Tenaya Therapeutics ในงาน Canaccord Genuity: ตัวเร่งปฏิกิริยาไตรมาส 4 กําลังใกล้เข้ามา

Tenaya Therapeutics (TNYA) ใช้โอกาสในวันอังคารที่ 11 ส.ค. 2026 ในงาน Canaccord Genuity Annual Growth Conference ครั้งที่ 46 เพื่อนําเสนอไปป์ไลน์ที่สร้างขึ้นรอบยาแบบ precision medicine สําหรับโรคหัวใจ พร้อมทั้งส่งสัญญาณถึงความต้องการเงินทุนเพิ่มเติม บริษัทชี้ให้เห็นถึงข้อมูลทางคลินิกในระยะเริ่มต้นที่น่าพึงพอใจและโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดี แต่ระบุว่าขั้นตอนสําคัญถัดไปขึ้นอยู่กับการอัปเดตจากหน่วยงานกํากับดูแลที่คาดว่าจะมีขึ้นในไตรมาสที่ 4

ประเด็นสําคัญ

• Tenaya คาดว่าจะได้รับการอัปเดตในไตรมาสที่ 4 เกี่ยวกับการออกแบบการศึกษาหลักสําหรับ TN-201 และ TN-401 รวมถึงแผนการศึกษาระยะที่ 2 สําหรับ TN-301
• บริษัทสิ้นสุดไตรมาสที่ 2 ด้วยเงินสดประมาณ 78 ล้านดอลลาร์ และระบุว่ากระแสเงินสดดังกล่าวเพียงพอถึงไตรมาสที่ 3 ของปีหน้า โดยไม่รวมค่าใช้จ่ายสําหรับการศึกษาหลักและการศึกษาระยะที่ 2 ที่วางแผนไว้
• TN-201 และ TN-401 ต่างแสดงให้เห็นข้อมูลความปลอดภัยที่ดีและสัญญาณประสิทธิภาพในระยะเริ่มต้นที่มีนัยสําคัญในกลุ่มผู้ป่วยโรคหัวใจที่ขาดแคลนทางเลือกการรักษา
• TN-301 กําลังถูกปรับตําแหน่งใหม่ในฐานะสารยับยั้ง HDAC6 ชนิดโมเลกุลขนาดเล็ก โดยการศึกษาระยะที่ 2 มุ่งเป้าไปที่ภาวะหัวใจล้มเหลวที่มีการรักษาเศษส่วนการบีบตัวปกติ (HFpEF) และโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne
• Tenaya ยังพึ่งพาแหล่งเงินทุนแบบ non-dilutive รวมถึงเงินล่วงหน้า 10 ล้านดอลลาร์จากความร่วมมือกับ Alnylam และเงินรางวัลที่เป็นไปได้มากกว่า 1 พันล้านดอลลาร์

ภาพรวมของการประชุม

Eric Hyllengren ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงินที่เพิ่งได้รับการแต่งตั้งของ Tenaya กล่าวว่าเขาเข้าร่วมบริษัทเมื่อประมาณหนึ่งเดือนที่ผ่านมาเนื่องจากพันธกิจและวิทยาศาสตร์ของบริษัทโดดเด่น เขาอธิบาย Tenaya ว่าเป็นบริษัทที่มองหา precision medicine สําหรับโรคหัวใจ และระบุว่าบริษัท "ไม่ยึดติดกับรูปแบบใดรูปแบบหนึ่ง" โดยใช้ทั้งการบําบัดด้วยยีนและโมเลกุลขนาดเล็กเพื่อแก้ไขสาเหตุพื้นฐานของโรค

การอภิปรายมุ่งเน้นไปที่สามโปรแกรม:

• TN-201 ซึ่งเป็นการบําบัดด้วยยีนสําหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาผิดปกติที่เกี่ยวข้องกับ MYBPC3 หรือ HCM
• TN-401 ซึ่งเป็นการบําบัดด้วยยีนสําหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจห้องล่างขวาผิดปกติที่เกี่ยวข้องกับ PKP2 หรือ ARVC
• TN-301 ซึ่งเป็นสารยับยั้ง HDAC6 ชนิดโมเลกุลขนาดเล็กที่บริษัทกําลังนํากลับมาให้ความสําคัญอีกครั้งหลังจากที่ก่อนหน้านี้ให้ความสําคัญกับสินทรัพย์การบําบัดด้วยยีนก่อน

ฝ่ายบริหารระบุว่าไตรมาสที่ 4 น่าจะนํามาซึ่งการอัปเดตที่สําคัญที่สุดของปี รวมถึงความชัดเจนจากหน่วยงานกํากับดูแลเกี่ยวกับการศึกษาหลักและแผนการพัฒนาที่ละเอียดยิ่งขึ้นสําหรับ TN-301

ผลประกอบการทางการเงิน

Tenaya ระบุว่าสิ้นสุดไตรมาสที่ 2 ด้วยเงินสดประมาณ 78 ล้านดอลลาร์ Hyllengren กล่าวว่าจํานวนดังกล่าวควรเพียงพอสําหรับการดําเนินงานถึงไตรมาสที่ 3 ของปีหน้า แต่เขาเพิ่มข้อแม้สําคัญว่า กระแสเงินสดดังกล่าวไม่รวมค่าใช้จ่ายของการศึกษาหลักหรืองานการศึกษาระยะที่ 2 ที่กําลังหารือกันอยู่

เขากล่าวว่าบริษัทกําลังทบทวนลําดับความสําคัญของการใช้จ่ายภายในและกําลังประเมินตัวเลือกเงินทุนแบบ non-dilutive อย่างจริงจัง Tenaya ยังเน้นย้ําถึงความร่วมมือกับ Alnylam เภสัชกรรม ซึ่งประกอบด้วย:

• เงินล่วงหน้า 10 ล้านดอลลาร์
• เงินรางวัลที่เป็นไปได้มากกว่า 1 พันล้านดอลลาร์
• โครงสร้างที่ Alnylam ชดเชยค่าใช้จ่ายให้ Tenaya สําหรับความสามารถด้านการวิจัย และได้รับสิทธิในการพัฒนาและนํา Target ที่ระบุออกสู่เชิงพาณิชย์

Hyllengren กล่าวว่าบริษัทคาดว่าจะกลับไปหานักลงทุนเพื่อระดมทุนหลังจากการอัปเดตจากหน่วยงานกํากับดูแลในไตรมาสที่ 4 ให้ความชัดเจนมากขึ้นเกี่ยวกับการออกแบบการศึกษาและความต้องการเงินทุน

การอัปเดตการดําเนินงาน

TN-201: การบําบัดด้วยยีนสําหรับ HCM ที่เกี่ยวข้องกับ MYBPC3

TN-201 มุ่งเป้าไปที่กลุ่มผู้ป่วยที่ Tenaya ประมาณการว่ามีประมาณ 120,000 คนในสหรัฐฯ หรือประมาณ 20% ของผู้ป่วย HCM ทั้งหมด บริษัทระบุว่าโปรแกรมดังกล่าวได้ผลิตข้อมูลความปลอดภัยที่ดีในทั้งสองระดับขนาดยาที่ศึกษาจนถึงขณะนี้

ประเด็นสําคัญเกี่ยวกับ TN-201 ได้แก่:

• Cohort 2 กําลังทดสอบขนาดยาที่สูงขึ้นที่ 6E13 เมื่อเทียบกับ 3E13 ใน Cohort 1
• มาตรวัดประสิทธิภาพหลักคือการลดดัชนีมวลกล้ามเนื้อหัวใจห้องล่างซ้าย หรือ LVMI
• บริษัทระบุว่าพบการลดลงของ LVMI อย่างมีนัยสําคัญในผู้ป่วยส่วนใหญ่ พร้อมกับการปรับปรุงอาการในด้านความรู้สึกและการทํางานของร่างกาย
• Tenaya ยังดําเนินการศึกษาประวัติธรรมชาติในเด็กเพื่อทําความเข้าใจการดําเนินของโรคในผู้ป่วยที่อายุน้อยกว่า
• การหารือกับหน่วยงานกํากับดูแลทั้งในสหรัฐฯ และยุโรปยังคงดําเนินต่อไปเกี่ยวกับเส้นทางสู่การศึกษาหลัก

Hyllengren กล่าวว่าบริษัทอาจขอความชัดเจนในไตรมาสที่ 4 ว่าโปรแกรมสําหรับผู้ใหญ่และเด็กสามารถดําเนินไปพร้อมกันหรือตามลําดับ เขากล่าวว่าโอกาสในกลุ่มเด็กนั้นน่าสนใจเนื่องจากความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูงและการขาดตัวเลือกการรักษาที่มีประสิทธิภาพ

TN-401: การบําบัดด้วยยีนสําหรับ ARVC ที่เกี่ยวข้องกับ PKP2

TN-401 มุ่งเป้าไปที่กลุ่มผู้ป่วยในสหรัฐฯ ที่ Tenaya ประมาณการว่ามีประมาณ 70,000 ถึง 75,000 ราย โปรแกรมนี้มุ่งเน้นไปที่การลดการหดตัวของหัวใจห้องล่างก่อนกําหนด หรือ PVC เป็นมาตรวัดประสิทธิภาพหลัก

ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลจนถึงขณะนี้แสดงให้เห็น:

• การลด PVC โดยเฉลี่ยประมาณ 60% ถึง 67% โดยมีค่าเฉลี่ย 64% ในผู้ป่วยหกรายที่นํามาหารือ
• ความคงทนนานถึง 52 สัปดาห์ในผู้ป่วยบางราย
• โปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีโดยไม่มีรายงานปัญหาความปลอดภัยที่สําคัญ

Hyllengren กล่าวว่าผู้เชี่ยวชาญด้านความคิดเห็นหลักมองว่าการลด PVC 50% มีความสําคัญทางคลินิก และเขาตั้งข้อสังเกตว่าผู้ป่วย ARVC ที่เกี่ยวข้องกับ PKP2 ประมาณ 90% มี PVC มากกว่า 500 ครั้งต่อวัน เขาเพิ่มเติมว่าการลดลง 50% อาจช่วยลดความเสี่ยงของเหตุการณ์หัวใจเต้นผิดจังหวะในอนาคตได้ประมาณครึ่งหนึ่ง

เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่า TN-401 มีความได้เปรียบเมื่อเทียบกับโปรแกรมการบําบัดด้วยยีนที่แข่งขันในพื้นที่นี้ และคาดว่าจะมีข้อมูลความคงทนเพิ่มเติมและการอัปเดตจากหน่วยงานกํากับดูแลในไตรมาสที่ 4

TN-301: สารยับยั้ง HDAC6 ชนิดโมเลกุลขนาดเล็ก

TN-301 เป็นสารยับยั้ง HDAC6 ชนิดโมเลกุลขนาดเล็กที่ Tenaya เคยลดความสําคัญลงในขณะที่มุ่งเน้นไปที่โปรแกรมการบําบัดด้วยยีน บริษัทระบุว่าขณะนี้กําลังเปิดใช้งานสินทรัพย์นี้อีกครั้งเนื่องจากความเชื่อมั่นภายในในข้อมูล การยืนยันจากภายนอกจากโมเลกุลที่คล้ายกัน และความสนใจของนักลงทุนในวงกว้างในด้านภาวะหัวใจล้มเหลว

ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาระยะที่ 1 ในผู้ป่วย 72 รายแสดงให้เห็นสามประเด็นหลัก:

• ยามีความปลอดภัยและทนต่อยาได้ดี
• ได้รับการยืนยันการมีส่วนร่วมของ Target
• โปรไฟล์เภสัชจลนศาสตร์และเภสัชพลศาสตร์บ่งชี้ว่าจําเป็นต้องใช้ยาทุกวัน

Tenaya กําลังดําเนินงานเพื่อเตรียมการศึกษาระยะที่ 2 รวมถึงการศึกษาพิษวิทยาและการออกแบบการศึกษา บริษัทระบุว่ากําลังพิจารณาภาวะหัวใจล้มเหลวที่มีการรักษาเศษส่วนการบีบตัวปกติ หรือ HFpEF และโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne หรือ DMD เป็นข้อบ่งชี้หลัก ในขณะที่ยังเปิดรับความเป็นไปได้อื่นๆ

Hyllengren กล่าวว่าการศึกษาระยะที่ 2 มีแผนสําหรับครึ่งหลังของปีหน้า เขายังกล่าวด้วยว่าบริษัทอาจดําเนินการศึกษาระยะที่ 2 มากกว่าหนึ่งรายการหากเงินทุนและกลยุทธ์เอื้ออํานวย แต่การพัฒนาในระยะปลายที่ใหญ่กว่าอาจเหมาะสมกว่าสําหรับการเป็นพันธมิตร

แนวโน้มในอนาคต

ไตรมาสที่ 4 กําลังกลายเป็นช่วงเวลาตัวเร่งปฏิกิริยาหลักสําหรับ Tenaya ฝ่ายบริหารคาดว่า:

• การอัปเดตจากหน่วยงานกํากับดูแลเกี่ยวกับเส้นทางการศึกษาหลักสําหรับ TN-201
• การอัปเดตจากหน่วยงานกํากับดูแลเกี่ยวกับเส้นทางการศึกษาหลักสําหรับ TN-401
• รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับ TN-301 รวมถึงการเลือกข้อบ่งชี้ การออกแบบการศึกษา ระยะเวลา และความต้องการเงินทุน
• ข้อมูลความคงทนเพิ่มเติมสําหรับ TN-401

Hyllengren กล่าวว่าบริษัทจะใช้การอัปเดตเหล่านั้นเพื่อตัดสินใจว่าจะจัดสรรเงินทุนอย่างไร เขากล่าวว่าฝ่ายบริหารจะชั่งน้ําหนักความน่าจะเป็นของความสําเร็จ ระยะเวลาของการอ่านข้อมูลครั้งถัดไป ขนาดของการลงทุนที่จําเป็น และผลตอบแทนที่เป็นไปได้จากการลงทุนนั้น

เขายังกล่าวด้วยว่า Tenaya ไม่ต้องการให้นักลงทุนรอนานกว่าสามปีสําหรับการอ่านข้อมูล ระยะเวลาดังกล่าวอาจมีอิทธิพลต่อโปรแกรมใดที่จะดําเนินการก่อนและบริษัทจะเร่งพัฒนา TN-201 หรือ TN-401 เร็วขึ้น

ในด้านการพัฒนาในกลุ่มเด็ก Tenaya ระบุว่า TN-201 เป็นจุดสนใจที่เร่งด่วนกว่า บริษัทอยู่ระหว่างการหารือกับหน่วยงานกํากับดูแลในสหรัฐฯ และยุโรป และกําลังใช้การศึกษาประวัติธรรมชาติเพื่อช่วยกําหนดจุดสิ้นสุดและการออกแบบการทดลอง TN-401 อาจมีเส้นทางสําหรับเด็กด้วย แต่ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นว่าน่าจะเป็นลําดับความสําคัญที่ต่ํากว่า

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการตอบคําถาม Hyllengren ขยายความเพิ่มเติมว่าทําไมเขาจึงเข้าร่วม Tenaya และมองกลยุทธ์ของบริษัทอย่างไร เขากล่าวว่าพันธกิจ ข้อมูลทางคลินิก และทีมงานล้วนโดดเด่นสําหรับเขา เขาอธิบายแนวทางของบริษัทว่าเป็นแนวทางที่มุ่งรักษาสาเหตุหลักของโรคมากกว่าแค่อาการ

เขายังทบทวนชีววิทยาของโรคที่อยู่เบื้องหลังสองโปรแกรมการบําบัดด้วยยีนหลัก:

• HCM ที่เกี่ยวข้องกับ MYBPC3 ทําให้ผนังหัวใจห้องล่างซ้ายหนาขึ้น ซึ่งทําให้หัวใจสูบฉีดเลือดได้ยากขึ้น
• ARVC ที่เกี่ยวข้องกับ PKP2 ส่งผลต่อการส่งสัญญาณไฟฟ้าในหัวใจและเชื่อมโยงกับ PVC ที่เกิดบ่อยและความเสี่ยงของหัวใจเต้นผิดจังหวะในภายหลัง

ในด้านจุดสิ้นสุด Hyllengren กล่าวว่า LVMI มีความสําคัญต่อ TN-201 เพราะการลดความหนาของหัวใจห้องล่างซ้ายควรช่วยปรับปรุงผลลัพธ์ สําหรับ TN-401 เขากล่าวว่าบริษัทและผู้เชี่ยวชาญด้านความคิดเห็นหลักมองว่าการลด PVC 50% เป็นเกณฑ์ที่มีความหมาย

เขายังกล่าวถึงการแข่งขันด้วย สําหรับ TN-401 เขากล่าวว่าข้อมูลปัจจุบันดูแข็งแกร่งกว่าโปรแกรมการบําบัดด้วยยีนอื่นๆ ในสาขานี้ สําหรับ TN-201 เขากล่าวว่าตลาดมีขนาดใหญ่พอที่จะรองรับการบําบัดมากกว่าหนึ่งรายการ และสําหรับ TN-301 เขากล่าวว่าบริษัทเลือก HFpEF และ DMD เพราะเป็นพื้นที่ที่มีความเชื่อมั่นภายในสูงสุดและมีข้อมูลสนับสนุนที่แข็งแกร่งที่สุด

เมื่อถูกถามเกี่ยวกับการจัดหาเงินทุน Hyllengren ย้ําว่า Tenaya มีเงินสดประมาณ 78 ล้านดอลลาร์ถึงไตรมาสที่ 3 ของปีหน้า โดยไม่รวมค่าใช้จ่ายของการศึกษาหลักและการศึกษาระยะที่ 2 ที่วางแผนไว้ เขากล่าวว่าบริษัทน่าจะกลับไปหานักลงทุนหลังจากการอัปเดตในไตรมาสที่ 4 ทําให้ความต้องการเงินทุนเหล่านั้นชัดเจนยิ่งขึ้น

ข้อความของ Tenaya ในการประชุมนั้นตรงไปตรงมา: วิทยาศาสตร์กําลังก้าวหน้า แต่ขั้นตอนถัดไปจะขึ้นอยู่กับการตัดสินใจของหน่วยงานกํากับดูแลและการจัดหาเงินทุน ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน