Ocugen ในงาน Canaccord Genuity Annual Growth Conference ครั้งที่ 46: การผลักดันในระยะท้าย

วันอังคารที่ 11 ส.ค. 2026 — Ocugen (OCGN) ใช้เวที Canaccord Genuity รายปี Growth Conference ครั้งที่ 46 เพื่อนําเสนอกลยุทธ์การบําบัดด้วยยีนในระยะท้ายที่ทะเยอทะยานสําหรับโรคตา โดยได้รับการสนับสนุนจากความคืบหน้าด้านกฎระเบียบและเงินสํารองจากการจัดหาเงินทุนมูลค่า 130 ล้านดอลลาร์ ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทได้สร้างไปป์ไลน์ที่กว้างขวางและมีระยะเวลาดําเนินงานที่ยาวนาน แต่แผนดังกล่าวยังคงขึ้นอยู่กับข้อมูลทางคลินิก การตรวจสอบของ FDA และการเข้าถึงตลาดในที่สุดในตลาดโรคหายากที่มีการแข่งขันสูง

ประเด็นสําคัญ

• Ocugen ระบุว่ามีเป้าหมายที่จะเป็นผู้นําด้านการบําบัดด้วยยีนสําหรับจักษุวิทยา ด้วยโปรแกรมระยะท้ายสามโปรแกรมสําหรับโรคจอตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมและโรคจอประสาทตาเสื่อมตามอายุ
• บริษัทระบุว่าการจัดหาเงินทุนผ่านตั๋วแปลงสภาพมูลค่า 130 ล้านดอลลาร์ช่วยขยายระยะเวลาดําเนินงานถึงปี 2028 ครอบคลุมหลักเกณฑ์สําคัญด้านคลินิกและกฎระเบียบ
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําข้อมูลความปลอดภัยที่แข็งแกร่ง โดยมีผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามากกว่า 325 รายและไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการบําบัดด้วยยีน
• มีเป้าหมายยื่น BLA สองฉบับในปี 2025 ขณะที่การอนุมัติสําหรับ geographic atrophy คาดว่าจะได้รับในภายหลังในปี 2028 หากการพัฒนาดําเนินไปตามแผน
• บริษัทยังพิจารณาการเป็นพันธมิตรนอกสหรัฐฯ เพื่อช่วยจัดหาเงินทุนสําหรับการนําสินค้าออกสู่ตลาดและสร้างการเข้าถึงตลาด

กลยุทธ์และไปป์ไลน์

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Shankar Musunuri กล่าวว่า Ocugen พยายามสร้างแพลตฟอร์มที่มีความแตกต่างในด้านจักษุวิทยา โดยใช้สิ่งที่เรียกว่ายีนปรับเปลี่ยนตัวรับฮอร์โมนนิวเคลียร์ แนวคิดดังกล่าว เขากล่าว คือการมุ่งเป้าไปที่เส้นทางโรคหลายเส้นทางพร้อมกันแทนที่จะเป็นเส้นทางเดียว

ฝ่ายบริหารระบุว่าแพลตฟอร์มดังกล่าว ซึ่งพัฒนาโดย ดร. Neena Haider จากมหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ดและขยายโดย Ocugen ครอบคลุมทั้งด้านจักษุวิทยาและประสาทวิทยา ในด้านโรคตา บริษัทมุ่งเน้นที่โปรแกรมหลักสามโปรแกรม:

• OCU400 สําหรับโรค retinitis pigmentosa
• OCU410 สําหรับโรค Stargardt
• OCU410 สําหรับ geographic atrophy

Musunuri กล่าวว่า "เราเป็นผู้นําด้านการบําบัดด้วยยีนสําหรับจักษุวิทยา เหตุใด? เรามีสามโปรแกรมในระยะท้าย...โรคเหล่านี้ทั้งหมดมีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสําคัญ และโรคเหล่านี้เป็นโรคที่ทําให้ตาบอดในปัจจุบัน โดยมีการบําบัดที่จํากัดมากหรือไม่มีการบําบัดเลยทั่วโลก"

อัปเดตการดําเนินงาน

Ocugen ระบุว่า OCU400 อยู่ในการทดสอบระยะที่ III สําหรับโรค retinitis pigmentosa โดยมีผู้ป่วยลงทะเบียน 140 รายในการออกแบบการรักษาต่อการควบคุมในอัตราส่วน 2 ต่อ 1 การศึกษาครอบคลุมการกลายพันธุ์มากกว่า 30 รายการและรวมถึงผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ในระยะเริ่มต้นและระยะขั้นสูงของโรค

ฝ่ายบริหารเรียกมันว่าการทดลองยาทางพันธุกรรมที่ครอบคลุมที่สุดจนถึงปัจจุบันในสาขานี้ โดยระบุว่าการบําบัดด้วยยีนที่ได้รับการอนุมัติแล้วนั้นเกี่ยวข้องกับกลุ่มผู้ป่วยที่มีขนาดเล็กกว่ามาก Musunuri กล่าวว่าการทดลองใช้จุดสิ้นสุดการทดสอบการเคลื่อนที่ที่ได้รับการยอมรับแล้วในโปรแกรมการบําบัดด้วยยีนที่ได้รับการอนุมัติก่อนหน้านี้ ซึ่งอาจช่วยลดความเสี่ยงด้านกฎระเบียบ

ประเด็นสําคัญด้านคลินิกและความปลอดภัย ได้แก่:

• ผู้ป่วยมากกว่า 325 รายได้รับการรักษาในโปรแกรมทางคลินิกทั้งหมดและการใช้งานแบบขยาย
• ผู้ป่วยมากกว่า 50 รายในโปรแกรมการเข้าถึงแบบขยายสําหรับโรค retinitis pigmentosa
• ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการบําบัดด้วยยีนในกลุ่มประชากรที่ได้รับการรักษาทั้งหมด
• ข้อมูลระยะที่ I/II แสดงให้เห็นว่า 63% ของผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ผ่านสองระดับในการทดสอบการเคลื่อนที่ เทียบกับศูนย์ในดวงตาที่ไม่ได้รับการรักษา
• ข้อมูลติดตามผลสามปีแสดงให้เห็นการปรับปรุงประมาณสองระดับในความคมชัดของการมองเห็นในสภาพแสงน้อย โดยมีความทนทานเมื่อเวลาผ่านไป

Musunuri กล่าวว่า "เราได้รักษาผู้ป่วยมากกว่า 325 รายในการทดลองทางคลินิกทั้งหมด รวมถึงโปรแกรมการเข้าถึงแบบขยายสําหรับ RP เรามีผู้ป่วยมากกว่า 50 รายใน EAP...เราไม่มี SAE ใดๆ เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการบําบัดด้วยยีนของเราในกลุ่มประชากรเหล่านี้ทั้งหมด เรามีฐานข้อมูลความปลอดภัยที่ดี"

เขายังกล่าวอีกว่าผู้ป่วยบางรายแสดงให้เห็นไม่เพียงแค่การดําเนินของโรคที่ช้าลง แต่ยังมีสัญญาณของการกลับคืน ซึ่งเขาอธิบายว่าเป็นคุณลักษณะสําคัญของแนวทางนี้

ความคืบหน้าด้านกฎระเบียบ

Ocugen ระบุว่ากําลังดําเนินการยื่น Biologics License Applications สองฉบับในปี 2025 ฉบับหนึ่งสําหรับโรค retinitis pigmentosa และอีกฉบับสําหรับโรค Stargardt บริษัทระบุว่าคาดว่าจะได้รับการอนุมัติ geographic atrophy ในปี 2028

สําหรับ OCU410 ในโรค Stargardt บริษัทระบุว่าข้อมูลหลักจากการทดลองระยะที่ II/III คาดว่าจะได้รับในไตรมาสที่สองของปี 2025 ตามด้วยการยื่น BLA ภายในไม่กี่เดือน โปรแกรมนี้มีการกําหนด Rare Pediatric Disease Designation และ European Medicines Agency ได้ยอมรับการออกแบบการทดลองของสหรัฐฯ โดยไม่ขอการศึกษาทางคลินิกอื่น

สําหรับ geographic atrophy OCU410 ได้รับการกําหนด Regenerative Medicine Advanced Therapy ฝ่ายบริหารระบุว่าการกําหนดดังกล่าวอาจสนับสนุนเส้นทางการตรวจสอบที่เร็วขึ้น รวมถึงระยะเวลา PDUFA หกเดือนแทนที่จะเป็น 10 เดือนตามมาตรฐาน รวมถึงการยื่น BLA แบบต่อเนื่อง

Musunuri กล่าวว่า "การมี RMAT นั้นเกือบจะเหมือนกับการรวม Fast Track และ Breakthrough สําหรับการบําบัดด้วยยีน และจะช่วยให้เราได้รับการอนุมัติแบบเร่งรัดเมื่อยื่นเอกสารภายใน 6 เดือน ซึ่งสําคัญมาก...พวกเขาควรร่วมมือกับคุณเพื่อนําการบําบัดนี้ออกสู่ตลาดเนื่องจากความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองและศักยภาพที่มี"

เขายังเสริมว่าบริษัทได้ดําเนินการส่วน nonclinical และ CMC ที่จําเป็นสําหรับการยื่น BLA เสร็จสิ้นแล้ว และการประชุม pre-BLA อาจช่วยให้ FDA ตรวจสอบบางส่วนของการยื่นก่อนที่จะส่งโมดูลทางคลินิกฉบับสมบูรณ์

การผลิตและการจัดหา

Ocugen ระบุว่าได้ดําเนินงานการผลิตในระดับเชิงพาณิชย์สําหรับทั้งโปรแกรม retinitis pigmentosa และ Stargardt เสร็จสิ้นก่อนกําหนด บริษัทระบุว่าได้นําล็อตการผลิตในระดับเชิงพาณิชย์สองล็อตเข้าสู่การทดลองระยะที่ III และดําเนินการตรวจสอบความถูกต้องของการดําเนินการประสิทธิภาพกระบวนการเสร็จสิ้นแล้ว

ฝ่ายบริหารระบุว่าวัสดุเดียวกันสามารถใช้สําหรับการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ และอุปทานเชิงพาณิชย์สําหรับโรค retinitis pigmentosa มีอยู่แล้ว บริษัทระบุว่าสิ่งนี้ควรช่วยย่นระยะเวลาจากความสําเร็จทางคลินิกสู่การเปิดตัว

ผลประกอบการทางการเงิน

Ocugen ระบุว่าการจัดหาเงินทุนผ่านตั๋วแปลงสภาพมูลค่า 130 ล้านดอลลาร์ช่วยขยายระยะเวลาเงินสดถึงปี 2028 ฝ่ายบริหารระบุว่าสิ่งนี้ควรครอบคลุมหลักเกณฑ์สําคัญด้านคลินิกและกฎระเบียบโดยไม่ต้องเพิ่มการใช้จ่ายอย่างมีนัยสําคัญ

ประเด็นทางการเงินอื่นๆ จากการประชุม ได้แก่:

• การใช้จ่ายคาดว่าจะยังคงค่อนข้างคงที่ในปี 2025
• การรับสมัครระยะที่ III ส่วนใหญ่เสร็จสิ้นในปี 2024
• การใช้จ่ายเพิ่มเติมบางส่วนจะมาจากการเริ่มการทดลองระยะที่ III สําหรับ geographic atrophy
• บริษัทกําลังประเมินการจัดหาเงินทุนแบบไม่ลดสัดส่วนผ่านการเป็นพันธมิตรในภูมิภาคและการพัฒนาธุรกิจ

ฝ่ายบริหารระบุว่าเปิดรับการจัดหาเงินทุนผ่านหุ้นเฉพาะเมื่อจําเป็นเพื่อสนับสนุนการนําสินค้าออกสู่ตลาด แต่ต้องการพึ่งพาการเป็นพันธมิตรและแหล่งเงินทุนอื่นๆ ก่อน โดยเฉพาะนอกสหรัฐฯ

แนวโน้มในอนาคต

Ocugen ได้วางแผนหลักเกณฑ์ระยะสั้นและระยะยาวหลายประการที่อาจกําหนดทิศทางของบริษัทในช่วงหลายปีข้างหน้า

เป้าหมายระยะสั้น ได้แก่:

• ข้อมูลหลักระยะที่ III ของ OCU400 ในไตรมาสแรกของปี 2025
• ข้อมูลหลักของ OCU410 Stargardt ในไตรมาสที่สองของปี 2025
• การยื่น BLA สําหรับโรค retinitis pigmentosa ภายในไม่กี่เดือนหลังจากข้อมูลไตรมาสแรก
• การยื่น BLA สําหรับโรค Stargardt ภายในไม่กี่เดือนหลังจากข้อมูลไตรมาสที่สอง
• การเริ่มต้นระยะที่ III สําหรับ geographic atrophy ในไตรมาสปัจจุบัน
• การปรับแนวทางกับ EMA เกี่ยวกับการทดลอง geographic atrophy ในสัปดาห์ถึงเดือนข้างหน้า

เป้าหมายระยะยาว ได้แก่:

• การอนุมัติโรค retinitis pigmentosa ที่อาจเกิดขึ้นในไตรมาสที่สี่ของปี 2025 หากข้อมูลสนับสนุน
• การอนุมัติโรค Stargardt ในปี 2028
• การอนุมัติ geographic atrophy ในปี 2028
• การติดตามความปลอดภัยห้าปีสําหรับโปรแกรมการบําบัดด้วยยีนทั้งหมด
• การวางแผนการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ในสหรัฐฯ และต่างประเทศ

ฝ่ายบริหารระบุว่าสหรัฐฯ จะยังคงเป็นตลาดหลักเนื่องจากขนาดของโอกาส แต่ยังมองหาการเป็นพันธมิตรนอกสหรัฐฯ เพื่อช่วยสร้างโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์และรักษาเงินทุน

ไฮไลต์การถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ Musunuri เน้นย้ําตําแหน่งการแข่งขันของบริษัทเมื่อเทียบกับการรักษาอื่นๆ ในโรค Stargardt เขากล่าวว่าคู่แข่งบางรายถูกจํากัดด้วยอายุหรือขนาดรอยโรค ขณะที่ Ocugen มุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วยอายุ 3 ปีขึ้นไปและขนาดรอยโรคที่กว้างกว่า

เขายังกล่าวอีกว่าแนวทางยีนปรับเปลี่ยนของบริษัทอาจให้ผลที่กว้างกว่าการบําบัดที่มุ่งเป้าเฉพาะเส้นทางเดียว ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ แนวทางดังกล่าวสามารถจัดการกับความเครียดออกซิเดชัน การเผาผลาญไขมัน การอักเสบ และกิจกรรมของระบบคอมพลีเมนต์ในเวลาเดียวกัน

ประเด็นอื่นๆ ที่หยิบยกขึ้นมาในการถามตอบ ได้แก่:

• การทดสอบการเคลื่อนที่ที่ใช้ใน OCU400 ถูกอธิบายว่ามีความเสถียรสูง โดยมีความแปรปรวนเกือบเป็นศูนย์
• การออกแบบระยะที่ III รวมถึงบัฟเฟอร์ในตัว โดยสมมติอัตราการตอบสนอง 50% แม้ว่ากลุ่มควบคุมจะแสดงการตอบสนองต่ํามากในอดีต
• การวัดความคมชัดของการมองเห็นในสภาพแสงน้อยถูกใช้เป็นจุดสิ้นสุดรองเนื่องจากเหมาะสําหรับการติดตามผลในสํานักงานและแสดงให้เห็นการปรับปรุงที่ยั่งยืน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าโมเดลการฉีดครั้งเดียวอาจมีข้อได้เปรียบด้านการปฏิบัติตามเมื่อเทียบกับการบําบัดด้วยยาทางปากรายวัน
• บริษัทระบุว่าการบําบัดของตนอาจช่วยชะลอโรคและในบางกรณีอาจย้อนกลับได้ ซึ่งแตกต่างจากผลิตภัณฑ์ของคู่แข่งบางรายที่ชะลอเฉพาะการดําเนินของโรคเท่านั้น

Musunuri กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าแนวทางของตนอาจกลายเป็นมาตรฐานใหม่ในการดูแลโรคจอตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม หากข้อมูลและเส้นทางด้านกฎระเบียบยังคงแข็งแกร่งต่อไป

บริบทของตลาด

การนําเสนอของ Ocugen เกิดขึ้นในขณะที่บริษัทซื้อขายในราคาหุ้นที่ต่ําและยังคงเป็นชื่อในกลุ่มไบโอเทคที่มีความเสี่ยงเชิงเก็งกําไร หุ้นอยู่ที่ $1.33 เพิ่มขึ้น 1.53% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $1.31 โดยมีช่วง 52 สัปดาห์ที่ $0.978 ถึง $2.725

ความเห็นในการประชุมชี้ให้เห็นถึงบริษัทที่มีตัวเร่งปฏิกิริยาที่เป็นไปได้หลายประการข้างหน้า แต่ยังเป็นบริษัทที่ยังคงเผชิญกับความเสี่ยงด้านไบโอเทคตามปกติ ได้แก่ ผลการอ่านทางคลินิก การตรวจสอบด้านกฎระเบียบ การดําเนินการผลิต และความท้าทายในการเปลี่ยนข้อมูลที่มีแนวโน้มดีให้กลายเป็นผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการอภิปรายและความเห็นของฝ่ายบริหาร

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน