Travere Therapeutics เดินหน้าขยายธุรกิจโรคหายากในการประชุม Canaccord

Travere Therapeutics (TVTX) ใช้เวที Canaccord Genuity Annual Growth Conference ครั้งที่ 46 เมื่อวันอังคารที่ 11 ส.ค. 2026 เพื่อนําเสนอแผนการเติบโตในกลุ่มโรคหายากที่ครอบคลุมมากขึ้น โดยมีศูนย์กลางอยู่ที่ยาสําหรับโรคไต FILSPARI และสินทรัพย์ในไปป์ไลน์อีก 2 รายการ บริษัทรายงานถึงแรงขับเคลื่อนทางการค้าที่แข็งแกร่ง พร้อมทั้งระบุว่าตลาดใหม่ยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น และการเติบโตในอนาคตจะขึ้นอยู่กับการดําเนินงาน อัตราการวินิจฉัยโรค และการยอมรับของแพทย์อย่างต่อเนื่อง

ประเด็นสําคัญ

• FILSPARI มีการเติบโตตามลําดับอย่างแข็งแกร่ง โดยมีแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษาผู้ป่วยมากกว่า 2,000 รายในไตรมาสที่สอง ครอบคลุมทั้งโรค IgA nephropathy และ FSGS เพิ่มขึ้นจากมากกว่า 990 รายในไตรมาสแรกสําหรับ IgA เพียงอย่างเดียว
• Travere ระบุว่าการเปิดตัว FSGS เกินความคาดหมายภายใน โดยความต้องการกระจายตัวในกลุ่มแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาจํานวนมาก ไม่ได้กระจุกตัวในกลุ่มเล็ก
• บริษัทมองเห็นศักยภาพยอดขายสูงสุดของ FILSPARI มากกว่า 3,000 ล้านดอลลาร์ โดยได้รับการสนับสนุนจากฐานผู้ป่วยขนาดใหญ่ในกลุ่ม IgA nephropathy และ FSGS
• Travere กําลังพัฒนา pegtibatinase สําหรับโรค classical homocystinuria และเพิ่งได้รับสิทธิ์ใช้งาน civorebrutinib ซึ่งเป็นยายับยั้ง BTK ที่มุ่งเป้าไปยังโรคไตอีก 3 ชนิด
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการบําบัดแบบผสมผสานกําลังเป็นที่นิยมมากขึ้นในกลุ่ม IgA nephropathy โดย FILSPARI ถูกใช้ร่วมกับการรักษาอื่นๆ ภายใต้แนวทางปฏิบัติปัจจุบัน

ผลประกอบการทางการเงินและประสิทธิภาพทางการค้า

Chris Cline ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินกล่าวว่า ทีมการค้าของ Travere มีไตรมาสที่สองที่แข็งแกร่งสําหรับ FILSPARI ซึ่งเป็นยาต้านตัวรับ dual endothelin และ angiotensin ที่ได้รับการอนุมัติของบริษัท

• แบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษาผู้ป่วยทั้งในกลุ่ม IgA nephropathy และ FSGS รวมกันเกิน 2,000 รายในไตรมาสที่สอง
• เทียบกับแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษาผู้ป่วยมากกว่า 990 รายสําหรับ IgA nephropathy เพียงอย่างเดียวในไตรมาสแรก
• Travere ระบุว่าการเปิดตัว FSGS เริ่มขึ้นในเดือน เม.ย. 2024 และเกินความคาดหมายภายในแล้ว
• บริษัทระบุว่าการเปิดตัวไม่แสดงสัญญาณของการกักตุนสินค้าหรือความต้องการแบบกระจุกตัว
• แพทย์ส่วนใหญ่สั่งจ่ายยาเพียงใบสั่งยาเดียวจนถึงขณะนี้ ซึ่งบ่งชี้ถึงการเจาะตลาดในระยะเริ่มต้นและยังมีพื้นที่สําหรับการเติบโต

นาย Cline กล่าวว่าความกว้างขวางของการยอมรับจากแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาเป็นสัญญาณเชิงบวกที่สําคัญ

"เรามีความคาดหวังสูงก่อนการเปิดตัว ผมคิดว่ามีความต้องการที่ชัดเจนมากสําหรับยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติใน FSGS และทีมการค้าและทีมภาคสนามของเราพร้อมแล้ว สิ่งที่เราเห็นนั้นเกินความคาดหมายของเรา ผมคิดว่าแง่มุมที่น่าสังเกตที่สุดคือความกว้างขวางของความต้องการที่เราได้เห็น"

บริษัทระบุว่ามีผู้ป่วยมากกว่า 30,000 รายที่ได้รับการระบุและมีคุณสมบัติเป็นผู้สมัครสําหรับ FILSPARI ใน FSGS โดยอิงจากโรคที่ยืนยันด้วยการตรวจชิ้นเนื้อและไม่ได้อยู่ในภาวะ nephrotic syndrome ที่กําลังดําเนินอยู่ Travere ยังระบุด้วยว่าธุรกิจ IgA nephropathy ยังคงเติบโตตามลําดับ โดยมีแบบฟอร์มเริ่มต้นการรักษาผู้ป่วยมากกว่า 900 รายที่รายงานในไตรมาสล่าสุด

Travere ประเมินโอกาสยอดขายสูงสุดของ FILSPARI ไว้ที่มากกว่า 3,000 ล้านดอลลาร์ ประกอบด้วย:

• มากกว่า 2,100 ล้านดอลลาร์จาก IgA nephropathy ซึ่งบริษัทมองเห็นผู้ป่วยมากกว่า 70,000 ราย
• มากกว่า 900 ล้านดอลลาร์จาก FSGS ซึ่งมองเห็นผู้ป่วยมากกว่า 30,000 ราย

ฝ่ายบริหารระบุว่า FILSPARI ยังคงเป็นยาที่ถูกสั่งจ่ายมากที่สุดสําหรับ IgA nephropathy แม้จะมีคู่แข่งเข้าสู่ตลาดมากขึ้น

อัปเดตการดําเนินงาน

Travere ระบุว่าได้สร้างกลยุทธ์การค้าและภาคสนามสําหรับ FSGS โดยใช้บทเรียนจากการเปิดตัว IgA nephropathy บริษัทระบุว่ามีความทับซ้อนที่มีนัยสําคัญระหว่างแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาและกลุ่มผู้ป่วยในสองโรคนี้

• บริษัทระบุว่าแพทย์โรคไตยังอยู่ในช่วงเริ่มต้นของการสั่งจ่ายยาให้กับผู้ป่วย FSGS ของตน
• คาดว่าความต้องการจะเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่องเมื่อแพทย์มีประสบการณ์กับยามากขึ้น
• Travere ระบุว่าอัตราการตรวจชิ้นเนื้อที่สูงขึ้นอาจช่วยระบุผู้ป่วย FSGS ได้มากขึ้น เนื่องจากขณะนี้มียาที่ได้รับการอนุมัติแล้ว
• การวินิจฉัย FSGS รองอาจเพิ่มขึ้นด้วยเมื่อแพทย์มีความเต็มใจมากขึ้นในการยืนยันโรคและรักษาโดยตรง

ในด้านทรัพย์สินทางปัญญา Travere ระบุว่าได้รับการอนุมัติสิทธิบัตรในเดือน มิ.ย. สําหรับสิทธิบัตรวิธีการใช้งานใน IgA nephropathy บริษัทคาดว่าจะได้รับการคุ้มครองการลงทะเบียนใน Orange Book จนถึงเดือน ต.ค. 2037 การดําเนินการสิทธิบัตรที่คล้ายกันยังคงดําเนินอยู่สําหรับ FSGS แม้ว่า Travere จะไม่ได้ระบุกรอบเวลา

ฝ่ายบริหารยังกล่าวด้วยว่าตลาด IgA nephropathy เปลี่ยนแปลงอย่างมากในช่วงหลายปีที่ผ่านมา สิ่งที่เคยเป็นสาขาที่มีเพียงการทดลองทางคลินิกไม่กี่รายการ ปัจจุบันมีตัวเลือกทางการค้าหลายรายการ รวมถึงยากลุ่ม APRIL-class และยายับยั้ง BLyS Travere ระบุว่ากลไกคู่ของ FILSPARI ทําให้มีตําแหน่งที่ยั่งยืนในตลาดนั้น

พลวัตตลาดและภูมิทัศน์การแข่งขัน

Travere มองตลาด IgA nephropathy ว่ากําลังมุ่งไปสู่การรักษาแบบผสมผสานมากกว่ารูปแบบที่ผู้ชนะกินรวบ บริษัทระบุว่าแพทย์ให้ความสําคัญมากขึ้นกับการลดโปรตีนในปัสสาวะให้ถึงระดับต่ํามาก สอดคล้องกับแนวทาง KDIGO

นาย Cline กล่าวว่าแนวทางดังกล่าวสนับสนุนแนวทางสองส่วน

"สิ่งที่ผมคิดว่าสําคัญที่ต้องจําไว้คือจากแนวทาง KDIGO ซึ่งโดยพื้นฐานแล้วเป็นหนึ่งในเครื่องมือหลักสําหรับแพทย์ มันบอกว่าคุณต้องจัดการกับการกระตุ้นมากเกินไปในไต และคุณต้องจัดการกับการกระตุ้นมากเกินไปของระบบภูมิคุ้มกัน ดังนั้นคุณต้องสามารถจัดการกับทั้งสองสิ่งนั้น และเป้าหมายหลักคือการทําให้ผู้ป่วยมีโปรตีนในปัสสาวะ 0.3 หรือ 0.5 กรัม ซึ่งโดยพื้นฐานแล้วคือการหายขาดโดยสมบูรณ์"

• Travere ระบุว่า FILSPARI ถูกนํามาใช้ร่วมกับยายับยั้ง SGLT2 ยากลุ่ม APRIL-class, TARPEYO และสเตียรอยด์มากขึ้น
• บริษัทระบุว่ายาใหม่มักถูกมองว่าเป็นการเสริมกันมากกว่าการแข่งขันโดยตรง
• ฝ่ายบริหารเชื่อว่า FILSPARI สามารถเป็นยาพื้นฐานในสูตรการรักษาแบบผสมผสานได้

Travere ยังระบุด้วยว่าโอกาสใน FSGS อาจขยายตัวเมื่อการวินิจฉัยดีขึ้น เมื่อมียาที่ได้รับการอนุมัติแล้ว แพทย์อาจมีแนวโน้มมากขึ้นที่จะยืนยันโรคในระยะเริ่มต้นและรักษาผู้ป่วยที่ก่อนหน้านี้ระบุได้ยาก

ไปป์ไลน์ทางคลินิกและแนวโน้มในอนาคต

นอกเหนือจาก FILSPARI Travere กําลังพัฒนา pegtibatinase สําหรับโรค classical homocystinuria หรือ HCU ผ่านการศึกษา Phase III HARMONY บริษัทระบุว่าการศึกษากําลังรับสมัครผู้ป่วยอย่างแข็งขันและยังคงอยู่ในแผนสําหรับข้อมูลในช่วงครึ่งหลังของปี 2025

• Travere ประเมินว่า HCU ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 7,000 ถึง 10,000 รายในสหรัฐอเมริกาและยุโรปรวมกัน
• ผู้ป่วยประมาณครึ่งหนึ่งถือว่าสามารถรักษาได้เนื่องจากการวินิจฉัยยังคงไม่ดี
• บริษัทระบุว่าการตรวจคัดกรองทารกแรกเกิดไม่ได้ตรวจพบ HCU เสมอไป เนื่องจากระดับ methionine ไม่ได้สูงขึ้นเสมอตั้งแต่แรกเกิด
• ในการศึกษา Phase I/II COMPOSE pegtibatinase ลด total homocysteine ลง 67% จากระดับพื้นฐานในกลุ่มสูงสุด
• ผู้ป่วยทุกรายในกลุ่มนั้นมีระดับต่ํากว่า 100 ไมโครโมล

นาย Cline กล่าวว่าโรคนี้ยังคงได้รับการวินิจฉัยน้อยกว่าความเป็นจริง

"ถ้าคุณถอยออกมาและคิดเกี่ยวกับ classical homocystinuria คุณกําลังพูดถึงผู้ป่วยประมาณ 7,000-10,000 รายในสหรัฐอเมริกา และจํานวนใกล้เคียงกันในยุโรป ประมาณครึ่งหนึ่งสามารถรักษาได้ เราพูดว่าครึ่งหนึ่งเพราะน่าเสียดายที่การวินิจฉัย HCU ค่อนข้างไม่ดี ใน HCU มีการทดสอบในการตรวจคัดกรองทารกแรกเกิดที่คุณสามารถวัดระดับ methionine ได้ แต่ระดับเหล่านั้นไม่ได้สูงขึ้นเสมอตั้งแต่แรกเกิด บ่อยครั้งที่ผู้ป่วยถูกพลาด"

Travere ยังได้หารือเกี่ยวกับ civorebrutinib ซึ่งเป็นยายับยั้ง BTK รุ่นใหม่ที่เพิ่งได้รับสิทธิ์ใช้งานจาก Everest Medicines ยาดังกล่าวกําลังถูกวางตําแหน่งสําหรับโรคไตหายากเพิ่มเติมอีก 3 ชนิด:

• Primary membranous nephropathy
• Immune-mediated FSGS
• Minimal change disease

Travere ระบุว่าข้อบ่งชี้เหล่านั้นรวมกันครอบคลุมผู้ป่วยประมาณ 130,000 ราย บริษัทสังเกตว่าปัจจุบันไม่มียาที่ได้รับการอนุมัติสําหรับ primary membranous nephropathy หรือ minimal change disease และระบุว่า civorebrutinib อาจเสริม FILSPARI ได้เนื่องจากมุ่งเป้าไปที่โรคไตที่เกิดจากภูมิคุ้มกันผ่านกลไกที่แตกต่างกัน

นาย Cline กล่าวว่าความเหมาะสมกับธุรกิจที่มีอยู่ของ Travere นั้นชัดเจน

"มีการผสมผสานที่คุณสามารถใช้ทั้งสองอย่างร่วมกันได้อย่างอิสระ และในอนาคตผมคิดว่านั่นจะเป็นประโยชน์อย่างมาก จากมุมมองนั้น มันเป็นความเหมาะสมที่ชัดเจนจากด้านไตหายากสําหรับเรา และมันเพิ่มศักยภาพการเติบโตทั้งควบคู่กับ FILSPARI และ pegtibatinase และยังขยายออกไปนอกเหนือจากนั้นด้วย"

สําหรับยุโรป Travere ระบุว่าวางแผนที่จะติดตาม civorebrutinib แบบขนาน โดยพิจารณาระหว่างการพัฒนาภายในและตัวเลือกการเป็นพันธมิตร ฝ่ายบริหารระบุว่ามีโครงสร้างพื้นฐาน ประสบการณ์ด้านกฎระเบียบ และความสามารถทางการค้าเพียงพอที่จะพิจารณาทั้งสองเส้นทาง

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ Travere ย้ําว่าการเปิดตัว FSGS ได้รับแรงขับเคลื่อนจากการยอมรับของแพทย์ในวงกว้างมากกว่าความต้องการที่กระจุกตัว ฝ่ายบริหารระบุว่าฐานแพทย์ผู้สั่งจ่ายยาที่กว้างขวางบ่งชี้ว่าการเปิดตัวยังอยู่ในระยะเริ่มต้น

• Travere ระบุว่าไม่พบหลักฐานการกักตุนสินค้าโดยลูกค้า
• บริษัทระบุว่าแพทย์โรคไตส่วนใหญ่เพิ่งเริ่มสั่งจ่าย FILSPARI ให้กับผู้ป่วย FSGS จํานวนน้อย
• คาดว่าจะมีใบสั่งยามากขึ้นเมื่อแพทย์ดําเนินการผ่านรายชื่อผู้ป่วยของตน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าธุรกิจ IgA nephropathy ยังคงแสดงการเติบโตตามลําดับอย่างต่อเนื่อง

Travere ยังได้กล่าวถึงภูมิทัศน์การรักษาที่เปลี่ยนแปลงไปใน IgA nephropathy ฝ่ายบริหารระบุว่ายาใหม่กําลังเข้าสู่ตลาด แต่แพทย์ยังคงคาดว่าจะใช้ FILSPARI เป็นส่วนหนึ่งของการบําบัดแบบผสมผสาน เนื่องจากเป้าหมายการรักษาปัจจุบันมุ่งเน้นไปที่การลดโปรตีนในปัสสาวะให้ลึกขึ้น

ในด้านทรัพย์สินทางปัญญา บริษัทระบุว่าการอนุมัติสิทธิบัตร IgA nephropathy ช่วยเสริมความแข็งแกร่งให้กับตําแหน่งระยะยาว บริษัทไม่ได้ให้การอัปเดตที่ชัดเจนเกี่ยวกับกรอบเวลาสิทธิบัตร FSGS

สําหรับ civorebrutinib Travere ระบุว่ากลไกที่แตกต่างของยาอาจทําให้เป็นพันธมิตรในอนาคตกับ FILSPARI มากกว่าการทดแทนโดยตรง บริษัทระบุว่าแพลตฟอร์มไตหายากของตนให้ความยืดหยุ่นในการพัฒนาสินทรัพย์ภายในหรือทํางานร่วมกับพันธมิตรในยุโรป

บทสรุป

Travere ออกจากการประชุมพร้อมกับข้อความเกี่ยวกับแรงขับเคลื่อนทางการค้า ความลึกของไปป์ไลน์ และโอกาสทางตลาดระยะยาว พร้อมทั้งยอมรับว่าโปรแกรมหลายรายการยังอยู่ในระยะเริ่มต้น

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน