ซานดิเอโก - Neurocrine Biosciences, Inc. (แนสแด็ก:NBIX) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์มูลค่า 13.66 พันล้านดอลลาร์ที่มีการจัดอันดับด้านสุขภาพทางการเงินที่ยอดเยี่ยมตาม InvestingPro ประกาศในวันนี้ถึงความพร้อมในเชิงพาณิชย์ของ CRENESSITY™ (crinecerfont) ในสหรัฐอเมริกาสําหรับผู้ป่วยที่มีต่อมหมวกไตโตแต่กําเนิดแบบคลาสสิก (CAH) ยารับประทานที่ได้รับการอนุมัติจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการออกแบบมาเพื่อใช้ร่วมกับกลูโคคอร์ติคอยด์เพื่อควบคุมระดับแอนโดรเจนในผู้ใหญ่และเด็กอายุสี่ปีขึ้นไปได้ดียิ่งขึ้น
CRENESSITY ซึ่งเป็นตัวรับตัวรับชนิดที่ 1 (CRF1) ที่ปล่อยคอร์ติโคโทรปินเป็นรายแรก โดยมีจุดมุ่งหมายเพื่อลดปริมาณสูงของกลูโคคอร์ติคอยด์ที่ผู้ป่วย CAH ต้องการ ซึ่งอาจปรับปรุงระดับแอนโดรเจนได้ การอนุมัติของ FDA ได้รับการสนับสนุนจากการศึกษา CAHtalyst™ Pediatric and Adult ซึ่งเป็นโปรแกรมการทดลองทางคลินิกที่ใหญ่ที่สุดจนถึงปัจจุบันสําหรับ CAH แบบคลาสสิก
Kyle W. Gano, Ph.D. ซีอีโอของ Neurocrine Biosciences เน้นย้ําถึงความมุ่งมั่นของบริษัทในการสนับสนุนการเข้าถึง CRENESSITY ของผู้ป่วยผ่านโครงการช่วยเหลือที่ครอบคลุม โปรแกรมนี้รวมถึงผู้ประสานงานการดูแลโดยเฉพาะเพื่อช่วยนําทางกระบวนการประกันภัยและตัวเลือกความช่วยเหลือทางการเงิน โดยคาดว่า 90% ของผู้ป่วยจะมีเงินร่วมรายเดือน 12 ดอลลาร์หรือน้อยกว่า
ยานี้มีจําหน่ายเฉพาะผ่าน PANTHERx Rare ซึ่งเป็นร้านขายยาเฉพาะทางที่มีเภสัชกรที่ผ่านการฝึกอบรมจาก CAH พร้อมให้บริการตลอด 24 ชั่วโมงเพื่อรับการสนับสนุน CRENESSITY มาในรูปแบบแคปซูลและสารละลายในช่องปาก พร้อมปริมาณที่ปรับให้เหมาะกับอายุและน้ําหนักของผู้ป่วย
ข่าวประชาสัมพันธ์ระบุว่า CAH เป็นภาวะทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งส่งผลต่อการผลิตฮอร์โมนสเตียรอยด์ต่อมหมวกไต โดยมีภาวะแทรกซ้อนที่อาจเกิดขึ้นอย่างร้ายแรงหากปล่อยทิ้งไว้โดยไม่ได้รับการรักษา การรักษาแบบดั้งเดิมเกี่ยวข้องกับกลูโคคอร์ติคอยด์ในปริมาณสูง ซึ่งอาจนําไปสู่ผลข้างเคียงที่สําคัญ
Neurocrine Biosciences บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่เน้นประสาทวิทยาศาสตร์มีพอร์ตโฟลิโอของการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA และไปป์ไลน์ของสารประกอบการพัฒนาทางคลินิกระยะกลางถึงระยะสุดท้าย
ข่าวนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Neurocrine Biosciences, Inc.
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Neurocrine Biosciences ได้รับความสนใจหลังจากการอนุมัติของสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาของ CRENESSITY ซึ่งเป็นการรักษาแบบใหม่สําหรับต่อมหมวกไตโตแต่กําเนิด (CAH) การอนุมัติยานี้ซึ่งเป็นยาตัวแรกที่กําหนดเป้าหมายโดยตรงและลดฮอร์โมนต่อมหมวกไตส่วนเกิน (ACTH) และการผลิตแอนโดรเจนต่อมหมวกไต ถูกมองว่าเป็นความก้าวหน้าที่สําคัญสําหรับผู้ที่ได้รับผลกระทบจาก CAH อย่างไรก็ตาม นักวิเคราะห์ รวมถึง Evan David Seigerman จาก BMO Capital คาดว่าจะเปิดตัวเชิงพาณิชย์อย่างค่อยเป็นค่อยไปเนื่องจากความท้าทายต่างๆ
เพื่อตอบสนองต่อการพัฒนาเหล่านี้ บริษัทหลายแห่ง รวมถึง Goldman Sachs และ HC WainGoldman Sachs ยังคงให้คะแนนซื้อใน Neurocrine Biosciences Goldman Sachs ยังปรับราคาเป้าหมายสําหรับหุ้นของบริษัท โดยเพิ่มเป็น 182 ดอลลาร์จาก 177 ดอลลาร์ ในทางตรงกันข้าม BMO Capital ยังคงจัดอันดับความน่าเชื่อถือของ Market Perform ด้วยราคาเป้าหมายที่มั่นคงที่ 121.00 ดอลลาร์ โดยอ้างถึงอุปสรรคเบื้องต้นสําหรับการนํายามาใช้
Piper Sandler ยืนยันการจัดอันดับเพิ่มน้ำหนักการลงทุนใน Neurocrine Biosciences ด้วยราคาเป้าหมายที่ 160.00 ดอลลาร์ จากการสํารวจของแพทย์ต่อมไร้ท่อในเด็กที่บ่งชี้ถึงความต้องการที่สําคัญสําหรับยาที่ได้รับการอนุมัติใหม่ โดยเฉพาะอย่างยิ่งในผู้ป่วยเด็กและวัยรุ่น การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้เน้นย้ําถึงความมุ่งมั่นอย่างต่อเนื่องของบริษัทในการพัฒนาการรักษาที่มีประสิทธิภาพสําหรับโรคและความผิดปกติที่เกี่ยวข้องกับระบบประสาทและต่อมไร้ท่อ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน