Ocugen นําเสนอความก้าวหน้าของยีนบําบัดในงาน Piper Sandler

วันศุกร์ที่ 10 ก.ค. 2026 — Ocugen (OCGN) ใช้เวที Piper Sandler Virtual Ophthalmology Day เพื่อนําเสนออัปเดตที่ครอบคลุมเกี่ยวกับไปป์ไลน์การรักษาโรคตา โดยเน้นข้อมูลทางคลินิก แผนการขอการรับรองจากหน่วยงานกํากับดูแล และกลยุทธ์ที่มุ่งเน้นการรักษาด้วยยีนบําบัดแบบครั้งเดียว ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมเหล่านี้สามารถรองรับกลุ่มผู้ป่วยขนาดใหญ่และเส้นทางโรคหลายรูปแบบ พร้อมทั้งยอมรับถึงความเสี่ยงตามปกติของการพัฒนาในระยะปลาย การออกแบบการทดลองแบบปรับตัว และการติดตามผลระยะยาว

ประเด็นสําคัญ

• Ocugen ระบุว่ากําลังพัฒนาโปรแกรมจักษุวิทยาระยะปลายสามโปรแกรม ได้แก่ โรค retinitis pigmentosa โรค Stargardt และโรค geographic atrophy
• บริษัทชี้ให้เห็นสัญญาณประสิทธิภาพที่น่าพอใจ รวมถึงการลดขนาดรอยโรค 33% ในโรค geographic atrophy และการลดการเติบโตของรอยโรค 54% ในโรค Stargardt
• ทั้งสามโปรแกรมไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับยาจนถึงปัจจุบัน ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ
• Ocugen ตั้งเป้าการยื่น BLA ในปี 2025 สําหรับโรค retinitis pigmentosa และโรค Stargardt และในปี 2028 สําหรับโรค geographic atrophy
• บริษัทนําเสนอแนวทางยีนบําบัดว่าเป็นการรักษาแบบครั้งเดียวที่มีศักยภาพสําหรับกลุ่มผู้ป่วยขนาดใหญ่ แต่ยังคงเผชิญกับความเสี่ยงด้านการดําเนินการทางคลินิกและการกํากับดูแล

กลยุทธ์ไปป์ไลน์และโอกาสทางตลาด

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Shankar Musunuri กล่าวว่า Ocugen กําลังสร้างพอร์ตโฟลิโอยีนบําบัดที่มุ่งเป้าไปที่โรคจอตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมและโรคจุดภาพชัดเสื่อมตามอายุ โปรแกรมหลักสามโปรแกรมของบริษัท ได้แก่:

• OCU400 สําหรับโรค retinitis pigmentosa หรือ RP
• OCU410ST สําหรับโรค Stargardt
• OCU410 สําหรับโรค geographic atrophy หรือ GA

ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายคือการยื่นใบสมัครใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีววัตถุ (BLA) สําหรับ RP และ Stargardt ในปี 2025 ตามด้วย GA ในปี 2028 บริษัทตั้งเป้าการอนุมัติระดับโลกและการเปิดตัวผลิตภัณฑ์สําหรับผู้ป่วยหลายแสนถึงหลายล้านคนทั่วโลก

Ocugen ระบุว่าแนวทางของตนแตกต่างจากการรักษาที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบัน ซึ่งโดยทั่วไปมุ่งเป้าไปที่กลไกโรคเพียงอย่างเดียว ในทางตรงกันข้าม โปรแกรมยีนบําบัดของบริษัทได้รับการออกแบบให้ส่งผลต่อหลายเส้นทางพร้อมกัน ในโปรแกรม GA และ Stargardt บริษัทใช้ยีน RORA ซึ่งระบุว่าควบคุมความเครียดออกซิเดทีฟ การเผาผลาญไขมัน การอักเสบ และระบบคอมพลีเมนต์ ในโปรแกรม RP บริษัทใช้ยีน NR2E3 เพื่อเพิ่มการทํางานของปัจจัยการถอดรหัสหลักและรีเซ็ตสภาวะสมดุลของเซลล์

Musunuri กล่าวว่ากลยุทธ์นี้อาจก้าวไปไกลกว่าการชะลอการดําเนินของโรค โดยระบุว่าบริษัทพบกรณีที่โรคดูเหมือนจะถดถอยหลังจากติดตามผลสองถึงสามปี

ผลทางการเงินและข้อมูลทางคลินิก

บริษัทไม่ได้ให้ข้อมูลอัปเดตทางการเงินแบบดั้งเดิมในบทสรุป แต่ได้นําเสนอข้อมูลทางคลินิกโดยละเอียดที่บริษัทระบุว่าสนับสนุนกรณีเชิงพาณิชย์สําหรับไปป์ไลน์ของตน

โปรแกรม geographic atrophy, OCU410

• ข้อมูลระยะ 2 แสดงให้เห็นการลดขนาดรอยโรค 33% ที่ขนาดยาระดับกลาง วัดโดยการแปลงรากที่สอง
• บริษัทรายงานการรักษาการสูญเสีย ellipsoid zone ได้ 27%
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผลประโยชน์จากการรักษาปรากฏให้เห็นภายในหนึ่งปี ซึ่งเร็วกว่ากรอบเวลาสองปีที่มักใช้ในสาขานี้
• ช่วงขนาดรอยโรคในระยะ 2 อยู่ที่ 2 ถึง 20.5 ตารางมิลลิเมตร ในขณะที่ระยะ 3 จะมุ่งเน้นที่ 2.5 ถึง 17.5 ตารางมิลลิเมตร สอดคล้องกับผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติ
• งานก่อนคลินิกแสดงให้เห็นเส้นโค้งการตอบสนองต่อขนาดยาแบบรูประฆัง โดยขนาดยาระดับกลางให้ผลดีกว่าขนาดยาสูง

Ocugen ระบุว่าการศึกษาระยะ 3 จะรับสมัครผู้ป่วยน้อยกว่า 300 คน และใช้การออกแบบแบบปรับตัวที่มีกําลังทางสถิติ 95% คณะกรรมการติดตามข้อมูลจะดําเนินการวิเคราะห์ระหว่างกาลเมื่อผู้ป่วย 50% เสร็จสิ้นการศึกษา จุดสิ้นสุดหลักคือการลดขนาดรอยโรคโดยใช้การแปลงรากที่สองที่ 4, 8 และ 12 เดือน จุดสิ้นสุดรองรวมถึงการรักษา ellipsoid zone และความคมชัดในการมองเห็นในสภาพแสงน้อย หรือ LLVA

ฝ่ายบริหารระบุว่าตั้งเป้าการรักษา ellipsoid zone อย่างน้อย 20% ในระยะ 3 เทียบกับการรักษาการสูญเสีย ellipsoid 27% ในระยะ 2 บริษัทยังระบุว่าได้รวม LLVA เป็นจุดสิ้นสุดรองส่วนหนึ่งเพื่อตอบสนองต่อความต้องการของหน่วยงานกํากับดูแลในยุโรปที่ให้ความสําคัญกับมาตรการการทํางานของการมองเห็น

โปรแกรมโรค Stargardt, OCU410ST

• ข้อมูลระยะ 1 แสดงให้เห็นการลดการเติบโตของรอยโรค 54% เมื่อเทียบกับตาที่ไม่ได้รับการรักษา
• ความแตกต่างระหว่างกลุ่มที่ได้รับการรักษาและกลุ่มควบคุมอยู่ที่ 0.28 ตารางมิลลิเมตร
• การศึกษาระยะ 2/3 แบบ pivotal ชื่อ GARDian3 รับสมัครผู้เข้าร่วม 51 คน รวมถึง 34 คนที่ได้รับการรักษาและ 17 คนที่ไม่ได้รับการรักษา
• การทดลองรับสมัครเกินเป้าถึง 63 คน ทําให้บริษัทมีกันชนหากจําเป็นต้องเปลี่ยนแปลงขนาดตัวอย่าง

Ocugen ระบุว่าการประมาณขนาดตัวอย่างแบบปรับตัวคาดว่าจะเกิดขึ้นในไตรมาสปัจจุบัน บริษัทระบุผลลัพธ์ที่เป็นไปได้สามประการ ได้แก่ ไม่มีการเปลี่ยนแปลงในการออกแบบการศึกษา การปรับขึ้นที่สามารถครอบคลุมได้ด้วยการรับสมัครเกินเป้า หรือการขยายระยะเวลาเป็น 16 เดือนที่อาจทําให้ข้อมูลหลักล่าช้าสี่ถึงหกเดือน

แม้จะมีระยะเวลาที่ยาวขึ้น ฝ่ายบริหารระบุว่าการยื่น BLA ภายในสิ้นปี 2025 ยังคงเป็นไปได้ ข้อมูลหลักคาดว่าจะได้รับในไตรมาสที่ 2 ของปี 2025 โดยมีแผนยื่น BLA ในช่วงกลางปี 2025 หากตารางเวลาเป็นไปตามแผน

บริษัทระบุว่าโปรแกรมนี้ไม่ขึ้นกับยีนและสามารถรองรับผู้ป่วยตั้งแต่เด็กจนถึงผู้ใหญ่ในระยะตั้งแต่เริ่มต้นจนถึงขั้นสูงของโรค นอกจากนี้ยังระบุว่าการรักษาแบบครั้งเดียวอาจหยุดหรือย้อนกลับโรคได้

โปรแกรมโรค retinitis pigmentosa, OCU400

• การรับสมัครระยะ 3 เสร็จสมบูรณ์แล้ว
• การศึกษาประกอบด้วยผู้ป่วย 140 คนและการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมมากกว่า 25 รายการ
• Ocugen อธิบายว่าเป็นการทดลองยาพันธุกรรมที่ใหญ่ที่สุดในโลก
• การทดลองใช้อัตราส่วนการรักษาต่อการควบคุม 2 ต่อ 1

ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมได้รับการออกแบบให้ครอบคลุมกลุ่มผู้ป่วย RP ในวงกว้าง รวมถึงผู้ป่วยแบบ syndromic, non-syndromic และผู้ที่ได้รับการวินิจฉัยทางคลินิก บริษัทระบุว่าโปรแกรมการเข้าถึงแบบขยายมีผู้ป่วยประมาณ 50 คน ซึ่งบางคนได้รับการรับสมัครโดยอิงจากการวินิจฉัยทางคลินิกเมื่อไม่สามารถทําการทดสอบทางพันธุกรรมได้

สําหรับจุดสิ้นสุดการทํางานหลัก Ocugen ใช้ Luminance Dependent Navigation Assessment ซึ่งระบุว่ามีความเฉพาะเจาะจงและไวกว่าการทดสอบการเคลื่อนที่ที่คู่แข่งใช้ บริษัทระบุว่าจุดสิ้นสุดนี้ได้รับการตรวจสอบความถูกต้องแล้วในกลุ่มผู้ป่วย 30 คน และขนาดของการทดลองของตนเองเปรียบเทียบได้ดีกับยาพันธุกรรมอื่นที่ได้รับการอนุมัติ

Musunuri กล่าวว่า "นี่คือการทดลองยาพันธุกรรมที่ใหญ่ที่สุดในโลก 140 คน ไม่มีใครทํามาก่อน ยาส่วนใหญ่ที่ FDA อนุมัติมีผู้ป่วยน้อยกว่า 50 คนในกลุ่มยาพันธุกรรม"

อัปเดตการดําเนินงาน

Ocugen ให้ข้อมูลอัปเดตโดยละเอียดเกี่ยวกับการออกแบบการทดลอง การรับสมัครผู้ป่วย และการปรับตัวตามข้อกําหนดของหน่วยงานกํากับดูแล

• สําหรับ GA บริษัทระบุว่าได้ยื่นเอกสารชุดเดียวกันต่อ FDA และ European Medicines Agency
• คาดว่าจะได้รับข้อเสนอแนะจาก EMA ในอีกไม่กี่สัปดาห์ข้างหน้าเกี่ยวกับขนาดรอยโรคในฐานะจุดสิ้นสุดหลัก
• FDA ได้ส่งสัญญาณสนับสนุนขนาดรอยโรคในฐานะจุดสิ้นสุดหลักแล้ว โดยอ้างอิงจากบรรทัดฐานกับสารยับยั้งคอมพลีเมนต์
• Ocugen ระบุว่าได้เพิ่ม LLVA เป็นจุดสิ้นสุดรองเพื่อรับมือกับข้อกังวลที่อาจเกิดขึ้นจาก EMA เกี่ยวกับการทํางานของการมองเห็น
• การทดลองระยะ 3 ของ GA ได้รับการออกแบบให้มีผู้ป่วยน้อยกว่า 300 คน และมีการวิเคราะห์ระหว่างกาลเมื่อเสร็จสิ้น 50%

สําหรับ Stargardt บริษัทระบุว่าการออกแบบแบบปรับตัวช่วยให้คณะกรรมการติดตามข้อมูลสามารถทบทวนผลลัพธ์โดยไม่ต้องเปิดเผยข้อมูลให้ Ocugen ทราบ คณะกรรมการสามารถแนะนําการเปลี่ยนแปลงขนาดตัวอย่างหรือระยะเวลาติดตามผลที่ยาวขึ้น ฝ่ายบริหารระบุว่าการรับสมัครเกินเป้าถึง 63 คนควรช่วยรองรับการปรับขึ้นใดๆ

สําหรับ RP Ocugen ระบุว่าการศึกษาที่มีผู้ป่วย 140 คนนั้นใหญ่กว่าการทดลองยาพันธุกรรมที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ทั่วไปมาก ซึ่งมักมีผู้ป่วยน้อยกว่า 50 คน บริษัทยังระบุว่างานด้านความปลอดภัยก่อนหน้านี้ครอบคลุมผู้ป่วยประมาณ 300 คนที่ได้รับการรักษาด้วย vitrectomy และเวกเตอร์ AAV5 โดยไม่มียีนบําบัด ซึ่งช่วยสร้างฐานข้อมูลความปลอดภัย

ประวัติความปลอดภัย

ในทั้งสามโปรแกรม Ocugen ระบุว่าไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับยาจนถึงปัจจุบัน ฝ่ายบริหารระบุว่าปัญหาที่เกี่ยวข้องกับการผ่าตัด vitrectomy ได้รับการแก้ไขในกรณีส่วนใหญ่แล้ว

บริษัทยังระบุว่าหน่วยงานกํากับดูแลกําหนดให้ติดตามความปลอดภัยประจําปีเป็นเวลาห้าปีสําหรับโปรแกรมยีนบําบัด Ocugen ระบุว่าข้อมูลสามปีควรพร้อมใช้งานในเวลาที่ยื่น BLA

แนวโน้มในอนาคต

Ocugen วางแผนปฏิทินทางคลินิกและการกํากับดูแลที่ยุ่งวุ่นวายในช่วงหลายปีข้างหน้า

• ไตรมาส 1 ปี 2025: ผลการประมาณขนาดตัวอย่างแบบปรับตัวสําหรับ Stargardt
• ไตรมาส 2 ปี 2025: ข้อมูลหลักสําหรับ Stargardt
• ครึ่งแรกของปี 2025: ข้อมูลหลักสําหรับ RP
• กลางปี 2025: การยื่น BLA สําหรับ Stargardt
• ปี 2025: การยื่น BLA สําหรับ RP
• ปี 2028: การยื่น BLA สําหรับ GA

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทตั้งเป้าการยื่น BLA สามครั้งภายในระยะเวลาสามปี โดยมีการอนุมัติระดับโลกและการเปิดตัวตามมา นอกจากนี้ยังระบุว่าผู้ป่วยในระยะ 2 จะได้รับการติดตามต่อเนื่องสองถึงสามปีหลังการรักษา ซึ่งอาจให้ข้อมูลการทํางานของการมองเห็นเพิ่มเติม รวมถึง LLVA เพื่อสนับสนุนการยื่นในภายหลัง

สําหรับ GA บริษัทระบุว่าการทดลองระยะ 3 อาจยังต้องการการปรับขนาดตัวอย่างหลังการทบทวนระหว่างกาล สําหรับ Stargardt บริษัทระบุว่าการขยายเวลา 16 เดือนจะทําให้โปรแกรมล่าช้า แต่ไม่จําเป็นต้องป้องกันการยื่นภายในสิ้นปี 2025

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ Musunuri และบริษัทได้หารือเกี่ยวกับเหตุผลทางวิทยาศาสตร์เบื้องหลังโปรแกรมและตัวเลือกการออกแบบในการทดลอง

• เกี่ยวกับ GA ฝ่ายบริหารระบุว่า RORA ช่วยควบคุมหลายเส้นทางและอาจช่วยให้ระบบรีบูต ควบคุมการดําเนินของโรค หรือแม้แต่ย้อนกลับในผู้ป่วยบางราย
• เกี่ยวกับการออกแบบระยะ 3 บริษัทระบุว่าการศึกษา GA มีกําลังสําหรับการลดขนาดรอยโรค 25% ซึ่งอธิบายว่าเป็นเป้าหมายที่อนุรักษ์นิยมหลังจากเห็นการลด 33% ในระยะ 2
• เกี่ยวกับ Stargardt ฝ่ายบริหารระบุว่าผลหนึ่งปี 54% เปรียบเทียบได้ดีกับข้อมูลของคู่แข่งที่แสดงการลด 35% ในสองปี
• เกี่ยวกับ RP บริษัทระบุว่าแนวทาง NR2E3 มีจุดมุ่งหมายเพื่อรีเซ็ตสภาพแวดล้อมของเซลล์ และมีแผนการวิเคราะห์แบบรวมกลุ่มข้ามการกลายพันธุ์
• เกี่ยวกับความปลอดภัย ฝ่ายบริหารระบุว่าประสบการณ์ vitrectomy และ AAV5 ในวงกว้างไม่แสดงเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับยา

Musunuri กล่าวว่า "เราสามารถแสดงผลประโยชน์จากการรักษาได้ภายในหนึ่งปีเมื่อเทียบกับสิ่งที่มีอยู่ด้วยการรักษาแบบครั้งเดียวที่มีศักยภาพตลอดชีวิต นั่นคือความแตกต่าง"

เขายังกล่าวอีกว่า "เราไม่ได้มุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วย 200 คนหรือ 5,000 คน เรากําลังดําเนินการด้วยการรักษาแ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน