เคมบริดจ์ แมสซาชูเซตส์ - Intellia Therapeutics, Inc. (แนสแด็ก:NTLA) ผู้บุกเบิกการบําบัดด้วยการแก้ไขยีนที่ใช้ CRISPR ได้เปิดตัวการทดลองระยะที่ 3 ที่สําคัญสําหรับ NTLA-2002 ซึ่งเป็นการรักษาแบบโดสเดียวที่มีศักยภาพสําหรับอาการบวมน้ําทางพันธุกรรม (HAE) บริษัทประกาศในวันนี้ การบําบัดเชิงวิจัยนี้ใช้การแก้ไขยีน CRISPR ในร่างกายเพื่อกําหนดเป้าหมายและยับยั้งยีนที่รับผิดชอบต่อภาวะที่หายากและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตนี้
การทดลองนี้มีชื่อว่า HAELO เป็นการศึกษาระดับโลกแบบสุ่มอําพรางสองชั้นและควบคุมด้วยยาหลอกซึ่งจะประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ NTLA-2002 ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ 60 รายที่มี HAE ประเภท I หรือประเภท II ผู้เข้าร่วมจะได้รับการบําบัดหรือยาหลอก 50 มก. เพียงครั้งเดียว โดยมีการสุ่ม 2:1 ผู้ที่อยู่ในกลุ่มยาหลอกจะมีตัวเลือกในการเปลี่ยนไปใช้ NTLA-2002 หลังจากผ่านไป 28 สัปดาห์ การวัดความสําเร็จหลักคือการเปลี่ยนแปลงจํานวนการโจมตี HAE จากสัปดาห์ที่ 5 เป็นสัปดาห์ที่ 28
การศึกษาระยะที่ 3 นี้เป็นไปตามผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจจากการทดลองระยะที่ 1/2 ก่อนหน้านี้ ซึ่งแสดงให้เห็นว่าอัตราการโจมตีลดลงอย่างมีนัยสําคัญและระดับ kallikrein ลดลงอย่างต่อเนื่อง ซึ่งเป็นโปรตีนหลักที่เกี่ยวข้องกับ HAE การค้นพบโดยละเอียดจากส่วนระยะที่ 2 คาดว่าจะนําเสนอในการประชุมทางวิทยาศาสตร์รายปีของวิทยาลัยโรคภูมิแพ้โรคหอบหืดและภูมิคุ้มกันวิทยาอเมริกันในปลายเดือนนี้
NTLA-2002 ใช้เทคโนโลยี CRISPR/Cas9 ที่ได้รับรางวัลโนเบล มีเป้าหมายที่จะเป็นการรักษา HAE เพียงครั้งเดียวครั้งแรกโดยการปิดใช้งานยีน KLKB1 ที่เข้ารหัส prekallikrein การบําบัดได้รับการกําหนดตามกฎระเบียบหลายประการ รวมถึงการกําหนดยากําพร้าและ RMAT โดย FDA ซึ่งอาจเร่งการพัฒนาและทบทวน
HAE มีลักษณะการโจมตีด้วยการอักเสบที่รุนแรงและคาดเดาไม่ได้ ซึ่งอาจทําให้ร่างกายอ่อนแอและเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ การรักษาในปัจจุบันมักต้องใช้การบริหารบ่อยครั้งและอาจไม่สามารถป้องกันการโจมตีได้อย่างเต็มที่ ศักยภาพของ NTLA-2002 ในการตอบสนองที่สมบูรณ์หลังจากโดสเดียวสามารถเปลี่ยนการดูแลผู้ป่วยได้
Intellia มุ่งมั่นที่จะใช้ประโยชน์จากแพลตฟอร์ม CRISPR เพื่อสร้างการบําบัดด้วยการแก้ไขยีนที่เปลี่ยนแปลง การเริ่มต้นการทดลองใช้ HAELO ถือเป็นก้าวสําคัญในความพยายามของบริษัทในการตอบสนองความต้องการของผู้ที่อาศัยอยู่กับ HAE
รายงานนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Intellia Therapeutics, Inc.
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Intellia Therapeutics ได้รายงานความก้าวหน้าที่สําคัญในโปรแกรมทางคลินิก บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพประสบความสําเร็จในการศึกษาระยะที่ 2 สําหรับการรักษา Hereditary Angioedema (HAE) NTLA-2002 และได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกํากับดูแลเพื่อเริ่มการศึกษาครั้งแรกในมนุษย์สําหรับ NTLA-3001 โดยมีเป้าหมายเพื่อรักษาโรคปอดที่เกี่ยวข้องกับการขาดแอนติทริปซิน (AATD) ตลาดทุน RBC ยังคงให้คะแนน Outperform สําหรับหุ้นของ Intellia แม้ว่าจะปรับราคาเป้าหมายก็ตาม
การพัฒนาเหล่านี้เป็นไปตามการประกาศของ Intellia เกี่ยวกับฐานะทางการเงินที่แข็งแกร่ง โดยมีรายงานว่ามีเงินสดสํารอง 939.9 ล้านดอลลาร์ ซึ่งคาดว่าจะเป็นเงินทุนในการดําเนินงานในช่วงปลายปี 2026 นอกจากนี้ บริษัทเตรียมเริ่มการทดลองระยะที่ 3 ที่สําคัญสําหรับ HAE ในช่วงครึ่งหลังของปี 2024 และได้เริ่มการทดลองที่สําคัญสําหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจแบบทรานส์ไทเรตินอะไมลอยด์ (TTR-CM) ใน 35 ไซต์ทั่วโลก
นอกจากนี้ นักวิเคราะห์ของ RBC Capital ยังเน้นย้ําถึงตําแหน่งที่แข็งแกร่งของ Intellia ในด้านการแก้ไขยีนในร่างกายและส่วนลดการประเมินมูลค่าที่ไม่ยุติธรรมเมื่อเทียบกับ CRISPR Therapeutics การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้แสดงถึงความมุ่งมั่นของ Intellia ในการพัฒนาการบําบัดการแก้ไขยีนและฐานะทางการเงินที่แข็งแกร่งเพื่อสนับสนุนโปรแกรมทางคลินิกที่มีความทะเยอทะยาน
ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก vestingPro
ในขณะที่ Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) เริ่มการทดลองระยะที่ 3 ที่สําคัญสําหรับ NTLA-2002 นักลงทุนควรพิจารณาตัวชี้วัดทางการเงินที่สําคัญและข้อมูลเชิงลึกจาก InvestingPro มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของบริษัทอยู่ที่ 1.83 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงการประเมินมูลค่าของตลาดของไปป์ไลน์การแก้ไขยีนที่ใช้ CRISPR ที่เป็นนวัตกรรมใหม่
ข้อมูลของ InvestingPro เผยให้เห็นว่ารายได้ของ Intellia ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 อยู่ที่ 45.97 ล้านดอลลาร์ โดยมีการเติบโตของรายได้ลดลง -13.33% ในช่วงเวลาเดียวกัน การเติบโตของรายได้ที่ลดลงนี้สอดคล้องกับเคล็ดลับของ InvestingPro ที่บ่งชี้ว่าบริษัทกําลัง "เผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็ว" ซึ่งไม่ใช่เรื่องแปลกสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในขั้นตอนการพัฒนาการรักษาแบบใหม่
เคล็ดลับ InvestingPro ที่เกี่ยวข้องอีกฉบับหนึ่งตั้งข้อสังเกตว่า Intellia "ถือเงินสดมากกว่าหนี้สินในงบดุล" ซึ่งบ่งชี้ถึงรากฐานทางการเงินที่มั่นคงเพื่อสนับสนุนการทดลองทางคลินิกที่กําลังดําเนินอยู่ รวมถึงการศึกษา HAELO ที่เพิ่งเปิดตัว เบาะทางการเงินนี้อาจมีความสําคัญเนื่องจากบริษัทก้าวหน้าผ่านการพัฒนาระยะสุดท้ายของ NTLA-2002 ที่มีค่าใช้จ่ายสูง
ผลการดําเนินงานล่าสุดของหุ้นนั้นท้าทาย โดยข้อมูลของ InvestingPro แสดงให้เห็นว่าผลตอบแทนรวมของราคาในหนึ่งสัปดาห์อยู่ที่ -12.46% และผลตอบแทนตั้งแต่ต้นปีจนถึงปัจจุบันที่ -41.0% เคล็ดลับของ InvestingPro เน้นย้ําว่าหุ้นกําลัง "ซื้อขายใกล้ระดับต่ําสุดในรอบ 52 สัปดาห์" ซึ่งอาจเป็นโอกาสสําหรับนักลงทุนที่เชื่อมั่นในศักยภาพระยะยาวของเทคโนโลยี CRISPR ของ Intellia และการประยุกต์ใช้ในการรักษา HAE
เป็นที่น่าสังเกตว่า InvestingPro เสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 12 ข้อสําหรับ Intellia Therapeutics ซึ่งให้การวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้นสําหรับนักลงทุนที่สนใจเจาะลึกลงไปในสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน