วอลแธม แมสซาชูเซตส์ - Syndax เภสัชกรรม (แนสแด็ก:SNDX) ประกาศผลลัพธ์ในเชิงบวกจากการทดลองระยะที่ 2 ของ revumenib สําหรับการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบมัยอีลอยด์ NPM1 (mNPM1) (AML) กําเริบหรือดื้อยา การทดลอง AUGMENT-101 บรรลุจุดสิ้นสุดหลัก โดยรายงานการให้อภัยอย่างสมบูรณ์ (CR) และ CR ที่มีอัตราการฟื้นตัวทางโลหิตวิทยาบางส่วน (CRh) ที่ 23% ในผู้ใหญ่ที่ประเมินได้ การทดลองนี้ยังแสดงให้เห็นถึงอัตราการตอบสนองโดยรวม 47% ในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาล่วงหน้าอย่างหนัก ซึ่งรวมถึง 75% ที่เคยสัมผัสกับ venetoclax ซึ่งเป็นการรักษา AML ทั่วไป
การศึกษานี้รวมผู้ป่วยผู้ใหญ่ 64 ราย โดยมีอายุเฉลี่ย 65 ปี ซึ่งได้รับการบําบัดหลายสายก่อนหน้านี้ โปรไฟล์ความปลอดภัยเป็นไปในทางที่ดี โดยมีผู้ป่วยเพียง 5% เท่านั้นที่หยุดยาเนื่องจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษา เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่รุนแรงที่พบบ่อยที่สุด ได้แก่ การยืดอายุ QTc, โรคโลหิตจาง, ภาวะนิวโทรพีเนียเป็นไข้, กลุ่มอาการแตกต่าง และจํานวนเกล็ดเลือดลดลง
Michael A. Metzger ซีอีโอของ Syndax แสดงการมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับศักยภาพของ revumenib โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อพิจารณาจากการอนุมัติของ FDA สําหรับการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวที่เกี่ยวข้องในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 ด้วยข้อมูลเชิงบวกนี้ Syndax กําลังเตรียมพร้อมสําหรับการยื่นขอใช้ยาใหม่ (sNDA) เพิ่มเติมในช่วงครึ่งแรกของปี 2025
ดร. Eytan M. Stein จาก Memorial Sloan Kettering Cancer Center เน้นย้ําถึงความสําคัญของผลลัพธ์เหล่านี้สําหรับประชากรผู้ป่วยที่มีทางเลือกในการรักษาที่จํากัดและการพยากรณ์โรคที่ไม่ดี การค้นพบนี้ให้กําลังใจเป็นพิเศษเมื่อพิจารณาจากจํานวนผู้เข้าร่วมที่ล้มเหลวในการรักษาด้วยเวเนโทคแล็กซ์ก่อนหน้านี้
บริษัทวางแผนที่จะนําเสนอข้อมูลเพิ่มเติมในการประชุมรายปีของสมาคมโลหิตวิทยาแห่งอเมริกาในเดือนธันวาคม 2024 และจะเริ่มการทดลองทางคลินิกเพิ่มเติมภายในสิ้นปีนี้ การพัฒนาเหล่านี้เป็นส่วนหนึ่งของความพยายามในวงกว้างของ Syndax ในการสํารวจประโยชน์ทางคลินิกของ revumenib สําหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันต่างๆ
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Syndax Pharmaceuticals เน้นย้ําถึงความคืบหน้าทางการเงินและทางคลินิกในการประกาศผลประกอบการไตรมาสที่ 3 ปี 2024 บริษัทประกาศข้อตกลงค่าลิขสิทธิ์มูลค่า 350 ล้านดอลลาร์กับ Royalty Pharma สําหรับ Niktimvo โดยมีเป้าหมายเพื่อเสริมสร้างฐานะทางการเงินและช่วยเหลือในเชิงพาณิชย์ของ Niktimvo และ revumenib การอนุมัติของ FDA สําหรับ Niktimvo สําหรับโรคเรื้อรังต่อการปลูกถ่ายต่อโฮสต์และการอนุมัติที่คาดการณ์ไว้ของ revumenib สําหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันถูกเน้นย้ําว่าเป็นความสําเร็จที่โดดเด่น
Syndax รายงานเงินสด 399.6 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 กันยายน โดยค่าใช้จ่ายในการดําเนินงานสําหรับไตรมาสที่ 3 อยู่ที่ 102.1 ล้านดอลลาร์ คําแนะนําปี 2024 ถูกปรับเป็น 365 ล้านดอลลาร์ถึง 370 ล้านดอลลาร์ บริษัทกําลังเตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ของ Niktimvo ในช่วงต้นไตรมาสที่ 1 ปี 2025 โดยตั้งเป้าตลาดมูลค่า 1.5 พันล้านถึง 2 พันล้านดอลลาร์สําหรับการรักษา cGVHD บรรทัดที่สาม
ข้อมูลทางคลินิกของ Revumenib แสดงให้เห็นถึงคํามั่นสัญญา โดยมีแผนที่จะนําเสนอในการประชุมที่กําลังจะมาถึงและเริ่มการทดลองระยะที่ 3 ที่สําคัญ แม้จะไม่มีไทม์ไลน์ที่เฉพาะเจาะจงสําหรับข้อสรุปของข้อมูลการทดลอง HOVON แต่ Syndax ก็มองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับโอกาสทางการค้าของ Nik เภสัชกรรม enib การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้สะท้อนให้เห็นถึงความมุ่งมั่นของ Syndax ในการพัฒนาทางคลินิกเชิงรุกและกลยุทธ์เชิงพาณิชย์
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ผลการทดลองระยะที่ 2 ในเชิงบวกของ Syndax Pharmaceuticals สําหรับ revumenib ได้จุดประกายความสนใจของนักลงทุน ดังที่สะท้อนให้เห็นในผลการดําเนินงานหุ้นล่าสุดของบริษัท จากข้อมูลของ InvestingPro SNDX แสดงให้เห็นถึงผลตอบแทนที่แข็งแกร่ง 10.61% ในช่วงสัปดาห์ที่แล้ว และผลตอบแทนที่น่าประทับใจ 60.74% ในปีที่ผ่านมา ซึ่งบ่งชี้ถึงความเชื่อมั่นของตลาดที่เพิ่มขึ้นในไปป์ไลน์ของบริษัท
แม้จะมีผลลัพธ์ทางคลินิกที่น่ายินดีเหล่านี้ แต่สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่า Syndax ยังไม่ทํากําไรได้ เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําว่าบริษัทไม่คาดว่าจะทํากําไรได้ในปีนี้ ซึ่งเป็นเรื่องปกติสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในขั้นตอนการพัฒนา อย่างไรก็ตาม เคล็ดลับ InvestingPro อีกฉบับหนึ่งเปิดเผยว่า Syndax ถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งบ่งชี้ถึงฐานะทางการเงินที่มั่นคงเพื่อสนับสนุนความพยายามในการวิจัยและพัฒนาอย่างต่อเนื่อง
มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของบริษัทอยู่ที่ 1.86 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงการมองโลกในแง่ดีของนักลงทุนเกี่ยวกับศักยภาพของบริษัท อย่างไรก็ตาม ด้วยอัตราส่วนราคาต่อบัญชี 5.07 หุ้นอาจถือว่าค่อนข้างแพงเมื่อเทียบกับมูลค่าทางบัญชี เภสัชกรรมนี้ได้รับการพิสูจน์โดยผลทางคลินิกที่มีแนวโน้มและตลาดที่มีศักยภาพสําหรับ revumenib ในการรักษา AML
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้น InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 12 ข้อสําหรับ Syndax Pharmaceuticals เพื่อให้เข้าใจอย่างลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน