Ocular Therapeutix ที่ H.C. Wainwright: เส้นทาง FDA ชัดเจนสําหรับ AXPAXLI

เมื่อวันพุธที่ 22 ก.ค. 2026 Ocular Therapeutix (OCUL) ได้ใช้เวที H.C. Wainwright 6th Annual Ophthalmology Virtual Conference เพื่อชี้แจงเส้นทางด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนยิ่งขึ้นสําหรับ AXPAXLI ซึ่งเป็นยาหลักสําหรับรักษาโรคจอประสาทตาเสื่อมตามวัยชนิดเปียก (wet age-related macular degeneration) ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทได้บรรลุข้อตกลงอย่างเป็นทางการกับ FDA เกี่ยวกับชุดเอกสารการยื่นที่ครบถ้วนสมบูรณ์ แม้ว่านักลงทุนยังคงต้องเผชิญกับความไม่แน่นอนตามปกติก่อนที่จะมีการตัดสินใจอนุมัติใดๆ

การอัปเดตดังกล่าวเกิดขึ้นหลังจากราคาหุ้นร่วงลงในช่วงการซื้อขายปกติ โดย ปิด ที่ $8.58 ลดลง 3.92% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $8.93 ต่อมาหุ้นปรับตัวขึ้น 0.87% ในการซื้อขายหลังตลาดสู่ระดับ $8.66

ประเด็นสําคัญ

• Ocular Therapeutix ระบุว่า FDA เห็นชอบว่าการยื่นเอกสารสําหรับ AXPAXLI ที่วางแผนไว้ในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 จะเป็นชุดเอกสารที่ครบถ้วนสําหรับการขออนุมัติภายใต้เส้นทางการทดลองเดี่ยว
• บริษัทระบุว่า AXPAXLI ผ่านมาตรฐานหลักฐานที่จําเป็นสําหรับเส้นทางดังกล่าว รวมถึงการปกปิดข้อมูล (masking) กําลังทางสถิติ และค่า P-value ที่ต่ํามากในการทดลอง SOL-1
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําถึงโปรไฟล์ความปลอดภัยที่สะอาด โดยไม่มีรายงานกรณีเยื่อบุตาอักเสบ (endophthalmitis) หรือหลอดเลือดจอประสาทตาอักเสบ (retinal vasculitis) จนถึงสัปดาห์ที่ 52
• บริษัทระบุว่ามีเงินสด 667 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสแรก และมีแหล่งเงินทุนรองรับถึงปี 2028 และผ่านช่วงการเปิดตัวผลิตภัณฑ์
• ผู้บริหารระบุว่า AXPAXLI อาจแข่งขันได้อย่างกว้างขวางในตลาด wet AMD และอาจรวมถึงโรคตาอื่นๆ ที่ต้องพึ่งพาการยับยั้ง VEGF

อัปเดตด้านกฎระเบียบ

Pravin Dugel ประธานบริหาร ประธานบริษัท และประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่าการบรรลุข้อตกลงกับ FDA เป็นผลจากการทํางานมากกว่าสองปี ไม่ใช่การเปลี่ยนแปลงที่เกิดขึ้นอย่างฉับพลัน

เขากล่าวว่าหน่วยงานดังกล่าวเห็นชอบว่าชุดเอกสารของบริษัทเป็นไปตามมาตรฐานที่จําเป็นสําหรับการยื่นขออนุมัติแบบการทดลองเดี่ยว และการยื่นเอกสารที่วางแผนไว้ในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 จะมีความสมบูรณ์

• บริษัทระบุว่ารายงานการประชุมของ FDA ยืนยันความเห็นชอบต่อชุดเอกสารดังกล่าว
• การประชุม pre-NDA ซึ่งคาดว่าจะเกิดขึ้นในไตรมาสที่สามของปี 2024 ถูกอธิบายว่าเป็นเพียงการประชุมเชิงปฏิบัติการเท่านั้น
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการประชุมดังกล่าวจะมุ่งเน้นไปที่รายละเอียดด้านรูปแบบ เช่น ไฮเปอร์ลิงก์ การจัดวางตาราง และข้อกําหนดด้านแบบอักษร
• ไม่มีประเด็นด้านเนื้อหาที่คาดว่าจะทําให้การยื่นเอกสารล่าช้า
• บริษัทไม่ได้ให้แนวทางเกี่ยวกับการพิจารณาแบบมาตรฐานหรือแบบเร่งด่วน สถานะคณะกรรมการที่ปรึกษา หรือกรอบเวลาการพิจารณาที่เฉพาะเจาะจง

ดร. Dugel กล่าวว่า "นี่ไม่ใช่สิ่งที่เกิดขึ้นอย่างฉับพลัน ไม่ใช่การตรัสรู้ แต่เป็นสิ่งที่เราทํางานอย่างรอบคอบ มีระเบียบวิธี และเป็นระบบมากว่าสองปี และนี่เป็นเพียงผลสรุปของงานหนักมากมาย"

เขาเสริมว่าเป้าหมายของบริษัทคือการยื่น "ชุดเอกสารการยื่นที่ครบถ้วนสมบูรณ์เพื่อขออนุมัติ"

ข้อมูลทางคลินิกและมาตรฐานหลักฐาน

ฝ่ายบริหารระบุว่า AXPAXLI ผ่านทั้งมาตรฐาน pre-CART และ post-CART ที่จําเป็นสําหรับการอนุมัติแบบการทดลองเดี่ยว

• มาตรฐาน pre-CART: การปกปิดข้อมูลที่เหมาะสมและกําลังทางสถิติที่เพียงพอ ซึ่งทั้งสองอย่างได้รับการตรวจสอบผ่าน Special Protocol Assessment สําหรับการทดลอง SOL-1
• มาตรฐาน post-CART: การทดลอง SOL-1 ให้ค่า P-value ต่ํากว่า 0.0006 ซึ่งต่ํากว่าเกณฑ์ที่กําหนดไว้ที่ 0.001 อย่างมาก
• ผู้ป่วยมากกว่า 300 รายได้รับ AXPAXLI ในขนาดที่เสนอหรือสูงกว่าในข้อมูลจากการทดลอง SOL-1 และ SOLAR
• FDA เห็นชอบว่าชุดหลักฐานนี้สามารถยื่นเพื่อขออนุมัติได้

ดร. Dugel กล่าวว่า "พวกเขาบอกว่าเรามีข้อมูลที่น่าเชื่อถืออย่างมาก และพวกเขาจะยอมรับชุดเอกสารของเราซึ่งถือเป็นการยื่นที่ครบถ้วนสมบูรณ์ ผมต้องการทําให้ชัดเจนมากๆ สิ่งนี้อยู่ในรายงานการประชุม อยู่ในรายงานการประชุมของพวกเขา เรามีความมั่นใจมากที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้"

บริษัทยังระบุด้วยว่าเส้นทาง 505(b)(2) ได้รับการตกลงอย่างเป็นทางการกับ FDA แล้ว เส้นทางดังกล่าวใช้การอนุมัติก่อนหน้าของ FDA ทั้งสําหรับส่วนประกอบสารยับยั้ง tyrosine kinase และส่วนประกอบ hydrogel ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าช่วยประหยัดเวลาได้ประมาณสองเดือนในช่วงต้นของการพิจารณา

Ocular Therapeutix ระบุว่าข้อกําหนดด้านเคมี การผลิต และการควบคุมได้รับการสนับสนุนจากประสบการณ์ในการจําหน่าย DEXTENZA ซึ่งใช้ hydrogel เดียวกันและไม่เคยมีปัญหากับ FDA มาก่อน

อัปเดตด้านการดําเนินงาน

AXPAXLI ถูกส่งมอบโดยการฉีดเข้าวุ้นตา (intravitreal injection) โดยใช้เทคโนโลยี hydrogel depot ของบริษัท ในการทดลอง SOL-1 ยาดังกล่าวแสดงให้เห็นความเหนือกว่าเมื่อเทียบกับการฉีด aflibercept 2 มิลลิกรัมครั้งเดียว

• ผู้ป่วยประมาณ 69% ไม่ต้องการการรักษาเสริม (rescue-free) ภายในหนึ่งปี
• ผู้ป่วยส่วนใหญ่บรรลุความเสถียรของการตรวจ optical coherence tomography ภายใน 30 ไมครอนที่เดือนที่เก้าหลังจากการฉีดครั้งเดียว
• ผู้ป่วยประมาณสองในสามบรรลุความสามารถในการให้ยารายปี
• ผู้ป่วยทุกรายในการทดลอง SOL-1 ได้รับยาซ้ําที่สัปดาห์ที่ 52
• ผู้ป่วยทุกรายใน SOLAR ที่รวมอยู่ในการยื่นเอกสารได้รับยาซ้ําเพื่อบันทึกข้อมูลความปลอดภัย

ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัย "โดดเด่น" และ "สะอาดอย่างสมบูรณ์"

• ไม่มีรายงานกรณีเยื่อบุตาอักเสบ (endophthalmitis) จนถึงสัปดาห์ที่ 52
• ไม่มีรายงานกรณีหลอดเลือดจอประสาทตาอักเสบ (retinal vasculitis) จนถึงสัปดาห์ที่ 52
• ข้อมูลความปลอดภัยระดับผู้ป่วยถูกจัดเตรียมตั้งแต่เริ่มต้นโครงการ
• มีรายงานอาการมองเห็นจุดลอย (vitreous floaters) แต่ฝ่ายบริหารระบุว่าสิ่งเหล่านี้เป็นอนุภาคของยา ไม่ใช่อาการจุดลอยที่แท้จริง
• บริษัทระบุว่าอนุภาคดังกล่าวอยู่ไกลในบริเวณรอบนอก ไม่ส่งผลต่อแกนการมองเห็น และผู้ป่วยไม่สามารถมองเห็นได้
• ฝ่ายบริหารระบุว่าอนุภาคปรากฏขึ้นเมื่อคาดว่าจะมีการปลดปล่อยยา (elution) และหายไปตามที่คาดไว้
• ไม่มีรหัส MedDRA สําหรับอนุภาคของยา ดังนั้นรหัสอาการจุดลอยจึงเป็นรหัสที่ใกล้เคียงที่สุดที่มีอยู่ บริษัทระบุว่าการจัดรหัสดังกล่าวจะได้รับการอัปเดตหลังฤดูร้อนปี 2024

ผลลัพธ์ทางการเงิน

Ocular Therapeutix ระบุว่าสิ้นสุดไตรมาสแรกด้วยเงินสด 667 ล้านดอลลาร์

• บริษัทระบุว่าระดับเงินสดดังกล่าวสนับสนุนการดําเนินงานถึงปี 2028
• ฝ่ายบริหารระบุว่ายอดเงินดังกล่าวยังรองรับบริษัทผ่านช่วงการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ด้วย
• ผู้บริหารอธิบายการจัดหาเงินทุนว่าเป็นแบบอนุรักษ์นิยมและมีวินัย
• พวกเขาระบุว่าเงินทุนถูกใช้โดยมุ่งเน้นที่กลยุทธ์การอนุมัติแบบการทดลองเดี่ยว

ความพร้อมด้านการค้า

ผู้บริหารระบุว่าบริษัทกําลังเตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัวโดยมีฐานการค้าที่มีอยู่แล้วจาก DEXTENZA

• บริษัทระบุว่าคงการดําเนินงาน DEXTENZA ไว้ภายในองค์กรเพื่อรักษาทีมการค้า
• David Robinson ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นสถาปนิกของการเปิดตัว EYLEA กําลังนํากลยุทธ์การค้า
• Ocular Therapeutix ระบุว่าต้องการทีมขนาดเล็กที่มีผู้เชี่ยวชาญด้านจอประสาทตาที่มีประสบการณ์สูงมากกว่าทีมขายขนาดใหญ่
• ฝ่ายบริหารอ้างถึงตัวแทน 55 คนของ Genentech ในช่วงยอดขาย Lucentis สูงสุดเป็นการเปรียบเทียบ
• บริษัทระบุว่าการผลิตกําลังได้รับการขยายสําหรับโรคจอประสาทตาเสื่อมชนิดเปียกและโรคจอประสาทตาจากเบาหวาน
• ผู้บริหารระบุว่าบริษัทพร้อมสําหรับการเปิดตัวเชิงพาณิชย์แล้ว

แนวโน้มในอนาคต

ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่า AXPAXLI จะมีบทบาทที่กว้างขวางหากได้รับการอนุมัติ

• บริษัทคาดว่าจะได้รับฉลากที่แสดงความเหนือกว่าเป็นรายแรกและรายเดียวในกลุ่มยา anti-VEGF
• คาดว่าจะมีความยืดหยุ่นในการให้ยาทุก 6 ถึง 12 เดือน โดยอนุญาตให้ให้ยาซ้ําได้
• ดร. Dugel กล่าวว่าฉลากอาจเป็นฉลากที่ดีที่สุดในตลาด แม้ว่าเขาจะสังเกตว่ายังเร็วเกินไปสําหรับการหารือเรื่องฉลากโดยละเอียด
• บริษัทเชื่อว่ายาดังกล่าวสามารถใช้ได้กับผู้ป่วย wet AMD ทั้งหมด โดยไม่คํานึงถึงลักษณะพื้นฐาน
• ฝ่ายบริหารยังเห็นความเป็นไปได้ในการขยายไปสู่โรคเบาหวานขึ้นจอประสาทตา (diabetic retinopathy) โรคจุดรับภาพเสื่อมจากเบาหวาน (diabetic macular edema) และการอุดตันของหลอดเลือดดําจอประสาทตา (retinal vein occlusion)

ดร. Dugel กล่าวว่ายาดังกล่าวอาจทําได้ดีกว่าในการปฏิบัติในชุมชนมากกว่าในสภาพแวดล้อมการทดลอง เนื่องจากผู้ป่วยในโลกแห่งความเป็นจริงจํานวนมากมีอาการคงที่และต้องการความทนทานที่ยาวนานขึ้น

เขากล่าวว่าบริษัทคาดว่า AXPAXLI จะมีประสิทธิภาพเหนือกว่าการรักษาในปัจจุบัน เนื่องจากช่องว่างด้านความทนทานมีขนาดใหญ่กว่าการปรับปรุงเล็กน้อยที่เห็นในการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ในอดีตมาก เขาชี้ให้เห็นถึงความได้เปรียบในช่วงต้นของ EYLEA เหนือ Lucentis และความก้าวหน้าล่าสุดของ Vabysmo โดยระบุว่า AXPAXLI จะเสนอการให้ยารายปีสําหรับผู้ป่วยจํานวนมาก

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารเน้นย้ําว่าการบรรลุข้อตกลงกับ FDA ไม่ได้รับประกันการอนุมัติ แต่หมายความว่าหน่วยงานได้ยอมรับชุดเอกสารเพื่อการพิจารณาแล้ว

• บริษัทระบุว่ารายงานการประชุมที่เป็นลายลักษณ์อักษรยืนยันความเห็นชอบต่อการยื่นที่ครบถ้วนสมบูรณ์
• ผู้บริหารระบุว่าการตัดสินใจด้านเนื้อหาทั้งหมดเป็นที่สิ้นสุดแล้ว
• พวกเขาระบุว่าการประชุม pre-NDA ที่เหลืออยู่จํากัดเฉพาะเรื่องการดําเนินงาน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่มีประเด็นด้านเนื้อหาเพิ่มเติมที่คาดว่าจะรบกวนการยื่นเอกสารในไตรมาสที่สี่

เกี่ยวกับหลักฐานยืนยัน ผู้บริหารระบุว่า FDA มองว่าข้อมูลมีความน่าเชื่อถืออย่างมาก และความร่วมมือกับหน่วยงานมีความสม่ําเสมอตลอดกระบวนการ

เกี่ยวกับการคัดเลือกผู้ป่วย ดร. Dugel กล่าวว่าการทดลองรวมเกณฑ์ความเสถียรของของเหลวและการคัดเลือกผู้ป่วย แต่เขาคาดว่ายาจะถูกใช้อย่างกว้างขวางหลังจากได้รับการอนุมัติ เขากล่าวว่าปัจจุบันยังไม่มีวิธีการระบุล่วงหน้าว่าผู้ป่วยรายใดจะต้องการการให้ยารายปีเทียบกับการรักษาที่บ่อยกว่า

เขายังกล่าวด้วยว่าการดูแลแบบ treat-and-extend มีแนวโน้มที่จะยังคงพบได้ทั่วไปในการปฏิบัติด้านจอประสาทตา และสาขาที่กว้างขึ้นยังคงต้องการวิธีที่ดีกว่าในการจําแนกผู้ป่วย

ดร. Dugel กล่าวว่า "ยานี้จะทําได้ดีกว่าในชุมชนมากกว่าที่มันทําได้ดีในการศึกษา SOL-1 เสียอีก"

เขาเสริมว่า "เราจะได้รับการอนุมัติแบบการทดลองเดี่ยว เราจะยื่นชุดเอกสารที่ครบถ้วนสมบูรณ์ เราพร้อมที่จะเปิดตัวในเชิงพาณิชย์แล้ว เรากําลังทําทุกสิ่งที่จําเป็นเพื่อให้มียาที่มีผลกระทบสูงสุดและประสบความสําเร็จมากที่สุดที่สาขานี้เคยเห็น"

บทสรุป

Ocular Therapeutix ระบุว่าขั้นตอนสําคัญถัดไปคือการยื่น NDA สําหรับ AXPAXLI ในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 ตามหลังการประชุมเชิงปฏิบัติการกับ FDA ในไตรมาสที่สาม

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างเพื่อดูรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับแผนด้านกฎระเบียบ คลินิก และการค้าของบริษัท

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน