องค์การอาหารและยาขยายการอนุมัติยารักษาโรคอ้วนให้รวมถึงเด็กเล็ก

บอสตัน - สํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติข้อบ่งชี้เพิ่มเติมสําหรับยารักษาโรคอ้วนของ Rhythm เภสัชกรรม (RYTM) IMCIVREE (setmelanotide) ซึ่งขณะนี้รวมถึงเด็กอายุเพียง 2 ขวบ บริษัทซึ่งมีมูลค่า 3.5 พันล้านดอลลาร์ หุ้นพุ่งขึ้นกว่า 36% ในช่วงหกเดือนที่ผ่านมา ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนที่เพิ่มขึ้น จากข้อมูลของ InvestingPro บริษัทยังคงรักษาอัตรากําไรขั้นต้นที่น่าประทับใจไว้ที่ 88.6% แม้ว่านักวิเคราะห์ระบุว่าบริษัทอาจเผชิญกับความท้าทายด้านความสามารถในการทํากําไรในปีนี้ การตัดสินใจนี้ประกาศในวันนี้ ถือเป็นการขยายการใช้ยาอย่างมีนัยสําคัญ ซึ่งก่อนหน้านี้ได้รับการอนุมัติสําหรับผู้ป่วยอายุ 6 ปีขึ้นไปที่ทุกข์ทรมานจากโรคอ้วน syndromic หรือ monogenic เนื่องจากเงื่อนไขทางพันธุกรรมบางอย่าง

IMCIVREE กําหนดเป้าหมายไปที่วิถีตัวรับ melanocortin-4 (MC4R) ซึ่งเมื่อบกพร่อง จะนําไปสู่ความหิวที่ไม่รู้จักพอและโรคอ้วนที่เริ่มมีอาการเร็วในผู้ป่วยที่มีกลุ่มอาการ Bardet-Biedl (BBS) หรือข้อบกพร่องเนื่องจาก pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1) หรือตัวรับเลปติน (LEPR) การอนุมัตินี้ขึ้นอยู่กับความสามารถของยาในการลดน้ําหนักส่วนเกินและรักษาการลดน้ําหนักในระยะยาว

การทดลองทางคลินิก รวมถึงการทดลอง VENTURE ระยะที่ 3 แสดงให้เห็นว่า setmelanotide สามารถลดการวัดน้ําหนักและความหิวได้อย่างมาก อย่างไรก็ตาม พบผลข้างเคียง เช่น รอยดําของผิวหนัง ปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีด ท้องร่วง คลื่นไส้ และปวดศีรษะ รายได้ของบริษัทเติบโตขึ้น 81.5% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ซึ่งเป็นการเจาะ demonstr เภสัชกรรม rket สําหรับข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและแนวโน้มการเติบโตของ Rhythm Pharmaceuticals รวมถึง ProTips เพิ่มเติม 12 ข้อ โปรดไปที่ InvestingPro

การอนุมัติเป็นการพัฒนาที่น่ายินดีสําหรับครอบครัวและผู้เชี่ยวชาญทางการแพทย์ที่ต้องรับมือกับความท้าทายของ BBS และเงื่อนไขที่คล้ายคลึงกัน แพทย์ต่อมไร้ท่อในเด็กและผู้เชี่ยวชาญด้านโรคอ้วน Dr. Ilene Fennoy เน้นย้ําถึงความจําเป็นอย่างยิ่งในการแทรกแซงตั้งแต่เนิ่นๆ เพื่อป้องกันภาวะแทรกซ้อนด้านสุขภาพในระยะยาวที่รุนแรงที่เกี่ยวข้องกับโรคอ้วนในวัยเด็ก

IMCIVREE ได้รับการอนุมัติจาก FDA ในเดือนพฤศจิกายน 2020 สําหรับข้อบกพร่อง POMC, PCSK1 หรือ LEPR ในผู้ป่วยอายุ 6 ปีขึ้นไป และสําหรับ BBS ในเดือนมิถุนายน 2022 เภสัชกรรมที่ได้รับอนุญาตในสหภาพยุโรปและสหราชอาณาจักรสําหรับผู้ป่วยอายุเพียง 2 ขวบ

Rhythm Pharmaceuticals มุ่งมั่นที่จะให้การเข้าถึง IMCIVREE สําหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากเหล่านี้ และกําลังพัฒนาโครงการพัฒนาทางคลินิกสําหรับภาวะหายากอื่นๆ ด้วยอัตราส่วนเงินทุนหมุนเวียน 3.49 บริษัทรักษาสภาพคล่องที่แข็งแกร่งเพื่อสนับสนุนความคิดริเริ่มในการพัฒนา ค้นพบการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมและข้อมูลเชิงลึกจากผู้เชี่ยวชาญเกี่ยวกับ RYTM และหุ้นอื่น ๆ กว่า 1,400+ หุ้นผ่านรายงาน Pro Research โดยละเอียด ซึ่งมีเฉพาะใน InvestingPro เท่านั้น

ข้อบ่งชี้ยาที่ขยายออกไปนี้นําเสนอเภสัชกรรมใหม่สําหรับเด็กเล็กที่ต้องเผชิญกับความท้าทายที่รุนแรงและต่อเนื่องของโรคทางเดิน MC4R ที่หายาก ข้อมูลสําหรับบทความนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Rhythm Pharmaceuticals

ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Rhythm Pharmaceuticals มีความก้าวหน้าอย่างมากในอุตสาหกรรมยา บริษัทได้รับการจัดอันดับ Outperform จาก Oppenheimer คะแนนซื้อจาก Goldman Sachs และ wa เภสัชกรรม ตัวเลือกเทคโนโลยีชีวภาพอันดับต้น ๆ สําหรับปี 2025 โดย Stifel การให้คะแนนเหล่านี้เกิดจากความคืบหน้าของบริษัทในการจําหน่าย Imcivree ในเชิงพาณิชย์สําหรับโรคที่เกิดจากพันธุกรรมต่างๆ และแนวโน้มรายได้ที่สดใส โดยเฉพาะอย่างยิ่งสําหรับโรคอ้วนไฮโปทาลามิก

นอกจากนี้ บริษัทยังนําเสนอข้อมูลใหม่ในการประชุมสมาคมต่อมไร้ท่อในเด็กแห่งยุโรป โดยเน้นย้ําถึงผลลัพธ์เชิงบวกสําหรับผู้ป่วยเด็กโดยใช้ setmelanotide ซึ่งเป็นการรักษาภาวะโรคอ้วนบางอย่างของบริษัท การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้บ่งชี้ถึงความมุ่งมั่นอย่างต่อเนื่องของ Rhythm Pharmaceuticals ในการจัดการกับโรคอ้วนผ่านการบําบัดที่เป็นนวัตกรรมใหม่

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน