Alterity Therapeutics ในงาน Canaccord: จับตาเส้นทางสู่การทดลองระยะที่ 3

เมื่อวันอังคารที่ 11 ส.ค. 2026 Alterity Therapeutics (ATHE) ได้ใช้เวที Canaccord Genuity’s 46th Annual Growth Conference เพื่อนําเสนอกรณีสนับสนุนยาหลักของบริษัทอย่าง ATH434 ในฐานะทางเลือกการรักษาโรค Multiple System Atrophy (MSA) บริษัทชี้ให้เห็นถึงข้อมูลที่น่าพึงพอใจจากการทดลองระยะที่ 2 และความสอดคล้องกับหน่วยงานกํากับดูแล พร้อมยอมรับว่าโปรแกรมดังกล่าวยังคงเผชิญกับความเสี่ยงทั่วไปของการพัฒนาในระยะท้าย และมูลค่าตลาดที่ยังเล็กอยู่ที่ประมาณ 80 ล้านดอลลาร์

ประเด็นสําคัญ

• ATH434 ชะลอการดําเนินของโรคในการทดลองระยะที่ 2 ได้ 34% ถึง 46% เมื่อเทียบกับยาหลอกบน MSA Rating Scale ซึ่งบริษัทระบุว่าเกินกว่าค่าความแตกต่างทางคลินิกขั้นต่ําที่ FDA กําหนด
• Alterity เลือกขนาดยา 50 มก. วันละสองครั้งสําหรับการทดลองระยะที่ 3 หลังจากการวิเคราะห์เภสัชจลนศาสตร์แสดงให้เห็นว่าผลของยาถึงจุดอิ่มตัวที่ขนาดดังกล่าวแล้ว
• บริษัทได้รับความเห็นชอบจาก FDA เกี่ยวกับการออกแบบการทดลองหลัก รวมถึงจุดสิ้นสุดหลัก จุดสิ้นสุดรองที่สําคัญ ขนาดยา และกลุ่มผู้ป่วย
• MSA ยังคงเป็นโรคหายากที่มีผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกา 20,000 ถึง 50,000 ราย และยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ ก่อให้เกิดความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมาก
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการสร้างแบบจําลองเชิงพาณิชย์แบบอนุรักษ์นิยมชี้ให้เห็นถึงยอดขายสูงสุดที่ 2.4 พันล้านดอลลาร์ พร้อมความเป็นไปได้ในการขยายสู่โรคพาร์กินสัน

ภาพรวมของงานประชุม

David Stamler ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่าชื่อของบริษัทสะท้อนถึงเป้าหมายในการเป็นบริษัทที่แตกต่าง และเขาได้นําเสนอ ATH434 ในฐานะแนวทางใหม่ต่อการรักษาโรคระบบประสาทเสื่อม Alterity กําลังพัฒนายาดังกล่าวในรูปแบบยารับประทานที่ทําหน้าที่เป็น iron chaperone ซึ่งออกแบบมาเพื่อลดการสะสมของธาตุเหล็กที่เป็นอันตรายในสมอง โดยบริษัทเชื่อว่าสิ่งนี้มีส่วนทําให้โรค MSA และโรคพาร์กินสันดําเนินไป

Stamler กล่าวว่าการนําเสนอครั้งนี้สร้างขึ้นจากข้อความที่เรียบง่าย นั่นคือบริษัทได้ดําเนินการทดลองระยะที่ 2 เสร็จสิ้นแล้ว ได้รับข้อเสนอแนะเชิงบวกจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) และกําลังเตรียมพร้อมที่จะเริ่มการทดลองระยะที่ 3 ในช่วงปลายปี 2024 เขายังเน้นย้ําว่าโรคนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ และผู้ป่วยจํานวนมากมีอาการแย่ลงอย่างรวดเร็ว มักต้องใช้ไม้เท้าหรือเครื่องช่วยเดินภายในสองปี และต้องใช้รถเข็นภายในห้าปีหลังจากเริ่มมีอาการ

ผลการทดลองทางคลินิกจากระยะที่ 2

หลักฐานหลักของ Alterity มาจากการศึกษาระยะที่ 2 เป็นเวลา 12 เดือนในผู้ป่วย 77 รายที่เป็นไปตามเกณฑ์ทางคลินิกสําหรับ MSA และยังแสดงให้เห็นการสะสมของธาตุเหล็กในสมองที่สูงขึ้นจากการตรวจ MRI และระดับ neurofilament light chain (NfL) ที่สูงขึ้น ซึ่งเป็นไบโอมาร์กเกอร์ที่เชื่อมโยงกับความเสียหายของเส้นประสาท

• กลุ่มที่ได้รับยาหลอกมีคะแนนลดลงประมาณ 8 คะแนนบน MSA Rating Scale หรือที่รู้จักกันในชื่อ UMSARS ในช่วง 12 เดือน
• กลุ่มที่ได้รับ ATH434 ทั้งสองขนาด ได้แก่ 50 มก. วันละสองครั้ง และ 75 มก. วันละสองครั้ง ชะลอการลดลงได้ 34% ถึง 46% เมื่อเทียบกับยาหลอก
• บริษัทระบุว่าสิ่งนี้แปลเป็นความแตกต่างประมาณ 2.7 ถึง 3.7 คะแนน ซึ่งสูงกว่าค่าความแตกต่างทางคลินิกขั้นต่ําที่ FDA รับรองที่ 1.5 คะแนน
• ขนาดยา 50 มก. ถูกเลือกสําหรับการทดลองระยะที่ 3 หลังจากการวิเคราะห์เภสัชจลนศาสตร์ประชากรแสดงให้เห็นว่าผลของยาถึงจุดอิ่มตัวที่ระดับดังกล่าวแล้ว

Stamler กล่าวว่าข้อมูลแสดงให้เห็นว่า "การชะลอการดําเนินของโรคมากกว่า 50%" บนมาตรวัดที่ FDA ถือว่ามีความสําคัญต่อการอนุมัติ เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าผลลัพธ์ดังกล่าวสนับสนุนการดําเนินการศึกษายืนยันผลในขนาดที่ใหญ่ขึ้น

จุดสิ้นสุดรองและการทํางานในชีวิตประจําวัน

Alterity กล่าวว่าผลการรักษาไม่ได้จํากัดอยู่เพียงมาตรวัดหลัก มาตรวัดรองหลายตัวก็ชี้ไปในทิศทางเดียวกัน

• อาการความดันโลหิตตกในท่ายืน (orthostatic hypotension) แย่ลงประมาณ 6 คะแนนในกลุ่มยาหลอก ในขณะที่ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามีอาการคงที่
• ผู้ป่วยที่ได้รับ ATH434 ไม่จําเป็นต้องใช้ยาเพิ่มเติมเพื่อจัดการกับภาวะความดันโลหิตตกในท่ายืน
• ในแบบสอบถามความผิดปกติในการกลืน ผู้ป่วยกลุ่มยาหลอกมีคะแนนลดลง 8 ถึง 9 คะแนน ในขณะที่กลุ่มที่ได้รับการรักษามีคะแนนลดลงน้อยกว่า โดยขนาดยา 50 มก. แสดงให้เห็นความแตกต่างที่มีนัยสําคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับยาหลอก
• ในด้าน Clinical Global Impression of Severity ผู้ป่วยกลุ่มยาหลอกมีอาการแย่ลงมากที่สุด กลุ่มที่ได้รับยา 50 มก. มีอาการแย่ลงน้อยที่สุด และกลุ่มที่ได้รับยา 75 มก. อยู่ในระดับกลาง
• เซ็นเซอร์แบบสวมใส่แสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยกลุ่มยาหลอกสูญเสียเวลาเดินประมาณ 28 นาทีต่อวันในช่วง 12 เดือน ในขณะที่ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาสูญเสียประมาณ 14 นาทีต่อวัน หรือประมาณครึ่งหนึ่ง

บริษัทกล่าวว่าผลการค้นพบเหล่านี้ชี้ให้เห็นว่ายาอาจช่วยรักษาความสามารถในการเคลื่อนไหวและกิจกรรมในชีวิตประจําวัน ไม่ใช่แค่ชะลอคะแนนทางคลินิกเท่านั้น

ความปลอดภัยของยา

Alterity กล่าวว่า ATH434 ได้รับการยอมรับได้ดีโดยทั่วไปในการศึกษา ความปลอดภัยเป็นส่วนสําคัญของการนําเสนอ เนื่องจากโปรแกรมโรคระบบประสาทเสื่อมหลายโปรแกรมต้องเผชิญกับข้อจํากัดจากผลข้างเคียง

• อัตราการเกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์มีความคล้ายคลึงกันในกลุ่มที่ได้รับการรักษาและกลุ่มยาหลอก
• ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่รุนแรงหรือร้ายแรงที่เกิดจากยาที่ใช้ในการศึกษา
• ไม่พบผลข้างเคียงต่อระบบโลหิตวิทยา

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยสนับสนุนการพัฒนาต่อเนื่อง โดยเฉพาะอย่างยิ่งในโรคที่ผู้ป่วยอาจต้องได้รับการรักษาเป็นระยะเวลานาน

ไบโอมาร์กเกอร์และการถ่ายภาพสมอง

ส่วนสําคัญของการนําเสนอของ Alterity คือ ATH434 ดูเหมือนจะส่งผลต่อชีววิทยาของการสะสมธาตุเหล็กในสมอง ไม่ใช่แค่อาการเท่านั้น บริษัทใช้การถ่ายภาพด้วย MRI และไบโอมาร์กเกอร์อื่นๆ เพื่อสนับสนุนข้ออ้างดังกล่าว

• ในผู้ป่วยกลุ่มยาหลอก ธาตุเหล็กเพิ่มขึ้นใน putamen, globus pallidus และ lentiform nucleus ในช่วง 12 เดือน
• ในกลุ่มที่ได้รับยา 50 มก. การสะสมของธาตุเหล็กดูเหมือนจะชะลอลงและกระจายตัวไปยัง dentate nucleus ในสมองน้อย
• กลุ่มที่ได้รับยา 75 มก. ไม่แสดงการกระจายตัวไปยัง dentate เช่นเดียวกัน
• ในผู้ป่วยกลุ่มยาหลอก มีความสัมพันธ์อย่างแน่นแฟ้นระหว่างการเพิ่มขึ้นของธาตุเหล็กและการแย่ลงของคะแนนทางคลินิก
• ความสัมพันธ์ดังกล่าวอ่อนแอลงมากในผู้ป่วยที่ได้รับ ATH434
• การสูญเสียปริมาตรสมองยังดูเหมือนจะลดลงในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา ซึ่งเป็นสัญญาณเชิงสํารวจที่ Alterity ต้องการนําไปสู่การทดลองระยะที่ 3

Stamler กล่าวว่าบริษัทพยายามป้องกันไม่ให้ธาตุเหล็กสะสมหรือลดความเสียหายที่เกิดขึ้นเมื่อมีธาตุเหล็กอยู่แล้ว เขาอธิบายยาดังกล่าวว่าเป็นสารจับธาตุเหล็กที่มีความสัมพันธ์ปานกลางซึ่งสามารถผ่านอุปสรรคเลือด-สมองและเข้าสู่เซลล์ได้

กลไกการทํางานของ ATH434

Alterity อธิบาย ATH434 ว่าเป็น iron chaperone ชนิดโมเลกุลขนาดเล็กในรูปแบบยารับประทาน บริษัทยืนยันว่ายาสามารถผ่านทั้งอุปสรรคเลือด-สมองและเข้าสู่เซลล์ได้

• กลไกหนึ่งคือการขับธาตุเหล็กออกจากเซลล์ ซึ่งบริษัทระบุว่าเป็นเส้นทางเดียวที่เชื่อมโยงกับการเปลี่ยนแปลงสัญญาณธาตุเหล็กที่มองเห็นได้จาก MRI
• กลไกที่สองคือการเพิ่มการเก็บธาตุเหล็กใน ferritin
• กลไกที่สามคือการบัฟเฟอร์ภายในเซลล์

บริษัทกล่าวว่าธาตุเหล็กอิสระที่มากเกินไปสามารถส่งเสริมการรวมตัวของ alpha-synuclein ซึ่งเป็นพิษต่อเซลล์ประสาทและเซลล์สนับสนุนประสาทเกลีย นอกจากนี้ยังกล่าวว่าธาตุเหล็กสามารถสร้างอนุมูลอิสระที่ทําลายไมโตคอนเดรียและโครงสร้างเซลล์อื่นๆ Alterity เชื่อว่า ATH434 อาจลดห่วงโซ่ความเสียหายนี้และชะลอการเสื่อมถอยของการทํางาน

เส้นทางการกํากับดูแลและแผนการทดลองระยะที่ 3

Alterity กล่าวว่าได้มีการประชุม end-of-Phase II เชิงบวกกับ FDA ในเดือน มิ.ย. 2024 และบรรลุข้อตกลงในประเด็นสําคัญหลายประการ

• จุดสิ้นสุดหลักจะเป็น MSA Rating Scale หรือ UMSARS
• ขนาดยาในการทดลองระยะที่ 3 จะเป็น 50 มก. วันละสองครั้ง
• จุดสิ้นสุดรองที่สําคัญได้รับการตกลงแล้ว
• กลุ่มผู้ป่วยและองค์ประกอบการออกแบบการศึกษาหลายประการได้รับการยอมรับจากหน่วยงานกํากับดูแล

การทดลองระยะที่ 3 ที่วางแผนไว้คาดว่าจะรับสมัครผู้ป่วยประมาณ 200 ราย ทั้งหมดต้องมีเกณฑ์ทางคลินิกของ MSA หลักฐานของการฝ่อของสมองในบริเวณที่ได้รับผลกระทบ และระดับ NfL ที่สูงขึ้น การทดลองจะดําเนินเป็นเวลา 12 เดือน และจะสุ่มผู้ป่วยเท่าๆ กันให้ได้รับ ATH434 หรือยาหลอก

Alterity กล่าวว่าขณะนี้กําลังดําเนินการคัดเลือกสถานที่ คัดเลือกผู้ให้บริการ และขั้นตอนการดําเนินงานอื่นๆ ที่จําเป็นในการเริ่มการศึกษา ฝ่ายบริหารยังชี้ให้เห็นถึงข่าวสิทธิบัตรที่คาดหวังและการอัปเดตทรัพย์สินทางปัญญาอื่นๆ ในปี 2026 ที่อาจขยายโอกาสทางการค้า

โอกาสทางการตลาดและมุมมองเชิงพาณิชย์

MSA เป็นโรคหายากที่มีผู้ป่วยประมาณ 20,000 ถึง 50,000 รายในสหรัฐอเมริกา Alterity กล่าวว่ายังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ ซึ่งทําให้ภาวะดังกล่าวเป็นความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสําคัญ และสนับสนุนสถานะยาสําหรับโรคหายาก (orphan-drug) ในสหรัฐอเมริกาและยุโรป นอกจากนี้ยาดังกล่าวยังได้รับการกําหนดให้เป็น Fast Track ในสหรัฐอเมริกาอีกด้วย

เพื่อวัดความสนใจของแพทย์ บริษัทได้สํารวจนักประสาทวิทยา 100 รายในสหรัฐอเมริกาโดยใช้โปรไฟล์ผลิตภัณฑ์เป้าหมายที่อิงจากข้อมูลการทดลองระยะที่ 2 มากกว่า 70% กล่าวว่าพวกเขามีแนวโน้มสูงมากหรือสูงที่จะสั่งจ่าย ATH434

Alterity กล่าวว่าสมมติฐานเชิงพาณิชย์แบบอนุรักษ์นิยมชี้ให้เห็นถึงยอดขายสูงสุดที่ 2.4 พันล้านดอลลาร์ บริษัทยังมองเห็นเส้นทางที่เป็นไปได้ในอนาคตสู่โรคพาร์กินสัน เนื่องจากมีชีววิทยาที่เกี่ยวข้องกับธาตุเหล็กที่คล้ายคลึงกัน

ข้อมูลพื้นฐานของโปรแกรมการพัฒนา

ก่อนการทดลองระยะที่ 2 Alterity ได้ดําเนินการศึกษาประวัติธรรมชาติในผู้ป่วย 20 ถึง 21 รายที่มีเกณฑ์ทางคลินิกของ MSA งานดังกล่าวช่วยให้บริษัทปรับปรุงการวินิจฉัยและการคัดเลือกไบโอมาร์กเกอร์

• การศึกษาพบว่าธาตุเหล็กเพิ่มขึ้นใน putamen และ globus pallidus ซึ่งดูเหมือนจะเฉพาะเจาะจงกับ MSA และไม่ใช่โรคพาร์กินสัน
• ผู้ป่วย 5 ใน 21 รายที่ลงทะเบียน หรือ 23.8% พบในภายหลังว่าเป็นโรคพาร์กินสันแทนที่จะเป็น MSA
• บริษัทพัฒนาการทดสอบการรวมตัวของ alpha-synuclein เพื่อช่วยแยกแยะโรคทั้งสอง
• นอกจากนี้ยังได้มาตรฐานวิธี MRI สําหรับการวัดปริมาตรสมองและธาตุเหล็กในสมองที่ Vanderbilt University Medical Center

Alterity กล่าวว่าผลการค้นพบเหล่านั้นช่วยปรับปรุงการออกแบบการทดลองระยะที่ 2 และลดโอกาสในการรับสมัครผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยผิดพลาด

บริบทด้านหุ้นและการเงิน

หุ้นของ Alterity ซื้อขายอยู่ที่ $4.72 เพิ่มขึ้น 6.55% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $4.545 หุ้นมีการซื้อขายระหว่าง $2.66 ถึง $5.8922 ในช่วง 52 สัปดาห์ที่ผ่านมา

มูลค่าตลาดของบริษัทอยู่ที่ประมาณ 80 ล้านดอลลาร์ ซึ่งต่ํากว่าศักยภาพยอดขายหลายพันล้านดอลลาร์ที่บริษัทได้ระบุไว้มาก ช่องว่างดังกล่าวสะท้อนถึงทั้งความมุ่งหวังของโปรแกรมและความไม่แน่นอนที่ยังคงอยู่ก่อนที่จะได้รับการอ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน