้นสําหรับโปรแกรม OTC เพื่อช่วยสนับสนุนเงินทุนในการดําเนินโปรแกรม CF ให้เสร็จสิ้น
• การเป็นพันธมิตรวัคซีนที่เป็นไปได้กับผู้เล่นรายใหญ่ในอุตสาหกรรม
• การใช้รายได้จากวัคซีนอย่างต่อเนื่องเพื่อสนับสนุนการพัฒนาการบําบัด

Payne กล่าวว่าข้อตกลง Thermo Fisher นั้นผิดปกติ เขาอธิบายว่าเป็นการสนับสนุนสําหรับโปรแกรมระยะที่ 3 เพื่อแลกกับสิทธิ์การผลิตเชิงพาณิชย์ ไม่ใช่การลงทุนในหุ้นหรือข้อตกลงค่าลิขสิทธิ์ เขากล่าวว่า Thermo Fisher มีสิทธิ์เข้าถึงข้อมูลภายใต้ข้อตกลงการรักษาความลับก่อนลงนาม และจะได้รับการอัปเดตเป็นระยะหลังจากข้อตกลงปิดตัว

เขายังกล่าวอีกว่าข้อตกลงนี้สะท้อนถึงความต้องการด้านการผลิตของโปรแกรม CF ซึ่งเขาอธิบายว่ามีขนาดใหญ่กว่าธุรกิจวัคซีนมากในแง่ของปริมาณยา ตามที่ Payne กล่าว ผลิตภัณฑ์ CF ต้องการ 10,000 ไมโครกรัมต่อวัน เทียบกับ 5 ไมโครกรัมต่อปีสําหรับ KOSTAIVE

ฝ่ายบริหารระบุว่าต้องการรักษาความแข็งแกร่งของงบดุลในขณะที่พัฒนาทั้งสองโปรแกรม บริษัทยังระบุว่าสถานะเงินสดปัจจุบันให้ความยืดหยุ่นในการดําเนินการพัฒนาโดยไม่ต้องพึ่งพาเงินทุนใหม่ในทันที

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ Payne พูดถึงวิธีที่บริษัทคิดเกี่ยวกับเกณฑ์ประสิทธิภาพ การผลิต และภูมิทัศน์การแข่งขัน

• เขากล่าวว่า ARCT-032 เป็นรายแรกในประเภทนี้ ดังนั้นบริษัทจึงช่วยกําหนดว่าความสําเร็จมีลักษณะอย่างไร
• เขากล่าวว่าหน่วยงานกํากับดูแลและ CF Foundation แนะว่าผลลัพธ์เชิงบวกใดๆ จะมีความหมาย
• เขาตั้งข้อสังเกตว่าบริษัทกําลังใช้ชุดข้อมูลที่ครอบคลุม รวมถึงการทํางานของปอด การถ่ายภาพ และมาตรการคุณภาพชีวิต
• เขากล่าวว่าข้อตกลง Thermo Fisher มีโครงสร้างรอบสิทธิ์การผลิตเนื่องจากความต้องการเฉพาะของโปรแกรม CF
• เขากล่าวว่าสาขา OTC แคบลง ทําให้ Arcturus เป็นบริษัท mRNA แบบฉีดเพียงรายเดียวที่ยังคงดําเนินการอยู่ที่นั่น

เกี่ยวกับโปรแกรม CF Payne กล่าวว่าไม่มีแถบประสิทธิภาพที่กําหนดไว้ตายตัวเนื่องจากการบําบัดนี้ใหม่ เขากล่าวว่าบริษัทไม่ได้เปรียบเทียบตัวเองโดยตรงกับยาปรับเปลี่ยนรุ่นเก่า แต่กําลังสร้างจุดอ้างอิงของตัวเองกับหน่วยงานกํากับดูแลและผู้เชี่ยวชาญด้านโรค

เกี่ยวกับข้อตกลง Thermo Fisher เขากล่าวว่าโครงสร้างนั้น "ไม่เหมือนใคร" และ "หนึ่งเดียวในโลก" และส่วนสําคัญของพันธะ 40 ล้านดอลลาร์จะถูกกระตุ้นเฉพาะเมื่อบริษัทตัดสินใจก้าวสู่การทดลองระยะที่ 3

เกี่ยวกับ OTC เขากล่าวว่าโอกาสทางการค้าแข็งแกร่งที่สุดในเด็กและเด็กชาย X-linked ในขณะที่แนวทางการตัดต่อยีนและการบําบัดด้วยยีนเผชิญกับความท้าทายในผู้ป่วยวัยเยาว์มากและทารกแรกเกิด เขากล่าวว่าลักษณะชั่วคราวของ mRNA อาจเป็นข้อได้เปรียบในอวัยวะที่สร้

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน